公司研发成果与业务布局 - 公司自成立以来创建19个研究性新药申请，3个产品获FDA批准，涉足超20种疾病领域开发[23] - 公司自成立以来已产生19个研究性新药申请（IND）[96] 产品获批情况 - 2024年11月22日，FDA批准Attruby用于治疗ATTR - CM成人患者，2025年2月10日，EC批准acoramidis在欧洲用于治疗ATTR - CM [26] 临床管线进展 - 未来一年，后期临床管线预计在三个潜在市场规模达10亿美元以上的项目中交付3期临床试验结果[27] - 2025年1月13日，低剂量英菲格拉替尼治疗软骨发育不全的3期PROPEL 3研究完成全部受试者入组[58] - PROPEL 3研究已完成全部患者入组，是针对软骨发育不全儿童的低剂量英菲替尼0.25mg/kg/天的3期关键研究[72] - BBP - 418的3期试验FORTIFY于2024年9月完成全部患者入组，中期分析顶线数据预计2025年下半年公布[94] 临床试验数据 - 3期ATTRibute - CM临床试验中，主要终点获胜比为1.8，p值小于0.0001，30个月内患者生存率提高、住院率降低[30] - 临床前研究显示T119M变体四聚体解离速度比野生型四聚体慢40倍[42] - 2018年11月公布的2期数据显示，阿考拉米迪斯在有症状的ATTR - CM受试者中耐受性良好，800mg每日两次和400mg每日两次给药的受试者血清TTR浓度分别显著提高50%和36%[44] - 2019年11月公布的2期开放标签扩展研究数据表明，阿考拉米迪斯长期耐受性良好，全因死亡率为8.5%，心血管相关住院率为25.5%[45] - 2023年10月公布的2期开放标签扩展研究更新结果显示，接受中位55个月连续治疗后，至少53%的ATTR - CM且NYHA II或III级患者存活了4.6年[46] - 2019年2月启动的3期ATTRibute - CM试验，招募了632名有症状的ATTR - CM受试者[47] - 2021年12月27日，ATTRibute - CM试验A部分未达到主要终点，阿考拉米迪斯组和安慰剂组6分钟步行距离平均下降分别为9米和7米[49] - 2023年7月17日，阿考拉米迪斯3期ATTRibute - CM试验达到主要终点，获胜比为1.8，p值<0.0001[50] - 2024年9月27日，阿考拉米迪斯治疗使30个月时复合全因死亡率和复发性心血管相关住院事件减少42%[52] - 2024年11月18日，阿考拉米迪斯在开放标签扩展研究中，36个月时全因死亡率风险降低36%，42个月时降低34%；复合全因死亡率和心血管相关住院率36个月时降低46%，42个月时降低48%[53] - 2024年6月4日公布的英菲格拉替尼2期PROPEL 2试验结果显示，最高剂量组18个月时年化身高增长速度较基线平均变化为2.50厘米/年，身高z评分较基线平均变化为0.54[59][60] - 低剂量英菲替尼临床前研究中，小鼠每日1mg/kg治疗21天，胫骨、股骨、肱骨、尺骨、桡骨分别增长3.18%、3.16%、3.04%、2.94%、3.01%，枕骨大孔长度增长3.72%[78] - 13名2b期试验参与者使用恩卡雷治疗后，第5天血液钙、尿钙和血液甲状旁腺激素均值恢复正常并维持24周，无严重不良事件[81] - 恩卡雷2期临床研究中，86%（6/7）的术后甲状旁腺功能减退参与者在治疗5天内血和尿钙水平同时恢复正常，无严重不良事件[88] - 恩卡雷治疗24周时，92%（12/13）参与者在无额外钙补充剂和活性维生素D情况下达到正常谷血钙水平，77%（10/13）参与者尿钙排泄正常[89] - BBP - 418的2期临床试验中，治疗21个月后，糖基化αDG水平从基线开始增加并持续，肌酸激酶大幅（≥80%）持续降低[94] 市场规模与患者数量 - 美国确诊的ATTR - CM患者数量从2019年的不足5000人增至2024年的超50000人，全球潜在可寻址市场高达200亿美元[35] - 全球ATTRwt - CM和ATTRv - CM估计患病率分别超400000人和40000人，美国约10% - 13%射血分数保留的心力衰竭患者可能患有未确诊的ATTR - CM [38] - 常染色体显性低钙血症1型（ADH1）在欧盟和美国约有25000名致病基因携带者[84] - LGMD2I在美国和欧洲有潜在可治疗患者群体约7000人[91] - 美国约有240,000名ATTR - CM患者，全球约有500,000名[99] 公司财务收入 - 2024年5月公司因与拜耳的许可协议获1.35亿美元预付款，有望获最高1.5亿美元监管和销售里程碑付款及最高4.5亿美元额外销售里程碑付款，特许权使用费从净销售额的30%起[31] - 因2025年2月10日Beyonttra获EC批准，公司预计4月从拜耳获得7500万美元监管里程碑付款[32] - 通过与Alexion的许可协议，公司有望获3000万美元监管里程碑付款，基于Beyonttra在日本净销售额获10% - 15%特许权使用费[33] - 2024年公司向日本Alexion供应价值0.6百万美元的商业产品[97] - 公司与拜耳的许可协议中，2024年5月收到135.0百万美元预付款，有资格获得最高150.0百万美元监管和销售里程碑付款及最高450.0百万美元额外销售里程碑付款和分级版税[118] - 拜耳对Beyonttra的监管里程碑付款条件于2025年2月10日达成，公司预计4月收到75.0百万美元付款[121] - 2019年9月，子公司Eidos向Alexion出售556,173股普通股，获得2500万美元现金收益，还收到2500万美元的前期付款，有望在达到监管里程碑后再获3000万美元[122] - 2024年10月，Alexion通知Eidos启动ACT - EARLY临床试验，Eidos收到300万美元前期付款[123] - 2024年，公司向Alexion供应价值60万美元的商业产品[124] - 2024年11月22日Attruby获FDA批准后，公司12月收到5亿美元现金收益，确认以现金支付的债务折扣和发行成本2750万美元[138] 公司财务支出 - 公司需向斯坦福大学支付每年的许可维护费，可与该年净销售额的特许权使用费相抵，特许权使用费率为低个位数，特定里程碑事件需支付至多约100万美元，控制权变更需支付25万美元[127] - 2024年，公司因与拜耳的许可协议向斯坦福支付810万美元许可费，因Attruby获FDA批准确认向斯坦福支付50万美元里程碑款项[128] - 公司与诺华的许可协议中，支付1500万美元一次性付款，发行价值约170万美元的A系列优先股，达到监管和销售里程碑分别需支付6000万美元和3500万美元，支付低两位数特许权使用费，2021年支付2000万美元监管里程碑款项[134] 融资协议情况 - 2024年1月17日的融资协议中，贷款人提供最高7.5亿美元的高级担保信贷额度，包括4.5亿美元初始定期贷款和不超过3亿美元的增量定期贷款[137] - 2024年1月17日的融资协议，公司在acoramidis首次获FDA批准后收到5亿美元（扣除交易费用），购买者有权获得全球净销售额5%的付款，最高可调整至10%，购买者收到9500万美元或买断付款后权利终止[138] 医保政策与费用 - 自2025年1月1日起，美国医保患者每年自付费用上限为2,000美元，参与医保处方支付计划患者每月自付不超167美元，双重资格和低收入补贴患者每月支付不超13美元[100] - 2025年起，2022年降低通胀法案将医保D部分受益人的自付费用上限降至2000美元[213] 产品疗效数据 - Attruby在30个月时全因死亡率和复发性心血管相关住院事件综合降低42%，心血管相关住院事件累积频率降低50%[105] 知识产权情况 - 截至2025年2月13日，公司知识产权组合包含超100项已授权专利和超400项专利申请[109] - QED Therapeutics从诺华公司获得的美国已授权专利预计2028 - 2029年到期，若获批专利期限延长，一项专利期限将从2029年8月25日延长至2033年10月19日[110] FDA相关法规与流程 - IND提交后30天若无问题自动生效，否则需解决问题才能开展临床试验[144] - 提交NDA或BLA后，FDA需在60天内决定是否受理[144] - 标准审评的新分子实体NDA或原始BLA，FDA目标在提交日期起10个月内完成初审并回复；优先审评则为6个月[157] - 临床进展报告至少每年提交给FDA，严重和意外疑似不良事件等书面IND安全报告需在确定信息符合报告条件后15天提交，意外致命或危及生命疑似不良反应需在收到信息后7天内通知FDA[152] - 罕见病药物指在美国影响少于200,000人，或虽影响200,000人以上但开发和销售成本无法通过销售收回的药物[159] - 获得孤儿药指定的产品首次获FDA批准后，该产品有7年的孤儿药独占权[162] - 临床研究一般分三个阶段，即1期、2期和3期，可能会有重叠[149] - 1期临床试验通常涉及少量健康志愿者或患者，主要评估候选产品的代谢、药理作用、副作用耐受性和安全性[150] - 2期临床试验在患者中进行，评估概念验证和确定产生预期疗效所需的剂量，同时收集安全性和PK、PD信息[150] - 3期临床试验通常涉及多个地点的大量患者，旨在证明产品的有效性、安全性和建立整体的效益/风险关系[151] - 罕见儿科疾病指定药物获批后可获优先审评凭证（PRV），FDA的该项目自2024年12月20日开始逐步结束，2026年9月30日后不再授予PRV[163] - 快速通道指定产品，FDA可在完整申请提交前滚动审评部分内容，企业在获得NDA或BLA批准前均可申请快速通道状态，理想情况不晚于预NDA或预BLA会议[164] - 优先审评针对新分子实体或原始BLA，FDA接受申请后目标审评时间为6个月，未满足条件则为10个月[166] - 符合条件的产品可申请加速批准，但需进行上市后确证性临床试验，FDA有权撤回加速批准的产品[168] - 突破性疗法指定产品，FDA会采取措施加速开发和审评，且具备快速通道指定的所有益处[170] - 再生医学先进疗法（RMAT）指定产品，FDA有60个日历日确定是否符合标准，其BLA可能符合优先审评或加速批准条件[171] - 企业提交含新活性成分等的药品上市申请，需在II期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划（PSP）[174] - 药品或生物制品获得儿科市场独占权，可在现有独占期基础上增加6个月[175] - 新产品获批后，企业需遵守FDA持续监管要求，包括监测记录、不良反应报告、促销广告合规等[176] - FDA可能对批准附加条件，如风险评估和缓解策略（REMS），产品批准可能因不符合监管要求被撤回[179] - 510(k)上市前通知途径通常需3 - 12个月，可能更长[186] - FDA对初始PMA申请的审查法定需6 - 10个月，通常更长，可能需数年完成[187] - 参考生物制品自首次许可起有4年和12年的排他期，4年后FDA才接受基于该参考产品的生物类似药或可互换产品的申请，12年后才会批准[193] 其他法规与政策 - 违反联邦反回扣法可处以监禁、刑事罚款、行政民事罚款和禁止参与联邦医疗保健计划[196] - 联邦医师付款阳光法案要求某些制造商每年向CMS报告向医生等支付或转移价值的信息以及医生等的所有权和投资权益信息[197] - 公司可能需遵守联邦价格报告法，计算并报告复杂定价指标[198] - 许多美国州采用类似联邦反回扣法和虚假索赔法的法律，可能适用于公司业务[199] - 部分州要求制药公司遵守行业自愿合规指南和联邦政府合规指导，并报告向医生等支付和转移价值或营销支出的信息[199] - 欧盟通用数据保护条例于2018年5月生效，在某些情况下管理健康信息的隐私和安全[199] - ACA要求品牌药制造商为医保D部分受益人在覆盖缺口折扣计划中提供70%的销售点折扣[212] - CCPA于2020年1月1日生效，对处理加州居民个人信息的企业提出新要求[208] - CPRA于2023年1月1日生效，显著扩展了CCPA并增加了合规风险[208] - 华盛顿《我的健康我的数据法案》于2024年3月31日生效，增加了合规风险[210] - 联邦虚假索赔法案违规处罚包括三倍实际损失及每项单独虚假索赔的民事罚款[204] - 公司业务活动可能受联邦和州数据隐私与安全法规约束[207] - 公司业务可能受联邦和州医疗保健相关法律监管，违规或面临重大处罚[202] - 公司患者援助和共付优惠券计划受CMS OIG监管且可能面临保险公司行动[203] - 美国和部分外国司法管辖区可能持续有医疗保健相关立法和监管变化[211] - 各州积极制定个人信息处理规则，类似法律增加公司合规复杂性和成本[208][209][210] - 2011年美国预算控制法案规定，自2013年4月1日起，每个财政年度对医疗服务提供商的医保支付总额减少2%，该规定将持续到2031年[213] - 2012年美国纳税人救助法案将政府追回对医疗服务提供商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[213] - 2024年1月1日起，2021年美国救援计划法案取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[213] - 2025年起，若没有进一步立法，由于2010年法定现收现付法案、2021年美国救援计划法案及后续立法导致的预计预算赤字增加，医保对医疗服务提供商的支付将进一步减少[213] - 美国各州通过立法和实施法规控制药品和生物制品价格，包括价格或患者报销限制、折扣等措施[215] - 公司产品若纳入联邦服务管理局联邦供应时间表，需符合美国预防中毒包装法案的防儿童开启包装要求[217]

文章核心观点 - 推荐关注Growth Stock Forum获取成长股投资信息，BridgeBio股票因四季度业绩和Attruby商业进展接近52周高位 [1][2] 分组1：Growth Stock Forum介绍 - Growth Stock Forum专注寻找成长股，聚焦生物科技领域，关注风险回报情况并密切跟踪投资组合和观察名单股票 [1] - Growth Stock Forum有定期更新的15 - 20只股票的模型投资组合、最多10只预计当年表现良好的首选股票名单、针对短期和中期走势的交易想法，还有社区交流和答疑 [2] 分组2：BridgeBio情况 - BridgeBio（NASDAQ: BBIO）股票接近52周高位，Attruby在美国开局强劲，已有超1000份独特患者处方 [2]

文章核心观点 - 介绍BridgeBio Pharma季度财报情况、股价表现及未来展望，提及同行业Taysha Gene Therapies预期财报情况 [1][3][9] BridgeBio Pharma财报情况 - 本季度每股亏损1.31美元，高于Zacks共识预期的1.09美元，去年同期每股亏损0.96美元，此次财报盈利意外为 -20.18% [1] - 上一季度预期每股亏损1.03美元，实际亏损0.86美元，盈利意外为16.50% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收588万美元，超出Zacks共识预期10.98%，去年同期营收175万美元，过去四个季度公司两次超出共识营收预期 [2] BridgeBio Pharma股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约32.3%，而标准普尔500指数涨幅为4.5% [3] BridgeBio Pharma未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究表明近期股价走势与盈利预测修正趋势密切相关 [4][5] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势有利，当前Zacks排名为2（买入），预计股票短期内跑赢市场 [6] - 未来几个季度和本财年的盈利预测变化值得关注，当前本季度共识每股收益预期为 -0.89美元，营收4163万美元，本财年共识每股收益预期为 -3.66美元，营收2.2342亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 仿制药行业目前处于250多个Zacks行业的后22%，研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业高出两倍多 [8] Taysha Gene Therapies预期财报情况 - 预计2月26日公布截至2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.08美元，同比变化 -122.9%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计本季度营收190万美元，较去年同期下降47.2% [10]

Attruby（acoramidis）的临床效益与市场表现 - Attruby（acoramidis）已获得FDA批准，用于治疗成人ATTR-CM患者，减少心血管死亡和心血管相关住院[7][8] - Attruby在3个月内显示出显著的临床效益，心血管相关住院事件减少42%，全因死亡和复发性心血管住院事件减少50%[21] - Attruby的处方量已达到430份，77%的Medicare患者已纳入处方范围[28] - ATTR市场预计将达到150亿至200亿美元，2024年销售额预计为64亿美元，同比增长57%[17][18] - Attruby在血清TTR水平稳定方面显示出优于tafamidis的效果，AG10（acoramidis）的效力是tafamidis的4倍[22][23] Attruby的患者支持与分发策略 - 公司提供28天免费试用和患者援助计划，确保新诊断或从其他疗法转换的患者能够轻松获得Attruby[26] - 参与Attruby临床试验的美国患者可以在医学指示期间免费获得药物[27] - 公司通过独立和罕见病专科药房网络提供Attruby，确保患者能够快速获得药物[26] 临床试验进展与药物认定 - 公司已完成3项III期临床试验，分别针对Limb-Girdle Muscular Dystrophy 21/R9、Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1和Achondroplasia，共招募296名患者[5] - Infigratinib获得突破性疗法认定（BTD）用于Achondroplasia，BBP-418获得罕见儿科疾病认定（RPDD）用于Limb-Girdle Muscular Dystrophy 21/R9，BBP-812获得再生医学先进疗法认定（RMAT）用于Canavan Disease[6] - Infigratinib的Phase 3研究（PROPEL 3）已完全入组，预计2025年下半年完成主要终点分析[43] - BBP-418的Phase 3研究（FORTIFY）已完全入组，预计2025年下半年公布中期分析数据[49] - Encaleret的Phase 3研究（CALIBRATE）已完全入组，预计2025年下半年公布主要结果[55] - BBP-812在Canavan病患者的初步数据中显示出显著的临床改善，包括运动技能和发育进展[60] 公司未来里程碑与战略规划 - 公司预计在2025年上半年和下半年达成多个里程碑，包括Acoramidis的欧盟和日本批准，以及Encaleret和BBP-418的最终分析数据[68] - BridgeBio Oncology Therapeutics（BBOT）已推进两个潜在的首创新药进入临床阶段，第三个预计在2025年上半年进入临床[65] ATTR-CM患者的生存与风险分析 - V122I ATTRv-CM患者的中位生存期为40个月，显著低于ATTRwt-CM患者的60个月[34] - ATTRibute-CM试验中，ATTRv-CM患者的复合心血管事件风险显著降低，风险比为0.41（95% CI: 0.21-0.81）[35] 公司团队与历史成就 - Attruby团队成功领导了多个重磅药物的上市，包括IMBRUVICA（50亿美元+的销售额）和EPKINLY（3L+ DLBCL）[31]

文章核心观点 BridgeBio Pharma公布2024年第四季度和全年财务业绩，更新Attruby商业进展，介绍公司各项目研发情况及财务状况 [1] 商业进展 - 截至2025年2月17日，自FDA批准后，516位医疗保健提供者为1028位独特患者开具了Attruby处方 [1][2] - 首席商务官称Attruby上市表现良好，各患者类型处方均成功填充，其领先的临床结果及患者支持计划为ATTR - CM治疗带来改变 [3] 管线概述 Attruby（acoramidis） - 2024年11月22日获FDA批准用于降低ATTR - CM成年患者心血管死亡和心血管相关住院风险；2025年2月10日在欧盟获批，商品名为BEYONTTRA™，获7500万美元里程碑付款及分层版税 [1][6] - 在ATTRibute - CM开放标签扩展（OLE）研究中，Attruby在OLE内36个月时全因死亡率（ACM）单独降低36%，36和42个月时ACM和复发性心血管相关住院复合终点分别降低46%（p<0.0001）和48%（p<0.0001） [6] BBP - 418 - 用于治疗LGMD2I/R9的3期临床试验FORTIFY已完成112名参与者的招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视并公布中期分析队列的 topline 结果，若成功将成为首个获批疗法 [6] Encaleret - 用于治疗ADH1的3期临床试验CALIBRATE已完成71名参与者的招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视并公布 topline 结果，若成功将成为首个获批疗法；用于治疗PSH的2期研究正在进行，初步证据显示其在PSH中有差异化表现 [6] Infigratinib - 用于治疗软骨发育不全的3期临床试验PROPEL 3已完成114名参与者随机化招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视；2024年11月，其治疗儿童软骨发育不全的2期PROPEL 2研究结果发表在《新英格兰医学杂志》，若成功将成为首个获批口服疗法；用于治疗低软骨发育不全的ACCEL 2期研究正在招募中 [6] 财务更新 现金及等价物 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期受限现金总计6.812亿美元，较2023年12月31日的3.926亿美元净增加2.886亿美元，主要得益于融资协议、信贷安排、股权融资等收入，部分被经营活动现金使用、再融资成本等抵消 [7] 收入 - 2024年第四季度和全年收入分别为590万美元和2.219亿美元，而2023年同期分别为170万美元和930万美元，增长主要源于Attruby在美国的首次商业销售及与拜耳和协和麒麟的合作协议收入 [8][9][10] 运营成本和费用 - 2024年第四季度和全年运营成本和费用分别为2.319亿美元和8.149亿美元，2023年同期分别为1.792亿美元和6.167亿美元，增长主要由于支持Attruby商业化的SG&A费用、推进研发项目的R&D费用及重组、减值相关费用增加 [11][12][13] 其他收入（费用），净额 - 2024年第四季度和全年其他收入（费用）净额分别为 - 4020万美元和5080万美元，2023年同期分别为710万美元和 - 4590万美元，变化主要受投资公允价值调整、权益法投资损益、利息费用和收入等因素影响 [18][19][20] 净亏损 - 2024年第四季度和全年归属于普通股股东的净亏损分别为2.651亿美元和5.358亿美元，每股净亏损分别为1.40美元和2.88美元，2023年同期分别为1.681亿美元和6.432亿美元，每股净亏损分别为0.96美元和3.95美元 [21][22]

文章核心观点 - 基因药物公司BridgeBio Pharma将在2025年2月20日公布2024年第四季度和全年财务结果，并分享Attruby商业化进展和后期临床管线的最新情况；公司将从预计于4月下旬或5月初发布的第一季度财报开始举办财报电话会议 [1][2] 公司介绍 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，成立于2015年，致力于发现、研发、测试和提供变革性药物来治疗遗传病患者；其研发项目管线涵盖从早期科学到晚期临床试验阶段；公司团队由经验丰富的药物发现、开发和创新人员组成，致力于应用基因医学的进展尽快帮助患者 [3] 媒体联系方式 - 联系人Bubba Murarka，邮箱contact@bridgebio.com，电话(650)-789-8220 [4]

文章核心观点 - 基因药物公司BridgeBio Pharma宣布其药物acoramidis获欧盟营销授权用于治疗ATTR - CM，该批准基于关键研究积极结果，Bayer将负责欧盟商业活动，公司将获里程碑付款和销售特许权使用费，药物也在其他地区接受审批 [1][3][5] 药物相关信息 - acoramidis商品名为BEYONTTRA™，是口服的近完全（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，用于治疗成人ATTR - CM [1][8] - BEYONTTRA总体耐受性良好，常见轻微副作用为腹泻和腹痛，无需停药即可缓解 [8] 研究结果 - 关键ATTRibute - CM 3期研究评估了acoramidis对632名有症状ATTR - CM患者的疗效和安全性，患者随机2:1接受药物或安慰剂治疗30个月 [3] - 研究在30个月时达到主要临床终点，显著减少心血管相关住院、提高生存率、保留患者功能能力和生活质量 [3] - 与安慰剂相比，3个月时首次事件（全因死亡率（ACM）或心血管相关住院（CVH））时间持久分离，30个月时复合ACM和复发性CVH事件减少42%，CVH事件累积频率减少50% [7] 各方观点 - 伦敦大学学院心脏病学教授Marianna Fontana博士称ATTR - CM预后差，acoramidis获批对患者是重要成就，患者将有新治疗选择 [2] - BridgeBio心脏肾脏首席医学官Jonathan Fox博士表示欧盟批准是ATTR - CM患者的重大进展，感谢临床试验参与者等，期待与Bayer为欧盟患者服务 [4] 商业合作与进展 - 2024年3月BridgeBio与Bayer就acoramidis展开合作，Bayer获欧盟独家商业化权利 [5] - 欧盟批准后Bayer将于2025年上半年推出acoramidis，2024年11月该药已获美国FDA批准，自美国批准后已有248位医生开出430份患者处方 [4] - 基于许可协议，BridgeBio将在欧盟委员会批准后获7500万美元里程碑付款，并在商业化后按低30%以上的分级结构获得销售特许权使用费 [5][7] 其他审批情况 - acoramidis目前正在接受日本药品和医疗器械管理局及巴西卫生监管机构的审批 [6] 公司介绍 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，成立于2015年，致力于为遗传病患者发现、创造、测试和提供变革性药物，其开发项目涵盖从早期科学到晚期临床试验 [9]

公司动态 - BridgeBio Pharma Inc (NASDAQ: BBIO) 专注于开发治疗遗传疾病的药物 自上次文章发布以来 公司取得了一些重大进展 股价上涨了46.5% 主要原因是获得了某项批准 [1] 作者背景 - 文章作者 Myriam Hernandez Alvarez 拥有厄瓜多尔基多国立理工学院的电子与通信工程学位 美国俄亥俄大学计算机科学硕士学位 厄瓜多尔基多西蒙玻利瓦尔安第斯大学商业管理研究生学位 以及西班牙阿利坎特大学计算机应用博士学位 [1] 披露信息 - 作者与 Edgar Torres H 有专业合作 但分析是独立进行的 并遵循 Seeking Alpha 的共享协会指南 [1] - 作者在文章中提到的公司中没有股票 期权或类似衍生品头寸 也没有在未来72小时内启动任何此类头寸的计划 [2] - Seeking Alpha 披露 过去的表现并不能保证未来的结果 文章中的观点或意见可能并不代表 Seeking Alpha 的整体观点 Seeking Alpha 不是持牌证券交易商 经纪人或美国投资顾问或投资银行 分析师包括专业投资者和个人投资者 他们可能没有获得任何机构或监管机构的许可或认证 [3]

股价表现 - BridgeBio Pharma (BBIO) 股价在最近一个交易日上涨16% 收于$33.73 这一涨幅归因于交易量显著增加 相比过去四周5.8%的涨幅 表现更为突出 [1] 药物进展 - 公司股价突然上涨的原因是宣布了其新药Attruby (acoramidis) 的商业进展 该药物于2024年11月获得FDA批准 用于减少成人转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者的心血管死亡和心血管相关住院 目前已有248名医生为430名患者开具了处方 预计2025年将在其他地区获得相同适应症的批准 [2] 财务预期 - 公司预计在即将发布的季度报告中每股亏损$1.09 同比变化为-13.5% 预计收入为$5.3百万 同比增长202.9% [3] - 过去30天内 公司季度每股收益(EPS)的共识估计下调了4.1% 这种负面的收益估计修订趋势通常不会转化为股价上涨 [4] 行业对比 - BridgeBio Pharma属于Zacks Medical - Generic Drugs行业 同行业的Bausch Health (BHC) 在最近一个交易日下跌6.1% 收于$7.40 过去一个月内BHC的回报率为0.9% [4] - Bausch的季度每股收益(EPS)共识估计在过去一个月内上调了0.4% 至$1.12 同比变化为-2.6% 目前Bausch的Zacks Rank为2 (Buy) [5]

商业进展 - Attruby（acoramidis）自FDA批准以来，已获得430份处方，由248名医生开具，显示出广泛的接受度，涵盖学术中心和社区中心的所有患者类型 [1][2][3] - 公司已完成三项主要市场的III期临床试验的入组，包括FORTIFY（BBP-418用于LGMD2I/R9）、CALIBRATE（encaleret用于ADH1）和PROPEL 3（infigratinib用于软骨发育不全） [1][5] - 公司财务状况良好，截至上季度拥有4.06亿美元现金，并在acoramidis获得FDA批准后从特许权使用费中获得5亿美元，预计2025年上半年将从acoramidis在欧洲和日本的批准中获得1.05亿美元的监管里程碑付款 [1] 产品更新 - Attruby是一种接近完全的TTR稳定剂（≥90%），用于减少ATTR-CM成年患者的心血管死亡和心血管相关住院，ATTR-CM是一种进行性致命疾病，表现为浸润性限制性心肌病，导致心力衰竭 [3][7] - Attruby的常见不良反应包括腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%），大多数不良反应为轻度且无需停药，停药率与安慰剂组相似（9.3% vs 8.5%） [8] 临床试验进展 - FORTIFY试验针对LGMD2I/R9，已完成112名患者的入组，预计2025年下半年进行最后患者-最后访视和中期分析队列的顶线数据读出 [5][6] - CALIBRATE试验针对ADH1，已完成70名患者的入组，预计2025年下半年进行最后患者-最后访视和顶线数据读出 [5][6] - PROPEL 3试验针对软骨发育不全，已完成114名参与者的入组，预计2025年下半年进行最后参与者-最后访视 [5][6] 2025年里程碑 - 预计2025年上半年获得acoramidis在欧洲和日本的批准 [1][6] - 预计2025年下半年完成FORTIFY、CALIBRATE和PROPEL 3试验的最后患者-最后访视和顶线数据读出 [5][6]