公司收购与股权交易 - 2017年10月4日公司收购Promet Therapeutics全部净资产，Promet原股权持有人获4535036股公司普通股，占约84%，交易前股东占约10%[80] 公司亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损1190万美元，预计未来持续亏损且费用显著增加[82] - 2020年第一季度公司持续经营业务净亏损874336美元，经营活动净现金使用546453美元，3月31日现金及现金等价物共142277美元[85] - 2020年第一季度净亏损为874,336美元，较2019年同期的750,832美元增加123,504美元[102] 信贷与融资情况 - 2019年9月20日公司与DKBK和CorLyst签订信贷协议，总承诺额度140万美元，年利率8%，截至2020年4月30日已从DKBK借款20万美元[84] - 2019年12月公司完成过桥融资，发行80.5万美元的2019年优先票据，还延迟支付部分现金流出，截至3月31日递延工资186044美元[86] - 2020年第一季度融资活动净现金使用量为2806美元，与预期的资本发行有关[132] - 2019年第一季度融资活动提供的净现金为11.5万美元，来自临床试验资金投资者[132] - 公司预计通过私募和公开发行股票、债务融资和战略合作筹集额外资金，但不能保证成功[133] 市场疾病情况 - 美国约7.4 - 18.5万人、美国以外超20 - 50万人受坏死性脂膜炎（NL）影响，约30%患者会出现溃疡[91] 药品试验情况 - 公司PCS499治疗NL的2期试验中，1.8克/天剂量耐受性良好，10名患者报告不良事件且均为轻度[93] - 2期试验中两名严重溃疡患者的溃疡分别在治疗2个月和9个月后完全愈合，历史上NL患者自然完全愈合率低于20%，严重溃疡患者自然愈合率低于5 - 10%[95] 许可协议情况 - 2019年8月29日公司与Akashi签订PCS100独家许可协议，支付1万美元预付款，后续有最高300万美元/里程碑的开发和监管里程碑付款[98][99] - 公司需在协议签订18个月内与FDA就首个适应症开会，2022年6月30日前提交IND，12月30日前启动1期或2期试验[100] 费用指标变化 - 2020年第一季度研发费用为501,771美元，较2019年同期的484,750美元增加17,021美元[102][105] - 2020年第一季度一般及行政费用为484,353美元，较2019年同期的397,766美元增加86,587美元[102][112] - 2020年第一季度利息费用为17,170美元，较2019年同期的4,600美元增加12,570美元[102] - 2020年第一季度利息收入为829美元，较2019年同期的5,985美元减少5,156美元[102] - 2020年第一季度所得税收益为128,129美元，较2019年同期的130,299美元减少2,170美元[102] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金为142,277美元，较2019年12月31日的691,536美元减少549,259美元[119][123] - 截至2020年3月31日，公司总资产为1000万美元，较2019年12月31日的1090万美元减少约871,000美元[119] - 截至2020年3月31日，公司总负债（不包括递延所得税影响）为1,374,454美元，较2019年12月31日的1,338,954美元增加35,500美元[120] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为546,453美元，较2019年同期的607,429美元减少60,976美元[128][129] 合同与会计相关情况 - 截至2019年12月31日财年的10 - K年度报告中披露的合同义务无重大变化[134] - 截至2020年3月31日，公司没有任何资产负债表外安排[135] - 公司财务状况和经营成果分析基于按照美国公认会计原则编制的未经审计的合并财务报表[136] - 公司认为最近10 - K年度报告中所述会计政策涉及的估计、假设和判断对财务报表影响最大[137] - 公司关键会计政策与最近10 - K年度报告相比无变化[139] - 公司评估了最近发布的会计准则，认为对财务状况和经营成果无重大影响[140] 市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，不适用关于市场风险的定量和定性披露项目[141]

财务数据关键指标变化 - 公司收购的Promet Therapeutics自成立至收购日累计亏损330万美元，到2019年12月31日累计亏损增至约1100万美元[128] - 公司自成立以来未产生任何收入，一直处于净亏损状态，运营活动使用净现金[132] - 公司目前没有合同收入，也没有即时销售前景[133] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损1100万美元，2019年持续经营业务净亏损约340万美元，经营活动净现金使用约280万美元[258][261] - 2019年公司研发成本为232.0573万美元，较2018年的308.5317万美元减少76.4744万美元[277][280] - 2019年公司研发薪资和福利为74.2254万美元，较2018年的65.0702万美元增加9.1552万美元，主要因股票薪酬增加11.3239万美元[280][281] - 2019年公司临床前、临床试验及其他成本为78.2991万美元，较2018年的181.2968万美元减少102.9977万美元[280][281] - 2019年公司2a期试验成本为55.4935万美元，预计到2020年还需约48.7万美元完成当前试验，估计总成本约150万美元[282] - 2019年公司一般及行政费用为161.4909万美元，较2018年的143.9623万美元增加17.5286万美元，主要因薪资及相关成本增加约41.3万美元[277][287] - 2019年公司利息费用为3.6658万美元，较2018年的16.1205万美元减少12.4547万美元，主要因2018年部分高级票据转换为普通股和认股权证[277][290] - 2019年公司利息收入为1.1548万美元，较2018年的1.8297万美元减少0.6749万美元[277][291] - 2019年公司所得税收益为60.2716万美元，较2018年的90.2801万美元减少30.0085万美元，因2019年应纳税净营业亏损较2018年减少104.3567万美元[277][292] - 2019年12月31日公司现金及现金等价物为691,536美元，2018年12月31日为170万美元[294][301] - 2019年全年经营活动使用的净现金为2,750,145美元，2018年为3,707,914美元，2019年较2018年减少[294][307][308] - 2019年12月31日公司总资产为1090万美元，较2018年12月31日的1250万美元减少约160万美元[295] - 2019年12月31日公司总负债（不包括递延所得税影响）为1,338,954美元，较2018年12月31日的645,704美元增加693,250美元[296] - 2019年公司研发费用摊销为795,328美元，2018年为621,647美元；2019年股份支付费用为510,478美元，2018年为74,063美元[308] - 2019年投资活动无现金收支，2018年投资活动使用净现金22,282美元[307][310] - 2019年融资活动提供净现金1,700,720美元，2018年为2,623,728美元[307][311] - 截至2019年12月31日，公司经营租赁义务总计252,839美元，其中不到1年到期的为92,603美元，1 - 3年到期的为160,236美元[317] 融资情况 - 公司近期签订两笔信贷协议，总循环授信额度达140万美元，但截至目前未提款[133] - 2019年12月公司完成过桥融资，向合格投资者发行80.5万美元8%的高级可转换票据[133] - 2019年第四季度现有股东购买了80.5万美元的8%高级可转换票据，票据于2020年12月15日到期[245] - 2019年9月20日，公司与DKBK和CorLyst签订两份信贷协议，提供总计最高140万美元的循环信贷承诺，年利率8%，截至2020年2月28日未提款[262] - 2019年12月公司完成过桥融资，向合格投资者发行80.5万美元的2019年高级票据[264] - 公司预计现有现金和信贷协议能支持运营至2020年第三季度，并在2020年上半年进行承销公开发行筹集资金[265] - 2019年12月公司完成过桥融资，向合格投资者发行80.5万美元的2019年优先票据[297][300][301][311] - 2019年9月20日公司与DKBK和CorLyst签订两份循环信贷协议，总承诺额度为140万美元，借款年利率为8%[302] 产品研发与临床试验风险 - 公司产品候选药物PCS499正在进行2期安全性耐受性评估，不确定1800毫克/天剂量在坏死性脂膜炎患者中是否安全耐受[144] - 公司依赖产品候选药物的成功开发，但这些药物在临床试验中尚未证明对目标适应症有效[137] - 公司计划的临床试验或合作方的试验可能会揭示出临床前研究中未发现的重大不良事件等，影响产品候选药物的监管批准和市场接受度[142] - 产品获批后可能出现毒性问题，会对公司业务和财务状况造成重大损害[148] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，早期研究结果可能无法预测后期试验结果[172] - 公司产品候选药物的临床试验由CRO管理，若其表现不佳，可能导致开发和商业化延迟或受损[169] 产品商业化风险 - 产品获批后商业化成功取决于产品被医学界接受程度，受临床安全有效性等多因素影响[149][150] - 公司完全依赖第三方制造产品，若第三方出现问题，产品商业化可能受阻[153] - 合同制造商需获FDA等监管机构批准，若未获批或失去批准，会影响产品开发和销售[155] - 产品获批后需持续接受监管审查，会产生额外费用[161] - 在一个司法管辖区获批不代表在其他司法管辖区也能获批，可能面临延迟、困难和成本增加[162] - 近期和未来立法可能增加产品获批和商业化难度及成本，影响产品价格[164] - 公司面临来自其他生物科技和制药公司的竞争，若无法有效竞争，经营业绩将受影响[165] - 产品获批后可能不是首个上市，会影响价格和需求，还可能受孤儿药规定限制[167] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行职责，可能无法获批或商业化产品[168] 知识产权相关 - 公司当前专利组合包含从CoNCERT Pharmaceuticals许可的约29项已授权或已发布的专利，其中9项在美国[189] - 美国和欧洲已授权或已发布的专利预计在2029 - 2031年到期，不包括可能的专利期限延长或调整[189] - 公司依赖从其他生物技术或制药公司获得许可的某些药物化合物的权利，不拥有相关专利[188] - 公司产品候选药物的开发和商业化权利受许可方知识产权有效性、许可协议遵守情况等因素影响[192][193] - 公司难以确保知识产权得到保护，现有专利和专利申请可能被挑战、无效或规避[194] - 公司未来可能依赖专有技术和商业秘密保护技术，但难以有效保护，且执行相关权利成本高、结果不可预测[196] - 公司产品候选药物可能侵犯他人知识产权，增加成本并延误或阻碍开发和商业化工作[200] 孤儿药相关 - 孤儿药指定可使公司有资格获得每年最高40万美元、为期四年的赠款资助，用于支付临床试验费用[175] - 罕见病或病症通常指在美国影响少于20万个体的疾病或病症[175] - 若产品获得孤儿药指定并首次获得FDA针对该指定疾病或病症的批准，可获得7年的孤儿药排他权[176] - 公司的产品候选药物PCS499于2018年6月22日获得FDA针对NL治疗的孤儿药指定[176] - 公司虽申请孤儿药指定，但不一定能获得孤儿药营销排他权[174] 公司运营与管理风险 - 公司作为临床阶段生物制药公司，运营历史有限，产品开发面临高风险且需大量资金[127] - 自2019年8月1日起，公司为节省现金，延迟部分现金流出，主要是延迟支付工资122175美元[133] - 公司预计员工和顾问总数达15 - 20人，未来可能需扩大规模[203] - 公司在财务报告内部控制方面存在重大缺陷，涉及实体层面控制、职责分离和政策程序文档等问题[208] - 公司于2018年7月聘请财务与会计总监，9月聘请首席财务官，正持续整改重大缺陷并完善内部控制[208] - 公司计划在2020年完成整改计划，但无法确保成功整改重大缺陷或避免未来出现新问题[211] - 公司若失去关键管理人员或无法招聘到高技能人员，将影响新产品候选药物的开发，导致市场份额损失和竞争力下降[206] - 公司作为早期运营企业，经营历史有限，面临融资、研发、监管、竞争等多方面风险[205] - 2018年1月公司遭遇网络安全漏洞，造成144,200美元欺诈损失且追回可能性渺茫[215] 股权结构与股票相关 - 公司高管、董事和持股超5%的股东合计实益拥有约57.8%的已发行股本，若共同行动可影响公司管理和事务[226] - 公司第四份修订重述公司章程允许董事会发行最多1,000,000股优先股，目前无已发行和流通的优先股[230] - 公司普通股于2018年12月8日开始在OTCQB交易，代码“PCSA”，此前在OTC Pink Marketplace交易[237] - 未来融资若发行股权证券，现有股东的百分比所有权将降低并可能大幅稀释股权[219] - 公司普通股价格预计波动大，受多种因素影响，如市场整体波动、交易量低等[221] - 公司普通股在OTCQB交易，作为“低价股”受额外交易限制，可能影响股票流动性和价格[222] - 公司目前无意在可预见未来向股东支付股息，股东回报依赖公司价值增值[229] - 若公司解散，股东可能无法收回全部或部分投资[231] - 2019年12月23日公司进行了1比7的普通股反向拆分，授权普通股数量为1亿股，优先股数量为100万股[238] - 截至2020年2月28日，公司有5486476股流通普通股和136名登记股东[240] 公司业务合作与协议 - 2019年8月29日，公司与Akashi Therapeutics签订独家许可协议，支付1万美元预付款，并可能支付最高300万美元的开发和监管里程碑付款[273][275] - 公司与第三方签订许可和合作协议，与CRO的协议约定未来服务费用最高约48.7万美元，实际费用取决于临床试验进展和结果[318] 公司产品信息 - 公司主要产品PCS499是口服片剂，主要开发适应症为脂性渐进性坏死（NL），美国约7.4 - 18.5万人、美国以外超20 - 50万人受NL影响，约30%的NL患者会出现溃疡[268] - 治疗NL的PCS499在2期试验中，1.8克/天的剂量比PTX最大耐受剂量高50%，耐受性良好，9名患者仅报告轻度不良事件[270] 公司其他信息 - 公司主要行政办公室位于马里兰州汉诺威市可口可乐大道7380号106套房，目前租赁约6,500平方英尺办公空间，租期三年至2022年9月[234] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[319] - 公司无形资产包括软件许可证资本化成本2.05万美元和与CoNCERT相关的1103.8929万美元[323] - 公司获取PCS499独家许可权的资本化成本还包括1782美元交易成本和303.7147万美元递延税项负债[323] - 2017年10月4日，公司收购Promet Therapeutics全部净资产，交易后Promet前股权持有人约占84%，公司原股东约占10%，2019年12月Promet向其合伙人分配4135396股普通股[256] - 截至2019年12月31日，股权补偿计划下待发行证券数量为176962，加权平均行使价格未提及，剩余可发行证券数量为370810[244]

公司收购与股权结构 - 2017年10月4日，公司收购Promet Therapeutics全部净资产，以31745242股普通股交换，交易后Promet原股东持股约84%，公司原股东持股约10%[81] - CorLyst持有公司6859257股普通股，约占公司有表决权资本股票的17.7%[86] 公司财务亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损1020万美元，预计未来持续产生重大费用和运营亏损[83] - 2019年前九个月，公司持续经营业务净亏损260万美元，经营活动净现金使用120万美元[85] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月内公司均无收入[99] 公司现金及现金等价物情况 - 2019年9月30日，公司现金及现金等价物共计504302美元[85] - 2019年9月30日公司现金为504,302美元，前九个月经营活动净现金使用量为123.6659万美元，低于2018年的324.3938万美元[114] - 2019年9月30日，公司现金及现金等价物为504,302美元，低于2018年12月31日的170万美元，2019年前九个月，PoC Capital直接向公司CRO支付689,168美元，并偿还公司210,832美元临床试验费用[120] 公司信贷与融资情况 - 2019年9月20日，公司与DKBK和CorLyst签订两份信贷协议，提供最高140万美元的循环承诺，借款年利率8%[86] - 截至2019年11月5日，公司通过出售8%高级可转换票据收到745000美元存入托管账户[88] - 2019年9月20日，公司与DKBK和CorLyst签订信贷协议，提供总计140万美元的循环信贷额度，年利率8%，CorLyst持有公司约17.7%有表决权的流通股[121] - 截至2019年11月5日，公司通过出售8%高级可转换票据收到745,000美元存入托管账户，计划在2019年第四季度结清托管账户并记录收益，2019年前九个月递延支付工资48,840美元[119] 市场疾病情况 - 美国约74000 - 185000人、美国以外超200000 - 500000人受类脂质渐进性坏死（NL）影响，约30%的NL患者会出现溃疡[92] 公司临床试验情况 - 2019年8月23日，PCS - 499治疗NL的2a期临床试验完成12名患者入组，1.8克/天剂量耐受性良好[93] - 2019年前九个月2a期试验成本435,544美元，预计2019年剩余时间再花费约11.34万美元，到2021年完成试验还需约71.1万美元，总成本预计150 - 160万美元[105] 公司研发费用情况 - 2019年三季度研发费用约58.5万美元，较2018年的约61.2万美元减少26,633美元；2019年前九个月研发费用约180万美元，较2018年的约250万美元减少673,312美元[101] - 2019年三季度研发费用中，无形资产摊销减少约1400美元，研发薪资等增加约8.9万美元，临床前等成本减少11.7万美元[102] - 2019年前九个月研发费用减少主要因临床前等成本减少约91.8万美元，被薪资等成本增加约7.1万美元和摊销费用增加约17.4万美元部分抵消[103] 公司一般及行政费用情况 - 2019年三季度一般及行政费用降至419,028美元，较2018年减少32,331美元；前九个月降至121.9329万美元，较2018年减少86,182美元[108][109] 公司利息费用与收入情况 - 2019年三季度利息费用为2271美元，较2018年的8323美元减少；前九个月为12,973美元，较2018年的154,377美元减少[111] - 2019年三季度利息收入为1503美元，较2018年的6457美元减少；前九个月为10,886美元，较2018年的10,163美元增加[112] 公司所得税收益情况 - 2019年三季度所得税收益为141,251美元，较2018年的212,015美元减少70,764美元；前九个月为442,152美元，较2018年的771,332美元减少329,180美元[113] 公司负债情况 - 截至2019年9月30日，公司总负债（不包括递延所得税影响）较2018年12月31日减少187,284美元，降至458,420美元[116] - 2019年和2018年9月30日，公司高级可转换票据未偿还金额分别为0美元和230,000美元，2019年7月2日，约259,000美元本金及相关应计利息转换为126,741股普通股和126,741份认股权证[117] - 因与CoNCERT行使期权协议，公司确认3,037,147美元递延所得税负债，预计每期递延所得税负债将因净亏损的所得税影响而减少[118] 公司资金安排与需求情况 - 2019年9月30日，公司将与PoC Capital的质押协议承诺金额从180万美元降至900,000美元，已全部支付，预计PCS - 499的2a期临床试验资金需求为150 - 160万美元，剩余60 - 70万美元将由出售8%高级票据和信贷协议资金覆盖[122] 公司现金流情况 - 2019年和2018年前九个月，公司经营活动净现金使用量分别为1,236,659美元和3,243,938美元，2019年投资活动无现金收支，2018年为22,282美元，2019年融资活动无现金收支，2018年为约280万美元[127] 公司经营预期情况 - 公司预计研发和行政成本将使经营活动持续产生负现金流且未来会增加，目前无药品销售或营销能力[129] 公司会计准则选择情况 - 公司作为新兴成长型公司，选择不享受新或修订会计准则豁免，仍可利用JOBS法案其他条款[138] 公司许可协议情况 - 2019年8月29日，公司与Akashi Therapeutics签订独家许可协议，开发和商业化HT - 100，支付10000美元前期费用[96]

公司收购情况 - 2017年10月4日，公司收购Promet Therapeutics全部净资产，交易后Promet原股东持股约84%，公司原股东持股约10% [70] 公司亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损930万美元，预计未来仍会有重大支出和运营亏损 [72] - 2019年上半年，公司持续经营业务净亏损170万美元，经营活动净现金使用100万美元 [75] - 2019年第二季度，公司净亏损96.9078万美元，去年同期120万美元；上半年净亏损170万美元，去年同期230万美元 [82] - 2019年上半年净亏损比2018年同期减少582960美元，主要因专注PCS - 499致研发费用降低[109] 公司资金获取情况 - 2019年6月30日后，公司通过出售8%高级可转换票据获43.5万美元，预计未来几周还有更多资金 [73] - 2019年6月30日后，公司通过出售8%高级可转换票据获得435,000美元资金[103] 市场患者情况 - 坏死性脂膜炎（NL）患者中约30%会出现溃疡，美国约7.4 - 18.5万人、美国以外超20 - 50万人受影响 [78] 临床试验情况 - 2019年8月2日，公司12名患者通过筛选，预计8月底完成二期a临床试验全部入组 [79] - 二期试验中PCS - 499最高剂量1.8克/天，比己酮可可碱最大耐受剂量高50%，耐受性良好 [79] - 公司计划在2019年底前与FDA开会，讨论PCS - 499的进一步开发 [81] - 2019年上半年2a期试验成本为333,157美元，预计2019年剩余时间再花费约230,000美元，到2021年完成试验还需约711,000美元，总成本预计160 - 180万美元[88] 研发费用情况 - 2019年第二季度，公司研发费用72.6904万美元，去年同期110万美元；上半年研发费用120万美元，去年同期190万美元 [82][85] - 2019年第二季度研发成本较2018年同期减少350,739美元，2019年上半年较2018年同期减少654,266美元[86][87] 一般及行政费用情况 - 2019年第二季度一般及行政费用增至410,072美元，较2018年同期增加59,491美元；2019年上半年降至807,837美元，较2018年同期减少46,081美元[92][93] 利息费用情况 - 2019年第二季度和上半年利息费用分别为6,102美元和10,702美元，2018年同期分别为58,314美元和146,054美元[95] 利息收入情况 - 2019年第二季度和上半年利息收入分别为3,398美元和9,383美元，2018年同期分别为2,681美元和3,706美元[96] 所得税收益情况 - 2019年第二季度和上半年所得税收益分别为170,602美元和300,901美元，2018年同期分别为277,783美元和559,317美元[97] 公司现金及资金承诺情况 - 截至2019年6月30日，公司现金为721,985美元，PoC Capital临床2a期试验资金承诺余额为140万美元，上半年经营活动净现金使用量为1,018,976美元[98] 公司资产负债情况 - 截至2019年6月30日，公司总资产降至1130万美元，较2018年12月31日减少约120万美元；总负债增至970,113美元，较2018年12月31日增加324,409美元[99][100] 公司资金需求及筹集计划 - 基于当前计划，公司可能需在年底前筹集额外资金以支持未来运营[106] - 公司将通过股权、债务融资和战略合作筹集资金，但无法保证能成功筹集足够资金[112] 公司现金流量对比情况 - 2019年和2018年上半年经营活动净现金使用量分别为1018976美元和2233186美元，2019年较2018年同期减少[108][109] - 2019年上半年投资活动无现金收支，2018年上半年投资活动净现金使用量为497782美元[108][111] - 2019年上半年融资活动无现金收支，2018年上半年融资活动提供约270万美元净现金[108][112] 公司其他费用情况 - 2019年上半年PoC Capital直接向CRO支付395927美元用于2a期临床试验，减少了经营活动现金使用[109] - 2019年上半年摊销费用为397664美元（2018年同期为222559美元），并产生125035美元股份支付费用[109] - 2018年1月发生一次性网络安全欺诈损失144200美元，计入一般及行政费用[109] 公司经营活动现金流量预期 - 公司预计未来研发和行政成本将继续导致经营活动现金流量为负且金额会增加[110] 公司会计准则选择情况 - 公司作为新兴成长公司，选择不享受新或修订会计准则豁免[119]

公司收购情况 - 2017年10月4日，公司收购Promet Therapeutics全部净资产，前股东持有约84%股份，原股东持有约10%股份[63] 公司亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损840万美元，预计未来持续亏损且费用显著增加[65] - 2019年第一季度，公司持续经营业务净亏损750,832美元，经营活动净现金使用492,429美元[67] - 2019年第一季度与2018年同期相比，净亏损从1,096,798美元降至750,832美元，减少345,966美元[71] 临床试验进展 - 截至2019年5月1日，公司2a期临床试验已招募9名患者，预计6月前完成12名患者招募[70] - 公司预计2019年剩余时间花费395,000美元，到2021年花费711,000美元完成当前试验，总费用约160 - 180万美元[77] 费用指标变化 - 2019年第一季度与2018年同期相比，研发费用从821,388美元降至484,750美元，减少336,638美元[71][74] - 2019年第一季度与2018年同期相比，研发无形资产摊销费用从25,435美元增至198,832美元，研发薪资福利减少6,657美元，临床前等费用减少503,378美元[74][76] - 2018年公司向CRO支付约239,000美元，2019年第一季度PoC Capital支付115,000美元，后续又支付216,965美元[78] - 2019年第一季度一般及行政费用降至397,766美元，较2018年同期减少72,462美元[81] - 2019年和2018年第一季度利息费用分别为4,600美元和87,740美元，与2017年出售的258万美元8%优先票据有关[83] - 2019年和2018年第一季度利息收入分别为5,985美元和1,024美元，来自货币市场基金和定期存单利息[84] 税收相关 - 2019年第一季度确认所得税收益130,299美元，与收购CoNCERT的许可证和技术诀窍有关[85] 资金与资产负债情况 - 公司目前无合同收入和即时销售前景，计划2019年上半年筹集资金并寻求增加现金流的替代方案[67][68] - 截至2019年3月31日，公司现金为1,248,532美元，PoC Capital承诺为2a期临床试验提供170万美元资金[86] - 截至2019年3月31日，公司总资产降至1210万美元，较2018年12月31日减少约40万美元[87] - 截至2019年3月31日，公司总负债（不包括递延所得税影响）增至950,105美元，较2018年12月31日增加304,401美元[88] 现金流量情况 - 2019年和2018年第一季度经营活动净现金使用量分别为492,429美元和1,069,008美元，2019年减少与直接现金成本降低有关[95][96] - 2019年第一季度投资活动无现金收支，2018年同期使用现金1,782美元用于收购PCS - 499独家许可证[95][98] 资金需求与运营支持 - 公司需在2019年第二季度末前筹集额外资金以支持未来运营，目前资源仅能完成即将进行的2a期试验[93]

财务数据关键指标变化 - Promet Therapeutics自2015年8月31日成立至2017年10月4日被收购时累计亏损330万美元，收购后至2018年12月31日累计亏损增至约760万美元[89] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损760万美元，预计未来将继续产生重大费用和经营亏损[210] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约760万美元，2018年持续经营业务净亏损约380万美元，经营活动净现金使用约370万美元[212] - 2018年与2017年相比，公司净亏损从185.6315万美元增至376.5047万美元，增加190.8732万美元[223] - 2018年和2017年，公司研发费用分别为308.5317万美元和96.4164万美元，2018年增加212.1153万美元[226][228] - 2018年公司确认无形资产摊销费用62.1647万美元，2017年无此项费用[228][229] - 2018年公司研发薪资和福利较2017年增加12.9968万美元，临床前、临床试验及其他成本增加136.9538万美元[229] - 2018年公司一般及行政费用从838,269美元增至1,439,623美元，增加了601,354美元，主要与专业费用、薪资成本、网络安全欺诈损失等有关[235] - 2018年和2017年利息费用分别为161,205美元和59,063美元，与2017年出售的258万美元8%优先票据有关，2018年3月235万美元高级可转换票据转换为普通股和认股权证[237] - 2018年和2017年利息收入分别为18,297美元和5,181美元，来自货币市场基金和定期存款利息[238] - 2018年确认所得税收益902,801美元，源于收购CoNCERT的许可证和“技术诀窍”产生的递延所得税负债的记录和摊销[239] - 2018年底公司现金为1,740,961美元，有180万美元PoC Capital为NL的2a期临床试验提供资金的承诺，2018年经营活动净现金使用量为3,707,914美元，2017年为1,654,617美元[241] - 2018年底公司总资产从300万美元增至1320万美元，增加约1020万美元，主要因收购CoNCERT的独家许可证、出售普通股和预付CRO费用等[242] - 2018年底公司总负债（不包括递延所得税影响）从260万美元降至645,704美元，减少近200万美元，主要因235万美元高级可转换票据转换为普通股[243] - 2018年和2017年经营活动使用的净现金分别为3707914美元和1654617美元，2018年增加主要因研发和管理成本上升及网络安全欺诈损失[251] - 2018年投资活动使用净现金22282美元，用于期权协议交易成本和软件许可证购买；2017年投资流入1004952美元，来自定期存款到期收益[253] - 2018年公司出售1402442个普通股单位，获得毛收入320万美元；还将约235万美元的强制可转换8.0%优先票据及109472美元应计利息转换为1206245股普通股，当年筹资和债务转换交易产生559789美元费用；2017年发行258万美元的8.0%可转换优先票据，获得净收入243万美元，部分被15.5万美元债务发行成本抵消[254] - 2018年12月31日，公司合同义务为35000美元，2017年为896000美元；与CRO的协议最高约180万美元未来服务费用，实际义务取决于临床试验进展和结果[255] - 2018年和2017年公司净运营亏损分别为4667848美元和606113美元；2017年净运营亏损结转可在20年内用于抵减未来应税收入，2017年后发生的税务亏损可无限期结转，但每年只能抵消未来应税收入的80% [264] - 公司无形资产包括20500美元软件许可证资本化成本和11038929美元与CoNCERT独家许可证相关成本，2017年12月31日无无形资产记录[269] 资金来源与筹集风险 - 公司除PoC Capital承诺的180万美元外，目前没有其他外部资金来源[96] - 公司未来需要大量额外资金来推进产品开发和许可，获取资金受市场条件、经营业绩和投资者情绪等因素影响[93] - 公司可能通过多种方式筹集额外资金，若通过发行股权或可转换债务证券，现有股东所有权可能被大幅稀释[94] - 公司若发行股权证券筹集资金，现有股东的百分比所有权将降低并可能大幅稀释股权；若发行债务证券，其权利优先于普通股且可能对公司运营施加重大限制；若通过合作和许可安排筹资，可能需放弃部分技术或候选产品权利[180] - 自2017年12月31日以来，公司通过出售股票和认股权证获得约320万美元收益，还与投资者达成最多180万美元临床试验费用资助协议[213] - 2018年5月25日，公司将约235万美元8.0%可转换票据转换为1206245股普通股和1206245份认股权证[213][221] - 2018年5月15日和6月29日，公司通过PIPE交易出售1402442股普通股，获得约320万美元总收益[218] - 2018年5月25日，公司与投资者达成180万美元临床试验资助协议，截至2018年12月31日已向CRO支付约23.9万美元[219] 产品研发与商业化风险 - 公司产品候选药物处于临床开发早期或临床前开发后期，需大量研发和临床测试才有机会实现商业化[98] - 公司仅在任何司法管辖区进行过两项临床试验，且无通过FDA或向外国监管机构提交申请启动临床试验或获得营销授权来商业化产品候选药物的经验[103] - 公司通过IND正在对NL患者进行PCS - 499的2期安全性耐受性评估，不确定1800毫克/天剂量在NL患者中是否安全耐受[106] - 公司产品候选药物获得监管批准存在不确定性，即使完成临床试验也不保证获得营销批准[100] - 临床前研究结果不一定能成功转化到目标患者群体，临床试验可能出现意外结果，若失败公司可能损失投入成本[107] - 未来临床试验若出现严重不良事件或副作用，公司可能招募患者困难、患者退出试验甚至放弃试验，损害公司业务和财务状况[108] - 产品获批后可能出现毒性，需进行额外临床试验、添加警告标签、限制使用或撤市，损害公司业务和财务状况[109] - 产品获批后商业成功取决于医疗界接受度和市场竞争等多因素，若未获足够认可，公司可能无法盈利[110][111] - 公司依赖第三方制造产品，若第三方未获批准、供应不足或质量价格不符要求，产品商业化可能受阻[113] - 合同制造商需获FDA等监管机构批准，若未通过或失去批准，公司需寻找替代设施，影响产品开发和销售[115] - 合同制造商受定期检查，若违规公司可能受制裁，影响产品开发、获批和销售[116] - 产品获批后公司需承担持续义务和监管审查，可能产生额外费用，FDA可能限制产品使用和营销[120] - 销售和营销活动需遵守FDA等法规，若推广未获批用途，公司可能承担责任和罚款[122][123] - 若发现产品问题或未遵守法规，公司可能受行政或司法制裁，影响产品商业化和收入[124] - 美国境外许多司法管辖区的产品候选药物需获批报销后才可销售，部分情况下产品定价也需获批[126] - 若无法满足国际市场监管要求或获得营销批准，公司目标市场将缩小，产品候选药物的市场潜力无法充分实现[127] - 公司产品候选药物面临其他生物技术和制药公司的竞争，许多竞争对手拥有更丰富的财务、技术等资源[129] - 若产品候选药物获得孤儿药指定的竞争对手的药物被认定与公司产品相同，公司可能在7年内无法就该产品候选药物获得相同适应症的FDA批准[130] - 公司预计依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行合同义务或未按时完成，公司可能无法获得产品候选药物的监管批准或实现商业化[131] - 临床药物开发过程漫长、成本高昂且结果不确定，早期研究和试验结果可能无法预测未来试验结果[134] - 公司申请产品候选药物的孤儿药指定，不一定能获得孤儿药营销独占权[136] - 符合孤儿药指定的药物，若首次获得FDA针对指定疾病或病症的批准，可获得7年的孤儿药独占权[138] - 公司产品候选药物申请FDA的加速审批计划，不一定符合资格，即使符合也不一定能加快开发、审查或批准流程[139] - 公司可能随时决定停止开发或商业化产品候选药物，导致投资无回报并错过资源更有效配置机会[149] - 截至2019年3月15日，公司Phase 2a研究已有5名患者入组，希望2019年6月前完成12名患者入组[216] - 2019年NL的2a期临床试验预计成本约为160 - 180万美元，2018年已产生成本519,531美元，预计2019年产生481,200美元，其余在2020年产生[231] 产品责任与保险风险 - 公司产品候选药物面临产品责任风险，若保险不足以覆盖索赔，公司可能承担重大责任[142] - 产品责任保险可能不足以覆盖所有相关费用或损失，且费用日益昂贵，获批产品需增加保险覆盖但可能无法以合理条款获得[144] - 产品候选药物若获批后被发现不当推广、医生滥用或超适应症使用，公司可能面临销售禁令、索赔、罚款等，损害品牌和声誉[146] - 公司面临产品责任风险，若无法成功应对产品责任索赔，可能产生巨额负债或限制候选产品商业化，即便成功辩护也需大量财务和管理资源[165] - 公司难以以可接受成本获得和保留足够的产品责任保险，可能阻碍产品商业化，且保险可能无法覆盖全部索赔金额[166] 知识产权风险 - 公司目前专利组合包括约26项已授权专利（美国8项、欧洲2项、日本2项）和约7项待审批专利申请（美国3项、欧洲2项），美、欧、日已授权专利预计2029年和2030年到期[151] - 公司依赖授权的制药化合物权利，若失去权利可能无法销售产品，且无法确保授权专利的有效性和可执行性[150] - 公司开发和商业化产品候选药物的权利取决于所有者知识产权的有效性，授权方诉讼不利结果或解决方式可能影响公司业务[153] - 公司授权协议可能因重大违约等情况被授权方终止，导致无法销售部分或全部产品，且确定许可范围和特许权使用费义务可能引发纠纷[154] - 保护知识产权困难且成本高，现有专利和申请可能被挑战、无效或规避，无法确保获得或维持专利或商业秘密保护[155] - 产品候选药物可能侵犯他人知识产权，增加成本、延误或阻止开发和商业化，且无法预测相关法律诉讼结果和能否获得必要许可[160] 公司运营与管理风险 - 公司业务持续经营能力存在重大疑问，审计师在报告中包含了持续经营段落[95] - 公司运营历史有限，面临诸多风险，如需要额外融资、研发结果不确定、监管问题、竞争、依赖他人技术、依赖关键人员、专利保护不确定、费用波动、依赖合作伙伴等[167] - 公司若失去关键管理人员或未能招聘到高技能人员，将损害识别和开发新产品候选的能力，可能导致市场或市场份额流失，降低竞争力[169] - 公司目前没有审计委员会、薪酬委员会或其他公司治理委员会，董事会多数成员不独立，存在潜在利益冲突[171] - 公司在财务报告内部控制方面存在重大缺陷，包括实体层面控制、职责分离不足以及政策程序文档不完善等问题，虽已采取补救措施，但无法保证未来不再出现重大缺陷[174][175] - 公司2018年1月遭遇网络安全漏洞，导致144,200美元欺诈损失且追回可能性渺茫[176] 股票相关情况 - 公司普通股价格预计波动较大，影响因素包括交易成交量低、临床试验结果、协议签订或终止、监管审查结果、知识产权诉讼、产品商业成功与否、经济状况、竞品临床试验结果、产品制造问题、竞争对手技术创新等[181] - 公司普通股在OTCQB交易，作为“低价股”受额外交易限制，可能影响股票流动性和价格，投资者买卖和获取准确报价可能更困难[183] - 截至2019年3月15日，公司董事、高管及其关联方实益拥有或控制约84%的已发行普通股[186] - 截至2019年3月15日，公司有38,674,265股普通股流通在外，有195名登记股东[197] - 公司修订后的公司章程允许董事会发行最多10,000,000股优先股，目前无优先股发行和流通[191] - 2018年各季度公司普通股OTCQB或OTC Pink市场报价：12月31日最高价4.35美元、最低价1.70美元；9月30日最高价4.78美元、最低价2.50美元；6月30日最高价4.70美元、最低价3.25美元；3月31日最高价5.00美元、最低价2.60美元[196] - 2017年各季度公司普通股OTCQB或OTC Pink市场报价：12月31日最高价5.11美元、最低价0.48美元；9月30日最高价4.69美元、最低价0.98美元；6月30日最高价0.98美元、最低价0.98美元；3月31日最高价1.75美元、最低价0.98美元[196] - 2017年10月4日，公司以31,745,242股普通股收购Promet Therapeutics全部净资产，交易后Promet原股东约占84%，公司原股东约占10%[206] - 2017年12月，公司进行了1比7的反向股票分割[208] - 截至2018年12月31日，经股东批准的股权补偿计划待行使证券数量为50,000，加权平均行使价格3.47美元，剩余可发行证券数量207,143；未经股东批准的股权补偿计划待行使证券数量为334,400，加权平均行使价格2.84美元[201] 公司财务核算与审计情况 - 公司使用市场法估计向CoNCERT发行普通股的公允价值，基于最终协商的股票数量和OTC Pink市场45天成交量加权平均价格[270] - 公司根据授予日奖励的公允价值核算员工服务成本，使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权授予的公允价值[272][274] - 公司是“新兴成长公司”，但选择不利用JOBS法案中对新或修订财务会计准则的豁免，仍可利用其他条款[276] - 独立注册会计师事务所认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况、经营成果和现金流量[281] - 合并财务报表按公司持续经营假设编制[282] - 公司经营出现持续亏损，其持续经营能力存重大疑虑[2