Accessibility StatementSkip Navigation SYDNEY, Sept. 11, 2025 /PRNewswire/ -- Kazia Therapeutics Limited (NASDAQ: KZIA), an oncology- focused drug development company, today announced new findings from a collaborative research program led by Professor Sudha Rao at QIMR Berghofer. In this ex vivo study, blood samples from Stage IV HER2-positive metastatic breast cancer (mBC) patients were profiled to evaluate the effect of paxalisib, Kazia's investigational PI3K–mTOR inhibitor, on metastatic burden. Paxalisi ...

公司融资动态 - Kazia Therapeutics Limited宣布与机构投资者达成证券购买协议，通过私募股权融资(PIPE)发行约200万美元普通股及预融资权证[1] - 本次PIPE定价较公司2025年7月31日ADS收盘价溢价5%，交易结构为纯股权融资不含普通权证，预计2025年8月4日完成交割[1] - 扣除发行费用后净融资额约200万美元，资金将用于推进paxalisib和EVT801的临床开发及一般企业用途[2] 核心产品管线进展 - 主导产品paxalisib为穿透血脑屏障的PI3K/mTOR双重抑制剂，正在开展针对胶质母细胞瘤、脑转移瘤的临床试验，以及与检查点抑制剂联用治疗三阴性乳腺癌的Ib期试验[6] - EVT801作为选择性VEGFR3抑制剂，目前处于针对晚期实体瘤的I期临床试验阶段[6] 管理层战略表述 - CEO强调本次融资将支持关键临床阶段资产推进，特别是乳腺癌试验数据的获取[3] - 公司承诺在交易完成后60天内向SEC提交转售注册声明，用于注册代表普通股的ADS及预融资权证[3] 公司背景信息 - Kazia Therapeutics为澳大利亚悉尼的肿瘤药物研发公司，专注于快速推进临床阶段资产商业化[6] - 公司证券在纳斯达克上市，代码KZIA，主要开发针对脑癌和乳腺癌的创新疗法[6]

核心观点 - Kazia Therapeutics公布Paxalisib联合pembrolizumab和标准化疗在1b期试验中首位患者的初步结果 显示21天内循环肿瘤细胞(CTC)减少超过50%且CTC簇显著减少 [1][5][7] - 该组合疗法在临床前研究中已显示能显著破坏单CTC和多细胞簇 早期临床数据与机制研究高度吻合 [2][5] - CTC簇被证实是转移关键介质 其转移效率比单CTC高20-100倍 该组合疗法展现出对转移性扩散的潜在早期干预价值 [4][6] 患者数据 - 患者为61岁女性 患有三阴性乳腺癌肺转移 [1][3] - 治疗21天后观察到CTC数量减少>50% CTC簇同步减少 且剩余CTC间质表型降低 [1][5][7] - 该效果区别于单纯化疗或免疫治疗 化疗可能使CTC数量在首周期暂时增加 而免疫治疗通常需数周至数月才显现效果 [4][5] 临床意义 - 组合疗法快速降低CTC及簇数量 可能改变现有治疗范式 因CTC簇具有抗凋亡、免疫逃逸和高转移效率特性 [4][6] - 间质表型减少提示该组合可能抑制侵袭性转移癌细胞的扩散能力 [5][7] - 这是首次在人体试验中证实该组合对CTC动员的强效抑制作用 [7] 后续计划 - 继续扩大1b期试验队列规模 评估安全性、耐受性和药效学 [7] - 计划通过连续监测分析所有患者的免疫微环境和CTC动力学 [7] - 长期随访将包括影像学评估、无进展生存期及分子生物标志物相关性分析 [8] 公司背景 - Kazia Therapeutics为澳大利亚肿瘤药物研发公司 核心产品Paxalisib是PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂 [9] - Paxalisib已获FDA多项认定：2018年胶质母细胞瘤孤儿药资格 2020年快速通道资格 2023年针对PI3K突变脑转移的快速通道资格 [9] - 公司同时开发VEGFR3抑制剂EVT801 临床前数据显示其与免疫疗法存在协同效应 [9]

核心观点 - Kazia Therapeutics Limited 宣布其主导药物 paxalisib 在临床前研究中展现出对三阴性乳腺癌（TNBC）的治疗潜力，该研究发表在《Molecular Cancer Therapeutics》期刊上 [1] - Paxalisib 能够重塑肿瘤微环境并增强免疫反应，与免疫检查点抑制剂显示出显著的协同作用 [2] - 公司已启动 Phase 1b 临床试验，评估 paxalisib 与检查点抑制剂及化疗联合治疗晚期乳腺癌的效果 [5] 临床前研究 - 研究由 QIMR Berghofer 医学研究所的 Sudha Rao 教授主导，揭示了 paxalisib 通过抑制 PI3K/mTOR 通路重新编程肿瘤微环境并增强免疫反应的机制 [2] - Paxalisib 与 KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合在临床前模型中表现出协同抗肿瘤活性，导致肿瘤显著消退并延长生存期 [6] - 研究为 paxalisib 在免疫疗法联合方案中的进一步开发提供了科学依据 [2][6] 临床进展 - 公司已启动 Phase 1b 临床试验，首位患者已完成给药，标志着 paxalisib 在晚期乳腺癌治疗中的临床转化迈出关键一步 [5] - Paxalisib 此前已在胶质母细胞瘤（GBM）等脑癌中完成 Phase 2/3 研究，并正在脑转移、弥漫性中线胶质瘤等适应症中进行多项临床试验 [5] - 公司计划推进 paxalisib 在脑癌中的注册性研究，以争取标准批准 [5] 药物开发与监管进展 - Paxalisib 已获得 FDA 授予的多项孤儿药资格和快速通道资格，包括胶质母细胞瘤、脑转移瘤等适应症 [5] - 公司另一款药物 EVT801（VEGFR3 抑制剂）已完成 Phase I 研究，并在临床前数据中显示出与免疫疗法的协同作用 [5][7] - Kazia 专注于肿瘤药物开发，paxalisib 是其主导项目，目前已开展多项临床试验并取得积极进展 [5]

临床试验进展 - Kazia Therapeutics Limited宣布首例患者已在公司赞助的1b期临床试验中接受paxalisib联合olaparib或pembrolizumab治疗晚期乳腺癌[1] - 该试验为多中心、开放标签、随机研究，旨在评估paxalisib联合治疗方案的安全性、耐受性和初步疗效，同时包含深度生物标志物分析[2] - 试验设计包括两个治疗组：A组接受paxalisib(15mg或30mg每日一次)联合olaparib(300mg每日两次)，B组接受paxalisib联合pembrolizumab(200mg每21天静脉注射)及标准化疗[6] 药物机制与战略意义 - paxalisib是一种双重PI3K/mTOR抑制剂，通过同时靶向肿瘤代谢、DNA修复和免疫逃逸可能提供更有效的治疗策略[3] - 该试验标志着paxalisib从脑癌治疗扩展到更广泛的实体瘤应用，特别是针对预后不良的晚期和转移性乳腺癌(包括三阴性乳腺癌)的重要商业机会[6] - 生物标志物驱动的试验设计为潜在合作伙伴提供了早期窗口，展示paxalisib如何增强肿瘤对免疫检查点抑制剂和DNA修复靶向治疗的敏感性[6] 公司研发管线 - paxalisib是Kazia的主要研发项目，已获得FDA多项认定：2018年2月胶质母细胞瘤孤儿药认定、2020年8月胶质母细胞瘤快速通道认定、2020年8月弥漫性内生性脑桥胶质瘤罕见儿科疾病认定等[7] - 除paxalisib外，公司还开发EVT801(VEGFR3小分子抑制剂)，该药物在临床前研究中显示出对多种肿瘤类型的活性，并与免疫肿瘤药物具有协同作用[7] - paxalisib已在胶质母细胞瘤(GBM-Agile)完成2/3期研究(2024年报告)，目前还在进行脑转移、弥漫性中线胶质瘤和原发性中枢神经系统淋巴瘤的临床试验[7]

研究进展与临床试验 - 获得迈克尔J福克斯帕金森病研究基金会(MJFF)资助，与耶路撒冷希伯来大学合作探索paxalisib治疗帕金森病的潜力，将开展临床前研究评估其对小鼠生存、运动表现及生物标志物的影响[1][4] - 启动paxalisib联合免疫疗法治疗晚期乳腺癌的临床试验(ABC-Pax研究)，计划招募24名三阴性乳腺癌患者，评估与KEYTRUDA或LYNPARZA联用的安全性和有效性[1][4][5] - 与FDA就paxalisib治疗胶质母细胞瘤(GBM)的关键3期注册试验设计达成一致，包括患者人群、主要终点和对照组，计划在全球50个中心招募366名新诊断未甲基化GBM患者进行1:1随机对照研究[1][8] 产品管线动态 - paxalisib加入下一代5G平台研究，针对PI3K/mTOR突变患者开展基因组指导的精准治疗，由英国癌症研究院和Minderoo基金会资助[4] - EVT801治疗晚期实体瘤的1期研究(NCT05114668)完成最后患者随访，预计2025年二季度获得最终数据并在国际医学会议公布[6] - 出售抗癌药Cantrixil知识产权获得100万美元收入，原被许可方Vivesto正探索其治疗血液肿瘤的潜力[9] 公司运营与融资 - 2025年一季度融资300万美元，其中包含100万美元非稀释性资金[2][3] - 完成与Alumni Capital LP的定向增发融资200万美元(扣除费用前)[10] - 实施1:5反向ADS拆分以维持纳斯达克最低股价要求，调整后每ADS代表500普通股[9] 资本市场状况 - 收到纳斯达克通知因市值低于3500万美元最低要求，给予180天合规期至2025年11月10日，公司计划通过融资或并购策略维持上市地位[9] - CEO John Friend以每股4.2465美元(拆分调整后)买入8000ADS，总交易额33,972美元[9]

文章核心观点 - 癌症药物研发公司Kazia Therapeutics将抗癌候选药物Cantrixil的所有知识产权和商标权以100万美元出售给Vivesto，为公司带来非稀释性资金以推进临床阶段产品线 [1][3] 交易情况 - 2025年3月31日Kazia Therapeutics宣布将Cantrixil的所有知识产权和商标权以100万美元出售给Vivesto [1] - 2021年3月Vivesto从Kazia Therapeutics获得Cantrixil的全球独家开发和商业化许可，现决定不按原计划在卵巢癌领域开发，正进行血液癌症的临床前研究 [2] 公司情况 - Kazia Therapeutics是一家专注癌症药物研发的公司，总部位于澳大利亚悉尼 [4] - 公司主要项目paxalisib是一种研究性脑渗透PI3K / Akt / mTOR通路抑制剂，用于治疗多种脑癌，已完成多项临床试验，获FDA多项认定 [4] - 公司还在开发小分子VEGFR3抑制剂EVT801，临床前数据显示其对多种肿瘤类型有活性，I期研究已完成并公布初步数据 [4]

文章核心观点 - 肿瘤药物开发公司Kazia Therapeutics获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会研究资助，将与耶路撒冷希伯来大学合作探索paxalisib治疗帕金森病的潜力 [1] 研究资助情况 - 公司获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会研究资助，用于资助希伯来大学与公司探索paxalisib治疗帕金森病的潜力 [1] 研究内容 - 资助将用于希伯来大学Ronit Sharon教授实验室的临床前合作研究，旨在建立帕金森病病理生理学特定通路与paxalisib的联系 [2] - 研究将评估paxalisib对小鼠存活、运动和非运动表现的影响，以及特定生化、病理和分子疾病生物标志物 [2] 公司观点 - 公司CEO表示很高兴与Ronit Sharon博士和希伯来大学合作，认为paxalisib可能通过抑制α - SynA53T的AKT磷酸化反应解决帕金森病的潜在病理生理学问题 [3] 公司业务情况 - 公司是专注肿瘤的药物开发公司，主要项目是paxalisib，用于治疗多种脑癌，已进行十项临床试验，2024年报告了胶质母细胞瘤2/3期研究结果，正讨论开展关键注册研究 [4] - 公司还在开发EVT801，这是一种VEGFR3小分子抑制剂，临床前数据显示其对多种肿瘤类型有活性，与免疫肿瘤药物有协同作用，2024年9月已完成1期研究并公布初步数据 [4] 药物资质情况 - paxalisib于2018年2月获FDA胶质母细胞瘤孤儿药认定，2020年8月获FDA胶质母细胞瘤快速通道认定，2023年7月获FDA治疗携带PI3K通路突变的实体瘤脑转移与放疗联合治疗的快速通道认定 [4] - paxalisib于2020年8月获FDA弥漫性内在脑桥胶质瘤罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，2022年6月和7月分别获FDA非典型畸胎样/横纹肌样瘤孤儿药认定 [4]

文章核心观点 - 公司宣布监管批准并启动评估帕沙利西与免疫疗法联合治疗晚期乳腺癌的临床试验，该组合疗法或能改变三阴性乳腺癌及其他侵袭性肿瘤类型的治疗方式 [1][4] 临床试验相关 - ABC - Pax研究是首个评估帕沙利西与可瑞达（派姆单抗）或利普卓（奥拉帕利）联合治疗三阴性乳腺癌安全性和有效性的试验，为多中心、开放标签的1b期研究，将招募24名来自澳大利亚昆士兰州顶级癌症中心的患者，患者接受联合治疗长达12个月 [2] - 该研究源于QIMR Berghofer科学家与公司的关键研究，在临床前模型中将候选药物帕沙利西与免疫疗法结合，发现该组合方法可通过对休眠癌细胞进行表观遗传重编程触发新的分子程序，使癌细胞被免疫系统识别，同时重振免疫细胞对抗肿瘤细胞，相关临床前数据于2024年12月12日在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示 [3] - 临床试验在皇家布里斯班妇女医院开放招募，并计划扩展到澳大利亚其他地点 [3] 各方观点 - 公司首席执行官表示这种新型联合治疗可能改变三阴性乳腺癌及其他侵袭性肿瘤类型的治疗方式，教授提出的帕沙利西与免疫疗法双重组合的科学创新可能推动侵袭性乳腺癌女性患者的治疗 [4] - QIMR Berghofer的教授称三阴性乳腺癌无法治愈，患者预期寿命短，希望通过新的联合疗法延长患者生存时间和提高生活质量，该疗法针对驱动疾病扩散和复发的休眠癌细胞并重振免疫系统，同时试验将评估其团队开发的非侵入性液体活检数字病理平台，该平台可通过血液样本实时监测癌细胞和免疫细胞行为，能实时跟踪治疗效果，是精准医学的重大进展 [5][6] 公司业务 - 公司是专注肿瘤学的药物开发公司，主要项目帕沙利西是一种研究性的能穿透血脑屏障的PI3K / Akt / mTOR通路抑制剂，用于治疗多种脑癌，已开展十项临床试验，2024年报告了胶质母细胞瘤的2/3期研究结果，正在讨论开展关键注册研究以寻求标准批准，其他涉及帕沙利西的临床试验正在脑转移瘤、弥漫性中线胶质瘤和原发性中枢神经系统淋巴瘤中进行，部分试验已报告令人鼓舞的中期数据，帕沙利西还获得了FDA多项指定 [7] - 公司还在开发EVT801，一种VEGFR3小分子抑制剂，临床前数据显示其对多种肿瘤类型有活性，并与肿瘤免疫治疗药物有协同作用，1期研究已完成，初步数据于2024年9月在第15届双年度卵巢癌研究研讨会上展示 [8]

公司融资 - Kazia Therapeutics Limited 完成了注册直接发行和并发私募配售 发行了1,333,333份美国存托股票（ADSs） 每份ADS代表100股普通股 发行价格为每股ADS 1.50美元 并发私募配售了未注册的认股权证 可购买总计1,333,333份ADS 认股权证的行权价格为每股ADS 1.50美元 立即生效 有效期为发行之日起五年半 [1] - Maxim Group LLC 担任注册直接发行和并发私募配售的独家配售代理 [2] - 公司从此次发行中获得的总收益约为200万美元 扣除配售代理费用和其他发行费用后 公司计划将净收益用于一般公司用途 包括营运资金 研究 临床开发和商业化相关费用 以及一般和行政费用 [3] 证券发行细节 - 上述证券（不包括认股权证和认股权证下的ADSs）是根据2024年9月5日提交并于2024年9月12日生效的F-3表格“货架”注册声明进行注册直接发行的 发行仅通过构成有效注册声明一部分的招股说明书补充进行 最终招股说明书补充和随附的基本招股说明书已提交给SEC 可在SEC网站获取 [4] - 未注册的认股权证是根据1933年证券法第4(a)(2)条及其下的D条例进行私募配售的 认股权证和基础ADSs未根据证券法或适用的州证券法注册 因此 认股权证和基础ADSs不得在美国重新发行或转售 除非根据有效的注册声明或适用的豁免 [5] 公司业务 - Kazia Therapeutics Limited 是一家专注于肿瘤药物开发的公司 总部位于澳大利亚悉尼 主要项目是paxalisib 一种研究性的大脑渗透性PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂 正在开发用于治疗多种形式的脑癌 已获得FDA的孤儿药认定和快速通道认定 用于治疗胶质母细胞瘤和实体瘤脑转移 公司还在开发EVT801 一种VEGFR3小分子抑制剂 已完成I期研究 [7][8] 公司声明 - 本新闻稿不构成出售或购买任何证券的要约或招揽 也不得在任何州或司法管辖区出售这些证券 除非在该州或司法管辖区的证券法下注册或获得资格 [6] - 本新闻稿可能包含前瞻性声明 基于公司当前对未来事件和趋势的预期和预测 受某些风险和不确定性的影响 可能导致实际结果与前瞻性声明中的预期存在重大差异 公司不承担公开更新任何前瞻性声明的义务 [9] - 本公告由首席执行官John Friend博士授权发布 [10]