公司业务概述 - 公司是临床阶段免疫疗法公司，基于Versamune和Infectimune技术平台开发癌症和传染病免疫疗法[79] 公司业务进展 - 2022年5月，公司宣布两个摘要在2022年美国临床肿瘤学会年会上展示，同年6月，PDS0101联合KEYTRUDA获FDA快速通道指定[80] - 2022年7月，公司宣布在第41届美国病毒学会会议上展示PDS0202通用流感疫苗临床前数据[81] - VERSATILE - 002试验于2020年11月启动，评估PDS0101联合KEYTRUDA治疗复发性/转移性头颈癌和高危HPV16感染患者的疗效和安全性，2022年2月，CPI初治组前17名患者至少有4个客观缓解，允许该组全面招募[83][85] - 2022年5月，VERSATILE - 002试验公布初步疗效和安全数据，19例患者有安全数据，17例有疗效数据，客观缓解率（ORR）+疾病稳定（SD）临床疗效为76.5%，9个月随访时无进展生存率（PFS）为55.2%，总生存率（OS）为87.2%[86][89] - NCI的PDS0101联合M9241和Bintrafusp Alfa的2期临床试验于2020年6月启动，评估治疗晚期/难治性HPV相关癌症患者，2021年2月，CPI初治组达到初步客观缓解目标，允许约20名患者全面招募，试验已招募45名患者，计划招募至56名[87] - 2021年6月，NCI公布试验中期数据，CPI初治组83%（5/6）患者有客观缓解，1名患者完全缓解，100%患者存活；CPI难治组42%（5/12）患者有客观缓解，1名患者完全缓解，83%患者存活[89] - 2022年1月更新显示，截至2021年12月31日，>40名受试者入组，30名HPV16阳性患者接受评估，所有患者中位生存期为12个月且仍在进展，历史上CPI初治和难治的晚期HPV相关癌症患者接受CPI治疗的生存期分别为7 - 11个月和3 - 4个月[89] - 2022年6月，公司在2022年ASCO年会上更新初步数据，包括30名患者的数据[90] - MD Anderson癌症中心的PDS0101联合放化疗的2期临床试验于2020年10月启动，研究局部晚期宫颈癌患者的安全性和抗肿瘤疗效，受COVID - 19疫情影响，招募率下降，招募仍在进行中[90] 临床试验疗效数据 - 无检查点抑制剂治疗史患者客观缓解率为88%（7/8），4/7（57%）患者缓解持续中，中位缓解时间17个月[93] - 检查点抑制剂难治性患者中，16.8 mcg/kg剂量M9241治疗客观缓解率为63%（5/8），8 mcg/kg剂量为7%（1/14）；4/6（67%）患者缓解持续中，中位缓解时间12个月[93] - 检查点抑制剂难治性患者肿瘤缩小率为45%（10/22）[93] - 检查点抑制剂难治性患者接受高低剂量M9241治疗，随访12个月时17/22（77%）患者存活[93] - 无检查点抑制剂治疗史患者随访17个月时6/8（75%）患者存活[93] - 30例患者中13例（43%）出现3级治疗相关不良事件，2例（7%）出现4级不良事件，无5级治疗相关不良事件[93] 新冠疫苗治疗数据 - 新冠疫苗治疗14天时，新冠特异性T细胞增加30 - 45倍，抗SARS - CoV - 2中和抗体增加20 - 25倍[98] 财务数据关键指标变化 - 公司2022年和2021年上半年净亏损分别为1430万美元和360万美元，截至2022年6月30日累计亏损7500万美元[104] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为5300万美元[105] - 公司预计未来几年研发费用将显著增加[108] - 2022年第二季度研发费用从2021年同期的280万美元增至380万美元，增幅36%，主要因临床研究和人员成本增加[110][111] - 2022年第二季度行政费用从2021年同期的230万美元增至330万美元，增幅42%，主要因人员成本和法律费用增加[110][112] - 2022年第二季度所得税收益从2021年同期的450万美元降至120万美元，降幅73%，因2020年累计净运营亏损可出售部分减少[110][113] - 2022年上半年研发费用从2021年同期的420万美元增至890万美元，增幅114%，主要因人员、临床研究等成本增加[114][115] - 2022年上半年行政费用从2021年同期的400万美元增至660万美元，增幅67%，主要因人员、法律和营销成本增加[114][116] - 2021年6月，公司公开发行6088235股普通股，每股8.5美元，获得毛收入约5170万美元，净收入约4850万美元[121] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为5300万美元，现有资金至少可满足未来一年运营现金需求[124][125] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1230万美元，2021年同期为290万美元，增加940万美元，主要因净亏损等增加[127][128] - 2022年上半年融资活动净现金流入为3万美元，因行使股票期权；2021年同期为4876.6万美元，因发行普通股[127][129] - 公司预计未来继续亏损，且亏损可能增加，需大量额外资金维持运营[130] 会计政策与市场风险 - 截至2022年6月30日的六个月内，公司关键会计政策和估计与2021年12月31日年度报告相比无重大变化[138] - 公司主要市场风险是利率敏感性，因现金等价物短期到期和投资低风险，预计利率立即变动100个基点不会对其公允价值产生重大影响[145] 疫情影响 - 新冠疫情导致全球金融市场严重混乱，可能对公司流动性和业务产生负面影响，公司已采取措施保护员工健康安全[139] - 近期启动的三项PDS0101临床试验中有两项因新冠疫情影响而延迟，疫情影响了临床试验的入组速度[140] 公司战略与资金相关 - 巴西科技部承诺为基于Versamune的新冠疫苗临床开发和商业化提供高达约6000万美元资金，但公司未获资金确认，相关项目未启动[142] - 公司与Farmacore的许可协议于2022年5月31日到期，公司决定战略聚焦PDS0202通用流感疫苗[142] 公司性质与规则相关 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[143] - 自2021年1月1日起，公司不再是新兴成长型公司，但仍是较小报告公司[144] - 若公司非关联公众流通股超过2.5亿美元且年收入超过1亿美元，或非关联公众流通股超过7亿美元，将不再是较小报告公司[144] 现金等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金等价物为5300万美元，存于无息货币运营账户和美国国债货币市场基金[145]

公司概况 - 临床阶段公司，开发分子靶向免疫疗法治疗癌症和传染病，拥有Versamune®和Infectimune™平台[4] - 截至2022年3月31日，约有5890万美元现金，无债务，预计资金可支持运营至2024年[4] 技术平台 - Versamune®可促进CD8+杀伤性T细胞反应，有潜力产生有效CD8+杀伤性T细胞和记忆T细胞，且无严重全身毒性[6][7] 核心产品PDS0101 - 针对HPV16相关癌症，美国市场机会达60亿美元，去年约46000名患者被诊断[14] - 与KEYTRUDA®联用治疗HPV16阳性转移性/复发性头颈癌，客观缓解率41.2%，疾病控制率76.5%，9个月无进展生存率55.2%，总生存率87.2%[21][25] - 与Bintrafusp alfa、M9241三联疗法治疗HPV16阳性多种癌症，高剂量M9241客观缓解率更高[27][28][29] 其他产品管线 - PDS0102针对TARP抗原相关癌症，市场机会400亿美元，可诱导TARP特异性T细胞[43][44] - PDS0103针对MUC1抗原相关癌症，市场机会1000亿美元，可诱导大量多功能MUC1特异性CD8+ T细胞[52][53][54] 传染病管线 - Infectimune™平台开发传染病疫苗，如PDS0202预防流感，临床前数据显示可保护受试者[62][69][70] 团队与里程碑 - 管理团队有丰富制药产品开发和商业化经验[74] - 预计到2023年第一季度有多项临床试验数据公布和IND申请[57][60]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用从2021年同期约140万美元增至约520万美元，增加约370万美元，主要归因于制造服务和质量成本增加180万美元、临床和监管成本增加100万美元、人员成本增加80万美元 [34] - 2022年第一季度一般及行政费用从2021年同期约160万美元增至约330万美元，增加约170万美元，主要归因于人员成本增加100万美元、法律费用增加60万美元、营销成本增加10万美元 [35] - 2022年4月公司通过参与新泽西州技术企业税收证书转让净运营亏损计划，将净运营亏损结转货币化，从出售税收优惠中获得120万美元 [36] - 截至2022年第一季度末公司现金为5890万美元，预计资金可支持运营至2024年 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤免疫治疗业务 - 核心产品PDS0101正在四项二期临床试验中评估，作为联合疗法用于晚期和难治性癌症以及局部晚期癌症，在早期癌症中也作为单一疗法进行评估，预计在美国和欧洲的总市场潜力为50 - 60亿美元 [11][13] - PDS0103针对粘蛋白 - 1（MUC1），有望治疗包括乳腺癌、卵巢癌、肺癌和结肠癌等多种癌症，临床级抗原已成功制造，初步稳定性和免疫原性测试正在进行，预计2022年第四季度提交新药研究申请（IND） [24][25] - PDS0102有望促进TARP特异性CD8杀伤性T细胞的生成，可用于治疗实体和液体肿瘤，制造工作正在进行，预计2023年进行临床发布 [26][27] 传染病疫苗业务 - 通用流感疫苗PDS0202在临床前研究中对多种流感毒株产生了广泛的保护性抗流感免疫反应，公司希望获得美国国立卫生研究院（NIH）的非稀释性资金，推动该项目进入人体临床试验 [29][30] - 公司已将COVID - 19疫苗PDS0203授权给巴西公司Farmacore在拉丁美洲开发，授权协议将于2022年5月31日到期，公司决定近期战略重点转向通用流感疫苗开发 [31][32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 肿瘤学方面公司建立积极的合作计划，与知名机构合作开展临床试验，通过成本分摊协议减轻财务负担，未来将评估关键试验的开展方式，优先推进PDS0103项目并争取在2022年底前提交IND，后续再考虑推进PDS0102项目 [40][41] - 传染病方面公司专注于利用非稀释性资金推进项目，近期战略重点是开发通用季节性流感疫苗和潜在的通用大流行性流感疫苗 [31][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队和合作伙伴的工作质量得到认可，两项试验数据将在2022年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上展示，公司期待公开分享疗效和安全性结果 [14] - PDS0101与不同药物的联合疗法初步疗效数据支持其平台在体内招募、训练和激活大量抗癌杀伤性T细胞的潜力，公司计划近期与FDA讨论注册途径 [18] - VERSATILE - 002试验的初步安全性数据显示，前18名患者未出现与治疗相关的三级或更高级别的毒性，若疗效和安全性在更多患者中持续显现，这种免疫T细胞激活技术的应用可能会改变癌症治疗方式 [21][23] 其他重要信息 - 公司财报电话会议采用新形式，依靠幻灯片总结项目和里程碑，旨在简化背景信息和更新内容的展示，欢迎对新结构提出反馈 [6] - ASCO会议接受的摘要将于5月26日发布，6月7日上午8点公司计划在展示后举行电话会议，进一步讨论两项试验的数据，并将发布新闻稿宣布该活动 [14] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司现金跑道的影响因素以及如何分配资源到肿瘤学和传染病业务 - 肿瘤学方面公司通过合作项目分摊成本，除Keytruda试验外其他临床试验有显著的成本分摊优势，未来将评估关键试验的开展方式，优先推进PDS0103项目并争取在2022年底前提交IND，后续再考虑推进PDS0102项目 [40][41] - 传染病方面公司专注于利用非稀释性资金推进项目，目前通用流感项目由美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）资助，希望获得更多NIH资金推进其进入人体临床试验 [43] 问题2: PDS0101的长期发展路径和监管方面的下一步计划 - 公司计划在第三季度初与FDA讨论两个项目的监管途径，Keytruda项目目标是提高临床益处且不增加毒性，预计需进行对照研究，将与FDA讨论对照臂的要求 [48][50] - 三重组合试验中NCI正在评估NHS - IL12的高低剂量，以明确各药物在临床结果中的作用，希望能进行有针对性的快速关键试验并早日实现商业化 [50][52] 问题3: PDS0101的两项试验何时完成招募以及IMMUNOCERV二期试验的更新情况 - 三重组合试验NCI已招募45名患者，预计夏季完成招募；VERSATILE - 002试验是较大规模试验，希望在明年年初取得显著进展，公司将与FDA讨论数据收集需求后再做决策 [57][58] - IMMUNOCERV试验仍按计划进行，预计在2022年第三季度初提供更新和初步数据 [60] 问题4: 流感项目提交IND或启动临床试验的时间框架 - 公司尚未收到NIAID的具体信息，IND提交日期取决于是否获得资金推进人体临床试验，公司将依赖非稀释性资金推进该项目，有明确消息后会提供更具体细节 [63]

公司基本信息 - 公司是临床阶段免疫疗法公司，拥有Versamune和Infectimune专有T细胞激活平台，开发针对多种癌症和传染病的免疫疗法[76] 公司临床研究进展 - 2022年4月公司宣布两篇摘要被2022年美国临床肿瘤学会年会接受展示[77] - 2020年11月VERSATILE - 002 2期临床试验启动，评估PDS0101与KEYTRUDA联用治疗复发性或转移性头颈癌和高危HPV16感染患者的疗效和安全性，CPI初治组前17名患者中至少4例有客观缓解，允许该组全面招募患者[79][81] - 2020年6月NCI主导的PDS0101 2期临床试验启动，评估PDS0101与M9241、Bintrafusp Alfa联用治疗晚期/难治性HPV相关癌症患者，CPI初治组达到初步客观缓解目标，允许约20名患者全面入组，CPI难治组已招募30名患者，试验共招募45名患者，计划招募至56名[82] - 2021年6月ASCO会议上NCI公布试验中期数据，CPI初治组83%（5/6）患者有客观缓解，100%患者在中位8个月时存活；CPI难治组42%（5/12）患者有客观缓解，83%（10/12）患者在中位8个月时存活[84] - 截至2021年12月31日，>40名受试者入组试验，30名HPV16阳性患者接受评估，所有患者（CPI难治与初治比例3:1）中位生存期为12个月且仍在延长，历史上CPI初治和难治的晚期HPV相关癌症患者接受CPI治疗的生存期分别为7 - 11个月和3 - 4个月[84] - 2020年10月MD Anderson癌症中心启动PDS0101 2期临床研究，评估PDS0101与放化疗联用治疗局部晚期宫颈癌患者的安全性和抗肿瘤疗效，入组率受COVID - 19疫情负面影响[85] - 2022年2月公司宣布启动Mayo Clinic的研究者发起试验，评估PDS0101单用或与KEYTRUDA联用治疗高危复发的HPV相关口咽癌患者，目前正在招募患者[86] 公司临床开发策略 - 公司临床开发策略是将PDS0101与标准治疗联用，旨在降低2期概念验证试验风险，展示比标准治疗显著增强的临床益处，获批后利于快速市场渗透和扩张[88] 公司其他产品研发情况 - PDS0102是一种研究性免疫疗法，利用NCI的肿瘤相关和免疫活性T细胞受体γ替代阅读框蛋白（TARP）治疗TARP相关癌症，临床前研究显示可诱导大量多功能肿瘤靶向杀伤性T细胞，公司正在评估其临床开发的下一步并寻求非稀释性融资以开展人体试验[90] 公司财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2022年3月31日止三个月为850万美元，2021年同期为300万美元，截至2022年3月31日累计亏损6920万美元[99] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为5890万美元[100] - 2022年3月31日止三个月研发费用从2021年同期的140万美元增至520万美元，增加370万美元，增幅265% [105][106] - 2022年3月31日止三个月一般及行政费用从2021年同期的160万美元增至330万美元，增加170万美元，增幅103% [105][107] - 2022年3月31日止三个月总运营费用从2021年同期的304.9万美元增至847.9万美元，增加543万美元，增幅178% [105] - 2022年3月31日止三个月运营亏损从2021年同期的304.9万美元增至847.9万美元，增加543万美元，增幅178% [105] - 2022年3月31日止三个月净利息收入从2021年同期的1000美元增至6000美元，增加5000美元，增幅500% [105] - 2022年3月31日止三个月净亏损及综合亏损从2021年同期的304.8万美元增至847.3万美元，增加542.5万美元，增幅178% [105] - 2022年和2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为640万美元和380万美元，增加了260万美元[119][120] 公司未来规划 - 公司计划在2022年第四季度提交PDS0103的IND申请[92] 公司合作与资金相关情况 - 公司与巴西公司Farmacore的许可协议将于2022年5月31日到期，此前巴西政府承诺最多资助6000万美元用于基于Infectimune的COVID - 19疫苗的临床开发和商业化[97] - 2019年7月公司与Aspire Capital签订普通股购买协议，可出售最多1034979股普通股（占协议签订日已发行普通股的19.99%），无需股东批准，最低售价为0.50美元，协议于2022年1月到期，未筹集到资金[108] - 2020年2月公司完成承销公开发行，出售1000万股普通股，发行价为每股1.30美元，获得毛收入约1300万美元，净收入约1190万美元[110] - 2020年7月公司向SEC提交了一份货架注册声明，可发行总计1亿美元的证券，8月出售690万股普通股，发行价为每股2.75美元，获得毛收入约1900万美元，净收入约1710万美元[111] - 2021年5月公司通过出售税收优惠获得约450万美元[113] - 2021年6月公司出售6088235股普通股，发行价为每股8.50美元，获得毛收入约5170万美元，净收入约4850万美元，约2930万美元的货架证券仍可出售[114] - 2022年4月公司通过出售税收优惠获得约120万美元[115] - 截至2022年3月31日，公司拥有5890万美元的现金及现金等价物，管理层认为现有资金足以满足至少一年的运营现金需求[116][117] - 巴西科技部承诺为基于Versamune的新冠疫苗临床开发和商业化提供至多约6000万美元资金[133] - 公司与Farmacore的合同延长6个月至2022年5月31日到期[133] 公司未来盈利与资金需求预期 - 公司预计未来将继续亏损，且亏损可能会随着产品开发和商业化而增加，未来资金需求取决于多种因素[121][123][125] 新冠疫情对公司的影响 - 新冠疫情对公司临床研究产生了负面影响，两项PDS0101临床试验延迟，但公司认为现有现金储备能够应对危机[131][132] 公司报告身份情况 - 自2021年1月1日起公司不再是新兴成长公司，但仍是较小报告公司[135] - 若非关联公众流通股超过2.5亿美元且年收入超过1亿美元，或非关联公众流通股超过7亿美元，公司将不再是较小报告公司[135] 公司现金等价物相关情况 - 截至2022年3月31日，公司有5890万美元现金等价物[137] - 公司认为利率立即变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响[137]

VERSATILE - 002试验进展 - VERSATILE - 002试验于2020年11月开启，评估PDS0101与KEYTRUDA联用治疗复发性/转移性HPV16阳性头颈癌的疗效和安全性[362] - VERSATILE - 002试验中，CPI初治组前17名患者至少4人肿瘤缩小30%以上可进入全面入组，已达到初步疗效里程碑，可全面入组54人；CPI难治组前21名患者至少2人有客观缓解可进入全面入组，目前处于第一阶段入组中[364][367] NCI主导试验进展 - NCI主导的试验于2020年6月开始，评估PDS0101与Bintrafusp alfa和NHS - IL12联用治疗晚期HPV相关癌症的效果[368] - NCI主导的试验中，CPI难治组已达到30人入组目标，试验共入组45人，目标是达到56人[368] - NCI主导试验中，HPV16阳性CPI初治患者客观缓解率83%（5/6），HPV16阳性难治患者客观缓解率63%（5/8）；更新数据显示，CPI初治患者肿瘤缩小率83%（5/8），100%（6/6）存活；CPI难治患者肿瘤缩小率58%（7/12），客观缓解率42%（5/12），83%（10/12）存活；HPV16阳性患者总体肿瘤缩小率67%（12/18）；HPV16阴性患者无肿瘤缩小或客观缓解[369][370] - 截至2021年12月31日，NCI主导试验所有患者中位生存期增至12个月且仍在延长[372] 其他试验情况 - PDS0101与其他两种免疫疗法联用，注射部位反应发生率为20%，未观察到新的或额外毒性[371] - PDS0101与放化疗联合的IMMUNOCERV试验目标是评估约35名原发肿瘤≥5cm患者的缓解率，预计2022年有初步数据[373] 产品开发进度 - PDS0103处于临床前后期开发，2022年第一季度与FDA进行了IND前会议，预计2022年底提交IND申请并开始人体试验[376] 疾病市场数据 - 美国今年预计450,000人被诊断为前列腺或乳腺癌，19,900人被诊断为AML；成人和儿童AML患者100%过表达TARP抗原，约90%前列腺癌和50%乳腺癌过表达TARP抗原[375] - 今年预计新增黑色素瘤诊断病例96480例，其中超7000例将致命[378] 新冠疫苗合作 - 2021年2月22日，公司与Farmacore宣布Blanver加入开发和商业化拉丁美洲新冠疫苗的合作[381] - 2021年3月11日，合作方获巴西MCTI科研与科学培训秘书局承诺资助最高约6000万美元用于新冠疫苗临床开发和商业化[382] 财务数据 - 亏损情况 - 2021年和2020年公司净亏损分别为1690万美元和1480万美元，截至2021年12月31日累计亏损6070万美元[385] - 2021年所得税收益为450万美元，使净亏损和综合亏损降至约1690万美元，较2020年减少约210万美元[400][403] 财务数据 - 现金及等价物 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为6520万美元[386] - 截至2021年12月31日，公司有6520万美元现金及现金等价物，现有资金足以支持至少12个月运营和研发[408][410][417] 财务数据 - 研发费用 - 2021年和2020年公司研发费用分别为1125.4万美元和792.4万美元[392] - 公司预计未来几年研发费用将显著增加，推进Versamune平台免疫肿瘤候选药物临床试验、寻求监管批准及准备商业发布[390] - 2021年研发费用增至约1130万美元，较2020年的约790万美元增加340万美元，增幅42%[400][401] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2021年一般及行政费用增至约1020万美元，较2020年的约700万美元增加320万美元，增幅46%[400][402] 财务数据 - 税收抵免及亏损结转 - 截至2021年12月31日，公司联邦净运营亏损结转约1.087亿美元，其中3000万美元在2028 - 2037年到期，7870万美元可无限期结转[396] - 截至2021年12月31日，公司联邦研发税收抵免结转约170万美元[396] 财务数据 - 收入情况 - 公司未从商业产品销售获得收入，预计近期也不会，未来可能从研发付款、许可费等获得收入[388] 财务数据 - 股票出售及收益 - 2020年2月完成公开发行，出售1000万股普通股，净收益约1190万美元[405] - 2020年8月出售690万股普通股，净收益约1710万美元[406] - 2021年5月出售税收优惠获得约450万美元[407] - 2021年6月出售608.8235万股普通股，净收益约4850万美元，2020年货架注册声明下约2930万美元证券可供未来出售[408] 财务数据 - 现金流量 - 2021年经营活动净现金使用量为1250万美元，较2020年的1310万美元减少60万美元；融资活动净现金提供量为4888.9万美元，2020年为2982.7万美元[413][414][415] 公司性质 - 公司自2021年1月1日起不再是新兴成长型公司，但仍是较小报告公司，可享受部分披露豁免[425]

财务数据和关键指标变化 - 2021年全年净亏损约1690万美元，即每股基本和摊薄亏损0.66美元，而2020年全年净亏损约1480万美元，即每股基本和摊薄亏损0.89美元 [53] - 截至2021年12月31日，公司拥有2840万股流通普通股和3180万股完全摊薄流通普通股 [53] - 2021年全年研发费用增至约1130万美元，而2020年全年约为790万美元，增加的340万美元主要归因于监管和临床成本增加260万美元、非现金股票薪酬增加110万美元、人员成本增加40万美元，部分被制造和设施成本总体减少70万美元所抵消 [54] - 2021年全年一般及行政费用增至约1020万美元，而2020年全年约为700万美元，增加的320万美元主要归因于人员成本增加100万美元、非现金股票薪酬增加250万美元和设施成本增加10万美元，部分被专业费用减少40万美元所抵消 [55] - 2021年全年总运营费用约为2140万美元，较2020年全年的约1490万美元增长约44% [56] - 截至2021年12月31日，公司现金余额为6520万美元，基于可用现金资源和现金流预测，公司认为该余额足以支持公司运营和研发项目至2023年底 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤免疫疗法业务 - NCI赞助的II期试验中，研究PDS0101与bintrafusp alfa和M9241联合治疗复发性或转移性HPV阳性癌症，截至2021年12月31日，该研究已招募45名患者，其中30名HPV16阳性患者至少进行了一次评估，CPI难治性患者与CPI初治患者的比例约为3:1，患者中位总生存期超过12个月，近70%的患者肿瘤缩小 [31][32][33] - VERSATILE - 002 II期临床试验中，研究PDS0101与默克的Keytruda联合治疗HPV16阳性复发性和/或转移性头颈癌，已成功实现CPI初治组的首个安全基准，允许研究全面招募，已公布18名CPI初治患者的初步疗效数据，达到里程碑后CPI初治组目标招募总数为54名患者，CPI难治组需在首批21名患者中2名达到客观缓解才能推进全面招募，目标总数为41名患者 [38][39][40] - IMMUNOCERV试验中，MD Anderson赞助评估PDS0101与放化疗联合治疗局部晚期宫颈癌，预计2022年年中获得初步结果 [42] - 梅奥诊所牵头的PDS0101试验，评估PDS0101单独或与Keytruda联合用于口腔咽癌患者经口机器人手术前的新辅助治疗，目前已开始招募患者 [43] 传染病疫苗业务 - 通用流感疫苗PDS0202的临床前研究表明，其能够产生高水平的流感特异性中和抗体、CD4辅助和CD8杀伤性T细胞以及长效记忆T细胞，在标准化流感挑战研究中，接种PDS0202的小鼠100%得到完全保护且保持健康，公司希望与CIVICs项目网络合作将其推进到临床开发阶段 [45][48][49] - 第二代COVID - 19疫苗PDS0203由巴西公司Farmacore根据许可开发，Farmacore负责产品开发，目前正在进行制造开发和扩大规模，临床开发由巴西政府资助 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司肿瘤和传染病产品线分别基于Versamune和Infectimune两个专有平台，通过Versamune平台开发新型分子靶向免疫疗法，诱导体内肿瘤杀伤性T细胞，克服肿瘤免疫治疗的局限性 [25] - PDS0101的战略是覆盖HPV相关癌症的全适应症范围，在50 - 60亿美元的美国市场中尽可能获得商业可行的覆盖，以证明其优越性 [61][62][63] - 公司完成多项许可交易并建立合作关系，不仅为扩大的产品线确保知识产权，还加强与全球组织的关系 [22] - 公司加强企业领导，为科学顾问委员会增加杰出的免疫肿瘤学专家，并聘请Matt Hill为首席财务官 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在过去一年取得显著进展，各临床项目与肿瘤学和免疫肿瘤学领域的杰出领导者合作，通过成本分摊协议减轻了推进临床管线的财务负担 [15] - 公司的三种免疫疗法PDS0101、PDS0102和PDS0103具有数十亿美元的市场机会，PDS0101针对约50 - 60亿美元的美国市场，PDS0102针对约450亿美元的可寻址市场，PDS0103针对结肠癌、乳腺癌、卵巢癌和肺癌等重大市场机会 [16][17][18] - 公司希望在2022年Q2、Q3获得PDS0101研究的关键数据，为Versatile平台提供坚实的概念验证，以便与潜在投资者和合作伙伴进行平台对话，推进项目进入关键试验和商业化阶段 [82][83][84] - 对于COVID - 19疫苗项目，公司认为如果能开发出具有长期保护、广泛保护多种毒株特性的疫苗，仍有商业机会，公司将在5月底重新评估该项目 [86][87][88] - 对于通用流感疫苗项目，公司希望获得资金在年底或明年年初将其推进到人体临床试验，认为将临床前数据转化为人体数据很重要，且该项目具有潜力 [93] 其他重要信息 - 公司在2021年底被纳入罗素微型股指数 [24] - 公司资产负债表增加超过5200万美元，显著延长了现金跑道和推进药物开发项目的能力 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明PDS0101的新辅助治疗机会是否包含在之前提到的50 - 60亿美元市场内，以及对流感平台有信心推进的原因和MUC - 1和TARP项目的最新情况 - PDS0101的战略是在50 - 60亿美元的美国市场中尽可能获得商业可行的覆盖，新辅助治疗机会包含在该市场内 [61][62][63] - 公司的通用流感疫苗采用计算机设计的蛋白质方法，结合Infectimune平台，能够诱导广泛反应的免疫反应，不仅产生抗体反应，还产生T细胞反应，临床前研究显示出有效性和保护作用，因此有信心推进 [64][65][66] - PDS0103正在进行临床制造，PDS0102也在制造过程中，公司决定今年用PDS0101替代PDS0102进入早期癌症疾病治疗，希望在年底将PDS0103推进到临床，随后推进PDS0102，两个项目均已完成临床前研究，显示出与PDS0101相似的CD8 T细胞反应 [68] 问题2: 如何解释HPV驱动癌症发病率上升，以及NCI三联疗法试验数据发布的决策过程和负责人 - 目前的HPV预防性疫苗只有在患者感染病毒之前接种才有效，且HPV是全球最普遍的性传播病原体，同时HPV相关癌症进展缓慢，从感染到发病可能需要几十年，因此未来20年左右治疗的大多数患者可能已经感染病毒，头颈部癌症等HPV阳性癌症发病率显著上升，存在巨大的未满足医疗需求 [73][74] - 公司认为早期数据经过专家严格同行评审并在领先的肿瘤学会议上展示符合公司和股东的最佳利益，由于许多会议规定公开数据后不能在会议上展示，因此公司预计在2022年Q2末或Q3初的会议上展示数据 [75][76] 问题3: 请说明三联疗法bintra的下一次中期评估时间、VERSATILE - 002与Keytruda联合疗法的下一次中期评估时间，以及合作环境和数据早期阶段的合作情况 - 预计在2022年Q2末或Q3初的会议上展示NCI三联疗法试验和VERSATILE - 002试验的数据，NCI试验关注2021年ASCO会议上展示数据的患者后续情况以及新患者数据，VERSATILE - 002试验将展示客观缓解率、总生存率、无进展生存率等更详细结果 [79][80][81] - 公司希望在2022年Q2、Q3获得PDS0101研究的关键数据，为Versatile平台提供坚实的概念验证，之后与FDA和合作伙伴讨论快速推进项目进入关键试验和商业化的策略，并与潜在合作伙伴进行对话 [82][83][84] 问题4: 随着COVID在美国和全球的情况变化，公司的COVID项目是否受到关注下降的影响，以及对COVID未来的看法 - 专家认为COVID可能会长期存在，人们可能需要定期接种疫苗，公司认为如果能开发出具有长期保护、广泛保护多种毒株特性的疫苗，仍有商业机会，公司将在5月底重新评估该项目，目前合作伙伴在巴西取得了一些进展 [86][87][88] 问题5: 当前流感疫苗效果不佳是否会增加对通用流感疫苗的关注，以及公司在推进通用流感疫苗进入临床时的资金灵活性和选择 - 过去十年人们一直对开发通用流感疫苗感兴趣，COVID - 19的快速变异使大流行性流感的可能性受到更多关注，公司的通用流感疫苗项目由NIAID资助，希望获得资金在年底或明年年初将其推进到人体临床试验，将临床前数据转化为人体数据很重要 [92][93] - 公司目前专注于肿瘤免疫治疗市场，寻求非稀释性融资来推进传染病项目，如与Farmacore合作开发COVID - 19疫苗，与Dr. Ross合作评估通用流感疫苗，目前不打算使用现有现金推进该项目 [100][101] 问题6: 请说明通用流感疫苗针对的病毒靶点，以及是否有数据预测其反应持续时间 - 疫苗的计算蛋白质针对多种季节性和大流行性流感毒株，目前初步研究集中在季节性流感毒株，未来可能考虑扩展到大流行性流感毒株 [104] - 反应持续时间难以预测，需要在人体临床试验中研究，但诱导T细胞反应和记忆T细胞反应是疫苗潜在持久性和保护反应的良好指标 [105]

公司概况 - 临床阶段公司，开发分子靶向免疫疗法治疗癌症和传染病，拥有Versamune®和Infectimune™平台，概念由Prof. Leaf Huang PH.D.提出[4],[69] - 有四项2期肿瘤临床试验预计在Q2/Q3有多个结果公布，与多家机构有临床合作，截至2021年12月31日无债务且有约6520万美元现金[4],[69] 肿瘤平台Versamune® - 旨在促进强大的CD8+杀伤性T细胞反应，基于该平台的疗法有多种潜力，因低CD8+ T细胞反应，检查点抑制剂治疗成功率为15 - 30%[7] - 有多款在研候选药物，PDS0101针对HPV16相关癌症，美国市场机会达60亿美元，去年约46000名患者被诊断[11],[14] - PDS0101多项2期试验有进展，如与M9241、Bintrafusp alfa联用治疗晚期难治性HPV相关癌症，不同患者群体有不同生存数据[18],[21] 其他肿瘤候选药物 - PDS0102针对TARP抗原相关癌症，TARP总市场机会达400亿美元，临床前研究显示能诱导TARP特异性T细胞[31],[32],[33] - PDS0103针对MUC1抗原相关癌症，MUC1总市场机会达1000亿美元，能诱导大量多功能MUC1特异性CD8+ T细胞[38],[39],[40] 传染病平台Infectimune™ - 有多款候选药物，PDS0202在临床前研究中对多种流感病毒有效中和，能保护实验对象[50],[55],[59] 公司管理 - 管理团队有开发和商业化领先制药产品的历史成功经验，各高管有丰富专业经验[65],[66],[67]

公司概况 - PDS Biotech是临床阶段生物技术公司，基于Versamune®平台开发免疫疗法管线，无债务，截至2021年9月30日有近6970万美元现金，有三项2期肿瘤临床试验在进行[5][6] - 公司高管团队在制药产品开发和商业化方面经验丰富[14] 技术平台 - Versamune®旨在与肿瘤相关抗原一起使用时在体内诱导强大且有针对性的抗肿瘤反应，能招募、训练和激活T细胞，还能产生有效CD8+杀伤性T细胞、记忆T细胞，且无全身副作用[9][10][13] 产品管线 - 肿瘤学管线有PDS0101 - 04等产品，与免疫肿瘤学领导者合作开发；传染病管线有PDS0201 - 03等产品，与传染病领域领导者合作开发[17][19][21] PDS0101产品 - 针对HPV - 16相关癌症，该癌症占HPV相关癌症市场的70 - 80%，美国每年约4.3万患者确诊HPV相关癌症，现有免疫疗法年费用超12万美元/患者[24][26] - 临床前研究显示单剂量可诱导超10倍高效T细胞并根除HPV阳性肿瘤；1期临床试验皮下注射单药疗法诱导大量强效HPV16特异性CD8+T细胞；回顾性分析显示10名CIN患者中8名在治疗3个月内病变消退，2年评估期无复发[31][32][37] - 2期NCI主导试验中，PDS0101、Bintrafusp alfa和M9241三联疗法在6名晚期HPV16阳性CPI初治患者中客观缓解率达83%，在12名HPV16 CPI难治患者中肿瘤缩小率达58%[42][45] 其他产品 - PDS0102针对TARP相关癌症，美国每年约47万患者确诊相关癌症；临床前研究显示可有效诱导TARP特异性肿瘤攻击CD8+杀伤性T细胞[63][66] - PDS0103针对MUC1相关癌症，临床前研究显示可诱导超10倍多能MUC1特异性CD8+T细胞[70][72] 安全性 - PDS0101加入组合疗法未观察到新的或升高的毒性，仅引起短暂注射部位反应；25名患者治疗相关不良事件中，3级TRAEs发生率40%，无治疗相关死亡[93][95] 里程碑 - 预计到2022年有多项临床试验取得初步数据，还计划启动TARP和MUC1相关癌症的1/2期临床试验[76]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度净亏损约700万美元，即每股基本和摊薄亏损0.24美元，而2020年9月30日止三个月净亏损约390万美元，即每股基本和摊薄亏损0.21美元 [69] - 2021年9月30日止三个月研发费用从2020年同期的210万美元增至370万美元，增加160万美元，主要归因于人员成本增加70万美元（其中50万美元为股票补偿成本）和临床研究成本增加90万美元 [70] - 2021年9月30日止三个月一般及行政费用从2020年同期的180万美元增至320万美元，增加140万美元，主要归因于人员成本增加160万美元（其中100万美元与股票补偿成本相关，40万美元为遣散费），部分被专业费用减少20万美元抵消 [71] - 2021年9月30日公司现金及现金等价物约为6970万美元，按当前计划，手头现金可支持超两年运营 [72] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务线 - PDS0101：NCI主导的II期研究中，针对六种不同癌症的试验显示Versamune平台有潜力招募、训练和激活大量抗癌杀伤性T细胞；VERSATILE - 002试验中，9月宣布成功招募初始队列患者，达到初步安全基准，无剂量限制性毒性，完成第一阶段招募，启动难治性队列入组 [16][21] - PDS0102：本周与NCI达成TARP蛋白知识产权许可协议，临床前研究显示其能有效诱导大量针对TARP表达肿瘤的杀伤性T细胞，临床前开发接近完成，预计年底前申请与FDA的预IND会议 [24][52][53] - PDS0103：结合Versamune平台技术与MUC1肿瘤抗原的新型激动肽，临床前工作接近完成，已申请与FDA的预IND会议，预计确定最终研究设计和方案 [54][55][56] 传染病业务线 - PDS0202：基于新颖的COBRA流感抗原和Versamune技术开发通用流感疫苗，临床前工作接近完成，数据令人鼓舞，正在确定配方并探索资金机会以开展人体临床试验 [28][31][57] - PDS0203：完成Farmacore项目战略审查，确定短期制造和监管里程碑，计划将与Farmacore的合同延长六个月至2022年5月 [31][32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续执行肿瘤学临床战略，推进管线产品商业化，专注分子靶向免疫疗法治疗多种癌症 [11][19] - 传染病管线方面，开发通用流感疫苗和第二代COVID - 19疫苗，以满足未满足的医疗需求 [28][31] - 公司认为Versamune技术可使具有相同分子特征的不同癌症在一项试验中研究，有望带来更快更广泛的医疗和商业影响 [27] - 公司计划通过与其他公司合作和授权机会，利用Versamune平台技术，开发更多肿瘤抗原 [125][128][129] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司非凡的一年，管线项目进展顺利，有望按计划实现各里程碑 [11] - 公司现金状况良好，资金可支持未来两年计划活动，为未来发展做好充分准备 [33] - 预计未来三到十二个月有多个催化剂，随着当前研究推进和新临床试验启动，将继续推动股东价值增长 [33] 其他重要信息 - 公司提醒本次会议包含前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，投资者应参考公司SEC文件评估相关风险 [6][7] - 会议内容具有时效性，仅在直播日期（2021年11月10日）准确，除非法律要求，公司无义务修订或更新陈述以反映后续事件或情况 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请详细说明NCI TARP合作的经济情况和市场机会，以及通用流感疫苗技术与其他项目的比较，还有PDS0103选择MUC1靶点的理由 - NCI TARP合作是典型许可协议，经济条款合理；TARP项目市场机会大，涉及乳腺癌、前列腺癌和急性髓系白血病，美国每年分别有超27万、近17.5万和约2万例病例，TARP在这些癌症中的表达率分别约为50%、90%和100% [85][86][87] - PDS0103使用的是NCI实验室设计和专利的MUC1新型激动表位，比天然MUC1抗原免疫原性更强，且Versamune技术能激活关键免疫途径，在临床前模型中可产生强大的CD8 T细胞反应，T细胞具有高度多功能性 [89][90][91] 问题2: NCI试验暂停后恢复时会有哪些变化，以及如何考虑2022年研发费用建模 - NCI试验暂停是因更新患者知情同意书，这是纯行政问题，与安全性和有效性无关，目前更新已完成，正在走行政审批流程，预计不影响原计划的招募时间线 [99][100][101] - 公司有至少九个季度的现金储备，2022年现金消耗会更多，第三季度行政费用约330万美元，预计会略有增加并趋于平稳，剩余现金消耗为研发成本 [103] 问题3: PDS0102未来是否优先考虑前列腺癌适应症，能否从II期开始试验 - 基于风险缓解和成功潜力，考虑到NCI在前列腺癌的临床试验数据，PDS0102很可能从前列腺癌开始，但尚未最终确定 [109][110] - 由于TARP肽在前列腺癌中有人类使用经验，预计可进行I/II期联合研究，在进行有限的免疫原性和安全性确认后进入II期研究；此外，TARP在乳腺癌中表达率为50%，FDA可能要求乳腺癌适应症进行伴随诊断的共同开发，也是优先考虑前列腺癌的原因之一 [112][113] 问题4: HPV三联疗法试验中，申请非特定部位肿瘤类型所需的数据，以及到2022年ASCO会议预计的患者数量，还有除Merck外是否有其他合作计划 - 在HPV三联疗法试验中，检查点抑制剂初治患者群体中，标准治疗反应率约为15% - 20%，试验需达到前八例中有三例阳性反应作为继续研究的基准，目前已达到六例中有五例；检查点抑制剂难治患者群体中，标准治疗反应率最高为5% - 10%，试验中该群体反应率约为50% [118][119][120] - 公司将与NCI、EMD Serono和FDA讨论关键试验设计，以确定FDA对该疗法的要求，期望尽早将其推向商业开发 [121][122][123] - 公司目前与NCI、EMD Serono、Merck等有合作，未来战略的一部分是寻求更多合作和授权机会，利用Versamune平台技术，但需先通过试验数据证明技术的概念验证和潜力 [125][126][127]

临床试验进展 - VERSATILE - 002试验计划总招募约95名患者，CPI初治组第一阶段已招募17名患者，至少4人达到客观缓解则进入第二阶段招募54人，CPI难治组首批21人需至少2人客观缓解才能全量招募[87][88] - PDS0101与Bintrafusp alfa和NHS - IL12的试验预计2022年第一季度完成56名患者全量招募，2021年ASCO会议公布数据显示，CPI初治组83%（5/6）患者有客观缓解，CPI难治组63%（5/8）患者有客观缓解，更新数据中CPI初治组83%（5/8）患者肿瘤缩小，100%（6/6）患者存活，CPI难治组58%（7/12）患者肿瘤缩小，42%（5/12）患者客观缓解，83%（10/12）患者存活[89][90][91] - IMMUNOCERV试验招募约35名局部晚期宫颈癌患者，评估原发肿瘤≥5cm患者的缓解率，预计2022年出初步数据[93] - 预计2022年将至少一款产品推进至1/2期临床试验[84] - PDS0102计划2022年下半年开展1/2期临床试验，美国今年预计450,000人被诊断为前列腺或乳腺癌，19,900人被诊断为AML，成人和儿童AML患者100%、约90%前列腺癌患者和50%乳腺癌患者TARP抗原过表达[94] - VERSATILE - 002试验2021年9月成功招募首批12名患者评估安全性，9月15日数据监测委员会评估13名患者安全数据，未观察到剂量限制性毒性，10月4日宣布CPI初治组第一阶段完成17名患者全量招募[87] - PDS0101与Bintrafusp alfa和NHS - IL12的试验2021年10月20日因行政原因暂停招募，不影响已招募患者治疗和临床数据时间[89] - PDS0101与KEYTRUDA的组合疗法，患者将接受共5个周期治疗，KEYTRUDA每三周给药一次直至疾病进展或不耐受治疗[86] - 公司预计2022年年中启动PDS0103的2期临床试验[95] 临床试验数据 - PDS0101与Bintrafusp alfa和NHS - IL12的组合疗法中，注射部位反应发生率为20%，未观察到新的或额外毒性[92] 专利与合作 - 2021年11月5日公司与NCI达成专利许可协议开发和商业化含TARP抗原产品，TARP抗原专利有效期至2034年[94] 疾病数据 - 今年预计有96480例新黑色素瘤被诊断，超7000例将致命[96] 资金支持 - 公司获得巴西科技部高达约6000万美元资金承诺，用于基于Versamune的新冠疫苗临床开发和商业化[100] 财务关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司净亏损为1060万美元，2020年同期为1080万美元，累计亏损达5440万美元[106] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为6970万美元[107] - 2021年第三季度研发费用从210万美元增至370万美元，增幅79%，主要因人员成本增加70万美元和临床研究成本增加90万美元[114][115] - 2021年第三季度管理费用从180万美元增至320万美元，增幅77%，主要因人员成本增加160万美元，部分被专业费用减少20万美元抵消[114][116] - 2021年第三季度总运营费用从390.7万美元增至696.2万美元，增幅78%，运营亏损从390.7万美元增至696.2万美元，增幅78%[114] - 2021年第三季度净亏损和综合亏损从390.6万美元增至696.1万美元，增幅78%[114] - 公司尚未从商业产品销售中获得收入，预计近期也不会产生此类收入，未来可能从研发付款、许可费等获得收入[110] - 2021年前九个月研发费用从2020年同期的540万美元增至790万美元，增幅44%[117,118] - 2021年前九个月一般及行政费用从2020年同期的540万美元增至720万美元，增幅34%[117,119] - 2021年前九个月所得税收益为450万美元，2020年同期为0，增幅100%[117,120] - 2019年3月合并交易完成获2910万美元现金用于运营[121] - 2020年2月公开发行1000万股普通股，净收益约1190万美元[123] - 2020年8月出售690万股普通股，净收益约1710万美元[124] - 2021年5月出售税收优惠获约450万美元[125] - 2021年6月出售608.8235万股普通股，净收益约4850万美元，2020年货架注册声明下约2930万美元证券可售[126] - 截至2021年9月30日，公司有6970万美元现金及现金等价物，预计现有资金至少满足未来一年运营现金需求[127,128] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为800万美元，2020年为850万美元；融资活动净现金提供量2021年为4888.9万美元，2020年为2982.7万美元[130,131,132] 财务相关政策与影响 - 《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》允许2018 - 2020年的净营业亏损（NOLs）向前结转五年以退还之前缴纳的所得税，公司预计该法案不会对财务产生重大现金利益或影响[141] 疫情影响 - 新冠疫情导致全球金融市场严重混乱，可能影响公司流动性和业务，但公司认为不会对当前投资流动性产生重大影响[142] - 目前计划的三项PDS0101临床试验中有两项因疫情延迟，疫情也影响了临床试验的入组速度[143] - 公司认为当前现金储备能应对危机，但疫情的财务影响仍不确定[144] 授权与资助 - 公司将Versamune®授权给巴西Farmacore开发PDS0203疫苗，巴西科技部承诺最多资助6000万美元用于基于Versamune®的新冠疫苗临床开发和商业化，但资金未确认[145] 资产负债表外安排 - 公司目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[146] 公司类型变化 - 自2021年1月1日起，公司不再是“新兴成长型公司”，但仍是“较小报告公司”，若非关联公众流通股超过2.5亿美元且年收入超过1亿美元，或非关联公众流通股超过7亿美元，将不再是较小报告公司[147] 现金等价物风险 - 截至2021年9月30日，公司有6970万美元现金等价物存于无息货币运营账户和美国国债货币市场基金，主要市场风险是利率敏感性，预计利率立即变动100个基点不会对现金等价物公允价值产生重大影响[148]