文章核心观点 过去一年公司股价大幅上涨 62%，而行业下跌 7.9%，股价上涨受已上市药物销售增长和管线进展推动 2025 年公司股票有进一步增长潜力 [2] 公司业务概况 - 专注基于 RNAi 技术开发新型疗法，实验性 RNAi 疗法管线聚焦遗传药物、心血管代谢疾病和肝脏传染病三个战略治疗领域 [1] - 已上市药物组合包括 Amvuttra、Givlaari、Oxlumo、Onpattro 和与诺华合作的 Leqvio [1][6] 已上市药物销售情况 - 领先药物 Amvuttra 获美国和欧盟批准治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的多神经病，2024 年销售额达 97050 万美元，同比增长 74%，新患者治疗和患者从 Onpattro 转换推动药物使用 [4] - Givlaari 于 2019 年获 FDA 批准用于急性肝卟啉症，Oxlumo 于 2020 年获 FDA 批准用于治疗 1 型原发性高草酸尿症，2024 年这两种药物联合销售额达 42290 万美元，同比增长 29% [5] - Leqvio 与诺华合作在欧盟治疗高胆固醇血症，在美国每年两剂降低低密度脂蛋白胆固醇，截至 2025 年 1 月已在 100 多个国家获批，正在进行后期研究以扩大适应症 [6] 管线开发项目情况 - 公司正努力扩大 Amvuttra 适应症，2024 年 11 月 FDA 接受其补充新药申请，预计 2025 年 3 月 23 日做出决定，日本和欧盟也有望在 2025 年批准 [7] - 与再生元合作开发 cemdisiran，用于重症肌无力、地理萎缩和阵发性夜间血红蛋白尿的不同 III 期研究 [9] - 公司重新获得 mivelsiran 全球开发和商业化权利，预计 2025 年下半年报告 AD 一期 B 部分中期数据并启动 II 期研究，去年已启动 CAA 的 II 期研究 [10] - 与罗氏合作开发 zilebesiran 治疗高血压，两项 II 期研究结果积极，已启动 II 期 KARDIA - 3 研究，预计 2025 年下半年有数据读出，还计划 2025 年下半年启动 III 期心血管结局研究 [11][12] 公司评级 - 目前 Zacks 评级为 3（持有） [14]

文章核心观点 - 2024年第四季度和全年，公司营收增长、亏损收窄，各产品销售有不同表现，同时有多项合作和管线进展，还给出2025年财务指引 [1][2][15] 2024年第四季度业绩 - 调整后每股收益6美分，高于Zacks共识预期的亏损21美分，去年同期亏损77美分 [1] - 总营收5.932亿美元，超Zacks共识预期的5.7亿美元，同比增长35% [2] - 净产品收入4.508亿美元，同比增长30%，主要因新药Amvuttra及Givlaari、Oxlumo需求增长 [3] - 合作伙伴净收入1.069亿美元，同比增长40%，主要来自与Regeneron和Novartis的合作 [4] 主要产品销售情况 - Onpattro销售额5610万美元，同比下降29%，但超Zacks共识预期和模型估计 [10] - Amvuttra销售额2.865亿美元，同比增长63%，超Zacks共识预期并与模型估计相符 [11] - Givlaari销售额6460万美元，同比增长9%，未达Zacks共识预期但与模型估计相符 [12] - Oxlumo全球净产品收入4360万美元，同比增长33%，未达Zacks共识预期和估计 [12] 费用情况 - 调整后研发费用同比增长3%至2.595亿美元，主要因与Roche合作的KARDIA - 3临床研究等费用增加 [13] - 调整后销售、一般和行政费用同比增长39%至2.443亿美元，主要因全球营销活动及产品潜在推出准备 [13] 现金情况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为26.9亿美元，低于9月30日的27.8亿美元 [14] 2024年全年业绩 - 总营收22.5亿美元，高于2023年的18.3亿美元，超Zacks共识预期 [15] - 每股亏损2美分，窄于2023年的1.61美元，也窄于Zacks共识预期 [15] 2025年财务指引 - Onpattro、Amvuttra、Givlaari和Oxlumo净产品收入预计在20.5 - 22.5亿美元 [17] - 合作和特许权使用费净收入预计在6.5 - 7.5亿美元 [17] - 调整后研发和销售、一般及行政费用预计在21 - 22亿美元 [17] 合作与管线进展 - 与Regeneron合作推进cemdisiran，协议有修改，Regeneron获独家开发权 [5][6] - 2024年公司重新获得mivelsiran全球开发和商业化权利，Regeneron若获批可获低两位数特许权使用费 [7] - 授予Novartis RNAi疗法全球制造和商业化权利，Leqvio已获FDA批准并在超100个国家获批 [8] - 与Roche合作开展zilebesiran治疗高血压的中期研究 [9] - 已在美国和欧盟提交Amvuttra标签扩展申请，FDA预计3月23日做出最终决定 [18] 股票表现与评级 - 过去三个月，公司股价上涨12.5%，高于行业的7.7% [4] - 公司目前Zacks排名为2（买入） [19]

文章核心观点 - 公司营收增长强劲、商业进展显著，超出华尔街预期 [1] 公司概况 - 公司是RNA干扰领域的领导者，专注于罕见病治疗，有获批产品目录和强大的研发管线，与行业巨头合作支持商业化和研发 [4] - 公司近期专注拓展全球市场和提升商业能力，有多款基于RNAi的药物获批，战略目标是到2025年底治疗超50万患者 [5] 第四季度财报情况 - 非GAAP每股收益为0.06美元，优于分析师预期的亏损0.60美元；营收5.932亿美元，超过预期的5.84亿美元 [2] - 与2023年第四季度相比，非GAAP每股收益从亏损0.77美元改善至0.06美元；营收增长34.9%至5.932亿美元；净产品收入增长30.2%至4.508亿美元；非GAAP总净收入从亏损9660万美元转为盈利800万美元 [3] 季度成就亮点 - 营收同比增长35%至5.932亿美元，净产品收入增长30.2%至4.508亿美元 [6] - 转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性业务板块占销售的大部分，季度营收合计3.43亿美元，同比增长35%，公司成功将大量患者从Onpattro转为使用新药Amvuttra [6] - 罕见病业务板块年收入增长29%，受Givlaari和Oxlumo销售推动；FDA受理了公司vutrisiran用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病的补充新药申请 [7] 季度存在问题 - 本季度公司出现1.05亿美元的运营亏损，主要因研发和销售、一般及行政成本增加；国际市场上，转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性治疗药物销售因监管净调整出现暂时下滑 [8] 未来展望 - 管理层对2025年持乐观态度，预计总净产品收入在20.5亿至22.5亿美元之间，Amvuttra获批用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病有望显著提升营收，公司预计实现非GAAP运营收入盈利 [9] - 公司计划扩大全球市场覆盖范围和拓展研发管线，到2025年底预计超25个项目进入临床阶段，投资者应关注监管动态和新的战略合作 [10]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全球净产品总收入为16.46亿美元，较2023年增长33%，TTR和罕见病业务分别增长34%和29%，处于上调后指引范围的上限 [44] - 2024年合作收入为5.1亿美元，较2023年下降7%，主要因2023年有来自罗氏的3.1亿美元前期付款，2024年有来自再生元的1.85亿美元合作收入 [44][45] - 2024年特许权使用费收入为9200万美元，是2023年的两倍多，主要来自诺华对LEQVIO的销售 [46] - 2024年产品销售毛利率为81%，较2023年提高3%，主要因ONPATTRO取消制造承诺的非经常性费用及库存调整，但被AMVUTTRA特许权使用费增加部分抵消 [46] - 2024年非GAAP研发费用较上一年增长10%，主要因临床前活动、临床试验费用和员工薪酬增加；非GAAP销售、一般和行政费用增长24%，主要因TTR业务投资和AMVUTTRA潜在推出的准备工作 [47] - 2024年首次实现非GAAP营业利润9500万美元，较2023年改善1.56亿美元，主要因产品销售强劲增长 [47] - 2024年底现金、现金等价物和有价证券为27亿美元，较2023年底的24亿美元增加，主要因经营业绩改善和员工股票期权行使所得净收益 [48] - 2025年预计四种商业产品的净产品销售总额在20.5亿 - 22.5亿美元之间，较2024年增长31%；TTR业务在16亿 - 17.25亿美元之间，增长36%；罕见病业务在4.5亿 - 5.25亿美元之间，增长15% [49][50] - 2025年合作和特许权使用费收入指引在6.5亿 - 7.5亿美元之间，较2024年增长16% [51] - 2025年非GAAP研发和销售、一般及行政费用预计在21亿 - 22亿美元之间，较2024年增长17% [52] 各条业务线数据和关键指标变化 TTR业务 - Q4全球净产品收入为3.43亿美元，较2023年Q4增长35%，主要因hATTR - PN患者数量增加 [13] - 美国市场Q4 ONPATTRO和AMVUTTRA的合并销售额较Q3增长10%，较2023年增长42%，全年收入7.05亿美元，增长39% [13][14] - 国际市场Q4较Q3增长12%，较2023年Q4增长25%，主要因AMVUTTRA需求增加 [16] 罕见病业务 - Q4 GIVLAARI和OXLUMO的合并产品销售额为1.08亿美元，较Q3下降3%，较2023年Q4增长18% [30] - GIVLAARI Q4销售额较Q3下降9%，主要因Q3大订单未在Q4重复；较2023年Q4增长9%，美国增长14%，国际市场增长1% [30][31] - OXLUMO Q4销售额较Q3增长8%，较2023年Q4增长33%，美国增长77%，其他市场增长12% [31] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - TTR业务2024年全年收入7.05亿美元，较2023年增长39%，Q4 ONPATTRO和AMVUTTRA合并销售额较2023年增长42% [13][14] - GIVLAARI 2024年Q4销售额较2023年Q4在美国增长14%，OXLUMO增长77% [31] 国际市场 - TTR业务Q4较2023年Q4增长25%，较Q3增长12% [16] - GIVLAARI 2024年Q4销售额较2023年Q4在国际市场增长1%，OXLUMO增长12% [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为业务的三个核心要素将推动可持续增长和价值创造，包括TTR领导地位、创新驱动增长和强劲财务表现，目标是成为顶级生物技术公司 [9][10] - 若vutrisiran获批，有望成为ATTR心肌病的新标准治疗方法，建立旗舰业务；推进下一代TTR资产nucresiran的研发 [9] - 拥有强大的研发管线，有多个数十亿美元的机会，研发引擎将持续推动创新和价值创造 [9] - 预计通过稳健的商业交付和严格的资本配置实现持续盈利 [10] - 在hATTR - PN市场面临新竞争，但凭借AMVUTTRA的优势和商业执行能力，仍实现了业务增长 [13][14] - ATTR市场是孤儿病市场，增长迅速且未得到充分满足，公司有望引入具有颠覆性的治疗方法 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司出色的一年，在研究、项目开发和商业执行方面表现强劲，各业务取得重大进展 [7] - 2025年有望成为公司的里程碑之年，三个核心业务要素将推动公司进入下一个激动人心的阶段 [8][9] - 对vutrisiran获批并用于ATTR心肌病充满期待，认为这将为患者带来新的治疗选择，公司已做好准备 [17][21] - 尽管面临竞争，但公司对TTR业务和罕见病业务的增长充满信心，预计2025年将实现强劲的财务表现 [12][49] 其他重要信息 - 公司将于2月25日举办研发日活动，提供更多项目的全面回顾和RNAi平台创新的亮点 [41] - vutrisiran的sNDA在美国的PDUFA目标行动日期为3月23日，公司将于3月1日进入静默期 [54][55] - 计划在2025年上半年启动nucresiran在ATTR淀粉样变性心肌病患者中的III期研究 [36][55] - 赛诺菲合作伙伴的fitusiran的PDUFA目标行动日期为3月28日 [55] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: vutrisiran获批后建立支付方政策需要多长时间，对初始推出轨迹有何影响 - 公司已有支持多神经病患者的TTR业务基础，支付方政策和医保目录纳入主要是下半年的事情，预计下半年产品需求会显著增加 [59][60][61] 问题2: 假设AMVUTTRA相比已获批药物有溢价定价，商业保险患者（约占ATTR心肌病患者的20%）的阶梯治疗情况如何 - 公司对AMVUTTRA的产品概况有信心，在与支付方的预定价讨论中，支付方认可产品价值和作为B部分产品的可预测性，预计产品的支付方覆盖情况与多神经病业务类似 [66][67] 问题3: 影响AMVUTTRA定价调整的关键因素是什么，当前有多少治疗点已为AMVUTTRA在ATTR心肌病中的应用设置了J代码 - 定价时会考虑产品为患者和生态系统带来的价值以及确保最佳可及性；AMVUTTRA已有J代码，预计不会有变化或干扰，当前业务的医保覆盖构成预计保持不变，70%的患者目前支付零自付费用，预计这一情况将保持不变 [72][74][76] 问题4: 标签讨论进展如何，除了降低死亡率和住院率，是否会在标签首页和适应症及用法部分突出生活质量和功能能力的保留等独特内容 - 对FDA的审查进展感到兴奋，预计标签将反映研究中在死亡率、住院率以及功能能力、生活质量等方面的统计显著结果，以便向医生和患者进行教育 [81][82][83] 问题5: 标签中死亡率临床数据放在临床数据部分而非前面，对产品推广或与支付方沟通有何潜在优势 - 公司对产品推广和沟通有清晰的认识，产品具有正交作用机制、能快速降低致病蛋白、有临床结果益处、一年四次皮下注射且患者自付费用低等优势，标签预计会反映临床试验结果，医疗团队将向医生、患者和支付方介绍这些属性 [87][88][91] 问题6: vutrisiran在初治患者一线治疗和从tafamidis转换患者中的潜在收入组合预期如何 - 公司提供的指导显示TTR业务将加速增长，预计产品将成为标准治疗和一线用药，但也需要具有正交作用机制的产品，预计会有初治患者和转换患者的良好组合，指导中已考虑这些因素 [98][99] 问题7: 与Wainua在多神经病领域的竞争动态如何，B部分和D部分的差异如何体现，对心肌病获批后的情况有何影响 - 2024年是面临竞争的第一年，但TTR业务仍实现增长，美国业务同比增长42%，Wainua也有增长，符合市场增长趋势；公司产品与Wainua有高度差异化，未遇到重大可及性障碍，预计这种动态在心肌病扩展适应症时将继续 [104][105][106] 问题8: 早期acoramadis处方对TTR心肌病市场动态、市场扩张以及除tafamidis外其他药物（如AMVUTTRA）的兴趣有何暗示，如何看待AMVUTTRA进入更大患者群体时净价格的演变 - 看到另一种稳定剂进入市场且有处方数据，感到鼓舞，这表明市场在增长；AMVUTTRA具有强大的临床概况和一年四次的给药方案，在可及性方面处于有利地位，对其在增长市场中的表现感到兴奋 [111][112] 问题9: 支付方在该类别中是否会跨B部分和D部分进行管理，目前产品有显著溢价，价格是否会下降，tafamidis或acoramidis是否会成为阶梯治疗的一步 - 这是一种罕见且严重的疾病，预计支付方会覆盖产品，市场演变方面，公司根据多神经病业务和Wainua的推出情况，预计支付方组合动态相似，患者可负担性对AMVUTTRA有利 [117][118] 问题10: 计划在上半年启动Inclisiran在ATTR - CM的III期研究，如何考虑入组和事件的时间安排，如何进行中期分析 - Inclisiran有望成为该疾病的同类最佳疗法，公司将在研发日提供更多关于其开发计划的细节，包括在心肌病和多神经病中的研究以及整体疾病治疗方法 [123][125] 问题11: TTR业务指导中多神经病和心肌病的增长组合如何，批准后在心肌病领域的价值型协议如何运作，与多神经病领域相比有何不同 - 公司在JPM会议上对TTR和罕见病业务的指导进行了细分，后续将在下半年提供更多关于推出情况的信息；公司约60%的多神经病业务生命覆盖依赖价值型协议，预计这些协议在大多数情况下将延续到心肌病适应症，为支付方提供产品性能和临床结果的可预测性 [130][132][133] 问题12: 财务报表中税收优惠的驱动因素是什么，是否会重复出现 - 税收优惠是由于美国以外地区（瑞士实体）释放了估值备抵，该实体已实现多个期间的盈利，目前难以预测未来情况 [140][141] 问题13: 如何看待未来的毛利率，从目前的80%多压缩到70%低段甚至60%高段是否合理 - 2025年产品销售毛利率预计会降低，主要因AMVUTTRA是低毛利率且增长最快的产品，随着业务增长，特许权使用费率可能上升；但合作和特许权使用费收入的高毛利率以及若Nucresiran成功上市无特许权使用费负担，将对毛利率有积极影响 [145][146][149]

文章核心观点 - 公司本季度财报表现出色，股价年初至今跑赢大盘，未来表现取决于管理层财报电话会议评论和盈利预期变化，当前Zacks Rank显示股票有望短期跑赢市场，同行业另一家公司即将公布财报 [1][3][6] 公司业绩情况 - 本季度每股收益0.06美元，击败Zacks共识预期（亏损0.21美元），去年同期亏损1.10美元，本季度盈利惊喜达128.57% [1] - 过去四个季度，公司三次超越共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收5.9317亿美元，超Zacks共识预期4.05%，去年同期营收4.3972亿美元，过去四个季度三次超越共识营收预期 [2] 股价表现 - 公司股价自年初以来上涨约13%，而标准普尔500指数涨幅为2.9% [3] 未来展望 - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究显示近期股价走势与盈利预测修正趋势强相关，可借助Zacks Rank工具跟踪 [4][5] - 财报发布前盈利预测修正趋势有利，当前Zacks Rank为2（买入），股票有望短期跑赢市场 [6] - 下一季度共识每股收益预期为亏损0.52美元，营收5.2319亿美元，本财年共识每股收益预期为0.41美元，营收25.1亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗-生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前27%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [8] 同行业公司情况 - AbCellera Biologics Inc. 尚未公布2024年12月季度财报，预计2月27日发布 [9] - 预计该公司本季度每股亏损0.15美元，同比变化+11.8%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计该公司本季度营收854万美元，较去年同期下降7% [10]

业绩总结 - 2024年全年合并净产品收入为16.46亿美元，同比增长33%[21] - 2024年第四季度合并净产品收入为4.51亿美元，同比增长30%，环比增长7%[21] - 2024年第四季度总收入为5.93亿美元，同比增长35%[47] - 2024年全年总收入为22.48亿美元，同比增长23%[47] - 2024年第四季度产品销售毛利率为77%[47] 用户数据 - Alnylam在全球范围内有超过50万名患者使用其RNAi治疗药物[18] 未来展望 - 2025年TTR特许经营的指导收入为16亿至17.25亿美元，假设vutrisiran的sNDA在2025年3月23日获得FDA批准[28] - 预计2025年将启动ATTR-CM的三期临床试验[42] - Vutrisiran的PDUFA日期为2025年3月23日，正在进行快速的国际上市准备[39] - Alnylam的目标是在2025年底前实现可持续的非GAAP盈利能力[18] - 2025年净产品收入增长预期为25%至37%[49] 新产品和新技术研发 - GIVLAARI在2024年第四季度的同比增长为9%[35] - OXLUMO的同比增长为33%[35] 财务状况 - 2024年年末现金余额为27亿美元，保持强劲的财务状况[13] - 2024年现金及投资总额为26.95亿美元[47] - 2025年非GAAP研发和SG&A费用预期为21亿至22亿美元[49]

公司整体财务状况 - 截至2024年12月31日，公司累计亏损72.9亿美元，计划在2025年底实现财务自给自足[488] - 截至2024年12月31日公司累计亏损72.9亿美元，现金、现金等价物和有价证券为26.9亿美元，2023年12月31日为24.4亿美元[519] - 基于当前运营计划，公司认为截至2024年12月31日的现金、现金等价物和有价证券足以满足未来至少12个月的近期资本和运营需求[566] 总营收与运营数据 - 2024年总营收22.48243亿美元，较2023年的18.28292亿美元增长23%，较2022年的10.37418亿美元增长76%[491] - 2024年总运营成本和费用24.25128亿美元，较2023年的21.10467亿美元增长15%，较2022年的18.2249亿美元增长16%[491] - 2024年运营亏损1.76885亿美元，较2023年的2.82175亿美元减少37%，较2022年的7.85072亿美元减少64%[491] - 2024年总运营成本和费用为2,425,128千美元，2023年为2,110,467千美元；2024年运营亏损为176,885千美元，2023年为282,175千美元[555] 各业务线收入数据 - 2024年净产品收入16.46228亿美元，较2023年的12.41474亿美元增长33%，较2022年的8.94329亿美元增长39%[492] - 2024年合作净收入5.10221亿美元，较2023年的5.46185亿美元下降7%，较2022年的1.34912亿美元增长305%[492] - 2024年特许权使用费收入9179.4万美元，较2023年的4063.3万美元增长126%，较2022年的817.7万美元增长397%[492] - 2024年ONPATTRO产品全球收入2.52857亿美元，较2023年的3.54546亿美元下降29%，较2022年的5.57608亿美元下降36%[493] - 2024年AMVUTTRA产品全球收入9.7045亿美元，较2023年的5.57838亿美元增长74%，较2022年的9379.5万美元增长495%[493] - 2024年净产品收入为1,646,228千美元，2023年为1,241,474千美元；2024年合作净收入为510,221千美元，2023年为546,185千美元[555] - 2024 - 2022年净产品收入分别为1,646,228千美元、1,241,474千美元、894,329千美元，2024和2023年末净产品收入相关应收账款分别为269900000美元和210100000美元[627] - 2024 - 2022年合作净收入分别为510,221千美元、546,185千美元、134,912千美元，2024和2023年末合作协议应收账款分别为102,743千美元和99,576千美元，合同负债分别为55,481千美元和290,763千美元[631] 成本与费用数据 - 2024年商品销售成本为306,513千美元，较2023年的268,216千美元增加38,297千美元，增幅14%；占净产品收入百分比从2023年的21.6%降至18.6%[500][501] - 2024年合作与特许权成本为16,857千美元，较2023年的42,190千美元减少25,333千美元，降幅60%[500] - 2024年研发费用为1,126,232千美元，较2023年的1,004,415千美元增加121,817千美元，增幅12%[500][505] - 2024年销售、一般和行政费用为975,526千美元，较2023年的795,646千美元增加179,880千美元，增幅23%[500][507] - 2024年其他费用净额为200,490千美元，较2023年的151,342千美元增加49,148千美元，增幅32%[509] - 2024年所得税收益为99,218千美元，2023年为所得税拨备6,725千美元，2024年较2023年增加105,943千美元[510][511] - 预计2025年商品销售成本及占净产品收入百分比将增加，合作与特许权成本将减少，研发与销售、一般和行政费用总和将增加[502][504][508] 现金流数据 - 2024年经营活动净现金使用量为8,312千美元，较2023年的104,156千美元增加112,468千美元[512][513] - 2024年投资活动净现金使用量为116,840千美元，较2023年的336,350千美元减少219,510千美元[512][514] - 2024年融资活动净现金提供量为294,159千美元，较2023年的172,131千美元增加122,028千美元[512][515] - 2024年经营活动提供的净现金为 - 8,312美元，2023年为104,156美元，2022年为 - 541,274美元[560] - 2024年投资活动使用的净现金为 - 116,840美元，2023年为 - 336,350美元，2022年为169,354美元[560] - 2024年融资活动提供的净现金为294,159美元，2023年为172,131美元，2022年为425,753美元[560] 公司产品情况 - 截至2024年12月31日公司有5种上市产品，包括1种由合作伙伴商业化的产品[516] - 截至2024年12月31日，公司有5个上市产品，4个产品产生全球产品收入[563] 公司债务与租赁情况 - 截至2024年12月31日公司经营租赁义务的未来租赁付款总额为3.845亿美元，预计未来12个月支付4340万美元[517] - 2024年资本支出的现金流出为3430万美元，2023年为6220万美元，预计2025年资本支出将增加[517] - 截至2024年12月31日公司未来长期债务总额为10.2亿美元，预计未来12个月不会支付本金[517] - 2024年与出售未来特许权使用费相关的向黑石的付款为5700万美元，预计未来12个月支付1.318亿美元[517] - 2024年因达到开发里程碑向黑石支付的款项为2110万美元，未来12个月将支付相同金额，预计AMVUTTRA获批治疗ATTR淀粉样变性心肌病并首次商业销售后还将支付7650万美元[517] 利率与资产公允价值影响 - 利率提高或降低10%将导致与出售未来特许权使用费相关的负债增加或减少约3560万美元[529] - 假设2024年和2023年12月31日整个收益率曲线的利率均提高100个基点，公司持有的资产公允价值的下降将不构成重大影响[533] 公司合作协议情况 - 2020年8月公司与黑石生命科学签订共同开发协议，黑石将为两个心脏代谢项目提供高达1.5亿美元资金，公司将按约定支付款项和特许权使用费[530] - 2023年7月21日公司与罗氏签订合作许可协议，罗氏支付3.1亿美元预付款[636][637] - 公司负责齐勒贝西然全球开发成本的40%，罗氏负责60%；在共同商业化地区开发活动成本双方平分；罗氏负责其区域开发成本[638] - 罗氏获齐勒贝西然全球共同开发权、美国共同商业化权、美国外独家商业化权及非独家制造权[637] - 罗氏获批后在其区域独家商业化，按净销售额支付低两位数分层特许权使用费，在共同商业化地区双方平分利润和亏损[638] - 若罗氏在首个开发里程碑达成后、第三个开发里程碑达成前终止协议，需支付公司5000万美元终止费[639] - 罗氏协议初始交易价格为8.57亿美元，包含3.1亿美元预付款和5.47亿美元额外可变对价[647] - 截至2024年12月31日，总交易价格为13.1亿美元，较2023年12月31日增加4.575亿美元[651] - 2024年罗氏开发服务义务的收入确认约为实际可报销成本的60%[650] - 截至2024年12月31日，罗氏履约义务未满足的交易价格为8.698亿美元[654] - 2024年6月，公司与再生元修订C5许可协议，再生元支付1000万美元预付款[657] - 再生元若延长初始研究期5年，需支付3亿美元研究期延长费[658] - 公司在眼部项目早期临床开发达到特定标准可获1亿美元里程碑付款[662] - 再生元为每个项目启动提供250万美元资金，确定候选药物时再提供250万美元[662] - 后续许可协议中，被许可方为每个合作产品支付的开发和商业化里程碑付款最高达1.5亿美元[663] - 2024年6月修订的C5许可协议与再生元主协议被合并为单一合同，新交易价格为3.297亿美元，包括剩余递延收入2.603亿美元、可变对价5940万美元和1000万美元预付款[668] - 截至修改日，各履约义务交易价格分别为：研究服务义务7.5469亿美元、C5许可义务5.639亿美元、C5单药治疗义务1.9152亿美元、再生元技术转让义务630.7万美元[672] - C5单药治疗义务的1.9152亿美元交易价格于2024年6月转让许可时立即确认收入[673] - 截至2024年12月31日，剩余研究服务、C5许可和再生元技术转让义务的未履行交易价格为1.066亿美元，预计在合作期内确认收入[678] - 2013年与The Medicines Company的合作协议，2020年诺华收购该公司后承接协议，截至2024年12月31日公司已获得1.8亿美元里程碑款项，有权获得10% - 20%特许权使用费[679][680] 公司金融资产与负债情况 - 截至2024年12月31日，公司金融资产公允价值为19.88854亿美元，其中一级1.99845亿美元、二级17.89009亿美元；金融负债中开发衍生负债公允价值为4.86919亿美元[683] - 截至2023年12月31日，公司金融资产公允价值为18.28122亿美元，其中一级1.78447亿美元、二级16.49675亿美元；金融负债中开发衍生负债公允价值为3.24941亿美元[685] - 2024年和2023年，一级和二级金融资产或负债无转移，现金、应收账款等账面价值接近公允价值[685] 其他财务指标 - 2024年净亏损为278,157千美元，2023年为440,242千美元；2024年综合亏损为289,300千美元，2023年为418,963千美元[555] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为2.18美元，2023年为3.52美元；加权平均普通股股数2024年为127,651千股，2023年为124,906千股[555] - 截至2024年12月31日普通股股数为129,294千股，金额为1,293千美元；额外实收资本为7,388,061千美元[557] - 2024年行使普通股期权净增股数2,504千股，额外实收资本增加284,256千美元；按股权计划发行普通股996千股，额外实收资本增加17,425千美元[557] - 2024年其他综合损失为11,143千美元，2023年其他综合收入为21,279千美元[555][557] - 截至2024年12月31日总资产为4,239,983千美元，2023年为3,829,880千美元；总负债2024年为4,172,895千美元，2023年为4,050,524千美元[554] - 2024年净亏损278,157美元，2023年为440,242美元，2022年为1,131,156美元[560] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为968,652美元[560] - 2024年现金支付的利息为67,578美元，现金支付的所得税为14,360美元[560] - 2024 - 2022年潜在普通股（未考虑库存股或假设转换法）因具反摊薄性未计入摊薄后净亏损每股收益计算，2024年为11,431千股，2023年为13,096千股，2022年为13,527千股[620] - 2024年末产品收入津贴和准备金各项目总计361,816千美元，2023年末为345,941千美元[628][630] - 2024和2023年从期初合同负债余额中确认的收入分别为266500000美元和40500000美元[631] - 2024 - 2022年与合作

行业整体情况 - 生物技术行业第四季度财报季本周全面展开，已有几家大公司公布业绩 [1] - 按Zacks分类，制药/生物技术行业属于更广泛的医疗行业，包括制药/生物技术、仿制药公司和医疗设备公司 [2] - 截至2月5日，医疗行业39.3%的公司（占行业市值61.2%）公布季度收益，87.5%的公司收益超预期，83.3%的公司收入超预期，收益同比增长20.1%，收入增长9%，预计第四季度医疗行业收益同比增长11.1%，收入增长9% [3] 已公布财报公司情况 - 百时美施贵宝第四季度业绩超预期，但对2025年的指引平淡 [1] - 再生元第四季度收益和销售额超预期，并启动季度股息 [1] - 安进第四季度收益和销售额超预期，但减肥药物的监管挫折令投资者失望 [1] 待公布财报公司情况 福泰制药（Vertex Pharmaceuticals） - 过去四个季度中，三次收益超预期，一次未达预期，平均收益惊喜为3.26%，上一季度收益惊喜为6.05% [5] - 目前收益预期差值（Earnings ESP）为+0.77%，Zacks评级为3（持有），第四季度销售额和收益的Zacks共识估计分别为27.7亿美元和每股3.99美元 [6] - 第四季度，其畅销囊性纤维化（CF）药物Trikafta/Kaftrio在年轻群体中的高销量可能推动公司增长，将于2月10日收盘后公布2024年第四季度和全年财报 [7] 吉利德科学（Gilead Sciences） - 过去四个季度中，三次收益超预期，一次未达预期，平均收益惊喜为15.46%，上一季度收益惊喜为27.85% [8] - 目前收益预期差值为+1.70%，Zacks评级为3（持有），第四季度销售额和收益的Zacks共识估计分别为70.6亿美元和每股1.66美元 [8][9] - 旗舰HIV疗法Biktarvy和Descovy推动HIV业务增长，但第四季度细胞疗法业务销售可能承压，将于2月11日收盘后公布2024年第四季度和全年财报 [9][10] 渤健（Biogen） - 过去四个季度中，三次收益超预期，一次未达预期，平均收益惊喜为9.99%，上一季度收益惊喜为8.22% [11] - 目前收益预期差值为 - 2.91%，Zacks评级为3（持有），第四季度销售额和收益的Zacks共识估计分别为24.2亿美元和每股3.42美元 [11] - 多发性硬化症药物和脊髓性肌萎缩症药物Spinraza的低销量可能被新药收入抵消，将于2月12日开盘前公布2024年第四季度和全年财报 [12] 阿尔尼拉姆制药（Alnylam Pharmaceuticals） - 过去四个季度中，三次收益超预期，一次符合预期，平均收益惊喜为65.67%，上一季度收益符合预期 [13] - 目前收益预期差值为 - 192.68%，Zacks评级为2（买入），销售额和收益的Zacks共识估计分别为5.701亿美元和每股亏损0.21美元 [13] - 第四季度，Amvuttra的高销量可能抵消Onpattro的销量下滑，Givlaari和Oxlumo的销量增长可能推动收入增长，将于2月13日开盘前公布2024年第四季度和全年财报 [14] 莫德纳（Moderna） - 过去四个季度收益均超预期，平均收益惊喜为72.65%，上一季度收益超预期101.59% [15] - 目前收益预期差值为+3.26%，Zacks评级为3（持有），销售额和收益的Zacks共识估计分别为9.5611亿美元和每股亏损2.65美元，两项指标均较去年同期大幅下降 [15] - 公司大部分收入可能来自COVID - 19疫苗销售，但因需求下降，销售额可能低于去年同期，RSV疫苗mResvia产品销售可能极少，将于2月14日开盘前公布2024年第四季度和全年财报 [16]

文章核心观点 - 华尔街分析师预测Alnylam Pharmaceuticals即将发布的季度报告中每股亏损增加但营收增长，且对季度每股收益共识估计上调，同时给出公司部分关键指标平均预测，公司股票过去一个月表现优于市场，有望在近期跑赢大盘 [1][2][7] 盈利预测 - 预计公司季度每股亏损0.21美元，较去年同期增加80.9% [1] - 预计公司季度营收5.7011亿美元，同比增长29.7% [1] - 过去30天季度每股收益共识估计向上修正0.3% [2] 关键指标预测 营收相关 - 分析师平均预测“产品净营收”为4.3781亿美元，同比变化+26.4% [5] - 分析师共识估计“特许权使用费收入”为2714万美元，同比变化+59.4% [5] - 分析师集体判断“研究合作伙伴净营收”为1.0614亿美元，同比变化+38.9% [5] 净产品营收相关 - 分析师综合评估“Oxlumo净产品营收”可能达到4479万美元，较上年同期变化+36.8% [6] - 分析师预测“Givlaari净产品营收”将达到6878万美元，同比变化+16% [6] - 分析师评估“Amvuttra净产品营收”将达到2.8022亿美元，较去年同期变化+59.9% [6] - 分析师共识认为“Onpattro净产品营收”将达到4770万美元，较去年同期变化 -39.6% [7] 股票表现 - 公司股票过去一个月回报率为+16.1%，而Zacks标准普尔500综合指数变化为+2.1% [7] - 公司Zacks排名为2（买入），预计近期将跑赢整体市场表现 [7]

文章核心观点 今日有五只股票被加入Zacks排名第一（强力买入）名单 [1] 分组1 - 生物制药公司Alnylam Pharmaceuticals当前年度盈利的Zacks共识估计在过去60天内增长15.2% [1] - 银行控股公司HBT Financial当前年度盈利的Zacks共识估计在过去60天内增长8.8% [1] 分组2 - 电气和电子制造公司Amphenol Corporation当前年度盈利的Zacks共识估计在过去60天内增长5.1% [2] - 银行控股公司Guaranty Bancshares当前年度盈利的Zacks共识估计在过去60天内增长16.5% [2] 分组3 - 口腔液体诊断产品制造商和销售商OraSure Technologies当前年度盈利的Zacks共识估计在过去60天内增长14.3% [3]