文章核心观点 Biodexa公司宣布行使认股权证获得约700万美元毛收入，资金将用于eRapa 3期试验首年义务并解锁非稀释性赠款资金；同时公布2023年上半年未经审计的中期业绩，公司处于临床阶段，面临融资挑战和持续经营不确定性 [1][20]。 公司业务进展 产品研发 - eRapa是雷帕霉素的口服片剂配方，用于家族性腺瘤性息肉病和非肌肉浸润性膀胱癌治疗，在FAP试验中显示出统计学上显著降低总体平均息肉负担和6个月83%的总体无进展率 [11][12][2] - Tolimidone是口服Lyn激酶激活剂，在糖尿病动物模型中显示出血糖控制作用，有望成为一流的血糖调节剂 [11][13] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶抑制剂帕比司他的溶解制剂，通过对流增强递送技术治疗难治性脑癌，包括复发性胶质母细胞瘤、弥漫性中线胶质瘤和髓母细胞瘤 [11][14][38] 研发项目 - 2023年上半年完成MTX110在弥漫性中线胶质瘤的I期研究9名患者入组，数据安全监测委员会批准将MTX110在复发性胶质母细胞瘤中的剂量提高到90µM [21][39] - 启动新的研发项目MTD217，探索同时抑制肿瘤关键代谢途径，在体外显示出协同效应并建立新的专利地位 [43] 技术平台 - 公司拥有三种专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布，但药物递送技术已被降为次要优先级 [15][42] 财务状况 收入与成本 - 2023年上半年总收入为30万英镑，较2022年上半年的47万英镑下降36%，主要来自与Janssen的研发合作 [24][49] - 研发成本为225万英镑，较2022年上半年的241万英镑下降7%，占运营成本的比例从57%降至50% [24][50] - 行政费用为229万英镑，较2022年上半年的185万英镑增加24%，主要是由于融资和收购相关的法律和专业费用增加 [28][51] 现金流 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为388万英镑，较2022年上半年的354万英镑增加 [28][53] - 投资活动净现金流入为2万英镑，2022年上半年为流出2万英镑 [54] - 融资活动净现金流入为625万英镑，2022年上半年为流出8万英镑 [54] 现金余额 - 截至2023年6月30日，公司现金余额为523万英镑 [28][55] 融资情况 认股权证行使 - 公司宣布行使先前发行的认股权证获得约700万美元毛收入，行使的认股权证包括E系列和F系列，可购买最多4358322份美国存托股份 [1][3] - 行使认股权证的持有人将获得新的未注册认股权证，可购买总计6537483份美国存托股份 [4] 其他融资 - 2023年2月完成私募融资，筹集600万美元；5月完成注册直接发行和私募融资，筹集332万美元 [23][44][45] 战略调整 业务定位 - 公司董事会决定将公司重新定位为治疗公司，围绕MTX110临床资产，由三种使能技术支持 [34] 战略收购 - 2022年12月公司达成收购Bioasis Technologies的协议并组织1000万美元融资，但交易在2023年1月股东大会上被否决，公司继续寻找合适的资产 [36][37] 股权结构 股份变动 - 2023年2月和5月进行私募融资和注册直接发行，发行了美国存托股份和认股权证 [44][45] - 2023年7月5日，公司将美国存托股份代表的普通股数量从5股调整为400股 [56][134] 投票权 - 行使现有认股权证后，公司已发行股本包括4127615322股普通股，每股具有投票权，相当于10319038份美国存托股份 [8][9] 合作与支持 合作项目 - 公司与Janssen Pharmaceutica NV有研发合作，获得相关收入 [24][49] 政府支持 - 公司获得癌症预防与研究机构（CPRIT）1700万美元赠款，该赠款有1:2的匹配资金 [2] 未来展望 临床数据 - 科学合作者期待在2024年6月19 - 22日巴塞罗那的InSIGHT科学会议上展示eRapa在FAP中12个月与基线相比的息肉负担数据 [2] 融资需求 - 公司未来的生存能力取决于能否从融资活动中筹集资金，以资助其发展计划直至商业化，预计在2024年第一季度前需要进一步融资 [58][60][80] 持续经营 - 公司董事认为有足够的选择和时间为公司获得额外融资，继续采用持续经营基础编制财务报表，但融资环境具有挑战性，存在不确定性 [63][82][83]

文章核心观点 - 公司宣布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验结果将在2024年消化疾病周年会上公布，试验显示eRapa安全且耐受性良好，6个月时息肉总负担显著降低24%，总体无进展率达83% [2][7] 试验基本信息 - 试验部分由德州癌症预防与研究机构（CPRIT）提供的2000万美元赠款资助 [3] - 开放标签研究在美国7个卓越中心对30名中位年龄43岁的成年患者进行，患者分为完整结肠（n=6）或结肠切除术后回肠直肠吻合且直肠残余至少有10个腺瘤（n=24）两类 [4] - 患者按顺序分为3个剂量组，每组10人，进行12个月治疗，分别为每2天0.5mg（第1组）、每2周每天0.5mg（第2组）和每天0.5mg（第3组） [5] - 主要终点为eRapa的安全性和耐受性，以及6个月时息肉负担相对于基线的百分比变化，息肉结果分为进展性疾病（PD）、稳定疾病（SD）或部分缓解（PR），无进展者组合终点包括SD和PR [5] 试验结果 - 6个月时，十二指肠中14/18（78%）的患者为无进展者，其中11/18（61%）的患者达到PR；结直肠中25/29（86%）的患者为无进展者，其中15/29（67%）的患者达到PR，包括4名完整结肠患者 [6] - 试验期间仅发生2例与药物相关的3级严重不良事件（无4级或5级报告），97%的患者在6个月时仍在接受治疗 [6] - 6个月时息肉总负担与基线相比显著降低24%（p=0.04），总体无进展率为83% [7] - 12个月时息肉负担与基线相比的数据将于2024年6月19 - 22日在巴塞罗那的InSIGHT科学会议上公布 [7] eRapa介绍 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专利口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [8][14] - eRapa旨在解决现有雷帕霉素制剂生物利用度差、药代动力学可变和毒性等问题，受多项已授权专利保护至2035年，其他待申请专利可能在2035年后提供进一步保护 [8] eRapa在FAP中的应用 - FAP特征为结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期出现，目前无批准的治疗选择，主动监测和手术切除是标准治疗方法，若不治疗通常会导致结直肠癌 [9] - FAP有显著遗传成分，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定 [9] - mTOR在FAP息肉中过度表达，凸显了使用eRapa等有效且安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [9] CPRIT介绍 - CPRIT由德州立法机构创建，2007年经全州投票批准，领导德州抗癌斗争，2019年德州选民再次投票决定继续为其提供30亿美元，使癌症研究和预防总投资达60亿美元 [10] - 截至目前，CPRIT已通过学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予超30亿美元赠款，招募超281位杰出研究人员，支持51家公司在德州成立、扩张或搬迁，带动超76.6亿美元公共和私人投资 [10] - CPRIT资金推动了科学和临床知识进步，为德州254个县的超810万人提供了挽救生命的癌症预防和早期检测服务 [10] eRapa授权 - 2024年4月26日，公司宣布与Emtora Biosciences, Inc.达成最终协议，获得eRapa的独家全球许可（有权授予分许可），以开发、制造、商业化并推进其临床潜力 [12] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发创新产品管线，治疗未满足医疗需求的疾病，主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、用于治疗1型糖尿病的tolimidone以及用于侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [13] - tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [15] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品以化疗剂量直接递送至肿瘤部位，绕过血脑屏障并可能避免全身毒性 [16] - 公司拥有三项专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布，总部和研发设施位于英国加的夫 [17]

文章核心观点 - 公司宣布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验结果将在2024年消化疾病周年会上公布，试验显示eRapa安全且耐受性良好，6个月时息肉总负担显著降低24%，总体无进展率达83% [2][7] 公司信息 - 公司是一家专注收购的临床阶段生物制药公司，致力于开发创新产品管线，以治疗未满足医疗需求的疾病，其主要开发项目包括eRapa、tolimidone和MTX110 [2][13] - 公司拥有三项专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [17] eRapa相关 基本信息 - eRapa是雷帕霉素的专有口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年 [8] 授权情况 - 2024年4月26日，公司与Emtora Biosciences, Inc.达成独家全球许可协议，获得eRapa的开发、制造、商业化等权利 [12] 治疗FAP情况 - FAP表现为结肠和/或直肠息肉增生，无获批治疗方案，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定，mTOR在FAP息肉中过度表达，是使用eRapa治疗的理论依据 [9] 2期临床试验 设计 - 开放标签研究在美国7个卓越中心进行，30名中位年龄43岁的成年患者按顺序分为三个剂量组，每组10人，治疗12个月，主要终点为eRapa的安全性和耐受性以及6个月时息肉负担相对于基线的百分比变化 [4][5] 结果 - 6个月时，十二指肠14/18（78%）患者无进展，其中11/18（61%）患者部分缓解；结直肠25/29（86%）患者无进展，其中15/29（67%）患者部分缓解；仅发生两起与药物相关的3级严重不良事件，97%的患者在6个月时仍在接受治疗；6个月时息肉总负担较基线显著降低24%（p = 0.04），总体无进展率达83% [6][7] 后续安排 - 12个月时的息肉负担数据将在2024年6月19 - 22日巴塞罗那的InSIGHT科学会议上公布 [7] 其他项目相关 - tolimidone是一种口服的、强效且选择性的Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [15] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [16] 资金支持 - 该研究部分得到了德克萨斯州癌症预防与研究机构（CPRIT）2000万美元的赠款资助 [3] CPRIT介绍 - CPRIT由德克萨斯州立法机构创建，2007年经全州投票批准，致力于领导该州抗癌斗争，已向德州研究机构和组织授予超30亿美元赠款，招募超281位杰出研究人员，支持51家公司在德州设立、扩张或搬迁，带动超76.6亿美元公共和私人投资，提供超810万次癌症预防和早期检测服务 [10]

文章核心观点 Biodexa制药公司宣布其许可方Emtora将在2024年消化疾病周年会上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验结果，同时公司已获得eRapa的全球独家许可，公司还有其他在研产品管线 [1][2] 公司动态 - 公司许可方Emtora宣布eRapa治疗FAP的2期临床试验结果将在2024年5月18 - 21日华盛顿举行的消化疾病周年会上公布，主要研究者Carol Burke将进行口头报告 [1] - 2024年4月26日公司与Emtora达成最终协议，获得eRapa的全球独家许可（可授予分许可）以开发、制造、商业化及挖掘其临床潜力 [2] eRapa药物信息 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专利口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [3][10] - 雷帕霉素在美国以Rapamune®获批用于肾移植的器官排斥，eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物设计，解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [4] - eRapa受多项已授权专利保护至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后的进一步保护 [5] FAP疾病及eRapa治疗依据 - FAP特征为结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期发病，无获批治疗方案，主动监测和手术切除是标准治疗，未治疗通常会导致结直肠癌 [6][7] - FAP有显著遗传成分，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲申请 [7] - mTOR在FAP息肉中过度表达，凸显使用eRapa这种有效且安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [7] 公司其他在研产品 - Tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节药物 [11] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [12] 公司技术及设施 - 公司拥有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专利药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [13]

文章核心观点 Biodexa制药公司宣布其许可方Emtora将在2024年消化疾病周年会上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病的2期临床试验结果，同时介绍了eRapa及公司其他在研产品情况 [1] 公司动态 - 公司许可方Emtora将在2024年5月18 - 21日华盛顿举行的消化疾病周年会上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病的2期临床试验6个月数据 [1] - 2024年4月26日公司与Emtora就eRapa达成独家全球许可协议，有权开发、制造、商业化该产品 [2] eRapa药物信息 - eRapa是雷帕霉素的口服片剂配方，雷帕霉素是mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [3][9] - eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [4] - eRapa受多项已授权专利保护至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后进一步保护 [5] eRapa治疗FAP情况 - FAP特征为结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期发病，无获批治疗方案，未治疗会导致结直肠癌 [6][7] - FAP在美国发病率为1/5000 - 1/10000，在欧洲为1/11300 - 1/37600，eRapa已获美国孤儿药认定并计划在欧洲申请 [7] - mTOR在FAP息肉中过度表达，表明使用eRapa治疗FAP的合理性 [7] 公司其他在研产品 - Tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [10] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送将化疗剂量药物直接送达肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [11] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对未满足医疗需求疾病的创新产品管线，总部和研发设施在英国加的夫 [8][12] - 公司拥有三项专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布 [12]

Biodexa与Rapamycin Holdings达成独家全球许可协议 - Biodexa公司与Rapamycin Holdings达成独家全球许可协议，开发和商业化一种关键治疗药物[1],[2] FAP疾病治疗进展 - 该药物针对一种名为家族性腺瘤性息肉症（FAP）的疾病，目前标准治疗仅涉及监测和最终手术[2] - FAP患者通常需要接受结肠和/或直肠的手术切除，美国和欧洲约有10万人患有该疾病[3] Biodexa首席执行官的表态 - Biodexa首席执行官和首席财务官Stephen Stamp表示，如果不治疗FAP，几乎总会导致极具侵入性的手术和生活质量的严重恶化[4]

文章核心观点 - 公司Biodexa Pharmaceuticals PLC与Rapamycin Holdings Inc.签订了独家许可协议,获得了eRapa的全球开发、生产和商业化权利 [1][2] - eRapa是一种用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的III期候选药物,获得了1700万美元的非稀释性资助用于III期临床试验 [1][2] - FAP是一种罕见的遗传性疾病,目前尚无获批的治疗药物,标准治疗方式是定期监测和手术切除 [5][6][7] - eRapa有望延缓或预防FAP患者的手术干预 [5] - 公司还计划评估eRapa在其他适应症如膀胱癌和前列腺癌等的潜在用途 [10][12] 公司相关 - Biodexa是一家临床阶段生物制药公司,正在开发创新产品治疗未满足的医疗需求 [15][17] - 公司拥有三项专有的药物递送技术,可改善药物的生物利用度和生物分布 [17] - Emtora Biosciences是eRapa的原始开发公司,总部位于德克萨斯州圣安东尼奥 [18][19] - eRapa是一种微胶囊化的rapamycin制剂,相比原料药具有更好的靶向性、耐受性和生物利用度 [19] 临床试验进展 - Emtora正在完成一项30例FAP患者的II期开放性临床试验,主要评估安全性和有效性 [8] - II期试验结果将于2024年第二季度在两个主要学术会议上公布 [9] - 公司计划在获得FDA的II期试验结束会议后启动III期注册性临床试验,预计招募约140例患者 [9] - III期试验获得了1700万美元的CPRIT资助 [9] - Emtora还正在进行一项NMIBC适应症的II期临床试验,预计2025年第二季度公布结果 [11] 许可交易条款 - 交易中Biodexa向Emtora发行了相当于其5%股权的美国存托股票 [13] - 公司还需支付最高4150万美元的销售里程碑付款,以及单位数的特许权使用费 [13]

金融风险管理 - 公司面临多种金融风险，包括市场风险（外汇和利率风险）、信用风险和流动性风险[726] - 信用风险主要来自合作方和银行存款，公司仅与高信用评级的金融机构合作，不使用衍生工具管理信用风险[727][728] - 公司总信用风险等于年末持有的金融资产总值，预计信用损失根据资产的信用风险是否显著增加来评估[729] - 如果信用风险未显著增加，预计信用损失为未来12个月的预期信用损失；如果信用风险显著增加，预计信用损失为资产的整个生命周期预期信用损失[730] - 公司持续审查银行存款的信用风险，并选择高信用评级的银行以降低风险[731] - 外汇风险主要来自英国以外的交易，公司持有美元现金以减少美元计价供应商的外汇风险[732] - 公司不持有任何衍生工具或其他金融工具来应对利率风险[733] - 流动性风险来自营运资本管理，公司旨在按时结算财务义务[734] 融资与持续经营 - 公司未来生存依赖于从融资活动中筹集资金，以支持其发展计划，直到从合作中获得里程碑和/或特许权使用费[735] - 公司认为有足够的时间和选项来获得额外融资，因此继续采用持续经营基础编制财务信息[736] - 公司已准备未来三年的现金流预测，显示未来12个月内需要进一步融资，否则可能在2024年第四季度面临破产[737] - 公司认为小型和微型生物技术公司的融资环境仍然具有挑战性，但可能提供并购机会[738] - 公司能否继续作为持续经营企业取决于能否及时、以有利条件或根本获得额外资本和/或处置资产[739] 存托银行与费用 - 公司已与JPMorgan Chase Bank, N.A.合作，自2023年12月18日起担任存托银行，每100份存托股份收取最高5美元的费用[743][744] - 存托银行可能收取的其他费用包括每份存托股份最高0.05美元的现金分配费、每年最高0.05美元的管理费等[745] - 存托银行可能通过其银行部门或其附属机构进行外汇交易，外汇汇率可能基于基准利率或第三方流动性提供者的利率，并可能收取一定的点差[747][748] - 公司将支付存托银行和其代理人的所有其他费用，存托银行的费用和收费条款可能会不时修改[751][752] - 存托银行可能会报销公司因建立和维护ADR计划而产生的某些费用，并可能减少或免除某些费用[753] 内部控制与财务报告 - 公司披露控制和程序在2023年12月31日被首席执行官和首席财务官评估为有效[760] - 公司内部控制于2023年12月31日被管理层评估为有效[763] - 公司定期审查其财务报告的内部控制系统，以确保维持有效的内部控制环境[764]

文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa公布研发进展，包括MTX110治疗弥漫中线胶质瘤（DMG）的一期临床试验积极顶线结果，以及托利米酮（tolimidone）体外实验结果 [1] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发创新产品治疗未满足医疗需求的疾病，主要研发项目包括治疗1型糖尿病的托利米酮和治疗侵袭性罕见/孤儿脑癌的MTX110 [7] - 托利米酮是口服、强效且选择性的lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中可通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [7] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）绕过血脑屏障将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，避免全身毒性 [8] - 公司拥有三项专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [9] MTX110临床试验 - 由哥伦比亚大学欧文医学中心开展的研究中，新诊断DMG患者通过皮下泵连接直接植入脑桥的导管，以3 + 3剂量递增设计接受MTX110对流增强递送（CED）给药，研究主要目标是安全性和耐受性，给药次数限制为两次，每次48小时，间隔7天 [2] - 研究共治疗9名患者，60M组一名患者出现严重不良事件，研究人员评估与研究药物无关，与输注和肿瘤解剖结构有关 [2] - 尽管研究未达到可靠证明疗效的样本量，但患者中位总生存期（OS）为16.5个月，优于316例同类病例的10.0个月 [3] - 研究人员计划在2024年6月28日至7月2日于费城举行的第21届国际小儿神经肿瘤学研讨会（ISPNO 2024）上展示试验详细结果 [4] 托利米酮研究 - 公司委托合同研究组织（CRO）进行体外实验，以证明托利米酮在重新聚集的胰岛中促进β细胞增殖的潜力，但实验结果与之前的体外和体内研究结果不相关，结果不确定 [5] - 公司认为有几种可能的解释，计划迅速推进具有类似目标的体内临床前研究，并继续为计划于今年晚些时候开始招募患者的托利米酮IIa期开放标签研究做准备 [5]

文章核心观点 - 公司公布MTX110在复发性胶质母细胞瘤患者MAGIC - G1研究中的生存更新情况 [1] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线，用于治疗1型糖尿病和罕见/孤儿脑癌等未满足医疗需求的疾病 [1][9] - 公司有三个专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布，总部和研发设施位于英国加的夫 [11] - 公司主要开发项目包括用于治疗1型糖尿病的托利米酮和用于侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症研究的MTX110 [9] 研究情况 - 2023年10月公司宣布正在进行的开放标签I期剂量递增研究A组招募完成，该研究旨在评估通过植入式可再填充泵和导管进行对流增强递送（CED）间歇性输注MTX110的可行性和安全性 [2] - 患者1接受每周60µM的MTX110输注，从治疗开始存活了12个月；患者2、3和4接受每周90µM的MTX110输注，仍在研究中 [3][4] 行业情况 - 胶质母细胞瘤（GBM）是成人中最常见且最具破坏性的原发性恶性脑肿瘤，发病率为每10万人口中有3 - 4例 [6] - GBM普遍会复发，复发后中位总生存期为6.5个月，目前复发胶质母细胞瘤（rGBM）没有既定的标准治疗方法 [5] 产品情况 - MTX110是帕比司他游离碱的水溶性形式，通过与羟丙基 - β - 环糊精（HPBCD）络合实现，可通过对流增强递送（CED）以化疗剂量直接递送至肿瘤部位 [7] - MTX110正在临床评估用于治疗复发性胶质母细胞瘤、弥漫性中线胶质瘤和复发性髓母细胞瘤，临床前评估用于治疗软脑膜疾病 [7] - MTX110通过导管系统直接递送至患者肿瘤内部及周围，绕过血脑屏障，使肿瘤暴露于高药物浓度，同时最大限度减少全身药物水平和潜在毒性及其他副作用 [7]