财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度研发成本为240万美元，2019年同期为2090万美元，全年研发成本为2110万美元，2019年为9080万美元，主要因2019年第三阶段项目大部分患者入组治疗完成 [38] - 2020年第四季度一般及行政费用为230万美元，与2019年同期持平，全年为1110万美元，较2019年减少20万美元，因预商业化活动咨询费用和人员减少，部分被股份支付费用增加抵消 [39] - 2020年第四季度利息支出为420万美元，2019年为40万美元，全年为1510万美元，2019年为90万美元，主要因2020年可交换票据和特许权使用费关联票据的折价摊销和融资费用等非现金利息支出增加 [40][41] - 2020年底现金为1450万美元，2021年2月两次股权融资净筹集超7400万美元，2月权证行使产生超1400万美元，截至2021年2月底现金超1亿美元，按计划现金可维持到2023年上半年 [42] - 预计2021年上半年研发支出在600 - 800万美元，销售、一般及行政费用在900 - 1100万美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - 口服舒洛培南治疗单纯性尿路感染的3期研究中，在喹诺酮非敏感病原体患者中达到终点，统计上优于环丙沙星，p值小于0.001；在整个患者群体分析中显示非劣效于环丙沙星；在喹诺酮敏感人群中，临床成功率与环丙沙星相似，但微生物学结果因无症状菌尿未达非劣效于环丙沙星的终点 [10][11] - 舒洛培南治疗复杂性腹腔内感染和复杂性尿路感染的3期研究均未达到主要终点，前者差1名患者，后者因舒洛培南方案中无症状菌尿高于对照臂 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国口服舒洛培南初始适应症单纯性尿路感染（由喹诺酮非敏感病原体引起）每年约有650万例感染，整个单纯性尿路感染市场每年超2200万例感染，若扩大适应症可增加1600万潜在适用人群 [17] - 复杂性尿路感染每年在美国约有350万例感染 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司开发口服和静脉注射抗生素舒洛培南，以应对多重耐药病原体和抗生素耐药性危机，口服剂型可用于社区，有望作为医院的阶梯治疗方案 [8] - 2021年2月与EVERSANA达成合作进行预发布活动，近期优先活动包括开展医疗保健提供者意识活动、与支付方合作优化医保目录准入、进行健康经济学研究和预算影响模型分析、分析门诊耐药数据确定目标商业区域、建立患者健康服务、开发营销和推广材料及互动医生工具、组建医学科学联络团队 [18][19][20] - 计划采用高度针对性方法商业化舒洛培南，获批后预计有50 - 100名销售代表，根据特定邮政编码的耐药率、医生处方情况和管理式医疗覆盖情况确定商业资源投放地点 [22][23] - 预计舒洛培南批发采购成本为每天150 - 200美元，将在临近获批时进行正式定价研究 [24] - 舒洛培南若获批将是该类别20多年来首个新的品牌口服疗法，预计上市时拥有100%的话语权，市场上已知只有两款类似或竞争的口服产品在研发中，其中一款可能在2024年或更晚推出 [26] - 公司计划扩大舒洛培南适应症，首先是复杂性尿路感染，将在2021年第二季度与FDA讨论该适应症，获批单纯性尿路感染后，计划在下半年与FDA讨论扩大标签覆盖所有单纯性尿路感染患者 [30][32][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司转型之年，将从纯开发阶段公司转变为商业组织，有现金执行推出策略并继续开发舒洛培南 [46] - 公司认为专注社区和高度针对性的市场策略可能使舒洛培南的推出轨迹比近期其他抗生素更有利 [27] 其他重要信息 - 舒洛培南在美国受物质组成专利保护至2029年，获批后可申请法定专利期限延长至2034年，还拥有FDA的合格传染病产品指定，可获得加速审查和额外5年的监管排他期，即获批后监管排他期共10年 [14][15] - 2021年2月28日，公司约有1.76亿股普通股流通在外，830万份权证流通在外，平均价格为每股1.53美元，1620万美元可交换票据仍未偿还，可按持有人选择兑换约2080万股 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何应对咨询委员会会议，FDA有无反馈，对数据信心如何 - 审查正常，FDA未标记特定讨论话题，公司有强大的数据包支持适应症，产品整体效果好，未达终点是因无症状菌尿的微生物异常情况，对会议结果有信心 [52] 问题2: 舒洛培南片剂开发的最新进展 - FDA对注射剂产品审查关注增加，要求制造商提供大量数据，公司已提交，不确定是进行案头审查、虚拟审查还是现场检查，但无迹象表明项目偏离轨道 [54] 问题3: 如何准备咨询委员会关于无症状菌尿问题的提问，对当前和其他适应症有何影响 - 美国传染病学会认为无症状菌尿无需检测和治疗，FDA理解临床医生更关注患者健康和避免再感染，公司已准备好相关讨论，整体数据显示药物效果好，此次讨论将使该领域受关注，公司有信心让咨询委员会和FDA理解观点 [57][59] 问题4: 产品定价及上市前还有哪些活动 - 上市前有大量工作，包括确定销售团队目标、人数和分配，准备营销和销售材料，开展即将到来的意识活动等，借助EVERSANA经验，有信心在获批后第四季度将产品推向市场 [61] 问题5: 咨询委员会会议是全天还是半天，何时确定 - 不清楚会议时长，未来一两周将与FDA相关负责人开会讨论后勤事宜，预计为虚拟会议 [62] 问题6: 如何应对抗生素管理问题，使用舒洛培南治疗单纯性尿路感染是否违背管理指南 - 公司与抗生素管理原则一致，计划在合适患者中使用，即喹诺酮耐药病原体患者和高风险患者，社区医生更关注治疗患者和让患者康复，且临床研究中约5%患者对现有口服疗法耐药，公司产品可治疗这些患者 [67][68][70] 问题7: 自FDA接受申请后，与FDA的互动有无变化 - 审查正常，过去一个月或六周内语气和情况无变化，按要求回复信息请求，无迹象表明审查有变化 [73] 问题8: 到2023年的现金跑道是否包含舒洛培南适应症扩展的临床工作 - 包含开展复杂性尿路感染和可能的单纯性尿路感染试验的费用，但需等与FDA开会确定试验规模等要求后，进一步细化指导 [74]

舒罗培南项目临床试验进展 - 2018年第三季度公司启动3期开发计划的三项临床试验，2019年12月宣布复杂性腹腔内感染（cIAI）试验未达主要终点，2020年第二季度宣布复杂性尿路感染（cUTI）和单纯性尿路感染（uUTI）试验结果，uUTI试验中对喹诺酮耐药病原体患者群体中，舒罗培南优于环丙沙星[506] - 舒罗培南在复杂性腹腔内感染（cIAI）、复杂性尿路感染（cUTI）临床试验中未达到主要终点，但在无氟喹诺酮类药物敏感性的单纯性尿路感染（uUTI）患者群体中显示出优越性 [532] 舒罗培南项目新药申请情况 - 2020年第四季度公司提交口服舒罗培南治疗喹诺酮非敏感病原体所致uUTIs的新药申请（NDA），2021年1月FDA受理该申请并指定优先审评，PDUFA目标日期为2021年7月25日，计划于2021年6月2日召开咨询委员会会议[506] - 2020年第四季度公司提交口服舒罗培南治疗无氟喹诺酮类药物敏感性病原体的uUTI的新药申请（NDA），FDA于2021年1月受理并指定为优先审评，PDUFA目标日期为2021年7月25日 [532] 公司首次公开募股（IPO）情况 - 2018年5月30日公司完成首次公开募股（IPO），发行615万股普通股，每股发行价13美元，净收益7180万美元；6月26日额外发行20万股，净收益240万美元，IPO总净收益7420万美元[507] 公司证券注册声明及发行情况 - 2019年7月5日公司向美国证券交易委员会（SEC）提交S - 3表格通用暂搁注册声明，7月16日生效，可出售最高1.5亿美元的证券组合，截至2021年2月28日，已发行9810万美元证券[508][509] 公司子公司私募配售及股权发售情况 - 2020年1月21日公司子公司完成私募配售，发行约5160万美元6.500%可交换高级次级票据和10万美元有限追索权特许权使用费挂钩次级票据；9月8日完成股权发售，发行约20万美元可交换票据和2万美元特许权使用费挂钩次级票据，净收益约4500万美元，截至2021年2月28日，约1620万美元可交换票据未偿还[510] 公司工资税推迟支付情况 - 2020年4月公司开始根据《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES Act）推迟支付美国工资税，一半推迟至2021年12月31日，另一半推迟至2022年12月31日[511] 公司子公司PPP贷款情况 - 2020年4月30日子公司获得薪资保护计划（PPP）贷款70万美元，年利率1%，期限两年，2020年11月SBA免除340美元贷款，剩余404000美元从2020年12月开始每月还款26美元至2022年3月[512] 公司注册直接发行情况 - 2020年6月3日公司进行注册直接发行，发行2971770股普通股，每股购买价1.6825美元，总收益500万美元，净收益430万美元，同时发行购买最多1485885股普通股的认股权证[513] - 2020年6月30日公司进行注册直接发行，发行3372686股普通股，每股购买价1.4825美元，总收益500万美元，净收益420万美元，同时发行购买最多1686343股普通股的认股权证[514] 公司注册公开发行情况 - 2020年10月27日公司完成注册公开发行，出售15511537股普通股、可购买11411539股普通股的预融资认股权证和可购买20192307股普通股的认股权证，净收益约1550万美元，截至2020年12月31日，预融资认股权证全部行权，净收益11万美元[516] 公司2021年2月发行情况 - 2021年2月3日公司与H. C. Wainwright & Co., LLC签订承销协议，发行34,782,609股普通股，承销商全额行使额外购买5,217,391股的期权，总发行40,000,000股，净收益约4210万美元，还向承销商指定方发行2,800,000股认股权证，占发行总数的7% [517] - 2021年2月9日公司与机构投资者签订证券购买协议，发行17,500,000股普通股，净收益约3220万美元，向配售代理指定方发行1,225,000股认股权证，占发行总数的7% [518] 公司累计亏损及资金情况 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损2.869亿美元，现金、现金等价物和受限现金为1480万美元 [519][522] - 2021年2月承销发行和注册直接发行的净收益合计7430万美元，预计现有资金加上收益能支撑到2023年上半年 [522] 公司舒罗培南项目资金支持情况 - 2017年6月CARB-X向公司提供最高150万美元资金用于舒罗培南项目开发，该奖励在2017年8月至2019年3月的20个月内确认 [526] - 2017年6月公司获CARB - X高达150万美元资金用于推进舒洛培南项目，2019年确认该奖项收入为0万美元[560] 公司舒罗培南项目研发费用情况 - 2019年公司舒罗培南项目3期临床试验基本完成，研发费用大幅增加 [528] 公司战略评估情况 - 公司目前正在评估公司、战略、财务和融资替代方案，包括资产或技术的许可、出售或剥离等 [523] 新冠疫情对公司的影响 - 新冠疫情可能对公司战略合作伙伴运营和履行合同义务产生影响，增加成本和导致业绩延迟，还可能增加资本成本并限制公司获取资本的能力 [524] 公司财务关键指标年度对比（2020年与2019年） - 2020年和2019年税前亏损分别为5126.3万美元和10268.6万美元，亏损减少5142.3万美元[559] - 2020年和2019年营收分别为0万美元和3.7万美元，减少3.7万美元[559] - 2020年和2019年总运营费用分别为3212.6万美元和10205.8万美元，减少6993.2万美元[559] - 2020年和2019年研发费用分别为2107.4万美元和9077.4万美元，减少6970万美元[559][561] - 2020年和2019年CRO及其他临床前和临床试验费用分别为988.1万美元和7196.2万美元，减少6208.1万美元[561] - 2020年和2019年人员相关费用分别为303.1万美元和797.1万美元，减少494万美元[561] - 2020年和2019年化学、制造和控制相关费用分别为468.2万美元和756万美元，减少287.8万美元[561] - 2020年和2019年咨询费分别为348万美元和328.1万美元，增加19.9万美元[561] - 2020年和2019年人员相关费用中股份支付费用分别为80万美元和70万美元[561] - 2020年与2019年相比，一般及行政费用从1.1284亿美元降至1.1052亿美元，减少23.2万美元[562] - 2020年与2019年相比，总其他费用从66.5万美元增至1913.7万美元，增加1847.2万美元[563] 公司财务关键指标年度对比（2020年与2018年） - 2020年与2018年相比，营业收入从86.9万美元降至3.7万美元，减少83.2万美元；运营亏损从7655.9万美元增至1.02021亿美元，增加2546.2万美元[570] 公司财务关键指标年度对比（2019年与2018年） - 2019年与2018年相比，研发费用从6864.7万美元增至9077.4万美元，增加2212.7万美元[572] 公司资金筹集情况 - 公司通过多种方式筹集资金，截至2020年12月31日，从销售优先股和普通股获得1.982亿美元，从SVB贷款首次提款获得1500万美元，私募和配股获得约4500万美元等[574] 公司2020年2月发行收益情况 - 2020年2月承销发行获得约4600万美元总收益，扣除费用后净收益约4210万美元；2月注册直接发行获得约3500万美元总收益，扣除费用后净收益约3220万美元[575] 公司SVB贷款情况 - 2018年4月27日，子公司与SVB签订贷款协议，可获最高3000万美元两期定期贷款，首次提款1500万美元，第二期因未满足条件未提取[577] - 2020年，初始1500万美元贷款已偿还本金620万美元，最终还款费用为60万美元，代表已发放贷款的4.2%[578] 公司债务担保情况 - 担保信贷安排下的债务由公司及其子公司的几乎所有现有和未来资产（包括知识产权）担保[580] 公司子公司可交换票据及特许权使用费关联票据发行情况 - 2020年1月21日和9月8日，公司子公司Iterum Bermuda分别发行约5160万美元和20万美元本金的6.500%可交换票据，以及10万美元和2万美元本金的特许权使用费关联票据，截至2021年2月28日，约1620万美元可交换票据本金未偿还[581] 公司2020年6月发行情况 - 2020年6月3日，公司发行297.177万股普通股，每股1.6825美元，总收益500万美元，净收益430万美元，同时发行可购买148.5885万股的认股权证[582] - 2020年6月30日，公司发行337.2686万股普通股，每股1.4825美元，总收益500万美元，净收益420万美元，同时发行可购买168.6343万股的认股权证[583] 公司2021年2月9日发行情况 - 2021年2月9日，公司发行1750万股普通股，每股2美元，净收益约3220万美元，同时向配售代理指定人发行可购买122.5万股的认股权证[584] 公司2020年10月发售情况 - 2020年10月27日，公司完成10月发售，净收益约1550万美元，截至2020年12月31日，预融资认股权证行权净收益11万美元[585] 公司子公司2020年PPP贷款情况 - 2020年4月30日，公司子公司获得0.7万美元PPP贷款，利率1%，期限2年，2020年11月SBA免除0.3万美元贷款[587] 公司2021年2月3日发行情况 - 2021年2月3日，公司发行3478.2609万股普通股，每股1.15美元，承销商行使超额配售权后，总发行4000万股，净收益约4210万美元[588] 公司各年度现金流量情况 - 2020年经营活动使用现金5450万美元，2019年使用8190万美元，2018年使用7730万美元[589][590][591][592] - 2020年投资活动使用现金1.1万美元，2019年提供4010万美元，2018年使用870万美元[589][593] - 2020年融资活动提供现金6447.5万美元，2019年提供206.3万美元，2018年提供1.22204亿美元[589] - 2020年融资活动提供的净现金为6450万美元，包括私募和配股所得约4500万美元、6月3日和6月30日发行所得860万美元、10月发行所得约1550万美元、认股权证行使所得90万美元和PPP贷款提取所得70万美元，部分被向SVB偿还的620万美元本金抵消[594] - 2019年融资活动提供的净现金为210万美元，包括与供应商的认购协议发行普通股所得310万美元，部分被向SVB偿还的100万美元本金抵消[594] - 2018年融资活动提供的净现金为1.222亿美元，包括2018年2月发行B - 2系列优先股所得3220万美元、2018年5月和6月与首次公开募股相关的普通股发行所得7420万美元、与供应商的认购协议发行普通股所得140万美元和SVB贷款提取所得1440万美元[594] 公司合同义务情况 - 截至2020年12月31日，公司的合同义务总计6.3548亿美元，其中运营租赁承诺349.9万美元，贷款本金偿还6004.9万美元[598] - 运营租赁承诺在1年内支付96.2万美元，1 - 3年支付113.5万美元，4 - 5年支付67.3万美元，超过5年支付72.9万美元[598] - 贷款本金偿还在1年内支付651.6万美元，1 - 3年支付162.1万美元，4 - 5年支付5180.8万美元，超过5年支付10.4万美元[598] 公司现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2020年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券1450万美元，主要由现金和货币市场基金投资组成[608] 公司信贷安排利率影响情况 - 基于2020年12月31日信贷安排下780万美元的未偿余额，利率变动100个基点将对2020财年净利息费用产生4万美元的影响[609] 公司外汇汇率波动影响情况 - 公司与全球的CRO和CMO签订合同，可能面临外汇汇率波动，但2020年和2019年已实现的净外汇损益对经营成果无重大影响[610] 公司特许权使用费情况 - 公司需向辉瑞支付特许权使用费，范围为每个许可产品边际净销售额的个位数至中两位数百分比[600]

业绩总结 - 口服sulopenem在一项针对非喹诺酮耐药感染的III期尿路感染试验中，达到了与环丙沙星的统计显著性优越性[6] - 在三项III期试验中，共招募超过3700名患者，其中超过1800名患者接受了sulopenem治疗[24] - 在非喹诺酮耐药人群中，sulopenem在治疗效果上优于环丙沙星，且未出现与治疗相关的严重不良事件[32] 用户数据 - 美国每年约有650万例因喹诺酮耐药病原体引起的感染，整体尿路感染（uUTI）年发病率约为2200万例[7] - 在uUTI处方中，约有2200万例，其中650万例为环丙沙星非敏感处方，潜在市场为65亿美元[37] - 预计Sulopenem的市场潜力可达500百万美元，假设仅50%的耐药患者接受治疗[39] 未来展望 - 口服sulopenem的潜在专利保护可延续至2034年，且新申请的专利若获批可延续至2039年[6] - 预计FDA批准时间为2021年第三季度，NDA申请已于2020年第四季度提交[55] - 口服sulopenem的QIDP状态已获批，意味着从批准之日起可享有10年的市场独占权[6] 新产品和新技术研发 - 口服sulopenem有潜力成为20年来首个针对尿路感染的品牌抗生素[7] - 公司计划推出首个口服和静脉用的青霉素类抗生素，20年来首个品牌尿路感染抗生素，旨在满足关键未满足的医疗需求[60] - 三项III期临床试验已完成，针对无并发症尿路感染（uUTI）、有并发症尿路感染（cUTI）和有并发症腹腔感染（cIAI）[61] 市场扩张和并购 - 美国uUTI市场潜在机会约为220亿美元，年均有650万例可寻址的环丙沙星非敏感uUTI处方[36] - 尿路感染中的多重耐药性问题严重且日益增长，喹诺酮耐药的生物体通常也是多重耐药的[60] 负面信息 - 在cUTI和uUTI的非劣效性试验中，由于无症状细菌尿，主要终点未达标[61]

公司融资活动 - 2018年5月30日公司完成首次公开募股（IPO），发行615万股普通股，每股发行价13美元，净收益7180万美元；6月26日额外发行20万股，净收益240万美元，IPO总净收益7420万美元[157] - 2019年7月5日公司向美国证券交易委员会（SEC）提交S - 3表格的通用暂搁注册声明，7月16日生效，可出售最高1.5亿美元的证券组合[158] - 2020年1月21日公司子公司完成私募配售，发行约5160万美元本金的6.500%可交换高级次级票据和10万美元本金的有限追索权特许权使用费挂钩次级票据[159] - 2020年9月8日公司子公司完成股权发售，发行约20万美元本金的6.500%可交换票据和2万美元本金的特许权使用费挂钩次级票据，私募配售和股权发售净收益约4470万美元[160] - 2020年6月3日公司进行注册直接发行，发行297.177万股普通股，每股购买价1.6825美元，总收益500万美元，净收益430万美元，同时发行购买最多148.5885万股普通股的认股权证[163] - 2020年6月30日公司进行注册直接发行，发行337.2686万股普通股，每股购买价1.4825美元，总收益500万美元，净收益420万美元，同时发行购买最多168.6343万股普通股的认股权证[164] - 2020年10月27日公司完成注册公开发行，出售1551.1537万股普通股、可购买1141.1539万股普通股的预融资认股权证和可购买2019.2307万股普通股的认股权证，净收益约1530万美元[165][166] - 2019年7月16日，公司向美国证券交易委员会提交的S - 3表格通用暂搁注册声明生效，可出售最高1.5亿美元的证券组合[213] - 2018年4月27日，子公司与SVB签订贷款和担保协议，可获最高3000万美元贷款，首次提款1500万美元，第二次提款条件未在2019年10月31日前满足[215] - 2020年1月21日和9月8日，子公司发行约5180万美元的可交换票据和0.12万美元的特许权使用费关联票据，净收益4470万美元[220] - 2020年6月3日和6月30日的定向增发分别获得总收益500万美元，净收益430万美元和420万美元[221][222] - 2020年10月发行股份、预融资认股权证和认股权证，净收益约1530万美元[224] 公司资金相关 - 2020年4月公司开始根据《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES Act）推迟支付美国工资税，一半推迟至2021年12月31日，另一半推迟至2022年12月31日[161] - 2020年4月30日公司子公司获得薪资保护计划（PPP）贷款70万美元，年利率1%，期限两年，公司已申请部分贷款豁免[162] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.757亿美元[167] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为870万美元[170] - 10月发行所得约1530万美元净收益，加上截至2020年9月30日的现金及现金等价物，预计可支持运营至2021年第三季度[170] - 公司自成立以来运营亏损且现金流为负，截至2020年9月30日，通过出售股份等方式获得现金收益，包括优先股和普通股1.982亿美元、SVB贷款1500万美元等[211] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为870万美元[212] - 2020年10月发行股份和认股权证，总收益约1740万美元，扣除费用后净收益约1530万美元[212] - 2020年4月，公司开始递延支付美国工资税，一半递延至2021年12月31日，另一半递延至2022年12月31日[225] - 2020年4月30日，子公司获得0.7万美元的薪资保护计划贷款，年利率1%，期限两年[226] - 2020年前九个月，经营活动使用现金4550万美元，投资活动使用现金1.1万美元，融资活动提供现金4934.8万美元[227] - 2020年前9个月投资活动净现金使用为000万美元，用于购置物业和设备；2019年前9个月投资活动净现金产生为4010万美元，来自短期投资销售[231] - 2020年前9个月融资活动提供净现金4930万美元，包括私募和配股净收益4470万美元等；2019年前9个月融资活动提供净现金310万美元，来自普通股私募[232] - 截至2020年9月30日，公司合同义务总计6755.8万美元，其中运营租赁承诺559.1万美元，债务本金偿还6196.7万美元[237] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为860万美元，无有价证券[244] 舒洛培南项目临床试验 - 2018年第三季度公司启动3期开发计划的三项临床试验，2019年12月宣布复杂性腹腔内感染（cIAI）试验未达主要终点，2020年第二季度宣布复杂性尿路感染（cUTI）和单纯性尿路感染（uUTI）试验结果，uUTI试验中对喹诺酮耐药病原体患者群体中，舒罗培南优于环丙沙星，公司计划2020年第四季度提交口服舒罗培南治疗喹诺酮非敏感病原体所致uUTI的新药申请（NDA）[156] - 2017年6月，CARB - X向公司提供高达150万美元资金用于舒洛培南项目开发，该资金在2017年8月至2019年3月的20个月内按成本报销安排确认[175] - 2019年全年，公司研发费用大幅增加，因基本完成舒洛培南项目3期临床试验、增加人员成本等[178] - 舒洛培南在复杂性腹腔内感染（cIAI）临床试验中未达到主要终点[180] - 2020年第二季度，舒洛培南在复杂性尿路感染（cUTI）和非复杂性尿路感染（uUTI）3期临床试验中，在部分人群未达到主要终点，但在uUTI试验中对喹诺酮耐药病原体患者群体达到相关主要终点[180][182] - 公司计划在2020年第四季度提交口服舒洛培南用于治疗喹诺酮非敏感病原体所致uUTI的新药申请（NDA）[182] 公司费用及收益变化 - 2020年9月30日止三个月，研发费用从2806.6万美元降至393.7万美元，降幅2412.9万美元；行政费用从293.3万美元降至239.8万美元，降幅53.5万美元；运营亏损从3099.9万美元降至633.5万美元，降幅2466.4万美元[193] - 2020年9月30日止三个月，CRO及其他临床前和临床试验费用减少2250万美元，咨询费增加10万美元，CMC相关费用减少50万美元，人员相关成本减少120万美元[194] - 2020年9月30日止三个月，人员相关成本减少10万美元，设施相关及其他成本减少20万美元，专业和咨询费减少20万美元[195] - 2020年9月30日止三个月，净利息支出增加400万美元，融资交易成本为70万美元，衍生品公允价值调整为60万美元[196] - 2020年9月30日止九个月，收入从3.7万美元降至0，研发费用从6989.2万美元降至1872.3万美元，降幅5116.9万美元；行政费用从898.8万美元降至875.9万美元，降幅22.9万美元；运营亏损从7884.3万美元降至2748.2万美元，降幅5136.1万美元[201] - 2020年9月30日止九个月，CRO及其他临床前和临床试验费用减少4630万美元，人员相关成本减少130万美元，咨询费增加20万美元，CMC相关费用减少380万美元[203] - 2020年9月30日止九个月，人员相关成本增加40万美元，设施相关及其他成本减少10万美元，专业和咨询费减少60万美元[204] - 2020年9月30日止九个月，净利息支出增加1040万美元，融资交易成本为280万美元，衍生品公允价值调整为100万美元[205] 公司其他事项 - 公司预计未来收入主要来自政府奖励款项[175] - 公司认为自10 - Q季度报告发布之日起至少一年内，公司持续经营能力存在重大疑问[171] - 公司需向辉瑞支付特许权使用费，范围为每个许可产品边际净销售额的个位数至中两位数百分比[239] - RLN持有人有权根据指定舒洛培南产品美国净收入的一定百分比获得付款，支付率最高可达15%或20%，最大回报为160美元[240] - 公司与全球CRO和CMO签约，可能受外汇汇率波动影响，但2020年前9个月和2019年全年外汇损益对经营结果无重大影响[245] - 公司有担保信贷安排的利率敏感，年利率为8.31%或《华尔街日报》优惠利率加3.89%中的较高者，该优惠利率在2019 - 2020年多次下调[246] - 公司选择不利用新兴成长公司的规定，将按非新兴成长上市公司要求采用新的或修订的会计准则[241] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[242] - 2017年6月，公司获CARB - X高达150万美元资金用于项目开发，2019年9月30日止九个月确认收入为0 [202]

临床试验进展 - 2018年第三季度公司启动3期开发计划的三项临床试验，2019年12月宣布复杂性腹腔内感染（cIAI）试验未达主要终点，2020年第二季度宣布复杂性尿路感染（cUTI）和单纯性尿路感染（uUTI）试验结果，uUTI试验中对喹诺酮类耐药的患者群体中，舒罗培南优于环丙沙星[155] 股权发行与融资 - 2018年5月30日公司完成首次公开募股，发行615万股普通股，每股发行价13美元，净收益7180万美元；6月26日额外发行20万股，净收益240万美元，总计净收益7420万美元[156] - 2019年7月5日公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的通用暂搁注册声明，7月16日生效，可出售最高1.5亿美元的证券组合[157] - 2020年1月21日公司子公司完成私募配售，发行约5160万美元本金的6.500%可交换高级次级票据和10万美元本金的有限追索权特许权使用费挂钩次级票据，净收益约4640万美元[158][159] - 公司计划进行认股权发行，向合格股东和权证持有人按比例分配认购权，认购不超过8400个单位，总价840万美元，认购期预计8月11日开始，持续至少20个日历日[160] - 2020年6月3日公司进行注册直接发行，发行2971770股普通股，每股1.6825美元，总收益500万美元，净收益430万美元；同时私募配售认股权证[163] - 2020年6月30日公司进行注册直接发行，发行3372686股普通股，每股1.4825美元，总收益约500万美元，净收益约440万美元；同时私募配售认股权证[164] - 2020年1月21日，子公司Iterum Bermuda私募发行约5160万美元6.5%可交换票据和10万美元特许权使用费关联票据，净收益约4640万美元，可交换票据2025年到期，特许权使用费关联票据支付为净收入的15%或20%[213][214] - 计划进行认股权发行，最多接受8400个单位认购，总价840万美元，认购期预计2020年8月11日开始，持续至少20天[215] - 2020年6月3日发行2971770股普通股，总价500万美元，净收益430万美元，同时发行认股权证可购买1485885股普通股，行权价1.62美元/股[216] - 2020年6月30日发行3372686股普通股，总价约500万美元，净收益430万美元，同时发行认股权证可购买1686343股普通股，行权价1.42美元/股[217] 税务与贷款 - 2020年4月起公司开始递延美国工资税支付，一半递延至2021年12月31日，另一半至2022年12月31日[161] - 2020年4月30日子公司获得薪资保护计划贷款70万美元，年利率1%，期限两年，部分贷款可申请豁免[162] - 2019年11月1日起开始偿还1500万美元初始贷款，2020年上半年偿还本金310万美元，利率为8.31%或华尔街日报最优惠利率加3.89%，最终还款含4.2%利息，提前还款有不同比例费用[210] - 初始1500万美元贷款发行认股权证，可购买19890股B系列可转换优先股（IPO后转换为普通股），行权价18.85美元/股，若提取第二笔定期贷款，可额外购买相当于贷款2.5%的普通股[211] - 2020年4月起公司可递延美国工资税支付，一半延至2021年底，另一半延至2022年底[218] - 2020年4月30日，子公司Iterum Therapeutics US Limited获0.7万美元PPP贷款，年利率1%，期限两年，满足条件部分可获豁免[219][220] 财务关键指标 - 截至2020年6月30日公司累计亏损2.635亿美元，未来预计继续产生大量费用，需额外资金支持运营[165] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1240万美元，6月30日的发行所得净额约440万美元，两者合计预计可支持公司运营至2020年第四季度[168] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为504.3万美元和2443.9万美元，变化为增加1939.6万美元[189] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司一般及行政费用分别为321万美元和293.9万美元，变化为减少27.1万美元[189] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司总运营费用分别为825.3万美元和2737.8万美元，变化为增加1912.5万美元[189] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司运营亏损分别为825.3万美元和2737.8万美元，变化为增加1912.5万美元[189] - 2020年第二季度研发费用为504.3万美元，较2019年的2443.9万美元减少1939.6万美元[190] - 2020年第二季度一般及行政费用为321万美元，较2019年的293.9万美元增加27.1万美元[191] - 2020年第二季度其他（费用）/收入为 - 409万美元，较2019年的 - 10.3万美元减少398.7万美元[193] - 2020年上半年运营亏损为2114.7万美元，较2019年的4784.4万美元减少2669.7万美元[197] - 2020年上半年研发费用为1478.6万美元，较2019年的4182.6万美元减少2704万美元[198] - 2020年上半年一般及行政费用为636.1万美元，较2019年的605.5万美元增加30.6万美元[200] - 2020年上半年其他（费用）/收入为 - 717.5万美元，较2019年的 - 8.3万美元减少709.2万美元[201] - 截至2020年6月30日，公司已从A类和B类优先股及普通股销售中获得1.982亿美元现金收益[206] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1240万美元[207] - 2020年上半年经营活动使用现金4110万美元，投资活动使用现金0.0万美元，融资活动提供现金4860万美元；2019年上半年经营活动使用现金3350万美元，投资活动产生现金4010万美元，融资活动提供现金0.1万美元[221][222][223][224][225] - 截至2020年6月30日，公司的合同义务总计68680千美元，其中1年内到期的为7227千美元，1 - 3年到期的为7215千美元，4 - 5年到期的为52855千美元，超过5年到期的为1383千美元[229] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1230万美元，仅为现金，无有价证券[236] 公司收入与费用预期 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会从口服舒洛培南或舒洛培南的销售中获得收入，未来收入预计主要来自政府奖励款项[173] - 公司预计随着临床研究推进，费用和运营亏损将显著增加[226] - 公司预计在实现产品盈利前，通过公开发行或私募股权、债务融资、合作协议、第三方资金等方式满足资金需求[227] 公司战略与风险 - 公司正在评估公司、组织、战略、财务和融资等替代方案，可能包括资产或专有技术的许可、出售或剥离等[169] - 新冠疫情对公司战略合作伙伴的运营和履行合同义务的能力产生影响，可能导致成本增加和业绩延迟，还可能增加公司资本成本并限制获取资本的能力[171] - 新冠疫情导致全球和国内资本市场动荡，可能增加公司资本成本并限制其获取资本的能力[228] 研发费用变化原因 - 公司研发费用在2019年大幅增加，原因是舒洛培南项目的3期临床试验基本完成、人员成本增加等[176] 特许权相关 - 公司需向辉瑞支付特许权使用费，比例为每个许可产品边际净销售额的个位数至中两位数百分比[231] - RLN持有人有权根据公司指定舒洛培南产品美国销售净收入的一定比例获得付款，若用于治疗单纯性尿路感染获批，付款率最高达15%；若用于治疗复杂性尿路感染获批但单纯性未获批，付款率最高达20%，每笔RLN的最高回报为160美元[232] 会计准则与表外安排 - 公司已不可撤销地选择不利用新兴成长公司可延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则[233] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则所定义的表外安排[235] 外汇汇率影响 - 公司与全球的CRO和CMO签订合同，可能受外汇汇率波动影响，但2020年6月30日和2019年12月31日，大部分负债以美元计价，已实现的外汇净损益对经营成果无重大影响[237] 利率变化影响 - 《华尔街日报》优惠利率从2019年8月1日的5.50%降至2020年3月16日的3.25%，公司有担保信贷安排的利率会随之变化，年利率为8.31%和《华尔街日报》优惠利率加3.89%中的较高者[238] 政府资金支持 - 2017年6月，CARB - X向公司授予高达150万美元的资金用于推进舒洛培南项目的开发，该奖励在2017年8月至2019年3月的20个月内确认[173]

临床试验进展 - 2018年第三季度启动3期开发计划的三项临床试验，2019年第四季度完成uUTI和cUTI临床试验入组，预计2020年第二季度产生顶线数据，若数据积极，预计2020年年中提交两份新药申请，2021年上半年获FDA批准；2019年12月宣布sulopenem在cIAI试验中未达主要终点，但次要分析和安全数据支持其治疗多药耐药感染潜力，EMA建议支持更早评估终点和 - 12.5%的非劣效性界限[135] 首次公开募股情况 - 2018年5月30日完成首次公开募股，发行615万股，每股发行价13美元，净收益7180万美元；6月26日额外发行20万股，净收益240万美元，IPO总净收益7420万美元[136] 证券注册声明 - 2019年7月5日向SEC提交S - 3表格通用暂搁注册声明，7月16日生效，可出售最高1.5亿美元的证券组合[137] 私募配售情况 - 2020年1月21日完成私募配售，子公司发行约5160万美元的6.500%可交换高级次级票据和10万美元的有限追索权特许权使用费挂钩次级票据，净收益约4640万美元；特许权使用费挂钩次级票据持有人有权根据指定sulopenem产品美国净销售额的15%或20%获得付款，每笔票据付款上限160美元[138][139] - 2020年1月21日，子公司私募发行约5160万美元6.5%可交换票据和10万美元特许权使用费关联票据，净收益约4640万美元[181] 贷款情况 - 2020年4月30日，子公司获得0.7万美元贷款，年利率1%，期限两年，前六个月延期还款，SBA将根据使用情况豁免部分贷款，要求至少75%用于工资成本[141] - 2020年4月30日，子公司获薪资保护计划贷款70万美元，年利率1%，期限两年，前六个月延期还款，部分贷款或可获豁免[180] - 2018年4月27日，公司子公司与SVB签订贷款协议，可获最高3000万美元贷款，首笔1500万美元已发放，第二笔1500万美元因未满足条件未提取[175] - 2020年第一季度，初始1500万美元贷款本金还款1552美元，利率为8.31%或华尔街日报最优惠利率加3.89%，最终还款需支付4.2%费用[176] 累计亏损与资金需求 - 截至2020年3月31日，累计亏损2.51亿美元，预计未来继续产生大量费用，需额外资金支持运营[142] - 公司认为能否持续经营存在重大疑问，若无法充分融资，经营成果、流动性和财务状况将受到重大负面影响[174] - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管审批、商业化活动等多因素，可能通过多种方式融资，但面临市场波动和股权稀释等风险[189][190] 现金及等价物情况 - 截至2020年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为2330万美元，预计未来12个月现金使用情况基于计划项目和支出，若无额外资金，现有资金无法满足未来12个月运营和资本支出需求，公司持续经营能力存重大疑虑[145] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2330万美元[173] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2330万美元，仅为现金，无有价证券[199] 收入情况 - 公司尚未从产品销售获得收入，预计近期也不会，目前收入来自CARB - X奖励；2017年6月，CARB - X授予最高150万美元资金用于sulopenem项目开发，该奖励在2017年8月至2019年3月的20个月内确认，2019年第一季度确认收入0美元[149] - 2020年第一季度公司无收入，2019年同期收入为3.7万美元，同比减少3.7万美元[163] 研发费用情况 - 研发费用主要与sulopenem项目开发相关，2019年因3期临床试验推进、人员成本增加等大幅上升[150][151] - 2020年第一季度研发费用为974.3万美元，较2019年同期的1738.7万美元减少764.4万美元[163][164] 疫情影响 - COVID - 19疫情可能影响战略合作伙伴运营和履行合同义务能力，增加成本和导致业绩延迟，还可能增加资本成本和限制获取资本能力，对公司业务运营和财务状况产生重大不利影响，但影响程度不确定[146][147] 管理费用情况 - 2020年第一季度管理费用为315.1万美元，较2019年同期的311.6万美元增加3.5万美元[163][165] 净利息支出情况 - 2020年第一季度净利息支出为259.6万美元，较2019年同期的10.4万美元增加249.2万美元[166][170] 私募交易成本情况 - 2020年第一季度私募交易成本为213万美元，2019年同期无此项费用[166][167] 衍生品公允价值调整情况 - 2020年第一季度衍生品公允价值调整为167.9万美元，2019年同期无此项调整[166][169] 其他（费用）/收入净额情况 - 2020年第一季度其他（费用）/收入净额为 - 3.8万美元，较2019年同期的12.4万美元减少16.2万美元[166] 融资总额情况 - 公司通过多种方式融资，截至2020年3月31日，已从优先股和普通股销售中获得1.982亿美元，从SVB贷款首次提款中获得1500万美元，从私募中获得约4640万美元[172] 现金流量情况 - 2020年第一季度，经营活动现金使用2740万美元，投资活动无现金变动，融资活动现金流入4590万美元[182][183][186][187] - 2019年第一季度，经营活动现金使用1510万美元，投资活动现金流入3510万美元，融资活动现金流入4.9万美元[182][184][186][187] 合同义务情况 - 截至2020年3月31日，公司合同义务总计6966.3万美元，其中经营租赁承诺566.1万美元，债务本金还款6400.2万美元[191] 许可协议费用情况 - 公司与辉瑞的许可协议需支付监管和销售里程碑款项、特许权使用费及潜在一次性款项，特许权使用费率为个位数至15%左右[193] 特许权使用费关联票据付款情况 - 特许权使用费关联票据持有人有权按美国特定舒洛培南产品净收入的15%或20%获得付款，每笔票据付款上限为160美元[181] - 公司RLN付款率根据指定舒罗培南产品FDA批准情况而定，治疗单纯性尿路感染最高15%，治疗复杂性尿路感染但未获批治疗单纯性尿路感染最高20%[195] - 公司在结束日期前需从指定净收入中支付RLN款项，直至每个RLN收到160美元（或本金的4000倍）[195] 会计准则选择情况 - 公司选择不利用新兴成长公司可延长过渡期遵守新会计准则的规定[196] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[197] 负债计价与外汇损益情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司大部分负债以美元计价，已实现的净外汇损益对经营结果无重大影响[200] 担保信贷安排利率情况 - 公司有担保信贷安排的利率敏感，年利率为8.31%和《华尔街日报》优惠利率加3.89%中的较高者[201] - 《华尔街日报》优惠利率于2019年8月1日从5.50%降至5.25%，9月19日降至5.00%，10月31日降至4.75%，2020年3月4日降至4.25%，3月16日降至3.25%[201]

业绩总结 - 主要资产sulopenem已进入第三阶段临床试验，涉及超过1,850名患者，显示出良好的疗效和安全性[5] - 预计sulopenem的FDA批准时间将为公司提供重要的市场先发优势[36] - 2019年12月现金、现金等价物和短期投资为4800万美元[46] - 2019年12月总债务义务为1400万美元[47] - 普通股流通股数为1490万股[48] 用户数据与市场机会 - 每年美国约有2500万例感染，目标市场巨大，主要集中在门诊治疗[6] - 口服和静脉注射的sulopenem获得QIDP状态，批准后享有10年的市场独占权[52] - 预计2020年中期提交新药申请（NDA）[49] - 预计2021年上半年获得FDA批准[49] 新产品与技术研发 - sulopenem的口服制剂在美国的知识产权保护到2034年，且新申请的专利若获批将延长至2040年[5] - 复杂性腹腔内感染的主要终点在微观意向治疗人群中达到85.5%的临床治愈率[32] - sulopenem的尿液浓度数据表明，单剂量可在整个给药间隔内超过MIC90，显示出良好的治疗潜力[24] - 复杂性尿路感染的临床试验中，sulopenem与对照组的临床治愈率差异在-10%之内，显示出相似的疗效[32] 临床试验进展 - 三项第三阶段临床试验于2018年第三季度启动，针对无并发症尿路感染、复杂性尿路感染和复杂性腹腔内感染[8] - 复杂性尿路感染和无并发症尿路感染的临床试验预计在2020年第二季度公布初步数据[8] - sulopenem在复杂性腹腔内感染试验中，主要终点仅差一名患者未达标，但所有次要分析支持其在多重耐药感染治疗中的潜力[8]

临床试验进展 - 2018年第三季度启动3期开发计划的三项临床试验，2019年第四季度完成uUTI和cUTI临床试验入组，预计2020年第一季度末出topline数据，若数据积极，预计2020年年中提交两项新药申请，2021年上半年获FDA批准[484] - EMA科学建议支持比主要研究终点更早评估的终点和 - 12.5%的非劣效性界限[484] 融资情况 - 2018年5月30日完成首次公开募股，发行615万股，每股13美元，净收益7180万美元；6月26日额外发行20万股，净收益240万美元，IPO总净收益7420万美元[485] - 2019年7月5日向SEC提交通用货架注册声明，7月16日生效，可出售最高1.5亿美元的证券组合[486] - 2020年1月21日完成私募配售，发行约5160万美元6.5%可交换高级次级票据和10万美元有限追索权特许权使用费挂钩次级票据，净收益约4670万美元[487][488] - 2018年4月27日，子公司与SVB签订贷款协议，可获最高3000万美元贷款，首次提取1500万美元；因未满足条件，2019年10月31日前未提取第二笔1500万美元贷款[532] - 2019年11月1日起开始偿还初始1500万美元贷款，当年偿还本金100万美元；利率按浮动年利率计算，最终还款需支付4.2%的利息，即60万美元[533] - 2019年7月16日，公司向SEC提交的S - 3表格通用暂搁注册声明生效，可出售最高1.5亿美元的证券组合[529] 财务亏损与资金需求 - 截至2019年12月31日，累计亏损2.349亿美元，预计未来持续产生大量费用[489] - 截至2019年12月31日，现金、现金等价物和受限现金为490万美元，2020年1月获证券销售净收益约4670万美元，预计未来12个月需额外资金维持运营[492] - 公司预计持续产生大量费用和运营亏损，未来资金需求取决于多种因素，可能通过多种方式融资，但会带来股权稀释、限制经营等问题[542][544] 收入情况 - 截至目前未从产品销售获得收入，预计近期也不会，收入主要来自CARB - X奖励，2017 - 2019年分别确认收入50万美元、90万美元和0美元[493] - 2019年和2018年公司营业收入分别为3.7万美元和86.9万美元，同比减少83.2万美元[520] - 2019年和2018年公司从CARB - X获得的收入分别为0和90万美元，CARB - X资金在2019年3月31日已全部确认[521] 费用情况 - 2019年研发费用大幅增加，部分被2018年支付给辉瑞的1500万美元临床里程碑付款抵消[495] - 预计未来一般及行政费用将增加，包括人员、会计、审计、法律等方面费用[501] - 2019年和2018年公司总运营费用分别为1.02058亿美元和7742.8万美元，同比增加2463万美元[520] - 2019年和2018年公司运营亏损分别为1.02021亿美元和7655.9万美元，同比增加2546.2万美元[520] - 2019年和2018年公司研发费用分别为9077.4万美元和6864.7万美元，同比增加2212.7万美元[522] - 2019年和2018年公司人员相关研发费用（含股份支付费用）分别为797.1万美元和821.1万美元，同比减少24万美元[522] - 2019年和2018年公司人员相关研发费用中的股份支付费用分别为70万美元和40万美元[522] - 2019年和2018年公司一般及行政费用分别为1128.4万美元和878.1万美元，同比增加250.3万美元[523] - 2019年和2018年公司人员相关一般及行政费用（含股份支付费用）分别为486.1万美元和411.4万美元，同比增加74.7万美元[523] - 2019年和2018年公司人员相关一般及行政费用中的股份支付费用分别为100万美元和50万美元[523] - 2018年研发总费用为6864.7万美元，较2017年的2549.9万美元增加4314.8万美元[526] - 2018年一般及行政总费用为878.1万美元，较2017年的446.4万美元增加431.7万美元[527] 现金流量情况 - 2019年经营活动净现金使用7888.5万美元，投资活动净现金提供4010.1万美元，融资活动净现金使用97.4万美元[536] - 2018年经营活动净现金使用7589万美元，投资活动净现金使用865.8万美元，融资活动净现金提供1.20842亿美元[536] - 2017年经营活动净现金使用3060.4万美元，投资活动净现金使用3158.7万美元，融资活动净现金提供4586.7万美元[536] 合同义务与费用支付 - 截至2019年12月31日，公司合同义务总计20045千美元，其中1年内到期支付7306千美元，1 - 3年到期支付9757千美元，3 - 5年到期支付1387千美元，超过5年到期支付1595千美元[546] - 公司需向辉瑞支付特许权使用费，基于每个许可产品的边际净销售额，比例从个位数到15%左右[547] - 2016年6月，公司与供应商达成协议，支付280万美元（250万欧元）购置设备；2018年6月，签订补充协议，额外支付230万美元（210万欧元）购置设备和聘请专门人员[548] 现金及等价物情况 - 截至2019年12月31日，公司从出售优先股和普通股获得1.982亿美元现金，从SVB贷款首次提取1500万美元，持有现金等资产490万美元；2020年1月私募配售获得约4670万美元净收益[528] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为480万美元，仅为现金，无有价证券[553] 利率情况 - 公司有担保信贷安排的利率敏感，年利率为（i）8.31%；或（ii）《华尔街日报》优惠利率加3.89%中的较高者[555] - 《华尔街日报》优惠利率于2018年6月14日从4.75%升至5.00%，9月27日升至5.25%，12月20日升至5.00%，2019年8月1日降至5.25%，9月19日降至5.00%，10月31日降至4.75%[555]

临床试验进展 - 2018年第三季度启动3项3期临床试验，包括SURE 1、SURE 2和SURE 3，cIAI试验已完成674名患者入组，预计2019年第四季度出顶线数据；cUTI试验将增招225名患者，预计2019年第四季度完成入组，2020年初出顶线数据；uUTI试验将增招400名患者，预计年底完成入组，2020年第一季度出顶线数据[93] 首次公开募股及增发情况 - 2018年5月30日完成首次公开募股，发行615万股，每股13美元，净收益7180万美元；6月26日增发20万股，净收益240万美元，IPO总净收益7420万美元[94] 证券注册声明情况 - 2019年7月5日向SEC提交S - 3表格通用暂搁注册声明，7月16日生效，可出售组合证券最高达1.5亿美元[95] - 2019年7月，公司向SEC提交S - 3表格通用暂搁注册声明，注册出售最高1.5亿美元证券[124] 累计亏损情况 - 截至2019年9月30日，累计亏损2.113亿美元，预计未来继续产生大量费用[96] 现金及资金状况 - 截至2019年9月30日，现金、现金等价物和受限现金为2900万美元，预计未来12个月现金使用情况基于计划项目和支出，若无额外资金，现有资金无法满足未来12个月运营和资本支出需求[100] - 截至2019年9月30日，公司从股份销售获现金1.982亿美元，从SVB贷款首次提款获1500万美元，现金及等价物和受限现金为2900万美元[123] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为2890万美元，投资组合短期性质使其认为利率立即上升100个基点不会对其公允价值产生重大影响[145] 收入情况 - 截至目前，未从产品销售获得收入，预计近期也不会从口服舒罗培南或舒罗培南销售获得收入，所有收入来自CARB - X奖励，2017年6月获最高150万美元资金，奖励在2017年8月至2019年3月的20个月内确认，2019年第三季度未收到该奖励资金，2019年前九个月确认收入为0[101] - 2019年和2018年第三季度，公司营收分别为0美元和254万美元，运营亏损分别为3099.9万美元和2498.6万美元[115] - 2019年和2018年前三季度，公司营收分别为37万美元和630万美元，运营亏损分别为7884.3万美元和5261.6万美元[119] - 2017年6月，CARB - X授予公司最高150万美元资金用于项目开发，2019年和2018年前三季度分别确认收入0万美元和60万美元，第三季度分别确认0万美元和30万美元[116][120] 研发费用情况 - 研发费用主要包括与CRO、CMO等的协议费用、制造扩大规模费用、员工相关费用等，预计2019年研发费用将大幅增加[102][104] - 2019年和2018年第三季度，研发费用分别为2806.6万美元和2258.3万美元，其中CRO等相关费用增加733.9万美元，CMC相关费用减少193.1万美元[117] - 2019年和2018年前三季度，研发费用分别为6989.2万美元和4718.8万美元，其中CRO等相关费用增加3094.4万美元，CMC相关费用减少964.6万美元[121] 一般及行政费用情况 - 一般及行政费用主要包括高管、财务等人员薪酬福利等，预计未来会因支持项目发展、作为上市公司相关成本及为商业化运营做准备而增加[107][108] - 2019年和2018年第三季度，管理费用分别为293.3万美元和265.7万美元，人员相关成本增加18.8万美元，专业咨询费减少9万美元[118] - 2019年和2018年前三季度，管理费用分别为898.8万美元和605.8万美元，人员相关成本增加96.2万美元，专业咨询费增加119.9万美元[122] 净利息费用情况 - 净利息费用包括向硅谷银行贷款的利息支付和债务成本摊销，部分被现金及等价物和有价证券投资利息收入抵消[109] 其他净收入情况 - 其他净收入包括有价证券投资的已实现和未实现收益，部分被正常业务中外汇已实现和未实现损益抵消[110] 贷款协议情况 - 2018年4月，子公司与SVB签订贷款协议，最高贷款3000万美元，已提款1500万美元，第二次提款因未满足条件于2019年10月31日终止[126][127] 经营活动现金流量情况 - 2019年前9个月经营活动使用现金5890万美元，净亏损7950万美元，运营资产和负债变化提供净现金1870万美元，非现金费用190万美元[132] - 2018年前9个月经营活动使用现金5210万美元，净亏损5280万美元，运营资产和负债变化使用净现金30万美元，非现金费用100万美元[133] 投资活动现金流量情况 - 2019年前9个月投资活动产生净现金4010万美元，与短期投资销售有关；2018年前9个月投资活动使用净现金3740万美元，主要与购买短期投资8870万美元和购置财产设备10万美元有关，部分被短期投资销售5140万美元抵消[134] 融资活动现金流量情况 - 2019年前9个月融资活动提供净现金310万美元，来自向供应商私募普通股所得；2018年前9个月融资活动提供净现金1.208亿美元，包括发行B - 2系列优先股所得3210万美元、发行普通股所得7420万美元和SVB贷款提取所得1450万美元[135] 合同义务情况 - 截至2019年9月30日，公司合同义务总计2.127亿美元，其中运营租赁承诺6270万美元，贷款本金偿还1.5亿美元[139] 许可协议情况 - 公司与辉瑞的许可协议中，需按许可产品边际净销售额的个位数至中两位数百分比支付特许权使用费[140] 设备购置协议情况 - 2016年6月和2018年6月公司与供应商签订协议，共需支付4900万美元购置设备，截至2019年9月30日，尚欠供应商20万美元[141] 外汇及利率影响情况 - 公司与全球CRO和CMO签约，可能受外汇汇率波动影响，但2019年和2018年前9个月及2018年全年，已实现的净外汇损益对经营成果无重大影响[146] - 公司有担保信贷安排的利率敏感，《华尔街日报》优惠利率在2018 - 2019年有多次升降调整[147]

业绩总结 - 口服和静脉注射的抗生素Sulopenem在1,850名患者的1期和2期临床试验中显示出良好的疗效和安全性[5] - 口服Sulopenem的市场潜力约为250亿美元，假设每疗程的品牌定价为1000美元[28] - 复杂性尿路感染患者每年需要抗生素治疗的数量约为360万[29] 用户数据 - 预计每年美国有约2500万例尿路感染，市场潜力巨大[53] - 目前约70%的医生表示可能会为高风险患者开处方口服Sulopenem[42] - 口服Sulopenem在社区市场的优势在于其可降低住院时间并提供更好的转归[10] 未来展望 - 三项3期临床试验已于2018年第三季度启动，预计在2019年第四季度至2020年第一季度获得顶线数据[51] - Sulopenem预计将在2020年上半年提交新药申请(NDA)，并在2020年下半年获得FDA批准[34] - 口服Sulopenem在开发中预计领先其他药物约一年[32] 新产品和新技术研发 - 口服Sulopenem的FDA/EMA主要终点为治疗成功率，uUTI的非劣效性边际为-10%[27] - 口服Sulopenem的尿液浓度比MIC90高出近2000倍，单剂量可在整个双次给药间隔内超过MIC90[23] - 口服Sulopenem的市场竞争优势在于其多种适应症，包括cUTI、uUTI和cIAI[38] 市场扩张和并购 - 美国每年约有2500万例感染的市场机会，且多重耐药性尿路感染（UTI）问题日益严重[8] - 目前美国超过20%的门诊尿路革兰阴性菌对喹诺酮类药物产生耐药性[43] 财务状况 - 公司现金及短期投资为5100万美元，负债为1500万美元[45] 负面信息 - 口服Sulopenem的专利保护将持续到2034年，可能延长至2040年[49]