文章核心观点 公司在2024年取得重要进展，与合作伙伴协作良好，销售增长，研发管线有成果，实现无债务，未来发展前景乐观 [1][2][9] 商业合作 - 公司商业合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases发挥关键作用，欧洲药品管理局（EMA）已验证Chiesi关于pegunigalsidase alfa的变更提交，旨在为欧盟法布里病患者标注更低频率的给药方案（每四周一次） [1] - 公司与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 [5] - 公司将taliglucerase alfa的全球开发和商业化权利授权给辉瑞公司（Pfizer Inc.），用于治疗戈谢病，但在巴西保留全部权利 [16] 销售情况 - 公司向Chiesi销售Elfabrio®、向辉瑞销售Elelyso®以及向巴西销售Uplyso®构成三大收入来源，且销售实现增长，未来有望继续增长 [2] 研发进展 - 公司完成PRX - 115的I期首次人体临床试验，结果显示其有潜力成为安全有效的降尿酸治疗药物，且给药间隔可能较宽，计划于2025年下半年推进至II期临床试验 [10] - 公司调整研发策略，利用ProCellEx平台和其他能力，专注于优先的肾脏罕见病领域，研发团队持续评估基于植物的药物递送系统 [11] 财务状况 - 公司通过过去几年的财务纪律，全额偿还所有未偿还的可转换票据，成为无债务公司，强大的资产负债表支持持续运营 [12] 公司运营 - 尽管以色列军事活动带来挑战，但公司在冲突期间成功维持全面、不间断的运营 [13] 公司概况 - 公司是一家专注于通过其专有的基于植物细胞的表达系统ProCellEx开发和商业化重组治疗蛋白的生物制药公司，是首家获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [16] - 公司的第二个产品Elfabrio®于2023年5月获得FDA和欧洲药品管理局的批准 [16] - 公司的研发管线包括针对既定制药市场的重组治疗蛋白的专有版本，如PRX - 115、PRX - 119等产品候选药物 [5]

公司年度股东大会结果 - 公司于2024年12月18日在阿姆斯特丹史基浦机场举行了2024财年年度股东大会(AGM)，由董事会执行主席Didier Michaud Daniel主持 [1] - 所有议程上的决议均获得股东批准，包括通过截至2024年8月31日的财年财务报表和每股普通股0.35欧元的股息分配 [2] - 股息支付时间表如下：除息日为2024年12月20日，记录日为2024年12月23日，支付日为2024年12月24日 [2] 公司概况 - 公司是全球员工福利和员工参与领域的领先企业，业务覆盖29个国家 [3] - 公司通过餐饮与食品、健康、生活方式、奖励与认可、公共福利等广泛解决方案，帮助企业吸引、参与和留住人才 [3] - 公司拥有超过5,400名员工，作为可信赖的合作伙伴，在由超过500,000名客户、3700万消费者和170万商户组成的B2B2C生态系统中运营 [3] - 公司已有45年以上的历史，致力于为其所有利益相关者创造积极影响，包括推动业务发展、支持社区、促进员工工作中的健康，同时保护地球 [3]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度商品销售收入为1780万美元，较2023年同期的1020万美元增加760万美元或75%，主要源于对Chiesi销售额增加680万美元以及对Pfizer销售额增加110万美元，部分被对巴西销售额减少30万美元所抵消[20] - 2024年第三季度许可和研发服务收入为10万美元，较2023年同期的20万美元减少10万美元或50%[21] - 2024年第三季度商品销售成本为840万美元，较2023年同期的490万美元增加350万美元或71%，主要由于对Chiesi和Pfizer销售额增加[22] - 2024年第三季度研发费用约为300万美元，较2023年同期的370万美元减少70万美元或19%，主要源于Fabry临床项目完成以及相关监管流程[23][24][25] - 2024年第三季度销售、一般和管理费用为260万美元，较2023年同期的370万美元减少110万美元或30%，主要源于薪资相关费用减少50万美元和专业费用减少40万美元[26] - 2024年第三季度财务净费用为10万美元，2023年同期为财务净收入20万美元，主要源于银行存款利息收入降低、汇率升高，部分被票据利息费用降低所抵消[27] - 2024年第三季度所得税约为60万美元，2023年同期为10万美元[28] - 2024年9月30日现金及现金等价物约为2740万美元，2024年第三季度净收入约为320万美元，基本每股收益0.04美元，稀释每股收益0.03美元，2023年同期净亏损190万美元，基本每股亏损0.03美元，稀释每股亏损0.04美元[29] 各条业务线数据和关键指标变化 - PRX - 115：第一阶段临床试验的8个队列已完成，初步结果显示有潜力成为痛风治疗选择，64名受试者中48名接受PRX - 115治疗，16名接受安慰剂，PRX - 115暴露呈剂量依赖性增加，最高剂量下可使血浆尿酸水平在12周内降至6毫克/分升，且耐受性良好，仅25%接受PRX - 115的受试者有药物相关不良事件，多数为轻度至中度且短暂，正在筹备第二阶段试验，计划2025年下半年启动[7][8][9][10][11][12] - Elfabrio：商业合作伙伴Chiesi继续增加对其投入，赞助多项研究包括日本的试验、儿科和成人中心试验、母婴产后结果研究等[13][14] - PRX - 119：处于早期开发阶段，研发重点为利用ProCellEx平台，优先考虑肾罕见病适应症[15] 各个市场数据和关键指标变化 - 对Chiesi销售额增加680万美元，对Pfizer销售额增加110万美元，对巴西销售额减少30万美元[20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是将罕见肾病作为核心发展管道，确定了如ADPKD、Alport综合征和FSGS等潜在高未满足需求的适应症，计划利用ProCellEx平台、聚乙二醇化能力以及小分子和寡核苷酸等其他模式，探索新平台技术[17][18] - 公司认为Elfabrio为Fabry或成人Fabry患者群体提供了很好的替代选择，具有良好的安全性和免疫原性，Chiesi正在进行额外研究，在治疗难治性痛风方面，如果PRX - 115第二阶段研究结果与第一阶段相似，将有潜力成为药物，目前没有建立制造合同来生产其他公司产品的计划，专注于开发新疗法[38][39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2024年第三季度进展感到满意，尤其是PRX - 115开发项目，在与监管机构讨论后，计划明年开始PRX - 115的第二阶段项目，相信公司战略、资产负债表和三方面收入来源将推动下一阶段的管道开发[30] 其他重要信息 - 2024年9月公司已全额偿还7.5%的高级有担保可转换本票下的所有本金和利息，现无债务，财务纪律和强劲的资产负债表可支持持续运营[19] - 自2024年9月30日季度末以来，公司从对Chiesi的销售中收款约390万美元[29] 问答环节所有的提问和回答 问题：Chiesi的收入是否都是产品收入，是否有其他类别的收入 - 回答：Chiesi的收入都是产品收入，是与实际销售给Chiesi的货物相关的收入[33] 问题：Chiesi关于BRITE研究是否有新的成果可能改变标签 - 回答：BRITE研究的扩展已经有3 - 4年了，Chiesi发布了相关成果的文章或摘要，正在与当局讨论，如有消息会更新市场[36] 问题：美国市场上影响Elfabrio吸收的市场因素有哪些，如何看待难治性痛风治疗的竞争格局，是否会进行对照关键研究，是在第二阶段还是第三阶段计划中 - 回答：Elfabrio为Fabry或成人Fabry患者群体提供了很好的替代选择，具有良好的安全性和免疫原性，Chiesi正在进行额外研究，目前正在计划PRX - 115的第二阶段研究，正在与美国和欧洲的机构沟通讨论[38][39] 问题：是否与其他公司建立制造合同以部署专有制造平台来生产其他公司的产品，如果没有，为什么 - 回答：目前没有，公司与Pfizer和Chiesi有协议，目前有能力自己进行痛风研究，公司更倾向于开发新疗法，认为这样能为股东带来更多价值，公司更像是精品研发公司而非CMO[40][41] 问题：PRX - 115试验的64名参与者初始血浆尿酸水平范围是多少 - 回答：不记得确切数字，相关信息已在ACR分享的摘要中公布，可以之后提供[43] 问题：PRX - 115试验中出现过敏反应的受试者与其他受试者相比有何不同 - 回答：该受试者在第2队列，在输注3 - 6分钟后出现过敏反应，可能是之前接触过药物或某些成分产生了针对酶的抗体，该受试者是64名受试者中的唯一一例，与其他受试者没有一致性[44] 问题：PRX - 115明年下半年开始的试验预计持续多久 - 回答：是12个月的研究，计划2025年下半年启动，若入组速度如预期，预计2027年初会有初步结果[48] 问题：日本的试验何时完成，在日本销售还需要什么，日本的销售经济情况是否与其他地区相同 - 回答：试验正在进行，完成后Chiesi将提交申请，日本是独特的市场，有自己的特点[49]

公司偿债与资金情况 - 2024年9月公司全额偿还2024年票据下的所有未偿本金和应付利息融资来自可用现金[68] - 2024年9月30日现金及现金等价物2740万美元[175] - 2024年前九个月运营提供净现金470万美元[178] - 2024年前九个月融资活动使用净现金2040万美元[179] - 公司预计2024年9月30日的现金及现金等价物可满足至少12个月的资金需求[177] 公司技术平台 - 公司的ProCellEx是首个且唯一获FDA批准通过植物细胞表达生产蛋白质的平台现有两种商业蛋白质通过该平台生产[69] - 公司的ProCellEx技术有多种优势包括生物优化等[71] - 公司开发新的重组治疗性蛋白质的方式[72] - 公司的ProCellEx技术可用于表达不同药物类别的复杂治疗性蛋白质[73] - 公司持续开发ProCellEx植物细胞表达技术和生物反应器系统[155] 公司商业产品 - 公司有Elelyso和Elfabrio两种商业产品均为酶替代疗法产品[78] - Elfabrio于2023年5月被美国和欧盟批准用于治疗法布里病成人患者[83] - 公司已将Elelyso全球权利授权给辉瑞（巴西除外）[136] - 2024年第三季度销售商品收入为1780万美元较2023年同期增长75%主要源于对Chiesi和Pfizer销售额增加[159] 疾病市场情况 - 2023年戈谢病全球市场为16亿美元2024年预计约为16.5亿美元2023 - 2030年复合年增长率约为 - 0.12%[81] - 2024年法布里病全球市场预计约为21亿美元，2023 - 2030年复合年增长率为7.4%，2030年销售额约达33亿美元[87] 药物临床试验相关 - BALANCE研究中PRX - 102组90.4%患者至少经历一次治疗期不良事件（TEAE），agalsidase beta组为96.0%[97] - PRX - 102组治疗相关事件调整为每100年暴露量为42.85起，agalsidase beta组为152.91起[98] - PRX - 102组每100次输注调整后的输液相关反应为0.5起，agalsidase beta组为3.9起[99] - BRIDGE研究中患者从使用agalsidase alfa转为PRX - 102后，所有患者平均年化eGFR斜率从 - 5.90 mL/min/1.73m2/年改善为 - 1.19 mL/min/1.73m2/年[107] - BRIDGE研究中22名患者里20%在研究过程中产生持续性抗药抗体（ADAs），其中2名有中和活性[108] - 30名成年患者参与研究其中24名男性6名女性平均年龄40.5岁[111] - 29名患者完成一年研究其中28名按计划用药[113] - 9名患者中30.0%共183例不良事件中的33例与治疗相关均为轻或中度[115] - 血浆lyso - Gb3浓度从基线到第52周平均变化3.01 nM保持稳定[116] - 平均eGFR值在52周治疗期间稳定[116] - 完成试验的29名患者在医生建议下继续接受PRX - 102治疗[119] - PRX - 115一期临床试验初步结果显示其在治疗痛风方面有潜力[145] - 计划2024年11月14 - 19日展示PRX - 115初步结果并于2025年下半年开展二期临床试验[146] 公司合作协议 - 公司与Chiesi于2022年11月9日重新向FDA提交PRX - 102（Elfabrio）的生物制品许可申请（BLA）[88] - 2022年2月7日向EMA提交PRX - 102的上市许可申请（MAA），2023年2月24日CHMP给出积极意见推荐PRX - 102上市授权，2023年5月Elfabrio在欧盟和美国获批用于成年法布里病患者[91][92] - 与Chiesi签订PRX - 102商业协议已收到5000万美元预付款和4500万美元开发成本报销[131] - 根据与Chiesi的协议公司有资格获得约10亿美元潜在里程碑付款[131] - 截至2023年3月1日两项扩展研究的赞助权已转移给Chiesi[127] 公司财务数据（收入相关） - 2024年第三季度许可和研发服务收入为10万美元较2023年同期下降50%[160] - 2024年前九个月销售商品收入3480万美元，较2023年同期增长15%[167] - 2024年前九个月许可和研发服务收入40万美元，较2023年同期下降98%[168] 公司财务数据（成本相关） - 2024年第三季度商品销售成本为840万美元较2023年同期增长71%[161] - 2024年前九个月商品销售成本2040万美元，较2023年同期增长45%[169] 公司财务数据（费用相关） - 2024年第三季度研发费用约300万美元较2023年同期下降19%[162] - 2024年前九个月研发费用880万美元，较2023年同期下降37%[170][171] - 2024年第三季度销售、一般和管理费用为260万美元较2023年同期下降30%[164] - 2024年前九个月销售、一般和管理费用920万美元，较2023年同期下降15%[172] 公司财务数据（税务与财务收支相关） - 2024年第三季度净财务费用为10万美元2023年同期为净财务收入20万美元[165] - 2024年第三季度所得税约60万美元，2023年同期为10万美元[166] 公司专利情况 - 截至2024年9月30日拥有超15个专利家族共70多项专利和约50项待批专利申请[152] 疾病相关基础知识 - 法布里病患者体内α - 半乳糖苷酶 - A缺乏或水平较低[85] - 未经治疗的男性法布里病患者寿命可能缩短至约50岁，女性患者约70岁，分别减少20年和10年[86]

销售收入相关 - 2024年第三季度商品销售收入为1780万美元较2023年同期增长75%主要源于对Chiesi和Pfizer销售额的增加[9] - 2024年前九个月商品销售收入为34820千美元2023年同期为30309千美元[27] - 2024年第三季度许可和研发服务收入为10万美元较2023年同期下降50%[10] - 2024年前九个月研发服务总收入为35181千美元2023年同期为24699千美元[27] 成本与费用相关 - 2024年第三季度商品销售成本为840万美元较2023年同期增长71%[11] - 2024年第三季度研发费用约300万美元较2023年同期下降19%[12][13] - 2024年第三季度销售总务和管理费用为260万美元较2023年同期下降30%[14] 盈利情况相关 - 2024年第三季度净收入约320万美元每股基本收益0.04美元稀释后每股收益0.03美元2023年同期为净亏损[17] - 2024年前九个月净收入（亏损）为 -3562千美元2023年同期为14356千美元[27] - 2024年前九个月营业利润（亏损）为 -3292千美元2023年同期为16075千美元[27] - 2024年9月30日基本每股收益为 -0.05美元2023年同期为0.22美元[27] 临床试验相关 - PRX - 115一期试验的初步结果显示其在降低尿酸方面有积极效果且耐受性良好[2][4][5] - 公司计划2025年下半年开展PRX - 115的二期临床试验[2] 财务偿还与现金相关 - 2024年9月公司偿还了所有未偿还的本金和利息[8] - 2024年9月30日现金及现金等价物约为2740万美元[16] - 2024年9月30日现金及现金等价物为27409千美元2023年12月31日为23634千美元[26] 资产相关 - 2024年9月30日应收账款为2195千美元2023年12月31日为5272千美元[26] - 2024年9月30日库存为17199千美元2023年12月31日为19045千美元[26] - 2024年9月30日总流动资产为47853千美元2023年12月31日为69932千美元[26]

文章核心观点 Protalix BioTherapeutics公司总裁兼首席执行官将在2024年9月19日举办的生命科学投资者论坛上进行现场演讲，该活动为线上互动活动，投资者可实时提问，无法实时参与的可观看存档网络直播 [1][2] 会议信息 - 会议时间为2024年9月19日下午12点（美国东部夏令时） [2] - 会议链接为https://bit.ly/3XjDJkL [2] - 1对1会议时间为2024年9月19日、23日和24日上午9点至下午2点（美国东部夏令时） [2] - 建议线上投资者提前注册并进行系统检查以加快参与并接收活动更新 [3] - 可在www.virtualinvestorconferences.com了解活动更多信息 [3] Protalix BioTherapeutics公司情况 - 公司是一家专注于通过其专有ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统开发、生产和商业化重组治疗蛋白的生物制药公司 [1][4] - 公司是第一家获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [4] - 公司已将其首款通过ProCellEx生产的用于治疗戈谢病的产品taliglucerase alfa在全球（巴西除外）的开发和商业化权利授权给辉瑞公司 [4] - 公司第二款产品Elfabrio®于2023年5月获得FDA和欧洲药品管理局批准 [4] - 公司与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 [5] - 公司开发管线包括针对成熟制药市场的重组治疗蛋白的专有版本，如用于治疗痛风的PRX - 115、用于治疗NETs相关疾病的PRX - 119等 [5] Virtual Investor Conferences情况 - 是领先的专有投资者会议系列，为上市公司提供直接向投资者展示的互动论坛 [6] - 提供实时投资者参与解决方案，旨在为公司提供更高效的投资者接触途径 [7] - 复制现场投资者会议的组成部分，为公司提供与投资者建立联系、安排有针对性的一对一会议以及通过动态视频内容增强展示效果的增强功能 [7] 联系方式 - 投资者联系：LifeSci Advisors的Mike Moyer，电话+1 - 617 - 308 - 4306，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [7] - Virtual Investor Conferences联系：OTC Markets Group的John M. Viglotti，电话(212) 220 - 2221，邮箱johnv@otcmarkets.com [7][8]

文章核心观点 - 公司偿还全部可转换票据本金和利息，实现无债务，财务状况良好可支持运营 [1][2] 公司财务情况 - 公司已全额偿还7.50%高级有担保可转换本票的所有未偿本金和利息，还款资金来自可用现金 [1] - 过去十年公司部分通过发行可转换票据融资，未偿本金最高达7800万美元，此次还款后无债务，资产负债表可支持运营 [2] 公司业务介绍 - 公司是生物制药公司，专注开发、生产和商业化通过ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白，是首个获FDA批准通过植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [3] - 公司首个产品taliglucerase alfa授权辉瑞全球开发和商业化（巴西除外），第二个产品Elfabrio®于2023年5月获FDA和EMA批准 [3] - 公司与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作进行Elfabrio全球开发和商业化，开发管线包括PRX - 115、PRX - 119等产品候选药物 [4]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第二季度录得13.3百万美元的商品销售收入,较2023年同期的15.1百万美元下降12%[15] - 2024年第二季度的商品销售收入下降主要是由于对Chiesi的销售下降1000万美元,部分被对巴西和辉瑞的销售增加所抵消[15][16] - 2024年第二季度的许可和研发服务收入为0.2百万美元,较2023年同期的20百万美元下降99%,主要是由于2023年第二季度确认了Chiesi的2000万美元监管里程碑付款[16] - 2024年第二季度的商品销售成本为9.5百万美元,较2023年同期的6.1百万美元增加56%,主要是由于对辉瑞和巴西的销售增加[17] - 2024年第二季度的研发费用为3百万美元,较2023年同期的4.5百万美元下降33%,主要是由于法布里病临床项目和监管审批过程的完成[18][19] - 2024年第二季度的销售、一般及管理费用为3.5百万美元,较2023年同期的4百万美元下降13%,主要是由于薪资和相关费用的减少[20] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和短期银行存款约为45百万美元,足以偿还9月1日到期的可转换票据并维持持续经营[21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司对Chiesi的销售在2024年第二季度下降1000万美元,主要是由于2023年第二季度存在Elfabrio上市后的商品库存建设[15][16] - 公司对巴西和辉瑞的销售在2024年第二季度分别增加4.7百万美元和3.5百万美元,主要是由于交货时间的不同[15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国和欧盟市场的Elfabrio销售情况良好,Chiesi正在积极推广并预计未来将在更多市场获批上市[24][25][27][29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在评估利用ProCellEx平台开发针对肾脏罕见病的早期候选药物,并探索小分子和寡核苷酸等其他新型疗法[12][13] - 公司正在准备启动PRX-115的II期临床试验,并计划与美国、欧洲等监管机构沟通临床开发计划[9] - 公司正在评估利用新型植物基药物递送系统来实现不同疗法的靶向递送[13] - 公司将重点发展肾脏罕见病领域,这与公司在法布里病方面的经验和资源是一致的[12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Chiesi在Elfabrio商业化方面的表现感到满意,预计未来几年内Elfabrio的销售将持续增长[25][27][29] - 公司对PRX-115的临床前期结果感到鼓舞,期待在今年第四季度公布完整的I期试验结果[8][9] - 公司有信心通过现有的三条收入来源维持持续经营,包括对巴西、辉瑞和Chiesi的销售[14][21][22] 其他重要信息 - 公司计划在9月1日到期时全额偿还可转换票据,不打算再次融资或承担新的债务[41][42] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **John Vandermosten 提问** Elfabrio在支付方面的渗透情况如何,Chiesi是否已经与主要支付方签约并使其可获得报销?[24] **Dror Bashan 回答** Chiesi是一家私营公司,所以我们无法提供具体的支付方渗透情况。但从我们所知,Chiesi在美国和欧洲的销售情况良好,预计未来一年内会继续保持这种势头。我们与Chiesi保持密切沟通,他们对Elfabrio的商业化表现感到满意。[25][27][29] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 公司如何看待PRX-115与竞争对手SEL-212的定位和竞争优势?[36] **Dror Bashan 回答** 我们希望PRX-115能成为一个很有前景的替代选择。我们在Phase 1试验中看到了非常好的结果,包括药物暴露呈剂量依赖性增加,以及快速将尿酸浓度降至指南水平以下。我们正在准备进行多剂量的Phase 2试验,希望能进一步证明PRX-115的疗效。只要我们在两周内就能看到理想的结果,我们就会继续推进这个项目。[37] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 在完全偿还下个月到期的可转换票据后,公司是否计划再次发行新的票据,未来的资本结构会如何?[40] **Dror Bashan 回答** 我们目前计划在9月1日全额偿还到期的可转换票据,不打算再次融资或发行新的债务票据。正如我和Eyal提到的,我们有足够的资金来维持持续经营,包括支持II期关节风湿试验。我们有三条收入来源,预计未来会持续增长,所以目前不需要进一步融资。[41][42]

法布里病新药Elfabrio获批 - 公司已获得FDA和欧盟批准上市治疗法布里病的新药Elfabrio[110] - Elfabrio获批适用于成人法布里病患者的长期酶替代治疗[110] - FDA认为Elfabrio的获益风险比是积极的,尽管其未能达到与对比药物的非劣效性[110] 高更病治疗药物Elelyso - 公司的首个商业产品Elelyso已获批用于治疗高更病,并已在23个市场获批上市[105][106][107] - 高更病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症,公司的Elelyso是首个获批的植物细胞表达的重组蛋白治疗药物[105][106] 公司的专有蛋白表达系统ProCellEx - 公司的专有蛋白表达系统ProCellEx具有多项优势,包括生物学优化、复杂蛋白表达能力、简化生产流程等[91][92][93][94][95] - ProCellEx系统可用于表达多种复杂治疗性蛋白,如酶、单克隆抗体、激素、细胞因子和疫苗等[94] - ProCellEx系统采用植物细胞培养技术,不涉及任何动物源性成分,避免了病毒污染风险[94][95] - ProCellEx系统具有知识产权优势,有利于公司开发二代产品并获得自由运营权[101] PRX-102治疗法布里病 - 公司与Chiesi共同向FDA重新提交了PRX-102的生物制品许可申请(BLA),获得优先审评指定[115] - 公司与Chiesi向欧洲药品管理局(EMA)提交了PRX-102的上市申请(MAA),并获得CHMP的正面意见[118,119] - PRX-102在BALANCE III期临床试验中与阿加西达酶β对比,在安全性和耐受性方面表现良好,不良事件发生率较低[124,125,126,129] - BALANCE试验结果显示PRX-102与阿加西达酶β在肾功能指标(eGFR变化、eGFR斜率)和其他主要次要终点上具有可比性[131,132] - BRIDGE III期临床试验结果显示,患者从阿加西达酶α转换至PRX-102后,肾功能指标(eGFR斜率)均有明显改善[134,135] - 大部分完成BALANCE和BRIDGE试验的患者选择继续参与长期随访研究,接受PRX-102治疗[130,137] - 该研究共纳入30名成人法布里病患者,患者从每2周一次的静脉输注治疗转换为每4周一次静脉输注2mg/kg的PRX-102治疗12个月[139] - 结果显示PRX-102 2mg/kg每4周治疗安全耐受性良好,法布里病的肾功能和血浆lyso-Gb3水平保持稳定[140] - 没有患者在转换到PRX-102治疗后出现治疗诱导的抗药抗体[140] - 29名患者完成了为期1年的研究,其中28名患者全程接受2mg/kg每4周的预定剂量方案[141] - 共发生183例不良事件,其中33例与治疗相关,均为轻度或中度,大多数在研究结束时已经解决[143] - 研究结果显示患者自身健康状况在52周内保持高度稳定[147] - 29名完成研究的患者在医生建议下选择继续参与长期随访研究,接受2mg/kg每4周的PRX-102治疗[148] PRX-115治疗高尿酸血症 - 公司将PRX-115的FIH临床试验扩大至第8个队列以分析更高剂量的潜在效果[174] - PRX-115在剂量依赖性方面显示良好的药代动力学特性[174] - PRX-115能够在给药后迅速将血浆尿酸浓度降至6.0 mg/dL以下,且降低效果和持续时间与剂量呈正相关[175] - PRX-115总体耐受性良好,大部分不良反应为轻度至中度且短暂,未出现严重不良事件[176] - 较高剂量组的受试者出现阳性IgG反应的比例较低[177] - 公司正在为PRX-115的II期临床试验做准备[174] 公司未来发展计划 - 公司正在持续开发ProCellEx植物细胞表达技术和生物反应器系统[184] - 公司正专注于开发治疗肾脏疾病等高未满足需求领域的新型早期产品候选药[185] 财务数据 - 公司在2024年上半年录得17.0百万美元的商品销售收入,较2023年上半年的20.1百万美元下降15%[199] - 2024年上半年许可和研发服务收入为0.2百万美元,较2023年上半年的24.5百万美元下降99%[200] - 2024年上半年研发费用为5.8百万美元,较2023年上半年的10.3百万美元下降44%[202][203] - 2024年6月30日公司现金及现金等价物和短期银行存款为45.0百万美元[208] - 公司预计将于2024年9月1日到期的2024年票据本息以现金支付[212] - 公司预计未来12个月内现金及现金等价物足以满足资本需求,包括2024年票据到期支付[212][218] - 公司预计未来将继续大幅增加研发支出,以推进产品候选药物的临床试验[216][218] - 公司可能需要通过销售、合作、融资等方式筹集额外资金以支持未来研发[219][220] 汇率风险 - 公司约44%的成本以以色列新谢克尔计价,汇率波动可能影响成本[223] - 公司大部分收入和超过50%的费用及资本支出以美元计[222] - 约44%的成本(包括工资、费用和办公费)以以色列新谢克尔(NIS)计[223] - 如果美元兑NIS贬值1%,将会影响公司税前亏损不到1%[223] - 截至2023年6月30日,美元兑NIS的平均汇率为3.648[224] -

财务数据 - 公司在第二季度录得13.3百万美元的商品销售收入，较2023年同期下降12%[9] - 公司录得0.2百万美元的许可和研发服务收入，较2023年同期下降99%[10] - 商品销售成本为9.5百万美元，较2023年同期增加56%[11] - 研发费用为3.0百万美元，较2023年同期下降33%[12] - 销售、一般及管理费用为3.5百万美元，较2023年同期下降13%[14] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和短期银行存款约为45.0百万美元[17] - 公司于2024年第二季度录得净亏损约2.2百万美元[18] - 公司总收入为44,663千美元，其中商品销售收入为20,141千美元，许可和研发服务收入为24,522千美元[37] - 商品销售成本为9,233千美元，研发费用为10,322千美元，销售及管理费用为7,146千美元[37] - 公司营业利润为17,962千美元，净利润为16,208千美元[37] - 公司现金及现金等价物为23,399千美元，短期银行存款为21,630千美元，总资产为91,540千美元[31][32] - 公司流动负债为57,972千美元，长期负债为4,987千美元，总负债为62,959千美元[34][35] - 公司基本每股收益为0.26美元，稀释每股收益为0.18美元[37] - 公司基本股数为62,378,745股，稀释股数为78,896,220股[37] - 公司存货为20,719千美元，应收账款为10,126千美元[31] - 公司拥有3,299千美元的递延所得税资产[32] 业务进展 - 公司正在准备进行PRX-115的II期临床试验,以治疗难控性痛风[3] - 公司于2024年6月举办了投资者日活动,介绍了法布里病和难控性痛风的治疗情况[8] 后续收款 - 公司于2024年第二季度后收到来自辉瑞的约4.6百万美元销售款和来自巴西的约2.3百万美元销售款[19]