临床试验与药物研发 - CYC065在临床试验中显示出对MCL1的持久抑制，且在26名患者中有6名患者表现出抗癌活性[14] - CYC065的1期临床试验中，患者在接受288mg/m²剂量时，观察到MCL1抑制的证据[11] - CYC065与venetoclax的联合治疗在2L CLL患者中显示出协同作用，且CYC065是首个在患者中持久抑制MCL1的CDK抑制剂[27] - CYC065在BRCA阳性乳腺癌患者中与olaparib的联合治疗显示出良好的前景，预计将进入1期/2期临床试验[3] - CYC065在AML患者中显示出良好的耐受性，且在高剂量下仍能有效抑制MCL1[31] - CYC065的1期临床试验中，20名可评估患者中有11名患者达到了稳定疾病状态[18] - CYC065在治疗MCL1扩增的子宫内膜癌患者中，经过2个周期后肿瘤缩小15%[23] - CYC065的未来临床指征包括对cyclin E和MYC依赖的癌症[33] - CYC065的临床试验正在进行中，旨在进一步验证其在不同癌症类型中的有效性和安全性[25] - CYC065与venetoclax联合治疗复发/难治性白血病的第一阶段初步数据将被报告[59] - 口服CYC065的第一阶段生物利用度数据将被报告[59] - 更新的CYC065在晚期实体肿瘤患者中的第一阶段数据将被报告[59] 财务状况 - 2019年6月30日，现金及现金等价物为1520万美元[57] - 2019年运营现金消耗约为1000万美元[57] - 2018年运营现金消耗约为670万美元[57] - 2017年运营现金消耗约为750万美元[57] - 2016年运营现金消耗约为1010万美元[57] - 完全稀释后股份约为2710万股[57] - 公司无债务[57] 市场前景与研究进展 - 2015年癌症药物市场规模为1070亿美元，预计到2020年将达到约1500亿美元，年增长率为12%[9] - 在SEAMLESS研究中，CR率翻倍，主要终点中位OS未达到统计显著性[44] - 在WBC水平低于10,000的亚组中，中位OS有所改善[44] - ORR为25%，在某些情况下ORR为0%[46] - sapacitabine与venetoclax联合治疗复发/难治性急性髓系白血病或骨髓增生异常综合症的第一阶段初步数据将被报告[59] - sapacitabine与olaparib联合治疗BRCA突变转移性乳腺癌患者的1b/2期研究数据将在研究者报告时公布[59] - 确定sapacitabine在老年急性髓系白血病中的监管路径/提交可能性[59] - CYC140第一阶段首次人体研究的初步数据将被报告[59]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物总计1520万美元，较2018年12月31日的1750万美元减少230万美元，主要因与H.C. Wainwright的普通股销售协议净收益410万美元，被经营活动净现金使用630万美元抵消 [25] - 2019年和2018年截至6月30日的3个月研发费用均为120万美元 [26] - 2019年截至6月30日的3个月一般及行政费用为120万美元，2018年同期为130万美元 [26] - 2019年截至6月30日的3个月其他收入净额为30万美元，2018年同期为10万美元 [26] - 2019年截至6月30日的3个月英国研发税收抵免为30万美元，2018年同期为50万美元 [26] - 2019年截至6月30日的3个月净亏损为180万美元，2018年同期为190万美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 CYC065相关业务 - CYC065在实体瘤患者中以可耐受剂量持久抑制Mcl - 1，在两项临床研究中，正用CYC065和维奈托克联合治疗复发难治性CLL以及复发难治性AML或MDS患者 [9] - 在CYC065单药首次人体剂量递增研究中，CYC065有抗癌活性，在065 - 01一期研究第2部分，一名先前治疗过的子宫内膜癌患者在第四剂量水平213毫克治疗2个周期后肿瘤缩小 [10] - 065 - 01方案第3部分已开放审批，旨在评估口服CYC065的剂量和药代动力学 [12] - 065 - 02研究中，两名先前接受依鲁替尼一线治疗失败的复发或难治性CLL患者分别继续接受CYC065和维奈托克联合治疗4个和6个周期，耐受性良好 [12] - 已在065 - 03一期研究中治疗首例复发或难治性AML或MDS患者，评估CYC065与维奈托克联合用药 [14] sapacitabine相关业务 - 在682 - 11一期/二期研究第2部分，已对复发或难治性AML或MDS患者使用口服sapacitabine与维奈托克联合用药进行给药，评估其安全性和有效性 [16] - sapacitabine在BRCA阳性乳腺癌中有持久活性，一名患者用药已超6年，正在进行的sapacitabine和奥拉帕尼联合研究者发起研究已治疗4名BRCA突变乳腺癌患者，1名患者部分缓解，2名患者继续治疗 [21][23] CYC140相关业务 - CYC140单药首次人体一期剂量递增研究140 - 01正在招募晚期白血病患者，前两名患者分别以16和32毫克/平方米的起始剂量静脉注射CYC140，目前未观察到剂量限制性毒性 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司科学和业务战略是克服癌症治疗耐药性，抑制Bcl - 2家族等促生存蛋白是有前景的策略，公司将候选药物与已批准药物联合以恢复和增强其有效性 [6][7] - 维奈托克治疗患者最终会停止响应，常与Mcl - 1水平升高或扩增相关，科学界对此关注，正进行一场将抑制Mcl - 1的药物推向市场并与维奈托克联用的竞争，公司认为自己在解决癌症耐药问题的竞争中处于领先地位 [8][9] - 公司另一战略是通过靶向DNA损伤途径中的遗传突变（如同源重组或HR缺陷癌症，包括BRCA突变癌症）来提高标准治疗的疗效 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有资源支撑到2020年底，可完成正在进行的临床研究中的关键临床里程碑 [25] - 公司关键里程碑包括报告CYC065维奈托克一期研究、sapacitabine维奈托克一期/二期研究、CYC140首次人体一期研究、CYC065口服制剂一期研究的初始数据，报告CYC065一期频繁给药方案在晚期实体癌患者中的更新数据，报告sapacitabine奥拉帕尼联合IST一期Ib/II试验数据，确定sapacitabine在老年AML患者中的监管途径和可提交性 [24] 问答环节所有提问和回答 文档中未提及问答环节的提问和回答内容。

业务聚焦与合作 - 2019年前六个月公司主要聚焦转录调控、DNA损伤应答和抗有丝分裂项目，评估多种药物组合治疗癌症[97] - 与MD安德森癌症中心的临床合作协议计划招募多达170名患者，评估三种药物治疗血液系统恶性肿瘤的安全性和有效性[108] 收入情况 - 2018年和2019年截至6月30日的三个月持续经营业务收入均为零[110] - 2019年第二季度其他收入从2018年同期的0.1百万美元增至0.2百万美元，增幅约0.1百万美元，主要与2005年资产购买协议下的特许权使用费应收款有关[120] - 2019年上半年其他收入从2018年同期的0.7百万美元降至0.3百万美元，减少约0.4百万美元，主要与特许权使用费应收款有关[136] 研发费用 - 2018年和2019年截至6月30日的三个月研发费用分别为118.2万美元和115.3万美元，占运营费用的48%和49%[113][115] - 转录调控研发费用从2018年截至6月30日的三个月的63.7万美元增至2019年同期的68.4万美元，增长7%[113] - 沙帕西他滨研发费用从2018年截至6月30日的三个月的34万美元降至2019年同期的10.9万美元，下降68%[113] - 预计2019年全年研发费用较2018年增加，因推进CYC065等临床阶段药物的临床开发[117] - 2019年上半年研发费用从2018年同期的200万美元增至220万美元，增加0.2百万美元，转录调控和其他研发项目费用增加，沙帕西他滨费用减少[130][131] 一般及行政费用 - 2018年和2019年截至6月30日的三个月一般及行政费用分别为128.3万美元和118.4万美元，占运营费用的52%和51%[118] - 一般及行政费用从2018年截至6月30日的三个月的130万美元降至2019年同期的120万美元，下降8%，因法律和专业成本降低[118] - 预计2019年全年一般及行政支出较2018年减少，因招聘和专业咨询成本降低[119] - 2019年上半年一般及行政费用从2018年同期的270万美元降至240万美元，减少0.3百万美元，因法律和专业成本降低[133] 外汇与所得税情况 - 2019年第二季度外汇收益从2018年同期亏损3.9万美元变为盈利2.1万美元，增加约6万美元[122] - 2019年第二季度所得税收益从2018年同期的0.5百万美元降至0.3百万美元，减少0.2百万美元，与研发支出和交易损失有关[125] - 2019年上半年外汇收益从2018年同期亏损4.3万美元变为盈利3.6万美元，增加约7.9万美元[137] - 2019年上半年所得税收益从2018年同期的0.7百万美元降至0.6百万美元，减少0.1百万美元，与研发支出有关[140] 经营活动现金与亏损情况 - 2019年上半年经营活动使用的净现金从2018年同期的390万美元增至630万美元，增加240万美元，主要因营运资金变化和净亏损增加[144][145] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损3.534亿美元，未来预计继续产生重大经营亏损，无法保证在产品获批并成功商业化前产生显著产品收入[143][148] 资金状况与需求 - 现有资金、运营现金流和近期融资活动足以满足公司到2020年底的营运资金、资本支出和其他财务承诺[149] - 公司目前没有足够资金完成任何候选药物的开发和商业化[149] - 公司计划继续评估引进许可和收购机会以获取符合战略的新药或药物靶点，此类交易可能增加未来资金需求[150] - 未来资金需求取决于临床试验进度和成本、建立制造和商业化能力成本等多方面因素[152] - 在产生足够产品收入前，公司预计主要通过股权融资、债务融资或战略合作满足未来资金需求[153] - 公司依赖股权市场资金和活动，不确定能否以可接受条件获得额外资金[153] - 若无法获得所需资金，公司可能延迟、缩减或取消临床试验或研发项目，或改变运营计划[153] - 若无法获得所需资金，公司可能提前将候选产品项目进行合作，降低项目经济价值[153] 信息披露 - 作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[154]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物总计1790万美元，较2018年12月31日的1740万美元增加40万美元，主要因与H.C. Wainwright的普通股销售协议获得410万美元净收益，抵消了370万美元的经营活动净现金使用 [28] - 2019年第一季度研发费用为100万美元，2018年同期为80万美元；一般及行政费用为120万美元，2018年同期为140万美元 [29] - 2019年第一季度其他收入净额为10万美元，2018年同期为60万美元；英国研发税收抵免为30万美元，2018年同期为20万美元 [30] - 2019年第一季度净亏损为180万美元，2018年同期为130万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 CYC065相关业务 - CYC065 - 02研究中，两名复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者接受了批准剂量的维奈托克和静脉注射CYC065治疗，无剂量限制性毒性，第一名患者进入第4周期且血小板水平改善，第二名患者进入第1周期，公司已提交扩大入组标准的方案修正案并招募更多研究点 [17][18] - CYC065 - 01研究的第2部分继续招募晚期实体瘤患者，已招募10名患者，分别在不同剂量组接受治疗，第3部分方案已修订以评估口服CYC065的剂量和药代动力学，修正案正在达纳 - 法伯癌症研究所进行机构审查，预计很快开始入组 [21][22][23] CYC140相关业务 - CYC140 - 01研究中，两名晚期白血病患者分别接受了16毫克/平方米和32毫克/平方米的静脉注射剂量，目前未观察到剂量限制性毒性 [19] 沙帕西他滨相关业务 - 沙帕西他滨与PARP抑制剂奥拉帕利的1b/2期研究者发起试验（IST）中，三名BRCA突变乳腺癌患者已给药，前两名患者肿瘤缩小且无安全问题，仍在继续治疗 [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心业务战略是克服癌症耐药性，通过靶向与耐药相关的蛋白质，如Bcl - 2蛋白家族成员、MYC和细胞周期蛋白E等，同时增强标准治疗药物对DNA损伤途径中遗传突变的疗效 [9][11][14] - 行业内针对维奈托克耐药问题，正在开展抑制Mcl - 1功能的药物竞争，公司在该领域处于领先地位，CYC065已在患者中证明能持久抑制Mcl - 1 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为凭借手头资金预计可维持到2020年底，有资源推进正在进行的临床研究的关键里程碑，包括启动CYC065和维奈托克在复发/难治性急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的1期研究等多项研究 [26][27][31] 其他重要信息 - 公司与MD安德森癌症中心合作的四项研究中，两项已开始招募患者，另外两项预计很快开放入组 [16] - 公司已开发出CYC065的口服胶囊制剂，可用于临床试验 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CYC065与维奈托克在AML以及沙帕西他滨与维奈托克在AML的研究启动时间 - 公司预计CYC065与维奈托克用于复发/难治性AML和MDS的组合研究以及沙帕西他滨与维奈托克的研究，一般在四周内获得IRB批准，假设获批，预计在夏季招募第一名患者 [33][34] 问题2: CYC065口服制剂单药治疗第3部分方案修正案的具体内容 - 修正案是为了在现有065 - 01方案中增加对口服胶囊的评估，是同一研究不同药物剂型，针对相同患者群体的首次人体口服给药研究，所以需要修订方案 [35][36][37]

项目进展 - 2019年第一季度公司主要聚焦转录调节项目和DNA损伤反应项目，SEAMLESS研究已完成分层和探索性子组分析并确定可能受益的患者群体，公司已开始与监管机构讨论相关数据[98] - 2018年10月1日公司与MD安德森癌症中心达成三年临床合作协议，将开展四项临床研究，预计最多招募170名患者[108] 营收情况 - 2018年和2019年第一季度营收均为零，未来与ManRos Therapeutics SA合作协议的里程碑收入取决于项目临床进展[111][112] 研发支出 - 2019年第一季度研发支出从2018年同期的80万美元增至100万美元，增幅27%，主要因CYC065临床评估推进，预计2019年全年研发支出将增加[114][116][117] - 2019年第一季度研发支出占运营支出的46%，高于2018年同期的37%[116] - 预计2019年符合条件的研发支出将比2018年增加，未来仍有资格获得英国研发税收抵免[126] 一般及行政费用 - 2019年第一季度一般及行政费用从2018年同期的140万美元降至120万美元，降幅13%，因专业和咨询成本降低，预计2019年全年该费用将减少[118][119] - 2019年第一季度一般及行政费用占运营支出的54%，低于2018年同期的63%[118] 其他收入与外汇收益 - 2019年第一季度其他收入从2018年同期的60万美元降至10万美元，降幅85%，主要因2005年资产购买协议下应收特许权使用费减少[120] - 2019年第一季度外汇收益从2018年同期的亏损4000美元变为盈利15000美元，增加19000美元[122] - 2019年全年其他收入（支出）净额将受汇率变化和资产购买协议收入影响，公司无法估计该协议收入水平和时间[123] 所得税收益 - 2019年第一季度所得税收益为30万美元，较2018年同期的20万美元增加10万美元，增幅47%[125] 资金状况 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1793.4万美元，营运资金为1763.7万美元，累计亏损3.516亿美元[127] 现金流量 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为370万美元，较2018年同期的210万美元增加160万美元[129][130] - 2019年第一季度投资活动净现金使用量为2.7万美元，2018年同期为2.2万美元[129] - 2019年第一季度融资活动净现金流入为405.6万美元，较2018年同期增加410万美元[129][131] 未来展望 - 预计未来将继续产生重大经营亏损，在产品获批并成功商业化前无法保证获得显著产品收入[132] - 现有资金加上经营活动现金和近期融资活动，预计可满足到2020年底的资金需求，但不足以完成候选药物的开发和商业化[133] - 未来资金需求取决于临床试验进度和成本、制造和商业化成本等多种因素[134] - 若无法获得足够资金，可能需推迟、缩减或取消临床试验或研发项目，或提前合作产品候选项目[136]

临床开发风险 - 公司SEAMLESS 3期试验未达到主要终点，后续可能无法继续开发、获批或商业化该产品适应症[98] - 临床开发可能需数年且超出可用资金，不确定能否筹集足够资金完成开发和商业化[100] - 临床开发面临多种风险，如招募患者慢、结果负面或不确定、安全问题等[102] - 临床试验中某些药物候选物出现毒性和严重不良事件，可能影响试验进展[104] - 公司使用的生物标志物未获科学验证，依赖其可能导致资源分配低效[107] - 公司依靠第三方进行临床试验，可能无法直接控制试验的时间、实施和费用[108] - 公司若无法建立和维持战略联盟，可能需减少或延迟药物开发或增加支出[109] - 资金限制或影响研发，公司决定聚焦肿瘤学两个临床项目[169] 公司业务转型与运营风险 - 公司从研发向商业化转型，可能在管理增长和拓展业务方面遇到困难[113] - 公司无制造能力，依赖第三方制造商，扩大生产可能面临困难[112] 产品获批风险 - 公司药物候选品商业化需获FDA的NDA或EMA的MAA批准，获批过程昂贵、复杂、漫长且不确定[115] - SEAMLESS试验未达主要终点，无法保证其数据足以提交注册申请或获监管机构批准[115] - 公司部分产品候选品权利从第三方引进，此前研究问题可能影响监管获批[116,118] - 即便产品候选品获批，仍面临持续监管要求，不达标可能面临多种处罚[119] 市场竞争风险 - 大量药物候选品正研发，公司面临激烈竞争，对手可能先获批上市更优药物[123,124] - 公司面临市场竞争，可能导致价格下降、利润率降低和市场份额流失[154] 产品商业化风险 - 药物候选品商业成功取决于市场接受度，受多种因素影响，报销政策也有影响[125,128] - 公司产品商业化依赖有效销售和营销能力，目前无相关能力，主要依靠与第三方战略联盟，若不成功产品收入或受损[136] 人才风险 - 公司高度依赖专业人员，吸引和留住人才竞争激烈，失败会影响业务[129] 产品责任风险 - 公司开展人体临床试验，面临产品责任索赔风险，保险可能不足[130] - 公司面临产品责任风险，美国临床试验主要产品责任保险限额为500万美元，其他国家限额较低，保险可能不足以弥补损失[140] - 公司面临潜在产品责任索赔，若无法成功辩护将承担巨额赔偿，可能限制产品商业化[139] 法规合规风险 - 公司研发涉及危险材料，使用和处理受法规监管，违规可能面临诉讼，合规成本高[141] - 公司销售和营销活动受医疗保健欺诈和滥用法律审查，违规将面临刑事和/或民事罚款等处罚，可能影响业务和股价[132] - 若依赖的供应商未能按时提供足够数量或符合质量标准的成品，公司可能无法满足产品需求，导致收入损失[133] - 公司可能因未遵守萨班斯 - 奥克斯利法案的内部控制要求，对业务和股价产生不利影响[188] 资金风险 - 公司未来筹集额外资金可能受限，现有资源预计至少可支持到2020年第二季度，若无法筹资可能影响药物研发和商业化[146] - 若自行承担药物候选者开发或商业化费用，公司需大量额外资金用于多方面[162] 外部环境风险 - 不稳定的市场和经济条件可能对公司业务、财务状况和股价产生严重不利影响，融资可能更困难、成本更高[147] - 英国脱欧可能对公司业务、运营结果和财务状况产生不利影响[148] - 英国脱欧可能对公司业务、财务状况和现金流产生重大不利影响[149] - 2017年税改使公司净递延税资产减少410万美元，影响不确定且可能不利[150] - 政府机构资金不足或关闭可能阻碍公司新产品开发和商业化，影响业务[151] - 外汇汇率波动，美元贬值或对公司经营结果产生不利影响[170] 知识产权风险 - 沙帕西他滨相关专利2022年到期，或可延期至2027年，部分专利2029年和2030年到期；塞利西利布相关专利最晚2033年到期[174] - 若无法根据哈奇 - 韦克斯曼法案等获得专利期限延长和数据独占权，公司业务可能受损[176] - 公司可能因员工使用前雇主商业秘密面临索赔，败诉或失去知识产权和人员[177] - 与员工等签订的保密协议可能无法有效保护公司商业秘密和知识产权[178] - 第三方知识产权可能增加公司成本，或延迟、阻碍产品商业化[179] - 公司面临专利和知识产权诉讼风险，可能导致成本增加、业务受阻和赔偿损失[181][182] - 公司专利保护可能因未遵守程序、缴费等要求而减少或丧失[184] - 专利申请涉及复杂法律和事实问题，结果不确定，可能影响公司专利地位[185] 股价与股权风险 - 公司普通股需满足纳斯达克持续上市要求，否则可能被摘牌，2019年1月8日收到未达最低出价要求通知，获180天合规期至7月7日[159] - 公司普通股交易价格可能因市场因素、临床结果、监管动态等而波动[190][191] - 公司经营亏损可能因研发项目、协议和合规要求等因素而波动，影响股价[192] - 证券或行业分析师的研究报告和推荐变化，可能导致公司股价和交易量下降[193] - 公司的反收购条款和特拉华州法律可能使收购更困难，限制投资者购买价格[194][196] - 公司有权发行最多500万股优先股，董事会可决定其条款，可能增加第三方收购难度[194] - 高管雇佣协议中的离职相关条款可能使收购更困难，限制投资者未来购买股票的价格[197] - 公司普通股和优先股价格和交易量可能大幅波动，可能导致证券相关诉讼[203][205] - 2013年，公司以140,373股普通股交换877,869股优先股，未来普通股和优先股出售及转换可能影响股价并导致稀释[206] - 已注册的普通股数量（包括行使认股权证将发行的股份）可能对股价造成下行压力[211] - 卖空公司普通股（包括行使认股权证将发行的股份）可能导致股价下跌[212] 财务数据 - 截至2017年12月31日和2018年12月31日，公司累计亏损分别为3.425亿美元和3.498亿美元，2017年和2018年净亏损分别为750万美元和730万美元[157] - 截至2017年和2018年12月31日，公司总资产分别为2.6003亿美元和1.9823亿美元[284] - 2017年和2018年公司净亏损分别为7470万美元和7288万美元[286,289] - 2017年无合作及研发收入，2018年为150万美元[286] - 2017年和2018年研发费用分别为4237万美元和4327万美元[286] - 2017年和2018年管理费用分别为5254万美元和5371万美元[286] - 2017年和2018年普通股基本和摊薄每股净亏损分别为1.95美元和0.62美元[286] - 2017年和2018年加权平均流通普通股分别为763.1152万股和1209.4131万股[286] - 截至2017年和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2391万美元和1750.4万美元[284] - 截至2017年和2018年12月31日，公司应付账款分别为155.8万美元和271.9万美元[284] - 2017年和2018年综合亏损分别为7521万美元和7254万美元[289] - 2017年和2018年净亏损分别为750万美元和730万美元，截至2018年12月31日累计亏损3.498亿美元[299] - 2017年和2018年经营活动净现金使用量分别为74.8万美元和67.01万美元[296] - 2017年和2018年投资活动净现金使用量分别为1.3万美元和3.9万美元[296] - 2017年和2018年融资活动净现金提供量分别为147.48万美元和42.9万美元[296] - 截至2018年12月31日现金及现金等价物为1750万美元，预计可支撑到2020年第二季度[300] - 2017年12月31日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.391亿美元和1.7504亿美元[342] - 2017年12月31日和2018年12月31日，公司金融资产公允价值分别为2.2807亿美元和1.6688亿美元[344] - 2017年12月31日和2018年12月31日，公司预付费用和其他流动资产分别为206.4万美元和228.3万美元[345] - 2017年和2018年，公司财产和设备折旧及摊销费用分别为3.2万美元和2.9万美元[346] - 2017年12月31日和2018年12月31日，公司应计和其他流动负债分别为255.5万美元和173.2万美元[347] - 2017年和2018年，公司租金费用分别为50万美元和40万美元[349] - 截至2018年12月31日，公司未来最低租赁义务总计218.6万美元[349] 公司业务项目 - 公司肿瘤临床开发策略将集中于DNA损伤反应和转录调控的两个正在进行的临床项目[98] - 公司正在评估CYC065用于晚期癌症患者、sapacitabine和seliciclib用于BRCA阳性晚期实体癌患者等项目[299] - 2018年10月与MD安德森癌症中心的临床合作协议，预计招募多达170名患者[339] 公司经营相关政策与协议 - 2016年5月27日完成1比12的反向股票分割，流通股数量从3607.573万股减至300.6311万股[303] - 公司认为截至财务报表发布日无重大事项对持续经营能力产生重大怀疑[300] - 未来持续经营依赖筹集额外资金，否则可能需削减开支或调整项目[302] - 截至2018年12月31日，美国账户超FDIC保险额度现金约1680万美元，英国账户超FSCS保险额度现金约20万美元[309] - 公司将业务视为一个可报告经营分部，在美国和英国开展开发业务[315] - 2018年1月1日起采用ASC 606的五步模型确认收入，2018年从与ManRos的协议中确认15万美元里程碑付款收入，2017年无此协议相关收入[316][320] - 截至2017年12月31日和2018年12月31日，公司分别确认0和20万美元递延收入[321] - 研发支出主要包括产品候选成本等，相关支出在发生时计入费用[325] - 公司对所有授予员工和董事的股票期权等基于授予日公允价值计量，并在必要服务期内确认补偿费用[329] - 公司采用负债法核算所得税，对研发税收抵免在会计期间确认[332] - 公司按ASC 260计算普通股每股净亏损，2017年和2018年均报告归属于普通股股东的净亏损[333] - 财产和设备按成本入账并在相关资产估计使用寿命内直线折旧，租赁改良在剩余租赁期限或资产估计使用寿命较短者内直线摊销[310] - 公司在资产账面价值可能无法完全收回时审查其减值情况，减值按账面价值超过公允价值的金额计量[311] - 金融工具公允价值定义为在有序交易中资产或负债的交换价格，资产和负债按公允价值层次分类披露[312] - 公司预计采用新租赁准则过渡时将初始确认约160万美元的经营租赁负债及相应使用权资产[336] - 与第一三共的许可协议中，若达成特定里程碑，公司可能需支付总计1000万美元的里程碑付款[337] - 2018年10月4日，公司与H.C. Wainwright & Co., LLC签订普通股销售协议，最高发行总价500万美元，支付3.0%佣金，2018年销售500,000股，收入约70万美元，2019年第一季度销售470万股，收入约430万美元，已达最高发行总价[214] - 公司不打算在可预见的未来支付普通股现金股息，支付将取决于财务状况等因素并由董事会决定[209] - 截至2018年12月31日，公司有335,273股优先股发行并流通，若交易严格遵守规定，约400万美元将先支付给优先股股东[198] - 公司可能无法支付优先股现金股息，且无法保证未来会宣布季度股息[202]