财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第一季度的现金、现金等价物和投资总额约为9.3亿美元,与2023年12月31日持平 [109] - 2024年第一季度净亏损约为960万美元,每股亏损0.73美元,相比2023年同期的1370万美元亏损和每股2.22美元亏损有所下降 [110] - 研发费用为640万美元,较2023年同期的880万美元有所下降,主要是由于tuspetinib项目的患者入组、试验和制造成本的减少 [111] - 管理费用为330万美元,较2023年同期的530万美元大幅下降,主要是由于专业费用和股份支付费用的减少 [112][113] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前只有tuspetinib一个临床项目,没有收入 [109] - tuspetinib项目在2024年第一季度的费用为390万美元,较2023年同期的480万美元有所下降 [111] - luxeptinib项目在2024年第一季度的费用为20.8万美元,较2023年同期的130万美元大幅下降 [112] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将把tuspetinib的临床开发重点转移到一线治疗新诊断AML患者的三药联合疗法,这是目前AML治疗领域最大的未满足医疗需求 [13][21][27] - tuspetinib作为第三种药物加入标准的venetoclax和HMA两药联合疗法,有望提高完全缓解率和生存期,并且覆盖更广泛的AML基因亚型患者 [28][29][30] - 公司认为tuspetinib具有安全性好、活性广泛、可能延缓耐药性发生等优势,是理想的第三种药物 [28][29][30][68][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为目前AML一线治疗仍存在较大的未满足医疗需求,venetoclax和HMA两药联合虽有进步但完全缓解率和生存期仍然较低 [23][42][47][48][49][50][51] - 管理层认为tuspetinib作为第三种药物加入venetoclax和HMA的三药联合疗法,有望显著提高一线治疗的疗效,成为新的标准治疗方案 [30][51][55][56][57][58][59][60] - 管理层对tuspetinib在一线治疗中的前景表示乐观,预计2024年下半年将有临床数据公布 [15][81][82][83][84] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joe Pantginis提问** 询问三药联合疗法临床试验设计是否与公司原计划一致 [119] **Rafael Bejar回答** 试验设计是根据临床专家意见制定的,并非FDA反馈的结果 [121][122][123] 问题2 **Joe Pantginis提问** 询问公司对三药联合疗法临床试验年底数据的预期指标 [125] **Rafael Bejar回答** 公司希望看到完全缓解率接近75%,这将超过现有标准疗法的水平;同时也关注整体生存期的改善,但短期内难以获得 [125][126][127][128][129][130]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Quarterly Period Ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period from to Commission File Number: 1-32001 APTOSE BIOSCIENCES INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Canada (State or other jurisdiction of incorporation or ...

财务数据关键指标变化（同比） - 公司第一季度净亏损为960万美元，每股亏损0.73美元，相比2023年同期的1370万美元亏损（每股2.22美元）有所收窄[12] - 研发费用为645万美元，同比下降27.3%（240万美元），主要因Tuspetinib临床试验接近完成[11][17] - 行政管理费用为332万美元，同比下降37.2%（200万美元）[12] - Tuspetinib项目成本为392万美元，同比下降17.8%（85万美元），因临床试验阶段进展[16][17] - Luxeptinib项目成本为21万美元，同比下降83.9%（110万美元），因部分临床试验结束[18] 现金及资本状况 - 截至2024年3月31日，现金及短期投资总额为933万美元，预计可支撑运营至2024年8月[14] - 股东权益由2023年底的负290万美元转为正13.7万美元[8][14] - 公司已解决纳斯达克合规问题，股东权益恢复正值[7][8] 产品研发与临床进展 - 公司向FDA提交了TUS+VEN+HMA三联疗法方案，计划2024年夏季启动新诊断AML患者临床试验[1][4] - 预计2024年第四季度公布三联疗法初步临床数据[5] - 公司临床开发计划涉及tuspetinib的抗癌活性、治疗潜力和安全性评估[22] 风险因素与不确定性 - 公司临床试验及数据受制于早期药物开发固有风险包括证明疗效[22] - 公司运营资金能力取决于获取研发所需资本的能力[22] - 公司面临开发时间成本及监管审批过程的不确定性[22] - 公司寻找潜在合作伙伴并达成协议的能力存在风险[22] - 制造缺陷等风险可能对公司实际结果产生重大影响[22] - 实际结果可能因风险因素与假设不成立而出现重大差异[23] - 前瞻性陈述存在固有不确定性且不保证未来业绩[23] - 公司无义务更新前瞻性陈述除非法律要求[23] 公司信息 - 公司联系方式包括企业通讯与投资者关系部门[24]

核心观点 - TUS+VEN+HMA三联疗法作为新诊断AML的一线治疗方案已向FDA提交方案并于临床中心启动 预计2024年下半年获得临床数据[1][4] - 三联疗法旨在提升响应率、延长生存期、改善生活质量并防止患者对VEN产生耐药性 尤其针对现有VEN+HMA双药方案响应率低和生存期短的问题[2] - Tuspetinib单药及TUS+VEN双药在R/R AML患者中展现出广泛活性 覆盖包括TP53/RAS突变、FLT3突变等多种高危遗传亚型 为三联方案提供数据支持[3][6] 临床进展 - TUS+VEN+AZA三联方案研究将于下季度初启动患者招募 针对不适合强化诱导化疗的新诊断AML患者 预计2024年第四季度获得初步数据[4] - 临床中心正在激活三联方案研究 该方案因Tuspetinib优异的安全性特征（无QTc延长、无分化综合征、无药物相关骨髓抑制）被视为理想第三组分[3][4] - EHA 2024将展示TUS单药及TUS+VEN双药在R/R AML患者中的安全性和疗效数据 另有一项临床前研究显示TUS对VEN耐药细胞系保持纳摩尔级活性[5][6] 财务数据 - 2024年第一季度净亏损960万美元（每股亏损0.73美元） 较2023年同期的1370万美元（每股亏损2.22美元）收窄30%[9] - 研发费用降至644万美元 同比下降27% 主要因APTIVATE试验接近完成及制造费用减少[13][14] - 截至2024年3月31日现金及短期投资为933万美元 预计可支撑运营至2024年8月[11] 公司治理 - 股东权益从2023年12月31日的-290万美元改善至2024年3月31日的13.7万美元[8][11] - 已解决与Hanmi私募配售相关的纳斯达克合规问题 通过修改认股权证条款限制行权后持股比例不超过19.99%[7] - 普通流通股数量为1630.94万股[12] 研发策略 - 重点推进Tuspetinib在三联方案中的应用 临床前研究显示TUS与VEN存在协同机制（耐药性TUS细胞对VEN敏感性提升2000倍）[6] - Luxeptinib研发费用降至20.8万美元 APTO-253项目已终止开发[13][14][15] - 明确2024-2025年关键里程碑：EHA 2024数据发布、ASH 2024早期数据、2025年启动关键性II/III期研究[8]

Aptose Biosciences (APTO) could be a solid addition to your portfolio given its recent upgrade to a Zacks Rank #2 (Buy). An upward trend in earnings estimates -- one of the most powerful forces impacting stock prices -- has triggered this rating change.The sole determinant of the Zacks rating is a company's changing earnings picture. The Zacks Consensus Estimate -- the consensus of EPS estimates from the sell-side analysts covering the stock -- for the current and following years is tracked by the system.Si ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年12月31日 公司现金及现金等价物和投资为930万美元 较2022年同期减少2770万美元[41] - 2023年净亏损为5120万美元 每股亏损7.58美元 而2022年净亏损为4180万美元 每股亏损6.80美元[42] - 研发费用中 与关联方（韩美制药）相关的研发费用为350万美元 其余研发费用为3330万美元[43] - Tuspetinib项目成本从2022年的1000万美元增加至2023年的2490万美元 主要由于APTIVATE临床试验的患者入组、临床材料和其他相关费用[44] - Luxeptinib项目成本从2022年的840万美元减少至2023年的350万美元 主要由于临床试验成本降低和新配方所需API减少[44] - 2023年一般及行政费用为1560万美元 较2022年的1450万美元有所增加 主要由于薪资费用和专业费用增加 部分被股票薪酬减少所抵消[45] - 2024年1月融资活动获得总额1370万美元 包括970万美元的公开发行和韩美制药400万美元的私募配售[37][38] - 截至2024年3月26日 公司流通普通股为15,717,701股 所有每股亏损和流通股数据均反映了2024年6月6日完成的1比15反向股票分割[42] 各条业务线数据和关键指标变化 - Tuspetinib单药治疗已完成93名患者入组 在80毫克剂量水平下 VEN初治患者中达到36%的CR/CRh率[12][27] - 在TUS/VEN双药试验中 已完成79名患者入组 使用40毫克和80毫克tuspetinib与400毫克venetoclax组合[15] - 在80毫克tuspetinib与venetoclax组合中 观察到广泛活性 包括有或无venetoclax治疗史的患者以及有或无FLT3突变的患者[29] - Luxeptinib在B细胞恶性肿瘤试验中已完成36名患者入组 剂量水平从150毫克到900毫克每日两次 在63%的可评估患者中观察到肿瘤缩小[20] - 在AML试验中 luxeptinib在38%的可评估FLT3突变患者和50%的可评估FLT3野生型患者中观察到骨髓原始细胞减少[21] - 新开发的LUX G3配方在200毫克每日两次剂量下 稳态血浆水平达到2至3微摩尔 吸收率提高约10倍 耐受性更好[23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点转向前线新诊断AML患者的TUS/VEN/HMA三联疗法 认为这具有最大患者影响、商业影响和投资者回报潜力[10][11] - 计划启动tuspetinib、venetoclax和azacitidine三联疗法试点研究 以选择最佳三联剂量 然后过渡到注册研究[17][18] - 与多家大型制药公司进行业务发展对话 强调AML治疗范式需要更有效、更持久、更广泛作用和更低毒性的前线靶向药物组合[18] - Tuspetinib具有优异的安全性 无药物相关QTc延长、分化综合征或肌肉损伤 且在缓解患者中无 prolonged myelosuppression[27][35] - 与许多其他竞争性激酶抑制剂相比 tuspetinib具有更广泛的活性 包括FLT3突变和FLT3未突变患者 并具有延长的专利覆盖和潜在溢价定价[35] - 公司认为tuspetinib三联疗法可以作为现成的突变不可知三联疗法 允许快速部署 而无需预后检测或等待突变分析结果[36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计当前现金加上ATM和承诺股权设施将为计划运营提供足够资源 包括研发 直至2024年8月[38] - 2024年2月29日 收到纳斯达克通知 称2024年1月与韩美制药的私募配售违反了纳斯达克上市规则 因未事先获得股东批准 公司正在与纳斯达克合作解决此问题[39][40] - 前线AML治疗市场潜力超过10亿美元 annually[11][33] - 预计三联疗法试点数据可在2024年美国血液学会年会（ASH 2024）上看到初步发现 并可能支持在2025年启动TUS/VEN/HMA注册项目[32][33] - 如果资源允许 公司考虑在复发难治性首次挽救FLT3突变AML中开发TUS/VEN双药疗法 作为第二优先事项[34] 其他重要信息 - 公司强调其forward-looking statements涉及已知和未知风险、不确定性和假设 实际结果可能与预期存在重大差异[5][6] - 所有forward-looking statements仅代表其发表之日的情况 公司无义务更新或修订这些陈述[6] - 鼓励投资者查阅公司最新的10-K年度报告和SEC备案文件以了解风险因素[5][6] 问答环节所有的提问和回答 问题: 复发难治性AML开发是否暂停 EHA是否会公布最新数据 - 公司已完成复发难治性患者单药和双药试验的患者入组 目前顶级优先是将所有现金和资源投入前线三联疗法试验 如果额外资源可用 将推进双药试验中增加tuspetinib剂量 单药和双药数据将在2024年6月EHA会议上公布[46][47][48] 问题: 为何将全部资源转向前线疗法 尽管前线试验需要更长时间且为随机III期试验 而复发难治性研究可能有加速批准路径 - 公司认为在复发难治性环境中看到剂量依赖效应 从40毫克到80毫克反应更广泛 且能进一步剂量递增 而其他药物往往需要剂量减少 前线三联试验能最快创造最大价值 因为tuspetinib在组合中非常安全 具有广泛活性 且合作伙伴也对此感兴趣[49][50][51][52][53] 问题: 前线试验是否会有纳入标准选择FLT3或TP53突变患者 以及tuspetinib是否能与7+3化疗方案组合 - 当前焦点是不适合强化化疗的老年患者 将包括有和无FLT3突变的患者 但会限制TP53突变患者比例在20%至25% 以代表AML人群 与7+3化疗组合是可行的 但目前优先级较低 因为低强度治疗越来越普遍 且已有批准激酶抑制剂用于化疗组合 公司认为首先针对化疗不合格人群更具可行性 但未来也愿意探索与化疗组合[54][55][56][57][58] 问题: 前线试验数据读出时间 是否2024年底只有安全性数据 疗效数据要到2025年底 - 2024年底将能看到CR/CRh率、安全性和可能MRD阴性 但中位总生存需要更长时间 预计2025年会有更多生存数据 大多数反应发生在前两个周期 因此即使年初入组少量患者 也有足够随访数据看反应率[59][60][61][62]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-32001 Aptose Biosciences Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Canada 98-1136802 (State or other jurisdiction o ...

财务业绩 - Aptose Biosciences Inc.宣布2023年12月31日结束的三个月和全年财务业绩[1] - Aptose完成了公开发行，募集了约970万美元的总收入[3] - Aptose的现金、现金等价物和短期投资为9252万美元[8] - Aptose预计现金足以支持研发至2024年8月[9] 药物研发 - Tuspetinib在治疗AML患者中取得了良好的安全性和广泛活性[2] - Tuspetinib正在推进到三联疗法试验[4] - Tuspetinib正在进行三联疗法试验，包括venetoclax和低甲基化剂[6] - Luxeptinib G3配方已达到预期水平，为未来试验做好准备[5] 风险提示 - 公司提到了与风险和不确定性相关的事项，强调了实际结果可能与预期有较大差异[27] 联系方式 - 公司提供了联系方式，包括Susan Pietropaolo和Dan Ferry的联系信息[28]

公司财务业绩 - Aptose Biosciences Inc.将于2024年3月26日发布截至2023年12月31日的第四季度和全年财务业绩，并提供公司更新[1] 参与问答环节 - 分析师可以通过预先注册参与问答环节，获取拨入号码和独特的PIN码，以便接入电话会议[2] 药物管线 - Aptose Biosciences的小分子癌症治疗药物管线包括针对血液病的两种临床阶段口服激酶抑制剂，分别是tuspetinib (HM43239)和luxeptinib (CG-806)[5]

Aptose Biosciences财务业绩发布 - Aptose Biosciences Inc.将于2024年3月26日发布截至2023年12月31日的第四季度和全年财务业绩，并提供企业更新[1] - 分析师可以通过预先注册的链接参与问答环节，并获得拨入号码和独特的PIN码，以便接入电话会议[2] Aptose Biosciences药物研发重点 - Aptose Biosciences致力于开发精准药物，重点关注血液学领域的未满足医疗需求，其药物管线包括针对血液肿瘤的口服激酶抑制剂[5]