**Chemomab Therapeutics (CMMB) 电话会议纪要关键要点** **公司及行业** * 公司为临床阶段生物制药公司Chemomab Therapeutics 专注于开发治疗炎症和纤维化疾病的新型疗法[2] * 核心资产为first-in-class单克隆抗体Nebucadnezar 靶向独特蛋白CCL24 该蛋白在炎症和纤维化生物学中起基础作用[2] * 主要适应症为原发性硬化性胆管炎(PSC) 一种罕见肝脏纤维化疾病 目前无任何获批药物 存在显著未满足医疗需求[3][5] * 行业涉及罕见病药物开发及肝病治疗领域 **核心观点与论据** * **临床数据积极**：II期研究成功达到主要安全性终点和次要疗效终点 显示Nebucadnezar具有明确的抗炎、抗纤维化和抗胆汁淤积活性[11] * **剂量与人群选择**：确定20 mg/kg为III期推进剂量 中度至晚期疾病患者为目标人群 因其在15周或48周内更能显示疾病活动变化[10][11] * **生物标志物改善**： * 肝脏硬度(超声弹性成像)：在目标人群中与安慰剂相比出现显著变化且达到统计学意义[12] * ELF评分：20 mg/kg剂量组治疗15周后出现绝对降低 该降低具有临床相关性 可预测更少临床事件[13] * 其他炎症与纤维化标志物(TIMP1, P3NP, TGF beta, PROSCI3)：均显示Nebucadnezar(尤其是20 mg/kg组)能减弱这些生物标志物[13] * 炎症标志物(IL-6, IL-18, sCD14等)：出现剂量依赖性改善[14] * **开放标签扩展数据**：93%符合条件患者选择继续参与 显示高依从性 治疗48周后与疾病进展相关的生物标志物持续降低 药物安全且耐受性良好[15][16] * ELF评分：在目标人群中随时间推移出现降低 意味着疾病进展风险实际减少[17] * 肝脏硬度：与历史数据匹配患者相比 接受Nebucadnezar 20 mg/kg治疗一年患者肝脏硬度增加更温和 显示出80%的改善[18] * **临床事件减少**：与历史对照组匹配患者相比 接受Nebucadnezar治疗一年患者临床事件减少80%[19] * **监管路径清晰**：与FDA完成II期结束会议并达成一致 仅需一项关键性研究即可获得PSC的完全批准 研究将基于评估多重临床事件[20][21] **其他重要内容** * **市场潜力**：基于显著未满足需求、first-in-class机制、罕见病定位和强可比基准 预计获批溢价定价 在非常保守假设下年商业化机会超过10亿美元[9] * **竞争格局**：Nebucadnezar是唯一一款在研且提示能改变疾病进程、阻止病情进展的药物 与主要关注胆汁酸代谢、试图控制症状(如瘙痒)的其他在研资产形成对比[6][7] * **合作伙伴关系**：基于II期研究的强劲结果 与潜在战略合作伙伴的讨论已取得重大进展 目标是与合作伙伴共同尽快启动III期研究[21][22] * **未来应用**：Nebucadnezar代表PSC的潜在突破 但在其他纤维化疾病(如系统性硬化症、IPF等)中也拥有强劲数据[23] * **患者规模**：七大主要市场约有70,000名PSC患者 且预计一旦有效疗法可用 更多患者将被诊断出来[6]

公司活动安排 - 首席执行官Adi Mor博士将在H C Wainwright第27届全球投资会议进行企业演示[1] - 预录演示将于2025年9月5日美东时间上午7:00开始提供网络直播 持续90天[2] - 管理层将于2025年9月8日至9日会议期间举办一对一投资者会议[1] 核心产品进展 - 主打药物nebokitug(CM-101)是首创双活性单克隆抗体 通过中和CCL24靶向纤维炎症性疾病[3] - 基于原发性硬化性胆管炎(PSC)二期SPRING试验阳性数据 公司正筹备启动三期试验[3] - 三期试验设计采用单一关键临床试验 以临床事件为主要终点[3] - 药物已获得FDA和EMA孤儿药认定及FDA快速通道资格[3] 临床开发成果 - 在五项临床试验中报告阳性结果 显示疾病修饰潜力[3] - 临床前及临床研究显示良好安全性特征和耐受性[3] - 系统性硬化症治疗项目持有美国IND许可[3] 企业基本信息 - 临床阶段生物技术公司 专注于未满足医疗需求的纤维炎症性疾病领域[3] - 通过可溶性蛋白CCL24机制开发创新疗法[3]

南苏丹霍乱疫情紧急响应 - 天主教医学传教委员会(CMMB)正在南苏丹上尼罗河地区和中赤道州启动紧急响应 因霍乱疫情已感染超过85700人 其中许多是14岁以下儿童 且病死率有时超过世界卫生组织的紧急阈值 [1] - 公司正在分发宝洁公司的净水剂(POW)给上尼罗河地区和中赤道州的家庭 以遏制霍乱传播 与宝洁公司近10年的合作关系使公司能够快速响应 [2] - 宝洁公司表示清洁饮用水对健康至关重要 感谢与CMMB的合作 使其能够在全球社区最困难时期提供关键支持 [3] 多方合作应对措施 - 公司支持上尼罗河地区由地方和国际行动者组成的联盟 实施多部门综合应对措施 [4] - 具体措施包括支持卫生部主导的霍乱疫苗接种运动 由联合国儿童基金会和世界卫生组织提供疫苗 [7] - 在纳西尔县运营两家流动诊所 为流离失所者提供儿童疾病治疗 紧急护理和营养服务 [7] 公司背景与援助规模 - 公司长期向受贫困和医疗不平等影响的社区提供医疗和发展援助 重点关注妇女和儿童健康 在海地 肯尼亚 秘鲁 南苏丹和赞比亚提供可持续医疗服务 [6] - 2024年公司"药品获取计划"向32个国家提供了价值2.789亿美元的药品和医疗用品 [6] - 目前公司已发起紧急运动扩大拯救生命的响应 呼吁公众支持 [5]

公司运营与战略 - 公司正在为Nebokitug的PSC适应症三期临床试验做准备 并积极推进多种合作选项以执行该计划[1] - 公司目标是通过战略合作优化开发资源 加速三期试验启动并最大化Nebokitug作为首个疾病修饰疗法的商业潜力[3] - 公司已向FDA提交三期试验方案 并正与欧洲药品管理局进行类似沟通 计划开展全球三期试验[3] - 公司正在评估多项近期价值创造计划 可能加速三期计划并提高成功概率 预计未来数月分享更多信息[3] 监管进展 - FDA与公司就CMC和非临床毒理学监管路径达成一致 为最终批准扫清障碍[1][3] - FDA同意公司提出的CMC策略 并允许额外动物毒理学试验与三期临床试验并行进行[7] - Nebokitug已获得FDA和EMA的孤儿药认定 以及FDA的快速通道资格[11] 临床数据与科学认可 - 二期SPRING试验数据在多个重要科学会议上展示 凸显Nebokitug独特的抗纤维化 抗炎和抗胆汁淤积作用[1][4] - 蛋白组学分析显示 接受Nebokitug治疗的患者在3000种循环蛋白中表现出显著且剂量依赖性的变化 特别是在纤维化和炎症相关蛋白方面[7] - 药代动力学分析显示有效的抗体-靶点结合 患者暴露量增加与PSC生物标志物水平下降存在相关性[7] - Thorburn教授关于SPRING试验结果的演讲在BSG LIVE'25会议上获得最佳口头报告奖[5] 知识产权保护 - 公司在中国和俄罗斯获得新的Nebokitug专利 覆盖范围至2041年 进一步扩大知识产权保护范围[3][7] - 新专利补充了已在美国 欧洲 日本等关键地区获得的成分 方法和用途专利[7] 财务状况 - 截至2025年6月30日 公司现金 现金等价物和短期银行存款为950万美元 较2025年3月31日的1060万美元有所下降[7] - 2025年第二季度研发费用为130万美元 较2024年同期的290万美元下降 主要因二期SPRING试验相关活动结束[7] - 2025年第二季度一般行政费用约为100万美元 较2024年同期的80万美元增加 主要反映非现金股权激励费用增加[7] - 2025年第二季度净亏损210万美元 普通股每股基本和稀释亏损小于0.01美元[7] - 公司通过ATM股权发行计划发行1,023,104份ADS 获得净收益130万美元[7] 资本结构变化 - 公司计划于2025年8月26日变更ADS与普通股比例 从1:20调整为1:80 相当于对ADS持有人进行1拆4的反向分割[3] - 截至2025年6月30日 公司发行在外普通股为413,851,140股(相当于20,692,557份ADS) 较2024年12月31日的377,132,220股(相当于18,856,611份ADS)有所增加[10] 管理层变动 - David M Weiner博士重新加入公司担任临时首席医疗官 带来丰富的生物技术和制药行业研发经验[7] - Jack Lawler晋升为首席开发官 曾监督成功的二期SPRING试验执行[7]

文章核心观点 - 公司公布nebokitug（CM - 101）治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的2期SPRING试验数据，显示其耐受性良好且有改善疾病的潜力，支持推进到3期试验 [1][2] 试验情况 - 公司在英国格拉斯哥举行的BSG Live'25会议上公布nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验数据 [1] - 试验由皇家自由伦敦国民保健服务信托基金肝脏和消化健康部门临床主任Douglas Thorburn教授展示 [2] 试验结果 - 双盲、安慰剂对照部分显示，nebokitug耐受性良好，安全性与安慰剂相当，有剂量依赖性抗炎、抗纤维化和抗胆汁淤积作用，中度至晚期疾病患者治疗后生物标志物有改善 [2] - 开放标签扩展部分显示，nebokitug治疗48周安全且耐受性良好，患者纤维化标志物等参数持续改善 [3] 公司表态 - 公司首席执行官Adi Mor博士表示很高兴研究结果在会议上展示，公司继续推进3期试验准备工作，有望使nebokitug成为首个获批治疗方案 [4] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，开发针对纤维化炎症性疾病的创新疗法，基于CCL24开发nebokitug，有疾病改善潜力 [7] - 公司已报告nebokitug四项临床试验积极结果，基于2期SPRING试验数据准备启动3期试验，设计为单关键试验，有明确监管批准途径 [7] - nebokitug获FDA和EMA孤儿药及FDA快速通道指定，系统性硬化症项目有开放美国新药研究申请（IND） [7]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Chemomab Therapeutics在推进nebokitug 3期项目时获FDA两个重要开发里程碑确认，公司将继续与FDA密切合作确定3期开发项目细节并与潜在战略合作伙伴进行讨论 [1][4] 各部分总结 公司进展 - 公司在FDA 2期结束（EOP2）审查过程中与FDA就多个化学、制造和控制（CMC）主题进行探讨，FDA同意公司及其合同制造合作伙伴提出的CMC策略 [2] - 公司与FDA进行C类会议讨论新药监管途径中非临床胎儿和胚胎发育毒理学研究，FDA同意该毒理学测试可与nebokitug 3期临床试验并行进行并作为生物制品许可申请（BLA）一部分提交 [3] 药物介绍 - nebokitug（CM - 101）是首类双活性单克隆抗体，可中和CCL24，阻断免疫细胞募集和成纤维细胞活化，中断导致纤维化的自我强化循环，在临床和临床前研究中显示出良好安全性，有治疗多种严重威胁生命的纤维炎症性疾病潜力 [5] - nebokitug已在四项临床试验中取得积极结果，包括2期SPRING试验，该试验达到主要安全终点，中度/晚期疾病患者在一系列疾病相关次要终点上有改善，开放标签扩展部分结果证实并扩展了2期初步结果 [5] - nebokitug获FDA和EMA孤儿药指定用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）和系统性硬化症，获FDA快速通道资格用于成人PSC治疗 [5] 公司概况 - Chemomab是临床阶段生物技术公司，基于可溶性蛋白CCL24在促进纤维化和炎症中的独特作用开发了nebokitug，该药物有疾病修饰潜力 [8] - 基于2期SPRING试验积极数据，公司正为启动nebokitug PSC 3期试验做准备，3期设计为基于临床事件主要终点的单一关键试验，为全面监管批准提供清晰简化途径 [8] - 公司nebokitug治疗系统性硬化症项目有开放的美国研究性新药申请（IND） [8]

文章核心观点 公司宣布其主要产品nebokitug在中国和俄罗斯获得新专利保护，进一步加强知识产权组合，为潜在商业化和临床试验推进提供支持 [1][2] 各部分总结 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发针对纤维炎症性疾病创新疗法 [6] - 基于CCL24蛋白作用开发nebokitug，具有双重活性，临床和临床前研究显示良好安全性和耐受性，有治疗多种疾病潜力 [6] - nebokitug在四项临床试验中取得积极结果，基于2期SPRING试验数据，公司准备启动3期试验，设计为单关键试验，有明确监管批准途径 [6] - nebokitug获FDA和EMA孤儿药及FDA快速通道指定用于治疗PSC，治疗系统性硬化症项目有美国IND申请 [6] 专利情况 - 公司主要产品nebokitug在中国和俄罗斯获新专利保护，扩大知识产权组合 [1] - 中国国家知识产权局颁发专利号ZL 2018 8 0018207.8，保护nebokitug在肝病包括PSC治疗中的应用，有效期至2038年 [2] - 俄罗斯联邦知识产权局颁发RU专利2022125176，保护nebokitug不同配方和剂量使用，有效期至2041年 [3] 公司管理层观点 - 新专利加强nebokitug知识产权组合，巩固其在PSC治疗战略地位，FDA已确定明确监管批准途径 [2] - 扩大专利保护范围对推进潜在合作支持nebokitug 3期注册试验尤为重要 [2] 联系方式 - 媒体和投资者联系人为Barbara Lindheim，电话+1 917 - 355 - 9234，邮箱barbara.lindheim@chemomab.com和IR@chemomab.com [7]

文章核心观点 公司在2025年第一季度取得重大进展，nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验48周数据积极，与FDA就监管批准路径达成一致，有望推进至3期并成为首个获FDA批准的PSC疗法，同时公司公布财务状况及近期动态，积极寻求合作推进nebokitug项目 [1][2] 分组1：公司进展 - 与FDA就nebokitug治疗PSC的全面监管批准计划达成一致，采用基于临床事件的单一关键3期试验，无需肝活检和验证性研究 [2] - 公布nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验48周开放标签扩展（OLE）数据，显示药物安全且耐受性良好，关键生物标志物持续改善 [2][6] - 计划与战略合作伙伴推进nebokitug的3期项目，正与潜在合作伙伴积极讨论 [2] 分组2：近期亮点 - 2025年5月5日，nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验数据在消化疾病周（DDW 2025）上以口头杰出摘要全会形式展示 [3] - 2025年4月28日，两项研究摘要数据在欧洲肝脏研究协会年会（EASL 2025）上以海报形式展示，分别显示nebokitug治疗患者蛋白变化及药代动力学趋势 [3][4] - 2025年4月15日，公司宣布新的医疗和临床任命，David M. Weiner博士重新加入担任临时首席医疗官，Jack Lawler晋升为首席开发官 [6] - 2025年3月27日，公布nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验OLE部分的积极结果 [6] - 2025年3月6日，在第8届国际风湿病和自身免疫争议大会（CORA 2025）上的新科学报告进一步证实nebokitug治疗系统性硬化症的潜力 [6] - 2025年2月19日，公司完成与FDA的2期结束会议，就nebokitug治疗PSC的3期注册研究设计达成一致；同时，世界卫生组织国际非专利名称（INN）计划为公司的主要候选产品CM - 101分配了INN名称nebokitug [6] - 2025年1月13日，期刊Cells上的新同行评审出版物进一步证实可溶性蛋白CCL24在驱动PSC、系统性硬化症和其他纤维化疾病的纤维炎症病理中的关键作用 [6] 分组3：财务亮点 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和短期银行存款为1060万美元，预计资金可支持公司运营至2026年第二季度 [5] - 2025年第一季度研发费用为250万美元，低于2024年第一季度的310万美元，主要因2期SPRING试验相关活动持续缩减 [8] - 2025年第一季度一般及行政费用为100万美元，高于2024年第一季度的90万美元，主要因股份支付费用增加 [8] - 2025年第一季度净亏损330万美元，或每股基本和摊薄净亏损不足0.01美元，2024年第一季度净亏损390万美元 [8] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，基于CCL24蛋白作用开发了nebokitug，在临床和临床前研究中显示出良好安全性和疾病修饰潜力 [10] - nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验数据积极，公司正准备启动3期试验，设计为基于临床事件主要终点的单一关键试验，有望获得全面监管批准 [10] - nebokitug已获得FDA和EMA孤儿药及FDA快速通道指定用于治疗PSC，治疗系统性硬化症项目有开放的美国IND [10]

SPRING Trial Data Presented at Digestive Disease Week® 2025 Shows that Nebokitug at 15 and 48 Weeks of Treatment Is Well-Tolerated and Associated with Significant Improvements in Multiple Fibrotic and Inflammatory Biomarkers that Represent Slowing of Disease Progression Confirms the Clinical Potential of Nebokitug As a First-in-Class Novel Treatment for PSC and Supports Advancement to Phase 3 TEL AVIV, Israel and SAN DIEGO, May 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chemomab Therapeutics, Ltd., (Nasdaq: CMMB), a clin ...

文章核心观点 公司公布两项研究摘要数据，进一步证实nebokitug作为原发性硬化性胆管炎（PSC）和其他纤维化炎症性疾病的一流治疗方法的潜力，其治疗与多种炎症和纤维化生物标志物的剂量依赖性显著改善相关 [1][2] 分组1：公司概况 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，基于可溶性蛋白CCL24在促进纤维化和炎症中的独特作用，开发了具有中和CCL24的一流双活性单克隆抗体nebokitug（CM - 101） [8] - nebokitug在临床和临床前研究中显示出良好的安全性，已在四项临床试验中取得积极结果，公司正基于PSC的2期SPRING试验积极数据，准备启动nebokitug PSC 3期试验 [8] - nebokitug已获得FDA和EMA孤儿药以及FDA快速通道指定用于治疗PSC，其治疗系统性硬化症的项目有开放的美国新药研究申请（IND） [8] 分组2：研究数据情况 第一项研究摘要 - 对PSC患者2期SPRING试验患者样本中3000种循环蛋白的综合蛋白质组学分析显示，nebokitug治疗患者的多种蛋白质出现显著且剂量依赖性变化，为PSC疾病相关途径提供新见解和临床活性的生物学证据 [2] - nebokitug治疗与纤维化和炎症相关的生物过程以及疾病相关蛋白和途径的下调有关，如白细胞迁移、细胞因子活性等相关蛋白和途径 [2][3] 第二项研究摘要 - 对nebokitug和CCL24的药代动力学和药效学分析表明，nebokitug浓度呈剂量比例增加，第四次给药后达到稳态水平，且与CCL24靶点结合有效且呈剂量依赖性 [4] - 线性回归分析发现，患者接触nebokitug增加与相关PSC疾病生物标志物水平降低之间存在趋势 [4] 分组3：后续安排 - EASL 2025海报将于展示当日起在公司网站研发页面提供 [5] - 公司基于PSC的2期SPRING试验积极数据，准备启动nebokitug PSC 3期试验，3期设计为基于临床事件主要终点的单一关键试验，为全面监管批准提供清晰简化途径 [8]