文章核心观点 - Eledon Pharmaceuticals在猪到人的器官移植领域处于前沿，为心脏和肾脏移植实验提供了主要免疫抑制分子Tegoprubart [1] 关于TPT服务 - 安卓应用程序和网站为自主投资者提供工具，包括可输入股票代码获取研究材料的软件 [1] - 内部专家为需要实际支持的投资者筛选可投资股票，提供买卖策略和警报 [2] - 可免费试用，申请使用工具 [2]

临床进展 - 公司已完成Phase 2 BESTOW试验的120名患者入组，比原计划提前四个月，预计2025年第四季度公布试验结果 [1][5] - 在Phase 1b试验中，13名参与者的更新数据显示tegoprubart在肾移植患者中安全且耐受性良好，移植后30天的平均eGFR为70.5 mL/min/1.73m²，两名参与者完成超过12个月的治疗，一年后eGFR均高于90 mL/min/1.73m² [5] - 在芝加哥大学医学中心的胰岛移植试验中，前三名1型糖尿病患者使用tegoprubart作为免疫抑制方案后，显示出胰岛素独立的潜力，且未使用他克莫司 [5] - 公司还宣布tegoprubart被用于首例基因编辑猪肾移植至人体的免疫抑制治疗方案 [5] 财务与运营 - 公司完成两轮融资，总融资额为1.35亿美元，预计资金可支持运营至2026年底 [1][5] 2024年关键成就 - 公司在肾移植、胰岛细胞移植和异种移植领域取得多项关键临床里程碑 [2] - 数据进一步支持tegoprubart作为预防移植排斥的潜在最佳免疫抑制疗法 [2] 2025年预期里程碑 - 2025年夏季：报告Phase 1b试验和长期疗效扩展研究的更新中期临床数据 [5] - 2025年第四季度：报告Phase 2 BESTOW试验的顶线结果 [1][5] - 2025年：报告芝加哥大学医学中心胰岛移植试验的长期随访结果 [5] 公司背景 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发免疫调节疗法，主要产品tegoprubart是一种高亲和力的抗CD40L抗体，具有广泛的治疗潜力 [6] - 公司在肾移植、异种移植和肌萎缩侧索硬化症（ALS）领域开展临床前和临床研究 [6]

肾移植项目相关 - 2023年1月公司宣布优先并集中资源于肾移植项目[137] - 美国每年约有25000例肾脏移植手术[139] - 美国每年约5000名需要肾移植的患者在等待合适肾脏期间死亡[139] - 肾移植1b期试验中截至2024年4月3日平均eGFR在移植后30天后各报告时间点高于60 mL/min/1.73m²总体平均为70.5 mL/min/1.73m²[146] - 肾移植1b期试验中有2名参与者完成12个月治疗移植一年后平均eGFR高于90 mL/min/1.73m²[146] - 肾移植1b期试验截至2024年4月3日有3名受试者因脱发疲劳病毒感染和排斥反应退出研究[146] - 2024年9月4日公司宣布BESTOW研究完成招募工作[147] 糖尿病相关 - 美国约有200万人受1型糖尿病影响[151] 胰岛移植相关 - 2022年FDA授予tegoprubart用于预防胰岛细胞移植同种异体排斥反应的孤儿药资格[155] - 2024年1月公司宣布tegoprubart将用于芝加哥大学医学移植研究所开展的研究者发起的试验[156] - 2024年10月29日研究中前三例胰岛移植受者数据积极 前两名受者实现胰岛素独立且糖化血红蛋白水平正常 第三名受者术后三天胰岛素使用减少超60%[157] ALS相关 - 美国ALS每年发病率约5000例 患病率约30000例[158] - 2020年10月公司启动tegoprubart用于ALS成人患者的2a期研究 54名患者入组[162] - 2022年5月完成2a期研究 tegoprubart安全性和耐受性达到主要终点 50名患者完成全部6次输注 不到5%样本存在抗药抗体[162] 公司融资相关 - 2023年4月28日公司与投资者达成证券购买协议 分三次发行股票和权证[167] - 2023年5月5日首次交割 公司获得总收益3500万美元 净收益约3300万美元[169] - 2024年7月8日第二次交割 公司获得总收益210万美元 净收益约200万美元[170] - 2024年9月30日和10月1日第三次交割 公司获得总收益400万美元 净收益约380万美元[171] - 2024年10月29日公司与承销商达成承销协议 发行股票和预筹权证 总收益8500万美元 净收益约7950万美元[178] 公司费用相关 - 2024年第三季度研发费用较2023年同期增加860万美元至1650万美元[185] - 2024年第三季度一般和管理费用较2023年同期增加70万美元至400万美元[187] - 2024年第三季度其他净收入增加主要由于现金等价物和短期投资余额增加带来的利息收入增加[188] - 2024年第三季度权证负债和超额发行金融工具的公允价值增加9600万美元至9640万美元[189] - 2024年前九个月研发费用较2023年同期增加1080万美元至3400万美元[191] - 2024年前九个月一般和管理费用较2023年同期增加240万美元至1180万美元[192] - 2024年前九个月其他净收入增加主要由于利率提高以及现金等价物和短期投资余额增加[193] - 2024年前九个月权证负债和超额发行金融工具的公允价值增加1.076亿美元至5180万美元[194] 公司财务状况相关 - 截至2024年9月30日公司有现金及现金等价物和短期投资7820万美元营运资金6900万美元累计亏损3.11亿美元[195] - 公司预计随着业务活动开展费用将增加[204] 公司现金流量相关 - 2024年前九个月经营活动使用现金2830万美元主要反映净收入840万美元[210] - 2023年前九个月经营活动使用现金3040万美元主要反映净亏损8640万美元[211] - 2024年前九个月投资活动使用现金2290万美元[212] - 2023年前九个月投资活动使用现金5540万美元[213] - 2024年前九个月融资活动提供现金5335.5万美元[209] - 2023年前九个月融资活动提供现金3301.7万美元[209] - 2024年私人配售净收益4810万美元[214] - 2024年二次收盘净收益200万美元[214] - 2024年三次收盘净收益330万美元[214] - 2023年私人配售净收益3300万美元[215]

临床试验相关 - 完成120名参与者的2期BESTOW临床试验招募，比原计划提前约4个月[3] - 1型糖尿病胰岛移植受者使用tegoprubart治疗的初步数据积极，前两名受试者实现胰岛素独立[4] - 2025年年中报告tegoprubart在肾移植中的1b期更新的中期临床数据[6] - 2025年第四季度报告tegoprubart在肾移植中的2期BESTOW试验的主要结果[6] - 2025年报告1型糖尿病患者胰岛移植临床试验的长期随访结果[6] 财务营收相关 - 完成8500万美元（毛收入）的超额认购承销发行，净收入约7950万美元[5] - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资总计7820万美元[7] 费用相关 - 2024年第三季度研发费用1650万美元，较2023年同期增加860万美元[7] - 2024年第三季度一般和管理费用400万美元，较2023年同期增加70万美元[9] 净收入相关 - 2024年第三季度净收入7700万美元（基本每股1.05美元），较2023年同期增加8690万美元[9]

文章核心观点 公司认为tegoprubart作为新型免疫抑制治疗方案有同类最佳潜力，近期多项积极进展使其在推进该药物开发上处于有利位置，有望在2025年第四季度公布BESTOW试验结果 [2] 近期业务亮点 - 完成2期BESTOW临床试验受试者招募，比原计划提前约四个月达到120名参与者的目标，该试验旨在评估tegoprubart预防肾移植患者器官排斥的安全性和有效性 [3] - 公布芝加哥大学医学中心移植研究所发起的试验中，前3名1型糖尿病胰岛移植受者使用tegoprubart作为免疫抑制方案一部分的积极初始数据，前2名受试者实现胰岛素非依赖且血糖控制正常，第3名受试者有望实现胰岛素非依赖，且治疗耐受性良好无意外不良事件，数据显示可能是首次使用抗CD40L单克隆抗体免疫抑制疗法在不使用他克莫司情况下实现胰岛素非依赖的人体案例 [3] - 完成普通股和预融资认股权证的超额认购包销发行，总收益8500万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益约7950万美元，发行价格有溢价，新老领先医疗保健投资者均参与 [3] 预期即将达成的里程碑 - 2025年年中，公布tegoprubart肾移植正在进行的1b期和长期安全性及有效性扩展研究的更新中期临床数据 [4] - 2025年第四季度，公布tegoprubart肾移植2期BESTOW试验的 topline 结果 [4] - 2025年，公布芝加哥大学医学中心移植研究所针对1型糖尿病患者胰岛移植的研究者主导临床试验的长期随访结果 [4] 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资总计7820万美元，不包括2024年10月包销发行获得的约7950万美元净收益，公司预计现有资金及此次发行净收益可支持运营至2026年底 [5] - 2024年第三季度研发费用为1650万美元，2023年同期为790万美元，增加860万美元，主要因1b期和2期BESTOW研究的临床开发费用增加、员工薪酬福利因员工数量增加而增加以及临床试验材料生产的化学、制造和控制费用增加 [6] - 2024年第三季度一般及行政费用为400万美元，2023年同期为330万美元，增加70万美元，主要因专业服务费用和一般运营费用增加 [7] - 2024年第三季度净收入为7700万美元，即每股基本收益1.05美元，2023年同期净亏损990万美元，即每股基本亏损0.33美元，增加8690万美元，主要因2024年第三季度与认股权证负债公允价值变动及发行金融工具公允价值超过收益相关的非现金收益9640万美元，若排除该收益，2024年第三季度将净亏损1950万美元 [8] 公司及产品介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，正在开发用于管理和治疗危及生命疾病的免疫调节疗法，主要研究产品tegoprubart是一种抗CD40L抗体，对CD40配体有高亲和力，CD40L信号在适应性和先天性免疫细胞激活及功能中起核心作用，使其成为非淋巴细胞耗竭性免疫调节治疗干预的有吸引力靶点，公司基于抗CD40配体生物学的深厚历史知识，在肾同种异体移植、异种移植和肌萎缩侧索硬化症领域开展临床前和临床研究 [9]

文章核心观点 Eledon Pharmaceuticals完成其2期BESTOW试验的患者招募，该试验使用免疫抑制药物tegoprubart预防肾移植患者的器官排斥反应 [1] 分组1 - Eledon Pharmaceuticals完成使用免疫抑制药物tegoprubart预防肾移植患者器官排斥反应的2期BESTOW试验的患者招募 [1] 分组2 - 有投资分析人士所在投资小组有600多篇生物技术投资文章、含10多只中小盘股的模拟投资组合及对每只股票的深度分析、实时聊天以及一系列分析和新闻报道，可帮助医疗保健投资者做出明智决策 [1]

文章核心观点 公司宣布定价承销发行普通股和预融资认股权证，预计募资约8500万美元，用于推进管线及一般公司用途 [1][3] 发行情况 - 发行18356173股普通股，每股3.65美元；预融资认股权证可购买4931507股普通股，每份认股权证3.649美元，行权价每股0.001美元 [1] - 发行预计于2024年10月30日左右完成，需满足惯例成交条件 [1] - 发行毛收益预计约8500万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用前 [1] 投资者与中介 - 融资有新老投资者参与，包括BVF Partners LP等 [2] - Leerink Partners担任独家簿记管理人，Noble Capital Markets Inc.担任财务顾问 [2] 资金用途 - 公司拟用发行净收益推进管线、补充营运资金及用于一般公司用途 [3] 发行依据与文件 - 发行依据2024年9月20日提交、10月2日生效的S - 3表格注册声明 [4] - 发行仅通过招股说明书和招股说明书补充文件进行，相关文件将提交SEC并可在其网站获取 [4] 公司简介 - 公司是临床阶段生物技术公司，开发免疫调节疗法治疗危及生命疾病 [6] - 主打产品tegoprubart是抗CD40L抗体，对CD40配体有高亲和力，公司围绕其开展多项临床前和临床研究 [6] 联系方式 - 投资者联系Stephen Jasper，电话(858) 525 2047，邮箱stephen@gilmartinir.com [8] - 媒体联系Jenna Urban，电话(212) 253 8881，邮箱jurban@berrypr.com [8]

文章核心观点 - 公司宣布使用含tegoprubart免疫抑制方案治疗的首批三名1型糖尿病胰岛移植受者的积极数据，显示tegoprubart在预防移植排斥方面有潜力，或为不用他克莫司实现胰岛素独立的首例人类案例 [1] 分组1：研究治疗情况 - 受试者接受胰岛移植，联合诱导疗法、霉酚酸酯和tegoprubart，tegoprubart每三周静脉输注一次 [2] - 研究由芝加哥大学医学中心移植研究所研究团队开展，资金来自Breakthrough T1D和The Cure Alliance [4][8] 分组2：治疗效果 - 前两名受试者实现胰岛素独立，移植后分别约三个月和六个月呈现稳定的胰岛移植物功能，第三名受试者移植三天后胰岛素使用减少超60%，正朝着胰岛素独立发展 [1][2] - 前两名使用tegoprubart受试者的胰岛植入率比接受他克莫司免疫抑制治疗的三名可比受试者高3 - 5倍 [1][2] - 第一名42岁女性受试者移植90天后糖化血红蛋白A1c水平从基线的8.4%改善到6.0%，每日胰岛素剂量从80单位减至16单位，第二次移植约两周后实现胰岛素独立，此后糖化血红蛋白A1c维持在5.4% [5] - 第二名30岁女性受试者移植四周后停止胰岛素支持，移植七周后糖化血红蛋白A1c水平从基线的8.5%改善到5.8%及以下 [6] - 第三名37岁男性受试者移植三天出院，胰岛素需求从基线的90单位减至29单位 [7] 分组3：治疗安全性 - 所有受试者对治疗耐受性良好，无意外不良事件、严重低血糖发作或移植物排斥 [2][7] 分组4：研究意义 - 公司首席执行官称数据进一步证明tegoprubart保护移植器官和细胞的潜力，且安全性和有效性可能优于他克莫司免疫抑制方案 [4] - 研究首席研究员表示数据支持tegoprubart作为新型免疫抑制选择，可推动胰岛移植成为1型糖尿病患者的变革性替代方案 [4] - Breakthrough T1D首席科学官称结果是实现胰岛替代疗法广泛应用目标的重要一步 [5] 分组5：相关背景 - 胰岛移植是为1型糖尿病患者提供血糖控制、减少或消除胰岛素依赖的微创程序，术后需免疫抑制治疗 [9] - 公司是临床阶段生物技术公司，主要研究产品tegoprubart是抗CD40L抗体，公司正基于抗CD40配体生物学知识开展多项临床前和临床研究 [10] 分组6：信息披露 - 研究数据将由芝加哥大学医学中心团队在2024年10月29日的会议上口头报告 [1][3] - 投资者联系人和媒体联系人信息公布 [13]

临床试验进展 - Eledon Pharmaceuticals成功完成了BESTOW二期临床试验的招募工作，比原计划提前了四个月，招募了120名参与者 [1] - BESTOW试验是一项多中心、双组、活性对照的临床研究，旨在评估tegoprubart在预防肾移植患者器官排斥中的安全性和有效性 [2] - 试验的主要目标是比较tegoprubart与钙调磷酸酶抑制剂他克莫司在移植后12个月的移植物功能，通过估计肾小球滤过率（eGFR）进行评估 [2] - 公司预计将在2025年第四季度报告BESTOW试验的初步结果 [2] 药物潜力与创新 - Tegoprubart是一种抗CD40配体抗体，具有高亲和力，可能为肾移植患者提供一种安全有效的替代方案，减少钙调磷酸酶抑制剂常见的副作用，如高血糖、新发糖尿病、高血压或震颤 [3] - 该药物在免疫抑制治疗领域具有创新潜力，该领域几十年来未出现重大治疗突破 [3] - Tegoprubart的研发基于对CD40配体生物学的深入研究，CD40配体在先天性和适应性免疫细胞激活和功能中起核心作用 [5] 公司背景与研发方向 - Eledon Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发免疫调节疗法，用于治疗危及生命的疾病 [5] - 公司的主要研究产品tegoprubart在肾移植、异种移植和肌萎缩侧索硬化症（ALS）领域进行临床前和临床研究 [5] - 公司总部位于加利福尼亚州尔湾市 [5] 临床试验计划 - 公司目前正在进行BESTOW二期试验（NCT05983770）、一期b试验（NCT05027906）以及一项长期安全性和有效性扩展研究（NCT06126380），以评估tegoprubart在预防肾移植患者器官排斥中的作用 [4]

肾移植项目 - 公司宣布将优先发展肾移植项目,并终止胰岛细胞移植和IgAN项目的公司资助[164] - 公司获得FDA的IND申请批准,启动BESTOW临床2期试验,评估tegoprubart在肾移植中的安全性、药代动力学和疗效[175] - 公司获得FDA的孤儿药认定,用于预防胰岛细胞移植排异[182] - 公司在进行的1b期临床试验中,tegoprubart显示良好的安全性和耐受性,移植后平均肾小球滤过率高于60 mL/min/1.73m²[174] - 公司启动了一项开放性延长试验,评估tegoprubart在完成1b期和BESTOW试验的受试者中的长期安全性、药代动力学和疗效[176] - 公司获得英国、加拿大和澳大利亚的监管批准,启动1b期肾移植临床试验[171] 异种移植项目 - 公司与eGenesis公司签订非独家合作研究协议,为eGenesis的异种移植项目提供tegoprubart[178] 1型糖尿病胰岛细胞移植 - 公司与芝加哥大学合作,为其进行一项评估tegoprubart在1型糖尿病患者胰岛细胞移植中的安全性的临床试验[183] 自身免疫疾病和ALS - 公司将tegoprubart定位为预防器官移植排异和治疗自身免疫疾病的免疫学靶向药物[161,162,163,169,170] - 公司完成了针对ALS的tegoprubart的第2a期临床试验，试验结果显示tegoprubart安全性和耐受性良好[187] IgA肾病 - 公司已经停止了针对IgA肾病的tegoprubart临床开发计划,将资源集中于肾移植项目[191] - tegoprubart可以降低20种炎症生物标志物的水平,包括与IgA肾病和肾移植排斥相关的IgA、IgE、IgM、C3、CXCL9和CXCL10等[187] 公司融资 - 公司完成了2023年和2024年两轮私募融资,总计获得约133.6百万美元的净融资[194][197] - 公司将使用2024年私募融资的净收益为产品的预商业化活动和一般公司用途提供资金[197] 财务数据 - 研发费用同比增加290.5万美元,主要由于临床试验材料生产、临床开发外包费用、股份支付费用和员工薪酬福利费用的增加[204] - 公司一般及行政费用增加120万美元至440万美元[205] - 其他收益净额的变化主要是由于利息收入增加所致[206] - 2024年6月30日的认股权负债和超额发行金融工具的公允价值减少2490万美元至3130万美元[207] - 研发费用增加220万美元至1751.6万美元[210] - 一般及行政费用增加170万美元至785.5万美元[211] - 2024年6月30日的认股权负债和超额发行金融工具的公允价值减少1157.1万美元至4461万美元[213] - 公司预计现有现金及现金等价物和短期投资将为公司提供足够的流动性,直至2025年12月左右[215] - 公司预计未来会继续需要额外融资以推进药品的临床开发、生产、监管审批和商业化[218] - 公司2024年上半年经营活动使用现金1651.5万美元[223] - 公司2024年上半年投资活动使用现金1013万美元[225]