Insmed (NasdaqGS:INSM) FY Conference September 09, 2025 04:50 PM ET Company ParticipantsMaxwell Skor - VP - Biotech Equity ResearchWilliam Lewis - President, CEO & ChairmanMaxwell SkorI'm Max Skor, a biotech analyst with Morgan Stanley, and I'm honored to have Will Lewis here, CEO of Insmed Incorporated. Before we get started, I have to read some brief disclosures. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have a ...

公司业务概览 - 公司拥有3个临床/商业化阶段项目 重点关注其中3个 [5] - ARIKAYCE作为核心商业化产品已上市7年以上 [5] 发展前景 - 过去12-18个月公司展现出巨大的价值增长和患者希望 [4] - 未来潜力可能比已实现的成果更大 [4] 会议背景 - 富国银行生物科技分析师主持与Insmed公司的炉边谈话 [1] - 公司首席财务官Sara Bonstein代表公司出席会议 [3]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有约19亿美元现金 截至最近报告期 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 ARIKAYCE - ARIKAYCE作为商业化产品已超过7年 持续实现两位数增长 [4] - 当前美国难治性非结核分枝杆菌患者约12,000-17,000人 所有NTM患者约100,000人 [65] - 预计ARIKAYCE峰值销售额可达10亿美元 [65] Brensocatib - Brensocatib已获得FDA批准 是首个同类、首个治疗该疾病的药物 [5] - 在非CF支气管扩张症中的峰值销售额机会达50亿美元 [6] - 第三季度将开始产生收入 但只有数周收入 第四季度将是首个完整收入季度 [29] - 将提供新患者起始数和累计处方医生数等指标 [32] TPIP - TPIP在PAH和PAH-ILD中的峰值销售额机会达20亿美元 该数字不包括IPF适应症 [11] - PAH试验显示35% PVR改善和35米6分钟步行距离改善 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采取早期投资策略 提前部署医疗事务团队和市场准入团队 [23] - 市场准入策略采用"无摩擦启动"方式 通过医生证明而非繁琐文书工作 [26] - 建立了面向患者的疾病认知网站 获得约100万次独立访问和近70,000名自我识别的患者 [30] - 研发了800多种后续分子 首个IND候选药物即将推进 [58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来潜力充满信心 认为可能比过去12-18个月展示的增长更大 [4] - 认为拥有"三中三"的成功潜力 ARISE、ASPEN和ILD/PAH数据均成功 [6] - 预计2024和2025年是重要年份 2026年也将是伟大的一年 [68] 其他重要信息 临床项目进展 - ARIKAYCE标签扩展数据将于明年上半年公布 [4] - CRS无鼻息肉数据预计年底前获得 [44] - HS研究设有无效性分析 预计明年第一季度分享信息 [51] - TPIP的ILD三期研究将于年底前启动 PAH研究计划2026年启动 [16] - IPF将直接进入三期研究 [17] 市场机会 - 美国约有500,000名诊断为非CF支气管扩张症的患者 其中约一半在过去12个月内有两次或更多加重 [35] - CRS无鼻息肉在美国有近3,000万患者 其中约300万是类固醇无应答者 [49] - HS在美国 alone就有数十万患者 [56] 问答环节所有提问和回答 问题: TPIP的最新进展和峰值销售机会 [9] - TPIP在PAH和PAH-ILD中的峰值销售额机会为20亿美元 不包括IPF适应症 [11] - ILD三期研究将于年底前启动 PAH研究计划2026年启动 IPF将直接进入三期 [16][17] 问题: 临床试验入组可行性问题 [18] - 公司通过发布混合盲态数据显著提高了PAH试验的入组率 与医学界建立了牢固关系 [19] 问题: Brensocatib上市准备和准入策略 [23] - 公司早期投资了医疗事务和市场准入团队 部署了约120名代表 [23] - 采用"无摩擦启动"策略 通过目标返利策略和医生证明简化流程 [26] 问题: Brensocatib上市初期指标预期 [31] - 第三季度只有数周收入 第四季度是首个完整收入季度 [29] - 将提供新患者起始数和累计处方医生数指标 可能在一月医疗会议上预公布收入 [32] 问题: Brensocatib市场准入和患者人群 [34] - 标签很广泛 不强制要求两次或更多加重 但支付方对话围绕临床研究标准 [37] - 美国约有500,000名诊断为非CF支气管扩张症的患者 其中约一半符合两次或更多加重标准 [35] 问题: Brensocatib峰值销售潜力合理性 [39] - 这是首个可用药物 诊断率可能提高 患者生活质量显著改善 [40][41] - 加重会导致永久性肺损伤 形成恶性循环 [42] 问题: CRS无鼻息肉适应症的开发 rationale和数据预期 [43] - 该适应症与支气管扩张症类似 但是发生在鼻腔 [44] - 研究设计为288名患者 主要终点是总鼻部症状评分变化 期望看到≥1分的安慰剂调整变化 [44] - 混合盲态数据显示超过2分的变化 已批准鼻用类固醇显示0.7-0.9分变化 [48] 问题: HS适应症的试验设计和下一步骤 [50] - CEDAR研究设计为204名患者 设有16周无效性分析 [50] - 独立委员会将在100名患者达到16周时进行评估 预计明年第一季度分享信息 [51] 问题: 后续适应症的营收机会 [53] - CRS无鼻息肉可能与非CF支气管扩张症同样大甚至更大 HS也很重要 [56] - 未承诺具体峰值销售数字 但叠加所有项目可能达到很大数字 [56] 问题: TP1抑制剂的后续分子和生命周期管理 [57] - 研发了800多种后续分子 首个IND候选药物即将推进 [58] - 可能探索更大适应症如RA 2026年将听到更多信息 [58] 问题: ARIKAYCE前线扩展机会 [59] - Encore数据明年上半年公布 预计显示PRO和培养转化方面的显著差异 [64] - ARISE研究显示超过16%的培养转化变化 [64]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有约19亿美元现金储备 用于支持业务发展[8] 各条业务线数据和关键指标变化 - ARIKAYCE作为核心商业产品已上市7年多 保持两位数增长[4] - ARIKAYCE标签扩展数据将于明年上半年公布 有望成为10亿美元级以上项目[4][5] - Brensocatib在Willow和Aspen研究中取得显著成功 已获得FDA批准[5] - Brensocatib在CFBE领域具有50亿美元峰值销售机会[6] - TPIP项目在PAH和PAH-ILD领域具有20亿美元峰值销售机会 该预测未包含IPF适应症[11][12] - TPIP在PAH研究中显示35% PVR改善和35米6分钟步行距离改善[11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国非CFBE患者约50万诊断病例 其中约一半患者过去12个月内经历两次或更多急性加重[34] - 慢性鼻窦炎不伴鼻息肉患者在美国约2900万人 其中300万为类固醇无应答者[47] - 每年有20万患者因慢性鼻窦炎不伴鼻息肉接受手术治疗[47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司拥有三个临床/商业阶段项目 具备多重适应症扩展能力[4] - Brensocatib为首个同类、首种疾病药物 为非CFBE患者提供治疗选择[5] - 公司早期投资医疗事务团队和现场力量扩张 为产品上市做准备[23] - 采取针对性返利策略实现无缝上市 强调医生证明而非繁琐文书工作[25] - 公司开发800多种后续分子 计划将第一个分子推进至IND候选阶段[56] - 基因治疗项目中 ALS将是下一个推进方向[67] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为未来潜力可能比过去12-18个月展示的增长更大[4] - Brensocatib上市初期需要数周时间通过专业药物渠道[28] - 第四季度将是Brensocatib第一个完整收入季度[28] - 疾病认知网站获得约100万次独立访问 近7万自述为支气管扩张症患者[29] - 对慢性鼻窦炎不伴鼻息肉研究保持信心 预计年底前获得数据[47] - 对化脓性汗腺炎研究持谨慎乐观态度 预计明年第一季度分享信息[49][50] - 2024和2025年是重要年份 2026年也将是伟大的一年[67] 其他重要信息 - 公司第四个支柱项目已在DMD中完成首例患者给药[67] - 计划在2026年提供更多关于早期阶段项目的信息[67] 问答环节所有提问和回答 问题: TPIP项目的峰值销售机会和最新进展 - TPIP在PAH和PAH-ILD领域原有20亿美元峰值销售预测 该数字未包含IPF适应症且基于相对保守的产品特性假设[11][12][14] - ILD三期研究计划年底前启动 PAH研究计划2026年启动 IPF研究将尽快推进至三期[16][17] 问题: 患者招募可行性问题 - 公司通过发布混合盲态数据加强与医学界沟通 PAH研究招募率显著提升[19] - TPIP的前药配方为患者提供更多用药机会[20] 问题: Brensocatib上市准备和准入策略 - 公司早期投资医疗事务团队 去年10月扩大现场团队约120名代表[23] - 建立内部市场准入专业团队和现场准入管理职能[24][25] - 采取针对性返利策略实现无缝上市 强调医生证明而非繁琐文书[25] 问题: 上市初期业绩预期 - 专业药物通过渠道需要时间 第三季度只有数周收入[28] - 第四季度将是第一个完整收入季度[28] - 计划提供新患者起始数和累计处方医生数等指标[31] 问题: 准入条件和患者覆盖面 - 美国约有50万诊断非CFBE患者 其中一半符合两次或更多急性加重标准[34] - 标签为广泛标签 不强制要求两次或更多急性加重[35][36] - 支付方支持基于临床研究标准的报销[36] 问题: 峰值销售机会的合理性 - 目前该疾病无任何可用药物[39] - 患者生活质量显著改善 减少急性加重可避免永久性肺损伤[40][41] - 给药方式便利 安全性特征吸引人[37][38] 问题: 慢性鼻窦炎不伴鼻息肉研究设计 - 研究设计类似Willow 纳入288例患者 三臂随机研究[43] - 主要终点为总鼻部症状评分变化 期望看到1分以上的安慰剂调整变化[43][44] - 混合盲态数据显示2分以上变化[46] 问题: 化脓性汗腺炎研究设计 - CEDAR研究纳入204例患者 16周研究[48] - 在第16周设置无效性分析 基于100例患者数据[49] - 预计明年第一季度分享信息[49] 问题: 其他适应症收入机会 - 慢性鼻窦炎不伴鼻息肉可能与非CFBE同样大甚至更大[54] - 化脓性汗腺炎也是重要市场 美国有数十万患者[54] 问题: 后续TPI1抑制剂开发计划 - 公司开发800多种后续分子 计划将第一个分子推进至IND候选阶段[56] - 可能探索类风湿关节炎等更大市场机会[56] - 2026年将分享更多信息[56] 问题: ARIKAYCE前线扩展机会 - ENCORE研究结果明年上半年公布[63] - 美国难治性NTM患者1.2-1.7万 全部NTM患者约10万[64] - ARIKAYCE峰值销售机会为10亿美元[64] 问题: 第四支柱项目进展 - DMD已完成首例患者给药[67] - ALS将是基因治疗下一个推进方向[67] - 2026年将分享更多早期阶段项目信息[67]

公司活动安排 - 公司管理层将在2025年9月5日东部时间上午8点于波士顿参加Wells Fargo 2025医疗健康会议 [1][4] - 公司管理层将在2025年9月9日东部时间下午4点50分于纽约参加摩根士丹利第23届全球医疗健康年度会议 [1][4] - 这两场活动均提供网络直播 可在公司官网投资者关系栏目观看 直播结束后30天内可观看回放 [1] 公司业务定位 - 公司是一家以人为本的全球生物制药企业 致力于提供首创和最佳疗法以改变重症患者生活 [2] - 公司拥有多元化的已上市及中后期研究阶段药物组合 并开展前沿药物发现研究 [2] - 研发重点集中于需求最迫切的患者群体 [2] 研发管线布局 - 最先进的项目集中于肺部及炎症疾病领域 包括两种治疗慢性衰弱性肺病的已获批疗法 [2] - 早期项目涵盖广泛技术平台 包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质生产、RNA末端连接和合成拯救技术 [2] 公司地理分布 - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特 在美国、欧洲和日本设有办公室及研究基地 [3] 行业地位认可 - 公司连续四年被评为科学领域最佳雇主第一名 被公认为生物制药行业最佳雇主之一 [3]

公司估值与市场前景 - William Blair首次覆盖Insmed公司并给予跑赢大盘评级 认为其药物临床和商业执行能力将显著提升公司估值[1] - 公司股价自支气管扩张症药物Brinsupri公布阳性三期结果以来上涨450%（同期XBI指数涨幅仅2%）[1] - 分析师预测公司2035年峰值销售额有望接近150亿美元 2031年收入预期达77亿美元[4][6] 核心产品进展 - Brinsupri获得FDA批准成为首个且唯一用于非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的口服每日一次疗法 适用12岁以上患者[2] - Brinsupri针对的NCFB适应症具有多重磅炸弹级市场潜力[1] - TPIP（曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉剂）治疗肺动脉高压的2b期研究达到主要终点和所有次要疗效终点[3] - TPIP主要终点显示肺血管阻力（PVR）较基线降低35% 最小二乘均值比为0.65[4] 商业发展策略 - 公司通过Brinsupri强势商业发布可获约5倍五年销售预测的估值[6] - 即将公布的Brinsupri、Arikayce和TPIP试验数据可能解锁新适应症 支持市场扩张[4] - 公司有望发展成为领先的大型生物科技企业 并购可能性存在但现有市场机会已具显著价值[5]

药品批准 - 美国食品药品监督管理局批准Insmed公司Brinsupri（brensocatib 10毫克和25毫克片剂）用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症 该药物为口服每日一次疗法 适用人群为成人及12岁以上儿童[1] - Brinsupri成为首个且唯一获得FDA批准的非囊性纤维化支气管扩张症治疗药物 该疾病特征为气道永久性扩张损伤 导致持续黏液分泌 反复感染和呼吸困难[1] 市场规模与临床数据 - 美国非囊性纤维化支气管扩张症确诊患者约50万人[2] - 三期ASPEN研究显示 10毫克剂量组年恶化率较安慰剂降低21.1% 25毫克剂量组降低19.4%[3] - 两种剂量均显著延长首次恶化时间 提高治疗期间无恶化患者比例 25毫克组在52周时显著减缓肺功能下降（通过支气管扩张剂后一秒用力呼气量测定）[4] 监管进展与商业规划 - 欧洲药品管理局和英国药品与保健品管理局已受理brensocatib申请 日本申报计划于2025年进行[5] - 各区域商业化上市预计于2026年实现（需获得批准）[5] 市场反应 - Insmed股票价格上涨6.20%至119.89美元[6]

行业与公司 - 公司：Insmed (INSM) [1] - 行业：生物制药/呼吸系统疾病治疗 [2] - 核心产品：Brensocatib（品牌名BrinSupri），用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）[4] 核心观点与论据 **1 产品获批与市场定位** - FDA批准Brensocatib用于12岁及以上NCFB患者，成为首个针对该疾病的疗法 [4][5] - 产品定位为“首创新药”（first-in-class），适用于中性粒细胞介导的炎症性疾病 [5] - 美国市场定价为每年88,000美元（10mg和25mg剂量价格相同），预计净价折扣25%-35% [6][7] - 全球峰值销售潜力超过50亿美元（仅NCFB适应症）[8] **2 商业化策略** - 销售团队已覆盖约27,000名呼吸科医生（学术中心及社区医院）[6] - 提供两种剂量（10mg和25mg），医生可根据患者情况选择，灵活性高 [11][22] - 计划追踪新患者数量、处方医生数量等指标，直至发布年度销售指引 [8][60] **3 临床数据与标签优势** - 25mg剂量在FEV1（肺功能指标）上显示统计学显著改善 [11] - 标签未限制肺部急性加重次数，但预计支付方仍会参考III期试验标准（过去12个月≥2次急性加重）[11][25] - 安全性标签符合预期，包括皮肤和牙周问题等已知副作用 [12] - 24个月保质期，利于库存管理 [12] **4 患者人群与市场潜力** - 美国NCFB患者约50万，其中25万符合试验标准（过去12个月≥2次急性加重）[14] - 预计诊断率将随药物上市提升，并推动哮喘/COPD患者（约3200万）接受NCFB筛查 [15] - 60%目标患者为Medicare参保者，受益于IRA自付费用上限政策 [47][48] **5 支付方与准入策略** - 预计支付方要求与III期试验标准一致（≥2次急性加重），但标签无强制限制 [25][70] - 推动“无摩擦准入”，简化处方流程（如医生证明替代CT扫描）[33][80] - 通过专业药房渠道分发，避免公开处方数据泄露 [61] 其他重要内容 **1 竞争格局与未来拓展** - 预计未来数年无竞品，独占市场 [80] - 探索其他适应症（如慢性鼻窦炎、化脓性汗腺炎），并开发其他DPP-1抑制剂配方 [75][76] **2 医生与患者反馈** - 医生调查显示90%有意开具处方，69,000名患者已主动关注该疗法 [64][66] - 急性加重的定义存在临床灵活性，但医生熟悉标准（症状持续48小时）[27][28] **3 运营细节** - 产品上市后约1个月可完成渠道铺货并确认收入 [18] - 库存充足，可支持即时供应 [12] 数据与单位换算 - 全球峰值销售目标：$5,000,000,000 → 50亿美元 [8] - 美国患者规模：500,000 → 50万 [14] - 销售团队覆盖医生：27,000 → 2.7万 [6] 问答环节补充要点 - 季节性或影响急性加重（如病毒感染高发期），但历史发作次数是更强预测指标 [46] - 不提供季度内处方数据，避免误导市场 [61] - 10mg剂量商业化旨在提供灵活性，不影响支付方覆盖 [22] --- 注：所有引用均来自原文，按[序号]标注，关键点后不超过3个引用。

疾病背景与市场机会 - 美国约有50万非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)确诊患者 全球另有数百万患者受此疾病影响[2][13] - NCFB是一种导致气道永久性扩大的慢性进行性肺部疾病 特征为频繁急性加重、黏液清除障碍和持续性炎症感染 可导致永久性肺损伤和肺功能下降[1][2][13] - 欧盟五国(法国、德国、意大利、西班牙和英国)约有60万患者 日本约有15万患者 目前这些地区尚无针对支气管扩张的批准疗法[13] 产品特性与监管进展 - BRINSUPRI(brensocatib)获得FDA批准用于治疗12岁及以上NCFB患者 成为该领域首个且唯一获批疗法[1][4] - 该药物是一种首创口服DPP1抑制剂 通过靶向中性粒细胞炎症机制抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶活化 针对NCFB根本病因[5][9] - 欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健品管理局(MHRA)的申请已被受理 公司计划2025年在日本提交申请 预计2026年在各区域实现商业化[6] 临床数据表现 - 三期ASPEN研究显示 10mg和25mg剂量组年急性加重率较安慰剂分别降低21.1%和19.4%[3] - 两种剂量均显著延长首次急性加重时间 提高治疗期间无急性加重患者比例 25mg组在52周时显示肺功能(FEV₁)下降显著减缓[3] - 二期WILLOW研究纳入256名成人患者 主要终点为24周治疗期内首次急性加重时间[12] 商业化准备 - 药物已通过专业药房网络在美国上市销售[1][6] - 公司推出inLighten患者支持计划 为符合条件患者提供财务援助和教育支持[10] - 公司将召开投资者电话会议讨论FDA批准事宜 会议于美国东部时间12:00开始[7] 公司战略定位 - Insmed是一家以患者为先的全球生物制药公司 专注于为严重疾病提供首创和最佳疗法[1][25] - 公司拥有多元化的获批产品和中后期研究药物管线 重点布局肺部炎症疾病领域[25] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特 在美国、欧洲和日本设有办事处和研究机构[26]

公司国际业务表现 - 公司第二季度总营收达1.074亿美元 同比增长18.9% [4] - 日本市场贡献营收3067万美元 占总营收28.6% 超出分析师预期17.97% [5] - 欧洲及其他地区营收806万美元 占总营收7.5% 超出分析师预期22.74% [6] 区域营收趋势对比 - 日本市场营收环比增长38.8%（上季度2210万美元） 同比增长45.3%（去年同期2111万美元） [5] - 欧洲及其他地区营收环比增长24%（上季度650万美元） 同比增长48.2%（去年同期544万美元） [6] 未来业绩展望 - 当前季度总营收预期1.1568亿美元 同比增长23.8% [7] - 日本市场预计贡献2763万美元（占比23.9%） 欧洲及其他地区预计贡献690万美元（占比6%） [7] - 全年总营收预期4.6602亿美元 同比增长28.1% [8] - 日本市场全年预计贡献1.0623亿美元（占比22.8%） 欧洲及其他地区预计贡献2672万美元（占比5.7%） [8] 股价表现 - 过去一个月股价上涨11.6% 同期标普500指数上涨2.7% [14] - 过去三个月股价上涨60.8% 同期标普500指数上涨13.2% [14] - 医疗板块同期下跌3.3%（月度）和1.8%（季度） [14] 市场地位与评级 - 公司Zacks评级为3级（持有） 预示短期表现可能与整体市场同步 [13] - 国际业务既带来增长机遇也伴随汇率波动和地缘政治风险 [3][9]