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文章核心观点 - Neurocrine Biosciences公布INGREZZA治疗迟发性运动障碍的真实世界研究新数据，显示所有患者用药首日即达治疗剂量，而约半数使用deutetrabenazine的患者六个月内才能达到 [1][5] 研究情况 - 回顾性队列研究将在2025年美国管理式医疗药剂师学会年会上展示，使用IQVIA美国纵向处方和专业费用索赔数据库2022 - 2024年数据，纳入3527名INGREZZA治疗患者、2166名每日两次deutetrabenazine治疗患者和326名deutetrabenazine缓释剂治疗患者，评估六个月基线期和六个月随访期 [2] - 随访期患者根据治疗需求调整剂量，治疗剂量阈值为对照临床试验显示临床疗效的最低剂量（deutetrabenazine 24 mg/天，INGREZZA 40 mg/天） [3] 研究结果 - 所有40 mg、60 mg或80 mg INGREZZA治疗患者用药首日即达治疗剂量，而deutetrabenazine治疗患者中仅47.5%每日两次用药者和54.3%缓释剂用药者六个月内达到治疗剂量，平均达标时间三到四周（P<0.001） [6] - 达到治疗剂量的deutetrabenazine治疗患者中，近10%持续用药但无法维持治疗剂量（每日两次用药者8.5%，缓释剂用药者9.6%） [6] - 与deutetrabenazine相比，INGREZZA治疗患者剂量调整更少，deutetrabenazine治疗患者首月后剂量调整显著更多（INGREZZA 33.7%，每日两次用药者48.1%，缓释剂用药者54.0%；P<0.001） [6] 迟发性运动障碍介绍 - 迟发性运动障碍是一种运动障碍，特征为面部、躯干和/或身体其他部位不自主、异常和重复性运动，与服用某些精神健康药物和胃肠道疾病药物有关，症状严重且常持续不可逆，美国至少80万成年人受影响 [4][7] INGREZZA介绍 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国FDA批准用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即达治疗剂量且无需滴定 [8] - 由Neurocrine Biosciences研发，选择性抑制VMAT2，对VMAT1、多巴胺能、血清素能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显结合亲和力，通过抑制多巴胺释放减少额外多巴胺信号传导，减少不自主运动 [9] - 适用于最广泛患者群体，每日一次一粒胶囊，可与大多数稳定精神健康方案联用，有适合吞咽困难患者的撒剂配方，批准使用剂量为40 mg、60 mg和80 mg胶囊 [10] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是领先的神经科学领域生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法，产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病等疾病的药物，以及多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [20]

公司概况 - 公司成立于1993年，是一家金融服务公司 [1] - 公司宗旨是让世界更聪明、更快乐、更富有 [1] 业务覆盖 - 公司每月通过高级投资解决方案、Fool.com上的免费指导和市场分析、顶级播客以及非营利性的The Motley Fool Foundation触达数百万人 [1]

文章核心观点 - 公司公布KINECT® 4研究新数据，显示每日一次服用INGREZZA®胶囊治疗迟发性运动障碍（TD）效果显著，多数患者达到缓解标准 [1][2] 分组1：研究介绍 - KINECT 4是一项3期开放标签研究，163名中度至重度TD患者接受48周每日一次INGREZZA治疗，之后有4周洗脱期，初始剂量40mg/天，第4周可根据情况调整至80mg/天 [4] - 研究使用异常不自主运动量表（AIMS）评估TD症状缓解阈值，定义为七个身体区域AIMS项目得分≤1 [2] 分组2：研究结果 - 多数接受48周每日一次INGREZZA治疗的参与者达到TD缓解阈值，与潜在精神疾病诊断或剂量无关 [3] - 完成研究的参与者中59.2%（61/103）达到缓解，40mg剂量组为58.6%（17/29），80mg剂量组为59.5%（44/74） [8] - 40mg和80mg剂量的INGREZZA在AIMS总分上均有显著改善，40mg组基线平均分12.4降至第48周的2.1，80mg组从15.1降至2.5 [8] - 缓解率在不同精神疾病诊断中一致，精神分裂症或分裂情感障碍患者为57.7%（41/71），情绪障碍患者为62.5%（20/32） [8] - 长期治疗中，INGREZZA 40mg/天和80mg/天的AIMS总分从基线到第48周平均变化分别为 -10.2和 -11.0 [5] 分组3：药物信息 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国FDA批准用于治疗成人TD和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即可使用治疗剂量，无需滴定 [10] - INGREZZA由公司研发，选择性抑制VMAT2，对VMAT1、多巴胺能、血清素能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显结合亲和力，可减少多巴胺信号传导，减少不自主运动 [11] - INGREZZA适用于广泛患者群体，每日一粒，可与多数稳定精神健康方案联用，还有适合吞咽困难患者的SPRINKLE剂型，批准使用剂量为40mg、60mg和80mg胶囊 [12] 分组4：公司介绍 - 公司是领先的神经科学领域生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方案，产品组合丰富，有强大的临床开发管线 [23] 分组5：疾病介绍 - 迟发性运动障碍（TD）是一种运动障碍，特征为面部、躯干或其他身体部位不自主、异常和重复运动，与服用某些精神健康药物有关，症状严重且常持续不可逆，美国至少80万成年人受影响 [6][9]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司公布KINECT® - HD研究数据，显示每日一次服用INGREZZA®胶囊可显著改善亨廷顿病成人患者各身体部位的舞蹈病症状，强化了该药物在治疗中的临床意义 [1][2] 分组1：研究背景 - 亨廷顿病是一种遗传性进行性神经退行性疾病，患者多在30 - 50岁出现症状，约4.1万美国成年人受影响，超20万人有遗传风险，多数患者会经历舞蹈病，影响运动协调等 [3] - KINECT® - HD是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估valbenazine治疗亨廷顿病相关舞蹈病的疗效、安全性和耐受性，共纳入128名18 - 75岁患者 [4] 分组2：研究方法与结果 - 患者按1:1随机分组，分别接受40mg、60mg或80mg的INGREZZA（n = 64）或安慰剂（n = 61）治疗，基线时治疗组TMC评分相似 [3] - 主要疗效终点为UHDRS®总最大舞蹈病（TMC）评分，valbenazine治疗使TMC评分安慰剂调整后平均降低3.2个单位（P<0.0001），次要终点CGI - C和PGI - C反应状态也有统计学意义 [5] - 更多服用INGREZZA的参与者在所有受影响身体部位有潜在有意义的舞蹈病改善，上肢和下肢有统计学显著改善（P<0.05），维持期平均TMC身体部位评分改善，INGREZZA组各TMC项目改善更明显 [7] 分组3：INGREZZA药物信息 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获FDA批准用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即可使用治疗剂量，无需滴定 [9] - 该药物由Neurocrine Biosciences研发，选择性抑制VMAT2，不与VMAT1等受体结合，通过抑制多巴胺释放减少非自主运动 [10] - INGREZZA适用于最广泛患者群体，每日一次一粒胶囊，可与多数稳定精神健康疗法联用，还有适合吞咽困难者的SPRINKLE剂型，批准剂量为40mg、60mg和80mg胶囊 [11] 分组4：公司信息 - Neurocrine Biosciences是领先的神经科学生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法，产品组合丰富，有强大研发管线 [22] - 公司应用对神经科学的独特见解治疗复杂疾病，追求药物以减轻患者负担 [24]

文章核心观点 公司宣布启动对研究性化合物NBI - 1140675的1期临床研究，该化合物有望治疗某些神经和神经精神疾病 [1] 公司动态 - 公司启动1期临床研究，评估NBI - 1140675在健康成年参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [1] - NBI - 1140675是内部发现的、高效且选择性的VMAT2抑制剂，与NBI - 1065890同为公司正在进行1期临床研究评估的第二代VMAT2抑制剂 [2] 公司历史成果 - 公司成功开发并于2017年获得FDA批准将选择性VMAT2抑制剂valbenazine用于治疗迟发性运动障碍，2023年获批用于治疗亨廷顿病相关的舞蹈病 [2] - valbenazine正在进行3期临床研究，作为抗精神病药物的辅助治疗用于精神分裂症，以及作为治疗运动障碍性脑瘫的药物 [2] 公司概况 - 公司是一家专注神经科学的生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发改变生活的治疗方法 [3] - 公司产品组合多样，包括FDA批准用于治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，以及处于临床开发中后期的多个化合物 [3]

文章核心观点 - 公司公布KINECT - PRO™ 4期研究的顶线数据，显示INGREZZA®（valbenazine）胶囊对迟发性运动障碍（TD）患者的身体、社交和情感影响有临床意义且持续的效果，无论TD严重程度或潜在精神疾病状况如何 [1] 研究相关 研究目的 - 主要评估INGREZZA治疗期间患者报告的TD身体和社会情感影响变化，以及个人工作、家庭、社交生活和整体健康幸福感的变化；次要评估临床医生和患者报告的TD严重程度变化 [3] 研究设计 - 为开放标签研究，旨在评估INGREZZA在反映现实临床实践的TD患者群体中的患者报告结果；参与者至少有轻度TD，有临床诊断的精神疾病；研究包括4周筛选期、24周治疗期和2周安全随访期，治疗期首4周每日一次服用40mg INGREZZA，之后根据个体需求灵活调整剂量 [5] 研究对象 - 59名患者参与研究，接受每日一次40mg、60mg或80mg的INGREZZA治疗长达24周，52名患者完成第24周访视；TD严重程度（轻度与中度/重度）和潜在精神疾病亚组（精神分裂症或分裂情感性障碍与双相情感障碍或重度抑郁症）的患者数量相当 [2] 研究结果 - 所有三项患者报告结果指标均有显著且持续改善，最早在4周、最低剂量（40mg）时就有改善；AIMS评分显示不自主运动持续减少，无论TD严重程度或潜在精神疾病状况如何；治疗的安全性和耐受性与INGREZZA已知情况一致，未发现新问题 [4] 疾病相关 迟发性运动障碍（TD） - 是一种运动障碍，特征为面部、躯干和/或其他身体部位的不自主、异常和重复性运动，与服用某些精神健康药物和胃肠道药物有关；症状可能严重且持久不可逆，估计影响美国至少80万成年人 [7] 迟发性运动障碍影响量表（TDIS） - 是一种新颖的、经过心理测量验证的TD患者报告结果测量工具，由公司从INGREZZA治疗TD的定性研究和3期试验中开发；由11个问题组成，评估6个领域，能让TD患者对症状影响进行评分，提供更全面的病情评估 [6] 药物相关 INGREZZA®（valbenazine）胶囊 - 是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国食品药品监督管理局批准用于治疗成人迟发性运动障碍和与亨廷顿病（HD）相关的舞蹈病；从第一天起提供治疗剂量，无需滴定；每日一次一粒胶囊，可与大多数稳定的精神健康疗法一起服用；有SPRINKLE剂型，适用于吞咽困难者；批准使用的剂量为40mg、60mg和80mg胶囊 [8][10] 作用机制 - 选择性抑制VMAT2，对其他受体无明显结合亲和力；虽具体作用方式不完全清楚，但认为可减少额外的多巴胺信号传导，从而减少不自主运动 [9] 公司相关 - 是一家领先的以神经科学为重点的生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法；公司产品组合包括FDA批准的治疗TD、HD相关舞蹈病等疾病的药物，还有多个处于临床开发中后期的化合物 [21]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司将参加3月的两场投资者会议，相关网络直播及回放信息可在公司网站获取 [1][2] 公司参会信息 - 首席执行官Kyle Gano、首席财务官Matt Abernethy和首席商务官Eric Benevich将于2025年3月4日周二美国东部时间上午11:10在波士顿举行的TD Cowen第45届年度医疗保健会议上发表演讲 [5] - 首席财务官Matt Abernethy和投资者关系副总裁Todd Tushla将于2025年3月11日周二美国东部时间上午11:20在迈阿密举行的Leerink全球医疗保健会议上发表演讲 [5] 网络直播信息 - 网络直播可在Neurocrine Biosciences公司网站的投资者板块（www.neurocrine.com）访问 [2] - 网络直播结束约一小时后，网站将提供回放，并保存约一个月 [2] 公司简介 - Neurocrine Biosciences是一家专注神经科学的生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发改变生活的疗法 [3] - 公司产品组合包括美国FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，还有多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [3] - 公司运用对神经科学以及大脑和身体系统相互联系的独特见解治疗复杂疾病，追求药物以减轻使人衰弱的疾病和病症的负担 [3]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences董事会授权一项最高5亿美元的股票回购计划，体现公司平衡业务投资与股东回报的资本分配策略 [1][2] 公司股票回购计划 - 董事会授权新股票回购计划，公司可根据市场情况回购最高5亿美元股票 [1] - 该授权是对2024年10月宣布、2025年2月初完成的3亿美元加速回购计划的补充 [1] - 回购可由管理层酌情通过多种方式进行，如公开市场交易、私下协商交易、加速股票回购等 [2] 公司资本分配策略 - 授权反映公司资本分配策略，平衡商业产品投资、研发管线推进和股东资本回报 [2] 公司概况 - 是专注神经科学的生物制药公司，致力于为神经精神、神经和神经内分泌疾病患者开发治疗方法 [3] - 产品组合包括美国FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病等疾病的疗法，还有多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [3]

文章核心观点 - 尽管Neurocrine Biosciences第四季度盈利超预期，但三位分析师下调其股价目标，致当日股价跌超3%，表现逊于标普500指数，不过分析师仍维持买入评级 [1] 分析师下调股价目标情况 - H.C. Wainwright、Guggenheim和UBS三位分析师同时对Neurocrine未来的看法不再那么乐观，下调其股价目标 [2] - UBS的Ashwani Verma将Neurocrine股价目标从176美元降至154美元，是三位分析师中下调幅度最大的 [2] - Guggenheim的Yatin Suneja将目标价下调2美元至163美元，Wainwright的Andrew Fein将目标价下调5美元至185美元，下调幅度相对较小 [4] 下调原因 - 分析师下调股价目标是因为公司主打药物Ingrezza的销售指引缺乏吸引力，管理层预计该药物今年销售额为25 - 26亿美元，较2024年的23亿美元增长不显著 [3] 公司优势及分析师评级 - Neurocrine是一家专注的生物技术公司，虽产品组合和研发管线不如一些竞争对手，但能成功将药物推向市场 [5] - 尽管Ingrezza销售预期未达部分人期望，但该药物收入将继续增长，三位分析师在下调股价目标后仍维持对该股的买入评级 [5]