Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)

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 Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) FY Conference Transcript
 2025-08-12 21:02
**公司概况与业务支柱**   *   Alnylam Pharmaceuticals是一家成立于2002年的生物技术公司,基于诺贝尔奖获奖科学,已成为RNA干扰(RNAi)领域的全球领导者,并拥有六款已获批药物[4] *   公司确立了驱动长期增长和创造价值的三大支柱:在转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)领域的领导地位、通过创新的增长以及卓越的商业表现[5][6]  **Amvutra (vutrisiran) 的商业表现与市场动态**   *   Amvutra在报告季度实现了4.92亿美元的收入,超出市场共识34%[8] *   其上市表现超预期,关键指标是优先医疗系统的准入设置速度快于预期,原预计需要2025年大部分时间完成,但在第一季度(上市约5-6周后)已有50%的优先账户将Amvutra列入药品目录,到第二季度财报时市场已基本设置完成[9][10][11][12] *   全球估计有超过30万名ATTR心肌病患者,其中约80%未被确诊,美国患者数约占一半,约15万人,绝大多数患者未接受治疗[13][14] *   患者群体主要分为三类:每年新增的初治患者(美国约1万/年,全球约1.8万/年)、使用稳定剂但病情仍在进展的患者(全球约4.5万,美国约占一半,其中30-50%会进展),以及大量未被诊断的患者[15][16][19] *   在竞争格局中,Amvutra是首个且唯一获批用于遗传性ATTR多发性神经病和ATTR心肌病两种适应症的RNAi沉默剂,其HELIOS-B研究数据显示了对全因死亡率的显著影响,并提供每年四次皮下给药的便利性[21][22][23] *   对于使用稳定剂后病情进展的患者,Amvutra被视为一个明显的替代选择;目前治疗模式以单药治疗为主,但在2028年他法米定(tafamidis)专利失效后,联合治疗可能增多[19][20] *   面对未来的潜在竞争对手(如另一种沉默剂Plonterson或基因编辑疗法),公司相信其强大的数据包和先发优势能确立Amvutra的一线治疗地位,并正推进下一代药物Zilebesiran(每年给药两次)以保持竞争力[24][28][29]  **国际扩张与政策风险**   *   公司已获得欧洲、巴西和日本的监管批准,但国际上市主要是一个2026年的故事,因为大多数国家需要在监管批准后进行定价和报销谈判,这个过程可能很漫长[30] *   对于美国的“最惠国”(MFN)政策,公司认为存在巨大不确定性,难以预测其影响,但会继续推进国际上市计划并根据最新信息保留决策自由度[31][32][33]  **研发管线进展**   *   **Zilebesiran (高血压项目)**:针对高血压的巨大未满足需求(约80%接受治疗的患者未达到血压目标),该药物旨在通过每年两次给药实现血压的强效、持久控制[35][36][37] *   从合作伙伴诺华(Novartis)的inclisiran(针对血脂异常)的早期商业化经验中学习到,对于高血压这样普遍的适应症,带着结局数据上市至关重要,因此计划在今年启动心血管结局试验[40] *   其II期CARDIA-3研究的结果将在几周后的ESC大会上公布,该结果将确认III期试验的剂量并为结局试验的设计提供信息[41][42] *   **CNS项目 (Cerebral Amyloid Angiopathy - CAA)**:Melvasiran靶向淀粉样前体蛋白(APP),用于治疗脑淀粉样血管病(CAA),这是脑内出血或中风的主要原因之一,目前尚无获批疗法,患者再次出血的风险极高[44][45] *   正在进行的I期CAPRICORN试验针对散发性患者和遗传性荷兰型CAA患者[46] *   针对阿尔茨海默病(同样靶向APP)的项目,计划在年底前启动II期试验[49] *   **代谢性疾病项目**:       *   MASH(代谢功能障碍相关脂肪性肝炎)项目已授权给Regeneron,公司不予置评[52]     *   在2型糖尿病方面,有一个针对GRB14(一种新型胰岛素增敏剂)的持续项目,旨在避免其他增敏剂相关的体重增加[53]     *   在肥胖症方面,计划在年底前启动针对ARC1(一种脂肪组织靶点)的研究,旨在不仅关注减重数量,更关注减重质量(保留瘦体重),以期在现有肠促胰岛素疗法基础上进行改进和补充[53]  **公司战略与未来展望**   *   公司主要专注于内部研发和管线的增长,虽然会持续关注外部机会,但重点在于内部建设[54][55]
 Earnings Estimates Rising for Alnylam (ALNY): Will It Gain?
 ZACKS· 2025-08-05 01:21
 核心观点   - Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)的盈利预期近期持续改善 投资者可考虑押注该公司 [1]   - 分析师对这家RNA干扰药物开发商的盈利前景持乐观态度 推动其股价上涨 [2]   - 公司当前季度和全年盈利预期均大幅上调 显示强劲增长潜力 [3][6][7]   - 公司目前获得Zacks Rank 2(买入)评级 历史数据显示该评级股票表现优于标普500指数 [8]   - 过去四周股价已上涨21.1% 盈利增长前景可能进一步推高股价 [9]     盈利预期变化    当前季度   - 预计每股收益0.50美元 同比增长200% [6]   - 过去30天共识预期上调62.96% 四家机构上调预期 无下调 [6]     当前年度   - 预计每股收益1.61美元 同比增长8150% [7]   - 过去一个月六家机构上调预期 无下调 [7]     评级与表现   - Zacks Rank系统显示1评级股票自2008年以来年均回报率达25% [3]   - 公司目前获Zacks Rank 2(买入)评级 [8]   - Zacks Rank 1和2评级股票历史表现显著优于标普500指数 [8]     股价表现   - 短期价格动能强劲 过去四周上涨21.1% [1][9]   - 盈利前景持续改善可能推动股价进一步上涨 [9]
 Are Medical Stocks Lagging ADC Therapeutics (ADCT) This Year?
 ZACKS· 2025-08-04 22:41
One other Medical stock that has outperformed the sector so far this year is Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) . The stock is up 70.8% year-to-date. For Alnylam Pharmaceuticals, the consensus EPS estimate for the current year has increased 41.2% over the past three months. The stock currently has a Zacks Rank #2 (Buy). To break things down more, ADC Therapeutics SA belongs to the Medical - Biomedical and Genetics industry, a group that includes 490 individual companies and currently sits at #143 in the Zacks I ...
 Alnylam's Amvuttra Makes Powerful Entrance, Eyes First-Line Dominance
 Benzinga· 2025-08-02 02:28
 财务表现 - 公司2025年第二季度调整后每股收益为32美分,低于去年同期的56美分,但远超分析师预期的亏损79美分 [1] - 季度销售额达7.7369亿美元,同比增长17%,超出市场预期的6.3855亿美元 [1] - 2025年全年销售指引从27-30亿美元上调至33-35.5亿美元,高于市场预期的28.9亿美元 [3]   产品收入 - Amvuttra和Onpattro第二季度全球净产品收入分别为4.92亿美元和5300万美元 [2] - Givlaari和Oxlumo第二季度全球净产品收入分别为8100万美元和4700万美元 [2] - 截至2025年6月30日,Amvuttra治疗ATTR-CM患者约1400名,带来约1.5亿美元收入增长 [4]   分析师观点 - Chardan Research认为Amvuttra在ATTR-CM领域的上市取得异常强劲的开端 [3] - William Blair认为公司是siRNA治疗领域的领导者,有望在2025年底实现盈利 [6] - 多家机构上调目标价,包括Chardan从325美元升至400美元 [5],UBS从403美元大幅上调至550美元 [8]   监管进展 - 2025年3月美国FDA批准Amvuttra用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM) [4] - ATTR-CM是一种罕见且常被漏诊的心力衰竭形式 [4]   市场反应 - 公司股价在财报发布后上涨1.56%至398.36美元 [8] - 多家机构维持或重申买入评级,包括Piper Sandler(目标价从304升至449美元)、Barclays(329升至460美元)等 [7]
 ALNY Q2 Earnings Top Estimates on Higher Amvuttra Revenues, Stock Up
 ZACKS· 2025-08-02 00:51
 核心财务表现   - 第二季度每股收益32美分 远超市场预期的亏损3美分 去年同期调整后每股收益56美分 [1]   - 总营收7.737亿美元 同比增长17%(按固定汇率计算+16%) 显著高于市场预期的6.73亿美元 去年同期为6.598亿美元 [2]   - 产品净收入6.722亿美元 同比大增64%(按固定汇率计算+62%) 主要受Amvuttra等药物销售推动 [3]   - 现金及等价物28.6亿美元 较第一季度末的26.3亿美元增长 主要来自运营现金流入和员工股票期权行权 [15]     主要产品表现   - 旗舰药物Amvuttra销售额4.92亿美元 同比暴涨114% 远超市场预期的3.654亿美元 得益于适应症扩展和患者从Onpattro转换 [8]   - Onpattro销售额5250万美元 同比下降32% 但仍高于市场预期的4590万美元 [6]   - Givlaari销售额8080万美元 同比增长30% 超过市场预期的7260万美元 [9]   - Oxlumo销售额4690万美元 同比增长15% 略超市场预期的4660万美元 [9]     研发与费用   - 调整后研发费用2.741亿美元 同比增长11% 主要用于高血压药物zilebesiran的III期研究启动 [13]   - 销售及管理费用2.612亿美元 同比增加26% 主要因Amvuttra新适应症上市推广费用增加 [14]     业务进展与合作   - 与Regeneron合作推进补体介导疾病治疗药物cemdisiran 修改协议后授予对方独家开发权 [17]   - 与罗氏合作开发高血压药物zilebesiran 计划2025年底启动III期心血管结局研究 [19]   - 诺华获得PCSK9靶向RNAi药物全球权益 包括已获批106国的降胆固醇药物Leqvio [20]     业绩展望   - 上调2025年产品收入指引至26.5-28亿美元 原指引为20.5-22.5亿美元 [16]   - 维持合作与特许权收入指引6.5-7.5亿美元 研发及管理费用预期21-22亿美元 [16]     市场反应   - 财报公布后单日股价飙升15.4% 年内累计涨幅达66.7% 远超行业平均1.5%的涨幅 [3][10]
 Alnylam (ALNY) Q2 Earnings: Taking a Look at Key Metrics Versus Estimates
 ZACKS· 2025-07-31 23:31
 财务表现 - 公司2025年第二季度营收7亿7369万美元 同比增长17_3% [1] - 每股收益0_32美元 低于去年同期的0_56美元 [1] - 营收超市场预期14_96% 市场共识预期为6亿7300万美元 [1] - 每股收益超预期1166_67% 市场共识预期为亏损0_03美元 [1]   产品收入 - 产品净收入6亿7221万美元 超分析师平均预期5亿4014万美元 同比增长63_9% [4] - Oxlumo产品收入4687万美元 同比增长15_4% [4] - Givlaari产品收入8085万美元 同比增长30_1% [4] - Amvuttra产品收入4亿9195万美元 同比增长113_8% [4] - Onpattro产品收入5224万美元 同比下降32_4% [4]   其他收入 - 特许权收入3998万美元 超分析师平均预期3274万美元 同比增长78_5% [4] - 研究合作净收入6150万美元 同比下降73% [4] - 来自Regeneron制药的合作收入3254万美元 同比下降84_3% [4] - 来自罗氏的合作收入1827万美元 同比增长10_7% [4]   市场表现 - 公司股价过去一个月上涨3% 同期标普500指数上涨2_7% [3] - 公司目前Zacks评级为3级(持有) 预计短期内表现与大盘一致 [3]
 Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) - 2025 Q2 - Earnings Call Transcript
 2025-07-31 21:32
 财务数据和关键指标变化 - 公司Q2总净产品收入达6.72亿美元,同比增长64% [9] - TTR特许经营权收入达5.44亿美元,同比增长77% [8][13] - 毛利率为79%,同比下降5个百分点,主要由于Amvuttra特许权使用费增加 [39] - 非GAAP运营收入为9500万美元,同比下降4200万美元 [40] - 现金及等价物达29亿美元,较2024年底增加2亿美元 [41]   各条业务线数据和关键指标变化 - TTR特许经营权在美国市场收入达3.83亿美元,环比增长80% [16] - 罕见病特许经营权(GIVLAARI和OXLUMO)合计收入1.28亿美元,同比增长24% [12] - Amvuttra在ATTR心肌病适应症的首个完整季度贡献约1.5亿美元收入,截至6月30日有1400名心肌病患者接受治疗 [14][23]   各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场TTR特许经营权同比增长125% [15] - 国际市场TTR特许经营权同比增长18%,主要由hATTR PM业务驱动 [15] - 德国和日本市场预计将在2025年下半年开始贡献ATTR心肌病收入 [8][15]   公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦三大核心要素:TTR领导地位、创新驱动增长和强劲财务表现 [5][7] - 通过HELIOS B研究持续生成证据,巩固Amvuttra作为ATTR心肌病一线治疗选择的地位 [29] - 启动TRITON-CM三期研究评估nucrisiran在ATTR心肌病中的应用,目标2030年前上市 [31][32] - 在阿尔茨海默病和2型糖尿病领域推进新药研发 [35][36]   管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对ATTR心肌病上市表现非常满意,预计可持续增长 [48][61] - 支付方动态符合预期,大多数患者获得一线治疗且自付费用极低 [21][57] - 上调2025年总净产品收入指引至26.5-28亿美元,较原预期增加5.75亿美元 [9][42]   其他重要信息 - FDA授予nucrisiran治疗ATTR心肌病的快速通道资格 [9][32] - 公司预计2025年实现非GAAP盈利 [40] - 健康系统设置进展快于预期,90%美国患者可在居住地10英里内获得治疗 [19][20]   问答环节所有的提问和回答  患者特征和处方动态 - 初期使用更多集中在稳定剂进展患者,但三个月内已实现一线新患者和进展患者的平衡使用 [24][48][72] - 处方医生基础季度环比增长三倍,学术和社区环境使用均衡 [25][74]   定价和支付方覆盖 - 预计2025年Amvuttra净价格将同比下降中个位数百分比 [56][66] - 大多数支付方提供一线覆盖,仅有极少数商业支付方要求稳定剂先行 [104][106] - 快速启动计划使用极少,表明患者获取障碍低 [107][113]   业绩指引假设 - 上调指引主要基于美国市场强劲表现,国际贡献将从Q3开始 [15][42] - 新指引隐含ATTR心肌病收入约6亿美元,Q2已实现1.5亿美元 [75][91] - 库存增加2500万美元被回扣增加抵消,需求是主要增长驱动力 [64]   临床实践模式 - 30-50%稳定剂使用者最终会进展,临床判断基于多因素评估 [81][84] - 组合使用目前很少见,但随着仿制药上市可能增加 [117] - V122I突变患者表现与野生型相当,无差异化覆盖要求 [125]
 Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) - 2025 Q2 - Earnings Call Transcript
 2025-07-31 21:30
 财务数据和关键指标变化   - 公司第二季度总净产品收入达到6 72亿美元 同比增长64% 主要受TTR特许经营权收入增长77%的推动 [7][9]   - TTR特许经营权收入达5 44亿美元 同比增长77% 环比增长51% 其中美国市场增长125% [7][13]   - 罕见病产品组合销售额达1 28亿美元 同比增长24% [12]   - 公司上调2025年全年净产品收入指引 从20 5-22 5亿美元上调至26 5-28亿美元 增幅达27% [9][39]   - 毛利率从2024年的84%下降至79% 主要由于Ambutra特许权使用费增加 [37]     各条业务线数据和关键指标变化   - TTR业务线表现突出 美国市场Ambutra在ATTR心肌病适应症的首个完整季度贡献约1 5亿美元收入 截至6月30日有约1400名心肌病患者接受治疗 [7][13][16]   - 罕见病业务线GIVLAARI和OXLUMO保持稳定增长 主要受需求驱动 [12]   - 国际TTR业务同比增长18% 主要由hATTR PM业务推动 ATTR心肌病适应症的国际市场贡献预计将在下半年开始 [14]     各个市场数据和关键指标变化   - 美国市场TTR业务收入达3 83亿美元 环比增长80% 主要来自Ambutra在ATTR心肌病适应症的强劲表现 [15]   - 国际市场中 德国和日本的Ambutra上市预计将在第三季度开始贡献收入 [8][14]   - 美国市场患者获取情况良好 约90%患者可在居住地10英里范围内获得治疗 [19][20]     公司战略和发展方向和行业竞争   - 公司战略聚焦三大核心要素:TTR领导地位、通过创新实现增长、强劲的财务表现 [4][6]   - 在TTR领域 公司通过Ambutra建立领导地位 同时推进下一代RNAi疗法nucrisiran的研发 [5][30]   - 研发管线进展包括:启动nucrisiran的TRITON-CM三期研究 获得FDA快速通道认定 推进mibelsiran在阿尔茨海默病和ALN-4324在2型糖尿病的临床研究 [9][32][34]     管理层对经营环境和未来前景的评论   - 管理层对Ambutra在ATTR心肌病适应症的早期表现感到鼓舞 认为其差异化临床特征得到认可 [22][25]   - 预计TTR业务将持续强劲增长 2025年TTR收入指引中点较2024年增长约10亿美元 [40]   - 公司对实现2025年非GAAP盈利目标保持信心 [38]     其他重要信息   - 公司现金及等价物达29亿美元 较2024年底增加2亿美元 [38]   - 分销商库存保持稳定 约20天供应量 季度内库存增加主要由需求驱动而非囤货 [60]   - 净价格预计将比2024年下降中个位数百分比 符合预期 [52]     问答环节所有的提问和回答    问题:Ambutra患者特征和销售团队重点   - 初期使用更多集中在稳定剂进展患者 但三个月内已实现一线新患者和进展患者的平衡使用 [47][48]   - 销售团队将重点巩固Ambutra作为一线治疗选择的地位 [47]     问题:Ambutra净价格和毛利率展望   - 2025年净价格预计比2024年下降中个位数百分比 [52]   - 毛利率压力主要来自Ambutra特许权使用费增加 预计下半年将继续下降 [37]     问题:心肌病处方是否存在集中采购效应   - 1400名患者的使用反映实际需求 非囤货效应 分销商库存保持20天稳定水平 [59][60]     问题:TTR收入指引假设   - 指引上调反映对美国市场持续增长和国际市场启动的信心 [69][71]   - 预计心肌病业务全年贡献超6亿美元 基于Q2已实现1 5亿美元 [72]     问题:稳定剂进展患者的定义标准   - 临床进展评估基于多因素 包括生物标志物、超声心动图指标和临床症状 [81][82]   - 估计30-50%稳定剂使用者最终会进展 [79]     问题:国际市场对指引的贡献   - 国际启动按计划进行 但指引主要反映美国市场强劲表现 [85][87]     问题:新患者增长速度   - 不计划定期报告患者数量 但预计一线和进展患者都将持续增长 [93]     问题:支付方限制情况   - 绝大多数支付方提供一线覆盖 仅有极少数商业保险要求稳定剂先行 [101][103]   - 快速启动项目使用极少 反映获取障碍低 [104]     问题:V122I变异患者使用情况   - Ambutra在HELIOS B研究中显示对V122I变异患者同样有效 无使用限制 [120][121]     问题:联合用药情况   - 观察到少量联合使用情况 预计随着仿制药上市可能增加 [113]
 Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) - 2025 Q2 - Earnings Call Presentation
 2025-07-31 20:30
 业绩总结 - 2025年第二季度总TTR净收入为5.44亿美元,同比增长77%[17] - 2025年第二季度总净产品收入为6.72亿美元,同比增长64%,环比增长43%[24] - 2025年全年的总净产品收入指导范围为26.5亿至28亿美元,较2024年增长61%至70%[74] - 2025年全年的TTR净产品收入指导范围为21.75亿至22.75亿美元,较2024年增长约80%[76] - 2025年第二季度GAAP净亏损为66,277千美元,较2024年同期的16,889千美元亏损扩大[86] - 2025年第二季度非GAAP净收入为44,122千美元,较2024年同期的73,766千美元下降40%[86]   用户数据 - ATTR-CM患者数量截至2025年6月30日约为1,400人,第二季度ATTR-CM收入约为1.5亿美元[33] - 第二季度U.S.市场ATTR-CM收入同比增长125%,环比增长80%[32]   新产品和新技术研发 - GIVLAARI在2025年第二季度的全球净产品收入为1.28亿美元,同比增长24%[29] - OXLUMO在2025年第二季度的全球净产品收入为4,000万美元,同比增长15%[29] - Vutrisiran在30个月时对NT-proBNP和Troponin I水平的改善比对照组显著,p值均小于0.000001[52] - Vutrisiran在42个月时降低了全因和心血管死亡率,HR为0.64,p=0.007[56] - Mivelsiran在多次给药后,CSF Aβ42和Aβ40水平分别减少了57%和63%[62]   财务数据 - 2025年第二季度非GAAP运营收入为9500万美元,非GAAP运营利润率为12%[70] - 2025年第二季度来自合作与特许权使用费的净收入为1.01亿美元,同比下降59%[70] - 2025年全年的非GAAP研发和SG&A费用指导范围为21亿至22亿美元[74] - 2025年全年的净收入来自合作与特许权使用费的指导范围为6.5亿至7.5亿美元[74] - 2025年全年的现金、现金等价物和可市场证券期末余额为28.58亿美元[70]   未来展望 - 公司预计到2025年底实现可持续的非GAAP盈利能力[20]
 Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) - 2025 Q2 - Quarterly Report
 2025-07-31 20:11
 财务数据关键指标变化(收入和利润) - 公司2025年第二季度总收入为7.73689亿美元,同比增长17%,上半年总收入为13.67878亿美元,同比增长19%[160][161] - 2025年第二季度净产品收入为6.72212亿美元,同比增长64%,其中AMVUTTRA收入增长114%至4.91953亿美元[161][162] - 2025年第二季度合作收入下降73%至6149.6万美元,主要因与Regeneron合作修改导致收入减少1.74887亿美元[161][164] - 2025年第二季度特许权使用费收入增长78%至3998.1万美元,主要来自Novartis的Leqvio销售增长[161][165] - 公司2025年第二季度运营亏损1619.9万美元,相比2024年同期运营盈利4861.4万美元[160] - 2025年第二季度净亏损6627.7万美元,相比2024年同期净亏损1688.9万美元[160]   财务数据关键指标变化(成本和费用) - 2025年第二季度销售成本增长111%至1.42029亿美元,占净产品收入比例从16.4%上升至21.1%[167][169] - 2025年第二季度研发支出增长10%至3.23621亿美元,销售及行政支出增长30%至3.23314亿美元[167] - 研发费用在2025年第二季度达到3.236亿美元,同比增长10%,主要由于zilebesiran和nucresiran的III期临床试验启动费用增加[173] - 临床研究和外部服务费用在2025年第二季度为1.407亿美元,同比增长18%,占研发总费用的43%[173] - 销售、一般及行政费用在2025年第二季度为3.233亿美元,同比增长30%,主要由于员工薪酬和AMVUTTRA上市营销投入增加[174] - 股票薪酬费用在销售、一般及行政费用中达6213万美元,同比增长51%,增速显著高于其他项目[174] - 利息支出在2025年第二季度为4025万美元,同比增长21%,主要与未来特许权销售相关的负债增加有关[177] - 所得税准备金在2025年第二季度为3092万美元,同比激增440%,主要源于瑞士和美国州所得税增加[178]   产品表现 - AMVUTTRA在2025年第二季度全球净产品收入达到4.92亿美元,ONPATTRO同期收入为5250万美元[144] - GIVLAARI在2025年第二季度全球净产品收入为8080万美元,OXLUMO同期收入为4690万美元[145] - AMVUTTRA在美国市场收入增长143%至3.61346亿美元,主要因ATTR-CM患者需求增加[162] - ONPATTRO全球收入下降32%至5253.8万美元,主要因患者转向使用AMVUTTRA[162] - Leqvio截至2025年6月底已在全球106个国家注册并在86个国家上市[132]   产品获批与监管进展 - AMVUTTRA在2025年3月获FDA批准用于治疗心肌病,并在欧盟、巴西、日本等地区获批[127] - ONPATTRO在2025年2月获巴西监管机构ANVISA批准用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病[128] - GIVLAARI在2025年及以后计划在更多地区提交监管申请[129] - OXLUMO在2025年及以后计划在更多地区提交监管申请[130] - Qfitlia在2025年3月获FDA批准用于治疗血友病A/B,并已在中国和巴西提交监管申请[133] - nucresiran获得FDA快速通道资格,用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病[150]   研发进展 - 研究药物nucresiran在300mg剂量下使血清TTR水平降低超过90%,效果持续至少180天[134] - 公司计划在2025年下半年启动nucresiran的TRITON-PN 3期临床试验[134] - 公司目前有6款上市产品和超过20个临床项目,其中多个处于后期开发阶段[126]   合作与许可协议 - 公司与罗氏合作开发zilebesiran,获得3.1亿美元预付款,并在2024年4月因KARDIA-3试验达到里程碑获得6500万美元付款[149] - 罗氏合作潜在里程碑付款总额可达24.5亿美元,公司承担40%的全球开发成本,罗氏承担60%[149] - 公司与Regeneron合作中,Regeneron可选择支付3亿美元延长初始研究期限5年[152] - Regeneron在2024年5月选择退出mivelsiran的共同开发,公司获得该项目的全球开发和商业化权利[156] - 根据与Sanofi的协议,AMVUTTRA全球年净销售的分层特许权使用费率为15%至30%[157] - Sanofi对ONPATTRO在日本销售的特许权使用费率固定为25%[157] - 公司与Novartis就Leqvio达成全球独家许可协议,由Novartis负责开发和商业化[158]   现金流与财务状况 - 2025年上半年经营活动净现金流为3542万美元,同比下降17%,主要由于员工薪酬增加和合作方付款减少[180][181] - 2025年上半年投资活动净现金流出2761万美元,同比减少18%,主要因有价证券买卖时机变化[180][182] - 公司预计2025年研发和行政费用将持续增长,以支持全球商业化布局和管线推进[175][176] - 截至2025年6月30日,公司现金及等价物预计可满足未来12个月运营需求[186] - 公司累计亏损截至2025年6月30日达到74.1亿美元[138]






