公司公告与活动 - 公司将于2025年11月13日东部时间上午8:00举行电话会议，报告截至2025年9月30日的季度财务业绩并提供临床项目更新 [1] 公司业务与研发管线 - 公司是一家专注于改变免疫系统靶向和杀伤癌症方式的晚期免疫疗法公司 [3] - 公司已启动一项关键性临床试验，以推进其在晚期HPV16阳性头颈鳞状细胞癌中的主要项目 [3] - 主要研究靶向免疫疗法PDS0101正与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，也在探索包含PDS01ADC（一种IL-12融合抗体药物偶联物）和标准护理免疫检查点抑制剂的三联组合疗法 [3] - PDS01ADC正在多项二期试验中与标准护理联合用于多种癌症适应症的评估 [3]

公司核心动态 - PDS Biotechnology宣布美国国家癌症研究所将在2025年癌症免疫治疗学会年会上展示其新型研究性免疫治疗平台的新临床数据[1] - 展示内容包括三篇摘要，重点介绍肿瘤靶向IL-12融合抗体药物偶联物和主导的3期临床阶段HPV靶向免疫疗法PDS0101的新发现[1] - 这些展示反映了公司持续专注于推进能够同时调动适应性免疫和先天免疫反应以对抗癌症的差异化免疫疗法候选药物[1] 临床数据展示详情 - 摘要37标题为“血清蛋白质组学谱的早期变化可预测接受新型联合免疫疗法治疗的晚期HPV相关恶性肿瘤患者的抗肿瘤活性”，将于11月7日东部时间12:30-12:38进行快速口头报告[3] - 摘要47标题为“肿瘤靶向IL-12免疫细胞因子疗法可增加晚期实体瘤患者外周血中具有增强肿瘤细胞裂解表型的自然杀伤细胞”，将于11月7日东部时间上午10点至晚上7点以海报形式展示[3] - 摘要168标题为“接受肿瘤靶向IL-12免疫细胞因子疗法治疗的晚期实体瘤患者外周血中具有自我更新特性的记忆T细胞增加”，将于11月8日东部时间上午10点至下午6:35以海报形式展示[3] 研发管线与业务重点 - 公司是一家专注于改变免疫系统靶向和杀死癌症方式的晚期临床阶段免疫疗法公司[4] - 公司已启动一项关键性临床试验，以推进其针对晚期HPV16阳性头颈鳞状细胞癌的主导项目[5] - 主导研究性靶向免疫疗法PDS0101正与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，同时也作为三联疗法的一部分，与IL-12融合抗体药物偶联物及标准护理免疫检查点抑制剂联合开发[5] - PDS01ADC正在多项2期试验中与标准护理联合用于各种癌症适应症的评估[5]

公司核心动态 - 公司计划缩短PDS0101用于HPV16阳性头颈癌患者的上市时间，预计该类型癌症将在2030年代中期成为美国头颈癌最主要类型 [1] - 基于VERSATILE-002试验的最终数据，公司已请求与美国FDA会面，探讨PDS0101的加速审批路径 [1] - 公司提议修订正在进行的VERSATILE-003三期试验方案，包括减少患者数量同时保持统计效力，并增加无进展生存期作为更早的主要终点 [1] - 若PFS终点达成，将允许向FDA提交加速审批申请，在FDA审查试验修订期间，VERSATILE-003试验将暂时暂停 [1] 临床试验数据亮点 - VERSATILE-002试验最终数据显示，中位无进展生存期为6.3个月，中位总生存期达到39.3个月 [1] - 这是在复发性/转移性头颈癌人群中首次有试验报告接近40个月的中位总生存期 [2] - VERSATILE-002试验的完整数据集已成熟，预计在今年晚些时候提交发表 [3] 产品管线与战略目标 - PDS0101是一种针对HPV16的免疫疗法，正在与标准护理免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗联合开发 [3][4] - 公司目标是为目前无有效疗法的致命疾病患者提供一种无需化疗且耐受性良好的治疗选择 [2] - 公司的主要研究性靶向免疫疗法PDS0101也在开发三联组合疗法，包括PDS01ADC和标准护理免疫检查点抑制剂 [4]

核心观点 - PDS Biotech公布VERSATILE-002二期临床试验亚组分析结果 显示其免疫疗法PDS0101联合Keytruda在PD-L1低表达头颈癌患者中实现29.5个月中位总生存期 显著优于Keytruda单药(10.8个月)及Keytruda联合化疗(12.3个月)的对照组数据[1][3][7] 临床试验数据 - CPS 1-19亚组(n=32)中位总生存期达29.5个月 较Keytruda单药治疗组(10.8个月)提升173% 较Keytruda联合化疗组(12.3个月)提升140%[1][7] - 试验总人群(n=53)中约60%为PD-L1低表达患者 该群体通常对免疫检查点抑制剂反应较差[3] - 完整试验人群的中位总生存期为39.3个月 完整数据集预计2025年底公布[3] 医学价值 - 该疗法为难治性头颈癌患者提供免化疗治疗选择 显著改善既往治疗选择有限且预后较差的患者生存结局[2][3] - PDS0101通过多功能T细胞免疫应答机制 可能克服免疫检查点抑制剂在PD-L1低表达患者中的疗效限制[3] 产品研发进展 - PDS0101(Versamune HPV)为HPV16靶向免疫疗法 正在开展与免疫检查点抑制剂联合治疗的关键临床试验[5] - 公司同步开发PDS0101+PDS01ADC(IL-12抗体药物偶联物)+免疫检查点抑制剂的三联疗法 相关二期试验正在多种癌症适应症中推进[5] - VERSATILE-002试验(NCT04260126)为开放标签多中心研究 针对不可切除/复发/转移性HPV16阳性头颈鳞癌患者[4] 公司定位 - PDS Biotechnology为晚期免疫疗法企业 专注于革新免疫系统靶向杀癌技术 主要推进HPV16阳性头颈癌领域项目[1][5]

公司活动安排 - 公司将于2025年9月8日至10日参加第27届H C Wainwright全球投资会议 会议在纽约举行并提供线上参与方式 [1] - 公司首席执行官Frank Bedu-Addo博士和首席财务官Lars Boesgaard将在会议期间与投资者进行一对一会议 [1] - 有意与管理层交流的投资者需联系H C Wainwright代表 [2] 公司业务概况 - 公司为晚期免疫疗法开发企业 专注于改造免疫系统靶向杀灭癌症的方式 [3] - 主导研究项目为针对HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的靶向免疫疗法PDS0101（Versamune HPV） [3] - 主导疗法正与标准护理免疫检查点抑制剂pembrolizumab联合开发 [3] - 公司已启动关键性临床试验推进主导项目 [3] 知识产权信息 - Versamune是公司的注册商标 [6] 联系方式 - 投资者联系人为LifeSci Advisors的Mike Moyer 电话+1 (617) 308-4306 邮箱mmoyer@lifesciadvisors com [7] - 媒体联系人为Russo Partners的David Schull 电话+1 (858) 717-2310 邮箱david schull@russopartnersllc com [7]

核心临床数据 - 在CPS≥1患者中观察到39.3个月的中位总生存期(mOS) 显著优于当前标准疗法帕博利珠单抗单药或联合化疗的17.9个月生存数据[1][7] - 95%置信区间下限为23.9个月 上限尚未达到可评估范围[7] - 试验纳入53名HPV16阳性一线复发/转移性头颈鳞状细胞癌(1L R/M HNSCC)患者[2][7] 治疗方案与机制 - PDS0101通过皮下注射给药 联合静脉输注帕博利珠单抗进行前4个治疗周期[7] - 第12周期进行第五次PDS0101皮下给药 非给药周期采用帕博利珠单抗单药治疗[7] - 疗法诱导产生高水平长效多功能HPV16特异性CD8+T细胞 在不同年龄/CPS状态/既往治疗人群中表现一致[7] 公司研发进展 - VERSATILE-002二期临床试验(NCT04260126)采用开放标签多中心设计 针对不可切除/复发/转移性HPV16阳性HNSCC[4] - 公司已启动关键性三期临床试验VERSATILE-003 推进HPV16阳性头颈癌领域布局[1][5] - 核心产品PDS0101正在开发与免疫检查点抑制剂的双联疗法 及联合PDS01ADC(IL-12融合抗体药物偶联物)的三联疗法[5] 市场定位与临床价值 - HPV16阳性头颈癌构成美国及欧洲最大且增长最快的HNSCC细分领域 存在显著未满足医疗需求[3] - 疗法耐受性良好 无患者因治疗相关不良事件退出试验[3] - 公司强调PDS0101给药方式简便 为快速增长的患者群体提供新治疗选择[3]

临床试验结果 - VERSATILE-003 Phase 3临床试验计划招募351名患者，其中234名接受Versamune® HPV和pembrolizumab联合治疗，117名仅接受pembrolizumab治疗[93] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的12个月总生存率为87.1%，显著高于已批准ICI单药治疗的36-50%[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的中位无进展生存期为10.4个月，而已批准ICI单药治疗的中位无进展生存期为2-3个月[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的疾病控制率为70.6%（24/34）[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的确认和未确认客观缓解率为41.2%（14/34）[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的24个月总生存率为74%，显著高于已批准ICI单药治疗的不到30%[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的中位总生存期为30个月，显著高于已批准ICI单药治疗的7-18个月[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的确认客观缓解率为34%（18/53），显著高于已批准ICI单药治疗的不到20%[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的中位无进展生存期为6.3个月，显著高于已批准ICI单药治疗的2-3个月[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中，ICI naïve队列的3级治疗相关不良事件发生率为11%（7/62），显著低于已批准ICI单药治疗的13-17%[101] - VERSATILE-002 Phase 2临床试验中位总生存期(mOS)为30个月，95%置信区间下限为19.7个月[106][107] - 客观缓解率(ORR)为36%(19/53)，疾病控制率(DCR)为77%(41/53)，其中9%(5/53)患者达到完全缓解[107] - 肿瘤缩小90-100%的患者比例为21%(11/53)，CPS≥20患者中这一比例达到28.6%[107] - 治疗相关≥3级不良事件发生率为17%(9/53)，其中3级8例，4级1例[107] - ICI初治患者36个月生存率为75%，而历史数据为7-11个月[112] - ICI耐药患者中位生存期约为20个月，显著高于历史数据的3.4个月[112] - PDS0101联合放化疗(CRT)3周后ctDNA清除率达81.3%，显著高于单独CRT的30.3%(p=0.0018)[113] - HPV16阳性ICI初治患者确认ORR达75%，远高于历史数据的11-24%[112] - CPS≥20患者中位无进展生存期(mPFS)为14.1个月，显著优于CPS 1-19患者的5.1个月[107] - 中位缓解持续时间(DoR)总体为21.8个月，CPS≥20患者尚未达到[107] 财务数据关键指标变化 - 公司2025年6月30日净亏损为1790万美元，2024年同期为1890万美元，累计赤字达2亿美元[122] - 2025年第二季度研发费用同比下降7%至421万美元，主要因制造和人员成本减少[134][135] - 2025年第二季度总运营费用同比下降12%至762万美元，主要得益于管理和研发费用降低[134] - 2025年上半年研发费用同比下降11%至1004万美元，临床试验成本增加部分抵消人员成本节省[137][138] - 2025年上半年净亏损同比收窄5%至1792万美元，主要因运营费用减少和税收收益增加[137] 现金及融资情况 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为3190万美元[123] - 公司通过新泽西州税收优惠计划在2025年上半年获得117万美元所得税收益，同比增加35%[137][140] - 公司2022年注册的1.5亿美元融资计划中仍有约9700万美元普通股发行额度[141] - 公司在2024年通过销售协议以净价值1950万美元出售了3,428,681股普通股，并通过新销售协议以净价值320万美元出售了1,108,105股普通股[142] - 2025年前六个月，公司通过新销售协议以净价值180万美元出售了1,165,861股普通股，而2024年同期通过销售协议以净价值1950万美元出售了3,428,681股普通股[143] - 公司通过2025年2月的发行活动筹集了约1100万美元的总收益，净收益约为1005万美元，发行包括6,396,787股普通股和933,334份预融资权证[147] - 2025年4月，公司通过证券购买协议出售了总额为2222.2万美元的可转换债券和100万份认股权证，总购买价格为2000万美元，其中约1900万美元用于偿还贷款[148] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为3190万美元[149] - 2025年前六个月，公司经营活动使用的净现金为1813万美元，较2024年同期的1879万美元略有减少[153][154] - 公司通过融资活动获得的净现金从2024年的1999.8万美元降至2025年的831.7万美元，主要由于贷款偿还和股票发行收益减少[156] - 公司承认存在持续经营能力的重大疑虑，主要由于现金需求超出预期以及融资不确定性[152][158] - 2024年4月，公司通过新泽西州税收优惠计划获得约90万美元的净税收优惠收益[145] - 2025年1月至2月，公司通过同一税收优惠计划获得约120万美元的净税收优惠收益[146] 其他业务进展 - 所有Versamune® HPV联合治疗头颈鳞癌的临床试验均已完成患者招募或试验阶段[122] - PDS01ADC治疗中61%患者PSA水平下降至少60%[124] 财务风险与市场影响 - 公司现金等价物包括银行存款和货币市场账户，截至2025年6月30日[167] - 公司债券的浮动利率与基准利率挂钩[167] - 利率波动对公司的影响在历史上并不显著[167] - 通货膨胀增加了劳动力成本和合同定价，但在截至2025年6月30日的六个月内未对公司业务产生重大影响[168]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净亏损为940万美元 或每股0.21美元 相比2024年同期的830万美元亏损 或每股0.23美元有所增加[19] - 研发费用为420万美元 相比2024年同期的450万美元有所下降 主要由于人员成本降低 部分被制造成本增加所抵消[19] - 一般行政费用为340万美元 相比2024年同期的420万美元有所下降 主要由于人员成本和专业费用降低[19] - 总运营费用为760万美元 相比2024年同期的870万美元有所下降[19] - 净利息支出为180万美元 相比2024年同期的50万美元大幅增加 主要由于债务偿还成本[19] - 现金余额为3190万美元 相比2024年底的4170万美元有所下降[21] 各条业务线数据和关键指标变化 - VERSAL-3三期临床试验针对HPV16阳性头颈癌患者 采用PDS0101联合pembrolizumab与单用pembrolizumab的对照组比较 采用2:1随机分组 计划入组约350名患者[10] - VERSAL-2试验中位总生存期保持在30个月 95%置信区间下限从2023年的18.4个月提高到23.9个月 22名患者仍在进行生存随访[11][12] - 结直肠癌队列的PDS-one ADC二期试验达到扩展标准 9名患者中至少6名确认客观反应 触发Simon两阶段设计的第二阶段入组扩展[15] - 新型通用流感疫苗临床前效力和免疫反应数据在免疫学2025年会上展示[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于HPV16阳性头颈癌这一特定领域 该类型预计到2030年代中期将成为美国和欧洲最常见的头颈癌类型[7][9] - 与国立癌症研究所 MD Anderson癌症中心和梅奥诊所的二期临床合作 以及与NIAID的临床前合作 使公司能够集中资源于VERSAL-3试验[18] - 目前主要竞争对手是BioNTech 其处于二期向三期过渡阶段 报告的中位总生存期数据较低[31] - KEYNOTE-689试验主要针对HPV阴性患者 仅包含约3%的HPV阳性患者 与公司目标人群不同[32][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - HPV16阳性头颈癌代表日益严重且未满足的医疗需求 目前没有针对HPV16阳性癌症根本原因的靶向疗法[7][9] - 头颈癌患者中超过50%为HPV16阳性 HPV阳性和阴性头颈癌是两种不同的疾病 具有不同的根本原因和风险因素[7] - HPV阳性头颈癌患者通常不适合手术 因此不太可能从Keytruda作为新辅助和辅助疗法的近期批准中受益[9] - 公司对PDS0101和pembrolizumab联合疗法改善HPV16阳性头颈癌患者预后的潜力充满信心[13] 其他重要信息 - VERSAL-3试验的主要终点是中位总生存期[11] - 梅奥诊所的MC200710研究显示 单独使用两个周期PDS0101的患者中有70%出现疾病稳定 联合pembrolizumab的患者100%达到疾病稳定或部分缓解[14] - PDS0101和pembrolizumab联合疗法达到了试验的主要终点 即循环肿瘤DNA减少50%[14] - 2020年全球结直肠癌死亡人数超过93万 迫切需要更有效的治疗方法[16] 问答环节所有提问和回答 问题: VERSAL-2试验的最终结果公布时间表及其对VERSAL-3入组的影响[23] - VERSAL-2试验仍在进行中 预计最终数据将在今年年底或明年初通过同行评审出版物发布 包括ORR PFS和安全性等完整数据包[24][25] - 该方法的耐受性 易用性和有希望的中位生存期是推动入组的关键因素 肿瘤学家重视生活质量和长期生存[26][27] - 研究人员对30个月的中位总生存期和治疗的耐受性感到鼓舞 参与二期研究的站点已签约三期研究 入组进度按计划进行[28][29] 问题: 竞争性试验情况和梅奥诊所新辅助试验的更新[30] - 竞争试验比一年前减少 主要竞争对手是BioNTech 其处于二期向三期过渡阶段 报告的中位生存期数据较低[31] - 梅奥诊所研究显示仅两个周期的PDS0101单药或联合pembrolizumab均观察到反应 对未来研究设计重要[32] - KEYNOTE-689试验主要针对HPV阴性患者 仅包含约3%的HPV阳性患者 与公司目标人群不同[32][33] - 早期治疗范式中安全性极为重要 若能以更耐受的方案替代化疗 将具有显著优势[35][36] - PDS0101单药在晚期癌症人群中仅两个周期就显示出良好的临床反应 有助于理解各成分的贡献[37]

净亏损和每股亏损 - 2025年第二季度净亏损940万美元，较2024年同期的830万美元增长13.3%[5][15] - 每股基本及摊薄亏损为0.21美元[5][15] 研发支出 - 研发支出为420万美元，较2024年同期的450万美元下降6.7%[6][15] 行政支出 - 行政支出为340万美元，较2024年同期的420万美元下降19.0%[7][15] 总运营支出 - 总运营支出为760万美元，较2024年同期的870万美元下降12.6%[7][15] 净利息支出 - 净利息支出为180万美元，较2024年同期的50万美元增长260%[8][15] 现金和长期债务 - 截至2025年6月30日现金余额为3190万美元，较2024年底的4170万美元下降23.5%[9][17] - 长期债务为1290万美元，较2024年底的920万美元增长40.6%[17] 累计亏损 - 累计亏损达到2.000亿美元[17] 临床研究进展 - 结直肠癌队列研究显示≥6/9的确认客观缓解率，触发二期试验扩展[4]

临床进展与数据发布 - 公司在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示了3篇关于PDS0101(Versamune HPV)的摘要 包括VERSATILE-002试验的最新阳性数据[10] - VERSATILE-003 Phase 3临床试验针对HPV16阳性复发/转移性头颈鳞状细胞癌(HNSCC)持续取得进展 这是唯一针对该适应症的注册阶段试验[3] - 国家癌症研究所领导的转移性结直肠癌队列研究显示积极结果 ≥9例患者中6例确认客观反应 触发Simon两阶段设计下的入组扩展[10] - 新型Infectimune通用流感疫苗临床前免疫反应数据在2025年美国免疫学家协会年会上以两次报告形式展示[10] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损940万美元 基本和稀释每股亏损0.21美元 较2024年同期的830万美元亏损有所增加[5] - 研发费用为420万美元 较2024年同期的450万美元下降 主要因人员成本降低[6] - 行政管理费用为340万美元 较2024年同期的420万美元下降 主要因人员成本和专业费用减少[7] - 总运营费用为760万美元 较2024年同期的870万美元下降[7] - 净利息支出为180万美元 较2024年同期的50万美元增加 主要因债务偿还成本[8] - 截至2025年6月30日现金余额为3190万美元 较2024年12月31日的4170万美元减少[8] 资产负债表状况 - 长期债务为1294万美元 较2024年12月31日的920万美元增加[15] - 累计亏损达到2亿美元 较2024年12月31日的1.82亿美元扩大[15] - 股东权益为1596万美元 较2024年12月31日的1900万美元下降[15] - 营运资本为2212万美元 较2024年12月31日的2797万美元减少[15]