公司动态：Insmed将在PVRI 2026大会上展示TPIP数据 - 公司宣布将在2026年1月28日至2月1日于都柏林举行的肺血管研究学会大会上展示四项关于曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉末的摘要 [1] - 展示内容包括PALM-PAH三期研究设计、TPIP治疗肺动脉高压的2b期研究顶线结果的再次呈现、来自2b期PAH研究的功能性呼吸成像新分析以及在大鼠模型中的肺血管舒张数据评估 [1] 产品管线：TPIP的研发进展与特性 - TPIP是一种干粉制剂，由曲前列尼尔通过酯键与16碳链连接而成的前药，完全由公司实验室开发 [1] - TPIP正在被评估为每日一次的治疗方法，用于治疗PAH、PH-ILD及其他罕见严重肺部疾病患者，通过基于胶囊的吸入装置给药 [1] - TPIP是一种研究性药物产品，尚未在任何司法管辖区获批用于任何适应症 [1] 临床研究：TPIP的2b期PAH研究详情 - 该2b期研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，旨在评估每日一次TPIP在PAH患者中的疗效、安全性和药代动力学 [1] - 研究在44个中心进行，招募了102名成年参与者，患者起始剂量为每日一次80微克，并在三周内滴定至最大耐受剂量或每日640微克的最大允许剂量，第5周可能进行最终剂量增加 [1] - 研究主要终点是第16周时肺血管阻力相对于基线的变化，次要终点包括六分钟步行距离、N末端B型利钠肽前体浓度、药代动力学以及安全性/耐受性 [1] - 完成研究的患者可以参加一项长期开放标签扩展研究，可选择滴定至每日一次1280微克的最大耐受剂量 [1] 疾病背景：肺动脉高压的市场与需求 - PAH是一种严重、进行性、罕见的疾病，肺部血管变窄或阻塞，导致肺动脉高压，常见症状包括呼吸短促、胸痛、头晕或昏厥、疲劳和虚弱 [1] - 据估计，美国约有35,000名患者，欧盟五国约有40,000名患者，日本约有15,000名患者被诊断患有此病，未经治疗，PAH可能致残且常常致命 [1] 公司概况：Insmed的业务与研发重点 - 公司是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流和同类最佳的疗法，以改变面临严重疾病患者的生活 [1] - 公司正在推进一系列已获批和中后期研究性药物的多样化产品组合，以及专注于服务需求最迫切的患者群体的尖端药物发现 [1] - 公司最先进的研发项目集中在肺部和炎症性疾病领域，包括两种已获批治疗慢性衰弱性肺病的疗法 [1] - 公司的早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援 [1] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研发地点，并连续五年被评为科学领域最佳雇主第一名 [1]

公司业绩与财务表现 - 2025年初步业绩强劲，总收入达到约6.06亿美元，同比增长67%，超出市场普遍预期11%（共识预期为5.45亿美元）[1] - 增长主要由其两款领先疗法驱动：ARIKAYCE持续增长，以及BRINSUPRI首个完整销售年度的贡献[1] - 全年ARIKAYCE全球销售额约为4.34亿美元，超出预期指引[2] - 全年BRINSUPRI美国销售额约为1.73亿美元，获得医疗专业人士的坚实采用[2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家生物制药公司，致力于为患有严重和罕见疾病的患者开发和商业化疗法[4] - 公司最先进的研发项目专注于肺部疾病和炎症性疾病[4] - 管理层展望2026年，包括BRINSUPRI预期在欧盟上市，以及ARIKAYCE收入指引为4.5亿至4.7亿美元[2] - 公司未来将有多个后期临床试验结果公布[2] 分析师观点与市场评价 - 摩根士丹利分析师在业绩公布前将公司目标价从158美元微调至157美元，维持“均配”评级[3] - 分析师对包括该公司在内的大型生物制药公司持谨慎态度，认为这些公司将受到部分畅销药专利到期（“专利悬崖”）的影响[3] - 分析师对美国中小型生物科技公司持积极看法，预计该领域在2026年也将表现优异[3] - 该股被列为当前值得购买的最佳零债务股票之一[1]

行业趋势：AI投资与债务融资 - 为资助数十亿美元的人工智能及AI基础设施投资，企业对债务的依赖日益增加，并受到越来越多的审视 [1] - 甲骨文公司是这一趋势的突出例子，花旗分析师估计其未来三年可能每年举债约200亿至300亿美元用于AI建设 [1] - 许多大型公司正在通过增加债务来构建其人工智能能力，例如在2026年首个周一，美国投资级债券发行额达到370亿美元，且承销商调查显示仅1月份就可能发行约2150亿美元的高等级债券 [3] - 信贷投资者对这场需要巨额资本的转型感到固有的不安 [2] 债务与增长的平衡 - 杠杆率上升伴随着风险，债务水平增加可能导致企业违约率上升 [4] - 债务极少或没有债务的公司通常拥有更大的财务灵活性，在经济下行期间运营和现金流波动更小 [4] - 完全无债务的策略也可能限制增长，如果它约束了投资机会，实践中应寻求利用增长机会的最佳平衡点 [4] 无债务股票筛选方法 - 为筛选最佳无债务股票，首先编制了市值至少20亿美元的美国股票清单 [7] - 比较这些公司的企业价值与市值比率，筛选出比率低于1.0的公司，该比率表明公司无债务或债务极少 [7] - 从该清单中，进一步筛选出潜在上涨空间至少15%且对冲基金持股最多的前12只股票，并依据持仓对冲基金数量进行升序排名 [7][8] - 关注对冲基金大量持仓的股票，因模仿顶级对冲基金的选股策略可能获得超额市场回报 [9] 个股分析：Coinbase Global Inc - Coinbase Global Inc 被列为当前最佳无债务股票之一，潜在上涨空间为48.4%，有73家对冲基金持有 [10] - 美国银行于1月8日将其评级从中性上调至买入，维持340美元的目标价，认为近期股价40%的下跌源于加密货币主导的调整，而非基本面或公司特定问题 [10][11] - 公司正将其平台从纯加密货币交易扩展至股票、ETF交易及预测市场，支持其向“全能交易所”发展的战略 [12] - 巴克莱银行则保持谨慎，给予等权重评级，并将目标价从291美元下调至258美元，预计第四季度将面临交易量下降、USDC增长放缓等阻力 [13] - 公司计划在2月第三周公布第四季度业绩，约三分之二覆盖该股的分析师给予买入评级，预计一年内上涨近55% [14] 个股分析：Insmed Inc - Insmed Inc 被列为当前最佳无债务股票之一，潜在上涨空间为34.0%，有73家对冲基金持有 [15] - 公司于2026年1月9日报告了强劲的2025年初步业绩，总收入达到约6.06亿美元，同比增长67%，超出5.45亿美元的市场平均预期11% [15] - 全年业绩中，ARIKAYCE全球销售额约4.34亿美元，超出指引；BRINSUPRI美国销售额约1.73亿美元 [16] - 管理层给出了稳健的2026年展望，包括BRINSUPRI预期在欧盟上市、ARIKAYCE收入指引为4.5亿至4.7亿美元，以及多项即将进行的后期临床数据读取 [16] - 摩根士丹利分析师在业绩公布前略微将目标价从158美元下调至157美元，维持等权重评级，并对包括Insmed在内的大型生物制药公司因“专利悬崖”保持谨慎，但看好美国中小型生物科技公司在2026年的表现 [17] - 公司是一家生物制药公司，致力于为患有严重和罕见疾病的患者开发和商业化疗法，其最先进的研发项目专注于肺部及炎症性疾病 [18] 个股分析：Palo Alto Networks Inc - Palo Alto Networks Inc 被列为当前最佳无债务股票之一，潜在上涨空间为22.5%，有85家对冲基金持有 [19][20] - 瑞银集团于1月13日将其目标价从220美元下调至215美元，维持中性评级，但对网络安全行业整体持建设性看法，预计该行业支出增长将超过整体IT预算增长，并预期通过整合和AI解决方案商业化将进一步改善 [20][21] - 瑞银认为在当前环境下选股仍具挑战性，更青睐产品生态系统和增长处于早期阶段的中型安全平台公司股票 [21] - 瑞银长期对该公司保持谨慎，最近的谨慎展望源于平台化交易疲软以及服务收入增长可能减速 [22] - 古根海姆公司在1月第一周将其评级从卖出上调至中性，理由是过去一年的股价表现不佳以及近期收购交易将增强其竞争地位并支持更积极的前景 [23] - 公司提供安全解决方案，通过Prisma Access、Prisma Cloud和Cortex等平台保护企业用户、网络、云和终端 [24]

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公司介绍与会议背景 - 本次为摩根大通第44届年度医疗健康会议中Insmed公司的演讲环节 包含管理层陈述与问答部分 [1] 公司核心驱动力与患者影响 - 公司强调其核心驱动力是对患者的影响 并以医生对已上市产品BRINSUPRI的反馈为例进行说明 [2] - BRINSUPRI用于治疗非囊性纤维化支气管扩张 一位患者使用4周后 咳嗽症状评分从32分（极差）改善至6分 且不再咳嗽 [2] - 同一位患者的FEV1（第一秒用力呼气容积）指标提升了15% 并因此摆脱了抗生素、静脉输液和胸部物理治疗 [2]

公司概况 * 公司为Insmed，一家专注于开发“首创”或“同类最佳”疗法的生物技术公司[3][6] * 公司业务围绕三大治疗领域构建：呼吸系统、免疫与炎症、神经及其他罕见病[3] * 公司文化获得外部认可，已连续五年被评为科学领域最佳生物制药雇主第一名[24] 财务与市场表现 * 过去18个月，公司市值平均每月增长20亿美元[6] * 截至去年9月底，公司拥有17亿美元现金[23] * 公司对Arikayce的2025年全年收入指引为4.5亿至4.7亿美元[10][24] 核心产品与管线进展 呼吸系统领域 * **Brensocatib (DPP-1抑制剂)** * 用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症，是该疾病首个获批疗法[3][4] * 2024年第四季度（上市后首个完整季度）表现强劲：新增9，000名患者，累计患者数超11，500名（自2024年8月上市起）[8] * 已有超过4，000名处方医生[8] * 第四季度收入达1.446亿美元[8] * 公司在美国的目标患者群体为25万人，目标处方医生为2.7万人[8] * 库存积压约占第四季度销售额的9%，但受合同限制，预计未来不会增长或产生重大影响[9][10] * 预计2025年上半年在欧洲和英国上市，下半年在日本上市[26] * 过去对峰值销售的预估超过50亿美元，基于美国25万目标患者[57] * 更大的市场机会在于合并症患者（如COPD、哮喘），仅美国COPD患者中合并支气管扩张症的潜在患者数可能达80万（按文献最低比例4%计算）[58][59] * **Arikayce** * 用于治疗难治性MAC肺部疾病，是该疾病首个获批疗法[4] * 上市第八年仍持续增长，2024年业绩超预期[10] * 国际（欧洲和日本）市场表现尤为强劲[10] * **ENCOURAGE试验**：旨在将适应症扩展至一线MAC治疗，若成功，目标可及患者将从3万增至超过20万[10][11] * **TPIP (Treprostinil Palmitil吸入粉剂)** * 计划并行开展四项三期注册试验[12] * **PH-ILD**：三期研究（PALM-ILD）已于2024年12月启动[12] * **PAH**：三期研究即将启动[12] * **PPF和IPF**：计划2025年下半年启动，需与FDA沟通并扩大生产规模[12][39][40] * 二期数据显示，在PAH患者中肺血管阻力降低33.9%，效果优于现有前列腺素类药物，与Sotatercept效果相当[42][47] * 三期研究目标剂量将高达1，280微克（二期最高剂量为640微克）[46] * **PAH开放标签扩展数据**将于2025年下半年公布，将提供六分钟步行距离、NT-proBNP和安全性数据[39][46] * **INS1148 (单克隆抗体)** * 近期授权引进的首创疗法，靶向干细胞因子248/c-Kit通路，不影响组织愈合相关的干细胞因子220[13][14] * 最初目标适应症为ILD和中重度哮喘[15] 免疫与炎症领域 * **Brensocatib用于化脓性汗腺炎** * **CEDAR试验**数据预计在2026年第二季度读出[16] * 主要终点为AN计数，较基线减少20%被视为明确成功，减少40%被视为“全垒打”[16] * 该疾病与CRS一样，缺乏可用的动物模型来预测疗效[17][61] * **下一代DPP-1抑制剂 (INS1033)** * 计划2025年下半年进入临床，用于类风湿性关节炎和炎症性肠病[5][62] * 这两个适应症有可用的动物模型，临床前数据令人鼓舞[18][62] * **其他项目**包括用于痛风的去免疫化尿酸氧化酶、IgG蛋白酶等[5] 神经及其他罕见病领域 * **杜氏肌营养不良症基因疗法** * 采用鞘内给药的新型方法，旨在避免静脉给药的肝脏首过效应和免疫反应风险[19] * 已通过第一个队列，第二、三个队列已开始入组[6][20] * 未采用基于体重的给药方式，这是一项显著区别[20] * 临床数据（包括活检数据）可能于2026年或2027年公布[35][36] * **肌萎缩侧索硬化症基因疗法** * **ARMOR研究**于2024年第四季度启动，同时招募SOD1和散发性患者[20][21] * 临床前数据显示，10个散发性ALS患者的细胞中有7个对该治疗有反应[21] * **Stargardt病基因疗法** * 采用RNA末端连接技术，可递送全长蛋白，计划提交IND[6][32][33] 商业发展策略 * 业务发展是优先事项，旨在补充所有三个治疗领域[28] * 倾向于前期付款较低（如3000万或4000万美元）、针对新机制、有跨疾病潜力的交易[28] * 不排除未来增加新治疗领域的可能性[29] * 目标是建立一家自我维持的生物技术公司[29] 风险与关注点 * **Brensocatib上市初期**：需关注每年第一季度因自付费用重置可能带来的短期影响，以及保险公司的最终授权政策[9][56] * **临床开发风险**：Brensocatib在慢性鼻窦炎适应症的试验失败，在化脓性汗腺炎适应症也被认为是“长线投资”，部分原因是缺乏动物模型[17][61] * **管线执行**：TPIP多项三期试验需要扩大生产规模并与监管机构明确试验设计[40]

业绩总结 - BRINSUPRI在2025年第四季度的美国净收入约为1.446亿美元，全年净收入约为1.727亿美元[22] - ARIKAYCE在2025年美国市场的收入约为2.803亿美元，同比增长10.0%；国际市场收入约为1.535亿美元，同比增长40.9%；全球收入约为4.338亿美元，同比增长19.3%[27] - 公司在2025年第四季度的收入结果为初步未经审计，最终结果将在2026年2月报告[24] - 2026年公司收入指导为4.5亿至4.7亿美元，较2025年预计增长[7] 用户数据 - BRINSUPRI的新增患者数量在2025年第四季度达到约11,550人，累计开处方的医生数量从2025年第三季度的约1,700人增加至约4,000人[24] - ARIKAYCE治疗组中，80%的患者在第7个月达成并维持阴性痰培养结果，而对照组仅为47%[1] - 当前美国和欧洲（法国、德国、意大利、西班牙和英国）以及日本的可寻址难治性MAC患者总数为30,000人，若ARIKAYCE标签扩展获批，额外可寻址患者超过200,000人[2][3] 未来展望 - 预计2026年3月或4月将发布ENCORE的顶线数据[30] - 未来18个月内有多个商业和临床催化剂的潜在交付[12] - 预计2026年第一季度将启动PALM-PAH的三期临床试验[4] - 2026年第二季度预计CEDAR试验的顶线数据将公布，目标是相较基线减少约20%至40%的脓肿和炎性结节数量[5] - 预计2026年将启动INS1148在间质性肺病和中重度哮喘的二期临床试验[8] - 预计2026年下半年将启动PALM-PPF和PALM-IPF的三期临床试验[9] 负面信息 - 公司预计在2026年将面临更严格的支付方合同和出院自付费用的重置动态[25] - BRINSUPRI的库存积压占2025年第四季度收入的约9%[25] 其他信息 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券总额为17亿美元[6] - 公司在员工满意度调查中，超过90%的员工表示对在Insmed工作感到自豪和有信心[11] - ARIKAYCE预计在2026年的收入指导范围为4.5亿至4.7亿美元[28] - ARIKAYCE的持续增长已进入第八年，显示出公司在多个产品上的商业执行能力[28]

2025财年初步业绩与市场反应 - Insmed公司股价在公布2025财年初步销售数据后上涨超过3% [1] - 2025年未经审计的初步总收入为6.064亿美元，超出市场普遍预期的5.095亿美元 [2] - 收入完全来自两款已上市药物Arikayce和Brensuvri的销售 [2] - 投资者和分析师对Brensuvri的销售数据表示乐观，其销售超出预期 [6] - 过去一年，Insmed公司股价飙升了155%，远超行业20%的涨幅 [6] 已上市药物销售表现 - Arikayce用于治疗难治性鸟分枝杆菌复合体肺部疾病，2025年初步产品销售额约为4.338亿美元，同比增长19%，并超过公司先前4.2亿至4.3亿美元的指引 [3][4] - 增长由所有销售区域的需求持续增长驱动 [4] - Brensuvri于去年8月获批，是首个FDA批准用于治疗非囊性纤维化支气管扩张的药物 [3] - Brensuvri在2025年全年销售额为1.727亿美元，其中第四季度作为上市后首个完整季度销售额达1.446亿美元，第三季度销售额为2810万美元 [5] 2026年财务指引与管线里程碑 - 公司发布2026年财务指引，预计Arikayce产品销售额在4.5亿至4.7亿美元之间，中点值较2025年初步销售额同比增长约6% [8] - 确认性III期ENCORE研究已完成患者入组，该研究评估Arikayce用于新感染MAC肺部疾病患者，顶线数据预计在2026年3月或4月公布 [9] - 若数据积极，公司计划在2026年下半年向FDA提交监管申请 [9] - Brensuvri的IIb期CEDAR研究正在评估其治疗化脓性汗腺炎适应症，顶线数据预计在2026年第二季度公布 [10] 在研管线进展 - 研究性药物曲前列尼尔棕榈酰吸入粉剂正处于后期开发阶段 [11] - 2025年第四季度启动了III期PALM-ILD研究，评估该药用于治疗与间质性肺病相关的肺动脉高压 [11] - 计划在2026年早期启动针对肺动脉高压的后期研究，并在下半年启动针对进行性肺纤维化和特发性肺纤维化的后期研究 [11] - 针对杜氏肌营养不良症的领先基因疗法INS2101，其I期ASCEND研究的第2和第3队列正在入组患者 [12] - 针对肌萎缩侧索硬化症的基因疗法候选药物INS1202，也即将进入临床研究 [12]

公司2026年商业与临床路线图 - 公司概述了2026年的商业与临床路线图 强调其呼吸系统产品组合的强劲势头以及一系列即将到来的试验结果和产品上市 这些将塑造公司未来18个月的增长[1] 核心产品Brensocatib (Brinsupri) 的商业进展 - 2025年标志着公司转折点 成功将科学进展转化为商业执行[2] - 2025年全年 Brinsupri的初步收入为1.727亿美元 自2025年8月获FDA批准后首个完整季度收入约为1.446亿美元[2] - 截至2025年底 约有4000名医疗专业人士处方该疗法 仅第四季度就有约9000名新患者开始治疗[3] - Brinsupri于2025年11月获得欧盟委员会批准 用于治疗12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张症患者[3] - 公司计划在2026年上半年在欧盟上市该药物 并预计在英国和日本上市 等待监管批准[4] 核心产品Arikayce的商业表现与展望 - Arikayce仍是关键收入驱动力 公司预测其2026年全球销售额在4.5亿至4.7亿美元之间[4] - 公司预计Arikayce销售额将超过2025年指引的上限 其2025年初步销售额约为4.338亿美元[4] - 预计在2026年3月或4月获得Arikayce用于新诊断或复发性鸟分枝杆菌复合体肺病患者的3期ENCORE试验的顶线结果[5] - 若试验成功 公司计划在2026年下半年向FDA提交补充新药申请 以扩大Arikayce在美国的标签适应症[5] 呼吸系统与纤维化产品管线进展 - 管线包括曲前列环素棕榈酰吸入粉末 有多项后期研究正在计划或进行中[5] - 公司于2025年底启动了针对PH-ILD的3期试验 并计划在2026年初启动针对PAH的3期研究 预计同年晚些时候进行额外的纤维化研究[6] - 公司正在推进brensocatib用于治疗化脓性汗腺炎 其2b期CEDAR研究数据预计在2026年第二季度获得[6] 炎症与神经科学产品管线进展 - 公司正在准备INS1033用于炎症性疾病的研究性新药申请[6] - 神经科学管线包括针对杜氏肌营养不良症的鞘内基因疗法的1期ASCEND试验 针对肌萎缩侧索硬化症的INS1202的1期ARMOR研究 以及针对Stargardt病的临床前试验 计划在2026年提交IND[7] - 公司的临床前引擎包含超过30个项目 预计每年提交1至2个IND 同时将临床前支出控制在总支出20%以下[7] 近期临床挫折 - 2025年12月 公司宣布brensocatib针对无鼻息肉慢性鼻窦炎患者的2b期BiRCh研究 在10 mg或40 mg治疗组中均未达到其主要或次要疗效终点[8]

®— BRINSUPRI (brensocatib) Unaudited Total Revenues of Approximately $144.6 Million for First Full Quarter of Launch; Approximately $172.7 Million for Full-Year 2025— ®—ARIKAYCE (amikacin liposome inhalation suspension) Exceeds the Upper End of Guidance Range for Full-Year 2025 with Unaudited Global Revenues of Approximately $433.8 Million— —Full-Year 2026 Global ARIKAYCE Revenues Expected to be Between $450 Million and $470 Million— —Topline Data from Phase 3 ENCORE Study of ARIKAYCE in Patients with Newly ...