法布里病新药Elfabrio获批 - 公司已获得FDA和欧盟批准上市治疗法布里病的新药Elfabrio[110] - Elfabrio获批适用于成人法布里病患者的长期酶替代治疗[110] - FDA认为Elfabrio的获益风险比是积极的,尽管其未能达到与对比药物的非劣效性[110] 高更病治疗药物Elelyso - 公司的首个商业产品Elelyso已获批用于治疗高更病,并已在23个市场获批上市[105][106][107] - 高更病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症,公司的Elelyso是首个获批的植物细胞表达的重组蛋白治疗药物[105][106] 公司的专有蛋白表达系统ProCellEx - 公司的专有蛋白表达系统ProCellEx具有多项优势,包括生物学优化、复杂蛋白表达能力、简化生产流程等[91][92][93][94][95] - ProCellEx系统可用于表达多种复杂治疗性蛋白,如酶、单克隆抗体、激素、细胞因子和疫苗等[94] - ProCellEx系统采用植物细胞培养技术,不涉及任何动物源性成分,避免了病毒污染风险[94][95] - ProCellEx系统具有知识产权优势,有利于公司开发二代产品并获得自由运营权[101] PRX-102治疗法布里病 - 公司与Chiesi共同向FDA重新提交了PRX-102的生物制品许可申请(BLA),获得优先审评指定[115] - 公司与Chiesi向欧洲药品管理局(EMA)提交了PRX-102的上市申请(MAA),并获得CHMP的正面意见[118,119] - PRX-102在BALANCE III期临床试验中与阿加西达酶β对比,在安全性和耐受性方面表现良好,不良事件发生率较低[124,125,126,129] - BALANCE试验结果显示PRX-102与阿加西达酶β在肾功能指标(eGFR变化、eGFR斜率)和其他主要次要终点上具有可比性[131,132] - BRIDGE III期临床试验结果显示,患者从阿加西达酶α转换至PRX-102后,肾功能指标(eGFR斜率)均有明显改善[134,135] - 大部分完成BALANCE和BRIDGE试验的患者选择继续参与长期随访研究,接受PRX-102治疗[130,137] - 该研究共纳入30名成人法布里病患者,患者从每2周一次的静脉输注治疗转换为每4周一次静脉输注2mg/kg的PRX-102治疗12个月[139] - 结果显示PRX-102 2mg/kg每4周治疗安全耐受性良好,法布里病的肾功能和血浆lyso-Gb3水平保持稳定[140] - 没有患者在转换到PRX-102治疗后出现治疗诱导的抗药抗体[140] - 29名患者完成了为期1年的研究,其中28名患者全程接受2mg/kg每4周的预定剂量方案[141] - 共发生183例不良事件,其中33例与治疗相关,均为轻度或中度,大多数在研究结束时已经解决[143] - 研究结果显示患者自身健康状况在52周内保持高度稳定[147] - 29名完成研究的患者在医生建议下选择继续参与长期随访研究,接受2mg/kg每4周的PRX-102治疗[148] PRX-115治疗高尿酸血症 - 公司将PRX-115的FIH临床试验扩大至第8个队列以分析更高剂量的潜在效果[174] - PRX-115在剂量依赖性方面显示良好的药代动力学特性[174] - PRX-115能够在给药后迅速将血浆尿酸浓度降至6.0 mg/dL以下,且降低效果和持续时间与剂量呈正相关[175] - PRX-115总体耐受性良好,大部分不良反应为轻度至中度且短暂,未出现严重不良事件[176] - 较高剂量组的受试者出现阳性IgG反应的比例较低[177] - 公司正在为PRX-115的II期临床试验做准备[174] 公司未来发展计划 - 公司正在持续开发ProCellEx植物细胞表达技术和生物反应器系统[184] - 公司正专注于开发治疗肾脏疾病等高未满足需求领域的新型早期产品候选药[185] 财务数据 - 公司在2024年上半年录得17.0百万美元的商品销售收入,较2023年上半年的20.1百万美元下降15%[199] - 2024年上半年许可和研发服务收入为0.2百万美元,较2023年上半年的24.5百万美元下降99%[200] - 2024年上半年研发费用为5.8百万美元,较2023年上半年的10.3百万美元下降44%[202][203] - 2024年6月30日公司现金及现金等价物和短期银行存款为45.0百万美元[208] - 公司预计将于2024年9月1日到期的2024年票据本息以现金支付[212] - 公司预计未来12个月内现金及现金等价物足以满足资本需求,包括2024年票据到期支付[212][218] - 公司预计未来将继续大幅增加研发支出,以推进产品候选药物的临床试验[216][218] - 公司可能需要通过销售、合作、融资等方式筹集额外资金以支持未来研发[219][220] 汇率风险 - 公司约44%的成本以以色列新谢克尔计价,汇率波动可能影响成本[223] - 公司大部分收入和超过50%的费用及资本支出以美元计[222] - 约44%的成本(包括工资、费用和办公费)以以色列新谢克尔(NIS)计[223] - 如果美元兑NIS贬值1%,将会影响公司税前亏损不到1%[223] - 截至2023年6月30日,美元兑NIS的平均汇率为3.648[224] -

财务数据 - 公司在第二季度录得13.3百万美元的商品销售收入，较2023年同期下降12%[9] - 公司录得0.2百万美元的许可和研发服务收入，较2023年同期下降99%[10] - 商品销售成本为9.5百万美元，较2023年同期增加56%[11] - 研发费用为3.0百万美元，较2023年同期下降33%[12] - 销售、一般及管理费用为3.5百万美元，较2023年同期下降13%[14] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和短期银行存款约为45.0百万美元[17] - 公司于2024年第二季度录得净亏损约2.2百万美元[18] - 公司总收入为44,663千美元，其中商品销售收入为20,141千美元，许可和研发服务收入为24,522千美元[37] - 商品销售成本为9,233千美元，研发费用为10,322千美元，销售及管理费用为7,146千美元[37] - 公司营业利润为17,962千美元，净利润为16,208千美元[37] - 公司现金及现金等价物为23,399千美元，短期银行存款为21,630千美元，总资产为91,540千美元[31][32] - 公司流动负债为57,972千美元，长期负债为4,987千美元，总负债为62,959千美元[34][35] - 公司基本每股收益为0.26美元，稀释每股收益为0.18美元[37] - 公司基本股数为62,378,745股，稀释股数为78,896,220股[37] - 公司存货为20,719千美元，应收账款为10,126千美元[31] - 公司拥有3,299千美元的递延所得税资产[32] 业务进展 - 公司正在准备进行PRX-115的II期临床试验,以治疗难控性痛风[3] - 公司于2024年6月举办了投资者日活动,介绍了法布里病和难控性痛风的治疗情况[8] 后续收款 - 公司于2024年第二季度后收到来自辉瑞的约4.6百万美元销售款和来自巴西的约2.3百万美元销售款[19]

Company to host conference call and webcast today at 8:30 a.m. EDT CARMIEL, Israel, Aug. 14, 2024 /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), a biopharmaceutical company focused on the development, production and commercialization of recombinant therapeutic proteins produced by its proprietary ProCellEx® plant cell-based protein expression system, today reported financial results for the quarter ended June 30, 2024, and provided a business update. "In the second quarter, Protalix ha ...

Company to host conference call and webcast at 8:30 a.m. EDT CARMIEL, Israel, Aug. 7, 2024 /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), a biopharmaceutical company focused on the development, production and commercialization of recombinant therapeutic proteins produced by its proprietary ProCellEx® plant cell–based protein expression system, today announced that it will release its financial results for the quarter ended June 30, 2024 and provide a business and clinical update on Aug ...

About Aleš Linhart, DSc, FESC Protalix is a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of recombinant therapeutic proteins expressed through its proprietary plant cell-based expression system, ProCellEx. It is the first company to gain U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of a protein produced through plant cell-based in suspension expression system. This unique expression system represents a new method for developing recombinant proteins in an industrial-scale ma ...

Corporate presentation scheduled for Monday, June 3, 2024 at 2:30 P.M. PDT CARMIEL, Israel, May 29, 2024 /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), a biopharmaceutical company focused on the development, production and commercialization of recombinant therapeutic proteins produced by its proprietary ProCellEx® plant cell based protein expression system, announced today that Dror Bashan, its President and Chief Executive Officer, will present at the upcoming 2024 BIO International C ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入为3.7亿美元,同比下降27%,主要是来自Pfizer和巴西的销售额下降 [19][20] - 研发费用为2.9亿美元,同比下降50%,主要是法布里病临床项目和监管审批工作完成 [21][22][23] - 现金及现金等价物为48.5亿美元,足以偿还2024年9月到期的可转换票据并维持公司运营 [26][17] - 净亏损为4.6亿美元,每股亏损0.06美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有三个收入来源:巴西销售、Pfizer销售和Chiesi销售 [28] - Elfabrio在美国和欧盟的监管审批已于2023年5月完成,Chiesi正在积极推动Elfabrio的商业化 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发新药物PRX-115,用于治疗痛风,正在进行I期临床试验,计划启动II期临床试验 [9][10][11][12][13][14] - PRX-115有望成为与现有药物Krystexxa竞争的新选择,目标是治疗难控制的痛风患者 [31][33][37] - 公司还在开发早期管线产品PRX-119,用于治疗与中性粒细胞外网络相关的疾病 [14][15] - 公司将继续专注于开发新的早期管线产品,以丰富产品管线 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司现金充足,足以偿还到期债务并维持运营 [17][28][59][60][61] - 相信Chiesi会成功推广Elfabrio,Elfabrio销售将逐步增长 [16][61] - 对PRX-115的临床试验结果持乐观态度,计划启动II期临床试验 [9][33][37] - 将继续投资于早期管线产品的研发,但不会超出公司能力范围 [59][60] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Raghuram Selvaraju 提问** - 公司对PRX-115在痛风患者亚群中的定位和预期优势是什么,与现有药物Krystexxa相比如何 [31][32] **Dror Bashan 回答** - 公司计划将PRX-115定位于难控制的痛风患者群体,希望能提供更好的疗效和安全性 [33][34][37] - 公司将与监管机构讨论II期临床试验的设计,以确定具体的疗效指标 [36][37] 问题2 **John Vandermosten 提问** - I期试验中观察到的药代动力学趋势如何,未来II期试验的给药频率可能如何调整 [41][42][46] - I期试验中出现的严重不良反应如何处理 [53][54] - II期试验是否会扩大到其他地区 [55][57] - 未来R&D投入在不同管线产品间的分配计划 [58][59][60] **Dror Bashan 和 Eyal Rubin 回答** - 公司将在完成全部8个剂量组后公布完整的药代动力学数据 [43][44][45][51][52] - 严重不良反应发生后得到及时处理,后续未出现类似反应 [53][54] - II期试验可能会扩展到美国和其他地区 [57] - PRX-115将是主要的R&D投入,同时会投入一些资金于早期管线产品 [59][60]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to 001-33357 (Commission file number) PROTALIX BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware __65-0643773__ (State or ...

Exhibit 99.1 Protalix BioTherapeutics Reports First Quarter 2024 Financial and Business Results Company to host conference call and webcast today at 8:30 a.m. EDT CARMIEL, Israel, May 10, 2024 /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), a biopharmaceutical company focused on the development, production and commercialization of recombinant therapeutic proteins produced by its proprietary ProCellEx® plant cell-based protein expression system, today reported financial results for the q ...

Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE:PLX) Q4 2023 Earnings Conference Call March 14, 2024 8:30 AM ET Company Participants Lauren Merrick - Investor Relations Dror Bashan - President and Chief Executive Officer Eyal Rubin - Senior Vice President and Chief Financial Officer Conference Call Participants John Vandermosten - Zacks Operator Good morning, ladies and gentlemen and welcome to the Protalix BioTherapeutics Fiscal Year 2023 Financial and Business Results Conference Call. As a reminder, this conference ...