公司业务定位 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注慢性乙肝病毒感染和微生物组相关疾病创新疗法开发[95] 项目推进情况 - 2020年第一季度公司继续推进HBV Cure和Microbiome项目产品候选物开发管线[97] - 全球超2.5亿人慢性感染HBV，公司HBV Cure项目旨在提高低治愈率[105] - 2019年第四季度公司公布H0731的24周最终数据，预计2020年8月在EASL报告更多数据[106][107] - 预计2020年第二季度用300mg剂量的H2158启动2期临床研究，将在约10个国家进行[113] - 2020年第一季度启动H3733的1期临床研究，因疫情延迟招募，预计第二季度恢复[115] - M201处于1b期临床试验，因疫情延迟招募，预计2020年年中恢复[119][120][121] 疫情影响情况 - 疫情对公司临床研究影响限于H3733的1期研究和M201的1b期研究的招募延迟[126] 财务亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损4.661亿美元，预计未来继续亏损[125] 会计政策情况 - 公司关键会计政策和重大估计与2019年年报披露相比无变化，除本季度报告中所述会计科目[130] 合作收入情况 - 2020年第一季度合作收入为408.1万美元，较2019年同期的388.5万美元增加19.6万美元，增幅5%[131] 研发费用情况 - 2020年第一季度研发费用为2304.6万美元，较2019年同期的2270.4万美元增加34.2万美元，增幅2%，其中微生物组项目费用增加41.8万美元，增幅6%，乙肝治愈项目费用减少7.6万美元，降幅0%[132] 一般及行政费用情况 - 2020年第一季度一般及行政费用为872.9万美元，较2019年同期的951.7万美元减少78.8万美元，降幅8%[134] 资金筹集情况 - 截至2020年3月31日，公司主要通过股权融资筹集5.464亿美元净收益，以及战略合作获得5000万美元预付款来支持运营[136] 现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为2521.8万美元，2019年同期为2393.9万美元[137] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为2069.3万美元，主要因5500万美元可交易证券赎回和1000万美元可交易证券出售，部分被4420万美元可交易证券购买和10万美元物业及设备购买抵消；2019年同期为1143.5万美元[137][141][142] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为11.9万美元，源于行使股票期权购买16834股普通股；2019年同期为14万美元，源于行使股票期权购买21000股普通股[137][142][143] 资金需求与风险 - 公司预计现有现金、现金等价物和可交易证券至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[146] - 公司未来需通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金，否则可能需延迟、减少或取消研发项目或未来商业化努力[144][149] 表外安排与合同义务情况 - 公司无表外安排，合同义务和市场风险披露与2019年年报相比无重大变化[151]

产品研发与商业化风险 - 公司尚无获批产品，未产生产品收入，前景依赖HBV和微生物组项目产品候选药物的开发和商业化[133] - 所有产品候选药物处于早期临床或临床前开发阶段，失败风险高，可能无法产生可行产品或收入[134] - 公司未向FDA或其他监管机构提交BLA或NDA申请，且短期内不具备提交条件[136] - 非临床研究结果可能无法代表临床疾病行为，临床研究结果不确定，药物和生物制剂临床研究失败率高[140][142] - 公司公布的顶线或初始数据可能与最终结果不同，他人可能不认同公司的分析和结论，影响产品获批和商业化[143][144] - 产品候选药物的非临床和临床测试昂贵且耗时，可能导致延迟或无法证明安全性和有效性，影响收入[146] - 临床研究可能因多种因素延迟，公司依赖CRO进行研究，若CRO履职不力，可能无法获批[147][148] - 产品候选药物可能产生不良副作用，影响开发、获批和商业化，获批后发现问题会导致严重负面后果[151][153] - 公司研发项目实际时间因多种因素可能与计划有显著差异，若未达里程碑，业务和股价可能受不利影响[189] - 公司缺乏合适设施，预计依赖第三方进行部分研究、测试和临床研究，若第三方表现不佳，产品研发和审批可能受影响[190][191] - 公司目前依赖第三方制造商供应731、2158和3733及微生物组项目的原料药，未来可能需更多第三方支持，若无法维持产能，业务和财务表现将受影响[195] - 产品制造需符合FDA的cGMP和非美国监管要求，未通过预批准检查可能延迟FDA批准，违反规定可能限制销售区域[196] - 若产品获批，将与现有和未来药物竞争，若无法获得和维持市场份额，业务将受影响[206] - 公司可能与资源和经验更丰富的竞争对手竞争，若无法有效执行任务，经营结果可能受不利影响[207][209] - 竞争对手的发展可能使公司产品或技术过时或无竞争力，若其开发出有效治疗方法并成功商业化，公司业务和前景可能受损[210] - 核心抑制剂或微生物组产品的负面临床数据可能影响公司产品的公众认知、监管批准和需求[211][212] - 微生物组项目产品若获批为生物制品，可能符合12年排他期，但存在排他期缩短或不被视为参考产品的风险[214][215] - 若无法与第三方建立营销关系或建立内部营销能力，可能无法成功推广产品，建立内部能力将增加成本并需大量资金[217][218] - 产品商业成功部分取决于市场接受度，影响因素包括产品安全性、有效性、定价、标签、副作用、竞争产品、营销和分销效果以及第三方保险覆盖或政府报销等[220] - 产品候选药物需获得监管批准，过程漫长、昂贵且不确定，无法获得批准将严重损害公司业务[240][243] - 即使获得监管批准，也可能有限制条件，且批准可能被撤回[241] - 产品获批后，公司和合作伙伴将受到广泛的批准后监管，可能产生重大额外费用[248] - 产品获批后可能面临不利的定价法规、第三方覆盖和报销政策或医疗改革举措，影响公司业务[255] - 产品获批后若未获市场充分认可，公司可能无法产生可观收入和盈利，市场接受程度取决于产品疗效、安全性等多因素[257][258] - 公司产品报销情况不确定，报销延迟、覆盖范围有限、报销率低等可能影响产品商业化和公司财务状况[261][262] 财务状况与运营亏损 - 公司运营历史有限，有运营亏损历史，截至2019年12月31日和2018年12月31日，累计亏损约4.394亿美元和3.418亿美元，2019 - 2017年净亏损分别约为9760万美元、9080万美元和4280万美元[156] - 公司预计未来几年将继续产生重大运营亏损，能否盈利不确定，取决于费用增长、产品销售收入和筹集额外资金的能力[156] - 公司目前未盈利，若HBV Cure或Microbiome项目产品候选药物无法成功推出和商业化，未来数年将持续产生重大运营和资本支出、巨额亏损及负运营现金流[157] - 公司预计当前资源至少能支持未来十二个月的运营，但可能因资源管理不善、意外成本等提前耗尽资金[174] 合作与协议情况 - 2017年1月，公司与Allergan就溃疡性结肠炎、克罗恩病和肠易激综合征的微生物群胃肠道项目签订合作协议，Allergan可提前90天（首次概念验证试验前）或120天（首次概念验证试验后）书面通知终止协议[181] - 2019年6月，Allergan和AbbVie宣布达成最终交易协议，AbbVie将收购Allergan，预计2020年初完成[181] - 若IURTC许可协议中所有开发阶段的绩效里程碑达成，公司需支付的总绩效里程碑付款为82.5万美元，部分首个绩效里程碑款项已支付[182] - 公司每年需向IURTC支付7.5万至10万美元的勤勉维护费，前提是向IURTC支付的特许权使用费、分许可费和里程碑付款低于该年度的勤勉维护费[182] 监管政策影响 - 2018年，FDA授予731用于治疗慢性HBV感染的快速通道指定[170] - 2018年12月22日至2019年1月25日，美国政府曾关闭，导致FDA和SEC等监管机构员工休假并停止关键活动[179] - 2017年1月30日发布行政命令，要求各行政机构在2018财年及以后发布新法规时需抵消增量成本，9月8日FDA征求公众意见以确定可修改的法规，这些要求实施情况及对FDA监管能力的影响难以预测[252][254] - 《平价医疗法案》（ACA）规定对特定品牌处方药和生物制品制造商征收年费、提高医疗补助药品回扣最低比例等，自实施以来面临诸多挑战，对公司业务影响不明[264][267] - 《通用数据保护条例》（GDPR）自2018年5月25日生效，违规可能面临最高2000万欧元或全球营收4%的罚款，公司需采取措施确保合规[271] - 加州《消费者隐私法案》（CCPA）将于2020年7月1日开始执法，虽目前对受HIPAA和临床试验法规保护的健康信息有例外规定，但仍可能影响公司业务[274] - 《平价医疗法案》修订了联邦反回扣和刑事医疗欺诈法规的意图要求，违反欺诈和滥用法律可能面临刑事和/或民事制裁[275][276] - 公司受广泛且昂贵的政府监管，不遵守规定可能对业务和运营产生重大不利影响[237] - 药品广告、促销、生产、销售等活动需遵守FDA及其他联邦和州法律，否则可能面临刑事起诉、罚款等后果[250][251] - 公司及其合作伙伴可能受美国联邦和州反回扣、虚假索赔等法律约束，违规将面临刑事和民事制裁[269][270] - 公司与第三方的业务安排合规成本高，若业务被认定违规，可能面临多种处罚和不利影响[277] 公司人员与管理风险 - 截至2019年12月31日，公司有115名员工，并与一些临时承包商、顾问和合同研究组织签订了合同[226] - 失去关键管理或科学人员、无法招聘合格人员或薪酬成本增加，可能对公司业务造成重大影响[222] - 公司可能无法成功管理增长，若无法有效管理，业务将受到损害[232] - 公司可能进行收购或投资，若管理或整合失败，可能对公司产生重大不利影响[233] 其他风险因素 - 信息技术系统重大中断或数据安全漏洞，可能对公司业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响[227] - 公司面临产品责任索赔风险，可能无法获得足够保险，成功索赔会减少现金并使股价下跌[283] - 公司研发和生产活动可能涉及危险材料，若发生事故需承担责任，且目前未购买相关保险[284] - 公司人员不当行为可能导致重大责任和声誉损害，违反贸易法会面临严重后果[286][288] - 公司国际业务面临多种风险，包括不同法规要求、汇率波动、业务中断等[290][292] - 公司在中国的临床试验和生产依赖第三方，新冠疫情等事件可能造成业务中断[294] 知识产权风险 - 公司和许可方已提交专利申请，但目前仅拥有部分产品的专利，且专利保护存在不确定性[296] - 若公司未履行许可协议义务，可能失去产品开发和销售权，还可能引发纠纷[301] - 公司因专利和知识产权诉讼可能产生高额成本，若败诉竞争对手可能开发相关产品[302] - 公司依靠保密协议保护商业秘密，但协议可能被违反，且无法保证有足够补救措施[304][305] - 公司可能侵犯他人知识产权，导致产品开发受阻、商业化成本增加[307][308] - 若遭遇专利侵权诉讼，公司可能需停止或延迟产品开发、制造和销售，还可能承担巨额赔偿[310] - 公司依靠专利、商业秘密保护和合同安排保护知识产权，但无法保证其有效性[311] - 公司未来可能发起涉及竞争对手产品候选和知识产权的法律或行政程序，成本高且结果不确定[312] - 美国专利制度改为“先申请制”，相关法规实施情况和适用性不确定，增加了专利挑战程序的不确定性[315] - 公司依赖第三方和合作协议，增加了商业秘密被发现、盗用或披露的风险[318][319] - 维护全球专利组合成本高，需持续审查和合规，否则可能导致专利权利丧失[321][322] - 外国法律对知识产权保护程度不同，公司在海外保护和维护知识产权可能面临问题[324] - 知识产权权利有局限性，无法完全保护公司竞争优势，存在多种可能威胁[326][327][328][329]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ___________to___________. Commission file number: 001-35005 ASSEMBLY BIOSCIENCES, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 20-8729264 (St ...

财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约3.873亿美元，预计未来几年运营亏损仍将很大[112] - 2019年和2018年第二季度合作收入分别约为310万美元和320万美元，研发费用（不包括基于股票的薪酬费用）分别约为1560万美元和1420万美元[116][117] - 2019年第二季度，剔除股份支付费用后，一般及行政费用约为510万美元，较2018年同期增加约50万美元[120] - 2019年第二季度，股份支付费用约为 - 110万美元，较2018年同期减少约890万美元[121] - 2019年上半年，合作收入约为700万美元，2018年同期约为680万美元[122] - 2019年上半年，剔除股份支付费用后，研发费用约为3560万美元，较2018年同期增加约940万美元[123] - 2019年上半年，股份支付费用约为580万美元，较2018年同期减少约40万美元[124] - 2019年上半年，剔除股份支付费用后，一般及行政费用约为1080万美元，较2018年同期增加约200万美元[125] - 2019年上半年，股份支付费用约为280万美元，较2018年同期减少约670万美元[126] - 截至2019年6月30日，公司主要通过股权融资筹集约4.128亿美元净收益，通过战略合作获得5000万美元预付款[128] - 2019年上半年，经营活动净现金使用约为4490万美元，2018年同期约为3150万美元[129][130] - 2019年上半年，投资活动净现金流入为3690万美元，2018年同期约为40万美元[130][131] HBV业务线数据关键指标变化 - 全球超2.5亿人慢性感染HBV，公司HBV治愈项目正推进多个抑制HBV生命周期的候选药物[97] - 2018年美国FDA授予ABI - H0731治疗慢性HBV感染的快速通道资格，目前正在进行2a期长期开放标签联合研究[98] - 研究201招募73名患者，按3:2随机分组，每日接受300mg ABI - H0731或安慰剂联合Nuc疗法治疗6个月[99] - 研究202招募25名未接受过Nuc治疗的HBeAg阳性HBV患者，按1:1随机分组，每日接受300mg ABI - H0731或安慰剂联合0.5mg恩替卡韦治疗6个月[100] - 2019年4月公司在EASL上公布研究201和202的中期数据，ABI - H0731联合Nuc疗法耐受性良好，有快速增强的抗病毒益处[102] - 完成的1a期和1b期研究显示ABI - H0731在所有患者队列中均有抗病毒活性，300mg剂量组28天后平均最大下降≥2.8 log10 IU/mL[103] - 2018年11月公司启动ABI - H2158的1a/1b期剂量范围临床研究，预计2020年第一季度获得该研究数据[105] 战略合作数据 - 2017年2月公司与艾尔建达成合作协议，获得5000万美元预付款，有资格获得最高约6.31亿美元开发里程碑付款和约21.4亿美元商业开发和销售里程碑付款[110]

财务数据关键指标变化 - 2017年2月公司与Allergan交易完成时获5000万美元预付款，有资格获得最高约6.31亿美元开发里程碑付款和最高约21.4亿美元商业开发及销售里程碑付款[114] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约3.673亿美元[116] - 2019年和2018年第一季度合作收入分别约为390万美元和360万美元，收入减少因合作协议下活动及报销减少[120] - 2019年第一季度研发费用（不含股份支付费用）约2000万美元，较2018年同期增加约800万美元，主要因微生物组项目和HBV治愈项目研究费用分别增加约160万美元和约640万美元[121] - 2019年第一季度股份支付费用约270万美元，较2018年同期增加约20万美元[122] - 2019年第一季度，排除股份支付费用后，一般及行政费用约为570万美元，较2018年同期的410万美元增加约160万美元[123] - 2019年第一季度，股份支付费用约为380万美元，较2018年同期的160万美元增加约220万美元[123] - 截至2019年3月31日，公司主要通过股权融资筹集约4.128亿美元净收益，以及通过战略合作的前期付款筹集5000万美元来支持运营[124] - 2019年第一季度，经营活动净现金使用量约为2390万美元，主要因2710万美元净亏损等因素[125] - 2018年第一季度，经营活动净现金使用量约为1550万美元，主要因1620万美元净亏损等因素[126] - 2019年第一季度，持续经营的投资活动提供净现金1140万美元，源于有价证券赎回等[127] - 2018年第一季度，持续经营的投资活动使用净现金110万美元，因购买有价证券等[128] - 2019年第一季度，持续经营的融资活动提供净现金10万美元，来自行使股票期权购买2.1万股普通股[128] - 2018年第一季度，持续经营的融资活动提供净现金150万美元，来自行使股票期权购买24.8762万股普通股[129] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券至少能满足未来十二个月的运营费用和资本支出需求[132] 各条业务线数据关键指标变化 - HBV治愈项目整体情况 - 全球超2.5亿人慢性感染HBV，公司HBV治愈项目有多个候选药物[100] 各条业务线数据关键指标变化 - ABI - H0731药物情况 - ABI - H0731在300mg剂量组，28天后平均最大病毒载量较基线下降≥2.8log₁₀IU/mL，HBeAg阳性和阴性患者分别平均下降≥2.9和2.5log₁₀IU/mL，HBeAg阴性患者在各剂量水平最大病毒载量下降3.6 - 4.0log₁₀IU/mL，300mg剂量组28天内RNA平均减少2.3log₁₀IU/mL[102] - ABI - H0731的两项2a期试验分别招募73名和25名患者，最终6个月数据预计2019年第四季度公布[104][105][107] 各条业务线数据关键指标变化 - ABI - H2158药物情况 - ABI - H2158的1a期研究在48名健康志愿者中进行，每日一次给药预计肝脏谷浓度超过体外抑制cccDNA建立的EC₅₀（334nM），1b期研究数据预计2020年第一季度公布[111] 各条业务线数据关键指标变化 - ABI - H3733药物情况 - ABI - H3733抑制cccDNA形成的EC₅₀为125nM，预计2020年第一季度启动1a期研究[112]

股票与股东信息 - 公司股票代码为ASMB，在纳斯达克全球精选市场交易[293] - 截至2019年2月25日，公司有81名记录在册的股东[294] - 公司股票累计回报率从2013年12月31日的100美元降至2018年12月31日的118.43美元[297] 股权补偿与证券发行 - 截至2018年12月31日，股权补偿计划中未行使期权、认股权证和权利对应的股份数量为5,205,446股[298][299] - 股权补偿计划中未来可发行证券剩余数量为2,133,292股[298][299] - 2016年注册声明允许最高15亿美元的证券发行，目前已无剩余额度[304][307] - 2018年注册声明允许最高25亿美元的证券发行，目前剩余约16.51亿美元额度[306][307] - 2017年11月完成约6,930万美元普通股发行[307] - 2018年7月完成1.656亿美元普通股发行[307] - 2018年未进行任何未注册证券的销售[308] 资产与负债变化 - 总资产从2014年12月31日的7122.5万美元增长至2018年12月31日的2.68045亿美元，主要由于多次融资活动[312] - 公司总资产从2017年的1.693亿美元增长至2018年的2.6805亿美元，增幅达58.3%[446] - 现金及现金等价物从2017年的8203.3万美元下降至2018年的4147.1万美元，减少49.4%[446] - 有价证券从2017年的4126.1万美元大幅增加至2018年的1.76609亿美元，增长328%[446] - 总负债从2017年的5618.4万美元略微增加至2018年的5739.2万美元[446] - 股东权益从2017年的1.1312亿美元增加至2018年的2.10653亿美元，增长86.2%[446] - 累计赤字截至2018年12月31日达3.418亿美元[329] - 累计赤字从2017年的2.51036亿美元扩大至2018年的3.41787亿美元[446] - 公司自成立至2018年底通过公开及私募融资共募集约4.128亿美元净资金[387] 收入与利润变化 - 合作收入从2017年的901.9万美元增长至2018年的1480.4万美元，增幅64%[311] - 公司2018年合作收入为1480万美元[373] - 合作收入从2017年的901.9万美元增加至2018年的1480.4万美元，增长64.1%[448] - 2018年净亏损9075.1万美元，较2017年净亏损4280.9万美元扩大112%[311] - 公司净亏损从2017年的4280.9万美元扩大至2018年的9075.1万美元，增幅达112%[448] - 2018年净亏损9075.1万美元，较2017年4280.9万美元增长112%[453] 成本与费用变化 - 2018年运营费用为1.07539亿美元，较2017年的6124.6万美元增长75.6%[311][312] - 公司2018年研发费用为7274.1万美元，较2017年4422.5万美元增长64.5%，较2016年3309.3万美元增长119.8%[332] - 乙肝项目(HBV)研发费用2018年达4148.6万美元，较2017年2322.1万美元增长78.6%[332] - 微生物组项目研发费用2018年为1943.5万美元，较2017年1558.1万美元增长24.7%[332] - 股权激励费用2018年达1182万美元，较2017年542.3万美元增长118%[332] - 2018年研发费用（不含股权激励）为6090万美元，较2017年增加2210万美元[374] - HBV治疗项目研发费用增加约1830万美元[374] - 微生物组项目非临床开发费用增加约390万美元[374] - 2018年研发部门股权激励费用为1180万美元，较2017年增加640万美元[375] - 2018年行政费用（不含股权激励）为1810万美元，较2017年增加430万美元[376] - 行政费用增加主要包含：薪资福利增加210万美元、办公室设备租金增加60万美元[376] - 2018年行政部门股权激励费用为1670万美元，较2017年增加1350万美元[377] - 高管离职产生一次性股权激励费用430万美元，新增高管产生约500万美元费用[377] - 研发费用从2017年的4422.5万美元增加至2018年的7274.1万美元，增长64.5%[448] - 股票补偿支出2848.5万美元，较2017年860.1万美元增长231%[453] - 2017年研发费用（不含股权激励）约为3880万美元，较2016年的3010万美元增长28.9%[381] - 2017年股权激励费用为540万美元，较2016年的300万美元增长80%[382] - 2017年行政费用（不含股权激励）为1380万美元，较2016年的1020万美元增长35.3%[383] - 2017年股权激励费用为320万美元，较2016年的200万美元增长60%[384] 现金流活动 - 2018年经营活动现金流为净流出6500万美元，投资活动现金流为净流出1.354亿美元，融资活动现金流为净流入1.598亿美元[390] - 经营活动现金流净流出6495.8万美元，2017年为净流入186万美元[453] - 购买可销售证券1.839亿美元，较2017年4823.4万美元增长281%[453] - 融资活动现金流入1.597亿美元，主要来自普通股发行[453] - 期末现金及等价物4147.1万美元，较期初8203.3万美元下降49%[453] 合作与里程碑付款 - 与艾尔建合作潜在里程碑付款最高达27.7亿美元（开发阶段6.31亿+商业阶段21.4亿）[327] - 公司与艾尔建合作获得5000万美元预付款[340] - 公司有资格获得高达6.31亿美元的7个开发里程碑付款[340] - 公司有资格获得高达21.4亿美元的12个商业开发和销售里程碑付款[340] - 公司同意通过概念验证研究共同承担最高7500万美元的开发成本[340] - 2017年2月获得艾尔建5000万美元预付款，2017年11月融资6480万美元净收益[312] - 2018年7月融资1.554亿美元净收益，推动资产增长[312] 研发项目进展 - ABI-H0731在300mg剂量组显示平均病毒载量下降≥2.8 log10 IU/mL[317] - 2018年启动两项二期临床研究（201研究和202研究），预计2019年获得数据[319][320] 未来支出预期 - 研发成本预计将在可预见的未来显著增加[334] - 一般行政费用预计将增加以支持研发活动和潜在商业化[336] 利息与税收 - 利息和其他收入在2018年约为310万美元，相比2017年的100万美元增长210%[378] - 2018年所得税费用约为110万美元，而2017年所得税收益为910万美元[379] - 2017年所得税收益为910万美元，其中860万美元与《减税与就业法案》相关[386] 现金管理与投资 - 现金及现金等价物主要投资于货币市场基金和美国短期国债，回报率极低[408] - 公司持有大量现金及现金等价物，部分金额超过联邦存款保险限额[409] - 公司现金等价物总额为3934.5万美元，全部为货币市场基金[486] - 短期投资总额为1.766亿美元，包括5513.6万美元商业票据、7315.9万美元公司债、2841.9万美元资产支持证券及1989.5万美元国债[486] 会计与内部控制 - 2018年通胀未对劳动力成本和临床研究成本产生实质性影响[410] - 截至2018年12月31日财年披露控制与程序经评估确认为有效[411] - 基于COSO 2013框架，公司2018年12月31日财务报告内部控制被认定为有效[412] - 安永会计师事务所对2018年12月31日财务报告内部控制有效性出具无保留意见[413] - 2018年第四季度财务报告内部控制未发生重大变更[413] - 公司已通过《道德准则》和《行为准则》规范高管及员工行为[416] - 公司高管、董事及持股超10%股东在2018财年均符合SEC第16(a)条备案要求[417] - 公司2018年采纳了新的收入确认会计准则ASU 2014-09[434] - 公司于2018年12月31日和2017年12月31日分别编制了合并资产负债表[430][432] - 公司2018、2017及2016年度编制了合并经营和全面亏损报表[430][432] - 公司2018、2017及2016年度编制了股东权益变动表[430][432] - 公司2018、2017及2016年度编制了现金流量表[430][432] - 安永会计师事务所自2015年起担任公司审计机构[437] - 公司管理层对财务报告内部控制有效性负责[441] - 公司截至2018年12月31日保持有效的财务报告内部控制[439] 公司治理与政策 - 公司2018年6月1日通过第四修正和重述的公司注册证书[423] - 公司于2017年12月12日通过2018年度酌情奖金计划[425] - 公司于2018年5月31日与David J. Barrett签订离职协议[425] 业务状态与资产估值 - 公司尚未产生产品销售收入且无获批产品[458] - 可销售证券按公允价值计量，2018年末未发生减值[468] - 商誉经减值测试未发生减值[471] - 无限期无形资产经评估未发生减值[476] - 按公允价值计量的金融资产总额为2.1595亿美元，其中第一层级3934.5万美元、第二层级1.766亿美元、第三层级0美元[486] - 公司采用直线法计提固定资产折旧，资产预计使用寿命为3至7年[480] - 租赁改良支出按剩余租赁期或资产使用寿命孰短原则摊销[481] - 2018年及2017年末未出现长期资产减值迹象[479] - 经营租赁租金支出采用直线法确认，租赁激励措施作为租金减免在租期内分摊[478] - 金融工具公允价值计量采用三级分层模型：第一层级为活跃市场报价，第二层级为可观察市场参数，第三层级为不可观察参数[482][483] - 现金及现金等价物、应收账款等流动性项目账面价值接近公允价值[485] - 公允价值计量可能因假设和方法差异产生重大影响[484] 普通股变动 - 普通股流通股数从2017年的2013.7974万股增加至2018年的2549.5425万股，增长26.6%[446]