财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2021年第二季度总收入为3358万美元，较2020年同期的3042.4万美元增长10.4%[22] - 公司总营收为3358万美元，同比增长10.4%[205] - 公司上半年合并总收入为5809.1万美元，同比下降3.6%（去年同期为6026.2万美元）[153] - 2021年第二季度运营亏损为1567.4万美元，较2020年同期的1183万美元亏损扩大32.5%[22] - 运营亏损扩大至1567.4万美元，同比增加32.5%[205] - 2021年第二季度净亏损为2005万美元，较2020年同期的4335.4万美元净亏损收窄53.7%[22] - 2021年上半年净亏损为3736.8万美元，较2020年同期的9935.2万美元净亏损收窄62.4%[22] - 2021年上半年净亏损为3736.8万美元，相比2020年同期的9935.2万美元亏损收窄62.4%[33] - 净亏损为2005万美元，较去年同期的4335.4万美元净亏损收窄53.8%[205] - 2021年第二季度持续经营业务净亏损为2006.3万美元，基本和稀释后每股亏损0.10美元[146] - 2021年上半年持续经营业务净亏损为4190.7万美元，基本和稀释后每股亏损0.21美元[146] - 公司第二季度合并持续经营税前净亏损为2012.3万美元，同比亏损扩大27.1%（去年同期为1582.9万美元）[152] - 公司上半年合并持续经营税前净亏损为4201.9万美元，同比亏损扩大14.7%（去年同期为3663.5万美元）[152] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2021年第二季度研发费用增至1368.1万美元，同比增长44.4%，主要因临床和临床前项目推进导致合同研究组织成本和实验室用品增加[205][209] - 截至2021年6月30日的三个月，公司合并研发总费用为1368.1万美元，同比增长44.4%[197] - 截至2021年6月30日的六个月，公司合并研发总费用为2420.2万美元，同比增长16.3%[197] - 2021年第二季度销售、一般及行政费用增至1999.7万美元，同比增长11.9%，主要因与特定诉讼相关的法律费用增加[205][210] - 2021年第二季度总租赁成本为150.4万美元，同比下降2.1%；上半年为307.9万美元，同比下降0.6%[132] - 2021年上半年折旧及摊销费用为704.3万美元[33] - 2021年上半年折旧费用为318.6万美元，低于去年同期的381.6万美元[98] - 2021年上半年无形资产摊销费用为385.7万美元，略高于去年同期的376.2万美元[101] - 2021年第二季度可转换票据利息支出总额为462.9万美元（现金利息175万美元，非现金利息287.9万美元），上半年总额为913万美元[110] - 2021年上半年基于股票的薪酬费用为897.2万美元[30][33] - 2021年第二季度基于股份的薪酬支出总额为355.7万美元，上半年为897.2万美元[125] 各条业务线表现 - 生物制药部门第二季度分部调整后EBITDA为亏损1254万美元，去年同期为亏损732.3万美元[152] - 生物制药部门第二季度外部客户收入为416万美元，同比大幅下降90.7%（去年同期为4460万美元）[152] - Trans Ova部门第二季度分部调整后EBITDA为1201.2万美元，同比增长47.8%（去年同期为812.5万美元）[152] - 分部调整后EBITDA显示，生物制药板块亏损扩大至1254万美元，同比恶化71.2%；Exemplar板块增长至188.9万美元，增幅超200%；Trans Ova板块增长至1201.2万美元，同比增长47.8%[212] - 按分部外部客户收入看，生物制药板块收入降至41.6万美元，同比锐减90.7%；Exemplar板块收入增长至210.5万美元，同比增长61.5%；Trans Ova板块收入增长至2384.5万美元，同比增长24.8%[214] - 合作与许可收入大幅下降至30.1万美元，同比减少93.0%[205][206] - 服务收入增长至2480.3万美元，同比增长42.7%，主要因Trans Ova和Exemplar客户需求增加及定价结构变化[205][208] - 产品收入为833.5万美元，同比微降2.4%，但产品毛利率因销售更高毛利产品和运营效率提升而改善[205][207] - 截至2021年6月30日的六个月，合作与许可收入为367万美元，较2020年同期的1503.6万美元大幅下降[86] - 在截至2021年6月30日的六个月内，Trans Ova和Exemplar两个子公司均产生了正向的分部调整后EBITDA[186] - 截至2021年6月30日的三个月，生物制药分部研发费用为1312.1万美元，同比增长47.5%[197] - 截至2021年6月30日的三个月，Exemplar分部研发费用为6.3万美元，同比下降60.9%[197] - 截至2021年6月30日的三个月，Trans Ova分部研发费用为50.2万美元，同比增长10.6%[197] 各地区表现 - 公司第二季度来自外国的收入为251万美元，同比增长105.7%（去年同期为122万美元）[153] - 公司上半年来自外国的收入为350万美元，同比下降3.6%（去年同期为363万美元）[153] - 截至2021年6月30日，公司在外国拥有长期资产5260万美元，较2020年底的5908万美元下降11.0%[153] 管理层讨论和指引 - 公司预计在可预见的未来将继续出现运营亏损和负现金流，需要额外资本来维持运营[46] - 公司预计短期内合作收入将继续减少，而随着推进临床前和临床开发，费用将大幅增加[192] - 公司预计未来期间利息支出将增加，主要与2018年7月发行的2023年到期3.50%可转换优先票据相关的非现金摊销有关[201] 资产与投资活动 - 公司总资产从2020年12月31日的3.14587亿美元增长至2021年6月30日的4.02573亿美元，增长28.0%[16] - 现金及现金等价物从2020年末的5179.2万美元减少至2021年6月30日的3641.2万美元，下降29.7%[16] - 短期投资从2020年末的4832.5万美元增至2021年6月30日的7869.4万美元，增长62.8%[16] - 长期投资从2020年末的0美元增至2021年6月30日的8526.9万美元[16] - 可供出售投资总额从2020年12月31日的4832.5万美元增长至2021年6月30日的1.6396亿美元，增幅达239%[90] - 美国国债证券投资公允价值从2020年底的4806.1万美元增至2021年中期的1.6370亿美元，增幅241%[90][92] - 2021年上半年投资活动所用现金净额为1.12482亿美元，主要用于购买投资1.74221亿美元[35] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物及受限现金总额为3685.5万美元，较2020年末的5225万美元减少29.5%[35] - 不动产、厂房和设备净值从2020年底的3492.4万美元下降至2021年中期的3274.5万美元，减少6.2%[98] - 商誉账面价值从2020年底的5436.3万美元微降至2021年中期的5427.3万美元，主要受外币折算调整影响[99] - 无形资产净值从2020年底的6539.6万美元下降至2021年中期的5994.2万美元，减少8.3%[100] - 库存总额从2020年底的1135.9万美元微增至2021年中期的1141.3万美元[96] 债务与融资活动 - 公司总负债从2020年末的2.47413亿美元微降至2021年6月30日的2.43377亿美元，下降1.6%[19] - 长期债务总额从2020年底的1.7188亿美元增至2021年中期的1.7728亿美元[104] - 公司持有2023年到期、利率3.50%的可转换票据，截至2021年6月30日其公允价值约为1.73亿美元，摊余成本约为1.7378亿美元[95] - 截至2021年6月30日，可转换票据未偿还本金余额为2亿美元，长期债务账面价值为1.73777亿美元，未摊销长期债务折价及发行成本总额为2622.3万美元[109] - 可转换票据实际利率（含长期债务折价及发行成本摊销）为11.02%[109] - 可转换票据发行净收益初始分配：长期债务（负债部分）为1.437亿美元，额外实收资本（权益部分）为5023.5万美元[109] - 截至2021年6月30日，长期债务未来到期情况：2023年到期额最大，为2.00362亿美元，总额为2.03501亿美元[114] - 2021年上半年通过公开发行股票（扣除发行成本后）净融资1.21045亿美元[30][35] - 2021年1月公司公开发行1725万股普通股，扣除承销折扣及56.8万美元发行费用后净收益为1.21045亿美元[118] - 股东权益从2020年末的6717.4万美元大幅增至2021年6月30日的1.59196亿美元，增长137.0%[19] - 2021年6月30日普通股流通股数量为2.06580928亿股，较2020年末的1.87663207亿股增加10.1%[30] 终止经营与业务剥离 - 公司终止了MBP Titan业务，相关资产和负债被重新分类为终止经营[58] - 2021年1月处置MBP Titan的物业和设备获得收益46.4万美元[59] - 2021年1月终止MBP Titan的设施租赁获得收益460.2万美元[59] - 截至2021年6月30日，MBP Titan持有待售或废弃的资产总额为11万美元，而2020年12月31日为985.3万美元[61] - 截至2021年6月30日，MBP Titan持有待售或废弃的负债总额为10.2万美元，而2020年12月31日为1404.7万美元[61] - 2020年第二季度，MBP Titan业务暂停导致商誉减值963.5万美元，物业、厂房、设备及使用权资产减值1240.6万美元[62] - 2020年1月，公司向TS Biotechnology出售大部分非医疗资产和业务，交易价格为5.3亿美元[64] - 2020年1月，公司向Darling Ingredients出售其在EnviroFlight的权益及相关知识产权，交易价格为1.22亿美元[66] - 截至2020年6月30日的六个月，已终止经营的TS Biotechnology业务部门收入为1294万美元，其中来自关联方的收入为436万美元[69][70] - 截至2020年6月30日的六个月，公司记录了一项与已终止经营相关的2657.2万美元的跨期调整，该调整为非现金性质，应计入2019年度[74] - 截至2020年6月30日的六个月，公司确认了672万美元的已终止经营业务处置收益[69] - 截至2020年6月30日的六个月，公司确认了2695.7万美元的累计外币折算调整释放损失[69] - 公司于2020年1月宣布将重点转向医疗健康领域，并剥离了多项非医疗健康资产，同时将公司名称更改为Precigen, Inc.[181] - 公司于2020年暂停了MBP Titan甲烷生物转化业务的运营，并在2021年1月最终处置了部分财产、设备和设施运营租赁[182] 合资企业与投资 - 截至2021年6月30日，公司在Intrexon Energy Partners合资企业的剩余资本承诺为422.5万美元[75] - 截至2021年6月30日，公司在Intrexon Energy Partners II合资企业的剩余资本承诺为1000万美元[79] - 截至2021年6月30日，递延收入总额为2629.9万美元，其中与Intrexon Energy Partners和Intrexon Energy Partners II相关的部分分别为836.2万美元和1284.3万美元[88][89] - 截至2021年6月30日，公司对Intrexon Energy Partners和Intrexon Energy Partners II的投资账面价值分别为负428万美元和负435万美元，计入应计负债[76][80] - 截至2020年6月30日的六个月，按权益法核算的投资EnviroFlight收入为16万美元，净亏损为76万美元[73] 研发管线与临床试验进展 - PGEN Therapeutics最先进的管线项目PRGN-3005正在进行针对晚期、复发性铂耐药卵巢癌等的1/1b期临床试验，其腹腔内给药臂和静脉给药臂的剂量递增阶段均在同步进行[164] - 管线项目PRGN-3006正在进行针对复发或难治性急性髓系白血病等的1/1b期临床试验，其非淋巴清除臂和淋巴清除臂的剂量递增阶段均在同步进行[165] - 管线项目PRGN-2009作为单药或与双功能融合蛋白M7824联合，正在进行针对HPV相关癌症的1/2期临床试验[166] - 管线项目PRGN-2012正在进行针对复发性呼吸道乳头状瘤病的1期临床试验，并已获得FDA孤儿药认定[167] - ActoBio的主要候选药物AG019已完成1b/2a期临床试验的患者入组和给药，初步数据显示治疗6个月后C肽水平呈积极趋势[170] - Triple-Gene的候选药物INXN-4001已完成首次人体1期试验，6个月随访数据达到了安全性和可行性的主要终点[171] - 与Castle Creek Biosciences的合作项目中，D-Fi（FCX-007）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的3期试验和FCX-013治疗局限性硬皮病的1/2期试验均已开始患者给药[172] 其他重要事项 - COVID-19导致公司医疗业务临床试验延迟，例如AG019的1b/2a期临床试验在2020年3月自愿暂停，并于2020年6月恢复[48] - COVID-19导致PRGN-3005的1期试验在2020年4月至5月暂停招募，并于2020年5月恢复[48] - 自2020年3月下旬起，COVID-19导致公司部分临床试验延迟，例如AG019试验曾自愿暂停至2020年6月，PRGN-3005试验在2020年4月至5月间也因疫情暂停入组[178] - 公司的非医疗健康业务包括一家成熟的牛遗传学公司Trans Ova Genetics，截至2021年6月30日，这是其唯一的非医疗健康业务[175] - 截至2021年6月30日，公司报告分部为生物制药、Exemplar和Trans Ova[184] - 2021年上半年经营活动所用现金净额为2416万美元，相比2020年同期的4154.8万美元减少41.8%[33] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为18.60758亿美元[30] - 2021年第二季度美国应税亏损约为1710万美元，上半年为5750万美元[115] - 截至2021年6月30日，公司拥有美国联邦所得税净经营亏损结转额约8.137亿美元，其中约5.61亿美元为2017年后产生[117] - 截至2021年6月30日，被排除在稀释每股收益计算外的潜在稀释证券总计2506.8861万股[147] - 截至2021年6月30日，公司股票期权余额为1266.0387万股，加权平均行权价14.47美元，加权平均剩余合约期限7.03年[129] - 执行董事长新薪酬安排：2021年起年度聘金100美元，股票期权授予日公允价值250美元，限制性股票单位授予日公允价值250美元[130] - 2021年第二季度与执行董事长相关的薪酬费用为109美元，2020年同期为0美元；2021年上半年为509美元，2020年同期为454美元[130] - 截至2021年6月30日，经营租赁负债未来最低付款总额为1979.0万美元，现值为1375.8万美元[132] - 经营租赁加权平均剩余年限为6.50年，加权平均贴现率为10.96%[132] - 2021年上半年因新租赁或修改现有租赁产生的使用权资产为486.8万美元，2020年同期为9.0万美元[132] - 2020年9月公司与SEC达成和解，同意支付250万美元民事罚款[136]

收入和利润（同比环比） - 2021年第一季度总收入为2451.1万美元，较2020年同期的2983.8万美元下降17.9%[21] - 2021年第一季度总营收为2.451亿美元，2020年同期为2.984亿美元[154] - 2021年第一季度净亏损为1.7318亿美元，2020年同期为5.5998亿美元[148] - 2021年第一季度每股净亏损为0.09美元，2020年同期为0.35美元[148] - 2021年第一季度运营亏损从2020年第一季度的1660万美元扩大至1768.8万美元[21] - 公司整体营收同比下降17.9%至2451.1万美元，运营亏损扩大至1768.8万美元[206] 成本和费用（同比环比） - 2021年第一季度研发支出为1052.1万美元，较2020年同期的1132.7万美元下降7.1%[21] - 研发费用同比下降7.1%至1052.1万美元，因2020年第一季度已缩减部分研发职能[206][210] - 销售及管理费用同比下降13%至1870.2万美元，主要来自人员精简和法律费用减少[206][211] - 2021年第一季度折旧费用为1,593美元，2020年同期为1,920美元[97] - 2021年第一季度无形资产摊销费用为1,930美元，2020年同期为1,879美元[99] - 2021年第一季度可转换票据的利息支出为4,501美元，其中现金利息支出为1,750美元，非现金利息支出为2,751美元[109] 各业务线表现 - 生物制药业务与Exemplar、Trans Ova共同构成三大报告分部，2021年起采用新分部划分标准[50] - 公司报告截至2021年3月31日的三个可报告业务部门：生物制药、Exemplar和Trans Ova[185] - 2021年第一季度生物制药部门营收为419万美元，2020年同期为1295万美元[154] - 2021年第一季度生物制药部门调整后EBITDA为亏损885万美元，2020年同期为亏损1002万美元[153] - Biopharmaceuticals部门调整后EBITDA为-885.4万美元，同比改善116.8万美元，增长11.7%[213] - 2021年第一季度Exemplar部门调整后EBITDA为盈利181万美元，2020年同期为盈利25万美元[153] - Exemplar部门调整后EBITDA为180.6万美元，同比大幅增长155.6万美元，增幅超过200%[213] - 2021年第一季度Trans Ova部门调整后EBITDA为盈利642万美元，2020年同期为亏损46万美元[153] - Trans Ova部门调整后EBITDA为642.1万美元，同比扭亏为盈，增长687.8万美元，增幅超过200%[213] - Trans Ova和Exemplar在2021年第一季度实现了正向的Segment Adjusted EBITDA[187] - 生物制药板块研发投入1006.3万美元，占三大业务板块研发总支出的95.6%[198] 现金流和融资活动 - 公司2021年第一季度现金及现金等价物为2735.5万美元，较2020年底的5179.2万美元下降47.2%[15] - 公司通过公开发行股票净融资1.21045亿美元[26] - 公司通过股权融资获得1.210亿美元净现金流入，较2020年同期的3415万美元增长254%[32] - 截至2021年3月31日，公司现金及等价物余额为2735万美元，较2020年末的5179万美元下降47%[32] - 公司2021年第一季度投资活动净现金流出为1.291亿美元，较2020年同期的3655万美元显著增加[32] - 2021年Q1投资活动现金流出中，证券购买支出1.742亿美元，同比增加46%（2020年同期为1.193亿美元）[32] - 2021年1月公司通过公开发行普通股募集净资金121,045美元，发行数量为17,250,000股[117] 资产和负债 - 短期投资从2020年底的4832.5万美元增长至7833.1万美元，增幅62.1%[15] - 总资产从2020年底的3.14587亿美元增长至4.06984亿美元，增幅29.4%[15] - 长期债务从2020年底的1.71522亿美元微增至1.74158亿美元[18] - 股东权益从2020年底的6717.4万美元大幅增长至1.74795亿美元，增幅160.3%[18] - 长期债务总额从2020年12月31日的171,882美元增至2021年3月31日的174,517美元，其中可转换债务占主要部分（170,898美元）[102] - 2021年3月31日，可转换票据的公允价值约为176,000美元，账面价值为170,898美元[94] - 可转换票据的初始转换价格为每股17.05美元，转换率为每1,000美元本金可转换为58.6622股普通股[104] - 可转换票据的有效利率为11.02%，截至2021年3月31日未摊销的长期债务折扣和发行成本为29,102美元[108] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来将持续亏损并需要额外融资支持运营，现有流动资产可维持至少一年运营[43] - 公司预计短期合作收入将持续下降，因战略重心转向医疗健康业务[193] - 利息支出预计将因2023年到期可转换票据的摊销成本增加而上升[202] - 产品毛利率改善，得益于运营效率提升和库存管理优化[208] 终止经营业务 - 公司于2020年Q2暂停MBP Titan运营并于2021年1月完成资产处置，相关业务列为终止经营[39][54] - 2021年1月出售MBP Titan的物业和设备，获得资产处置收益464美元[56] - 2021年1月终止MBP Titan的设施租赁协议，获得收益4,602美元[56] - 截至2021年3月31日，MBP Titan的待售或废弃资产总额为8美元，较2020年12月31日的9,853美元大幅减少[58] - 截至2021年3月31日，MBP Titan的待售或废弃负债总额为172美元，较2020年12月31日的14,047美元大幅减少[58] - 2021年第一季度MBP Titan的终止经营业务收入为4,526美元，而2020年同期为亏损9,096美元[58] - 2020年1月公司出售非医疗保健资产和业务给TS Biotechnology，交易金额为53,000美元[61] - 2020年1月公司出售EnviroFlight的股权和相关知识产权给Darling，交易金额为12,200美元[62] - 2020年第一季度TS Biotechnology Sale和EnviroFlight Sale的终止经营业务亏损总额为26,056美元[66] 研发和临床试验 - PRGN-3006是一种针对CD33的CAR-T疗法，目前正在进行治疗AML、MDS和CMML的1/1b期临床试验[166] - PRGN-2009是一种针对HPV阳性实体瘤的现成免疫疗法，正在进行1/2期临床试验，与NCI合作[167] - PRGN-2012是一种针对RRP的现成免疫疗法，正在进行1期临床试验，并获得FDA孤儿药认定[168] - AG019是一种用于治疗1型糖尿病的免疫疗法，1b/2a期临床试验显示C肽水平有改善趋势[171] - INXN-4001是一种针对心力衰竭的基因疗法，1期临床试验已完成6个月随访，达到主要安全终点[172] - D-Fi（FCX-007）获得FDA孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法认定，正在进行3期临床试验[173] - FCX-013获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定，正在进行1/2期临床试验[173] - COVID-19导致AG019和PRGN-3005临床试验在2020年暂停，部分研究已恢复[45] - COVID-19导致AG019和PRGN-3005临床试验在2020年暂时暂停，但随后恢复[179] 其他重要内容 - 公司累计亏损达18.407亿美元，2021年Q1净亏损1731万美元[43] - 2021年第一季度合作与许可收入为66美元，2020年同期为10,721美元，其中66美元和10,384美元分别来自前期递延的预付款和里程碑付款[85] - 公司2021年第一季度合作与许可收入同比下降99.4%，仅为6.6万美元，主要由于Castle Creek合作终止导致的递延收入确认减少[206][207] - 产品收入同比增长28.6%至638.1万美元，受益于牛肉和乳制品行业需求增长及高毛利产品销售策略[206][208] - 服务收入同比增长28.6%至1793.1万美元，Trans Ova和Exemplar业务均因畜牧行业需求上升而增长[206][209] - 2021年3月31日公司在外国长期资产为5407万美元[154] - 公司与SEC达成和解，支付2,500美元民事罚款并停止违反证券法行为[138] - 2020年12月与Harvest达成仲裁和解，发行2,117,264股普通股（价值18,103美元）以终止ECC协议并收回关联公司股权[140] - 2021年第一季度向关联方Third Security支付41美元税务服务及费用报销[144] - 公司通过Castle Creek收购获得现金收益4,591美元（1,280美元普通股+3,311美元可转换优先股及票据）[147]

财务数据和关键指标变化 - 从2019年到2020年，公司总资本需求（由主要运营指标“部门调整后EBITDA加公司支出”定义）从1.903亿美元降至8430万美元，同比变化1.06亿美元，降幅56%，反映了持续和已终止业务的减少 [27] - 2020年持续运营业务所需资金为6680万美元，而2019年为1.098亿美元，同比减少4300万美元，降幅39%，且未影响主要临床候选产品或平台的进展 [29] - 两个主要创收子公司Precigen Exemplar和Trans Ova Genetics的部门AEBITDA合计改善了1460万美元 [29] - 公司将企业员工人数减少了31%，相应的资本需求同比减少了超过1200万美元，降幅25% [30] - 2020年公司将总计5680万美元的债务转换为普通股权益，近期完成的包销公开发行带来了约1.212亿美元的净收益，2021年初公司现金达2.214亿美元，预计该资金能支持到2023年 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 UltraCAR - T平台 - 2020年实现多站点成功制造UltraCAR - T细胞，在实体和血液肿瘤环境中均显示出强大的体内扩增和持久性，低剂量队列显示出令人鼓舞的临床活性，且安全性良好 [9][10] - PRGN - 3005在卵巢癌1/1B期试验中，低剂量腹腔输注后显示出良好效果，50%（6例中的3例）患者肿瘤负担减轻，2例达到稳定疾病，剂量扩展持续进行，已获FDA批准启动静脉注射臂试验并完成首例患者给药 [12][13] - PRGN - 3006在复发或难治性急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征的1/1B期临床研究中显示出临床活性，如降低AML肿瘤原始细胞水平，一名患者达到完全缓解伴不完全血液学恢复（CRI）并接受了造血干细胞移植且状况良好 [14][16] 免疫疗法平台（基于大猩猩腺病毒载体库） - PRGN - 2009在治疗HPV阳性实体瘤的1/2期试验中，一期单药治疗剂量递增组已完成入组，重复给药耐受性良好，初步相关分析显示100%（3例中的3例）剂量水平一的患者在给药后HPV16和/或HPV18特异性T细胞反应增加，已启动联合治疗部分，预计2021年下半年有一期中期数据读出并启动二期部分 [20][21] - PRGN - 2012是针对复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的研究性现货型免疫疗法，2021年1月FDA批准启动1期临床试验，预计2021年上半年首次给药 [22] - PRGN - 2013针对乙肝感染的临床前数据显示，其诱导的细胞毒性T细胞反应优于竞争对手的疫苗候选物，并降低了血浆乙肝表面抗原水平 [23] 活性生物制剂平台 - AG019治疗1型糖尿病的1b/2a期试验中，2a期组已完成入组，2020年12月公布的1b/2a期部分数据显示胰岛素C肽水平有积极趋势，预计2021年上半年提供成人组12个月随访数据，下半年提供青少年组数据，并与监管机构就下一阶段试验设计进行沟通 [24] 心力衰竭项目 - INXN - 4001的1期试验已完成12个月随访，安全性良好且有令人鼓舞的临床活性，公司正在积极进行合作讨论 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成功转型为以健康为重点的公司，优化运营以更灵活和专注，推进创新治疗候选产品组合 [7] - 目标是开发和验证非病毒质粒库以靶向肿瘤相关抗原，为患者提供个性化的UltraCAR - T治疗，并根据治疗反应重建靶向相同或新肿瘤相关抗原的UltraCAR - T [17][18] - 公司在评估资产合作时，会考虑资产成熟度和数据情况，对于已进入临床的资产会重点关注，部分临床前靶点也会考虑合作，如INXN - 4001完成1期试验后正在进行合作讨论 [51][53] - 公司AdenoVerse平台的PRGN - 2009与其他HPV疫苗相比，其大猩猩载体可多次给药，且扩大了抗原表位的广度，能增加T细胞数量，具有差异化优势 [49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是公司变革性的一年，实施健康安全措施确保研究和临床试验的连续性，成功转型为健康聚焦型公司，强化了财务状况，各产品组合取得重要进展，为2021年奠定了良好基础 [6][7] - 2021年有望成为另一个变革性的一年，公司有足够现金实现今年及2023年的里程碑，期待快速推进创新疗法和技术平台的发展 [33] 其他重要信息 - 公司在电话会议中会做出各种前瞻性陈述，这些陈述基于当前预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，投资者需阅读相关安全港声明和风险因素 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于PRGN - 3006试验中达到CRI并接受移植的患者情况 - 该患者是PRGN - 3006淋巴耗竭组治疗的首例患者，接受了870万个细胞，10 - 11月给药，1月被认定为CRI，骨髓原始细胞降至5%以下，血液中无原始细胞，随后接受了骨髓移植且状况良好 [37][38] 问题2: 在已看到反应和安全数据的情况下，如何考虑剂量扩展和更高剂量试验 - 在非淋巴耗竭组已完成首个剂量队列，淋巴耗竭组已进入第二队列并正在评估第三队列，需根据淋巴耗竭和非淋巴耗竭组的数据来决定AML的扩展剂量和治疗方案 [39] 问题3: PRGN - 3006试验中CRI患者与细胞扩增数据的关联，移植时体内是否还有CAR - T细胞 - 能观察到该患者细胞有良好的扩增和持久性，直至至少输注后两个月，但移植前没有该患者的直接细胞数据，无法确定移植时体内是否还有CAR - T细胞 [43] 问题4: 卵巢癌项目剂量递增时细胞扩增数据预期，以及该数据能否代表原发肿瘤或转移部位情况 - 由于是腹腔输注，血液中细胞扩增动力学不一定能很好体现，目前已看到对肿瘤病变有直接影响，50%患者肿瘤负担减轻，FDA已允许同时开展静脉注射臂试验，将进一步了解细胞扩增和持久性情况 [46][47] 问题5: AdenoVerse平台的PRGN - 2009与其他HPV疫苗的差异化 - 一是大猩猩载体在人体中零阳性率或极低，可多次给药；二是扩大了HPV抗原表位的广度，能增加T细胞数量，与其他竞争对手不同 [49][50] 问题6: 公司资产合作的总体策略 - 资产需达到一定成熟度，数据在临床阶段尤为重要，公司会持续评估资产组合、机会价值和数据集成熟度，根据情况战略决策，如INXN - 4001完成1期试验后正在进行合作讨论 [51][53][54] 问题7: 基于目前PRGN - 3006的安全数据，是否考虑改变淋巴耗竭方案或采用更严格方案 - 目前非淋巴耗竭组已有令人兴奋的初步数据，将完成剂量扩展后评估是否需要淋巴耗竭，暂无理由采用更激进的淋巴耗竭方案 [56][57] 问题8: PRGN - 3006案例研究患者的随访数据更新，以及公司对Trans Ova和Exemplar的业务战略更新 - 关于患者随访数据需向Dr. Solomon确认后回复；对于子公司业务战略，目前进展良好，暂无特别更新 [60][62] 问题9: PRGN - 2009在不同HPV驱动癌症（如宫颈癌）中的信号预期 - PRGN - 2009的设计和表位覆盖适用于多种HPV驱动癌症，目前正在考虑扩展到宫颈癌领域，NCI将在2021年下半年报告1期结果 [64][66] 问题10: 如何将根据肿瘤相关抗原选择并使用UltraCAR - T进行多次治疗的概念变为现实，是否需监管审查 - 公司正在与FDA讨论试验设置，类似新抗原方法，但无需识别和构建新抗原及TCR，利用现有抗原库可快速制造和重复给药，目前正在建立临床安全性和剂量数据，计划进行伞式试验 [68][70][71]

财务数据关键指标变化：收入 - 2020年总收入为1.03178亿美元，较2019年的9072.2万美元增长13.7%[390] - 2020年合作与许可收入为2120.8万美元，较2019年的1405.9万美元增长50.9%[390] - 2020年产品收入为2434.9万美元，较2019年的2378.0万美元增长2.4%[390] - 2020年服务收入为5689.9万美元，较2019年的5180.3万美元增长9.8%[390] 财务数据关键指标变化：利润与亏损 - 公司2020年、2019年和2018年归属于Precigen的净亏损分别为1.705亿美元、3.223亿美元和5.093亿美元[205] - 2020年运营亏损为8660.3万美元，较2019年亏损1.66789亿美元收窄48.1%[390] - 2020年归属于Precigen的持续经营净亏损为1.03773亿美元，每股亏损0.62美元[390] - 截至2020年12月31日，公司累计赤字为18亿美元[205] 财务数据关键指标变化：资产、负债与权益 - 截至2020年12月31日，现金及现金等价物为5179.2万美元，较2019年底的6579.3万美元下降21.3%[392] - 截至2020年12月31日，总资产为3.14587亿美元，较2019年的4.55763亿美元下降31.0%[392] - 截至2020年12月31日，长期债务为1.71882亿美元[392] - 截至2020年12月31日，总股东权益为6717.4万美元[392] 财务数据关键指标变化：债务与融资 - 公司持有2023年到期的3.50%可转换优先票据（可转换票据）[210] - 公司可能无法筹集足够资金以现金结算可转换票据转换或应对根本性变化回购，届时需按票据本金的100%加上应计未付利息进行回购[313] - 可转换票据的或有转换特征若被触发，可能导致其未偿还本金被重分类为流动负债，从而大幅减少净营运资本[314] - 根据ASC 470-20会计准则，可转换票据的会计处理可能导致公司报告更高的非现金利息支出和更低的净收入[315] 财务数据关键指标变化：税务相关 - 截至2020年12月31日，公司拥有美国联邦所得税目的下约7.562亿美元的净经营亏损结转额度，其中5.035亿美元产生于2017年后[321] - 截至2020年12月31日，公司拥有2.115亿美元的美国资本亏损结转额，以及1.02亿美元的美国联邦和州研发税收抵免[321] - 截至2020年12月31日，公司通过收购获得的国内净经营亏损约为4210万美元，其使用受到限制[321] - 截至2020年12月31日，公司持续经营的直接外国子公司拥有约8230万美元的外国亏损结转额，其中大部分无到期日[321] - 2017年后产生的净经营亏损，其使用通常被限制在未来年度应税收入的80%以内[322] 各条业务线表现：产品管线与临床试验进展 - 公司首个主要项目PRGN-3005的临床试验于2019年4月启动，PRGN-3006于2019年5月启动，PRGN-2009于2020年8月启动[214] - 公司项目AG019的临床试验于2018年10月启动，INXN-4001于2018年5月启动[214] - 公司产品管线包含多个临床前项目[214] - 公司主要候选产品包括基于UltraCAR-T平台的PRGN-3005（治疗卵巢癌）和PRGN-3006（治疗AML），以及基于AdenoVerse平台的PRGN-2009[287] - 在传染病领域，公司主要候选产品是基于AdenoVerse免疫治疗平台的PRGN-2012，用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病[288] 各条业务线表现：产品与服务收入来源 - 公司当前主要产品和服务收入来源于Trans Ova的先进生殖技术销售[402] - 主要收入包括牛胚胎移植和体外受精(IVF)流程、基因保存和性控精液流程[402] - 相关技术流程也应用于其他牲畜，并销售使用这些流程生产的牲畜和胚胎[402] - Exemplar通过开发和销售基因工程微型猪模型产生产品和服务收入[402] - 收入确认时点为产品控制权转移给客户或承诺服务完成时[402] 各条业务线表现：业务重心与战略调整 - 公司正将业务重心转向医疗保健领域，可能继续与合作伙伴相互终止协议或回购独家领域权利[401] - 在终止协议或确定无需履行义务时，公司可能将剩余递延收入确认为合作收入或运营费用减少[401] 管理层讨论和指引：未来资本需求与资源分配 - 公司未来的资本需求巨大，取决于研发项目进展、潜在监管批准时间、战略交易付款时间与金额等多个因素[208][209] - 公司优先开发的产品候选包括PRGN-3005和PRGN-3006，资源分配可能导致错失其他更成功或更盈利的机会[237] 管理层讨论和指引：运营结果波动性 - 公司季度和年度运营结果可能大幅波动，受研发项目结果、临床试验、产品商业化能力等多种因素影响[343][347] 其他没有覆盖的重要内容：研发与临床开发风险 - 临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，临床前或早期临床试验的积极结果不一定能预测未来结果[224] - 药物和生物制剂在临床试验中失败率很高，后期阶段失败可能导致试验终止或要求进行额外研究[225] - 公司在设计和实施临床试验方面经验有限，且从未进行过关键性临床试验，设计不当可能导致延迟、成本增加或监管批准受阻[226] - 患者招募困难可能延迟或阻止临床试验进行，COVID-19疫情相关限制（如居家令）可能影响患者入组[227] - AG019的1b/2a期试验最后一组曾主动暂停，于2020年6月恢复患者招募[239] - PRGN-3005的1期试验在2020年4月至5月因COVID-19疫情暂停招募新患者[239] - PRGN-2009的1/2期试验已获IND批准启动，但可能因疫情相关因素延迟[239] 其他没有覆盖的重要内容：生产与供应链风险 - 细胞和基因疗法制造过程复杂新颖，尚未经过商业化验证，生产中断可能导致批次失败、产品召回或库存不足[230] 其他没有覆盖的重要内容：监管与合规风险 - 基因治疗领域仍处于早期发展阶段，FDA在2017年首次批准了用于人类的基因疗法[220] - 如果产品候选物获得批准，FDA可能要求实施REMS（风险评估与减灾策略），这可能限制市场接受度并损害业务[235] - 基因疗法获批后患者可能需要长达15年的随访观察以监测潜在不良事件[244] - 公司业务受多项美国联邦及州医疗法律约束，包括《反回扣法》、《虚假申报法》、HIPAA欺诈条款和《医师报酬阳光法案》等[257][258] - 违反医疗法规可能导致民事、刑事和行政处罚、罚款、监禁，并被排除在医疗保险和医疗补助等政府资助计划之外[260] - 公司业务受美国《反海外腐败法》等法规严格监管，违规可能导致罚款、刑事制裁及业务禁止[267][268][269] - 数据隐私和安全法律合规复杂且不断变化，受联邦贸易委员会法案第5条和《加州消费者隐私法案》等多重法规约束[262] - 公司面临数据泄露或违反隐私法规的风险，可能导致重大罚款、诉讼和合规成本增加[263][264][265] - 公司因使用危险化学品和放射性材料，需持续产生资本和运营支出以遵守环境健康安全法规，且未购买环境责任险[266] 其他没有覆盖的重要内容：市场准入与支付方风险 - 第三方支付方（如医疗保险、医疗补助和私人保险公司）的覆盖和报销政策对公司产品商业化成功至关重要[249] - 2019年1月1日起，医疗保险D部分要求制造商对协商价格提供70%的现场折扣，较之前的50%有所提高[253] - 各州医疗补助计划越来越多地要求制造商支付补充回扣，并对未支付回扣的药品使用要求事先授权[255] - 公司可能需为维持药品目录的有利地位而提供折扣或回扣，这可能对销售和运营业绩产生不利影响[256] - 从2022年开始，适用制造商需报告向医师助理、执业护士等提供的付款和价值转移信息[258] - 2019年1月1日起，《平价医疗法案》中的个人强制参保条款（个人授权）被取消[253] 其他没有覆盖的重要内容：知识产权与独占权 - 根据《哈奇-韦克斯曼法案》，公司专利可能有资格获得最长5年的专利期延长，以补偿产品开发和FDA审查期间损失的时间[336] - 根据《生物制品价格竞争与创新法案》，某些产品在美国获批后可能享有12年的数据排他性保护，防止生物类似药引用其BLA数据[337] - 公司依赖监管独占权（包括孤儿药独占权）来保护部分无专利保护的产品免受竞争[337] - 专利诉讼可能导致公司需要支付巨额法律费用，并分散管理层精力，即使是不成功的索赔也会如此[334] - 公司面临知识产权在海外司法管辖区（特别是某些发展中国家）可能无法得到充分保护的风险[340] 其他没有覆盖的重要内容：竞争格局 - 公司面临来自大型制药公司的激烈竞争，包括百时美施贵宝、Tmunity Therapeutics、MaxCyte等公司在卵巢癌CAR-T疗法领域，以及Celyad、Mustang Bio、安进等公司在AML CAR-T疗法领域的竞争[287] - 公司子公司Trans Ova面临来自传统育种公司和采用先进生殖技术公司的竞争，这些竞争对手可能规模更大、资金更充足[290] 其他没有覆盖的重要内容：合作与依赖关系风险 - 公司依赖合作方开发产品，若合作方未能遵守法规或失败，将导致产品无法上市且公司无法获得后端付款[273][274] - 公司与合作方存在争议风险，例如与Harvest Intrexon Enterprise Fund I等投资者的纠纷可能导致诉讼或不利和解[275] - 公司依赖子公司及合作方提供财务信息，信息不准确可能导致财务报表重述或无法收到全部应付款项[276][277] - 合资企业（JVs）需与其他方共享管理及利益，且公司需承担合资企业带来的潜在风险与负债[279] 其他没有覆盖的重要内容：人员与领导层 - 公司依赖关键管理人员和科学人员，包括首席执行官Helen Sabzevari博士，人员流失可能延误产品开发计划并损害研发工作[292] - 公司过去几年有多名高管离职，并持续评估领导结构，例如自2020年1月1日起任命Sabzevari博士为总裁兼首席执行官[294] 其他没有覆盖的重要内容：COVID-19疫情影响 - COVID-19疫情已扰乱公司业务运营，并可能继续产生不利影响，包括供应链中断、第三方合作方受冲击以及为防疫措施产生额外成本[300][302] - 子公司Trans Ova目前未受COVID-19严重干扰，但未来可能受到重大不利影响，包括销售下降、客户支付能力减弱及供应链中断[301] 其他没有覆盖的重要内容：公司治理与股权结构 - 截至2020年12月31日，Randal J. Kirk控制公司约44%的普通股，公司高管和董事作为一个整体持有约46%的有表决权普通股[361] - 公司反收购条款规定，需合计持有25%普通股的股东支持才能召开股东大会[369] - 弗吉尼亚州法律禁止公司与持有10%或以上有表决权股份的实益所有人在其达到该持股水平后的三年内进行业务合并，除非满足特定标准[375] 其他没有覆盖的重要内容：股票与股东回报 - 公司股票价格波动剧烈，在2019年1月1日至2021年2月15日期间，交易价格最高为每股11.10美元，最低为每股1.26美元[349] - 公司从未宣布或支付过任何现金股息，且预计在可预见的未来也不会支付[378] - 公司不预期在未来支付现金股息，股东回报将完全依赖于可能永远不会发生的股价上涨[352] - 截至2020年12月31日，有11,255,896份已发行期权对应的股票可在满足条件后于公开市场出售[364] - 截至2020年12月31日，有1,727,712份限制性股票单位（RSUs）已发行[364] - 截至2020年12月31日，公司根据2013年综合激励计划有7,055,010股股票可供授予，根据2019年非员工服务提供商激励计划有2,432,624股可供授予[364] - 截至2021年2月15日，公司有287名普通股登记持有人[377] - 公司历史上曾两次向股东分配关联实体的股权证券作为特别股息，最近一次是在2017年[352] 其他没有覆盖的重要内容：财务报告与内部控制 - 公司内部财务控制若存在缺陷，可能导致财务报告不可靠、股价下跌[278] - 公允价值计量高度依赖于管理层假设的合理性以及估值方法中驱动因素关系的可预测性[320] - 从2022财年开始，公司将需采用“假设转换法”计算稀释每股收益，这可能对稀释每股收益产生不利影响[317] 其他没有覆盖的重要内容：业务运营与设施 - 公司主要实验室运营面积：马里兰州日耳曼敦（PGEN Therapeutics部门）61,048平方英尺，比利时根特（ActoBio部门）14,198平方英尺[371] - 公司主要国内生产设施位于爱荷华州苏中心，包括约275,000平方英尺的生产和办公设施以及约360英亩土地[371] 其他没有覆盖的重要内容：战略交易与负债风险 - 公司可能进行战略收购，涉及发行额外股权证券（稀释现有股东）、承担大量债务或承担重大负债等风险[308] - 公司业务重组和资产剥离（如出售非医疗资产）可能增加资本需求、成本并损害运营结果[270][271][272] 其他没有覆盖的重要内容：产品责任与保险 - 公司面临产品责任诉讼风险，行业标准产品责任保险范围通常在1000万至4000万美元之间，但保险可能不足或难以获得[280][281][282] 其他没有覆盖的重要内容：汇率风险 - 公司有国际业务和资产，面临汇率波动风险，这可能影响以美元报告的经营业绩、财务状况和现金流量[306] 其他没有覆盖的重要内容：债务偿还能力 - 公司能否偿还债务（包括可转换票据）取决于子公司运营业绩及其向公司提供现金的能力[211] 其他没有覆盖的重要内容：股票借贷协议 - 在2018年7月可转换票据发行时，公司签订了股票借贷协议，同意向股票借入方出借最多7,479,431股普通股[354]

临床试验数据 - PRGN-3005 UltraCAR-T在卵巢癌的初步数据中，100%的制造成功率，6名患者中50%（3名）显示肿瘤负担减少[18] - PRGN-3006 UltraCAR-T在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）的初步数据中，100%的制造成功率，9名患者中显示临床活性迹象[19] - AG019单药治疗和AG019与teplizumab联合治疗的初步数据中，6个月内分别有58%（7/12）和70%（7/10）的成人显示胰岛素C肽稳定[15] - PRGN-2009在1期单药治疗组（Arm A）中，所有6名患者均已接受多次治疗，且治疗安全性良好[27] - 在1期治疗中，3名患者（100%）在PRGN-2009治疗后显示出HPV16和/或HPV18特异性T细胞的增加[27] - PRGN-2009的重复给药显著提高了免疫反应的幅度和广度[27] - PRGN-2012的IND申请已获得FDA批准，计划在喉部复发性呼吸道乳头状瘤（RRP）患者中进行1期试验[42] - PRGN-2013在小鼠中诱导出对HBV更多表位的优越细胞毒性T细胞反应，并降低了HBsAg的血浆水平[45] 产品管线与市场机会 - PRGN-2009针对HPV相关癌症的市场机会，全球每年约有690,000个新癌症病例与HPV相关[24] - Precigen的AdenoVerse平台具有大遗传载荷能力和可重复给药的优势[23] - UltraCAR-T平台的制造过程为过夜，具有去中心化的潜力，可能更有效地治疗患者[17] - Precigen的产品管线中，PRGN-3005和PRGN-3006均处于临床试验阶段，显示出良好的安全性和耐受性[12] - 全球慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的流行率为2.57亿，且美国的流行率为85万[43] 未来展望与策略 - 2021年，计划完成PRGN-3005 UltraCAR-T的剂量递增阶段并启动扩展阶段[52] - PRGN-2009的1期试验将在HPV相关癌症患者中进行，预计将发布相应的中期数据[53] - Precigen的ActoBiotics平台在1型糖尿病的治疗中，单药和联合治疗均显示出良好的耐受性和安全性[15] 风险因素 - Precigen的临床试验面临COVID-19疫情的潜在影响，可能导致时间和结果的不确定性[2]

财务报告与披露框架 - 公司提供截至2020年9月30日和2019年12月31日的未经审计简明合并资产负债表[7] - 公司提供截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月及九个月简明合并经营报表[7] - 公司提供截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月及九个月简明合并全面亏损报表[7] - 公司提供截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月及九个月股东权益和总权益变动表[7] - 公司提供截至2020年9月30日和2019年9月30日的九个月简明合并现金流量表[7] 管理层分析与讨论 - 公司包含管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析[7] 风险与合规信息 - 公司披露关于市场风险的定量和定性信息[7] - 公司说明内部控制与程序[7] - 公司列出法律诉讼和风险因素[7] 股权交易信息 - 公司报告未注册股权证券销售和收益用途[7]

业绩总结 - PRGN-3005 UltraCAR-T在卵巢癌模型中显示出显著优越的抗肿瘤效果[17] - PRGN-3006 UltraCAR-T在急性髓性白血病（AML）模型中表现出优越的抗肿瘤反应和生存率[28] - PRGN-3006的中位生存期为53天，相较于对照组的17天显著提高[30] 用户数据 - PRGN-2009的多表位抗原设计针对HPV16/18，能够诱导强大的免疫反应[40] - 患者在治疗开始六个月后显示稳定性[43] - 治疗三个月后，患者的胰岛特异性调节性T细胞频率增加，可能是治疗活性的机制指标[43] 新产品和新技术研发 - UltraCAR-T平台的制造成功率达到100%[27] - UltraCAR-T的非病毒基因转移过程可在一夜之间完成，降低了制造成本和患者治疗延迟[13] - PRGN-2009是一种首创的即用型AdenoVerse™免疫疗法，针对HPV相关癌症[42] - PRGN-2009采用大猩猩腺病毒载体，能够进行重复注射，旨在激活免疫系统识别和靶向HPV阳性实体肿瘤[42] 未来展望 - 公司的战略目标是开发商业可行的UltraCAR-T平台，优化非病毒基因递送[16] - 公司的临床管道中包括多个产品，涵盖从发现到临床试验的各个阶段[6] - PRGN-3005的初步数据预计在2020年下半年发布[27] - 2020年8月启动的1/2期临床试验旨在评估HPV相关癌症患者的安全性和反应[42] 其他新策略 - PRGN-3005 UltraCAR-T在小鼠体内的长期持久性显示出在肿瘤重挑战后仍能消除肿瘤负担[26]

业绩总结 - 第二季度Segment Adjusted EBITDA环比改善[9] - 2020年上半年，Precigen的现金流状况良好，显示出公司在财务上的稳定性[9] - 由于暂停MBP Titan运营和精简公司职能，资本需求减少[9] - 当前现金储备足以支持运营至2021年末[9] 用户数据与临床试验 - PRGN-3006 UltraCAR-T的制造成功率为100%，正在进行1/1b期临床试验[16] - PRGN-2009的IND已获得FDA批准，准备启动1/2期临床试验[17] - INXN-4001的1期临床试验已完成入组，初步数据显示心脏功能改善且无产品相关不良事件[21] - AG019的1b/2a期临床试验正在进行中，初步数据显示胰岛素C-肽水平有积极趋势[20] 新产品与技术研发 - 公司致力于开发商业可行的UltraCAR-T平台，以提高治疗效果[10] - Trans Ova Genetics和Precigen Exemplar在2020年上半年实现现金流为正[9]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度，Precigen支出约1300万美元，而2020年第一季度为3000万美元，减少主要归因于暂停MBP Titan运营和精简公司职能 [6] - Q2公司获得1310万美元，较2019年Q2减少1880万美元或59%，较上一季度Q1 2020减少1660万美元或56% [30] - 未分配的公司成本为410万美元，比2019年Q2低36%，主要是由于公司员工减少25%和专业费用降低 [31] - 公司净亏损4340万美元，即每股基本亏损0.26美元，超过2019年Q2，其中大部分亏损3170万美元为非现金亏损，公司记录了2200万美元的非现金减值费用 [34] - 截至6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.33亿美元，预计这些资金足以满足到2021年末的资本需求 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 UltraCAR - T平台 - 公司克服了开发非病毒Sleeping Beauty平台的三大技术障碍，包括生成可在体内扩增的同质细胞产品、实现医疗中心过夜基因转移制造UltraCAR - T的可行性以及开发可扩展的商业制造工艺 [9][10][11] - 公司开发了独家电穿孔设备UltraPorator，可在几分钟内处理数十亿个T细胞，FDA已批准其用于临床试验，公司正在向临床站点进行技术转移 [14][15] PRGN - 3005 - 6月在AACR虚拟年会上展示了PRGN - 3005 UltraCaR - T的临床前数据，单次给药能产生持久的抗肿瘤反应，消除卵巢肿瘤负担 [17] - 正在招募该试验IP臂剂量水平3的患者，有望今年从该臂获得初步数据读数，且制造成功率达100% [18][19] PRGN - 3006 - 该I/Ib期试验继续在淋巴耗竭和非淋巴耗竭臂同时招募患者，已完成非淋巴耗竭臂剂量水平2的第三名患者给药 [20] - 制造成功率达100%，有望今年获得初步数据读数 [20] PRGN - 2009 - 4月FDA批准其开展I/II期试验，该疗法旨在激活免疫系统识别和靶向HPV阳性实体瘤 [21] - 与其他治疗HPV相关癌症的疫苗和TCR - T细胞方法不同，PRGN - 2009采用多表位设计，基于大猩猩腺病毒载体，是一种现成疗法 [22][23] - 与美国国家癌症研究所通过合作研究与开发协议（CRADA）进行开发，NCI正在招募患者进行开放标签试验 [24] AG019 - 是一种用于预防、延迟或逆转1型糖尿病的首创疾病修饰抗原特异性研究性免疫疗法 [25] - 正在进行Ib/IIa期研究，Ib部分（AG019单药治疗臂）的初步结果显示达到主要终点，无严重治疗突发不良事件，治疗开始6个月后的初步分析显示胰岛素C肽水平有积极趋势，AG019单药治疗显示胰岛特异性Tregs频率增加 [26] INXN - 4001 - 是一种用于心力衰竭患者的新型基因疗法，由公司多数持股的Precigen Triple - Gene子公司开发 [27] - 正在进行的I期研究的6个月随访数据显示，INXN - 4001耐受性良好，成功达到主要安全和可行性终点，无产品相关不良事件报告，初步数据显示治疗后6个月患者报告的结果总体改善 [27] PRGN - 5001 - 公司对实体瘤的多功能治疗候选药物PRGN - 5001的关注度仍然很高，将在近期更新相关信息 [28] Trans Ova Genetics - 上半年毛利润扩大至1490万美元，比2019年增加460万美元或45%，部门AEBITDA翻倍 [32] Precigen Exemplar - 上半年收入增长120万美元至430万美元，部门AEBITDA从270万美元扩大至90万美元，尽管运营成本降低但仍实现增长 [33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于财政和运营效率，旨在增加股东价值，通过暂停MBP Titan运营、精简公司职能等措施降低成本 [6] - 公司致力于将研究成果高效转化为疗法，为未满足医疗需求的患者带来益处，从而为股东创造价值，为自己设定了雄心勃勃的药物开发时间表 [36] - PRGN - 2009在治疗HPV相关癌症方面与其他疫苗和TCR - T细胞方法形成差异化竞争，其多表位设计和现成疗法的特点具有优势 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19大流行的挑战，公司团队已适应新常态，仍有望实现今年之前设定的临床里程碑和数据读数 [5] - 公司对创新和专注的产品组合充满信心，期待在未来几周和几个月提供更多更新 [36] 问答环节所有提问和回答 问题1: UltraPorator能实现的总制造时间是多少，还能进一步改进多少，为达到该时间考虑了哪些工艺改进 - UltraPorator可将处理数百个样本的时间从2 - 3小时缩短至不到12分钟，减少了处理和加工时间，降低了污染和制造失败的风险，目前正在临床站点实施，已获得FDA临床试验批准 [40][42] 问题2: PRGN - 3005的初始数据读数将包括什么，是否可能包括超过前三剂的数据 - 初始数据读数将包括安全性和动力学，公司将在招募其他患者并考虑扩展时做出决策并进行沟通 [43]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2020年第二季度营业收入同比下降XX%[7] - 2020年上半年公司综合亏损金额为XX百万美元[7] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 公司2020年上半年研发支出占营业收入比例为XX%[7] 财务数据关键指标变化（现金流） - 公司2020年第二季度经营活动现金流为XX百万美元[7] - 截至2020年6月30日公司现金及现金等价物余额为XX百万美元[7] 管理层讨论和指引 - 公司预计因COVID-19疫情可能导致临床试验延迟[11] - 公司正在进行非医疗资产出售以增加运营资本[11] - 公司正在实施组织结构重组以优化运营效率[11] - 公司面临来自现有技术和新技术的竞争压力[11] 其他财务数据 - 公司2020年6月30日未经审计的简明合并资产负债表显示总资产为XX百万美元[7]