财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总收入为9820万美元，包括美国NERLYNX净销售额、许可费和特许权使用费 [9] - 2021年第一季度NERLYNX净销售额为4580万美元，低于2020年第四季度的5000万美元和2020年第一季度的4860万美元 [10] - 2021年第一季度特许权使用费收入为240万美元，低于2020年第四季度的260万美元，高于2020年第一季度的60万美元 [11] - 2021年第一季度获得来自Pierre Fabre的5000万美元许可收入，销售成本包含向CANbridge支付的2000万美元一次性终止费用 [11] - 2021年第一季度GAAP净利润为1650万美元，合每股摊薄收益0.40美元；2020年第四季度和第三季度GAAP净亏损分别为1500万美元和3150万美元 [41] - 2021年第一季度非GAAP净利润为2240万美元，合每股摊薄收益0.55美元 [42] - 2021年第一季度NERLYNX销售总收入为5650万美元，低于2020年第四季度的6010万美元 [43] - 2021年第一季度毛销比调整为18.9%，高于2020年第四季度的16.8% [44] - 2021年第一季度销售成本为2960万美元 [44] - 2021财年，公司预计NERLYNX净销售额在2.08亿 - 2.13亿美元之间，毛销比调整在18% - 19%之间，特许权使用费收入在1300万 - 1500万美元之间，许可收入在5000万 - 5200万美元之间；预计2021年第二季度NERLYNX净销售额在4600万 - 4700万美元之间，特许权使用费收入在200万 - 300万美元之间，毛销比约为17.5% - 18.5% [45][46] - 2021年第一季度SG&A费用为2820万美元，研发费用为2020万美元 [47] - 2021年第一季度公司现金收入为1570万美元，截至季度末，现金、现金等价物和有价证券为1.091亿美元，3月31日应收账款余额为2620万美元，应收账款期限为10 - 68天，销售未收款天数约为46天，估计分销网络维持约4周库存 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - NERLYNX销售业务：2021年第一季度净销售额4580万美元，销量3247瓶，低于2020年第四季度；销售渠道方面，约76%业务通过专业药房渠道，24%通过专业经销商渠道，与2020年第四季度相比有轻微变化 [10][27][29][32] - 许可和特许权业务：2021年第一季度特许权使用费收入240万美元，获得5000万美元许可收入；预计2021财年特许权使用费收入在1300万 - 1500万美元之间，许可收入在5000万 - 5200万美元之间 [11][46] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：2021年第一季度NERLYNX净销售额4580万美元，销量3247瓶，受疫情、假期新患者启动减少和医保患者免费药物增加等因素影响 [10][29][32] - 全球市场：2021年第一季度，NERLYNX在秘鲁获得扩展辅助和转移适应症批准，预计2021年年中在加拿大获得转移适应症批准；2020年第四季度在丹麦、芬兰和苏格兰商业推出，2021年第一季度在中国、台湾、希腊和捷克共和国推出，预计2021年第二季度在智利、马来西亚、文莱和新西兰推出 [36][37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于通过正在进行的临床试验推进来那替尼的研发，以及NERLYNX的商业化，加强其在早期乳腺癌市场的地位，提高临床医生和患者对其风险 - 收益的认知，增加新患者启动 [21][49] - 与Pierre Fabre延长 sublicense协议，授予其NERLYNX在大中华区的商业权利，有望获得额外里程碑付款和特许权使用费 [14][15] - 持续推进来那替尼在HER2突变癌症的SUMMIT试验，预计在2021年年中至年末进行初步分析，为与FDA的预新药申请会议做准备 [18] - 行业竞争方面，在转移性乳腺癌市场，2021年2月NERLYNX获得转移适应症批准，但同期HER2和Tukysa也获得批准，市场竞争激烈 [89] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情给公司带来商业挑战，影响NERLYNX销售增长，但随着2021年疫苗接种推进，有望减少商业限制，改善商业表现 [12][50] - 公司对新临床数据带来的积极影响充满信心，预计2021年下半年随着疫苗接种增加和新冠病例减少，客户访问改善，整体市场份额将增加 [26] - 公司期望通过增加与医生的沟通、提高剂量递增策略的采用率等方式，实现NERLYNX销售增长 [53][55] 其他重要信息 - 公司公布了CONTROL研究的中期结果和ExteNET试验的最终疗效结果，这些数据显示了剂量递增策略可改善NERLYNX的耐受性，以及在疾病复发高风险患者中的潜在益处 [24][25] - 2021年第一季度，约38%的新患者以较低剂量开始治疗，公司预计剂量递增策略的采用率将继续增加 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：公司预计下半年收入加速增长的假设依据是什么？ - 公司认为NERLYNX是促销敏感型产品，新临床数据在2020年第四季度发布，随着2021年下半年访问增加，将有助于产品推广；预计剂量递增策略的采用率将增加，改善患者体验和依从性；早期市场研究显示，早期乳腺癌患者对新临床信息感兴趣，会更积极与临床医生讨论治疗方案 [53][54][55][56] 问题2：公司商业策略更侧重于促使现有处方医生更积极使用NERLYNX，还是拓展新处方医生？ - 两者并重，公司希望现有使用者继续获得良好反馈，同时让未使用或近期未使用的医生重新参与；已发布和展示的临床数据为扩大使用奠定基础；采用剂量递增策略的医生倾向于开出更多NERLYNX处方；公司仍有机会拓展未开过处方的医生，如2021年第一季度约29%的新处方来自从未开过处方的医生 [57][58][61] 问题3：第一季度低剂量患者比例下降的原因是什么？ - 数据更新后发现2020年第四季度有波动，但整体剂量递增策略的采用呈上升趋势；2020年第四季度CONTROL数据在圣安东尼奥乳腺癌会议上展示，存在一些干扰因素；即使在2021年第一季度，也是除2020年第四季度外比例最高的季度，且临床医生反馈良好，预计未来会继续上升 [63] 问题4：HER2突变ER阳性试验的披露计划是怎样的，投资者何时能听到结果，是否会先公布数据再与FDA沟通？ - 随机分组已完成，预计在获得数据后会在会议上公布初步结果；FDA会议申请和获批有时间差，更可能先公布数据 [64][65] 问题5：医生使用的低剂量具体情况如何，剂量增加的速度如何，以及医生首选的止泻药组合是什么？ - 医生通常遵循CONTROL研究中提出的剂量递增方案，即先服用3粒一周，再服用4粒一周，然后服用6粒；洛哌丁胺仍是首选和最常用的止泻策略，结合剂量递增和按需使用洛哌丁胺可提高患者对NERLYNX的耐受性和持久性；部分医生在洛哌丁胺无效时可能会使用布地奈德或考来烯胺，但使用情况较少 [68][69][71] 问题6：学术机构和诊所的处方情况如何？ - 由于是早期乳腺癌治疗，绝大多数在社区肿瘤环境中进行，公司销售情况也反映了这一分布；随着患者病情发展到转移阶段，尤其是后期治疗，患者更倾向于前往学术中心 [72][73] 问题7：新冠疫情导致的商业访问中断结束后，处方量将如何恢复，是会在一两个季度内激增还是更渐进式恢复，以及本季度全球合作伙伴推出产品的反馈如何，哪些地区的采用情况突出？ - 疫情前约90%的互动是面对面的，疫情期间几乎完全转为线上，目前开始向70%线上、30%线下转变，但整体市场份额仍较疫情前下降约50%；处方量恢复将是渐进式的，取决于当地疫苗接种情况和政策，预计2021年下半年会加速改善；全球合作伙伴推出产品受疫情影响，不同国家情况不同，中国市场处于初期，后续财报电话会议将提供更多信息 [77][78][79][80][81] 问题8：更多患者从低剂量开始治疗和患者使用NERLYNX时间延长这两个因素对每位患者收入的综合影响如何？ - 剂量递增策略仅延迟两周达到全剂量，对商业影响相对较小；但医生和患者接触剂量递增策略后，对产品品牌的认知更好，表现为更高的首次和二次续方率、6个月时更多的患者留存以及更长的治疗时间，这对公司和患者都有益 [84][85] 问题9：过去一年左右，在转移性乳腺癌患者中，NERLYNX的使用是否有超预期增长，是否有机会推广其便利性，以及HER2突变乳腺癌队列在21名患者初步数据后与FDA沟通，是否有可能获得加速批准？ - 在转移性疾病中，口服药物有一定优势，但转移性患者对口服和静脉制剂的依从性都较高；2021年2月NERLYNX获得转移适应症批准，但同期HER2和Tukysa也获批，市场竞争激烈，未看到显著增长，甚至有轻微下降趋势；HER2突变乳腺癌队列已完成21名患者入组，但不确定哪些队列会扩大，需等待数据结果，再确定FDA加速批准策略 [88][89][90]

财务数据关键指标变化 - 资产相关 - 截至2021年3月31日，公司总资产为258,659,000美元，较2020年12月31日的244,220,000美元增长5.91%[13] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为16,437,000美元，而2020年12月31日股东权益赤字为5,951,000美元[13] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，按公允价值计量的资产总额分别为7982.1万美元和7981.3万美元[74] - 2021年3月31日，公司短期投资的摊销成本和公允价值均为7982.1万美元，2020年12月31日为7981.3万美元[75] - 2021年3月31日应收账款净额为2615.8万美元，2020年12月31日为2554.3万美元[96] - 2021年3月31日预付费用及其他总计为1291.9万美元，2020年12月31日为1300.7万美元[98] - 2021年3月31日其他流动资产总计为37.3万美元，2020年12月31日为364.1万美元[99] - 2021年3月31日应计费用总计为8042.4万美元，2020年12月31日为8728.8万美元[107] - 截至2021年3月31日，长期债务净额为7634.6万美元，到期日为2024年6月1日[112] - 截至2021年3月31日，新信贷安排下有1亿美元定期贷款未偿还，占公司当时所有未偿还长期债务[119] - 截至2021年3月31日，公司贷款和担保协议下未偿还本金为1亿美元[205] 财务数据关键指标变化 - 收入与利润相关 - 2021年第一季度总营收为98,169,000美元，较2020年同期的51,217,000美元增长91.67%[15] - 2021年第一季度净收入为16,528,000美元，而2020年同期净亏损16,933,000美元[15] - 2021年第一季度基本每股净收入为0.41美元，2020年同期基本每股净亏损为0.43美元[15] - 2021年第一季度基本每股净收入为0.41美元，摊薄后为0.40美元；2020年第一季度基本每股净亏损为0.43美元，摊薄后为0.43美元[36] - 公司2021年第一季度净收入约1650万美元，运营现金流约1570万美元[29] 财务数据关键指标变化 - 现金流相关 - 2021年第一季度经营活动提供的净现金为15,661,000美元，2020年同期使用的净现金为11,540,000美元[21] - 2021年第一季度投资活动使用的净现金为5,301,000美元，2020年同期提供的净现金为34,377,000美元[21] - 2021年第一季度现金、现金等价物和受限现金净增加10,360,000美元，2020年同期净增加22,837,000美元[21] - 2021年第一季度支付利息2,250,000美元，支付所得税120,000美元[21] - 2021年第一季度非现金投资和融资活动中无形资产计入应计费用为20,000,000美元[21] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约9570万美元，有价证券约1340万美元[29] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司受限现金金额为1220万美元[70] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物和受限现金超过联邦存款保险公司和证券投资者保护公司保险限额约1.076亿美元[76] 财务数据关键指标变化 - 证券与股份相关 - 2021年第一季度，潜在稀释证券排除计算的期权可发行股份为4960445股，认股权证可发行股份为2116250股，受限股票单位对应的股份为1741770股；2020年第一季度对应数据分别为4330242股、2116250股和2274100股[35] - 2021年和2020年3月31日止三个月，公司分别发行237876股和113417股受限股单位（RSUs）对应的普通股[122] - 2021年和2020年3月31日止三个月，公司基于股票的薪酬费用分别为586万美元和890.7万美元[129] - 截至2021年3月31日，与未归属股票期权和RSUs相关的总估计未确认员工薪酬成本分别约为840万美元和2230万美元，预计分别在2.1年和2.0年的加权平均期间内确认[129] 财务数据关键指标变化 - 费用与成本相关 - 2021年第一季度无形资产摊销费用为200万美元，截至2021年3月31日，预计2021年剩余时间无形资产摊销费用约为600万美元，2022 - 2029年每年约为800万美元，2030年为200万美元[92] - 2021年第一季度，公司同意支付2000万美元一次性终止费给CANbridge，以收回NERLYNX在大中华区的所有权利，并将该费用计入销售成本[93] - 2021年第一季度租赁费用中固定和可变租赁费用分别约为120万和10万美元[102] - 2021年第一季度公司发生折旧费用20万美元，无形资产摊销费用200万美元[105][106] - 2021年和2020年3月31日止三个月，公司在合并运营报表中分别记录约50万美元与债务发行成本摊销相关的利息费用[121] - 2021年和2020年3月31日止三个月，公司为401(k)计划雇主匹配供款分别产生约60万美元和40万美元费用[132] 财务数据关键指标变化 - 利率与还款相关 - 截至2021年3月31日，有效利率为12.75%[114] - 提前还款需支付费用，在贷款资金发放日一周年及之前还款，费用为还款金额的3%；在发放日一周年后至两周年及之前还款，费用为2%；在发放日两周年后至到期日前还款，费用为1%[115] - 违约事件发生且持续，利率将提高5%[117] - 2021 - 2024年新信贷安排下未来最低本金还款额分别为1428.6万美元、3428.6万美元、3428.6万美元和1714.2万美元[120] - 公司贷款和担保协议下借款年利率为9.0%和（“优惠利率”加3.5%）中的较高者[205] 业务线数据关键指标变化 - 产品获批情况 - 2017年公司首个产品NERLYNX获FDA批准用于早期HER2阳性乳腺癌的延长辅助治疗[25] - 2020年2月，NERLYNX与卡培他滨联用获FDA批准用于治疗接受过两种或以上抗HER2治疗方案的晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者[26] - 2018年，欧洲委员会授予NERLYNX在欧盟用于早期激素受体阳性HER2阳性乳腺癌的延长辅助治疗的营销授权[27] 业务线数据关键指标变化 - 业务板块与销售情况 - 公司运营一个业务板块，即开发和商业化创新癌症护理产品[32] - 公司产品销售付款期限在10至68天之间[39] - 公司目前仅有一种产品NERLYNX，预计该产品在可预见的未来将占产品收入的绝大部分[78] 业务线数据关键指标变化 - 融资与收入确认 - 公司自成立以来融资主要来自产品和许可收入、普通股公开发行、私募股权融资和贷款协议借款[30] - 2021年第一季度公司收到并确认5000万美元的前期付款作为许可收入[55] - 截至2021年3月31日的三个月，子许可协议许可收入应收账款净额期初余额为250万美元，期末应收账款净额中包含200万美元许可收入，坏账准备为100万美元[56] - 截至2021年3月31日，子许可协议下所有业绩义务达成时公司可获得的潜在里程碑付款约为5.816亿美元[56] - 2021年第一季度特许权使用费收入为240万美元[57] - 公司提供自愿患者援助计划，共付援助应计费用基于索赔估计和每项索赔成本计算，会减少产品收入并形成流动负债[49] - 公司根据ASC 606评估子许可协议，确定不同履约义务，非退款前期费用在许可期开始且交付许可数据等时确认收入[50] - 公司在确认收入前估计交易价格，包含可变对价，满足条件时将可变对价计入交易价格[51] - 若有多个不同履约义务，公司按相对单独售价分配交易价格，按投入法确认收入[52] 业务线数据关键指标变化 - 租赁相关 - 公司在洛杉矶和南旧金山的办公场地租赁租金每年约增长3%，分别提供200万和110万美元备用信用证[100][101] - 截至2021年3月31日，未来最低租赁付款总额为2846.4万美元，租赁负债为2193万美元[103] - 截至2021年3月31日，公司现有租赁的平均增量借款利率为10.9%[89] 业务线数据关键指标变化 - 辉瑞协议相关 - 2011年8月公司与辉瑞达成许可协议，辉瑞授予公司相关化合物全球许可[134] - 2014年7月18日公司对与辉瑞的许可协议进行修订，降低特许权使用费率等[135] - 若所有里程碑达成，公司需向辉瑞支付约1.875亿美元[136] - 2021年9月公司需向辉瑞支付约2190万美元及利息，未支付部分按年利率6.25%计息[136] - 公司商业化辉瑞许可化合物或含这些化合物的产品，需按净销售额低至中个位数百分比向辉瑞支付年度特许权使用费[137] 其他事项 - 公司于2021年1月1日起采用ASU 2020 - 10，该准则对公司当前财务状况、经营成果和财务报表披露无重大影响[95] - 公司自2020年12月15日之后的期间采用ASU 2019 - 12，该准则对公司当前财务状况、经营成果和财务报表披露无重大影响[94] - 公司和部分高管在本季度报告“法律诉讼”中被列为被告[138] - 公司将所有原始期限三个月或以内的高流动性工具分类为现金等价物[69] - 公司在2021年3月31日和2020年12月31日分别计提0美元和100万美元的信用损失准备[77] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司分别记录0和100万美元作为信用损失费用[97] - 截至2021年3月31日，公司将多余现金主要投资于货币市场等现金等价物[203] - 公司认为利率提高10%不会对现金等价物实现价值产生重大影响[204]

产品管线 - Neratinib在乳腺癌治疗谱的多个阶段和适应症开展试验，如HER2+乳腺癌的扩展辅助治疗、转移性治疗等[6] - SUMMIT“篮子”试验针对EGFR、HER2、HER4突变的不同肿瘤类型开展研究，包括肺癌、宫颈癌、乳腺癌等[74] 市场表现 - 2020年Q4 NERLYNX净收入约5000万美元，出厂销售约3600瓶[12][15] - 美国早期HER2+乳腺癌接受辅助治疗患者约28300人，欧盟约37000人；美国三线HER2+转移性乳腺癌患者约6400人，四线约4700人[32][55] 临床试验结果 - CONTROL试验显示，洛哌丁胺预防可降低Neratinib治疗相关腹泻的发生率和严重程度[30] - NALA试验中，Neratinib + 卡培他滨对比拉帕替尼 + 卡培他滨，在无进展生存期（PFS）上有显著优势，中枢神经系统转移干预时间也更优[37][50] - FB - 10试验中，Kadcyla（T - DM1）+ Neratinib的客观缓解率（ORR）为60%（12/20）[60] - TBCRC 022试验中，Cohort 3a的中枢神经系统客观缓解率（CNS ORR）为49%（95% CI 32 - 66%）[68] 合作与里程碑 - 产品在澳大利亚、新加坡、以色列、加拿大等多个地区获得批准或上市[22] - 预计2021年完成SUMMIT试验HR+乳腺癌队列随机II期入组，报告多项试验数据，并与FDA讨论加速批准事宜[153] 财务状况 - 截至2020年12月31日，现金、现金等价物和有价证券约9300万美元，2020年Q4现金消耗约1560万美元[166] - 修订定期贷款协议，新贷款1亿美元取代1.55亿美元贷款[166]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-35703 PUMA BIOTECHNOLOGY, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation ...

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度总营收为5260万美元，包括美国NERLYNX净销售额和特许权使用费 [9] - NERLYNX第四季度净销售额为5000万美元，较2020年第三季度的4930万美元略有增加，较2019年第四季度的5870万美元有所下降 [9] - 第四季度特许权使用费收入为260万美元，而2019年第四季度为20万美元 [9] - 2020年第四季度GAAP净亏损为1500万美元，即每股0.38美元；非GAAP净亏损为550万美元，即每股0.14美元 [41][42] - 2020年第四季度NERLYNX销售毛收入为6010万美元，高于第三季度的5860万美元；净收入为5000万美元，较第三季度的4930万美元略有增加 [43] - 2020年第四季度毛净调整率约为16.8%，高于第三季度的15.8% [44] - 2020年第四季度销售成本为1090万美元，包括约200万美元与neratinib许可相关的无形资产摊销 [44] - 2020年第四季度SG&A费用为2880万美元，研发费用为2420万美元 [48][49] - 2020年第四季度现金消耗为1560万美元，全年现金消耗为1930万美元 [50] - 2020年第四季度末现金、现金等价物和有价证券为9340万美元，应收账款余额为2550万美元 [51] - 预计2021财年NERLYNX净销售额在2.05亿 - 2.1亿美元之间，特许权使用费在1600万 - 1700万美元之间，潜在许可收入在3000万 - 3200万美元之间 [45][46] - 预计2021年第一季度NERLYNX净销售额在4200万 - 4300万美元之间，特许权使用费在200万 - 300万美元之间，许可收入为3000万美元 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 - NERLYNX业务：2020年第四季度约79%的业务通过专业药房渠道，21%通过专业经销商渠道，与第三季度一致 [26] - NERLYNX业务：2020年第四季度美国净产品销售额为5000万美元，较第三季度的4930万美元略有增加 [27] - NERLYNX业务：2020年第四季度销售3585瓶NERLYNX，较第三季度的3611瓶略有减少 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：第四季度新患者开始使用NERLYNX的数量有所下降，受假期和COVID - 19疫情影响 [27][28] - 国际市场：第四季度在芬兰和瑞士推出NERLYNX，2021年1月在阿根廷获得转移性批准 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略：加强NERLYNX风险效益认知，增加与客户的促销互动，创新高效地部署资源，重点关注扩展辅助治疗，防止患者发展为转移性乳腺癌 [23][24] - 公司战略：通过临床试验和商业化推广neratinib，与全球合作伙伴合作，使NERLYNX在更多国家获批 [37][38] - 公司战略：推广剂量递增策略，提高NERLYNX的耐受性和治疗时长 [35][36] - 行业竞争：转移性乳腺癌市场竞争激烈，公司将重点放在扩展辅助治疗市场，该市场渗透率较低 [58][59][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 经营环境：COVID - 19疫情给公司带来挑战，影响与客户的面对面互动和患者流量 [28][29] - 未来前景：随着人们开始接种疫苗，预计2021年下半年商业促销环境将改善，有助于NERLYNX销售增长 [67] - 未来前景：公司对与Pierre Fabre在大中华区的合作持乐观态度，预计NERLYNX将在中国大陆为乳腺癌患者提供服务 [21][83] 其他重要信息 - 临床进展：2020年10月初，ExteNET临床试验中neratinib在HER2阳性、HR阳性早期乳腺癌的疗效结果发表；12月在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示ExteNET试验和CONTROL试验的更新数据 [11] - 临床进展：SUMMIT试验正在进行，预计2021年第二季度初完成初始21名患者的招募，中期分析预计在2021年年中至年末完成 [13][14][15] - 临床进展：2020年11月公布SUMMIT试验另一队列的中期数据，2021年1月在世界肺癌大会上展示该队列的额外数据，预计2021年下半年有更多数据报告 [16] - 专利进展：公司在欧洲专利EP 1848414的最终上诉程序中获胜，维持该专利的有效性 [17] - 合作协议：公司与Pierre Fabre延长许可协议，授予其NERLYNX在大中华区的商业化权利，公司将获得5000万美元预付款和最高2.4亿美元的里程碑付款及两位数特许权使用费；同时与CANbridge Pharmaceuticals终止大中华区许可协议，支付2000万美元 [18][19][20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：T790M专利在欧盟的后续诉讼步骤以及NERLYNX在转移性HER2阳性领域的销售竞争反馈 - 关于T790M专利，因属敏感法律问题，无法提供更多信息 [57] - 在转移性领域，有多种药物获批，竞争激烈，公司重点在扩展辅助治疗，该市场渗透率低 [58][59][60] 问题2：EGFR外显子18肺癌成功的标准以及2021年NERLYNX销售指导的假设和趋势 - 以阿法替尼约10%的缓解率为参考，公司中期数据显示缓解率为40%，但监管方面的成功标准需与FDA讨论后确定 [63] - 考虑到COVID - 19疫情，预计2021年下半年商业促销环境改善，有助于NERLYNX销售增长 [67] 问题3：SUMMIT试验中HER2突变激素受体阳性乳腺癌队列加速批准的利弊及所需数据 - 试验最初使用neratinib单药治疗，后发现耐药机制，改为联合用药，提高了缓解率和缓解持续时间 [72][73][74] - FDA要求分离neratinib在三联疗法中的贡献，若三联疗法优势明显，有望获得加速批准，但具体指标需看数据和与FDA讨论结果 [75][76] 问题4：与Pierre Fabre在亚洲的新合作，neratinib在这些地区的市场情况、Pierre Fabre的推广承诺以及其他地区的市场策略 - Pierre Fabre在欧洲是优秀合作伙伴，在中国有成熟商业基础设施，预计第二季度在中国大陆推出NERLYNX [81][82] - 美国是最大市场，欧洲和中国市场规模相近，公司已在多个地区建立合作伙伴关系，主要未合作国家是日本 [83][84] 问题5：如何扩大剂量滴定方案的采用以提高NERLYNX的使用率 - 向销售团队强调CONTROL研究的益处，进行直接和非个人促销 [88] - 向FDA提交CONTROL研究以更新标签，并与相关委员会合作将其纳入扩展辅助治疗的标准护理 [89] - 已获批新的133粒瓶装尺寸，支持剂量递增方案的采用 [90] 问题6：扩展辅助治疗和转移性治疗的收入细分及未来预期，以及EGFR外显子18突变非小细胞肺癌基因检测的现状 - 目前第四季度约6%的新患者开始使用NERLYNX用于转移性治疗，预计未来几个季度该比例保持一致，公司重点在扩展辅助治疗 [98] - EGFR外显子18突变检测已包含在肺癌检测面板中，几乎所有患者都会进行检测 [99]

疾病背景 - 胆管癌是异质性罕见病，预后差，多数患者确诊时为晚期无法治愈[4] - 一线标准治疗方案吉西他滨+顺铂可提高总生存期，二线FOLFOX客观缓解率约5%[4] - 胆管癌中体细胞HER2突变频率低，不同部位突变率不同，壶腹部7%，胆囊2%，肝外1 - 2%，肝内1 - 2%[4] 药物信息 - 来那替尼是口服、不可逆的EGFR、HER2和HER4酪氨酸激酶抑制剂，已获批用于早期HER2阳性乳腺癌的扩展辅助治疗及与卡培他滨联用治疗晚期或转移性HER2阳性乳腺癌[5] 研究方法 - 采用Simon 2阶段设计，若首批7例可评估患者中≥1例有响应，将队列扩展至第2阶段（N = 18）；若第2阶段≥4例有响应，则进一步扩展或分拆[7] 研究结果 - 入组25例患者，19例有基线RECIST可评估疾病，8例在60天内提前停药[9][10] - 客观缓解（确认）4例，客观缓解率16.0%（95% CI：5 - 36），最佳总体缓解率20.0%[13] - 临床获益率28.0%（95% CI：12 - 49），中位无进展生存期2.8个月（95% CI：1.1 - 3.7），中位总生存期5.4个月（95% CI：3.7 - 11.7）[13] 研究结论 - 来那替尼在晚期HER2突变胆管癌患者中安全可耐受，抗肿瘤活性与当前标准治疗相当[15] - 部分胆管癌患者有肿瘤缩小或疾病控制延长，显示单药抗肿瘤活性[15] - 研究局限性为样本量小且纳入ECOG体能状态差的患者，导致不可评估患者比例高[15]

销售数据 - 2020年第三季度NERLYNX净收入约4930万美元[10] - 2020年第三季度出厂销售约3600瓶[15] - 2020年第三季度约33%的患者以较低剂量开始治疗[18] 合作网络 - 专业药房网络包括Acaria health、Accredo、CVS ONCO 360等[6] - 专业经销商网络包括McKesson、ASD/Oncology supply、Cardinal health[7] 地区审批与上市 - 2019 - 2020年在澳大利亚、新加坡、文莱等多地获批[23] - 2020年第一季度在以色列、阿根廷等地上市[24][25] - 2020年第三季度在加拿大、厄瓜多尔等地获批[24][25] - 2020年第四季度计划在芬兰上市[26] - 2020年10月韩国提交新药申请[28]

分组1 - 公司于2020年11月5日美股收盘后发布了2020年第三季度财务业绩新闻稿 [4] - 本次财报电话会议包含公司未来预期、计划和前景的前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与陈述内容不同 [5] 分组2 - 参与本次财报电话会议的公司人员有高级总监投资者关系Mariann Ohanesian、首席执行官兼总裁兼董事长Alan Auerbach、首席财务官Maximo Nougues、首席商务官Jeff Ludwig [1][3] - 参与本次财报电话会议的外部人员有H.C. Wainwright & Company的Ed White、Citi的Samantha Semenkow、RBC Capital Markets的Kennen MacKay、Cowen and Company的Laura Christianson [1] 分组3 - 新闻稿、Alan和Jeff将提及的幻灯片以及本次电话会议的网络直播可通过公司网站pumabiotechnology.com投资者板块主页获取，网络直播和演示幻灯片将在网站存档90天供回放 [4] 问答环节所有提问和回答 无相关内容

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-35703 PUMA BIOTECHNOLOGY, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 77-0683487 (State or other jurisdiction ...

财务数据 - 2020年第二季度NERLYNX净收入约4880万美元[9] - 2020年第二季度商业瓶装销量约3700瓶[13] 患者用药情况 - 2020年第二季度约31%的患者以较低剂量开始使用NERLYNX[17] 合作与市场进展 - 2019年3月NERLYNX在澳大利亚获批，2019年12月在新加坡获批，2020年Q2/Q3在文莱、马来西亚、新西兰获批[22] - 2020年Q1在以色列和阿根廷推出NERLYNX[22] - 2019年7月在加拿大获批，2019年11月在香港获批，2020年4月在中国获批，2020年8月在台湾获批[22] - 2020年Q2在智利获批，2020年下半年预计在厄瓜多尔获批，2021年预计在巴西、哥伦比亚、墨西哥、秘鲁获批[22] - 2019年Q4在德国、英国、奥地利推出，2020年Q1在瑞典推出，2020年在瑞士获批，2020 - 2023年预计在其余地区推出[22] - 2020年底将在韩国提交新药申请（NDA）[22] 销售网络 - 专业药房网络包括Acaria health、Accredo、CVS等[7] - 专业经销商网络包括McKesson、ASD/Oncology supply、Cardinal health等[8]