财务数据和关键指标变化 - 第一季度总产品收入4.69亿美元，同比增长28%，主要受TTR业务板块36%的增长推动 [37] - 第一季度合作收入9900万美元，同比下降16%，主要因2024年第一季度罗氏的6500万美元里程碑收入，部分被2025年第一季度来自Veer的3000万美元里程碑收入和与再生元合作的报销费用抵消 [38] - 第一季度特许权使用费收入2600万美元，较去年增加1600万美元，受诺华LECVIO销售额增加推动 [39] - 第一季度产品销售毛利率为85%，与2024年第一季度持平，预计全年产品销售毛利率将下降，因Ambutra平均特许权使用费率上升 [39] - 第一季度非GAAP研发费用2.41亿美元，与去年持平，预计全年研发费用将高于2024年 [39][40] - 第一季度非GAAP销售、一般和行政费用同比增长12%，主要因支持Ambutra用于心肌病的推出而增加投资 [41] - 第一季度非GAAP营业利润7500万美元，较去年增加7300万美元，得益于营收增长和运营费用适度增长 [41] - 第一季度末现金、现金等价物和有价证券为26亿美元，2024年末为27亿美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 罕见病业务板块 - 第一季度GIVLAARI和OXLUMO组合产品销售额为1.09亿美元，与2024年第一季度相比增长8% [13] - GIVLAARI接受治疗的患者数量同比增长约15%，OXLUMO接受治疗的患者数量同比增长约20% [13] - OXLUMO收入增长低于患者数量增长，主要因欧洲市场的毛收入到净收入调整以及合作伙伴市场的订单时间 [13] - 预计罕见病业务板块全年产品销售额增长约15%，与2025年罕见病产品销售指引中点一致 [14] TTR业务板块 - 第一季度全球净收入3.59亿美元，与2024年第一季度相比增长36% [14] - 美国市场ONPATTRO和Ambutra第一季度销售额同比增长45%，主要因ONPATTRO患者需求增长32%，以及毛收入到净收入扣除的有利调整和库存动态带来13%的增长 [15] - 国际市场TTR业务板块同比增长24%，主要因Ambutra需求增加 [16] - Ambutra在美国TTRP市场保持领先地位，2025年第一季度约占新患者启动治疗的70% [18] - 公司预计TTR业务板块全年收入将实现36%的同比增长 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场TTR业务板块增长强劲，ONPATTRO和Ambutra第一季度销售额同比增长45% [15] - 国际市场TTR业务板块同比增长24%，主要因Ambutra需求增加 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为全球TTR领导者，推动可持续增长和价值创造，重点包括TTR领导地位、创新驱动增长和强劲财务表现 [5][9] - 公司在ATTR心肌病领域推出Ambutra，目前进展顺利，团队专注于确保广泛准入、提高认知度和支持患者开始治疗 [19][20] - 公司拥有强大的研发管线，包括针对TTR的下一代RNAi疗法nucreseran，以及针对2型糖尿病和出血性疾病的新临床项目 [31][34] - 尽管市场存在新竞争，但公司TTR业务仍保持增长，Ambutra凭借其独特机制和临床数据在市场中具有竞争力 [15][64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，公司在实现成为全球TTR领导者的目标上取得显著进展，对持续增长和ATTR心肌病的成功推出充满信心 [5] - 公司认为自身能够应对潜在政策变化的影响，专注于核心任务，推进ATTR心肌病的推出和研发管线的进展 [7][8] - 公司预计TTR业务板块全年收入将实现36%的同比增长，反映了对该业务的信心和未来潜力 [25] 其他重要信息 - 公司重申2025年的财务指引，假设外汇汇率维持在2024年12月31日的水平，若当前汇率持续，预计产品销售指引将有5000万美元的货币利好 [41][42] - 公司认为当前关税对业务无重大影响，能够在现有财务指引内消化成本增加；对于正在考虑的制药关税，公司凭借全球供应链和主要在美国的知识产权，有望降低潜在风险 [43][44] - 公司计划在2025年上半年启动nucreseran在ATTR心肌病的TRITON Centimeters III期研究，预计年底前启动TRITON PN研究；预计VANBUTRA在ATTR心肌病在日本第二季度获批，欧盟第三季度获批；计划在下半年公布vizalbesiran的CARDIA - three II期试验数据，并启动III期CVOT研究 [45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 开始治疗的初始患者的处方医生基础如何 - 公司看到广泛且均衡的使用情况，既有熟悉产品的心脏病专家，也有未尝试过Amvutra的心脏病专家 [51] 问题2: 以tafatidis和Atruby在ATTR心肌病的首季度收入为基准，InVutra首季度收入如何；ATTR业务板块本季度环比增长1700万美元，是否有来自ATTR心肌病的收入贡献 - 公司已制定年终指引，目标是实现约36%的增长；该类别市场在增长，若剔除tafamidis的IRA影响，两款产品均有增长；本季度ATTR业务板块的增长全部来自TTR多发性神经病，而非ATTR心肌病 [56][60] 问题3: 公司如何利用商业专业知识和采取哪些战略措施在竞争中获取tafamidis的处方医生 - 公司的Amutra具有全新作用机制，能快速降低TTR，在HELIOS B研究中表现出色；对于正在考虑换药的医生，公司认为Amutra将是重要选择，因为研究显示患者在使用稳定剂治疗时会进展 [64][65] 问题4: ANSUTRAS方面，首次注射免费与直接使用付费药物的使用情况如何；在超过一半的170个优先中心已将Ambutra纳入处方集的情况下，这些中心对多发性神经病的价格是否有变化，以及多发性神经病和心肌病之间的定价预期如何 - 公司产品在两种适应症上价格相同；快速启动计划使用有限，不同支付方的患者都能顺利接受治疗，且多数患者支付零自付费用 [69][70] 问题5: TrueBee在早期推出阶段对Ambutra在心肌病的推出是否有阻碍，还是有助于整个类别市场；作为Part b药物，在报销方面与Part d药物的稳定剂相比情况如何 - 公司认为市场仍在增长，未看到阻碍；在多发性神经病中，公司作为Part B产品推出一年后已获得70%的新患者；在新的产品线扩展中，通过基于价值的协议，在所有支付方组合中都有增长 [74][75] 问题6: 公司提到将在第二季度结果中提供额外的推出指标，具体指什么；在提到的70个优先医疗系统中，超过一半已将Ambutra纳入处方集，公司对下个季度和年底该数字的目标是多少 - 公司目标是在年底前完成处方集纳入；第二季度数据的最大更新将是收入增长和拉动情况，还将提供患者广泛使用情况和处方医生更新等信息 [81][82] 问题7: 公司提到已看到一线使用情况，能介绍一下构成一线使用的患者类型或特征吗；处方集纳入是否意味着医疗系统使用时的预先授权要求也已确定，以及如何看待预先授权情况 - 对于一线使用的患者，医生根据Amutra的差异化特征，无论患者是在稳定剂治疗中进展，还是新患者（早期发病或已进展），都会将其用于一线治疗；在支付方层面，所有产品都需经过医疗例外程序，Part d产品通常需要预先授权，但在医疗保险按服务收费中，Amutra无需预先授权；在70个医疗系统中，将产品纳入处方集意味着机构可以购买和启动治疗，无需预先授权 [88][89][90] 问题8: 确认170个医疗系统中超过一半已将产品纳入处方集，超过75个系统各启动了一例治疗，约65名患者，该数据是否准确；是否看到医疗专业人员在识别稳定剂进展患者方面有更标准化的指南 - 80%的TTR治疗通过170个美国医疗系统启动，这些系统在三到四周内已准备好上线，多数系统已在该环境中启动治疗；医生经过良好培训，能够根据临床症状、住院情况、步行能力、呼吸急促情况、影像学检查和生物标志物等因素评估患者是否在稳定剂治疗中进展，Amutra在这些参数上都显示出有益作用 [92][94][95] 问题9: BridgeBio提到Ambutra的推出对Atrobi处方数量有影响，主要来自换药患者，公司认为早期Ambutra的使用主要来自换药患者还是新患者 - 目前仍处于早期阶段，Ambutra的使用广泛，包括一线患者和换药患者，选择换药的医生也会开始让新患者使用Ambutra [101] 问题10: 据了解，商业患者可能会实施阶梯疗法，但医疗保险按服务收费患者不太可能，这种描述是否准确；医疗保险优势患者介于两者之间，更接近商业患者还是按服务收费患者 - 公司在所有支付方组合中都看到广泛使用，未看到产品使用的阻碍；医疗保险按服务收费患者无使用限制，多数患者支付零自付费用；目前商业和医疗保险优势患者未实施阶梯疗法，公司通过基于价值的协议能够证明临床价值，若有阶梯疗法，公司有工具应对 [107][108] 问题11: 关于使用情况，有些医生可以在不经过P和C委员会的情况下使用药物，这部分处方医生的比例是多少，从这部分人群中观察到了什么；对于医疗保险按服务收费患者，鉴于使用便利，随着时间推移，这类患者是否有可能在开药当天就能获得首剂药物 - 该产品需医疗专业人员注射和购买账单，需要一定协调，无法当天给药，但公司提供支持，患者能快速开始治疗；无论支付方类型如何，患者通过起始表格开始治疗，公司对支付方组合持中立态度，由于疾病严重且进展迅速，该类别产品有良好的覆盖 [112][113] 问题12: 能否谈谈心肌病的诊断率，自年初市场上有两款新产品以来是否有变化；目前约20%的患者被诊断，年底可能会是什么情况 - 在多发性神经病中，随着另一种产品的推出，诊断率从50%增长到60%，公司仍保持市场领先；在第一季度，美国的稳定剂产品增长最快，市场增长在加速，但难以预测年底的诊断率 [120][121]

公司产品获批情况 - 公司已获批6款基于RNAi的一流药物，目前有超20个临床项目，其中多个处于后期开发阶段[117][118] - 2025年3月，AMVUTTRA获FDA批准用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的心肌病，还获巴西卫生监管机构批准用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病[119] - 2025年2月，ONPATTRO获巴西卫生监管机构批准用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病[120] - 2025年3月，Qfitlia获FDA批准用于预防或减少12岁及以上血友病A或B患者出血事件的发生频率[125] - 截至2025年4月底，Leqvio已在超100个国家注册[124] - 截至2025年3月31日，公司有六个上市产品，包括两个由合作伙伴商业化的产品[178] 公司临床试验进展 - 2023年KARDIA - 2临床试验报告积极结果，预计2025年下半年报告KARDIA - 3 2期临床试验结果，并启动3期心血管结局临床试验[126] - 2024年11月，nucresiran在健康志愿者的1期临床试验中取得积极结果，单剂量300mg或更高剂量可使血清TTR在第15天较基线平均降低超90%，并持续至至少第180天[126] 公司财务亏损情况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损73.5亿美元，预计未来经营业绩将继续波动[130][131] 公司产品收入情况 - 截至2025年3月31日，公司从4款商业化产品获得全球产品收入，主要来自美国和欧洲[132] - 2025年第一季度，AMVUTTRA和ONPATTRO全球净产品收入分别为3.1亿美元和4950万美元[138] - 2025年第一季度，GIVLAARI和OXLUMO全球净产品收入分别为6700万美元和4210万美元[139] 公司潜在资金来源 - 公司预计未来几年的潜在资金来源部分将继续来自现有和新的战略合作，包括许可费、股权投资、资助研发、里程碑付款和特许权使用费等[132] 公司战略合作情况 - 2023年7月公司与罗氏合作，罗氏支付3.1亿美元预付款，2024年4月公司获6500万美元开发里程碑付款，还可能获最多24.5亿美元或有付款，公司承担40%全球开发成本，双方平分美国开发成本，平分美国利润和损失[143] - 2019年4月公司与再生元达成全球战略合作，初始研究期最多7年，再生元可选择延长最多5年[144][146] - 再生元有权支付3亿美元将初始研究期延长最多5年，公司获1亿美元预付款，还将获里程碑付款和净销售额两位数分级特许权使用费，若用于组合产品，公司可获最多3.25亿美元商业里程碑和低两位数特许权使用费[146][149] - 2014年公司与赛诺菲结成广泛战略联盟，2018年1月修订合作协议，公司获TTR产品全球开发和商业化独家权利，赛诺菲获Qfitlia全球开发和商业化独家权利[151] - 赛诺菲对ONPATTRO在特定地区净销售额可获最高25%递增特许权使用费，对AMVUTTRA全球净销售额按不同层级获15% - 30%特许权使用费，公司对Qfitlia全球净销售额获相同层级特许权使用费[151] - 2013年2月公司与MDCO（2020年1月被诺华收购）达成独家全球许可协议，MDCO获开发、制造和商业化针对PCSK9的RNAi疗法的权利[152] 公司会计政策情况 - 自本财年初以来，公司关键会计政策无重大变化[154] 公司营收相关指标变化 - 2025年第一季度总营收5.94189亿美元，较2024年同期的4.94333亿美元增长9985.6万美元，增幅20%[155] - 净产品收入4.68538亿美元，较2024年同期的3.65163亿美元增长1.03375亿美元，增幅28%，主要因AMVUTTRA需求增长，部分被ONPATTRO减少抵消[156][158] - 合作净收入9918.5万美元，较2024年同期的1.18548亿美元减少1936.3万美元，降幅16%，主要因罗氏合作里程碑收入减少[160] - 特许权使用费收入2646.6万美元，较2024年同期的1062.2万美元增长1584.4万美元，增幅149%，因诺华Leqvio全球净销售额增加[160] 公司成本费用相关指标变化 - 总运营成本和费用5.76112亿美元，较2024年同期的5.37768亿美元增长3834.4万美元，增幅7%[155] - 商品销售成本7018.3万美元，较2024年同期的5461.3万美元增长1557万美元，增幅29%，预计2025年将继续增加[162][163] - 合作和特许权使用费成本85.8万美元，较2024年同期的1136.3万美元减少1050.5万美元，降幅92%，预计2025年将继续下降[162][166] - 研发费用2.65122亿美元，较2024年同期的2.60995亿美元增长412.7万美元，增幅2%，预计2025年将继续增加[162][169] - 销售、一般和行政费用2.39949亿美元，较2024年同期的2.10797亿美元增长2915.2万美元，增幅14%，预计2025年将继续增加[162][169] 公司利润相关指标变化 - 净亏损5747.9万美元，较2024年同期的6593.5万美元减少845.6万美元，降幅13%[155] 公司所得税相关指标变化 - 2025年3月31日止三个月所得税拨备为 - 15,883千美元，2024年同期为 - 2,348千美元，变动为 - 13,535千美元，变动百分比超500%[173] 公司现金流量相关指标变化 - 2025年3月31日止三个月经营活动净现金使用量为 - 118,314千美元，2024年同期为 - 81,515千美元[174] - 2025年3月31日止三个月投资活动净现金提供量为113,769千美元，2024年同期为 - 67,620千美元[174] - 2025年3月31日止三个月融资活动净现金提供量为44,084千美元，2024年同期为28,911千美元[174] - 2025年3月31日经营活动净现金使用量增加主要因年度激励奖金支出和利息支付增加，部分被产品销售现金收入增加抵消[175] - 2025年3月31日投资活动净现金提供量增加主要因有价证券销售、到期和购买的时间安排[176] - 2025年3月31日融资活动净现金提供量增加主要因股票期权行权发行普通股的净收益增加[177] 公司资金保障情况 - 公司预计2025年3月31日的现金、现金等价物和有价证券足以满足至少未来12个月的近期资本和运营需求[180] 公司金融市场利率风险情况 - 截至2025年3月31日，金融市场利率风险与2024年12月31日相比无重大变化[181]

财务预测 - 华尔街分析师预测Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)即将公布的季度每股亏损为0.56美元 同比恶化250% [1] - 预计季度营收为5.8818亿美元 同比增长19% [1] - 过去30天内共识EPS预期经历4.6%的下调 反映分析师对初始预估的重新评估 [2] 收入细分 - 产品净收入预计4.646亿美元 同比增长27.2% [5] - 特许权收入预计3071万美元 同比激增189.1% [5] - 研究合作净收入预计9337万美元 同比下降21.2% [5] 产品线表现 - Oxlumo产品收入预计4467万美元 同比增长4.7% [6] - Givlaari产品收入预计6746万美元 同比增长16.2% [6] - Amvuttra产品收入预计3.0002亿美元 同比大幅增长53.7% [6] - Onpattro产品收入预计5123万美元 同比下降26% [7] 市场表现 - 公司股价过去一个月下跌5.6% 同期标普500指数仅下跌0.8% [7] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计将跟随整体市场走势 [7]

公司业绩预期 - 市场预计Alnylam Pharmaceuticals在2025年第一季度财报中将出现收入增长但盈利同比下降的情况，共识预期季度每股亏损0.56美元，同比恶化250%，收入预期5.8772亿美元，同比增长18.9%[1][3] - 过去30天内共识EPS预期被下调5.17%，反映分析师集体修正了初始预测[4] - 最准确预估低于共识预期，导致盈利ESP为-12.28%，结合Zacks排名第3，难以预测公司将超越预期[10][11] 历史表现与行业对比 - 公司过去四个季度中有三次超越EPS预期，最近一次季度实际盈利0.06美元，较预期亏损0.21美元实现+128.57%的意外增长[12][13] - 同行业公司GSK预计季度EPS为1.08美元（同比-0.9%），收入95.4亿美元（同比+2.2%），其盈利ESP为-0.93%且Zacks排名第3，同样面临预测挑战[17][18] 市场反应机制 - 实际业绩与预期差异将显著影响股价短期走势，超预期可能推高股价，不及预期则可能导致下跌[2] - 盈利ESP模型显示，当最准确预估（反映分析师最新信息）与共识预期存在正向偏差时，预测效力更强，与Zacks排名结合可提高70%的预测准确率[6][8] 业绩影响因素 - 管理层在财报电话会中对业务状况的讨论将决定股价变动的持续性和未来盈利预期[2] - 历史超预期记录可能影响分析师未来预测，但股价变动还受其他非盈利因素催化[14][16]

文章核心观点 - 阿莱恩斯制药公司股价上一交易日上涨，或因交易量显著增加及特朗普宣布关税暂停举措，但盈利预期修正呈负面趋势，需关注后续走势；免疫公司上一交易日股价上涨，盈利预期有变化 [1][2][3][4] 阿莱恩斯制药公司（ALNY） - 上一交易日股价上涨8.5%，收于243.27美元，过去四周下跌6% [1] - 预计即将发布的季度报告每股亏损0.55美元，同比变化-243.8%；营收预计为5.8745亿美元，同比增长18.8% [2] - 过去30天该季度的共识每股收益预期下调1.5%，当前股票评级为Zacks Rank 3（持有） [3] 免疫公司（IMNM） - 上一交易日股价上涨11.7%，收于6.21美元，过去一个月回报率为-36.3% [3] - 即将发布的报告共识每股收益预期过去一个月变化+18.3%至-0.67美元，与去年同期每股收益相比变化-97.1%，当前股票评级为Zacks Rank 3（持有） [4] 行业信息 - 两家公司均属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [3]

文章核心观点 - 行业是制药业高影响创新领域，报告涵盖专利、药物管线、临床试验和市场动态等分析，能为各相关方提供决策依据 [10][11] 创新洞察 - siRNA是关键治疗创新成分，当前聚焦提升稳定性和靶向递送，大量专利近期将到期 [4] - 专利分析显示创新呈增长趋势，主要集中在代谢、传染、神经和心血管疾病，多由高校和研究机构推动，过去两年超100个新实体申请专利 [5] - 创新主要由东南亚公司主导，上市企业中Alnylam、Thermo Fisher和Sirnaomics领先，超50家初创企业，中国苏州瑞博和广州瑞博等领先 [6] - 报告包含创新雷达、S曲线、深度剖析、热门适应症及基于组合实力和时间指标的顶级公司等内容 [14] 竞争洞察 - 大型制药公司如默克等主导膜蛋白靶向和调节专利活动，近年新公司申请专利减少 [10] - Alnylam组合规模领先，Hanmi Science、Eli Lilly&Co等创新组合强 [10] - 初创企业如苏州瑞博、Ractigen和Curigin创新影响力和专注度领先 [10] - 报告涵盖大型制药关键创新领导者、初创和小型生物技术关键创新者、高校和研究机构关键创新、高引用专利及AI中心洞察等内容 [14] 市场洞察 - 行业有334笔交易，总额107亿美元，美国和爱尔兰有两笔549亿美元重大并购交易，2023年交易数量最多，2020年交易价值最高，美国是主要交易地区 [2] - 有799种药物在研，集中于肿瘤和代谢疾病治疗，常见给药途径为皮下注射，Alnylam和Sirnaomics在药物开发领先 [7] - 临床试验中代谢疾病试验最普遍，乙肝是首要适应症，Alnylam试验数量最多 [3] - 报告涵盖药物（关键参与者、给药途径与药物类型、顶级治疗领域与适应症）、临床试验（关键赞助商、关键开发阶段）、交易（关键收购方、交易类型分布、地理分布）等内容 [14]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局批准了Alnylam Pharmaceuticals公司Amvuttra的补充申请，该药物可治疗ATTR - CM，摩根大通因Amvuttra在TTR淀粉样变性中的机会上调了该公司评级和目标价 [1][3][4] 分组1：药物获批情况 - 美国食品药品监督管理局批准Alnylam Pharmaceuticals公司Amvuttra的补充申请，该药物用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病，以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率 [1] - ATTR - CM是一种罕见心脏病，转甲状腺素蛋白错误折叠并沉积在心脏中，导致心脏僵硬并可能导致心力衰竭，此次批准扩大了Amvuttra的适应症，使其成为FDA批准的首个也是唯一用于成人ATTR - CM和遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病的疗法 [2] 分组2：公司评级与销售预测 - 摩根大通周一上调Alnylam评级，认为Amvuttra在TTR淀粉样变性中有数十亿美元的机会，分析师预测ATTR - CM市场更大，Amvuttra的整体销售额会随时间增长，预计2025年Amvuttra在心肌病方面的销售额约为8100万美元（之前约为7900万美元），销售重心在下半年 [3] - 摩根大通将评级从中性上调至增持，目标价从280美元提高到328美元，认为机会主要来自不断增长的ATTR - CM市场，Amvuttra在新诊断患者和先前治疗进展患者中会有强劲需求，加上公司广泛且有吸引力的平台和引人入胜的产品线，支持公司的强劲前景和增持评级 [4] 分组3：股价表现 - 周一最后一次检查时，Alnylam股票上涨3.50%，报293.25美元 [5]

文章核心观点 - 因FDA批准其领先药物Amvuttra标签扩展，Alnylam Pharmaceuticals股价上一交易日飙升，公司未来有望实现增长，同时还给出了公司和同行业Dianthus Therapeutics的业绩预期及评级 [1][2][3] 公司表现 Alnylam Pharmaceuticals - 上一交易日股价飙升11.8%，收于283.34美元，成交量可观，过去四周涨幅为1% [1] - FDA批准其领先药物Amvuttra标签扩展，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病，使其成为美国首个且唯一获批用于治疗ATTR - CM和成人转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性相关多发性神经病的疗法，欧盟、巴西和日本当局正在审查该药物ATTR - CM适应症的监管申请，公司计划2025年提交更多监管申请，获批后有望成为ATTR - CM治疗新标准，扩大适用患者群体，推动公司未来增长 [2] - 即将公布的季度报告预计每股亏损0.48美元，同比变化 - 200%，收入预计为5.9234亿美元，较去年同期增长19.8% [3] - 过去30天该季度的共识每股收益预期上调2.1%，正向趋势通常会带来股价上涨，股票当前Zacks排名为3（持有） [4] Dianthus Therapeutics - 上一交易日收盘价下跌4.7%，至19.49美元，过去一个月回报率为 - 13.8% [4] - 即将公布的报告共识每股收益预期过去一个月变化 + 5.3%，至 - 0.86美元，较去年同期变化 - 59.3%，当前Zacks排名为3（持有） [5]

文章核心观点 - 生物技术投资中等待往往是最令人沮丧的部分 ，股票可能在缺乏明确积极驱动因素的情况下波动 ，过去一年大部分时间里 ，Alnylam Pharmaceuticals公司就是如此 [1]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alnylam Pharmaceuticals公司的Amvuttra扩大适应症用于治疗成人ATTR - CM，这是美国首个且唯一获批用于治疗成人ATTR - CM和hATTR - PN的疗法，有望成为ATTR - CM治疗新标准，推动公司未来增长 [1][3] 药物获批情况 - FDA批准Amvuttra扩大标签用于治疗成人ATTR - CM，以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率 [1] - Amvuttra此前已在美国获批用于治疗成人hATTR - PN，在欧盟获批用于治疗1或2期多神经病变的成人hATTR - PN患者 [2] - 欧盟、巴西和日本的监管机构正在审查Amvuttra用于ATTR - CM适应症的监管申请，公司计划2025年提交更多地区的监管申请 [9] 疾病情况 - ATTR - CM是一种严重、进展迅速且危及生命的疾病，美国约有15万人、全球超30万人受影响，多数病例未被诊断和治疗，许多接受标准治疗的患者病情仍在进展 [3] 研究结果 - Amvuttra补充新药申请（sNDA）获批基于关键III期HELIOS - B研究的积极结果，该研究在总体和单药治疗人群中均达到所有主要和次要终点，具有统计学意义 [4] - Amvuttra降低了ATTR - CM患者的死亡率和心血管事件，同时改善了功能能力、生活质量以及心力衰竭症状和严重程度 [6] - HELIOS - B研究中Amvuttra的安全性与已知治疗成人hATTR淀粉样变性伴多神经病变的情况一致，不良事件发生率与安慰剂组相似 [7] 保险覆盖 - Amvuttra在hATTR - PN治疗中几乎获得普遍保险覆盖，多数患者无需自付费用，预计ATTR - CM治疗也将有类似覆盖 [8] 公司销售情况 - Amvuttra是公司关键增长驱动力，2024年销售额达9.705亿美元，同比增长74%，新患者治疗和患者从Onpattro转换推动了药物的良好使用 [11] 公司其他产品 - 公司其他上市产品包括治疗急性肝卟啉症的Givlaari、治疗原发性高草酸尿症1型的Oxlumo注射剂 [12] - 公司与诺华合作销售治疗高胆固醇血症的Leqvio，FDA已批准其用于高危患者与饮食和他汀类药物联合早期使用 [13] 公司股票情况 - Alnylam目前Zacks排名为3（持有） [14] 行业相关股票 - 行业中排名较好的股票有吉利德科学（Gilead Sciences）和Dynavax Technologies Corporation，目前Zacks排名均为2（买入） [14] - 过去30天，吉利德科学2025年和2026年每股收益预期均有提高，年初至今股价上涨14.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为19.47% [15] - 过去30天，Dynavax 2025年和2026年每股收益预期均有提高，年初至今股价上涨6.7%，过去四个季度中三个季度盈利超预期，平均惊喜率为9.58% [16]