ARIKAYCE营收情况 - 2024年第四季度ARIKAYCE总营收1.044亿美元，全年营收3.637亿美元，年增长率19%，超全年指引上限[2] - 公司重申2025年全球ARIKAYCE营收指引为4.05 - 4.25亿美元，较2024年呈两位数增长[2] - 2024年ARIKAYCE全球营收较2023年增长19%，美国、日本和欧洲持续强劲增长[7] - 预计2025年全球ARIKAYCE营收在4.05 - 4.25亿美元之间，同比增长11% - 17%[15] 产品研发进展 - 布伦索卡替治疗支气管扩张症的新药申请获FDA受理并获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年8月12日[2] 公司资金状况 - 2024年底公司现金、现金等价物和有价证券约14亿美元[2] 成本费用情况 - 2024年第四季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）为2620万美元，全年为8570万美元，较2023年增加[10] - 2024年第四季度研发费用为1.797亿美元，全年为5.984亿美元，较2023年增加[10] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用为1.425亿美元，全年为4.611亿美元，较2023年增加[10] 盈亏情况 - 2024年第四季度净亏损2.355亿美元，每股亏损1.32美元；全年净亏损9.138亿美元，每股亏损5.57美元[11] 资产负债权益情况 - 截至2024年12月31日，公司总资产为20.25231亿美元，较2023年12月31日的13.29837亿美元增长52.3%[19] - 截至2024年12月31日，公司总负债为17.39852亿美元，较2023年12月31日的16.6176亿美元增长4.7%[19] - 截至2024年12月31日，公司股东权益为2.85379亿美元，而2023年12月31日为负3.31923亿美元[19] ARIKAYCE治疗不良反应情况 - ARIKAYCE治疗的患者中，超敏性肺炎报告频率为3.1%，背景治疗组为0%[26] - ARIKAYCE治疗的患者中，咯血报告频率为17.9%，背景治疗组为12.5%[27] - ARIKAYCE治疗的患者中，支气管痉挛报告频率为28.7%，背景治疗组为10.7%[28] - ARIKAYCE治疗的患者中，潜在肺部疾病恶化报告频率为14.8%，背景治疗组为9.8%[29] - ARIKAYCE治疗的患者中，耳毒性报告频率为17%，背景治疗组为9.8%[31] - ARIKAYCE联合背景治疗方案与单独背景治疗方案相比，最常见不良反应发生率≥5%的有发声困难（47% vs 1%）、咳嗽（39% vs 17%）等[35] ARIKAYCE适用情况 - ARIKAYCE适用于经多药背景治疗方案连续治疗至少6个月后痰培养仍未转阴、且治疗选择有限或无替代治疗方案的成年鸟分枝杆菌复合群（MAC）肺病患者[38] 公司荣誉 - 公司连续四年被评为科学类最佳雇主第一名[43] 前瞻性陈述风险 - 新闻稿包含基于公司当前预期和信念的前瞻性陈述，存在已知和未知风险[44][45] 公司经营风险 - 公司唯一获批产品ARIKAYCE存在无法继续成功商业化、无法维持批准等风险[45] - 公司产品候选药物brensocatib、TPIP等存在无法获批、无法成功商业化等风险[45] - 公司面临市场接受度不确定、无法获得足够报销和合理价格等风险[45] - 公司依赖的第三方可能无法满足产品生产、临床试验等需求[45] - 公司的高级担保贷款和特许权使用费融资存在维持合规及运营受限风险[45] - 公司可能无法建立有效的销售和营销基础设施或与第三方合作[45] - 公司临床研究可能延迟、出现严重副作用或方案修订被拒[45] - 公司存在经营亏损历史，可能无法实现或维持盈利[45]

各产品临床试验进展 - 2024年第四季度，ENCORE试验完成425名患者的入组，预计2026年第一季度公布顶线数据，2026年末提交ARIKEYCE用于所有MAC肺病患者的美国补充新药申请[19] - 2024年5月，ASPEN试验公布积极顶线结果，brensocatib两个剂量强度均显著降低经裁定的肺部急性加重年化率；2025年2月，brensocatib用于支气管扩张症患者的新药申请获FDA受理并获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年8月12日，预计2025年第三季度在美国上市，2026年在欧洲和日本上市[23] - 2023年第四季度启动brensocatib用于CRSsNP患者的2b期BiRCh试验，预计2025年底前公布顶线数据；2024年12月启动brensocatib用于HS患者的2b期CEDAR试验[23] - 2024年5月公布TPIP用于PH - ILD患者的2a期研究顶线安全性数据和某些探索性疗效终点，预计2025年下半年启动3期研究；2024年第四季度完成TPIP用于PAH患者的2b期研究入组，共102名患者，预计2025年年中公布顶线结果[23] - 2024年第四季度，INS1201的研究性新药申请获FDA批准，预计2025年上半年启动针对DMD患者的临床试验[21] - ENCORE研究于2024年第四季度完成425名患者入组，预计2026年第一季度公布topline数据[43] - 2024年第四季度公司INS1201的IND申请获FDA批准，预计2025年上半年启动DMD临床试验[69] ARIKAYCE产品获批及市场情况 - ARIKAYCE于2018年9月获美国加速批准，用于治疗难治性MAC肺病；2020年10月获欧洲批准，用于治疗特定成人NTM肺部感染；2021年3月获日本批准，用于治疗特定NTM肺病患者[17][25] - FDA授予ARIKAYCE孤儿药和合格传染病产品（QIDP）指定，该适应症共获12年exclusivity[26] - ARIKAYCE被纳入NTM肺病国际治疗指南，美国胸科学会等组织强烈推荐其用于特定成人患者[27] - 2020年10月，FDA批准ARIKAYCE补充新药申请，增加了培养转化持久性和可持续性的重要疗效数据[28] - ARIKAYCE在法国、比利时、荷兰、英国和爱尔兰可获国家报销；德国自2022年9月起从其他欧盟国家进口供药；意大利可在C类下由医生处方使用，价格由公司设定，资金由当地商定[31] - 美国、欧洲5国和日本确诊MAC肺病患者估计分别为95,000 - 115,000、14,000、125,000 - 145,000人，难治性MAC肺病患者估计分别为12,000 - 17,000、1,400、15,000 - 18,000人[45] ARIKAYCE相关研究数据 - CONVERT研究中，接受ARI - KAYCE加GBT治疗且在第6个月实现痰培养转化的患者中，63.1%（41/65）在停止所有治疗3个月后仍保持持久的培养转化，而仅接受GBT治疗的患者为0%（0/10）[33] - 312研究中，在CONVERT研究中仅接受GBT治疗的患者有28.4%（19/67），接受ARI - KAYCE加GBT治疗的患者有12.3%（7/57），在接受ARI - KAYCE加GBT治疗的第6个月实现培养转化[35] - ARISE研究中，ARI - KAYCE治疗组43.8%的患者QOL - B呼吸评分改善超过14.8，对照组为33.3%；第7个月ARI - KAYCE组培养转化率为78.8%，对照组为47.1%[37] - ARISE研究中，ARI - KAYCE组第6个月培养转化率为80.6%，对照组为63.9%；在第6个月实现培养转化的患者中，ARI - KAYCE组在第1个月实现首次阴性培养的比例为74.3%，对照组为46.7%[39] - ARISE研究中，ARI - KAYCE组停药率为22.9%，对照组为7.8%；研究完成率ARI - KAYCE组为91.7%，对照组为94.1%[41] brensocatib相关研究数据 - WILLOW研究中，brensocatib 10mg和25mg剂量组与安慰剂组相比，在24周治疗期内首次肺部恶化时间达到主要终点（p分别为0.027、0.044），10mg组恶化风险降低42%，25mg组降低38%[52] - WILLOW研究中，brensocatib 10mg和25mg组与安慰剂组相比，治疗导致的不良事件停药率分别为7.4%、6.7%，安慰剂组为10.6%[53] - ASPEN研究于2020年12月开始，主要终点是52周治疗期内判定的肺部恶化率[54] - ASPEN试验有391个活跃站点分布在35个国家，纳入1680名成年患者和41名青少年患者[55][56] - 布伦索卡替10mg和25mg对比安慰剂，年化PE发生率分别降低21.1%（p = 0.0019）和19.4%（p = 0.00）[58] 产品市场潜力预估 - 预计布伦索卡替在美国、欧洲5国和日本上市时，可治疗的支气管扩张症患者分别约为50万、60万和15万[62] - 预计TPIP在美国、欧洲5国和日本上市时，可治疗的PH - ILD患者分别约为5万、6.5万和2万，PAH患者分别约为3.5万、4万和1.5万[68] 公司资金相关情况 - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款用于PRO工具开发[59] - 增加ARIKAYCE长期生产能力的总投资约为1.16亿美元[75] - 公司与PPD签订的临床开发服务项目附录总成本为4.989亿美元[91] - 公司因FDA受理NDA及后续FDA和EMA批准ARIKAYCE，分别向PARI支付100万欧元、150万欧元和50万欧元的里程碑付款[96] - PARI有权按许可协议获得ARIKAYCE全球年度净销售额的中个位数版税[96] - 公司与Resilience签订的合同规定，每年为商业ARIKAYCE批次生产和某些制造活动支付至少600万美元（考虑通胀因素）[99] - 公司与Patheon等相关方增加ARIKAYCE长期生产能力的总投资估计约为1.16亿美元[101] - 公司2004年和2009年获囊性纤维化基金会治疗公司170万美元和220万美元研究资金，因ARIKAYCE获批需向其支付总计1340万美元里程碑付款，截至2024年12月31日已支付1040万美元，还支付了170万美元额外全球销售里程碑付款[102] - 公司与阿斯利康的许可协议中，2016年支付3000万美元预付款，2020年和2024年分别产生1250万美元里程碑付款义务，FDA批准NDA后还需支付3000万美元，后续达成监管备案里程碑最多再支付3000万美元，开发第二个适应症最多支付4250万美元，产品年净销售额达10亿美元需额外支付3500万美元，并按高个位数至中两位数支付分层特许权使用费[103] 公司协议相关情况 - 公司与PARI的商业化协议初始期限为15年，始于2018年10月，可延长5年[98] - 公司与Resilience的合同初始期限为5年，始于2018年10月，自动续期2年[99] - 2020年3月阿斯利康行使首个选择权负责布伦索卡替慢性阻塞性肺疾病或哮喘适应症2b期临床试验前开发，2024年3月行使第二个选择权但未达成进一步开发和商业化协议，公司保留除该适应症外全球开发和商业化权利[104] - 2024年1月公司与Patheon Inc.达成布伦索卡替制造和供应协议，协议有固定初始期限，可因特定情况终止[105] - 2024年9月公司与Esteve达成布伦索卡替活性药物成分制造和供应协议，初始期限三年，可按12个月续期，可因特定情况终止[107] ARIKAYCE孤儿药指定情况 - 美国FDA指定ARIKAYCE为治疗非结核分枝杆菌感染、铜绿假单胞菌支气管扩张症或其他易感微生物病原体、囊性纤维化患者支气管肺铜绿假单胞菌感染的孤儿药，后两项指定于2023年8月应公司要求撤回[112][113] - 美国孤儿药指定可获开发激励，首个获FDA批准的孤儿药适应症有七年独家营销期[114] - 欧盟EMA授予ARIKAYCE治疗非结核分枝杆菌肺病的孤儿药营销授权，有十年孤儿药独家销售期，可延长两年或缩短至六年[117] - 日本厚生劳动省授予孤儿药指定需满足目标患者少于5万人等条件，ARIKAYCE因日本非结核分枝杆菌患者估计超5万人未获指定[120] 药品监管政策 - 新药临床试验分三个阶段，Phase 1受试者通常20 - 100人，Phase 2受试者通常达数百人，Phase 3受试者通常数百到数千人[125][126] - IND提交后30天若无问题自动生效，若FDA有疑虑会暂停试验[122] - 临床研究进展报告至少每年提交给FDA一次，特定不良事件有更频繁报告要求[123] - FDA收到NDA或BLA后60天决定是否受理申请[128] - FDA当前绩效目标是在60天受理审查期结束后，10个月内完成90%标准（非优先）NDA和BLA审查，6个月内完成优先NDA和BLA审查（新分子实体NDA和原始BLA提交情况）；非新分子实体NDA/BLAs，标准（非优先）10个月内完成90%审查，优先6个月内完成审查[130] - 加速批准药物需进行上市后临床研究，若未验证临床获益或未尽职开展研究，FDA可撤销批准[133] - 快速通道指定申请，FDA需在收到请求60天内回复[135] - 优先审查申请，FDA需在收到请求60天内回复，获批后审查时间从标准10个月缩短至6个月[136] - 突破性疗法指定申请，FDA需在收到请求60天内回复[137] - 符合条件的抗菌或抗真菌药物可申请QIDP指定，获批后可能获得优先审查、快速通道指定和市场独占权[138] - 美国药品专利获批后可获最长5年专利期限延长，总期限不超14年[140] - 美国首个获批新化学实体（NCE）新药申请的申请人可获5年非专利独占期，4年后含专利无效或不侵权证明可提交仿制药申请[142] - 含已获批活性成分且有新临床研究报告的药品可获3年非专利独占期[143] - QIDP指定产品可获其他非专利独占期5年延长，孤儿药和QIDP指定同一适应症药物可能有12年独占期[145] - 生物制品参考产品自首次许可起，4年内FDA不接受生物类似药申请，12年内不批准申请[147] - 2024年1月FDA修订QSR为QMSR，2026年1月2日生效[151] - 美国临床试验结果披露可因产品首次获批或新适应症获批延迟最多2年[159] - 药品获批后有广告、促销、不良事件报告等多项后续监管要求，还有年度用户费用要求[160] - 药品只能按获批适应症和标签销售，部分变更需提交新申请或补充申请获批[165] - 欧盟药品获批可通过集中、分散或国家程序，集中程序适用于特定生物技术药品或孤儿药，获批后授权在所有欧盟成员国有效[168] - 集中审批程序中CHMP需在210天内对有效申请给出意见，加速评估可将审查时间从210天减至150天[169][171] - 有条件上市许可有效期为1年，可续签直至持有人提供完整数据包；特殊情况下的上市许可有效期不定，但条件需每年重新评估[174][175] - 含新活性物质的获批药物有8年数据独占期，之后还有2 - 3年市场保护期，共10 - 11年防止仿制药竞争[176] - 2021年5月26日起欧盟医疗器械需符合MDR要求才能加贴CE标志，高风险医疗器械旧证书有效期至2027年12月31日，其他至2028年12月31日[179] - 日本PMDA标准审查目标周期为12个月，优先审查为9个月，获批后60 - 90天内确定报销价格[185] - 美国PREA要求某些申请需含儿科数据，BPCA激励儿科研究，符合条件可获6个月儿科独占期[187] - 欧盟新药成人用药也需在儿童中测试，通过实施PIP进行，孤儿药完成PIP可将市场独占期从10年延长至12年[188] 公司员工情况 - 截至2024年12月31日，公司共有1271名全职员工，其中美国1007人、欧洲153人、日本111人；研究等部门579人、技术运营等部门89人、行政职能部门210人、商业活动部门393人，预计2025年增加员工数量[202] - 2024年公司员工资源组增加两个，还聘请了可持续发展总监，发布了第二份责任报告[207][208] 药品报销及定价政策 - 在美国，公司需向州医疗补助机构支付回扣，与多个联邦机构及指定医院签订低价销售合同，否则可能面临不利后果[195] - 2022年8月，美国签署《降低通胀法案》，允许医保谈判特定药物价格，要求制造商支付回扣，可能影响公司药物报销和定价[197] - 在日本，药品获制造/营销批准后，若申请人无异议，60 - 90天内纳入药品价格清单，厚生劳动省每年更新清单[199] - 欧盟部分国家允许在严格监管的早期获取计划中供应或使用未授权药品，部分提供报销[191] - 私人医疗支付方通过多种机制控制成本和影响药品定价，设定报销标准[196] 公司面临的法律及监管环境 - 公司产品在其他司法管辖区开展临床研究或营销需获当地监管机构批准，审批要求和流程因国家而异[190] - 美国和其他多数司法管辖区有众多医疗相关法律，适用于制药公司[200] - 欧盟成员国和日本通过法律或行业行为准则对制药公司设置类似限制[201] 公司面临的风险 - 公司前景高度依赖唯一获批产品ARIKAYCE，若无法成功营销、商业化或维持其批准，业务、财务状况等将受重大不利影响[216] - 公司可能无法获得brensocatib、TPIP等产品候选药物的监管批准，尤其是brensocatib在美国的批准失败可能产生重大不利影响[216] - ARIKAYCE的商业成功取决于医疗界的市场接受度，获批的brensocatib、TPIP等产品候选药物也类似[216] - 公司通过加速审批程序在美国获得ARIKAYCE的监管批准，全面批准取决于确认性上市后临床试验的成功及时完成[216] - 若无法从政府或第三方支付方获得或维持ARIKAYCE等产品的足够报销，或无法获得或维持可接受价格，创收和盈利前景将受重大不利

文章核心观点 Insmed公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展 各产品线取得积极成果 有望实现业务增长和价值创造 [1][2] 各部分总结 产品进展 - ARIKAYCE 2024年全球收入同比增长19% 第四季度完成3期ENCORE研究患者入组 预计2026年第一季度公布顶线数据 随后提交补充新药申请 [1][6] - Brensocatib用于支气管扩张症的新药申请获FDA受理并获优先审评 目标行动日期为2025年8月12日 若获批预计第三季度在美国上市 2025年计划在欧盟、英国和日本提交监管申请 2026年有望商业推出 针对慢性鼻窦炎无鼻息肉患者的2b期BiRCh研究预计2025年底公布顶线结果 针对化脓性汗腺炎患者的2b期CEDAR研究已启动患者给药 [4][6] - TPIP在2025年2月1日会议上公布2a期研究额外肺部成像数据 显示出积极效果 计划2025年下半年启动针对PH - ILD患者的3期研究 针对PAH患者的2b期研究已完成入组 预计2025年年中公布顶线数据 [6][9] - 基因疗法INS1201的研究性新药申请于2024年12月获FDA批准 计划2025年上半年启动临床研究 另外两个针对肌萎缩侧索硬化症和斯塔加特病的基因疗法候选药物正推进至临床阶段 [9] 财务情况 | 时间 | 美国 | 日本 | 欧洲及其他地区 | 总收入 | | --- | --- | --- | --- | --- | | 2024年第四季度 | 6780万美元（同比增长16.4%） | 3070万美元（同比增长46.6%） | 590万美元（同比增长32.5%） | 1.044亿美元（同比增长24.8%） | | 2024年全年 | 2.548亿美元（同比增长13.7%） | 8770万美元（同比增长33.4%） | 2120万美元（同比增长38.8%） | 3.637亿美元（同比增长19.2%） | 2024年第四季度产品收入成本、研发费用、销售及管理费用均同比增加 全年净亏损9.138亿美元 截至2024年12月31日 公司拥有约14亿美元现金、现金等价物和有价证券 预计2025年ARIKAYCE全球收入在4.05亿 - 4.25亿美元之间 同比增长11% - 17% [7][10] 未来计划 2025年公司计划继续投资于ARIKAYCE全球商业化和拓展、brensocatib美国商业推出及全球监管提交、各产品临床试验推进以及临床前研究项目开发等活动 [11] 产品介绍 - ARIKAYCE是一种新型吸入式阿米卡星制剂 采用PULMOVANCE®脂质体技术 经Lamira®雾化器系统给药 用于治疗鸟分枝杆菌复合群肺部疾病 [16][17] - Brensocatib是一种口服小分子二肽基肽酶1可逆抑制剂 用于治疗支气管扩张症、慢性鼻窦炎无鼻息肉、化脓性汗腺炎等中性粒细胞介导疾病 [19] - TPIP是一种干粉制剂 用于治疗肺动脉高压、间质性肺病相关肺动脉高压等罕见严重肺部疾病 [20] - INS1201是一种研究性微肌营养不良蛋白腺相关病毒基因替代疗法 用于治疗杜氏肌营养不良症 [21] 公司概况 Insmed是一家以患者为中心的全球生物制药公司 致力于提供一流疗法 总部位于新泽西州布里奇沃特 在美国、欧洲和日本设有办事处和研究机构 [39][40]

文章核心观点 - 公司宣布管理层将参加两场投资者会议，会议将进行网络直播并可在公司官网查看，直播结束后存档30天 [1] 公司介绍 - 公司是以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流疗法，改善重症患者生活 [1][2] - 公司推进多元化药物组合，包括已获批和中后期研究药物，以及前沿药物发现项目 [2] - 公司最先进项目聚焦肺部和炎症疾病，有一款疗法已在美国、欧洲和日本获批用于治疗慢性肺部疾病 [2] - 公司早期研究项目涵盖基因疗法、人工智能驱动蛋白质工程等多种技术和模式 [2] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办公室和研究地点 [3] - 公司被评为生物制药行业最佳雇主之一，连续四年位居科学类最佳雇主榜首 [3] 会议信息 - 公司管理层将参加45届TD Cowen医疗保健会议，时间为2025年3月3日周一上午9:10（美国东部时间），地点在波士顿 [4] - 公司管理层将参加Leerink Partners全球医疗保健会议，时间为2025年3月11日周二上午8:00（美国东部时间），地点在迈阿密 [4] 联系方式 - 投资者可联系副总裁Bryan Dunn（电话：(646) 812 - 4030，邮箱：[email protected]）、总监Michael V. Morabito（电话：(917) 936 - 8430，邮箱：[email protected]）、经理Gianna De Palma（电话：(973) 886 - 2236，邮箱：[email protected]） [4] - 媒体可联系副总裁Mandy Fahey（电话：(732) 718 - 3621，邮箱：[email protected]） [4]

文章核心观点 Insmed公司宣布将于2025年2月20日发布2024年第四季度和全年财务结果，并将举办投资者电话会议讨论相关情况 [1][2] 财务结果发布 - 公司将于2025年2月20日发布2024年第四季度和全年财务结果 [1] 电话会议安排 - 2025年2月20日上午8点（美国东部时间）公司管理层将举办投资者电话会议，讨论财务结果并提供业务更新 [2] - 股东和其他相关方可通过拨打特定号码并使用接入码参加电话会议，会议也将在公司网站直播 [2] - 电话会议结束约1小时后可通过拨打特定号码并使用接入码收听回放，网络直播将在公司网站投资者关系板块存档90天 [3] 公司简介 - 公司是以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流疗法改善重症患者生活 [1][4] - 公司推进多元化的已获批和中晚期研究药物组合以及前沿药物发现，专注于满足需求最大的患者群体 [4] - 公司最先进的项目涉及肺部和炎症性疾病，早期研究项目涵盖多种技术和模式 [4] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办公室和研究地点 [5] - 公司连续四年被评为科学领域最佳雇主第一名 [5] 联系方式 - 投资者可联系Bryan Dunn、Michael V. Morabito、Gianna De Palma [6] - 媒体可联系Mandy Fahey [6]

文章核心观点 - 邀请投资者加入Haggerston BioHealth获取独家股票提示、投资组合及研究资源 [1] 公司信息 - Insmed Incorporated是位于新泽西州布里奇沃特的商业阶段生物技术公司，在美国、欧洲和日本销售Arikayce治疗肺部疾病 [2] 行业服务 - Haggerston BioHealth为新手和有经验的生物技术投资者提供催化剂、买卖评级、产品销售预测等服务 [1][2] 分析师信息 - Edmund Ingham是生物技术顾问，有超5年行业研究经验，撰写超1000家公司详细报告，领导Haggerston BioHealth [2]

文章核心观点 - Insmed公司的brensocatib新药申请获FDA受理并获优先审评，有望于2025年8月12日获批，获批后将成支气管扩张症首个获批疗法及首个用于治疗中性粒细胞介导疾病的DPP1抑制剂，公司还在对其进行其他研究，同时介绍了部分生物科技行业更好排名的股票情况 [1][2][7] 公司动态 新药申请与审批 - Insmed宣布FDA已受理其可逆性二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂brensocatib的新药申请，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症患者，FDA给予优先审评，预计2025年8月12日作出决定 [1] - 若获批，brensocatib将成为支气管扩张症首个且唯一获批疗法，也是首个获批用于治疗中性粒细胞介导疾病的DPP1抑制剂 [2] 产品规划 - 公司上月概述2025年关键管线目标，管理层表示获批后预计2025年第三季度在美国推出brensocatib [2] - 公司计划2025年晚些时候在英国、欧盟和日本提交brensocatib的监管申请，获批后预计2026年在各地区推出 [5] 研究情况 - 最新新药申请基于III期ASPEN研究数据，该研究评估了两种不同剂量brensocatib（10mg和25mg）与安慰剂治疗非囊性纤维化支气管扩张症患者的效果，研究达到主要终点，两种剂量均显著降低年化肺部恶化率，还达到预先指定的恶化相关次要终点 [3][4] - 除支气管扩张症外，公司还在IIb期BiRCh研究中评估brensocatib治疗无鼻息肉慢性鼻窦炎患者的效果，预计2025年底前公布顶线数据，也在II期CEDAR研究中评估其治疗化脓性汗腺炎患者的效果 [6] 股价表现 - 过去一年，Insmed股价飙升182.7%，而行业下跌6.5% [3] 行业相关 其他公司排名与表现 - Insmed目前Zacks排名为3（持有），生物科技行业中Harmony Biosciences Holdings、Castle Biosciences和argenx SE目前Zacks排名均为1（强力买入） [7] 其他公司盈利预期与股价表现 - 过去60天，Harmony Biosciences 2025年每股收益预期从2.64美元增至3.22美元，过去一年股价飙升15.1%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜率为147.24% [8][9] - 过去60天，Castle Biosciences 2025年每股亏损预期从1.84美元收窄至1.51美元，过去一年股价上涨16.7%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [9] - 过去60天，argenx 2025年每股收益预期从8.67美元升至10.64美元，过去一年股价飙升67.8%，过去四个季度中有两个季度盈利超预期，平均惊喜率为339.37% [10]

文章核心观点 - 公司宣布FDA接受其用于非囊性纤维化支气管扩张症患者的布伦索卡替新药申请并给予优先审评，有望成为首个获批的支气管扩张症治疗药物和DPP1抑制剂 [1] 分组1：公司动态 - 公司宣布FDA接受布伦索卡替新药申请并给予优先审评，目标行动日期为2025年8月12日 [1] - 公司计划2025年在欧盟、英国和日本提交布伦索卡替的监管申请，预计2026年商业推出 [5] 分组2：药物情况 - 布伦索卡替是一种小分子口服可逆性DPP1抑制剂，可减少支气管扩张症等炎症性疾病的破坏作用，尚未在任何司法管辖区获批 [9] - 新药申请基于3期ASPEN研究数据，两种剂量强度均达到主要终点和多个次要终点，25mg剂量还显示出较低的肺功能下降 [2] - 研究中布伦索卡替耐受性良好，治疗中出现的不良事件发生率≥5%且高于安慰剂的有COVID - 19、鼻咽炎、咳嗽和头痛 [3] 分组3：疾病相关 - 支气管扩张症是一种严重慢性肺部疾病，美国约50万、欧盟5国约60万、日本约15万患者被诊断，目前无获批疗法 [7][8] 分组4：研究情况 - ASPEN研究在35个国家的391个地点进行，成人和青少年患者分别按不同比例随机分组接受治疗，主要疗效分析包括1680名成人和41名青少年患者数据 [6] 分组5：公司介绍 - 公司是以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流疗法，推进多元化药物组合和前沿药物发现 [10] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研究地点，被评为生物制药行业最佳雇主之一 [11]

文章核心观点 - 2024年Insmed公司表现出色，ARIKAYCE全球营收超预期，未来临床和商业催化剂有望使公司服务患者数量大幅增加，公司还介绍了各项目进展及2025年展望 [1][2] 2024年ARIKAYCE全球营收情况 - 2024年ARIKAYCE全球未经审计净产品销售额约3.637亿美元，较2023年增长19%，各地区均有增长，其中美国2.548亿美元，增长14%；日本8770万美元，增长33%；欧洲2120万美元，增长39% [1][3] 各项目进展及预期里程碑 ARIKAYCE - 预计2025年全球营收在4.05 - 4.25亿美元，同比增长11% - 17% [6] - ENCORE试验已完成425名新诊断或复发性MAC肺病患者入组，预计2026年第一季度公布顶线数据，2026年晚些时候提交sNDA [6] Brensocatib - 2024年12月已向FDA提交支气管扩张症新药申请，若获优先审评并获批，预计2025年第三季度在美国上市 [1][6] - 计划2025年在欧盟、英国和日本提交监管申请，获批后预计2026年商业推出 [6] - 慢性鼻窦炎无鼻息肉的2b期BiRCh试验已完成近70%目标入组，预计2025年底前公布顶线数据 [6] - 2024年12月开始化脓性汗腺炎2期CEDAR试验首位参与者随机化 [6] TPIP - 将在2025年1月29日至2月1日的肺动脉高压研究学会年会上展示在PH - ILD的2期研究完整数据，并计划2025年下半年启动3期研究 [6] - 肺动脉高压2期研究已完成102名患者入组，预计2025年年中公布顶线数据 [6] 基因疗法 - 针对杜氏肌营养不良症的首款基因疗法INS1201的IND申请于2024年12月获FDA批准，计划2025年上半年开始临床试验 [6] 临床前项目 - 有超30个临床前项目在研，有望成为一流疗法，预计早期研究项目支出占比低于20% [6] 公司相关介绍 - Insmed是一家以患者为中心的全球生物制药公司，致力于提供一流疗法，改善重症患者生活，其先进项目集中在肺部和炎症疾病领域，早期研究项目涵盖多种技术和模式 [26] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办公室和研究地点，曾连续四年被评为科学类最佳雇主 [27] 会议信息 - 公司首席执行官Will Lewis将于2025年1月13日下午3点PT（下午6点ET）在第43届摩根大通医疗保健会议上发表演讲，演讲将在公司网站进行直播和回放 [1][4] 药品相关信息 ARIKAYCE - 在美国、欧洲和日本获批，采用PULMOVANCE®脂质体技术，通过Lamira®雾化器系统每日给药一次，可将阿米卡星直接递送至肺部，减少全身暴露 [7] - 适用于成人难治性MAC肺病，在加速批准下基于6个月痰培养转阴获批，临床获益尚未确定，继续批准可能取决于确证性试验验证 [23][24] Brensocatib - 是一种口服小分子DPP1可逆抑制剂，用于治疗支气管扩张症、CRSsNP、HS等中性粒细胞介导疾病，尚未在任何司法管辖区获批 [9] TPIP - 是曲前列尼尔棕榈酸酯干粉制剂，用于治疗PAH、PH - ILD等罕见严重肺部疾病，尚未在任何司法管辖区获批 [10]

文章核心观点 Insmed公司宣布管理层将参加两场投资者会议，会议将进行网络直播并可在公司网站查看回放 [1][2] 会议信息 - 2024年12月4日周三上午11:15（美国东部时间），管理层将在佛罗里达州珊瑚阁举行的Evercore ISI HealthCONx会议上发言 [1] - 2024年12月11日周三上午10:30（格林尼治时间）/上午5:30（美国东部时间），管理层将参加在伦敦与摩根士丹利联合举办的纳斯达克第51届投资者会议 [1] 网络直播信息 - 两场会议将进行网络直播，可通过访问公司网站www.insmed.com的投资者关系板块观看 [2] - 直播结束后，网络直播将存档30天 [2] 公司介绍 - Insmed是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流疗法，改善重症患者生活 [1][3] - 公司正在推进多元化的获批药物和中晚期研究药物组合，以及前沿药物研发，重点关注需求最大的患者群体 [3] - 公司最先进的项目集中在肺部和炎症疾病领域，包括一种在美国、欧洲和日本获批用于治疗慢性、使人衰弱的肺部疾病的疗法 [3] - 公司早期研究项目涵盖基因疗法、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成拯救等多种技术和模式 [3] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研究机构 [3] - 公司连续四年被评为“科学类最佳雇主第一名”，是生物制药行业最佳雇主之一 [3] 联系方式 投资者 - 执行董事Bryan Dunn，电话(646) 812 - 4030，邮箱[email protected] [3] - 总监Michael V. Morabito，电话(917) 936 - 8430，邮箱[email protected] [3] - 经理Gianna De Palma，电话(973) 886 - 2236，邮箱[email protected] [3] 媒体 - 副总裁Mandy Fahey，电话(732) 718 - 3621，邮箱[email protected] [3]