依帕戈替尼国内注册临床推进中 6月16日，公司公告完成依帕戈替尼单药治疗肝细胞癌国内注册临床试验的首例患者给药，此前5月，该 疗法获得了国家药监局药审中心的突破性疗法认证。该行预计该临床试验最快有希望2026年完成，建议 关注其国内申报和审评进展。 依帕戈替尼联合阿替利珠单抗免疫治疗方案在一线和后线晚期肝细胞癌患者中均表现出亮眼的疗效和良 好的安全性 数据显示，在220mg每日两次(BID)的剂量组中，客观缓解率(ORR)≥50%，中位无进展生存期(mPFS)≥7 个月。其中在免疫检查点治疗(ICI)经治患者中，ORR达52.9%，mPFS为8.3个月。此外，联用方案耐受 性良好，在所有患者中，3级及以上治疗期间发生的不良事件(TEAE)发生率45.5%，无4或5级及以上治 疗相关不良事件(TRAE)发生，无患者因为TRAE停药。 智通财经APP获悉，中金发布研报称，维持和誉-B(02256)2025年/2026年归母净利润预测0.45亿元/3.20 亿元不变。考虑到依帕戈替尼数据优异及国内注册临床进展，和匹米替尼申报进展，该行维持"跑赢行 业"评级，基于DCF模型，该行上调目标价22.8%至11.3港元，较 ...

核心观点 - 科伦药业控股子公司科伦博泰的核心产品芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)联合PD-L1单抗塔戈利单抗一线治疗无驱动基因突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)获国家药品监督管理局(NMPA)突破性疗法认定 [1][2] - 这是芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)获得的第五项突破性疗法认定，此前已在三阴性乳腺癌(TNBC)、EGFR突变NSCLC、HR+/HER2-乳腺癌等适应症上获得认定 [3] - 芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)是国内首个获得完全批准上市的具有全球知识产权的国产ADC，也是全球首个在肺癌适应症获批上市的TROP2 ADC [4][5] 产品研发进展 - 芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)联合塔戈利单抗一线治疗晚期或转移性非鳞状NSCLC的2期OptiTROP-Lung01临床研究结果在2025年ASCO年会上公布 [3] - 芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)已有2项适应症在中国获批上市，另有2项新增适应症的上市申请已获CDE受理并被纳入优先审评审批程序 [4][5] - 科伦博泰已在中国开展8项注册性临床研究，默沙东已启动14项全球性3期临床研究 [5] 产品技术特点 - 芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)是一款新型TROP2 ADC，采用新型连接子开发，药物抗体比(DAR)达到7.4 [3] - 该产品通过特异性识别肿瘤细胞表面的TROP2，内吞后释放拓扑异构酶I抑制剂KL610023，诱导肿瘤细胞DNA损伤并导致细胞凋亡 [3] - KL610023具有细胞膜渗透性，可实现旁观者效应，杀死邻近肿瘤细胞 [3] 商业合作 - 2022年5月科伦博泰授予默沙东在大中华区以外所有地区开发、使用、制造及商业化芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)的独家权利 [4] - 默沙东正在主导14项全球性3期临床研究，探索芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)作为单药或联合疗法用于多种癌症的治疗 [5] 其他产品信息 - 塔戈利单抗是全球首个获批用于一线治疗鼻咽癌的PD-L1单克隆抗体，已在中国获批两项适应症 [5]

核心观点 - 科伦博泰生物-B(06990 HK)的芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)联合塔戈利单抗一线治疗无驱动基因突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)获中国国家药品监督管理局(NMPA)药品评审中心(CDE)授予突破性疗法认定 [1] - 突破性疗法认定旨在加快研究、开发及推广创新治疗方案，以应对临床急需的医疗需求 [1] - 这是芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)获NMPA授予的第五项突破性疗法认定 [2] 突破性疗法认定历史 - 2022年7月就治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)获得突破性疗法认定 [2] - 2023年1月就治疗表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)治疗后疾病进展的局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC获得突破性疗法认定 [2] - 2023年6月就治疗既往接受过至少二线系统化疗的局部晚期或转移性激素受体阳性(HR+)及人类表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌(BC)患者获得突破性疗法认定 [2] - 2024年3月就一线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性TNBC获得突破性疗法认定 [2] 临床研究进展 - 芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)联合塔戈利单抗一线治疗晚期或转移性非鳞状NSCLC患者的2期OptiTROP-Lung01临床研究结果将于2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上的壁报环节公布 [2]

IDEAYA Biosciences (IDYA) FY Conference June 09, 2025 10:40 AM ET Speaker0 Good morning, everyone, and thanks for joining us here at the Goldman Sachs Conference. I'm joined by Yujiro Hata, CEO of IDEA Biosciences. And we're thrilled to have you all with us. Maybe we can start with an overview of there's a lot going on. So maybe you can distill for us what you think of as some of the kind of key value drivers of IDEA, particularly over the next, let's call it, twelve to twenty four months. Speaker1 Yeah, gr ...

报告行业投资评级 - 行业评级为强于大市，维持上次评级 [3] 报告的核心观点 - 梳理突破性疗法对指导国产创新药分子出海有现实意义，其分子高出海成功率证实了这一点 [5] - 国产创新药在CDE批准的突破性疗法中占比高，海外临床稳步推进，国内进度领先于海外 [13] - CDE突破性疗法化药及单抗数量多，ADC进入收获期，新分子类型崭露头角 [14] - CDE突破性疗法企业分布上，恒瑞数量领先，多个新兴biotech潜力可观 [17] - CDE突破性疗法靶点从热门靶点持续发散，新靶点值得期待 [23] - CDE突破性疗法与出海交易同步发展、高度相关，梳理有出海潜力的突破性疗法品种有价值 [28] 根据相关目录分别进行总结 突破性疗法梳理 - 突破性疗法于2020年被CDE引入国内，旨在加快治疗严重疾病新药落地，新药需较现有手段有临床优势 [4] - 截至2025年6月4日，CDE批准126款国产自研创新药、171款中国拥有权益品种纳入突破性疗法，靶点和企业呈扩散趋势 [4][13] - 纳入CDE突破性疗法的分子在商业化和数据上有优势，对指导国产创新药出海有意义，部分企业已完成出海突破，众多品种有BD潜力 [5] 突破性疗法政策 - 中美均出台“突破性疗法认定”政策，纳入需用于防治严重疾病且有明显临床优势 [6] - FDA和CDE在适用范围、提出时间、申请程序上有差异 [8] CDE突破性疗法品种情况 - 国产创新药在CDE批准的突破性疗法中占比高于海外创新药，海外临床稳步推进，国内进度领先 [13] - 分子类型上化药为主，单抗、ADC等各有表现，新分子类型崭露头角 [14] - 恒瑞医药取得CDE突破性疗法批文数量最多，多个新兴biotech潜力可观 [17] - 靶点集中在热门靶点，同时向新兴靶点拓展，多个新靶点品种持续入选 [23] CDE突破性疗法出海分析 - CDE突破性疗法与出海交易同步发展、高度相关，纳入突破性疗法的国产分子出海成功率高 [28] - 部分企业出海已完成从0到1的突破，出海分子临床多处于后期，全球进度领先或取得美国BTD认证 [29] - 梳理了未出海的有出海潜力的突破性疗法品种 [31] 附录：CDE突破性疗法品种 - 详细列出多批次取得CDE突破性疗法认证的国产分子信息，包括药品名称、所属集团、靶点、成分类别、产品最高进度等 [35][37][39]

报告行业投资评级 - 行业评级为强于大市，维持上次评级 [3] 报告的核心观点 - 梳理突破性疗法对指导国产创新药分子出海有现实意义，其分子高出海成功率证实了这一点 [5] - 国产创新药在CDE批准的突破性疗法中占比高于海外创新药，海外临床稳步推进 [13] - CDE突破性疗法与出海交易同步发展、高度相关，纳入该疗法的国产分子出海潜力大 [24][28] 各部分总结 突破性疗法梳理 - 突破性疗法于2020年被CDE引入国内，旨在加快治疗严重疾病新药落地，新药需较现有手段有临床优势 [4] - 截至2025年6月4日，CDE共批准126款国产自研创新药纳入突破性疗法，靶点从热门向新兴拓展，涉及企业增多 [4] - 纳入CDE突破性疗法的分子商业化有价值、数据有优势，对指导国产创新药出海有意义，部分企业已完成出海突破，众多品种有BD潜力 [5] 突破性疗法政策 - 中美均出台“突破性疗法认定”政策，纳入需满足用于防治严重疾病、有明显临床优势两个条件 [6] - FDA于2012年设立该程序，NMPA在2020年试行，两者在适用范围、提出时间、申请程序等方面存在差异 [6][8] CDE突破性疗法情况 - 国产创新药在CDE批准的突破性疗法中占比高，海外临床进度较快，13款产品海外获批上市，1款申报上市，60款处于临床阶段 [13] - 从分子类型看，化药及单抗数量多，ADC进入收获期，新分子类型崭露头角 [14] - 恒瑞医药取得CDE突破性疗法批文数量最多，多个新兴biotech潜力可观 [17] - 靶点集中在HER2、PD - 1等热门靶点，同时向新兴靶点拓展，多个较新靶点品种持续入选 [23] CDE突破性疗法出海分析 - CDE突破性疗法与出海交易同步发展、高度相关，纳入该疗法的国产分子中有25%已出海，全部国产分子仅1%出海 [24][28] - 部分企业出海已完成从0到1的突破，出海分子临床一般处于后期，全球进度领先或取得美国BTD认证 [29] - 梳理了尚未出海的有出海潜力的突破性疗法品种，参考因素包括全球临床进度、是否取得美国BTD认证等 [31] 附录：CDE突破性疗法品种 - 详细列出多批取得CDE突破性疗法认证的国产分子信息，包括药品名称、所属集团、靶点、成分类别、产品最高进度等 [34][36][38]