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Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)
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Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) Conference Transcript
2025-09-04 02:47
公司概况与RNAi技术平台 * 公司为Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) 是一家专注于RNAi(RNA干扰)疗法的生物制药公司[1] * 公司拥有6款已上市产品 其中4款为自主研发并销售 此外还拥有强大的研发管线以支持长期增长[2] * RNAi是一种天然存在的机制 存在于人体每个细胞中 其技术演进的关键在于解决将小RNA递送入细胞并保持其稳定性的难题[5][6] * 通过脂质纳米颗粒(用于patisiran)和GalNAc偶联等技术 公司实现了卓越的药理学特性 例如每六个月甚至一年一次的皮下注射即可降低致病蛋白[6] * 研发重点已从肝脏扩展到中枢神经系统 并正在向肌肉、脂肪和心脏等其他组织进军 目标是进入所有主要器官并治疗相关疾病[7] 核心产品Amvuttra (vutrisiran) 的上市与市场表现 * Amvuttra用于治疗ATTR心肌病 其强劲的上市表现是公司当前的投资焦点 促使公司大幅上调了本年度业绩指引[3] * ATTR市场被视作一个庞大的罕见病市场 其中野生型(心肌病型)患者全球超过30万 但目前诊断和治疗率仅约20% 存在大量未满足需求[11] * 遗传性多发性神经病(PN)患者约2.5-3万 公司在该领域已有5年商业经验 去年仅凭PN适应症就实现了10亿美元收入 年增长率超过30% 约有5000名PN患者正在接受治疗[12] * 在心肌病适应症上市的第二季度 美国有约1400名患者开始使用Amvuttra治疗 患者来源在一线和二线治疗之间达到了良好平衡[21] * 公司商业策略优先聚焦一线治疗 因为市场的长期增长驱动力来自于新患者的诊断和治疗 同时凭借其独特的作用机制(与稳定剂机制正交) 公司也有望获得大量二线治疗业务[22][23] 市场竞争格局与准入策略 * 公司认为ATTR市场并非零和游戏 而是可以容纳多家公司和产品共同发展的重大机遇[18] * 主要竞争对手为辉瑞的tafamidis(Vyndaqel/Vyndamax) 这是一个60亿美元的产品系列 但公司指出仍有大量患者对现有疗法反应不足[14][15] * 辉瑞近期宣布撤下Vyndaqel(每日4片) 公司认为这主要是出于商业考量(转向每日1片的Vyndamax) 并不影响其对专利期至2028年的预期[28][29] * 药品准入方面取得关键进展 Amvuttra作为 Medicare Part B“买与 bill”药物 公司成功在第二季度与大多数医疗系统(约170个)达成了药品列入处方的协议 并制定了支持一线使用的支付方政策 这比预期快得多 是收入快速增长的关键[31][32][33] * 为维持准入地位 公司预计其在美国的Amvuttra净价格将随时间逐渐下降 主要通过提供返利实现[36] 下一代产品与管线进展 * **Zilebesiran (用于高血压)**:与罗氏合作开发 针对具有高心血管风险且高血压未受控的患者 该群体在七大医药市场超过6000万患者[57][72] * 其作用机制是通过每六个月一次的皮下注射 实现血压的持续平稳控制 避免口服药物依从性差导致的血压波动 尤其关注夜间血压不下降(非杓型)的高风险患者[60][61] * 已根据II期研究(CARDIA-3)结果确定了III期临床试验的剂量和目标人群 计划与罗氏启动约1.1万人的心血管结局试验(CVOT) 预计最短随访2年 事件驱动 预计2030年左右获得结果[58][62][70][71] * **Nucleisiran (用于ATTR)**:下一代ATTR疗法 代号Icaria 是更长效、更清洁(脱靶效应更少)、 knockdown效力更强的药物 能将TTR蛋白降低至高位数(high nineties)水平[42][43][44] * 已启动针对心肌病的III期研究 并将在年底前启动针对PN的III期研究 因其是结局研究 预计心肌病适应症数据读出的时间点约为2030年 PN适应症则会早几年[47][48] * 其经济学价值显著优于Amvuttra:支付给赛诺菲的特许权使用费为0(Amvuttra为15-30%) 且专利保护期有望延长至2040年代(Amvuttra专利期至2036/2037年)[49][50] 联合治疗与未来机遇 * 目前支付方政策通常难以报销同一疾病的两种昂贵疗法 因此联合治疗(如Amvuttra + tafamidis)机会有限[52] * 预计到2028年tafamidis仿制药上市时将打开联合治疗的机会窗口 HELIOS-B研究数据显示 Amvuttra在已使用稳定剂的患者中同样有效 这为未来的联合用药主张奠定了基础[53] * Nucleisiran的III期研究设计很可能允许入组已使用稳定剂的患者 这可能直接支持其联合用药的标签声明[54] 肝外递送与新兴管线 * 公司研发重点正从肝脏扩展到其他器官和组织[7][77] * **中枢神经系统 (CNS)**: * ALN-APP(靶向淀粉样前体蛋白APP):用于阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病(CAA) 通过鞘内注射每六个月一次 在脑脊液中实现80-90%的APP敲降[78] * 针对CAA的II期研究正在进行中 旨在减少患者脑微出血和卒中风险[79][80] * Huntington(亨廷顿病)项目:靶向exon 1 目前试验正在进行中[81] * **脂肪组织 (Adipose)**:计划在年底推进首个靶向CVPR1c的项目 临床前数据显示其能实现98%以上的敲降且作用持久[82] * **肌肉 (Muscle)**:多个肌肉项目正在顺利推进中[82] * 肝外递送的主要挑战在于不同器官的细胞类型和特性各异 需要针对特定组织设计合适的配体-受体对以实现精准递送 但许多关于分子设计和稳定性的核心经验可以跨组织应用[84][86][87] 财务表现与近期展望 * 公司因Amvuttra的强劲上市而大幅上调了本年度业绩指引[3][89] * 未来几个季度的投资焦点将继续集中在Amvuttra用于心肌病的季度需求数据和收入表现上 公司团队正全力推动其一线定位[88][89] * 公司强调兑现上调后的业绩指引的重要性 并为2026年的财务模型做好准备[89][90]
Alnylam Pharmaceuticals: Amvuttra's Launch And Ongoing Clinical Progress Are Positives
Seeking Alpha· 2025-09-03 12:56
公司表现 - Alnylam Pharmaceuticals被视作生物技术领域最佳全方位公司之一 执行能力获得回报 [1] - 公司持续展现出远高于行业平均水平的业绩表现 [1] 分析师持仓 - 分析师通过股票所有权、期权或其他衍生工具对Alnylam Pharmaceuticals和RHHBY持有有益的多头头寸 [1]
ALNY/RHHBY's Zilebesiran to Enter Phase III After Third Phase II Win
ZACKS· 2025-09-01 23:51
核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals与合作伙伴Roche报告了zilebesiran在未控制高血压和高心血管风险患者中的II期KARDIA-3研究A队列阳性结果 支持推进III期临床试验 [1][5][9] 药物特性与研究设计 - Zilebesiran是一种研究性皮下给药的RNAi治疗药物 用于治疗高血压 [2] - KARDIA-3研究A队列评估了肾小球滤过率≥45 mL/min/1.73m²的患者 数据在西班牙医学会议上公布 [2] 临床疗效结果 - 300mg单剂量达到主要终点 在3个月时实现办公室收缩压的安慰剂调整后降低 效果持续至6个月 [3] - 300mg剂量在24小时平均动态收缩压方面产生临床意义的降低 效果在整个24小时周期内持续 [3][5] - 600mg较高剂量未产生额外获益 [3] - 在基线办公室收缩压≥140 mmHg且使用至少两种抗高血压药物(包括利尿剂)的亚组中 300mg剂量在3个月和6个月时显示更大的收缩压降低 [6] - 血压改善在整个六个月期间持续 夜间效果显著 这是心血管风险的关键预测指标 [6] 生物标志物与安全性 - Zilebesiran实现心血管和肾脏生物标志物的早期持久降低 包括NT-proBNP和UACR 表明在高风险人群中具有长期获益潜力 [7] - 药物展示令人鼓舞的安全性特征 大多数不良事件为轻度或中度 [5][7] 开发计划与合作 - 公司计划在即将召开的医学会议上报告KARDIA-3研究B队列结果 [8] - 基于KARDIA项目数据 准备启动全球III期心血管结局试验ZENITH 评估zilebesiran降低主要不良心血管事件风险的潜力 [9] - 已向全球监管机构提交申请 寻求启动III期ZENITH研究的许可 预计2025年底开始 [11] - ZENITH研究将招募约11,000名患者 评估300mg每六个月给药与安慰剂相比的效果 [11] - Alnylam于2023年与Roche达成战略合作 共同开发和商业化zilebesiran [12] 股票表现 - Alnylam股价年初至今飙升89.8% 远超行业2.7%的增长 [4] - 生物技术行业其他表现较好的股票包括CorMedix和Kiniksa Pharmaceuticals [13] - CorMedix2025年每股收益预估从1.10美元升至1.49美元 2026年从1.46美元升至2.16美元 股价年初至今上涨83.1% [14] - Kiniksa Pharmaceuticals2025年每股收益预估从74美分升至1.03美元 2026年从1.19美元升至1.60美元 股价年初至今上涨69.3% [15]
Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) Update / Briefing Transcript
2025-08-31 02:02
**涉及的公司和行业** * 公司:Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) 及其合作伙伴 Roche [1][3][45] * 行业:生物制药行业 专注于心血管疾病、高血压治疗领域 [1][11] **核心观点和论据** **1 高血压治疗存在巨大未满足需求** * 心血管疾病是全球头号死因 每年导致约2000万人死亡 [11] * 高血压是心血管死亡的最主要可预防原因 约占所有心血管死亡的一半 [12] * 当前血压控制率极低 在发达医疗系统中 仅有不到40%的女性和不到30%的男性血压控制在140/90 mmHg以下 而指南建议的目标是低于130/80 mmHg [13] * 全球主要市场有2.19亿高血压患者 其中7700万为高风险患者 高达6200万患者血压未受控制 [40] **2 Zilebesiran (Zalviseran) 是一种潜在的重磅药物** * Zilebesiran是一种基于RNA干扰(RNAi)技术的疗法 靶向血管紧张素原(AGT)[4][7] * 其机制独特 能够从上游沉默致病基因 具有催化作用机制 药效强、特异性高且可逆 [4] * 关键优势在于给药频率低 每六个月皮下注射一次 有望解决慢性病治疗中的依从性问题 [4][22][24] * 该药物是Alnylam公司23年RNAi技术研发的成果 是其产品管线中的重要组成部分 [4] **3 CARDIA-3 期临床试验结果** * CARDIA-3是一项二期随机双盲安慰剂对照试验 针对高风险、血压未受控制的高血压患者(已服用2-4种降压药)[29][32] * 在整体人群中 300毫克和600毫克剂量组在3个月时 诊室收缩压的安慰剂校正降幅分别为-5.0 mmHg和-3.3 mmHg 未达到统计学显著性 [34] * 但在预设的亚组分析中 基线使用利尿剂的患者显示出更强的降压效果 安慰剂校正降幅达-6.6 mmHg(300毫克)和-5.1 mmHg(600毫克)[37] * 在基线使用利尿剂且收缩压≥140 mmHg的患者中(事后分析)降幅更大 达-9.2 mmHg(300毫克)和-7.0 mmHg(600毫克)[37] * 安全性良好 高钾血症、肾功能恶化和低血压的发生率低 与既往研究一致 [36][38] * 生物标志物显示积极信号:NT-proBNP(心衰风险标志物)降低21%-26% 尿白蛋白/肌酐比值(UACR 肾脏疾病和心血管风险标志物)降低32%-37% [36] **4 启动大规模三期心血管结局试验(ZENITH)** * 基于CARDIA-3数据 公司宣布启动名为ZENITH的三期心血管结局试验 [38][43] * ZENITH试验计划招募11,000名患者 入选标准与CARDIA-3类似 但要求基线诊室收缩压≥140 mmHg且必须使用利尿剂作为背景治疗之一 [43][71] * 试验为事件驱动型 主要复合终点为四点MACE(非致死性心梗、非致死性卒中、心血管死亡)以及心衰住院或紧急心衰就诊 [44] * 将比较Zilebesiran 300毫克(每六个月一次)与安慰剂 最低随访期为两年 [44] * 试验将在全球约35个国家开展 首批试验点将在未来几周启动 预计在2025年底前给首例患者用药 [45] * 预计在2030年左右获得顶线结果 [127] **5 Zilebesiran的潜在巨大价值和市场定位** * Alnylam和Roche对该药物潜力充满信心 认为其可能成为高血压治疗的范式转变型疗法 [47][55][56] * 初期市场定位将是高风险、血压未受控制且已使用多种降压药(包括利尿剂)的患者群体 这是未满足需求最高的领域 [40][96][97] * 长期愿景是凭借其便利的给药方式和持续的血压控制优势 向更早期的治疗线推进 甚至作为心血管疾病的预防策略 [99][102][103] * 其每六个月一次的给药方式能保证治疗依从性 解决每日服药依从性差(约40%患者未完全遵医嘱服药)这一核心问题 [22][23][51] * 专家认为 持续平稳的血压控制(而非仅仅降低诊室血压数值)对改善预后至关重要 而Zilebesiran有望实现这一点 [18][19][20][25] **其他重要内容** **1 血压控制质量的重要性被强调** * 夜间血压是死亡风险的强力预测因子 其预测能力几乎是诊室血压的6倍 [16][17] * 血压变异性(分钟间、小时间、周间)是死亡和卒中风险的独立预测因素 [18] * 现实世界数据显示 血压控制时间占比达80%的患者 其心血管死亡、心梗或卒中风险比控制不佳者降低75% 全因死亡风险降低一半 效果优于SPRINT试验中强化降压至120 mmHg带来的25%风险降低 [19][20][21] **2 与利尿剂的协同作用** * 临床数据显示Zilebesiran与利尿剂联用效果更佳 机理可能是利尿剂引起容量收缩后会激活肾素-血管紧张素系统(RAS)从而增加了Zilebesiran的靶点(血管紧张素原)[60][63] * 因此 ZENITH试验将要求所有入组患者使用利尿剂背景治疗 [43][61] **3 生产与未来规划** * 公司正有策略地提升制造能力以降低生产成本(COGS)因为高血压是常见病且目标在全球商业化 [47] * 公司正在开发逆转剂(Reversian)作为预防措施 尽管在近千名患者中症状性低血压发生率极低 [128][129] * 正在评估Zilebesiran用于其他适应症的潜力 [47] **4 与同类药物的比较与行业前景** * 专家指出高血压领域创新匮乏数十年 现在多种新机制药物(如Zilebesiran和BAX试验中的Baxdrostat)的出现对患者是好事 提供了更多选择 [123][124][125] * Zilebesiran的RNAi机制与每日口服药完全不同 代表了心血管疾病预防的新范式 [102][125]
Roche and Alnylam advance zilebesiran into global phase III cardiovascular outcomes trial for people with uncontrolled hypertension
Globenewswire· 2025-08-30 22:30
临床试验进展 - 罗氏与Alnylam宣布启动zilebesiran的III期心血管结局试验(CVOT) 旨在评估该RNAi疗法对未控制高血压患者主要不良心血管事件风险的降低效果[1] - III期试验ZENITH计划于2025年底启动 预计招募约11,000名患者 覆盖30多个国家[5][7] - 该决策基于KARDIA II期系列研究数据 包括KARDIA-1、KARDIA-2及最新KARDIA-3研究[1][7] 药物有效性数据 - KARDIA-3研究显示 300mg剂量zilebesiran在三个月主要终点实现诊室收缩压较安慰剂降低5.0mmHg(p=0.0431) 六个月维持降低3.9mmHg[2][11] - 在基线使用利尿剂且收缩压≥140mmHg的亚组中 三个月和六个月分别实现诊室收缩压较安慰剂降低9.2mmHg和8.3mmHg[3][11] - 600mg剂量未显示额外获益 三个月降低3.3mmHg(p=0.1830) 六个月降低3.6mmHg[2][11] - 24小时平均动态收缩压在300mg组三个月降低3.6mmHg 六个月降低5.5mmHg[11] 安全性及耐受性 - zilebesiran在与两种以上背景抗高血压药物联用时展现良好安全性 超过90%患者同时使用ACE抑制剂或ARB[4][14] - 大多数不良事件为轻度或中度 非严重且短暂 低钾血症、肾功能障碍和低血压发生率较低[14] - 六个月双盲期内zilebesiran组严重不良事件发生率为3.8% 安慰剂组为4.5% 无死亡报告[14] 患者人群特征 - KARDIA-3研究A队列纳入270名患者 53.3%使用两种抗高血压药 35.6%使用三种 11.1%使用超过三种[10] - 患者基线用药情况:91%使用ACE抑制剂/ARB 66%使用利尿剂 58%使用钙通道阻滞剂[10] - 平均基线诊室收缩压为143.6mmHg 24小时平均动态收缩压为142.4mmHg[10] 疾病背景与市场机会 - 全球高血压患者超过12亿人 约80%患者未能实现充分血压控制[6][20] - 高血压是心血管疾病主要可改变风险因素 每年导致约2,000万人死亡[20] - 每日口服药物依从性差是血压控制不佳的重要因素[6] 技术平台特点 - zilebesiran采用RNA干扰技术 靶向血管紧张素原(AGT) 通过抑制肝脏中AGT合成实现持久血压控制[17][21] - 采用Alnylam的ESC+ GalNAc共轭技术 支持每半年一次皮下给药[17] - RNAi技术荣获2006年诺贝尔生理学或医学奖 代表药物开发前沿方向[21] 开发计划背景 - KARDIA-1研究证实zilebesiran单药治疗使24小时平均收缩压较安慰剂降低超过15mmHg(p<0.0001)[18] - KARDIA-2研究显示与标准护理药物联用使24小时平均收缩压降低达12.1mmHg[18] - KARDIA-3研究B队列(晚期肾功能障碍患者)数据预计在后续医学会议公布[15]
Can Alnylam Rely on Amvuttra to Sustain Its Rapid Sales Momentum?
ZACKS· 2025-08-28 23:11
核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals是一家商业阶段生物制药公司 拥有四款已上市药物 其中Amvuttra是当前核心增长驱动产品 上半年销售额达8.019亿美元并实现89%同比增长 该药物在美国和欧盟获批扩大适应症至ATTR心肌病 成为首个覆盖该适应症的RNAi疗法 但面临辉瑞和BridgeBio口服药物的竞争压力 [1][2][3][4][5] 产品表现 - Amvuttra在2025年上半年全球销售额达8.019亿美元 同比增长89% 增长动力来自新治疗患者和从Onpattro转换的患者 [2] - 该药物于2025年上半年获美国和欧盟批准扩展适应症至ATTR心肌病 可降低心血管死亡率及住院风险 成为两地首个同时覆盖ATTR心肌病和多发性神经病的RNAi疗法 [3] - 适应症扩展预计将持续推动2025年下半年销售增长 公司预计今年将在更多地区获得ATTR心肌病适应症批准 [4] 市场竞争 - Amvuttra在ATTR心肌病市场面临辉瑞Vyndaqel系列和BridgeBio公司Attruby的竞争 后两者已获该适应症批准 [5] - 辉瑞Vyndaqel系列2025年上半年全球收入31亿美元 同比增长27% 主要受美国和欧洲诊断率提升驱动 [6] - BridgeBio的Attruby于2024年底获批 2025年上半年销售额达1.082亿美元 截至2025年8月1日已获得3,751张处方 涉及1,074名医疗提供者 [7] 股价与估值 - Alnylam股价年内上涨93% 远超行业3.2%的涨幅 同时跑赢板块和标普500指数 [8] - 公司估值较高 市销率达24.10倍 显著高于行业平均的2.12倍 并高于其五年均值20.96倍 [12] - 过去60天内2025年每股收益预测从0.93美元上调至3.39美元 2026年预测从3.58美元上调至8.75美元 修正幅度分别达264.52%和144.41% [15][17]
Scenic Enters License and Research Agreement with Alnylam
GlobeNewswire News Room· 2025-08-26 17:00
公司合作动态 - Scenic Biotech与Alnylam Pharmaceuticals达成许可及研究协议 利用其Cell-Seq平台发现RNAi治疗新靶点 [1] - 此次合作是公司第三次与美国大型生物制药企业达成Cell-Seq平台合作 此前已与Genentech和Bristol Myers Squibb建立多年协议 [2] 技术平台优势 - Cell-Seq平台具备独特能力 可将细胞通路与可成药靶点关联 并驱动新治疗方案的发现与开发 [2] - 平台主要专注于识别修饰基因 同时能绘制未探索生物通路并研究疾病机制 [2] - 平台通过跨国制药企业战略合作实现技术杠杆效应 [3] 公司业务战略 - 公司专注于修饰疗法创新领域 通过作用于其他基因重新平衡健康状态 而非直接靶向原发性致病突变 [3] - 拥有完全自有小分子研发管线 均源自专有Cell-Seq平台技术 [3] - 致力于开发针对严重疾病的同类首创疾病修饰疗法 [2][3]
Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) FY Conference Transcript
2025-08-12 21:02
**公司概况与业务支柱** * Alnylam Pharmaceuticals是一家成立于2002年的生物技术公司,基于诺贝尔奖获奖科学,已成为RNA干扰(RNAi)领域的全球领导者,并拥有六款已获批药物[4] * 公司确立了驱动长期增长和创造价值的三大支柱:在转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)领域的领导地位、通过创新的增长以及卓越的商业表现[5][6] **Amvutra (vutrisiran) 的商业表现与市场动态** * Amvutra在报告季度实现了4.92亿美元的收入,超出市场共识34%[8] * 其上市表现超预期,关键指标是优先医疗系统的准入设置速度快于预期,原预计需要2025年大部分时间完成,但在第一季度(上市约5-6周后)已有50%的优先账户将Amvutra列入药品目录,到第二季度财报时市场已基本设置完成[9][10][11][12] * 全球估计有超过30万名ATTR心肌病患者,其中约80%未被确诊,美国患者数约占一半,约15万人,绝大多数患者未接受治疗[13][14] * 患者群体主要分为三类:每年新增的初治患者(美国约1万/年,全球约1.8万/年)、使用稳定剂但病情仍在进展的患者(全球约4.5万,美国约占一半,其中30-50%会进展),以及大量未被诊断的患者[15][16][19] * 在竞争格局中,Amvutra是首个且唯一获批用于遗传性ATTR多发性神经病和ATTR心肌病两种适应症的RNAi沉默剂,其HELIOS-B研究数据显示了对全因死亡率的显著影响,并提供每年四次皮下给药的便利性[21][22][23] * 对于使用稳定剂后病情进展的患者,Amvutra被视为一个明显的替代选择;目前治疗模式以单药治疗为主,但在2028年他法米定(tafamidis)专利失效后,联合治疗可能增多[19][20] * 面对未来的潜在竞争对手(如另一种沉默剂Plonterson或基因编辑疗法),公司相信其强大的数据包和先发优势能确立Amvutra的一线治疗地位,并正推进下一代药物Zilebesiran(每年给药两次)以保持竞争力[24][28][29] **国际扩张与政策风险** * 公司已获得欧洲、巴西和日本的监管批准,但国际上市主要是一个2026年的故事,因为大多数国家需要在监管批准后进行定价和报销谈判,这个过程可能很漫长[30] * 对于美国的“最惠国”(MFN)政策,公司认为存在巨大不确定性,难以预测其影响,但会继续推进国际上市计划并根据最新信息保留决策自由度[31][32][33] **研发管线进展** * **Zilebesiran (高血压项目)**:针对高血压的巨大未满足需求(约80%接受治疗的患者未达到血压目标),该药物旨在通过每年两次给药实现血压的强效、持久控制[35][36][37] * 从合作伙伴诺华(Novartis)的inclisiran(针对血脂异常)的早期商业化经验中学习到,对于高血压这样普遍的适应症,带着结局数据上市至关重要,因此计划在今年启动心血管结局试验[40] * 其II期CARDIA-3研究的结果将在几周后的ESC大会上公布,该结果将确认III期试验的剂量并为结局试验的设计提供信息[41][42] * **CNS项目 (Cerebral Amyloid Angiopathy - CAA)**:Melvasiran靶向淀粉样前体蛋白(APP),用于治疗脑淀粉样血管病(CAA),这是脑内出血或中风的主要原因之一,目前尚无获批疗法,患者再次出血的风险极高[44][45] * 正在进行的I期CAPRICORN试验针对散发性患者和遗传性荷兰型CAA患者[46] * 针对阿尔茨海默病(同样靶向APP)的项目,计划在年底前启动II期试验[49] * **代谢性疾病项目**: * MASH(代谢功能障碍相关脂肪性肝炎)项目已授权给Regeneron,公司不予置评[52] * 在2型糖尿病方面,有一个针对GRB14(一种新型胰岛素增敏剂)的持续项目,旨在避免其他增敏剂相关的体重增加[53] * 在肥胖症方面,计划在年底前启动针对ARC1(一种脂肪组织靶点)的研究,旨在不仅关注减重数量,更关注减重质量(保留瘦体重),以期在现有肠促胰岛素疗法基础上进行改进和补充[53] **公司战略与未来展望** * 公司主要专注于内部研发和管线的增长,虽然会持续关注外部机会,但重点在于内部建设[54][55]
Earnings Estimates Rising for Alnylam (ALNY): Will It Gain?
ZACKS· 2025-08-05 01:21
核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)的盈利预期近期持续改善 投资者可考虑押注该公司 [1] - 分析师对这家RNA干扰药物开发商的盈利前景持乐观态度 推动其股价上涨 [2] - 公司当前季度和全年盈利预期均大幅上调 显示强劲增长潜力 [3][6][7] - 公司目前获得Zacks Rank 2(买入)评级 历史数据显示该评级股票表现优于标普500指数 [8] - 过去四周股价已上涨21.1% 盈利增长前景可能进一步推高股价 [9] 盈利预期变化 当前季度 - 预计每股收益0.50美元 同比增长200% [6] - 过去30天共识预期上调62.96% 四家机构上调预期 无下调 [6] 当前年度 - 预计每股收益1.61美元 同比增长8150% [7] - 过去一个月六家机构上调预期 无下调 [7] 评级与表现 - Zacks Rank系统显示1评级股票自2008年以来年均回报率达25% [3] - 公司目前获Zacks Rank 2(买入)评级 [8] - Zacks Rank 1和2评级股票历史表现显著优于标普500指数 [8] 股价表现 - 短期价格动能强劲 过去四周上涨21.1% [1][9] - 盈利前景持续改善可能推动股价进一步上涨 [9]
Are Medical Stocks Lagging ADC Therapeutics (ADCT) This Year?
ZACKS· 2025-08-04 22:41
One other Medical stock that has outperformed the sector so far this year is Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) . The stock is up 70.8% year-to-date. For Alnylam Pharmaceuticals, the consensus EPS estimate for the current year has increased 41.2% over the past three months. The stock currently has a Zacks Rank #2 (Buy). To break things down more, ADC Therapeutics SA belongs to the Medical - Biomedical and Genetics industry, a group that includes 490 individual companies and currently sits at #143 in the Zacks I ...