技术平台与研发 - Precigen的UltraCAR-T™平台具有增强的效能、安全性和可扩展性，支持多基因表达和优化的CAR设计[34] - Precigen的技术平台包括UltraVector®、AdenoVerse™和RheoSwitch®，用于驱动基因表达和调控[30] - Precigen的UltraCAR-T平台采用非病毒基因传递，提供快速制造和无体外扩增的优势[36] - Precigen的AdenoVerse™平台在载体性能上优于Ad5和其他稀有人类及非人类灵长类病毒[24] - Precigen的研发设施和内部研发功能旨在建立世界级的发现和开发引擎[8] 临床试验与产品组合 - Precigen的临床和前临床组合包括PRGN-3006（UltraCAR-T，针对AML和MDS）和PRGN-3005（UltraCAR-T，针对实体肿瘤）等[41] - PRGN-3006 UltraCAR-T™在急性髓性白血病(AML)的临床试验中获得FDA IND批准，预计在2019年上半年启动1/1b期研究[55] - PRGN-3006 UltraCAR-T™在体外显示出增强的细胞毒性，针对AML细胞的细胞毒性达到60%[58] - PRGN-3006 UltraCAR-T™在小鼠模型中有效消除肿瘤负担，且在剂量依赖性方式下改善生存率[62] - PRGN-3005 UltraCAR-T™在小鼠中有效消除肿瘤负担，所有接受治疗的小鼠均未出现肿瘤[72] - PRGN-2009 AdenoVerse™疫苗在小鼠中有效控制肿瘤，显示出强大的抗肿瘤活性[80] 治疗效果与未来展望 - 公司的多功能治疗候选药物在T细胞激活和抗肿瘤反应方面优于已批准的抗PD-1检查点抑制剂[82] - PRGN-3005 UltraCAR-T™细胞在肿瘤小鼠中显示出增强的扩展和持久性[72] - PRGN-3006 UltraCAR-T™细胞在基因转移后2天内有效消除AML肿瘤[62] - 公司的临床计划包括快速推进PRGN-3006、PRGN-3005和PRGN-2009的临床试验[104] 市场扩张与新策略 - Precigen的产品组合设计用于提供免疫肿瘤学领域的新组合[44] - Precigen的UltraCAR-T平台通过控制基因表达，使用RheoSwitch®实现安全性[35] - Precigen的管道项目包括针对未披露适应症的PRGN-3007（UltraCAR-T）和PRGN-3009（未披露）等[41]