文章核心观点 - AnaptysBio公司宣布股票回购计划致股价上涨 需关注其后续走势 同时提及同行业MeiraGTx公司相关情况 [1][3] AnaptysBio公司情况 - 上一交易日股价上涨9.5% 收于18.71美元 过去四周股价下跌8.1% [1] - 董事会授权最高7500万美元的股票回购计划 [1] - 预计即将发布的季度报告每股亏损1.30美元 同比变化+20.7% 营收预计为1823万美元 同比增长153.9% [2] - 过去30天该季度的共识每股收益预期上调2.2% 正向趋势通常会带来股价上涨 [3] - 股票目前Zacks排名为3（持有） [3] MeiraGTx公司情况 - 上一交易日股价上涨1.7% 收于7.69美元 过去一个月回报率为3.6% [3] - 即将发布的报告共识每股收益预期过去一个月变化+26.9% 至 - 0.38美元 较去年同期变化+50.7% [4] - 目前Zacks排名为3（持有） [4] 行业情况 - 两家公司均属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [3]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司AnaptysBio董事会授权最高7500万美元的股票回购计划，公司有充足资金执行研发计划 [1][2] 公司业务 - Anaptys是专注于为自身免疫和炎症性疾病提供创新免疫学疗法的临床阶段生物技术公司 [4] - 其领先项目rosnilimab正处于治疗类风湿性关节炎的2b期试验和治疗溃疡性结肠炎的2期试验 [4] - 公司产品组合中的其他抗体包括处于1期试验的CD122拮抗剂ANB033和即将进入1期试验的BDCA2调节剂ANB101 [4] - 公司已发现多种授权给GSK用于肿瘤免疫治疗的治疗性抗体，包括PD - 1拮抗剂Jemperli和TIM - 3拮抗剂cobolimab [4] 股票回购计划 - 公司董事会授权最高7500万美元的股票回购计划，可回购公司已发行的每股面值0.001美元的普通股 [1] - 股票可不时通过公开市场交易或其他符合相关规则的方式回购，回购时间、数量和价格取决于多种因素 [3] - 股票回购计划将于2025年12月31日到期，可随时暂停或终止，公司无义务收购任何数量的普通股 [3] 资金情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和投资超过4.2亿美元，预计在2025年或2026年从GSK获得7500万美元的商业销售里程碑付款 [2] - 即便完全执行股票回购计划，公司重申此前到2027年底的现金储备指引，以执行研发计划，不包括未来可能从GSK肿瘤免疫合作中获得的特许权使用费 [2]

产品候选药物研发风险 - 产品候选药物在临床前和临床开发各阶段都可能意外失败，历史失败率高[132] - 2025年2月公司报告rosnilimab在类风湿关节炎2b期临床试验的中期积极结果，但现有结果不一定能预测完整临床试验结果[132] - 产品候选药物从发现到获批上市平均需10至15年[145] - 公司产品候选药物面临多种风险，如无法获批、获批后有使用限制等[147] 公司业务现状 - 公司目前处于rosnilimab的2期临床开发阶段，且无生物技术产品商业化历史[129] - 公司目前无营销和销售团队[133] - 公司无获批商业销售的产品，至今未从产品候选药物销售中获得任何收入或利润[133] 公司财务状况 - 公司运营收入有限且有运营亏损历史，可能无法实现或维持盈利[133] - 公司运营收入有限，有运营亏损历史，2024年合作收入9130万美元，净亏损1.452亿美元，累计亏损7.593亿美元[176][177] - 公司主要通过股票发行和特许权使用费货币化交易融资，预计未来继续产生大量费用和运营亏损[178] 公司资金需求与风险 - 公司需要额外资本来资助运营，可能无法以可接受的条款获得[133] - 公司需额外资本支持运营，现有资金预计至少支持未来12个月，但可能提前耗尽[182] - 若需额外融资，可能影响产品开发和商业化，且不确定能否获得足够资金和可接受条款[183] - 若因缺乏资金无法扩张业务或把握商机，公司业务、财务状况和经营业绩可能受不利影响[185] - 筹集额外资本可能稀释现有股东权益，限制公司运营或使公司以不利条件放弃产品候选权[186] 公司合作风险 - 公司与GSK的现有合作及其他合作对业务很重要，若无法维持或合作不成功，业务可能受不利影响[133] - 公司可能无法成功建立和维持额外的开发及商业化合作，这可能影响产品候选药物的开发和商业化能力[133] - 若无法维持与GSK的合作或合作不成功，公司业务可能受不利影响，2023年10月已终止LAG - 3拮抗剂抗体开发项目，不再获得相关里程碑或特许权使用费[187] - 公司无法预测合作是否成功，合作方有自主决定权，可能导致公司收入减少、延迟或无收入[188] - 公司可能无法成功建立和维持额外的开发及商业化合作，这会影响产品候选的开发和商业化[189] 政策法规影响 - 美国最高法院2024年6月推翻Chevron原则，或使更多公司起诉FDA，影响公司提交文件的及时审查[146] - 产品候选药物获批后需遵守大量上市后监管要求，违规将面临制裁[148][151] - 美国对获批产品的广告和推广审查严格，违规会面临诉讼和处罚，涉及超10亿美元罚款[150][151] - 国际业务受政府价格管制和市场监管，产品定价和使用面临压力，多国产品价格低于美国[203] - 政府和第三方支付方控制医疗成本，可能限制产品覆盖范围和报销水平[204] - 医疗立法改革增加产品获批和商业化难度，影响产品定价[208] - 2010年ACA法案改变医疗融资方式，影响美国制药行业[209] - 2022年IRA法案允许HHS协商特定药品和生物制品价格，2026年生效，首批10种产品价格降幅38 - 79%，平均59.4%[210] - IRA法案2025年起消除Medicare Part D“甜甜圈洞”，要求制造商补贴10%（低于自付上限）和20%（达到自付上限）的处方药费用[210] 公司运营风险 - 公司可能无法成功拓展产品候选药物管线和开发适销产品，影响业务和财务状况[153] - 公司专注于主要产品候选药物，可能错过其他商业机会，研发投入可能无商业回报[154] - 公司的rosnilimab处于2期临床开发，缺乏商业化生物技术产品经验，临床和商业化面临挑战[155] - 公司可能因多种问题缺乏资金继续开发或合作产品候选药物[156] - 生物技术行业竞争激烈，公司面临众多有资源和经验优势的竞争对手[159] - 公司各项目面临不同阶段的竞争对手，若对手产品更优，公司商业机会将受影响[160][161][162][163] - 公司面临来自小型和早期公司竞争，生物技术行业技术变化快，若跟不上可能使技术或产品候选过时[165] - 产品候选获批后可能无法获医疗界足够市场认可，影响盈利[166][167] - 公司目前无营销和销售团队，建立或合作安排不成功会影响产品商业化和收入[168][169] - 生物制品制造复杂，第三方制造商遇困难会影响产品供应和业务[170] - 扩大生物制品制造规模困难，可能需更换制造商，且不确定能否达成商业供应协议[172] - 宏观经济和地缘政治环境影响全球经济，可能对公司业务和财务状况产生不利影响[175] 第三方依赖风险 - 若依赖的第三方未按合同要求开展临床前研究和临床试验，公司开发计划可能延迟，业务等方面将受不利影响[190] - 公司完全依赖第三方制造药物供应，若供应意外中断，业务将受损，临床试验可能延迟、中断或终止[193] - 临床前或临床开发的延迟可能导致预计制造批次延迟或取消，公司需支付高额费用并面临进一步延迟[194] - 依赖第三方制造商存在风险，如协议违约、终止或不续约，更换制造商可能成本高昂[195] - 公司依赖少数供应商提供原材料，供应商流失或供应不足将对业务产生重大不利影响[196] 法律合规风险 - 公司面临产品责任风险，产品责任保险可能不足且费用增加[213] - 公司与客户和第三方支付方的关系受医疗法律监管，违规将面临多种处罚[214] - 公司若违反隐私和数据安全法律，欧盟GDPR规定最高罚款2000万欧元（约2260万美元）或4%全球年收入[218] - 美国部分州通过隐私和安全法律，违反CCPA将面临重大民事处罚[219] - 公司需遵守政府隐私和数据安全法规，否则可能面临诉讼、调查和制裁，合规成本可能增加[221][222] - 员工不当行为包括违规和内幕交易，可能导致监管制裁和声誉损害[223] 知识产权风险 - 公司成功依赖知识产权保护，专利申请过程昂贵且不确定，可能无法获得或维持专利[224][226] - 美国专利有效期一般为自最早美国申请日起20年，可申请最长5年的专利期限延长，但不一定获批[228][229] - 全球保护知识产权成本高，外国法律保护可能不足，公司可能无法阻止第三方侵权[231] - 2011年9月16日《莱希 - 史密斯美国发明法案》（AIA）签署成为法律，自2013年3月16日起美国过渡到“先申请制”[234][235] - AIA限制专利侵权诉讼的受理地，为第三方在USPTO挑战已授权专利提供机会，增加专利申请和维权的不确定性和成本[236] - 美国和国外专利法的变化可能影响公司专利申请和维权，如最高法院和联邦巡回上诉法院的判决缩小专利保护范围或削弱专利所有者权利[238] - 专利保护需遵守多项要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[239] - 与第三方合作需分享商业秘密，增加了商业秘密被泄露或盗用的风险[240] - 保护或执行知识产权的诉讼可能昂贵、耗时且不成功，影响公司业务[242] - 若违反产品候选相关许可协议，可能失去继续开发和商业化产品的能力[248] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵权，结果不确定且可能影响业务[251] - 公司可能面临第三方关于员工盗用知识产权或争夺知识产权所有权的索赔[253] - 无法保护机密信息和商业秘密会损害公司业务和竞争地位[255] - 若未获得Hatch - Waxman修正案及类似外国立法的专利期限延长保护，公司业务可能受损[257] - 许可协议可能产生关于知识产权的争议，影响产品候选的开发和商业化[249] 人才风险 - 公司需吸引和留住高技能员工，否则可能影响业务计划执行和产品商业化[258] - 公司在吸引和留住高素质人才方面面临竞争，若无法持续吸引和留住人才，业务将受限[259] 公司管理与发展风险 - 公司预计扩张发展和监管能力，可能面临管理增长的困难，影响业务运营[260] 系统与设施风险 - 公司内部计算机系统或第三方系统可能出现故障、安全漏洞和网络攻击，影响开发项目[261] - 公司设施位于地震活跃地区，易受火灾、停电等灾害影响，且无完善应对计划和充足保险[263] - 公司供应链关键环节地理集中且单点运营，易受自然灾害等影响[264] 股票与证券风险 - 公司股票价格波动大，可能导致投资者损失，且面临证券诉讼风险[265][268] - 公司管理层对公开募股净收益使用有广泛自由裁量权，可能无法有效使用[267] - 作为上市公司的合规要求可能耗费资源、分散管理注意力，影响人才吸引和保留[269] - 若证券或行业分析师不发布公司研究报告、发布不利或误导性意见、停止覆盖或不定期发布报告，可能导致公司股价和交易量下降[284] 公司融资与股息政策 - 2022年11月公司与Cowen签订销售协议，可发售最高1.5亿美元普通股；2024年11月与TD Cowen签订销售协议，可发售最高1亿美元普通股[272] - 公司不打算支付普通股股息，股东回报限于股票增值[275] 税务风险 - 公司计划用联邦和州净运营亏损（NOL）抵税，但使用可能受限，若三年内特定股东股权价值变动超50个百分点会触发限制，2007、2017和2021年已发生所有权变更，后续仍可能受限[285] - 2018年及以后产生的美国联邦NOL可无限期结转，但抵税上限为应纳税所得额的80%，加州产生的重大州NOL可结转20年，州NOL也可能受累计所有权变更限制[286] - 截至2024年12月31日，公司有联邦NOL约3.007亿美元，其中3860万美元将于2031 - 2037年到期，2.62亿美元可无限期结转；州NOL约7300万美元，将于2028 - 2044年到期[287] 公司报告与投资者影响 - 公司是“较小报告公司”，若符合条件可采用简化报告要求，可能使普通股对投资者吸引力降低，影响股票交易活跃度和价格波动性[288] 公司投资与外币风险 - 截至2024年12月31日，公司投资组合含现金、现金等价物和投资共4.208亿美元，按市场利率计息，多数投资期限不足一年，利率变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[393] - 公司部分业务以非美元货币交易，外币风险主要集中在欧元、英镑、澳元和加元，截至2024年12月31日无重大外币应付或应收账款，外币汇率变动10%对合并财务报表无重大影响[394] 通胀影响 - 公司认为2022 - 2024年通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[395] 存款风险 - 公司定期在第三方金融机构维持超联邦存款保险公司保险限额的现金余额，若存款机构倒闭或遇不利情况，可能影响运营流动性和财务业绩[276] 诉讼管辖风险 - 公司组织文件规定特拉华州衡平法院为部分诉讼专属管辖地，联邦地方法院为证券法案相关诉讼专属管辖地，可能限制股东诉讼能力并增加成本[280][282]

现金及投资相关数据 - 2024年末现金及投资约4.208亿美元，现金可支撑至2027年末[3][5][9][12] - 2024年12月31日现金及现金等价物为1.2308亿美元，2023年12月31日为3596.5万美元[16] 合作收入数据 - 2024年第四季度和全年合作收入分别为4310万美元和9130万美元，2023年同期为900万美元和1720万美元[12] - 2024年第四季度合作收入43113美元，2023年同期为9005美元[18] - 2024年全年合作收入91280美元，2023年为17157美元[18] Jemperli销售额数据 - 2024年Jemperli销售额为5.98亿美元，较2023年的1.756亿美元增长超200%[12] - GSK 2024年第四季度Jemperli销售额为1.9亿美元，同比增长超100%[8] 研发费用数据 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为4260万美元和1.638亿美元，2023年同期为3350万美元和1.323亿美元[12] - 2024年第四季度研发费用42589美元，2023年同期为33525美元[18] - 2024年全年研发费用163840美元，2023年为132283美元[18] 净亏损数据 - 2024年第四季度和全年净亏损分别为2180万美元和1.452亿美元，2023年同期为4220万美元和1.636亿美元[12] - 2024年第四季度净亏损21784美元，2023年同期为42211美元[18] - 2024年全年净亏损145231美元，2023年为163619美元[18] - 2024年第四季度基本和摊薄后每股净亏损0.72美元，2023年同期为1.59美元[18] - 2024年全年基本和摊薄后每股净亏损5.12美元，2023年为6.08美元[18] 总负债和股东权益数据 - 2024年12月31日总负债和股东权益为4.83834亿美元，2023年12月31日为4.52389亿美元[16] 业务试验进展 - 皮下注射的rosnilimab在424名患者的2b期类风湿关节炎试验中取得积极结果，14周时69%（220/318）的患者达到CDAI LDA[6] 公司合作协议 - 公司与Vanda Pharmaceuticals达成独家全球许可协议，获得1500万美元，并有资格获得高达3500万美元的未来里程碑付款及10%的全球净销售额特许权使用费[8] 总运营费用数据 - 2024年第四季度总运营费用52783美元，2023年同期为51140美元[18] - 2024年全年总运营费用206229美元，2023年为181568美元[18]

文章核心观点 AnaptysBio公司总裁兼首席执行官及其他高管将参加多个投资者会议，会议网络直播及回放信息可在公司网站查询 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注提供创新免疫疗法治疗自身免疫和炎症性疾病 [2] - 领先项目rosnilimab处于2b期类风湿关节炎试验和2期溃疡性结肠炎试验 [2] - 其他抗体产品包括处于1期试验的CD122拮抗剂ANB033和即将进入1期试验的BDCA2调节剂ANB101 [2] - 公司发现的多种治疗性抗体已授权给GSK用于免疫肿瘤学合作 [2] 会议信息 - 参加会议包括TD Cowen 45届年度医疗保健会议、Leerink Partners 2025全球医疗保健会议、Barclays 27届年度全球医疗保健会议 [1] - 3月4日下午1:10（东部时间）/上午10:10（太平洋时间）进行炉边谈话和一对一投资者会议 [3] - 3月11日上午10:40（东部时间）/上午7:40（太平洋时间）进行炉边谈话和一对一投资者会议 [3] - 3月12日上午8:30（东部时间）/上午5:30（太平洋时间）进行演讲和一对一投资者会议 [3] 直播信息 - 炉边谈话和演讲的网络直播可在公司网站投资者板块查看，活动结束后至少30天可查看回放 [1] 联系方式 - 投资者关系执行总监Nick Montemarano，电话858.732.0178，邮箱investors@anaptysbio.com [3]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司AnaptysBio公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展，其核心产品rosnilimab在类风湿关节炎和溃疡性结肠炎试验中取得积极成果，其他产品管线也在推进，公司资金充足至2027年底 [1][2] 资产组合更新 Rosnilimab（PD - 1清除剂和激动剂） - 在类风湿关节炎2b期试验取得积极结果，6个月内CDAI LDA反应创历史新高 [4][5] - 2025年第二季度将公布类风湿关节炎的完整临床和转化数据 [4][5] - 溃疡性结肠炎2期试验顶线数据公布时间提前至2025年第四季度 [2][4] - 皮下注射rosnilimab在424名患者的2b期类风湿关节炎试验中，三个剂量组在第12周主要终点和关键次要终点均达统计学意义，第14周关键次要终点反应创历史新高，69%患者第14周达CDAI LDA且反应可持续至第28周，各剂量组均观察到强大药理活性，安全性和耐受性良好 [5] - 中重度溃疡性结肠炎全球2期试验正在招募患者，132名患者试验评估皮下注射rosnilimab两个剂量水平与安慰剂对比，第12周进行主要统计分析，所有患者治疗至第24周，安慰剂无反应者交叉至高剂量组，第24周有临床反应患者可进入26周盲法治疗延长期，预计2025年第四季度公布顶线数据 [5][10] - 2024年第四季度和2025年第一季度展示临床前数据，评估rosnilimab在体外和小鼠模型中的作用机制及对炎症通路基因表达的影响 [10] ANB033（CD122拮抗剂） - 健康志愿者1a期试验正在进行中 [4] ANB101（BDCA2调节剂） - 2025年第一季度将在健康志愿者中启动1a期试验，1b期适应症将在2025年研发活动中披露 [4][10] Imsidolimab（IL - 36拮抗剂） - 与Vanda Pharmaceuticals达成独家全球许可协议，开发和商业化imsidolimab，公司获得1500万美元，包括1000万美元预付款和500万美元现有药品供应款，还有望获得最高3500万美元未来监管批准和销售里程碑付款及10%全球净销售额特许权使用费 [4][8][10] GSK免疫肿瘤财务合作 - GSK的Jemperli 2024年第四季度销售额1.9亿美元，同比增长超100%，2024年全年销售额5.98亿美元，较2023年的1.756亿美元增长超200% [8][10][11] - GSK预计2025年上半年公布COSTAR肺癌3期试验顶线数据，2026年公布AZUR - 1关键2期试验顶线数据，Jemperli于2024年12月获美国FDA该适应症突破性疗法认定 [10] 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金及投资4.208亿美元，重申现金可维持至2027年底 [4][8][10] 2024年第四季度和全年财务结果 收入 - 2024年第四季度和全年合作收入分别为4310万美元和9130万美元，2023年同期为900万美元和1720万美元，2024年非现金收入增加源于Jemperli销售里程碑和特许权使用费增加 [10][11][17] 费用 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为4260万美元和1.638亿美元，2023年同期为3350万美元和1.323亿美元，增加主要因rosnilimab等产品开发成本，抵消了imsidolimab开发成本下降 [10][14][17] - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为1020万美元和4240万美元，2023年同期为1030万美元和4190万美元 [14][17] 净亏损 - 2024年第四季度和全年净亏损分别为2180万美元和1.452亿美元，每股净亏损分别为0.72美元和5.12美元，2023年同期净亏损分别为4220万美元和1.636亿美元，每股净亏损分别为1.59美元和6.08美元 [14][17] 公司概况 AnaptysBio是临床阶段生物技术公司，专注为自身免疫和炎症性疾病提供创新免疫疗法，主要项目rosnilimab处于类风湿关节炎2b期试验和溃疡性结肠炎2期试验，其他产品包括处于1期试验的ANB033和即将进入1期试验的ANB101，公司还与GSK合作开展免疫肿瘤项目 [12]

文章核心观点 - 寻找表现优异的医疗股可关注跑赢同行的公司，AnaptysBio和AtriCure今年表现出色，投资者可继续关注 [1][7] 行业情况 - 医疗板块有1010只个股，在Zacks板块排名中位列第3，该排名考量16个不同板块组 [2] - 医疗-生物医学和遗传学行业有510家公司，Zacks行业排名第66，今年迄今平均涨幅12.3% [6] - 医疗-产品行业有83只股票，排名第66，年初至今涨幅9.9% [7] 公司情况 AnaptysBio - 目前Zacks排名为2（买入），过去一个季度，Zacks对其全年收益的共识预期提高15.7%，今年迄今回报率22%，跑赢医疗板块平均的5% [3][4] - 属于医疗-生物医学和遗传学行业，在今年迄今回报率方面表现更好 [6] AtriCure - 今年迄今回报率38.6%，跑赢医疗板块，过去三个月当前年度的共识每股收益预期提高2.8%，目前Zacks排名为2（买入） [5] - 属于医疗-产品行业 [7]

文章核心观点 - AnaptysBio公司股价因中期研究成果上涨 后续表现值得关注 同时给出了其与同行业Pacira公司的业绩预期和评级情况 [1][2][4] AnaptysBio公司情况 股价表现 - 上一交易日股价上涨30.5% 收于16.15美元 过去四周下跌17% [1] 研究进展 - 其候选药物rosnilimab治疗中重度类风湿关节炎的中期研究在12周时达到主要终点 所有三个剂量组与安慰剂相比均有优势 该药物是PD - 1+ T细胞的耗竭剂和激动剂 研究还在12周时达到某些关键次要终点 14周时反应最高 药物总体安全且耐受性良好 公司预计2025年第二季度分享该类风湿关节炎研究的28周完整数据 另一项rosnilimab治疗溃疡性结肠炎的中期研究12周顶线数据预计在2025年第四季度公布 [2] 业绩预期 - 即将公布的季度报告预计每股亏损1.61美元 同比变化 - 1.3% 收入预计为1017万美元 同比增长12.8% 过去30天该季度的共识每股收益预期上调了5.4% [3][4] 股票评级 - 目前股票评级为Zacks Rank 2（买入） [4] Pacira公司情况 股价表现 - 上一交易日收盘价下跌0.4% 至27.13美元 过去一个月回报率为32.6% [4] 业绩预期 - 即将公布的报告共识每股收益预期在过去一个月变化 + 4.1% 至0.85美元 与去年同期每股收益相比变化 - 4.5% [5] 股票评级 - 目前股票评级为Zacks Rank 1（强力买入） [5] 行业情况 - 两家公司均属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4]

AnaptysBio (ANAB) Update / Briefing February 12, 2025 08:30 AM ET Company Participants Daniel Faga - President & CEOPaul Lizzul - Chief Medical OfficerDavid Nierengarten - Managing Director - Equity ResearchAlex Thompson - Managing DirectorEmily Bodnar - Vice President of Equity ResearchEllie Merle - ED - Biotech Equity Research Conference Call Participants Joseph Thome - AnalystYasmeen Rahimi - Sr. Research AnalystDavid Risinger - Senior Managing Director & Senior Research AnalystDerek Archila - AnalystYat ...

文章核心观点 AnaptysBio公司公布rosnilimab治疗中重度类风湿关节炎（RA）的2b期RENOIR试验第12周数据，该药物在多个剂量下达到主要和次要疗效终点，且安全耐受性良好，有望为RA患者提供新治疗选择 [1][4][7] 试验基本信息 - 试验名称为RENOIR，是一项全球多中心2b期试验，旨在评估rosnilimab在使用传统改善病情抗风湿药（cDMARDs）的中重度RA患者中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [2] - 试验共招募424名患者，平均基线疾病活动评分 - 28关节（DAS - 28）C反应蛋白（CRP）评分为5.64，平均基线临床疾病活动指数（CDAI）评分为37.7，患者来自美国、加拿大和欧洲，其中生物制剂或靶向合成DMARD（b/tsDMARD）初治患者250名（59%），经治患者174名（41%） [2] - 患者随机分为四组，分别接受每四周一次皮下注射100mg、400mg rosnilimab，每两周一次皮下注射600mg rosnilimab，或安慰剂治疗；主要终点在第12周评估，次要终点在第12周和第14周评估；第14周访视完成后，达到CDAI低疾病活动（LDA）≤ 10的rosnilimab治疗患者将在双盲、全活性治疗期继续接受原治疗至第28周 [3] 疗效结果 主要终点 - 所有三个剂量的rosnilimab在第12周DAS - 28 CRP较基线的平均变化方面均达到主要终点，优于安慰剂 [4][7] 次要终点 - 在第12周，rosnilimab在关键次要终点ACR20、ACR50和CDAI LDA上至少在一个剂量上达到统计学显著性，且所有剂量均显示数值优势；在第14周，这些关键次要终点的反应率为有史以来最高 [5][7] - 第14周，69%的rosnilimab治疗患者达到CDAI LDA，且似乎显示出持续的CDAI LDA和ACR50反应，以及潜在加深的ACR70反应直至第28周 [5][7] - 不同剂量组在第12周和第14周的具体疗效数据见原文表格 [9] 生物标志物数据 - 所有剂量的rosnilimab治疗患者的转化血液生物标志物数据显示出相似的免疫学影响，具有强大的靶向药理活性，而安慰剂组未观察到；rosnilimab使PD - 1 T细胞减少约90%，PD - 1+ T细胞减少约50%，总调节性T细胞（Tregs）增加，对总T细胞计数影响最小，T细胞组成有利于健康的免疫稳态；此外，在整个试验期间，rosnilimab治疗患者的平均CRP较基线降低约50%，而安慰剂组未观察到这种变化 [6][7][8] 安全性结果 - 与先前研究一致，rosnilimab 2b期数据显示出良好的安全性和耐受性；第12周的数据显示，各治疗组和安慰剂组的不良事件（AE）发生率相似，严重不良事件（SAE）、药物相关SAE、严重AE、药物相关AE、感染、导致治疗中断的AE等发生率均较低；截至2024年12月10日数据截止，达到CDAI LDA并继续接受活性治疗至第28周的患者的安全性概况与第12周所有rosnilimab治疗患者的报告概况一致 [12] - 未观察到恶性肿瘤、主要不良心血管事件（MACE），与安慰剂相比严重感染无增加，未观察到与rosnilimab相关的过敏反应或全身性超敏反应，注射部位反应发生率低且与安慰剂相似 [13] 后续计划 - 2025年第二季度将报告完整的第28周数据和额外的转化RA数据 [7][9] - 2025年第四季度将报告rosnilimab治疗溃疡性结肠炎（UC）的2期第12周顶线数据 [7][9] 相关人员观点 - Anaptys总裁兼首席执行官Daniel Faga对试验结果感到兴奋，认为rosnilimab安全耐受性良好，在约3个月时达到有史以来最高的CDAI低疾病活动，且持续时间长达6个月，这些发现超过了公司在美国约200亿美元RA市场的目标产品概况 [9] - 加州大学旧金山分校医学教授、RENOIR试验研究者Jonathan Graf表示，RA患者血液和关节中存在异常的PD - 1表达T细胞，这些2期数据支持通过耗竭这些细胞并激活剩余的PD - 1+ T细胞，rosnilimab为治疗RA提供了一种根本不同的方法，有可能提供更持久的症状缓解和疾病改善 [11] - 英国利兹大学Versus Arthritis风湿病学教授Paul Emery指出，尽管RA治疗取得了多项进展，但仍有大量患者难以治疗，过去十年没有新的药物类别获批，rosnilimab的疗效数据与良好的安全性和耐受性概况相结合，为RA患者提供了一个有希望的新选择 [14] - Anaptys首席医学官Paul Lizzul博士表示，今天的数据为RA患者带来了新希望，b/tsDMARD初治和经治患者的疗效和安全性概况令人鼓舞，这些积极的临床和转化数据验证了公司针对RA及其他异质性、全身性自身免疫和炎症性疾病（包括UC）中活化免疫细胞上PD - 1共抑制受体的科学方法 [14] 药物及公司介绍 药物介绍 - Rosnilimab是一种新型治疗性抗体，直接靶向PD - 1，旨在耗竭PD - 1 T细胞并激活剩余的PD - 1+ T细胞，以恢复免疫系统的稳态，预期在炎症组织和外周产生特定的免疫学结果，如减少T细胞增殖、迁移和细胞因子分泌，减少浆细胞生成和自身抗体水平；目前正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估 [18][19] 公司介绍 - Anaptys是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为自身免疫和炎症性疾病提供创新的免疫学疗法；其领先项目rosnilimab正在进行治疗RA的2b期试验和治疗UC的2期试验；公司产品组合中的其他抗体包括处于1期试验的抗CD122拮抗剂ANB033和即将进入1期试验的BDCA2调节剂ANB101；此外，公司还发现了多种授权给葛兰素史克（GSK）用于肿瘤免疫治疗的治疗性抗体 [22] 投资者电话会议 - Anaptys管理层将于2025年2月12日上午8:30（美国东部时间）/上午5:30（美国太平洋时间）主持投资者电话会议和直播网络研讨会，回顾RA 2b期试验的数据结果；网络研讨会直播将在Anaptys网站上进行，活动结束后至少30天内可观看回放 [20]