November 3, 2025 Biodexa Announces Approval of CTA in Europe for Phase 3 Serenta Trial in FAP First European patient expected to be enrolled in 4Q 2025 Addressable US - European Market Put at $7 Billion Biodexa Pharmaceuticals PLC (“Biodexa” or “the Company”), (Nasdaq: BDRX), a clinical stage biopharmaceutical company developing a pipeline of innovative products for the treatment of diseases with unmet medical needs, announced the approval of a Clinical Trial Application (CTA) by the European Medicines Agen ...

公司近期动态 - 公司将于2025年10月11日在圣路易斯举行的CGA-IGC年度会议上举办一场早餐研讨会 [1][2] - 研讨会主题为“FAP机制与化学预防试验问题”，由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Patrick Lynch博士主讲，随后将有来自芝加哥大学和华盛顿大学的专家参与小组讨论 [3] - 公司首席医疗官表示，此次研讨会反映了其研究方法的协作性质，以及科学界和临床界对推进FAP治疗方案的浓厚兴趣 [4] 核心研发管线进展 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对未满足医疗需求疾病的创新产品管线 [2][5] - 主要研发项目包括用于治疗家族性腺瘤性息肉病和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa、用于治疗1型糖尿病的tolimidone，以及用于治疗侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [5] - 公司正处于其FAP项目的关键时期，正在推进其eRapa的3期Serenta试验，该试验有望解决FAP领域巨大的未满足医疗需求 [4] 产品技术特点 - eRapa是雷帕霉素的专有口服胶囊制剂，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中发挥重要作用 [6] - Tolimidone是一种口服的、强效和选择性Lyn激酶激活剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用展示出血糖控制潜力 [7] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司他的可溶制剂，该专有制剂能够通过对流增强输送技术以化疗剂量将药物直接递送至肿瘤部位 [8] - 公司拥有三项专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布 [9]

Interim results for the six months ended June 30, 2025 Exhibit 99.1 September 12, 2025 Biodexa Pharmaceuticals PLC ("Biodexa" or the "Company") Biodexa Pharmaceuticals PLC (Nasdaq: BDRX), a clinical stage biopharmaceutical company developing a pipeline of innovative products for the treatment of diseases with unmet medical needs, today announces its unaudited interim results for the six months ended June 30, 2025 which will also be made available on the Company's website at www.biodexapharma.com. OPERATIONA ...

文章核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对未满足医疗需求疾病的创新产品管线 [2] - 公司在2025年上半年取得显著运营进展，核心项目eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病进入注册性III期临床试验阶段，并完成多项关键监管里程碑 [3][4][5][6] 运营亮点 - 美国专利商标局批准了公司从Emtora Biosciences独家授权的口服雷帕霉素纳米颗粒制剂专利申请 [4] - 与FDA成功举行Type C会议，确定了eRapa治疗FAP的注册性III期研究方案 [4] - 欧洲委员会授予eRapa治疗FAP的孤儿药资格 [4] - 为eRapa的III期临床研究选定品牌名"Serenta"并启动专属网站 [4] - 在美国激活首个Serenta试验临床研究中心，并在波多黎各圣胡安纳入首批患者 [4] - 与C/M Capital Master Fund LP签署3500万美元股权信贷额度协议 [4] - 合作伙伴Emtora Biosciences从德克萨斯州癌症预防与研究所获得额外300万美元拨款，使非稀释性拨款总额达到2000万美元 [4] 研发管线进展 eRapa项目 - eRapa是雷帕霉素的专有口服制剂，采用纳米技术和pH敏感聚合物设计，旨在解决现有雷帕霉素制剂生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [9] - 拥有多项已授权专利，保护期至2035年，待批申请可能提供2035年后的进一步保护 [9] - II期研究结果显示，eRapa安全且耐受性良好，6个月时总息肉负荷较基线显著减少24%，非进展率为83% [13] - 12个月时，28例患者中21例被视为非进展者，息肉负荷中位数减少17% [13] - III期注册研究采用双盲安慰剂对照设计，计划招募168例高风险FAP患者 [14] Tolimidone项目 - Tolimidone是胰岛素受体信号通路的选择性激活剂，通过增加胰岛素底物-1的磷酸化发挥作用 [18] - 在阿尔伯塔大学糖尿病研究所开展的IIa期研究者发起试验中，于2025年6月招募首例T1D患者 [4][20] - 临床前研究表明，tolimidone可防止β细胞降解并刺激β细胞增殖 [19] MTX110项目 - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司他的可溶性制剂，通过对流增强输送直接递送至脑肿瘤部位 [21] - MAGIC-G1 I期研究在rGBM中已完成剂量递增部分，报告中位总生存期为11-12个月 [22] - 在DMG的I期IIT研究中，患者中位总生存期为16.5个月，而316例病例队列的中位生存率为10.0个月 [23] - 由于资源限制，MTX110已被降低优先级，目前没有进行开发活动 [25] 财务状况 损益情况 - 2025年上半年研发成本降至167万英镑，较2024年同期的219万英镑下降24% [10][29][32] - 研发成本占运营成本的比例从52%降至41% [29][32] - 2025年上半年行政成本增至238万英镑，2024年同期为203万英镑 [10][33] - 2025年上半年运营亏损为381万英镑，2024年同期为331万英镑 [39][45] - 2025年上半年净亏损为381万英镑，2024年同期为331万英镑 [45] 现金流与资金 - 2025上半年经营活动现金净流出330万英镑，2024年同期为481万英镑 [10][35] - 2025上半年投资活动现金净流出34万英镑，2024年同期为75万英镑 [36] - 2025上半年筹资活动现金净流入601万英镑，2024年同期为465万英镑 [37] - 截至2025年6月30日，现金余额为404万英镑，2024年同期为505万英镑，2024年底为167万英镑 [10][38] - 通过股权信贷额度筹集毛收入856万美元 [27] - 累计赤字为1.5413亿英镑 [39][55] 融资活动 - 2025年1月签订3500万美元股权信贷额度协议，公司有权在36个月内向C/M出售新发ADS [26] - 截至2025年6月30日，已从ELOC筹集毛收入856万美元 [27] - 2025年5月与某些认股权证持有人签订协议，将行权价降至每股0.31美元，持有人行权合计200,433份认股权证 [27]

公司评级与业绩预期 - Biodexa Pharmaceuticals PLC非保荐ADR（BDRX）获Zacks评级上调至第2级（买入）[1] - 评级上调反映盈利预期向上修正趋势 这是影响股价的最强动力之一[1][4] - Zacks共识预期追踪卖方分析师对当前及未来年度EPS预测的共识[2] 盈利预期修正与股价关系 - 公司未来盈利潜力变化与短期股价走势存在强相关性[5] - 机构投资者通过盈利预期计算公司公允价值 其大规模投资行为推动股价变动[5] - 近三个月Zacks共识预期大幅提升90%[9] Zacks评级系统特性 - 系统基于盈利预期相关四因素将股票分为五级 从强力买入（第1级）到强力卖出（第5级）[8] - 第1级股票自1988年来年均回报率达+25%[8] - 系统始终维持覆盖池中"买入"与"卖出"评级比例平衡 仅前5%股票获强力买入评级[10] 公司投资价值分析 - 盈利预期持续上调反映公司基本面改善[6] - 该股位列Zacks覆盖股票前20% 显示其盈利预期修正特征优异[11] - 评级提升意味着股票可能在未来短期内上涨[11]

核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa药物关键性III期Serenta试验完成首例患者入组 这标志着公司成为该疾病领域首个进入III期临床阶段的药物研发企业 并有望在73亿美元的可寻址市场中占据先发优势 [1][2][3] 临床试验进展 - 首批两名患者由波多黎各圣胡安的泛美肿瘤试验中心完成入组 试验针对FAP患者开展 FAP是一种遗传性疾病 未经治疗几乎必然发展为结直肠癌 目前唯一治疗手段是胃肠道序贯切除术 [2] - Serenta试验（编号NCT06950385）采用双盲安慰剂对照设计 计划招募168名患者 按2:1比例随机分配至药物组或安慰剂组 以评估eRapa的安全性和有效性 [5] - 美国地区20个试验站点由德克萨斯州圣安东尼奥的LumaBridge管理 欧洲地区10个站点由Precision for Medicine负责 所有站点均已确定并处于启动准备阶段 [5] 市场机会与支持 - 基于美国最低患病率1/10,000和欧洲1/37,600的保守估算 结合美国约2.58亿和欧洲约3.58亿的成年人口规模 以及美国非生物孤儿药中位年费用206,176美元的计算标准 eRapa在欧美FAP市场的可寻址规模达73亿美元 [8] - 德克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）已为该研究项目提供2,000万美元的资助支持 [3] 产品与技术优势 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物改善雷帕霉素现有剂型存在的生物利用度低、药代动力学波动大及毒性问题 [7] - 该药物针对mTOR（雷帕霉素哺乳动物靶点）信号通路发挥作用 该通路在细胞代谢、生长和增殖中起关键作用 且在FAP息肉中呈现过度表达 [7][11] - eRapa的专利保护期至少持续至2035年 另有 pending 专利可能进一步延长保护期限 [7] 疾病背景与需求 - 家族性腺瘤性息肉病（FAP）是一种罕见遗传性疾病 特征为结肠和/或直肠出现数百至数千个息肉 未经治疗的患者终生罹患结直肠癌的风险接近100% [6] - 目前全球尚无获批的FAP治疗药物 患者仅能选择积极监测和外科手术切除作为标准护理方案 存在显著的未满足临床需求 [4][6]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布美国存托凭证（ADR）比率变更于2025年7月31日开盘生效，变更后1份ADR代表10万股普通股，对ADR持有人而言相当于1比10的反向ADR拆分，发行普通股数量不变，变更后有619,523份ADR流通 [2][3][4] 分组1：ADR比率变更信息 - 公司宣布此前公布的ADR比率变更生效，从1份ADR代表1万普通股变为代表10万普通股 [2] - 比率变更于2025年7月31日美国东部时间开盘生效 [2] - 对ADR持有人来说，比率变更效果等同于1比10的反向ADR拆分 [3] - 每10份原ADR自动换为1份新ADR，原ADR取消，新ADR由公司ADR项目存托银行摩根大通银行发行 [3] 分组2：公司股份数据 - 公司发行普通股数量不受此次变更影响，截至公告发布日为61,952,308,922股 [4] - 比率变更后，流通ADR数量为619,523份 [4]

临床试验进展 - 公司宣布向欧洲药品管理局提交Serenta试验的临床试验申请 用于治疗家族性腺瘤性息肉病[1][2] - 该申请是欧洲开展临床试验所需的正式监管提交 类似于美国的IND申请流程[3] - 若获批 试验将在欧洲进行 初期覆盖丹麦、德国、荷兰和西班牙的临床中心 意大利预计后续加入[3] 试验设计细节 - Serenta试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期注册研究 旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性[5] - 美国首个试验中心已开放并积极筛选合格参与者[5] - 按照106天的CTA批准时间表 欧洲中心预计在今年第四季度开始招募患者[5] 疾病背景信息 - 家族性腺瘤性息肉病是一种罕见遗传性疾病 特征为数百至数千个结直肠息肉发展 未经治疗终身患结直肠癌风险近100%[7] - 美国患病率为1/5,000至1/10,000 欧洲为1/11,300至1/37,600[7] - 目前唯一治疗选择是胃肠道顺序切除术 缺乏有效、侵入性更小的疗法[2][7] 药物机制特点 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服制剂 属于mTOR抑制剂[8][12] - mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用 并在肿瘤发生过程中被激活[8][12] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物 eRapa旨在解决现有雷帕霉素制剂生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题[8] - eRapa拥有多项已发行专利 保护期至2035年 其他待批申请可能提供2035年后的进一步保护[8] 公司研发管线 - 公司主要研发项目包括用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于1型糖尿病的tolimidone 以及用于罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110[11] - tolimidone是口服Lyn激酶选择性抑制剂 通过胰岛素增敏作用显示血糖控制效果[13] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司特的溶解制剂 可通过对流增强输送系统直接递送至肿瘤部位[14] 外部支持与合作 - 公司获得CPRIT 2000万美元赠款支持该项目[4] - CPRIT已向德克萨斯州研究机构授予29亿美元赠款 并产生了超过57亿美元的额外公私投资[9][10] - 该项目还获得了FDA快速通道认定和欧洲孤儿药认定[4]

核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布向欧洲药品管理局提交Serenta试验的临床试验申请 用于治疗家族性腺瘤性息肉病 该病是一种罕见遗传性疾病 未经治疗几乎都会发展为结直肠癌[1][2] - 公司获得CPRIT 2000万美元资助支持该项目 欧洲试验站点预计在今年第四季度开始招募患者[4][5] 监管进展 - 提交欧洲临床试验申请 类似于美国的IND申请流程 获批后将在丹麦、德国、荷兰和西班牙开展试验 后续将增加意大利站点[2][3] - 此前已获得FDA快速通道认定和欧洲孤儿药认定 美国首个试验点已开始筛选合格参与者[4][5] 试验设计 - Serenta试验为随机、双盲、安慰剂对照的3期注册研究 旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性[5] - 临床试验编号NCT06950385 CTA审批时间线为106天[5] 疾病背景 - 家族性腺瘤性息肉病是一种罕见遗传性疾病 患者会发展数百至数千个结直肠息肉 未经治疗的终身结直肠癌风险接近100%[7] - 美国患病率为1/5000至1/10000 欧洲为1/11300至1/37600 目前唯一治疗方式是胃肠道序贯切除术[7] 产品特性 - eRapa是雷帕霉素的专有口服制剂 为mTOR抑制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物解决生物利用度低和毒性问题[8][12] - 该产品拥有多项专利保护 有效期至2035年 并有待批申请可能提供更长期保护[8] 资金支持 - 德克萨斯癌症预防与研究研究所已向该项目提供2000万美元资助[4] - CPRIT总计已授予29亿美元资助 并带动了57亿美元的额外公私投资[9][10] 公司管线 - 公司主要研发项目包括用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于1型糖尿病的tolimidone 以及用于罕见脑癌的MTX110[11] - 公司拥有三种专有药物递送技术 总部和研发基地位于英国卡迪夫[15]

文章核心观点 - Biodexa宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的Serenta试验首个临床研究点启动，该试验正在招募患者，是FAP潜在新治疗方案开发的重要里程碑 [1] 分组1：Serenta试验相关 - Serenta试验（NCT06950385）是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估eRapa对FAP患者的安全性和有效性，美国首个试验点已开放并积极筛选合格参与者 [2] - 公司CEO兼CFO称首个临床点启动是eRapa FAP 3期项目的重要里程碑，该项目获CPRIT 2000万美元赠款支持 [3] 分组2：FAP疾病相关 - FAP是一种罕见的遗传性疾病，患者结直肠会出现数百至数千个息肉，若不治疗患结直肠癌的终生风险接近100%，美国患病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，目前无获批治疗方案 [4] - FAP息肉中mTOR过度表达，凸显了使用eRapa这种强效安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [4][5] 分组3：eRapa药物相关 - eRapa是雷帕霉素的专利口服制剂，雷帕霉素是mTOR抑制剂，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年 [5] 分组4：CPRIT相关 - CPRIT已通过其学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予29亿美元赠款，招募237位杰出研究人员，支持43家公司在德州发展，带动超57亿美元公共和私人投资 [6] - 2019年11月5日，德州选民批准宪法修正案，为CPRIT额外提供30亿美元，使其癌症研究和预防总投资达60亿美元 [6] 分组5：公司相关 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线，主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone、研究侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [7] - tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中可通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [9] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [10] - 公司拥有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [11]