PDS Biotechnology Corporation (NASDAQ:PDSB) Q4 2024 Earnings Conference Call March 27, 2025 8:00 AM ET Company Participants Tom Johnson - LifeSci Advisors Frank Bedu-Addo - CEO Kirk Shepard - Chief Medical Officer Lars Boesgaard - CFO Conference Call Participants Joseph Pantginis - H.C. Wainwright Mayank Mamtani - B. Riley Securities James Molloy - Alliance Global Partners Operator Good morning. And welcome to PDS Biotech's Fourth Quarter and Full Year 2024 Earnings Conference Call. [Operator Instructions] ...

财务数据和关键指标变化 - 2024年净亏损约3760万美元，即每股基本和摊薄亏损1.03美元，而2023年净亏损4290万美元，即每股基本和摊薄亏损1.39美元，净亏损减少主要因运营费用降低，但部分被净利息费用增加抵消 [21] - 2024年研发费用为2260万美元，2023年为2780万美元，减少520万美元，主要归因于临床成本减少410万美元、人员成本减少100万美元和专业费用减少10万美元 [22] - 2024年一般及行政费用为1380万美元，2023年为1530万美元，减少150万美元，主要归因于专业费用减少130万美元和设施成本减少20万美元 [23] - 2024年总运营费用为3630万美元，2023年为4300万美元；2024年净利息费用为220万美元，2023年为130万美元，变化原因是债务利息增加和公司现金余额利息收入降低 [23] - 截至2024年12月31日，公司现金余额为4170万美元，不包括2025年2月完成的高达2200万美元的注册直接发行所得款项 [24][25] 各条业务线数据和关键指标变化 VERSATILE - 003项目 - 启动了Versamune HPV + pembrolizumab对比pembrolizumab治疗一线复发性和/或转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的VERSATILE - 003 3期临床试验，预计在未来几周继续激活更多临床站点，试验设计包括约350名患者，采用2:1随机分组，治疗组为Versamune HPV + pembrolizumab组合，对照组仅为pembrolizumab，主要终点为中位总生存期 [8][10][11] VERSATILE - 002项目 - 中位总生存期在过去两次数据截点保持在30个月，95%置信区间下限提高到约20个月，而pembrolizumab公布的最佳中位总生存期为17.9个月 [12] - 客观缓解率从2023年6月的26%提高到2024年9月的36%，pembrolizumab公布的客观缓解率为19% - 25% [13] - 疾病控制率从70%提高到77%，肿瘤缩小90% - 100%的完全或接近完全缓解患者数量从6%增加到21%，完全缓解患者数量从3%增加到9% [14] - 最常见的治疗相关不良事件总体为1级和2级短暂注射部位反应，3级及以上治疗相关不良事件在87名患者中有9例（10%），仅1例4级治疗相关不良事件 [15] 其他项目 - 获得FDA对Versamune MUC1和PDS01ADC联合治疗转移性结直肠癌的研究性新药（IND）申请批准，该试验将根据与美国国家癌症研究所的合作研发协议进行 [16][17] - 2024年10月，IMMUNOCERV 2期临床研究评估Versamune HPV联合放化疗治疗局部晚期宫颈癌的数据在ASTRO年会上展示，显示出有前景的生存、临床活性和良好的安全性 [17][18] - 2024年10月，美国国家癌症研究所牵头的评估IL - 12融合抗体药物偶联物PDS01ADC联合Astellas enzalutamide对比enzalutamide单药治疗复发性前列腺癌的研究的原理和试验设计在韩国首尔的国际细胞因子和干扰素学会年会上讨论 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于推进VERSATILE - 003 3期临床试验，认为Versamune HPV和pembrolizumab的创新组合有潜力改善患者预后并提高护理标准，有望成为首个针对头颈部癌症的HPV靶向免疫疗法 [8][10][16] - 计划以逐步方式筹集必要资金以推进3期试验，利用股权和债务等非稀释性资金来源，并平衡资金需求与现有股东的股权稀释 [34][35] - 与美国国家癌症研究所等顶级学术机构合作，让这些机构独立推进部分2期试验，如MUC1和PDS01ADC的组合试验 [56][57] - 产品生命周期管理和监管策略方面，计划先获得Versamune HPV + Pembro双药组合的批准，再在此基础上添加PDS01ADC开发第二代产品，以治疗对检查点抑制剂初治和耐药的患者 [61][62][70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对VERSATILE - 003试验的启动感到高兴，基于VERSATILE - 002的强劲结果和快速通道指定，对Versamune HPV成为头颈部癌症市场上同类首个产品的潜力感到兴奋，预计今年晚些时候提供正在进行的2期VERSATILE - 002研究的最终结果 [83][84] - 目前融资环境和市场条件困难且具有挑战性，但公司能够筹集资金启动试验，未来将继续努力筹集资金以完成试验 [33][34] 其他重要信息 - 预计到2030年代中期，HPV - 16阳性头颈部癌症可能成为美国和欧洲最普遍的头颈部癌症类型 [9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: VERSATILE - 003的患者入组轨迹、预计时间表以及目标站点中熟悉Versamune的站点与新站点的平衡情况 - 本月启动了第一个站点，几乎所有参与2期试验的站点都重新参与3期试验，这有助于加快进程，未来患者入组速度取决于站点启动速度和各站点表现，目前进展良好 [29][30] 问题2: 如何看待当前研究的资金环境 - 当前资金环境和市场条件困难且具有挑战性，但公司近期筹集了1100万美元，目前筹集的资金不足以完成试验，计划在3期试验进展过程中逐步筹集必要资金，利用股权和非稀释性资金来源，并平衡资金需求与现有股东的股权稀释 [33][34][35] 问题3: 业务发展在推进管线项目方面可能发挥的作用 - 非稀释性资金来源包括债务等多种来源，目前暂不讨论具体合作，公司大部分3期以外的管线项目是研究者发起的试验（IITs），资金需求有限，目前专注于VERSATILE - 003的资金需求 [37][38] 问题4: VERSATILE - 003试验样本量降低和设置多个中期数据读取的理由 - 由于观察到的反应持久性和临床结果改善，有信心收紧试验设计，将样本量从400多名患者减少到350名患者，同时保持相同的统计效力；试验设计中设置了两个中期数据读取，第一个约在试验完全入组后6个月，第二个在12个月后，基于中位总生存期的持久性，目的是有机会与FDA进行早期讨论，争取加速批准 [43][44][46] 问题5: MUC1候选药物的初始肿瘤适应症优先级以及IL - 12 ADC在头颈部的研究是否暂停 - 目前公司专注于VERSATILE - 003，MUC1和PDS01ADC的组合试验由美国国家癌症研究所牵头，基于临床前研究显示的强协同作用，选择结直肠癌作为首个目标进行1/2期人体临床试验，后续可扩展到多种肿瘤类型；关于三药组合，计划先获得Versamune HPV + Pembro双药组合的批准，再添加PDS01ADC开发第二代产品 [56][57][61] 问题6: 3期三药组合试验是否会在2期双药试验结束前开始 - 采用最简单的监管策略和产品生命周期管理策略，先获得双药组合的批准，再在此基础上添加IL - 12，初始关注检查点抑制剂初治患者，添加IL - 12后可能同时解决初治和耐药患者问题 [69][70][71] 问题7: MUC1试验的启动时间、下一个数据节点以及TARP 1期试验是否仍有望在2025年获得IND批准 - MUC1试验由美国国家癌症研究所牵头，IND已成功提交并获得FDA批准，启动时间取决于该研究所的时间表；目前专注于MUC1和Versamune HPV，尚未提供TARP项目的进展时间表，待MUC1和VERSATILE - 003进展更清晰后再提供相关指导 [75][76][78]

财务数据关键指标变化 - 2024年净亏损约3760万美元，每股基本和摊薄亏损1.03美元，2023年净亏损4290万美元，每股基本和摊薄亏损1.39美元[5] - 2024年研发费用为2260万美元，2023年为2780万美元，减少520万美元[6] - 2024年一般及行政费用为1380万美元，2023年为1530万美元，减少150万美元[7] - 2024年总运营费用为3630万美元，2023年为4300万美元[7] - 2024年净利息支出为220万美元，2023年为130万美元[8] - 截至2024年12月31日，公司现金余额为4170万美元[11] 业务线临床试验进展 - VERSATILE - 003三期试验计划纳入约350名患者，采用2:1随机双组对照试验，主要终点为中位总生存期[4] - 2025年3月宣布VERSATILE - 003试验首个站点启动[4] 业务线疗法获批情况 - 2025年3月宣布Versamune® MUC1和PDS01ADC组合疗法治疗MUC1阳性不可切除、转移性结直肠癌的IND申请获FDA批准[9] 公司融资情况 - 2025年2月27日，公司宣布最多2200万美元的注册直接发行，前期毛收入1100万美元，行使认股权证后最多额外1100万美元[10]

文章核心观点 - 公司公布临床项目进展和2024年全年财务结果，启动VERSATILE - 003 3期临床试验评估Versamune HPV治疗HPV16阳性头颈癌，对创新联合疗法改善患者预后有信心 [2][3] 临床策略总结 - 开展针对HPV16阳性一线复发和/或转移性头颈鳞状细胞癌的VERSATILE - 003 3期试验，2025年3月宣布首个试验点启动，预计纳入约350名患者，与FDA就试验设计和临床终点达成一致，为双臂对照试验，随机比例2:1，主要终点为中位总生存期，设计基于VERSATILE - 002试验的强劲持久反应，研究设计包含中期数据解读，该联合疗法获FDA快速通道认定 [4][6] - 2025年3月，Versamune MUC1和PDS01ADC组合治疗MUC1阳性不可切除、转移性结直肠癌的新药研究申请获FDA批准，将根据与美国国家癌症研究所的合作研发协议开展1/2期临床试验，此为Versamune平台第二个针对MUC1阳性实体瘤的候选药物 [6] - 2024年10月，在第66届美国放射肿瘤学会年会上公布Versamune HPV联合放化疗治疗局部晚期宫颈癌患者的IMMUNOCERV 2期临床试验更新结果 [6] - 2024年10月，在第12届国际细胞因子与干扰素学会年会上介绍恩杂鲁胺 + PDS01ADC对比恩杂鲁胺治疗复发性前列腺癌试验的原理和设计 [6] 2024年全年财务结果 - 2024年净亏损约3760万美元，合每股基本和摊薄亏损1.03美元，2023年净亏损4290万美元，合每股基本和摊薄亏损1.39美元，净亏损减少主要因运营费用降低，部分被净利息费用增加抵消 [5] - 2024年研发费用2260万美元，2023年为2780万美元，减少520万美元主要归因于临床成本减少410万美元、人员成本减少100万美元和专业费用减少10万美元 [6][7] - 2024年一般及行政费用1380万美元，2023年为1530万美元，减少150万美元主要归因于专业费用减少130万美元和设施成本减少20万美元 [7] - 2024年总运营费用3630万美元，2023年为4300万美元；2024年净利息费用220万美元，2023年为130万美元，变化因债务利息增加和现金余额利息收入降低 [8] - 截至2024年12月31日，公司现金余额为4170万美元；2025年2月27日，公司宣布最高2200万美元的注册直接发行，与新老医疗保健机构投资者的证券购买协议包含1100万美元前期总收益，投资者全额行使认股权证后最高可额外获得1100万美元总收益 [9] 会议详情 - 日期为2025年3月27日，时间为东部时间上午8:00，国内拨打1 - 877 - 704 - 4453，国际拨打1 - 201 - 389 - 0920，可点击链接进行网络直播注册和Call Me™注册 [10] 公司简介 - 公司是一家后期免疫疗法公司，专注于改变免疫系统靶向和杀伤癌症的方式，已启动关键临床试验推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目，领先的研究性靶向免疫疗法Versamune HPV正与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，以及与IL - 12融合抗体药物偶联物PDS01ADC和标准护理免疫检查点抑制剂进行三联组合开发 [10]

文章核心观点 PDS Biotech公司总裁兼首席执行官将在2025年路易斯安那州癌症倡导组织会议上进行科学演讲 [1] 会议信息 - 会议名称为2025 CAGLA NeauxCancer Conference [2] - 时间为2025年3月28日上午11点CT（原时间为下午4点CT） [2] - 地点在新奥尔良的The Roosevelt [2] - 直播活动需点击指定链接，虚拟注册需点击链接https://web.cvent.com/event/d39429d9-aa77-42d9-9527-e1933ab84f19/regProcessStep1并在“注册类型”下拉菜单中选择“投资者” [2] 公司介绍 - PDS Biotech是专注于改变免疫系统靶向和杀死癌症方式的后期免疫疗法公司 [1][3] - 公司已启动关键临床试验，推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目 [3] - 公司领先的研究性靶向免疫疗法Versamune® HPV正与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，也在进行包括PDS01ADC、标准护理免疫检查点抑制剂的三联组合开发 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Mike Moyer，电话+1 (617) 308-4306，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [7] - 媒体联系人为Janine McCargo，电话+1 (646) 528-4034，邮箱jmccargo@6degreespr.com [7]

文章核心观点 - PDS生物技术公司将于2025年3月27日上午8点举办电话会议，汇报2024年财务结果并更新临床项目进展 [1] 会议详情 - 日期为2025年3月27日，时间是东部时间上午8点 [2] - 国内拨打1 - 877 - 704 - 4453，国际拨打1 - 201 - 389 - 0920 [2] - 可点击链接进行网络直播注册和Call Me™注册（Call Me™注册在会议前15分钟开放） [2] - 直播结束后，活动将在公司网站存档6个月 [2] 公司介绍 - PDS生物技术公司是一家晚期免疫疗法公司，致力于改变免疫系统靶向和杀死癌症的方式 [1][3] - 公司已启动一项关键临床试验，推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目 [3] - 公司领先的研究性靶向免疫疗法Versamune HPV正与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，还包括与IL - 12融合抗体药物偶联物PDS01ADC及标准护理免疫检查点抑制剂的三联组合 [3] 联系方式 - 投资者联系Mike Moyer，电话+1 (617) 308 - 4306，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [7] - 媒体联系Janine McCargo，电话+1 (646) 528 - 4034，邮箱jmccargo@6degreespr.com [7]

文章核心观点 PDS Biotech公司宣布美国食品药品监督管理局批准其2025年1月提交的研究性新药申请，评估Versamune® MUC1与PDS01ADC组合疗法治疗MUC1阳性不可切除、转移性结直肠癌的效果，该组合疗法将由美国国家癌症研究所牵头进行1/2期临床试验 [1]。 公司进展 - 美国食品药品监督管理局批准公司2025年1月提交的研究性新药申请，评估Versamune® MUC1（原PDS0103）与PDS01ADC组合疗法治疗MUC1阳性不可切除、转移性结直肠癌的效果 [1] - 公司已启动一项关键临床试验，推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目 [4] - 公司领先的研究性靶向免疫疗法Versamune® HPV正在与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，并进行包括PDS01ADC、标准护理免疫检查点抑制剂的三联组合开发 [4] 疗法相关 - MUC1在多种实体瘤中过度表达，与耐药性和患者预后不良相关，Versamune® MUC1靶向MUC1阳性的转移性结直肠癌肿瘤，将在错配修复正常/微卫星稳定的转移性结直肠癌中进行研究，这类肿瘤通常对当前免疫疗法和二线化疗更具抗性 [2] - 美国国家癌症研究所在与公司的合作研究与开发协议下，将牵头进行1/2期临床试验，评估Versamune® MUC1与PDS01ADC组合疗法在复发性/转移性结直肠癌中的效果 [2] - 美国专利12,201,685涵盖了使用Versamune®平台与各种免疫细胞因子组合的方法，包括PDS01ADC，可克服肿瘤中的免疫抑制并改善抗肿瘤免疫反应 [1][3] 公司管理层观点 - 公司首席医疗官表示，用能引发强烈且持久的肿瘤浸润T细胞反应的免疫疗法靶向MUC1，可能是癌症治疗的重大进展 [2] - 公司总裁兼首席执行官表示，Versamune® MUC1的研究性新药申请获批标志着Versamune®平台取得进展，有望拓展至HPV相关癌症以外的领域，公司虽专注于最近启动的VERSATILE - 003 3期临床试验，但很高兴支持美国国家癌症研究所对该疗法的研究 [3]

文章核心观点 PDS Biotechnology公司宣布启动VERSATILE - 003 3期临床试验，评估Versamune HPV与pembrolizumab联合疗法治疗复发性/转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的安全性和有效性 [1][2] 分组1：临床试验相关 - 公司启动VERSATILE - 003 3期临床试验，已开放患者招募 [1] - 该试验为全球多中心、随机、对照、开放标签的关键试验，旨在评估Versamune HPV与pembrolizumab联合疗法作为一线治疗复发性/转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的安全性和有效性 [2] - 试验计划招募约350名患者，按2:1比例分配到试验组和仅接受pembrolizumab的对照组 [2] - 主要终点为总生存期，次要终点包括客观缓解率、无进展生存期、疾病控制率和缓解持续时间 [2] - 梅奥诊所综合癌症中心头颈疾病组肿瘤学副教授Katharine Price将担任试验的首席研究员 [2] 分组2：疗法及药物相关 - Versamune HPV是一种皮下注射的HPV特异性T细胞刺激免疫疗法，可激活多种免疫途径，刺激患者体内高水平的HPV16特异性CD8 +和CD4 + T细胞 [3] - 基于VERSATILE - 002 2期开放标签多中心试验数据，美国食品药品监督管理局授予Versamune HPV快速通道资格，使其在生物制品许可申请时符合优先审评条件 [3] 分组3：公司相关 - PDS Biotechnology是一家晚期免疫疗法公司，致力于改变免疫系统靶向和杀死癌症的方式 [1][4] - 公司启动关键临床试验以推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目 [4] - 公司领先的研究性靶向免疫疗法Versamune HPV正在与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，也在进行包括PDS01ADC（一种IL - 12融合抗体药物偶联物）和标准护理免疫检查点抑制剂的三联组合开发 [4]

文章核心观点 PDS生物技术公司宣布与机构投资者和公司董事达成证券购买协议进行注册直接发行，预计融资约1100万美元，所得款项用于研发和一般公司用途 [1][2] 发行情况 - 公司与新老医疗保健机构投资者及部分公司董事达成证券购买协议，出售7330121股普通股或普通股等价物及购买最多7330121股普通股的认股权证 [1] - 机构投资者的组合购买价格为每股1.50美元，部分公司董事为每股1.66美元，认股权证行使价为每股1.50美元，发行后可立即行使，有效期5年 [1] - 发行预计于2025年2月28日左右完成，需满足惯例成交条件，预计总收益约1100万美元 [2] - A.G.P./Alliance Global Partners担任此次发行的独家配售代理 [2] 资金用途 - 公司计划将发行所得净收益用于研发费用和一般公司用途 [2] 发行依据 - 此次发行依据2022年9月2日美国证券交易委员会宣布生效的S - 3表格有效暂搁注册声明进行，仅通过招股说明书进行发售 [3] 公司概况 - PDS生物技术公司是一家晚期免疫疗法公司，专注于改变免疫系统靶向和杀死癌症的方式 [1][5] - 公司计划启动一项关键临床试验，推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目 [5] - 公司领先的研究性靶向免疫疗法Versamune® HPV正与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，也在进行包括PDS01ADC、IL - 12融合抗体药物偶联物（ADC）和标准护理免疫检查点抑制剂的三联组合开发 [5] 联系方式 - 投资者联系：Mike Moyer，LifeSci Advisors，电话+1 (617) 308 - 4306，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [9] - 媒体联系：Janine McCargo，6 Degrees，电话+1 (646) 528 - 4034，邮箱jmccargo@6degreespr.com [9]

文章核心观点 - 数据证实Versamune HPV对HPV16相关癌症有广泛治疗潜力，公司计划2025年第一季度启动其在HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的3期试验 [1][2] 试验情况 - 共招募66名局部晚期宫颈癌患者，49人接受放化疗（CRT），17人接受CRT与Versamune HPV联合治疗，在CRT基线、第1、3、5周及结束后3 - 4个月采集患者血液测量HPV ctDNA，在基线和近距离放疗前进行MRI确定肿瘤缩小情况 [3] 试验结果 - Versamune HPV + CRT与单独CRT相比，能更早、更有效地清除血液循环中的HPV16阳性癌细胞（循环肿瘤DNA/ctDNA） [1] - 3 - 4个月随访时，接受CRT + Versamune HPV的HPV16阳性患者中100%检测不到HPV16阳性ctDNA，仅接受CRT的患者中这一比例为50% [1][4] - 3 - 4个月时检测不到HPV ctDNA与2年无复发生存率（RFS）提高相关，检测不到的患者RFS为93%（另一处数据为92.9%），可检测到的患者RFS仅为30% [1][4] - 3 - 4个月随访时HPV ctDNA清除是RFS的最强预测因素，一致性指数评分为0.83 [4] - 此前报告显示，试验中接受5剂Versamune HPV + CRT的8名患者36个月总生存率（OS）和无进展生存率为100%，接受至少2剂的17名患者36个月OS率为84.4% [5] 公司观点 - 公司总裁兼首席执行官认为这些结果凸显Versamune HPV广泛治疗各种HPV16相关癌症的变革潜力，显示出的ctDNA等生物标志物与生存率的强相关性，可能使其与美国食品药品监督管理局讨论宫颈癌加速监管途径（如突破性疗法认定），且ctDNA水平降低与生存率提高的关联可能适用于其他HPV16阳性癌症（如HNSCC），该终点已纳入3期临床试验 [3] 公司介绍 - PDS Biotechnology是一家晚期免疫疗法公司，专注于改变免疫系统靶向和杀死癌症的方式，计划启动关键临床试验推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的主要项目，其主要研究性靶向免疫疗法Versamune HPV正与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，也在进行包括PDS01ADC（一种IL - 12融合抗体药物偶联物）和标准护理免疫检查点抑制剂的三联组合开发 [6]