新药审批进展 - 2023年1月24日，FDA抗菌药物咨询委员会以14比1的投票结果，认为公司新药申请中为rezafungin用于治疗成人念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的有限使用适应症提供了足够的证据[278] - 2023年3月22日，FDA批准REZZAYO（注射用rezafungin）用于治疗成人念珠菌血症和侵袭性念珠菌病[278] 纳斯达克合规情况 - 2023年2月9日，公司收到纳斯达克听证小组通知，已重新符合最低出价价格要求，受小组监督至2023年11月9日[279] 药物试验数据 - 截至2023年2月13日数据，CD388预防甲型H3N2流感病毒的2a期试验中，安慰剂组PCR确诊流感感染率为50%（14/28），CD388 150mg组为21.4%（6/28）[280][282] - 2021年12月，ReSTORE 3期试验结果显示，rezafungin达到FDA第30天全因死亡率和EMA第14天全球治愈率的主要终点[288] 合作协议情况 - 2021年3月31日，公司与杨森制药达成合作协议，杨森支付2700万美元预付款，公司有资格获得最高5820万美元研发成本报销[286] - 截至2022年12月31日，公司已收到2700万美元预付款、2510万美元研发报销款和300万美元里程碑付款[286] - 公司有资格从杨森获得最高2.37亿美元的开发和监管里程碑付款，以及约4.55亿美元的商业里程碑付款和一定比例的销售特许权使用费[286] - 公司与Mundipharma、杨森、Melinta的合作协议中，相关许可收入分别于2019年9月、2021年5月、2022年8月确认[304] 试验招募进展 - ReSPECT 3期试验预计招募约462名患者，目前已招募超过50% [289] 财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年合作收入分别为6430万美元和4960万美元，增长1471.6万美元[308] - 2022年和2021年研发费用分别为7550万美元和7310万美元，增长243.3万美元[308][309] - 2022年和2021年一般及行政费用分别为1850万美元和1870万美元，减少25.4万美元[308][310] - 2022年和2021年其他收入（支出）净额分别为19.1万美元和 - 21.2万美元，增长40.3万美元[308] - 2022年所得税费用为27.2万美元[308] - 2022年运营活动净现金使用为2847.3万美元，2021年为2523.2万美元，2020年为5441.1万美元[315] - 2022年投资活动净现金使用为11.8万美元，2021年为4.1万美元，2020年为18.6万美元[315] - 2022年融资活动净现金使用为95.1万美元，2021年提供4459.7万美元，2020年提供3727.8万美元[315] - 2022年现金及现金等价物净减少2954.2万美元，2021年净增加1932.4万美元，2020年净减少1731.9万美元[315] 投资活动情况 - 2022 - 2020年投资活动主要为购置财产和设备[317]

业绩总结 - Cidara的Rezafungin已提交新药申请(NDA)，预计PDUFA日期为2023年第一季度[6] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为5310万美元[47] - 运营现金消耗为4280万美元[47] - 净现金流入为1510万美元[47] - 公司没有未偿还债务[47] - 公司普通股总数为71,181,197股[47] 用户数据与市场合作 - Cidara与Melinta和Mundipharma的合作预计将带来超过18亿美元的潜在价值[7] - Mundipharma的报销和里程碑付款为1550万美元[47] - Janssen的报销和里程碑付款为1340万美元[47] - Melinta的预付款为3000万美元[47] 新产品与技术研发 - Rezafungin的正面第三阶段数据支持其在治疗血流感染和侵袭性念珠菌病中的应用[6] - Cidara的Cloudbreak平台在流感预防方面的CD388项目已于2022年第三季度启动第二阶段临床试验[7] - Cidara与Janssen的CD388项目预计在2023年上半年发布第二阶段临床数据[25] - Cidara的CD73和A2AR项目正在进行IND启用研究，针对实体肿瘤的治疗[10] - Cidara的Cloudbreak平台旨在开发针对多种病毒的“通用”疫苗和治疗方案[27] - Cidara的Rezafungin项目在临床试验中显示出良好的安全性和有效性[11] - Cidara的CD388项目旨在为所有患者群体提供季节性流感的长期保护[24] - 2022年第二季度至2023年第四季度的CD73和PD-1/PD-L1组合DFC正在快速推进[45] - DFCs在小鼠模型中显示出强大的抗肿瘤活性[42]

临床试验进展 - 2022年9月启动CD388预防流感病毒的2a期试验，预计招募多达168名健康成年人，结果预计在2023年上半年公布[97] - 2021年12月，ReSTORE 3期临床试验报告积极顶线结果，该试验招募187名患者，评估rezafungin治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的疗效和安全性[106] - 正在进行ReSPECT 3期临床试验，预计招募约462名患者，评估rezafungin在异基因血液和骨髓移植患者中的90天预防方案[107] 药品审批情况 - 2022年9月，FDA接受公司关于rezafungin治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的新药申请并给予优先审评，目标行动日期为2023年3月22日[99] 上市相关情况 - 纳斯达克听证会小组批准公司继续在纳斯达克上市的请求，延期至2023年2月27日，需在该日期前至少连续十个交易日报告每股至少1.00美元的收盘出价[100] 合作协议收入情况 - 扬森制药根据合作协议向公司支付2700万美元预付款，截至2022年9月30日，公司已收到2700万美元预付款、2060万美元研发报销款和300万美元里程碑付款，未来有资格获得最多2.37亿美元开发和监管里程碑付款及约4.55亿美元商业里程碑付款和销售提成[104] - 2022年7月26日，公司与Melinta Therapeutics达成许可协议，潜在交易总价值4.6亿美元，包括3000万美元预付款和最多4.3亿美元监管和商业里程碑付款，截至2022年9月30日，已收到3000万美元预付款[110] - 2019年9月3日，公司与Mundipharma达成合作协议，潜在交易总价值5.684亿美元，截至2022年9月30日，已收到900万美元股权销售款、3000万美元预付款、3140万美元全球开发资金和2510万美元里程碑付款[111][112] - 2019年9月与Mundipharma、2021年3月与Janssen、2022年7月与Melinta达成合作协议，相关许可收入分别于2019年9月、2021年5月、2022年8月确认[126] - 2022年第三季度合作收入4074.4万美元，2021年同期为707.6万美元，增长3366.8万美元[134][135] - 2022年前三季度合作收入5406.9万美元，2021年同期为4234.7万美元，增长1172.2万美元[140][141] 财务亏损与资金需求 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损3.936亿美元，预计未来仍会产生大量费用和运营亏损[115] - 公司认为现有现金及现金等价物可能不足以支付未来十二个月的债务，需通过股权发行、债务等方式获取额外资金[115] - 公司现有现金及现金等价物不足以支付未来十二个月的债务[154] - 公司运营计划的执行依赖通过股权发行、债务融资或潜在许可及合作安排获得额外资金[154] - 公司计划通过手头现金及现金等价物、未来股权发行、债务融资、其他第三方资金以及潜在许可或合作安排来弥补运营亏损[154] - 无法保证能在需要时从任何来源获得额外资金，即使获得也可能条件不可接受[154] - 即使筹集到额外资金，公司可能需修改、延迟或放弃部分计划，这会对业务、经营成果和财务状况产生重大不利影响[154] 研发费用情况 - 2022年第三季度，Rezafungin研发费用为935.2万美元，Cloudbreak平台为625.2万美元，人员成本为388.1万美元，其他研发费用为55.6万美元，总计2004.1万美元；2021年同期分别为1244万美元、329.6万美元、423.1万美元、53.8万美元，总计2050.5万美元[120] - 2022年前九个月，Rezafungin研发费用为2814.2万美元，Cloudbreak平台为1273.4万美元，人员成本为1274.1万美元，其他研发费用为184.5万美元，总计5546.2万美元；2021年同期分别为3159.6万美元、828.3万美元、1258.6万美元、160.9万美元，总计5407.4万美元[120] - 公司预计研发费用在未来几年会增加，因为会继续进行非临床和临床研究、扩大研发管线等[118] - 2022年第三季度研发费用2004.1万美元，2021年同期为2050.5万美元，减少46.4万美元[134][136] - 2022年前三季度研发费用5546.2万美元，2021年同期为5407.4万美元，增加138.8万美元[140][142] 行政费用情况 - 公司预计一般及行政费用未来会增加，包括法律费用、会计费用等[121] - 2022年第三季度行政费用578万美元，2021年同期为460.7万美元，增加117.3万美元[134][137] - 2022年前三季度行政费用1505.8万美元，2021年同期为1375.8万美元，增加130万美元[140][143] 其他收入和费用说明 - 其他收入和费用主要包括利息收入和费用以及非经常性收支项目[122] 收入确认原则 - 公司根据ASC Topic 606确认收入，需进行五步流程，且需对交易价格等进行估计和判断[124][126] 未来潜在收入 - 公司目前所有收入来自与Mundipharma、Janssen的战略合作伙伴关系以及与Melinta的许可协议，未来收入可能来自许可费、资助研发协议、里程碑付款等[117] - 公司有资格从Mundipharma获得最高4.843亿美元里程碑付款及两位数特许权使用费[147] - 公司有资格从Janssen获得最高2.37亿美元开发和监管里程碑付款及约4.55亿美元商业里程碑付款和特许权使用费[147] - 公司有资格从Melinta获得最高4.3亿美元监管和商业里程碑付款及特许权使用费[147] 现金及现金等价物情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为5310万美元[147] 报告公司特殊规定 - 作为较小的报告公司，公司无需提供本项通常披露的信息[155]

产品研发与临床试验进展 - 公司于2022年7月22日向FDA提交rezafungin治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的新药申请（NDA），预计2023年第一季度获得处方药用户收费法案目标行动日期[93] - ReSTORE 3期临床试验共招募187名患者，结果显示rezafungin达到FDA NDA提交的第30天全因死亡率主要终点和EMA营销授权申请提交的第14天全球治愈率主要终点[100] - ReSPECT 3期临床试验预计招募约462名患者，目前正在进行中，主要疗效终点是第90天无真菌生存[102] - 公司的流感DFC候选药物CD388于2021年12月提交IND申请，2022年3月启动1期试验，前四个队列给药已完成，第五个给药队列按计划推进[97] 合作协议情况 - 2022年7月26日，公司与Melinta Therapeutics达成许可协议，潜在交易总价值4.6亿美元，包括3000万美元预付款和最高4.3亿美元的监管及商业里程碑付款，公司有权获得美国销售额低两位数至中十几的分层特许权使用费[94] - 2021年3月31日，公司与Janssen Pharmaceuticals达成合作协议，Janssen支付2700万美元预付款，截至2022年6月30日，公司已收到2700万美元预付款和1580万美元研发报销款，2022年5月收到300万美元里程碑付款，未来有机会获得最高2.37亿美元的开发和监管里程碑付款以及约4.55亿美元的商业里程碑付款和中个位数至高个位数的特许权使用费[98] - 2019年9月3日，公司与Mundipharma达成合作协议，潜在交易总价值5.684亿美元，截至2022年6月30日，公司已收到900万美元股权销售款、3000万美元预付款和4230万美元全球开发资金，2022年1月收到280万美元里程碑付款，公司有权获得十几的两位数特许权使用费[103][104] - 2019年9月与Mundipharma的合作协议有三项重大履约义务，许可相关收入于2019年9月交付时确认[118] - 2021年3月与Janssen的合作协议有三项重大履约义务，许可相关收入于2021年5月交付时确认[120] 业务影响因素 - 公司业务受COVID - 19疫情影响，临床试验和其他关键活动延迟，且不确定潜在新毒株的出现情况，疫情还影响了临床研究人员招募患者以及临床试验运营活动[92][105] - 股票市场近期下跌，制药和生物技术公司股票价值下降，影响了许多公司证券的市场价格[92] 公司业务领域与产品 - 公司专注于传染病和肿瘤学领域，主要产品候选药物rezafungin用于一线治疗和预防严重侵袭性真菌感染，还利用Cloudbreak平台开发药物 - Fc偶联物（DFCs）[90] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损4.086亿美元，预计未来将继续产生大量费用和增加运营亏损[107] - 2022年第二季度研发费用为1.5255亿美元，2021年同期为1.772亿美元；2022年上半年研发费用为3.5421亿美元，2021年同期为3.3569亿美元[112] - 预计未来一般及行政费用将随着运营活动扩展和上市公司相关成本增加而上升[113] - 其他费用主要包括利息收入和支出以及非经常性收支项目[114] - 公司依据ASC Topic 606确认收入，需进行多步骤判断和估计，对交易价格等估计的调整会影响收入和收益[118] - 研发成本包括员工薪酬、顾问费等，根据工作进展预提非临床和临床试验费用[121] - 公司根据已知情况估计临床前研究和临床试验的应计费用，估计偏差可能导致未来研发费用调整[122] - 2022年Q2合作收入620万美元，2021年同期3290万美元，减少2664.7万美元[126][127] - 2022年Q2研发费用1530万美元，2021年同期1770万美元，减少246.5万美元[126][128] - 2022年Q2行政费用410万美元，2021年同期440万美元，减少29.6万美元[126][129] - 2022年上半年合作收入1330万美元，2021年同期3530万美元，减少2194.6万美元[132][133] - 2022年上半年研发费用3540万美元，2021年同期3360万美元，增加185.2万美元[132][134] - 2022年上半年行政费用930万美元，2021年同期920万美元，增加12.7万美元[132][135] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金共2500万美元，上半年经营活动净现金使用3540万美元[139][140] - 公司认为现有现金和现金等价物不足以支付未来十二个月的债务，需额外融资[139][144] 未来潜在收入 - 公司有望从Janssen获得最高2.37亿美元开发和监管里程碑付款及约4.55亿美元商业里程碑付款和销售提成[137] - 公司有权从Melinta获得3000万美元预付款和最高4.3亿美元监管和商业里程碑付款及美国销售提成[139] 公司收入来源 - 公司目前所有收入来自与Mundipharma和Janssen的战略合作伙伴关系，未来收入可能来自多种途径且季度间会有波动[108]

公司业务概述 - 公司是一家专注于长效疗法发现、开发和商业化的生物技术公司，主要关注传染病和肿瘤学领域[86] - 公司的主要候选产品瑞扎芬净是一种新型棘白菌素类抗真菌药物，用于严重侵袭性真菌感染的一线治疗和预防[86][90] - 公司使用Cloudbreak平台开发药物 - Fc偶联物（DFCs），用于预防和治疗严重疾病，最初开发项目针对流感和其他病毒感染，近期已扩展到癌症治疗领域[86] 瑞扎芬净临床试验数据 - 公司ReSTORE 3期临床试验共招募187名患者，评估1剂400毫克瑞扎芬净后每周1剂200毫克、共四周的治疗方案，与卡泊芬净每日给药方案对比，瑞扎芬净30天全因死亡率为23.7%，卡泊芬净为21.3%；14天全球治愈率瑞扎芬净为59.1%，卡泊芬净为60.6%[91] - 接受瑞扎芬净治疗的患者从重症监护病房出院的中位时间比接受卡泊芬净治疗的患者早9.5天，瑞扎芬净24小时血培养阴性率为53.7%，卡泊芬净为46.2%；48小时分别为74.2%和64.1%；瑞扎芬净血培养转阴中位时间为23.9小时，卡泊芬净为27.0小时[92] - 瑞扎芬净3期ReSTORE试验和2期STRIVE试验综合结果显示，瑞扎芬净治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病不劣于卡泊芬净，30天全因死亡率瑞扎芬净为18.7%，卡泊芬净为19.4%；第5天和第14天真菌清除率瑞扎芬净分别为73.4%和71.9%，卡泊芬净分别为64.5%和68.4%[95] 瑞扎芬净临床试验计划 - 公司预计基于2期STRIVE和3期ReSTORE临床试验，在2022年年中提交瑞扎芬净治疗念珠菌血症和/或念珠菌病的新药申请[96] - 公司正在进行ReSPECT 3期临床试验，预计招募约462名患者，评估瑞扎芬净90天预防方案预防念珠菌、曲霉菌和肺孢子菌感染的效果，主要疗效终点是90天无真菌生存[97] 公司合作交易情况 - 公司与Mundipharma的合作协议总潜在交易价值为5.684亿美元，截至2022年3月31日，已从向Mundipharma出售股权获得900万美元，收到3000万美元预付款和4230万美元全球开发资金，其中包括2021年1月收到的1110万美元里程碑付款[98] - 2021年3月31日，公司与杨森制药达成合作协议，杨森支付2700万美元预付款，截至2022年3月31日，公司已收到该预付款及1020万美元研发报销款，2022年5月还收到300万美元里程碑付款[101] - 公司有资格从杨森获得最高2.37亿美元的开发和监管里程碑付款，以及约4.55亿美元的商业里程碑付款和产品年净销售额一定比例的特许权使用费[101] - 公司有资格在未来几年从杨森获得高达2.37亿美元的开发和监管里程碑付款，以及约4.55亿美元的商业里程碑付款和产品年净销售额的特许权使用费[128] 流感DFC候选药物进展 - 公司于2021年12月提交流感DFC候选药物CD388的研究性新药申请，2022年3月启动1期试验，目前前三个队列给药已完成，第四个给药队列按计划推进，该试验由Janssen全额资助[100] 公司财务亏损情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损3.954亿美元，预计未来将继续产生重大费用和运营亏损[103] 公司研发费用变化 - 2022年第一季度，公司研发费用为2016.6万美元，高于2021年同期的1584.9万美元[108] - 瑞扎芬净研发费用从2021年第一季度的900.9万美元增至2022年第一季度的1212.1万美元[108] - 云平台研发费用从2021年第一季度的212万美元增至2022年第一季度的275.8万美元[108] - 人员成本从2021年第一季度的428.9万美元增至2022年第一季度的461.4万美元[108] - 其他研发费用从2021年第一季度的43.1万美元增至2022年第一季度的67.3万美元[108] - 2022年第一季度研发费用为2020万美元，2021年同期为1584.9万美元，增长431.7万美元[122][124] 公司费用预期 - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将增加[105,109] 公司收入情况 - 公司通过与孟德尔和杨森的战略合作获得所有收入，未来收入可能来自多种来源且会季度波动[104] - 2022年第一季度合作收入为710万美元，2021年同期为240.8万美元，增长470.1万美元[122][123] 公司其他费用变化 - 2022年第一季度一般及行政费用为520.4万美元，2021年同期为478.1万美元，增长42.3万美元[122][125] - 2022年第一季度其他净费用为2万美元，2021年同期为7万美元，减少5万美元[122] 公司债务情况 - 截至2022年3月31日，销售协议下剩余的总发行价为4800万美元[128] - 截至2022年3月31日，与太平洋西部银行的贷款未来本金付款为150万美元[128] - 截至2022年3月31日，未折现的经营租赁付款总额为240万美元[128] 公司现金流情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2360万美元，2021年同期为180万美元[128][130] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为61.1万美元，2021年同期为764.5万美元[128][132]

疫情对公司的影响 - 公司业务、财务状况和运营结果受COVID - 19疫情不利影响，ReSPECT临床试验出现试验点启动和患者入组延迟情况，且疫情对全球经济状况的影响或削弱公司筹集资金的能力[128] - 公司rezafungin临床试验入组受多种因素影响，包括COVID - 19疫情导致医疗资源转移、试验点专注COVID - 19试验、医院限制、旅行限制、全球航运中断、员工隔离等，还受竞争对手试验、患者入组标准等因素影响[134][137] - 依靠第三方进行临床试验、研究和临床前测试，受COVID - 19影响，第三方履行合同义务能力可能受限[197] - 新冠疫情可能影响FDA和其他国家监管机构业务，导致公司产品审评和批准延迟[206] - 公司面临信息安全风险，包括新冠疫情、远程办公、业务交易等带来的风险，可能导致数据损失、运营中断等后果[218] - 自2020年3月起公司采取新冠疫情防控措施，可能对业务产生负面影响[268] 公司核心产品研发情况 - 公司严重依赖rezafungin和CD388的成功，rezafungin处于3期临床开发阶段，CD388预计本季度末进入1期临床开发，Cloudbreak项目的其他候选产品开发尚处早期[130] - rezafungin的ReSTORE试验已完成，正在中国继续招募和治疗患者以支持中国监管申报，ReSPECT试验正在全球招募患者，公司已获得FDA的IND许可，可开始CD388的1期临床试验[130] 产品临床试验风险 - 若ReSPECT 3期临床试验不能及时入组或无法获得大量额外资金，公司将无法完成rezafungin预防适应症的临床开发计划[133] - 公司rezafungin临床试验入组受多种因素影响，包括COVID - 19疫情导致医疗资源转移、试验点专注COVID - 19试验、医院限制、旅行限制、全球航运中断、员工隔离等，还受竞争对手试验、患者入组标准等因素影响[134][137] - 若rezafungin、CD388或其他候选产品的临床试验延迟、终止、暂停或未能证明安全性和有效性，公司可能产生额外成本，无法完成产品开发和商业化[138] - 临床试验可能因监管机构不同意、数据解读分歧、试验设计要求、合同协议问题、试验结果不佳、患者数量和入组速度、第三方承包商问题等多种原因延迟或无法完成[141] - 若FDA或类似监管机构不同意公司临床试验设计和实施，或公司无法获得额外资金，可能无法完成rezafungin的整体3期临床开发计划[141] - 若需进行额外临床试验或测试，或试验结果不佳，公司可能在获得营销批准、批准范围、标签限制、上市后测试、报销限制等方面面临问题，甚至产品可能被撤市[141] - 临床试验延迟会增加产品开发成本，缩短产品独家商业化时间，使竞争对手提前推出产品，增加竞争，损害公司业务和运营结果[144] 产品研发其他风险 - 产品研发存在风险，若出现严重不良反应或意外特性，可能需放弃或限制开发[145] - 预测的产品治疗优势可能无法实现，双特异性作用机制可能导致未预期的副作用[146] - 公司资源有限，资源分配决策可能无法带来有价值产品，研发支出可能无商业成果[147] 产品商业化风险 - 即便产品获批，也可能因多种因素无法获得市场认可，难以实现商业成功[151] - 公司无销售和营销基础设施，自建或与第三方合作均有风险，否则无法成功商业化产品[152] - 产品商业化可能受不利定价法规、第三方报销政策或医疗改革举措影响，导致商业推出延迟和收入受损[162] 公司面临的竞争情况 - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先于公司开发或商业化产品，使公司产品失去竞争力[153] - 预计rezafungin将与多类抗真菌药物竞争，包括已获批品牌药、仿制药和临床开发中的候选产品[157] - 若成功开发流感候选产品，将与获批和研究中的流感治疗或预防药物竞争[157] 临床试验数据风险 - 公司公布的临床试验中期、初步和topline数据可能会随更多患者数据的获得而改变[158] - 若公布的topline数据与实际结果不符，或他人不同意相关结论，可能影响产品获批和商业化[161] 公司合作与资金情况 - 公司与Mundipharma签订合作开发协议，获3000万美元预付款[172] - 公司与Janssen签订独家全球许可和合作协议，获2700万美元预付款，截至2021年12月31日Janssen已为CD388项目资助1020万美元[172] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为6230万美元[172] - 公司需要大量额外资金来完成rezafungin的开发，推进CD388和Cloudbreak项目[172] - 2018年11月公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，总发行价最高达5000万美元；截至2021年12月31日，已发行11135187股普通股，总发行价约2970万美元[176] - 2019年9月，公司向Mundipharma发行价值900万美元的普通股；2020年2月，公司在股权发售结束时发行价值3000万美元的普通股和X系列优先股；2021年10月，公司在同时进行的公开发售结束时发行价值3850万美元的普通股和X系列优先股[176] - 2016年10月，公司与Pacific Western Bank签订贷款协议，借款1000万美元，该协议经多次修订[179] 公司财务数据 - 2019年、2020年和2021年公司净亏损分别为4110万美元、7210万美元和4250万美元；截至2021年12月31日，累计亏损3.772亿美元[182] 公司运营与发展风险 - 公司预计本季度末启动CD388的1期研究，未来数年可能无法获得监管批准和实现产品商业化，且预计未来将继续产生重大费用和运营亏损[182] - 公司成立于2012年12月，运营历史有限，尚未证明有能力完成大规模关键临床试验、获得营销批准、进行商业规模生产或开展销售和营销活动[187] - 全球经济状况不佳，如金融危机、新冠疫情、俄乌冲突等，可能影响公司筹集资金、供应链等，进而对业务产生不利影响[183][186] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、减少或终止rezafungin开发计划，无法履行合作协议义务，无法推进Cloudbreak项目[176] - 贷款协议对公司运营和财务灵活性有限制，违约可能导致还款加速、资产被处置，损害公司多项指标并使股价下跌[179] - 公司可能需与第三方达成合作等协议以筹集资金，但可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[176] - 公司依赖合作伙伴提供资金以推进rezafungin和CD388的开发与商业化，2019年9月3日将rezafungin在美国和日本以外的权利授权给Mundipharma，2021年3月31日将CD388和其他流感DFCs的全球独家权利授权给Janssen[189][192] - 与Mundipharma和Janssen的合作协议存在诸多风险，如合作伙伴有重大决策权、可能随意终止协议、受人员和战略变化影响等，若合作产生不利影响，公司可能无法完成开发计划或实现盈利[189][192] - 公司可能寻求与其他药企建立合作或申请政府资助以推进Cloudbreak项目，但面临竞争，不确定能否成功或达成合理商业条款[193][196] - 公司依靠第三方进行临床试验、研究和临床前测试，若第三方表现不佳，可能影响产品获批和商业化，且受COVID - 19影响，第三方履行合同义务能力可能受限[197] - 公司无临床或商业规模生产经验，依赖第三方制造产品，存在无法达成有利协议、第三方违约或终止协议等风险，且第三方可能无法符合法规要求[198][201] 产品监管风险 - 公司产品rezafungin在美国被指定为合格传染病产品、快速通道产品，针对念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的适应症被指定为孤儿药，但产品可能无法获得或维持这些激励计划的指定[202] - 公司产品候选药物及其开发和商业化活动受FDA等监管机构全面监管，若无法获得或延迟获得监管批准，将影响产品商业化和收入[203] - 公司未向任何监管机构提交产品营销申请或获得营销批准，且提交新药申请（NDA）存在不确定性[206] - 获得营销批准过程昂贵、耗时久且受多种因素影响，无法确保在任何司法管辖区获得批准[206] - 获批产品可能面临营销限制或被撤市，若违反监管要求公司将受处罚[207] - 公司与客户、医疗专业人员和第三方付款人的关系受医疗保健法律约束，违规将面临多种处罚[211] - 确保业务安排符合医疗保健法律会产生大量成本，且法规解释多变[214] - 后期发现产品、制造商或生产过程问题，或未遵守监管要求，产品可能受限或被撤市，公司会受罚[207][210] - 中国制药行业监管严格且不断变化，公司在中国进行的ReSTORE试验和rezafungin药物的商业化可能受到影响[227] 信息安全风险 - 若公司或依赖的第三方信息技术系统及敏感信息遭破坏，将面临多种不利后果[215] - 网络攻击、恶意活动和欺诈增多，公司及第三方面临多种威胁，难以避免攻击[215] - 勒索软件攻击和供应链攻击愈发频繁严重，可能导致公司运营中断、数据丢失等[215] - 公司面临信息安全风险，包括新冠疫情、远程办公、业务交易等带来的风险，可能导致数据损失、运营中断等后果[218] - 公司需遵守严格且不断变化的数据隐私和安全义务，包括国内外法律、法规、政策等，违反可能导致监管调查、诉讼、罚款等后果[219] - 公司可能因信息安全事件承担责任和声誉损害，包括数据丢失、运营中断、财务数据错误等[218] - 公司可能无法有效检测和修复信息技术系统中的漏洞，且可能无法及时开发和部署补救措施[218] - 公司可能需要向相关利益者通知安全事件，否则可能导致未经授权的信息访问和其他后果[218] - 公司可能没有足够的保险来覆盖安全事件的损失，且保险条款可能发生变化[218] 法规政策影响 - 2024年1月1日起，美国取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限[230] - 2013年4月至2031财年，美国医疗保险向供应商的付款每年削减2%，2020年5月1日至2022年3月31日暂停，2022年实际削减1%，最终财年最高削减3%[230] - 2013年起，美国政府追回向供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[230] - 特朗普政府多项处方药定价相关行政命令及规则，部分实施被拜登政府推迟至2023年1月1日[233] 知识产权风险 - 公司依靠专利、商标、商业秘密保护和保密协议保护知识产权，但专利申请可能失败、已发布专利可能被挑战[235] - 2011年9月美国《莱希 - 史密斯美国发明法案》生效，2013年3月相关实质性专利法变更生效，可能增加公司专利申请和维权成本及不确定性[238] - 公司虽要求接触专有技术等的人员签订保密协议，但无法确保商业秘密不被泄露或竞争对手不独立开发等效信息和技术[238] - 公司顾问等可能将发明和技术转让给第三方，第三方可能挑战公司知识产权所有权[238] - 公司专利保护依赖遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利或申请失效，使竞争对手进入市场[239] - 不遵守专利相关要求的情况包括未在规定时间内回复官方行动、未支付费用和未正确提交正式文件[242] - 第三方知识产权侵权索赔可能阻碍或延迟公司药物研发，无法获商业合理许可将对产品商业化产生重大不利影响[243] - 公司为保护或执行专利可能需提起诉讼，费用高昂、耗时且可能失败，不利结果会使专利面临风险[244] - 若公司发起专利诉讼，被告可能反诉专利无效或不可执行，此类诉讼结果不可预测，失去专利保护将影响业务[247] - 美国专利法变化可能降低专利价值，影响公司保护产品能力，未来专利相关法律变化不可预测[248] - 公司海外知识产权有限，难以在全球保护知识产权，外国执法不力、专利要求不同等问题会影响业务[249] - 若公司商标和商号未获充分保护，无法建立知名度，业务将受不利影响[253] - 公司可能面临员工等不当使用或披露第三方机密信息的索赔，辩护诉讼成本高且分散精力[254] 政府资金与审计风险 - 若无法从合作、政府资助等渠道获得资金，公司可能暂停或终止部分临床前Cloudbreak项目[256] - 公司使用政府资金会增加研发和商业化的不确定性，政府合同条款可能增加成本，不遵守要求可能被终止合同[257][260][261] - 美国政府机构资金变化可能影响其正常运作，政府多次停摆影响FDA审查和SEC活动，对公司业务有重大不利影响[262] - 公司业务受美国政府审计，审计不利会产生不利影响，包括合同终止、利润没收等[263] - 公司需遵守众多政府合同相关法律法规，法规变化可能限制业务开展[266] 公司管理与发展风险 - 公司未来成功依赖留住高级管理团队和吸引、留住、激励合格人员[269] - 公司预计扩大业务，可能面临管理增长困难，导致业务中断[270] - 公司可能进行收购，存在业务中断、股东权益稀释、财务资源减少等风险[274] 公司股票相关情况 - 公司股票价格波动大，受多种因素影响，投资者可能损失部分或全部投资[276] - 公司目前不打算支付普通股股息，股东回报限于股票增值[281] - 公司主要股东和管理层持有大量股票，能对股东批准事项施加重大控制[282] - 截至2021年12月31日，公司有67,863,674股普通股流通在外，现有股东大量出售股票可能导致股价下跌[288] - 2015 EIP预留发行的普通股数量每年1月1日自动增加，至2025年1月1日止，增幅为上一年12月31日已发行总股本的4% [289] - 2015 ESPP预留发行的普通股数量每年1月1日自动增加，至2025年1月1日止，增幅为上一年12月31日已发行总股本的1%或490,336股中的较低值 [289] - 特拉华州普通公司法第203条可能禁止与持有公司15%或以上已发行有表决权股份的股东进行某些业务合并 [293] 公司税务情况 - 2017年12月31日后开始的纳税年度产生的未使用美国联邦净营业亏损可无限期结转，但2020年12月31日后开始的应税年度，此类联邦净营业亏损的可抵扣额限制为应税收入的80% [300] - 1986年修订的《国内税收法》第382和383条规定，若公司发生“所有权变更”（一般定义为三年内股权所有权价值变动超过50%），其使用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能受限 [300] - 截至2021年12月31日，公司拥有约3.068亿美元的美国联邦净营业亏损结转，部分将于2033年开始到期 [300]

公司业务与产品研发进展 - 瑞扎芬净ReSTORE治疗试验已完成184例可评估患者入组，预计2021年底公布顶线数据，2022年年中提交新药申请[96] - 瑞扎芬净ReSPECT预防试验预计招募约462名患者，受疫情影响但仍在继续招募[96] - 2020年9月提名流感DFC候选药物CD388，预计2021年底提交研究性新药申请，2022年上半年进行一期临床试验首例给药[100] - 公司是专注于长效疗法发现、开发和商业化的生物技术公司，主要候选产品是瑞扎芬净醋酸盐[91] - 公司利用Cloudbreak平台开发DFC，用于预防和治疗流感、RSV、HIV、COVID - 19及癌症等疾病[91] 公司合作协议情况 - 与Mundipharma合作协议潜在交易总值5.68亿美元，已获900万美元股权出售款、3000万美元预付款和4150万美元全球开发资金，预计再获80万美元[97] - 与Janssen合作协议生效后，Janssen支付2700万美元预付款，公司有权获得最高5800万美元研发成本报销和最高6950万美元里程碑付款及销售提成，已获2700万美元预付款和310万美元研发成本[101] - 2019年9月与Mundipharma签订合作协议，2021年3月与Janssen签订合作协议，均有三项重大履约义务[121] - 与Mundipharma合作协议的研发和临床供应履约义务按费用比例确认收入，与Janssen合作协议按实际开票金额确认收入[121] - 潜在可变对价和特许权使用费在满足条件时确认为收入[121] 公司财务亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.604亿美元，预计未来继续产生重大费用和运营亏损[102] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.604亿美元，预计未来仍将持续亏损[142] 公司收入情况 - 公司目前所有收入来自与Mundipharma和Janssen的战略合作，未来收入可能来自多种途径且季度间会有波动[105] - 2021年第三季度合作收入为710万美元，2020年同期为240万美元，增长466万美元[131][132] - 2021年前三季度合作收入为4230万美元，2020年同期为830万美元，增长3400.9万美元，其中2021年5月向杨森转让知识产权许可确认收入2700万美元[136][138] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司运营结果和财务状况有负面影响，影响程度取决于疫情发展，目前无法合理估计[94] 研发费用情况 - 研发费用预计未来几年增加，受多种因素影响，如COVID - 19疫情、患者试验成本等[106] - 2021年三季度研发费用为20505千美元，2020年同期为16258千美元；2021年前九个月为54074千美元，2020年同期为46888千美元[108] - 2021年第三季度研发费用为2050万美元，2020年同期为1630万美元，增长424.7万美元[131][133] - 2021年前三季度研发费用为5410万美元，2020年同期为4690万美元，增长718.6万美元[136][139] 公司股权与融资情况 - 2020年2月完成配股，出售6639307股普通股和531288股X系列可转换优先股，总收益3000万美元[111] - X系列可转换优先股发行日存在公允价值280万美元的有利转换特征，作为一次性视同股息记录[111] - 2021年前三季度融资活动净现金流入为772.2万美元，主要来自出售普通股净收益1100万美元，扣除偿还贷款本金330万美元；2020年同期为3686.9万美元[142][146] 一般及行政费用情况 - 一般及行政费用预计随运营活动扩张和上市成本增加而上升[109] - 2021年第三季度行政费用为460万美元，2020年同期为370万美元，增长92万美元[131][134] - 2021年前三季度行政费用为1380万美元，2020年同期为1180万美元，增长200.7万美元[136][140] 其他费用情况 - 其他费用主要包括利息收入和支出以及非经常性收支项目[110] 应收账款情况 - 应收账款按净发票价值记录，2021年9月30日和2020年12月31日无信用损失备抵[116] 公司现金情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为4030万美元[142] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为1030万美元，2020年同期为4330万美元[142][144]

业绩总结 - Cidara的Rezafungin在临床试验阶段2中获得了5.68亿美元的潜在收入，包括3000万美元的预付款和高达4.87亿美元的临床/注册/商业里程碑[120] - Cidara在过去五年内推出的新产品贡献了超过50%的收入[57] - 截至2021年6月30日，Cidara的现金及受限现金为5310万美元，运营现金消耗为4510万美元[72][73] 用户数据 - Rezafungin在STRIVE试验中显示出与卡泊芬净相比的有效性，样本量为122名患者[36] - Rezafungin组的30天全因死亡率为-24.7%，而Caspofungin组为-8.8%[40] - 在第14天的临床反应中，Rezafungin组的反应率为26.6%[42] 新产品和新技术研发 - Rezafungin是15年来首个开发的抗真菌药物，针对治疗和预防适应症[4] - Cidara的Cloudbreak平台正在开发针对流感的CD388，目标成为首个有效的“通用流感”产品[12] - Cidara的CD377在流感A和B毒株的致死性前临床感染模型中显示出良好的生存率[80] 市场扩张和合作 - 全球抗真菌市场规模为42亿美元，其中聚烯醇类药物市场为5亿美元，真菌类药物市场为11亿美元，唑类药物市场为26亿美元[29] - 如果Rezafungin获得治疗和预防适应症的批准，预计美国市场销售机会约为7.5亿美元，其中治疗和预防各占约3.75亿美元[34] - Cidara与Mundipharma的合作协议中，Rezafungin的交易金额为5.68亿美元[24] - Cidara与Janssen的流感合作协议可达7.8亿美元，包含2700万美元的预付款[59] 临床试验结果 - ReSTORE试验针对念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的治疗，样本量为184名患者，非劣效性边际为20%[35] - ReSPECT试验针对高风险血液肿瘤患者的预防，样本量为462名患者，非劣效性边际为12.5%[35] - Rezafungin在血液培养转阴时间上优于Caspofungin，p值为0.0025[39] - Rezafungin组的平均ICU住院天数为13天，而Caspofungin组为16天，节省了3天[44] - 在STRIVE Phase 2试验中，Rezafungin组的阴性血培养比例为86.1%[45] 负面信息 - 当前抗真菌预防标准疗法的90天死亡率为52%至63%[48] - Cidara的抗真菌药物开发数量在过去几十年中显著减少，1980年至2020年间新抗真菌药物数量从5个降至1个[18] 其他新策略 - Rezafungin的给药方案为每周一次400/200mg[49] - 'RezaHeme DDI'研究预计在2021年3至4季度发布数据[51] - Cidara的AVC产品候选者CD377和CD388均为单剂量给药，CD377的保护期为4个月，CD388的保护期约为6个月[79]

业绩总结 - Rezafungin是15年来首个开发用于治疗和预防的抗真菌药物[4] - 抗真菌药物的全球市场规模为42亿美元，其中聚烯烃类药物占5亿美元，真菌类药物占11亿美元，唑类药物占26亿美元[29][31] - Rezafungin在美国的潜在销售机会约为7.5亿美元，若获批用于治疗和预防适应症[34] - Cidara在过去五年内推出的新产品贡献了超过50%的收入[57] - Cidara的现金和受限现金为5310万美元，运营现金消耗为4510万美元[72][73] 临床试验与研发 - ReSTORE试验针对的适应症为念珠菌血症和侵袭性念珠菌病，正在进行第三阶段临床试验[6] - ReSPECT试验旨在高风险血液学（BMT）环境中进行预防，亦为第三阶段临床试验[8] - ReSTORE试验的样本量为184名患者，非劣效性边际为20%[35] - ReSPECT试验的样本量为462名患者，非劣效性边际为12.5%[35] - Rezafungin在血液培养转阴时间上优于Caspofungin，p值为0.0025[39] - Rezafungin组的30天全因死亡率为-24.7%，而Caspofungin组为-8.8%[40] - Rezafungin的临床反应率为26.6%，95%置信区间为20%[42] - STRIVE II期临床试验中，Rezafungin的平均ICU住院天数为13天，而Caspofungin为16天[44] - 在STRIVE II期试验中，Rezafungin组的阴性血培养比例为86.1%[45] - 90天内侵袭性真菌感染患者的死亡率为52%至63%[48] - Rezafungin的给药方案为每周一次400/200mg，旨在简化给药方案[49] - 'RezaHeme DDI'研究预计在2021年3至4季度发布数据，旨在解决FDA对300名患者的要求[51] 合作与市场扩张 - Cidara与Mundipharma的合作协议中，Rezafungin的交易金额为5.68亿美元[24] - Cidara与强生的流感合作协议可达7.8亿美元，包含2700万美元的预付款[59] - Cidara的Mundipharma里程碑支付为1110万美元，成本分摊支付为860万美元[73] 新产品与技术 - Cidara的Cloudbreak平台正在开发针对流感、RSV、HIV和SARS-CoV-2的多项抗病毒项目[14] - Cidara的CD377在预临床流感感染模型中显示出对H1N1和H3N2的100%生存率[80] - Cidara的CD377在对抗Tamiflu耐药病毒方面表现出较低的耐药潜力[83] - Cidara的AVC产品候选者CD377和CD388均为单剂量给药，CD388的作用持续约6个月[79] - CD377在免疫缺陷小鼠模型中显示出80%的生存率[86] - CD377在0.1mg/kg剂量下的生存率为60%[86] - 在14天的临床前毒性测试中未发现不良反应[87] - 在非人类灵长类动物研究中，CD377显示出良好的安全性数据[87]

公司业务合作情况 - 公司与Mundipharma合作开发和商业化rezafungin，潜在交易总值5.68亿美元，已获900万美元股权出售款、3000万美元预付款和3650万美元全球开发资金，预计再获580万美元开发资金[98] - 公司与Janssen合作开发和商业化基于Cloudbreak抗病毒平台的AVCs，Janssen支付2700万美元预付款，公司有权获最高5800万美元研发成本报销和最高6.95亿美元里程碑付款及销售提成[102] - 2019年9月与Mundipharma达成合作协议，2021年3月与Janssen达成合作协议，相关许可收入分别于2019年9月和2021年6月交付时确认[120] 公司财务关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损3.423亿美元，预计未来继续产生重大费用和运营亏损[103] - 2021年和2020年研发总费用分别为3356.9万美元和3063万美元，其中Rezafungin项目2021年和2020年费用分别为1915.6万美元和1885.3万美元，Cloudbreak抗病毒平台分别为498.7万美元和300.1万美元[108] - 2020年2月完成配股发行，出售663.9307万股普通股和53.1288万股X系列可转换优先股，总收益3000万美元，发行日存在公允价值280万美元的有利转换特征[111] - 研发费用预计未来几年会增加，受COVID - 19等多种因素影响[106] - 一般及行政费用预计未来会因业务扩张和上市公司运营成本增加而上升[109] - 其他费用主要包括利息收支和非经常性收支项目[110] - 应收账款按净发票价值记录，2021年6月30日和2020年12月31日无信用损失备抵[115] - 财务报表编制需进行估计和假设，2021年3月和6月关键会计政策和估计无重大变化[112] - 2021年Q2合作收入为3290万美元，2020年同期为340万美元，增长2947.1万美元[128][129] - 2021年上半年合作收入为3530万美元，2020年同期为590万美元，增长2934.9万美元[134][135] - 2021年Q2研发费用为1770万美元，2020年同期为1763.4万美元，增长8.6万美元[128][130] - 2021年上半年研发费用为3360万美元，2020年同期为3063万美元，增长293.9万美元[134][136] - 2021年Q2行政费用为440万美元，2020年同期为396.9万美元，增长40.1万美元[128][131] - 2021年上半年行政费用为920万美元，2020年同期为806.4万美元，增长108.7万美元[134][137] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损3.423亿美元[139] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为5310万美元[141] - 2021年上半年经营活动提供净现金160万美元，2020年同期使用净现金2920万美元[141][142] - 2021年上半年融资活动提供净现金853.2万美元，2020年同期为3314.9万美元[141][144] 公司主要候选产品临床试验情况 - Rezafungin的ReSTORE 3期治疗试验预计招募至少184名可评估患者，预计2021年底获得顶线数据[97] - Rezafungin的ReSPECT 3期预防试验预计招募约462名患者，虽受疫情影响但仍在推进[97] - 公司预计2021年底为流感AVC候选药物CD388提交研究性新药申请（IND）[101] 公司业务风险相关情况 - 公司依赖信息技术系统开展业务，疫情期间在家办公政策增加系统复杂性和脆弱性[93] - 公司持续监测COVID - 19对业务、临床试验、员工和供应商的影响，无法合理估计其对业务、运营结果和财务状况的影响[95] 公司业务性质及收入情况 - 公司是专注于长效疗法研发和商业化的生物技术公司，主要候选产品为rezafungin acetate和基于Cloudbreak平台的AVCs[91][92] - 公司目前所有收入来自与Mundipharma和Janssen的战略合作，未来收入可能来自多种途径且会季度波动[104] 公司财务核算相关情况 - 研发成本包括员工薪酬、顾问费等，购买未证明可行且无替代用途的技术资产和知识产权成本计入研发费用[121] - 临床前和临床试验应计费用基于成本和费用估计，历史估计应计负债接近实际费用，后续估计变化可能导致应计项目重大变化[123]