核心项目研发 - 公司聚焦四个核心项目，包括cema - cel、ALLO - 316、ALLO - 329和ALLO - 647的研发[134] - 计划2024年年中启动cema - cel的ALPHA3 2期关键临床试验，预计2026年进行疗效分析，2027年提交生物制品许可申请[135] - ALPHA2试验1b队列评估cema - cel用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤，最多纳入40名患者，预计2024年底公布初始数据[136] - ALLO - 316的TRAVERSE 1期临床试验正在招募，计划2024年二季度更新算法，晚些时候更新更全面数据[137] - 计划2025年一季度提交ALLO - 329的研究性新药申请，预计2025年初启动1期试验，年底获得概念验证[138] 市场与收入机会 - 公司预计将CD19产品许可扩展到欧盟和英国后，市场机会从美国的超60亿美元增至美、欧、英的超95亿美元，cema - cel潜在未来收入机会增加超50%[140][141] - 截至2024年3月31日，公司收入仅来自与Allogene Overland Biopharm (PRC) Co., Limited的许可协议，未来收入可能来自产品销售等多种途径且会季度波动[159][160] 财务状况 - 2024年第一季度净亏损6500万美元，截至2024年3月31日累计亏损16亿美元，现金及现金等价物和投资为3.973亿美元，预计资金可支持运营至2026年[141] - 2024年第一季度研发费用为5225.9万美元，2023年同期为8023.8万美元，减少2797.9万美元，降幅35%[173] - 2024年第一季度一般及行政费用为1726.7万美元，2023年同期为1888.4万美元，减少161.7万美元，降幅9%[173] - 2024年第一季度总运营费用为6952.6万美元，2023年同期为9912.2万美元，减少2959.6万美元，降幅30%[173] - 2024年第一季度运营亏损为6950.4万美元，2023年同期为9909.2万美元，减少2958.8万美元，降幅30%[173] - 2024年第一季度利息及其他收入净额为543.3万美元，2023年同期为205.9万美元，增加337.4万美元，增幅164%[173] - 2024年第一季度其他费用为92.9万美元，2023年同期为293.5万美元，减少200.6万美元，降幅68%[173] - 2024年第一季度净亏损为6500万美元，2023年同期为9996.8万美元，减少3496.8万美元，降幅35%[173] - 2024年和2023年第一季度一般及行政费用分别为1730万美元和1890万美元，减少160万美元，主要因人事相关成本减少170万美元[177] - 2024年和2023年第一季度利息及其他收入净额分别为540万美元和210万美元，增加340万美元，源于现金、现金等价物和投资的收益率提高[178] - 2024年和2023年第一季度其他费用分别为90万美元和290万美元，减少200万美元，主要因权益法投资净亏损份额减少[179] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资共3.973亿美元，预计可满足至少未来12个月运营资金需求[180] - 2024年第一季度经营活动使用现金5590万美元，主要因净亏损6500万美元和净经营资产及负债减少440万美元，部分被1350万美元非现金费用抵消[183] - 2024年第一季度投资活动提供现金2210万美元，源于投资到期提供现金1.033亿美元，被购买投资使用现金8110万美元抵消[186] - 2024年第一季度融资活动提供现金170万美元，来自员工股票购买计划出售普通股所得90万美元和行使股票期权发行普通股所得80万美元[187] - 截至2024年3月31日，公司有不可撤销采购承诺90万美元[192] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资共3.973亿美元，利率变动10%不会对现金等价物和可供出售证券的公允价值产生重大影响[199] 合作与协议 - 2024年5月与Servier达成协议，解决纠纷，扩大授权区域，修改里程碑付款和特许权使用费条款[145][146][147][150] - 作为和解一部分，公司同意将2000万欧元存入托管账户用于潜在未来里程碑付款[148] - 美国净销售第一层前半段特许权使用费率提高个位数百分比，若Servier权利义务转让给公司，美国各层级特许权使用费率将降低10%，美国以外特许权使用费终止[150] - 公司与Notch的合作中，前期支付1000万美元，投资种子轮可转换优先股500万美元获25%股权，后续又投资A轮优先股1590万美元、普通股180万美元，交易后投票权持股比例为23%，2024年修订协议放弃部分CAR靶点独家权利[153] - 2020 - 2022年，公司分别与MD Anderson、Allogene Overland、Antion达成合作协议，2024年与Foresight Diagnostics达成战略合作协议[155][156][157][158] - 公司与MD Anderson的战略合作协议承诺最高出资1500万美元，已分别于2020年和2023年支付300万美元[193]

业务市场与收入潜力 - 公司获得CD19肿瘤项目在欧盟成员国和英国的开发及商业化权利，市场机会从美国的超60亿美元增至美、欧、英合计的超95亿美元，未来cema - cel收入潜力有望提升50%[1][3] 临床试验进展 - 关键2期ALPHA3试验预计2024年年中启动，将招募约240名患者，2026年进行疗效分析，2027年目标提交生物制品许可申请[5] - 1期ALPHA2试验CLL队列（n = 12）预计2024年底公布初始数据，2025年开展2期关键研究[6] - ALLO - 329计划2025年第一季度提交新药研究申请，预计2025年底有概念验证数据[1][7] - ALLO - 316获加州再生医学研究所1500万美元赠款，预计2024年底更新约20名CD70阳性肾细胞癌患者的1期数据[1][7][8] 2024年第一季度财务费用与亏损情况 - 2024年第一季度研发费用为5230万美元，包括380万美元非现金股票薪酬费用[9] - 2024年第一季度一般及行政费用为1730万美元，包括810万美元非现金股票薪酬费用[9] - 2024年第一季度净亏损6500万美元，每股亏损0.38美元，包括1190万美元非现金股票薪酬费用[9] 公司资金状况与运营支持 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.973亿美元，预计现金可支持运营至2026年，2024年预计减少约2亿美元[1][9] 2024年公认会计准则运营费用 - 2024年公认会计准则运营费用预计约3亿美元，包括约6000万美元非现金股票薪酬费用[10] 2024年第一季度与2023年同期财务数据对比 - 2024年第一季度研发费用为5225.9万美元，2023年同期为8023.8万美元[19] - 2024年第一季度一般及行政费用为1726.7万美元，2023年同期为1888.4万美元[19] - 2024年第一季度总运营费用为6952.6万美元，2023年同期为9912.2万美元[19] - 2024年第一季度运营亏损为6950.4万美元，2023年同期为9909.2万美元[19] - 2024年第一季度净利息及其他收入为543.3万美元，2023年同期为205.9万美元[19] - 2024年第一季度其他费用为92.9万美元，2023年同期为293.5万美元[19] - 2024年第一季度净其他收入（支出）为450.4万美元，2023年同期为支出87.6万美元[19] - 2024年第一季度净亏损为6500万美元，2023年同期为9996.8万美元[19] 截至2024年3月31日财务状况 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和投资为3.97265亿美元，截至2023年12月31日为4.48697亿美元[20] - 截至2024年3月31日，总资产为5.8635亿美元，总负债为1.24983亿美元，股东权益为4.61367亿美元[20]

文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果及多项业务进展，包括扩大CD19肿瘤项目权利、推进多个产品临床试验，有望改变CAR T治疗格局，为患者带来更多治疗选择 [2][3] 关键公司更新 - 公司从Servier获得CD19定向同种异体细胞疗法产品在所有欧盟成员国和英国的开发和商业化肿瘤权利，结合美国已有权利，潜在市场机会从超60亿美元增至超95亿美元，未来cema - cel数十亿美元营收潜力或增50%，且未来有望免费获得日本和中国开发及商业化权利 [4] 项目更新 Cema - Cel - 针对大B细胞淋巴瘤（LBCL）的关键2期ALPHA3一线巩固试验预计2024年年中启动，将在众多癌症治疗中心开展，利用新型MRD检测识别高复发风险患者，使用cema - cel进行一次性输注治疗，预计2026年进行疗效分析，2027年提交生物制品许可申请（BLA） [5][6][7] - 慢性淋巴细胞白血病（CLL）1期试验中复发/难治（r/r）CLL队列正在招募患者，预计2024年底公布初始数据，2025年开展2期关键研究 [8] ALLO - 329 - 公司基于对CAR T研发的深入理解，设计用于自身免疫性疾病（AID）的下一代同种异体CAR T研究产品ALLO - 329，采用Dagger®技术，计划2025年第一季度提交研究性新药（IND）申请，2025年底获得概念验证数据 [9] ALLO - 316 - 2024年4月公司获加州再生医学研究所（CIRM）1500万美元赠款，支持ALLO - 316在肾细胞癌（RCC）的TRAVERSE试验，计划2024年第二季度公布1期试验潜在关键发现细节，2024年底更新约20名CD70阳性RCC患者的1期数据 [10] 2024年第一季度财务结果 - 研发费用为5230万美元，包括380万美元非现金股票薪酬费用；一般及行政费用为1730万美元，包括810万美元非现金股票薪酬费用 [10] - 净亏损6500万美元，每股亏损0.38美元，包括1190万美元非现金股票薪酬费用 [11] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.973亿美元，预计现金可支持运营至2026年，2024年现金、现金等价物和投资预计减少约2亿美元，GAAP运营费用预计约3亿美元，包括约6000万美元非现金股票薪酬费用 [11] 会议详情 - 公司将于太平洋时间下午2点/东部时间下午5点举行电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供业务更新，可通过链接注册提问，收听网络直播可在公司网站查看，直播结束后约30天可查看回放 [12] 产品相关信息 - Cemacabtagene ansegedleucel（cema - cel）是用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）的下一代抗CD19 AlloCAR T™研究产品，2022年6月获美国食品药品监督管理局再生医学先进疗法（RMAT）指定 [13] - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [14] 产品授权信息 - 公司的研究性AlloCAR T™肿瘤产品使用Cellectis技术，Servier从Cellectis获独家许可后，授予公司在美国、所有欧盟成员国和英国的独家权利，公司从Cellectis独家许可抗CD70 AlloCAR T™项目并拥有全球开发和商业权利 [18] 财务数据 运营报表 |项目|2024年3个月（截至3月31日）|2023年3个月（截至3月31日）| | ---- | ---- | ---- | |合作收入 - 关联方|2.2万美元|3万美元| |研发费用|5225.9万美元|8023.8万美元| |一般及行政费用|1726.7万美元|1888.4万美元| |总运营费用|6952.6万美元|9912.2万美元| |运营亏损|6950.4万美元|9909.2万美元| [19][20] 其他收入（费用） |项目|2024年|2023年| | ---- | ---- | ---- | |利息及其他收入，净额|543.3万美元|205.9万美元| |其他费用|-92.9万美元|-293.5万美元| |其他收入（费用），净额|450.4万美元|-87.6万美元| |净亏损|6500万美元|9996.8万美元| |每股净亏损（基本和摊薄）|-0.38美元|-0.69美元| |计算每股净亏损所用加权平均股数（基本和摊薄）|169128362股|144563829股| [21] 资产负债表 |项目|2024年3月31日|2023年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和投资|3.97265亿美元|4.48697亿美元| |总资产|5.8635亿美元|6.42837亿美元| |总负债|1.24983亿美元|1.30604亿美元| |股东权益总额|4.61367亿美元|5.12233亿美元| [22]

文章核心观点 Allogene Therapeutics公司将于2024年5月13日收盘后公布2024年第一季度财务结果并提供业务更新，随后进行直播音频网络广播和电话会议 [1] 会议安排 - 会议时间为2024年5月13日下午2点（太平洋时间）/下午5点（东部时间） [1] - 仅收听的网络广播将在公司网站www.allogene.com的投资者板块新闻和活动部分提供，重播将在网站上保留约30天 [2] - 若想在电话会议上提问，需通过链接注册，注册后将收到个人PIN码以接入会议 [3] 公司介绍 - Allogene Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，总部位于南旧金山，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [1][4] - 公司由在细胞疗法领域经验丰富的管理团队领导，正在开发一系列“现货型”CAR T细胞候选产品，目标是为更多患者更可靠、更大规模地按需提供现成的细胞疗法 [4] - 更多信息可访问公司网站www.allogene.com，也可在X（原Twitter）和LinkedIn上关注@AllogeneTx [4] 联系方式 - 公司媒体/投资者联系人是首席企业事务与品牌战略官Christine Cassiano，邮箱为Christine.Cassiano@allogene.com [6]

文章核心观点 - 加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）向Allogene Therapeutics公司提供1500万美元赠款，支持其在研产品ALLO - 316治疗晚期或转移性肾细胞癌（RCC）的1期TRAVERSE试验，该试验已取得初步积极成果，有望为RCC患者带来新疗法 [1][3] 分组1：公司与产品介绍 - Allogene Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [6] - ALLO - 316是AlloCAR T™在研产品，靶向CD70，在肾细胞癌中高表达，有望用于多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤治疗，1期TRAVERSE试验评估其在晚期或转移性透明细胞RCC患者中的安全性、耐受性和活性，2022年3月获美国FDA快速通道指定 [5] 分组2：行业背景 - CAR T疗法已改变血液系统恶性肿瘤治疗，但在实体瘤应用仍有很大机会；转移性RCC是全球最常见肾癌，现有疗法基于少数机制靶点，完全缓解率低，晚期肾癌患者五年生存率低于17%，亟需创新疗法 [2] 分组3：赠款相关情况 - CIRM向Allogene Therapeutics提供1500万美元赠款，支持ALLO - 316临床开发 [1] - 赠款将支持正在进行的1期TRAVERSE试验，包括完成试验1期部分、扩大临床站点以增加不同患者群体参与机会，以及支持转化和临床分析以确定推荐的2期治疗方案 [3] 分组4：试验进展与成果 - TRAVERSE试验初步数据显示，ALLO - 316有良好缓解率和早期抗肿瘤活性，且随着时间推移缓解加深；该产品展示了Dagger®技术的效力，能选择性消除CD70阳性、同种异体反应性宿主免疫细胞，延缓或防止患者免疫系统过早排斥AlloCAR T细胞，在临床前实验和临床试验患者中均显示出显著的扩增和持久性 [3] - 计划于2024年第二季度发表1期TRAVERSE试验初始阶段发现的潜在关键安全算法相关细节，2024年晚些时候对正在进行的试验进行更全面的数据更新 [4] 分组5：合作与授权 - Allogene的在研AlloCAR T™肿瘤产品使用了Cellectis的技术，抗CD70 AlloCAR T项目由Allogene从Cellectis独家授权获得，Allogene拥有该项目全球开发和商业权利 [10] 分组6：机构介绍 - CIRM由加利福尼亚州民众创建，旨在加速干细胞疗法应用于有未满足医疗需求的患者，拥有55亿美元资金和150多个活跃干细胞项目，是全球致力于推动细胞医学发展的最大机构之一 [8]

文章核心观点 - 投资未来技术是有利可图的策略，若能洞察趋势可获回报，但投资前沿领域风险大，不过也可能有显著上行空间 [1] 投资策略与案例 - 凯西·伍德及其公司ARK Invest因投资有望成为颠覆性创新领导者、推动者和受益者的公司而闻名 [1] - ARK创新ETF ARKK今年下跌近15%，主要因其持续看好特斯拉，而特斯拉股价近期受挫 [1] 基金介绍 - Direxion是获奖的ETF发行商，以创新的杠杆和反向单股票基金闻名，还提供Direxion Moonshot Innovators ETF MOON [2] - MOON基金追踪标准普尔Kensho Moonshots指数表现，费用比率为0.65%，目前管理资产2140万美元 [2] 基金持仓 - AVIDITY BIOSCIENCES INC RNA占基金7.31%，是专注于开发基于RNA疗法的生物技术公司 [3] - 4D MOLECULAR THERAPEUTICS IN FDMT占基金4.37%，是开发“基因药物”的临床阶段生物制药公司，有专有发现平台 [3] - COINBASE GLOBAL INC - CLASS A COIN占基金3.91%，是美国最受欢迎的加密货币交易所，也是凯西·伍德的青睐股和ARKK第二大持仓 [3] - ROBINHOOD MARKETS INC – A HOOD是因免佣金交易平台而闻名的科技公司 [3] - ALLOGENE THERAPEUTICS INC ALLO占基金3.38%，是开发抗癌疗法的临床阶段生物制药公司 [3]

公司介绍 - Allogene Therapeutics总部位于南旧金山，是一家开发异基因嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品的临床阶段生物技术公司[3] 产品信息 - Allogene Therapeutics在新闻稿中提到了前瞻性陈述的注意事项，包括产品候选人基于新技术，难以预测开发时间和成本，产品候选人的安全性或有效性，以及是否会获得监管批准[4]

财务表现 - ALLO在2023年第四季度录得每股调整亏损43美分，比Zacks Consensus Estimate的47美分的亏损窄[1] - ALLO在第四季度录得每股亏损51美分，年同比下降16美分[2] - ALLO在第四季度的收入为0.02百万美元，低于Zacks Consensus Estimate的0.05百万美元，年同比下降19%[3] 费用情况 - 研发费用为54.7百万美元，较去年同期下降28%；总务费用年同比下降18%至17.2百万美元[4]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年全年净亏损3.273亿美元,每股亏损2.09美元,其中包括6600万美元的股份支付费用和1320万美元的长期资产减值费用 [4] - 2023年研发费用2.429亿美元,其中包括3190万美元的股份支付费用 [4] - 2023年一般及行政费用7170万美元,其中包括3400万美元的股份支付费用 [4] - 公司2023年末现金、现金等价物和投资总额为4.487亿美元,无债务 [4] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要业务集中在CAR-T细胞治疗,包括用于治疗大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和肾细胞癌的产品 [1][2][3] - 公司正在开发一种用于治疗自身免疫疾病的新一代CAR-T产品ALLO-329,采用双靶点CD19和CD70的设计,有望减少或消除对淋巴清除的依赖 [5][6] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在美国和全球范围内开展多项临床试验,包括ALPHA3、ALPHA2和TRAVERSE等 [1][2][3] - 公司计划在2024年中期启动ALPHA3关键性试验,在大B细胞淋巴瘤一线巩固治疗领域评估cema-cel的疗效 [3] - 公司计划在2025年初启动ALLO-329用于治疗自身免疫疾病的I期临床试验 [6] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在采取全新的研发策略,聚焦于利用异基因CAR-T疗法的独特优势,如可以在社区医疗中心使用、不依赖复杂的物流等 [2][3] - 公司认为ALPHA3试验设计独特创新,有望在大B细胞淋巴瘤一线治疗领域取得突破,成为新的标准疗法 [3] - 公司正在开发ALLO-329等"CAR-T 2.0"产品,采用双靶点设计并努力减少或消除对淋巴清除的依赖,以满足自身免疫疾病患者的特殊需求 [5][6] - 公司正在利用Arbor Biotechnologies的CRISPR基因编辑技术,支持ALLO-329等下一代异基因CAR-T平台的开发 [6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层表示,公司的新战略和产品管线引起了投资者和医生的极大热情,认为这代表了细胞治疗领域的复苏 [2] - 公司认为ALPHA3试验设计独特创新,有望在大B细胞淋巴瘤一线治疗领域取得突破,成为新的标准疗法,在美国市场的潜在收入可达30亿美元,全球市场可能翻番 [3] - 公司对ALLO-329在自身免疫疾病领域的前景充满信心,认为其双靶点设计和减少淋巴清除的优势将有助于快速临床开发和未来商业化成功 [5][6] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tyler Van Buren 提问** 询问公司在自身免疫疾病领域采用Dagger技术和消除淋巴清除的可行性和计划 [5] **David Chang 回答** 公司在ALLO-329的设计和制造上都体现了差异化,包括采用双靶点CD19和CD70的设计、利用Dagger技术减少或消除对淋巴清除的依赖,以及产品的可扩展性,这些都是为了满足自身免疫疾病患者的特殊需求,加快临床开发并确保未来商业化成功 [5] 问题2 **Salveen Richter 提问** 询问公司引入Arbor CRISPR基因编辑技术的目的和在自身免疫疾病适应症选择方面的考虑 [6] **Zachary Roberts 回答** 公司引入Arbor CRISPR技术是为了获得更大的灵活性,能够进行位点特异性整合,从而进一步提升ALLO-329的产品特性和安全性。在适应症选择方面,公司会密切关注未来几个月其他公司在类风湿性关节炎等适应症取得的进展,但目前公司更关注系统性红斑狼疮这一已经有临床验证的适应症 [6] 问题3 **Brian Cheng 提问** 询问公司关于ALLO-329 I期临床试验的具体计划,包括剂量递增、淋巴清除方案以及选择的适应症 [6] **David Chang 回答** 公司正在讨论ALLO-329 I期试验的具体设计细节,包括是否进行剂量递增、淋巴清除方案等。公司的目标是尽快确定是否可以完全消除淋巴清除,并选择一些已有临床验证的适应症,如系统性红斑狼疮等进行开发 [6]

文章核心观点 - 介绍Allogene Therapeutics季度财报情况、股价表现及未来展望，提及同行业Sutro Biopharma预期业绩 [1][2][3][5] Allogene Therapeutics季度财报情况 - 本季度每股亏损0.43美元，优于Zacks共识预期的0.47美元，去年同期每股亏损0.66美元，本季度财报盈利惊喜为8.51% [1] - 上一季度实际每股亏损0.37美元，优于预期的0.53美元，盈利惊喜为30.19% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [1] - 2023年12月季度营收0.02百万美元，未达Zacks共识预期，较去年同期的0.05百万美元有所下降，过去四个季度未超营收预期 [1] Allogene Therapeutics股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约52%，而标准普尔500指数涨幅为8.3% [2] Allogene Therapeutics未来展望 - 股价短期走势及未来盈利预期取决于管理层财报电话会议评论 [2] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究显示近期股价走势与盈利预测修正趋势强相关 [3] - 财报发布前盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks排名为3（持有），预计短期内股价与市场表现一致 [4] - 下一季度共识每股收益预期为 - 0.42美元，营收0.04百万美元；本财年共识每股收益预期为 - 1.87美元，营收0.17百万美元 [4] 行业情况及同行业公司预期业绩 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前30%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [5] - 同行业Sutro Biopharma尚未公布2023年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.81美元，同比变化 - 32.8%，过去30天共识每股收益预期上调1.2% [5] - Sutro Biopharma预计本季度营收12.16百万美元，较去年同期增长41% [5]