财务数据和关键指标变化 - 2019年全年经营活动净现金使用量为590万美元，2018年为1200万美元；2019年第四季度经营活动提供净现金103万美元，2018年第四季度使用现金250万美元，年度现金消耗减少主要与停止运营有关 [35] - 2019年第四季度净收入为88万美元，2018年第四季度净亏损220万美元，净收入增加主要由于BARDA开发收入增加和认股权证公允价值增加；2019年全年净亏损1090万美元，2018年同期为1260万美元 [36] - 2019年第四季度研发费用为170万美元，2018年第四季度为160万美元；2019年全年研发费用为540万美元，2018年为550万美元，研发支出同比减少主要归因于专业服务和印刷服务减少 [37] - 2019年第四季度销售和营销费用约为16.3万美元，2018年第四季度约为4.7万美元；2019年全年销售和营销费用为46.8万美元，2018年为64.3万美元，销售和营销费用减少主要由于向以研发为重点的公司转型导致员工人数减少 [38] - 2019年第四季度G&A费用为150万美元，2018年第四季度为94万美元；2019年全年G&A费用为480万美元，2018年为560万美元，G&A费用同比减少与工资、福利和专业服务减少有关，还包括圣地亚哥办公室租赁协议终止的一次性费用 [39] - 2019年第四季度总收入为120万美元，2018年第四季度为71.3万美元；2019年全年总收入为700万美元，2018年为300万美元，收入增加主要由于BARDA收入确认 [40] - 截至2019年12月31日，公司现金为1760万美元，债务本金为930万美元；2019年全年负债增至2210万美元，2018年12月31日为1880万美元，负债增加主要与2019年9月发行的认股权证有关 [41] - 公司与高级贷款人牛津金融达成第九次修订协议，偿还500万美元本金，剩余本金降至430万美元，贷款到期日延长至2024年6月，利息仅支付期从2020年4月延长至2021年4月，剩余余额在接下来38个月内摊销，每月约11.3万美元，2024年6月最终支付320万美元 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - RNL：正在进行美国FDA批准的一期剂量寻找研究，目前在德克萨斯州圣安东尼奥的一个地点进行，计划扩展到另外两个地点；到目前为止已有13名患者给药，处于第五个给药队列，当前队列辐射剂量约为外部束辐射通常剂量的15倍，后续队列计划提高剂量；试验中未观察到严重不良事件，前两名实现RNL完全肿瘤覆盖的患者分别存活了30个月和33个月，而接受标准治疗的患者中位生存期约为9个月；该技术已获得第三方审查和支持，目前由美国国立卫生研究院和国家癌症研究所资助至二期 [20][21][22] - DocePLUS：是准备进入二期试验的白蛋白稳定聚乙二醇化脂质体多西他赛，用于治疗包括小细胞肺癌在内的多种癌症；有FDA孤儿药指定，可能符合505(b)(2)监管途径；由于当前宏观经济环境、资本市场不确定性和管道中有多个新资产，公司在第二季度暂时暂停DocePLUS的开发支出，同时评估整体情况 [27][28][29] - DoxoPLUS：公司正在与有意向的各方讨论收购该药物，有望成为欧洲首个CAELYX仿制药 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略目标包括战略扩展产品线、通过更虚拟的药物开发模式进行成本高效开发、专注肿瘤学和罕见未满足需求的适应症、利用公司在纳米脂质体方面的专业知识推动产品进入后期试验和商业化 [7][8] - 公司倾向投资满足三个关键标准的候选药物：解决未满足或基本未满足的医疗需求、结合已知活性药物成分和新技术以提高安全性和有效性、产品可寻址市场至少为2.5亿美元 [9] - 公司正在评估其他合作开发和授权引进机会，以扩展产品线 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情对公司运营没有重大影响，预计对2020财年业绩也无重大影响；公司实施的虚拟开发模式在疫情期间发挥了良好作用，奥斯汀和圣安东尼奥的设施仍在开放，有灵活的工作时间表；没有供应链中断情况，公司与合作伙伴和员工密切协调潜在风险和缓解措施，还在探索《关怀法案》的相关支持 [11] - 公司认为2019年是富有成效和关键的一年，通过一系列交易增强了资产负债表，整合运营并虚拟化开发模式，公司具备实现长期生存和增长的财务能力、开发重点和成本结构 [15][18] - 公司对今天宣布的许可交易感到兴奋，认为该交易符合公司之前的战略目标，有望为公司带来价值 [7][10] 其他重要信息 - 公司今日宣布与NanoTx Therapeutics达成最终协议，许可多个罕见癌症药物候选产品，交易条款包括40万美元现金和30万美元公司股票的前期付款，最高可达1.365亿美元的开发和销售里程碑付款，以及美国和欧洲销售的分级个位数特许权使用费，交易预计在2020财年第二季度完成 [5] - 公司向圣地亚哥斯克里普斯健康捐赠了大量个人防护设备库存，以支持抗击新冠疫情 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：DocePLUS方面，公司是倾向于更重视今天收购的资产，还是一切都有待评估？ - 公司认为此次许可的资产多样，应重新评估并部署资本以实现股东回报最大化，DocePLUS是优秀资产，但需要更多开发资金，公司会完成重新评估过程，做出明确决定并推进 [48] 问题：新冠疫情是否改变了公司对潜在资产机会和产品的看法？ - 现在判断新冠疫情是否改变了潜在机会的前景还为时过早，但德克萨斯州癌症预防与研究机构（CPRIT）的立法和选民批准吸引了很多有肿瘤资产但面临资金限制的公司寻求合作，公司也在积极寻找像今天宣布的这种有部分资金支持且临床开发进展较深的资产 [49][50] 问题：RNL治疗胶质母细胞瘤的市场机会和整体市场规模如何？ - 目前胶质母细胞瘤的批准治疗方法效果不佳，每年约有1.2万人患此病，一线治疗失败后预后较差；仅复发性胶质母细胞瘤市场每年约有7.5亿美元机会，加上一线治疗和其他癌症的潜在机会，市场规模超过10亿美元 [54][55]

公司战略与转型 - 2019年完成战略转型，向临床阶段肿瘤/罕见病产品组合过渡，剥离遗留资产，聚焦两款产品[11][12] - 实现长期资本化，优化成本结构，虚拟化运营，总部迁至得克萨斯州[12] 产品研发模式与管线 - PLUS开发模式结合已知药物与创新技术，有临床和商业机会理解、API重新设计等环节[13][14] - 管线有DocePLUS™和DoxoPLUS™，DocePLUS™针对小细胞肺癌，DoxoPLUS™针对多种癌症[16][21][22] DocePLUS™产品优势 - 采用脂质体封装、白蛋白整合和PEG涂层，AUC比未封装多西他赛高2 - 3倍，游离多西他赛Cmax比TAXOTERE®少3.3倍[25][27] - 临床前数据显示对多种肿瘤有效，1期研究中MTD比标准多西他赛增加20%，76%患者病情稳定[31][35][36] 市场机会与需求 - 小细胞肺癌市场年潜在收入超2.5亿美元，发病率占所有新癌症病例10 - 15%，5年生存率8 - 31%[16][38][39] - 二线治疗存在未满足需求，现有标准治疗毒性大、不便且疗效有限[41][44] 2020年关键里程碑 - DocePLUS™开展小细胞肺癌2期临床试验，2020年Q1完成第三方测试和制造合同，Q3招募首位患者[52] - 拓展DocePLUS™适应症，获取或授权新药物，对DoxoPLUS™进行合作或剥离[52] 公司财务状况 - 截至2019年9月30日，现金2140万美元，普通股2841588股，期权253818份，认股权证7238400份，高级定期贷款930万美元[55][56]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度运营现金消耗约为210万美元，2018年第三季度为260万美元；2019年前九个月运营现金消耗为690万美元，2018年为950万美元，年度现金消耗减少主要与停止运营导致的运营费用降低有关 [20] - 2019年第三季度净收入为52万美元，2018年为净亏损230万美元，净收入增加主要由于460万美元的BARDA开发收入，被120万美元的认股权证发行所抵消；2019年前九个月净亏损为1180万美元，2018年为1040万美元 [21] - 2019年第三季度研发费用为90万美元，2018年第三季度为120万美元；2019年前九个月研发费用为360万美元，同比减少主要归因于专业服务、金融服务和产品样本支出减少，被BARDA相关产品研究支出增加所部分抵消 [22] - 2019年第三季度销售和营销费用降至约9.4万美元，2018年第三季度约为11.8万美元；2019年前九个月销售和营销费用为30.5万美元，2018年为59.6万美元，减少主要由于向研发型公司转型导致的薪资、福利和专业服务费用降低 [23] - 2019年第三季度G&A费用为110万美元，2018年第三季度为130万美元；2019年前九个月G&A费用为330万美元，2018年为460万美元，第三季度减少主要与薪资、福利和专业服务费用降低有关，前九个月减少受圣地亚哥办公室租赁协议终止的一次性费用和公司及法律专业费用减少影响 [24] - 2019年第三季度总收入为480万美元，2018年第三季度为45.4万美元；2019年前九个月总收入为580万美元，2018年为230万美元，收入增加主要由于BARDA收入的确认 [25] - 截至2019年9月30日，公司有1680万美元现金、460万美元来自BARDA的应计收入和1090万美元债务本金；2019年前九个月负债增至2560万美元，2018年为1880万美元，增加主要与2019年发行的认股权证有关 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司核心业务为药物重新设计，特别是纳米颗粒药物配方，包括复杂药物配方以及药物制造和扩大生产，专注于临床前后期和临床早期阶段的药物，可经济高效且快速地推进到二期 [11] - 主要资产DocePLUS是一种专有临床阶段开发资产，是白蛋白稳定的聚乙二醇化脂质体多西他赛，已获得美国小细胞肺癌孤儿药指定，预计美国年销售峰值可达7.5亿美元 [13][14] - 公司正在积极与有意收购DocePLUS或脂质体阿霉素作为欧洲Caelyx新版本的各方进行讨论 [19] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将总部从加利福尼亚迁至德克萨斯州，以降低成本，并认为作为以德州为中心的公司，搬迁后与CPRIT合作的机会更大 [6][7] - 公司将开发模式虚拟化，以提高资本效率，使用第三方专家和服务提供商补充核心团队，构建低成本结构以实现长期生存能力和未来增长 [8][9] - 公司设定了三个医疗和商业标准来指导投资组合开发，即药物必须满足未满足或严重服务不足的医疗需求、结合传统与新技术、所选适应症的潜在市场至少为2.5亿美元 [12] - 公司计划加速DocePLUS作为脂质体多西他赛治疗铂敏感小细胞肺癌的开发，建立该适应症后将扩大其在其他癌症类型中的应用，短期内将提交二期试验方案，同时积极寻求该适应症以外的潜在合作伙伴 [18] - 公司正在审查多个授权机会以扩大产品线，寻找临床前后期到临床早期阶段、具有监管优势、市场机会至少为20亿美元的肿瘤孤儿药领域的资产 [19][33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年第三季度是公司的里程碑季度，公司重新定位为临床阶段肿瘤公司，实现了长期生存能力，拥有财务实力、专注的发展战略和成本结构，以最大化长期生存和增长的机会 [4][5][10] - 公司认为FDA对DocePLUS的反馈表明该药物前景积极，有加速获批的潜力 [15] 其他重要信息 - 2019年剩余时间，公司将专注于DocePLUS的CMC开发，包括制造验证、开发关键测试方法、确定与PMO供应商的合同，以及在临床方面与FDA确定二期试验方案；到2020年年中，公司计划获得药物供应、获批二期试验并开始招募患者 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍公司的产品线扩张计划、目标资产特征以及德州激励政策对现有产品线和扩张战略的影响 - 公司寻找临床前后期到临床早期阶段、具有监管优势（如505(b)(2)）、市场机会至少为20亿美元的肿瘤孤儿药领域的资产 [33][34] - 公司资产负债表更强，核心消耗降低，为引入资产提供了更大灵活性，公司希望引入能在短期内产生影响的资产 [35] - 搬迁至德州后成本结构更优，且CPRIT资金有望增加，这可能为公司的主要药物DocePLUS的核心或非核心适应症提供资金，也可用于其他引入的资产 [36] 问题2: 认股权证负债1040万美元是什么意思 - 在与FC Wainwright的近期交易中包含认股权证，这些认股权证因某些特征被记为负债而非股东权益 [38][40] 问题3: 为什么有人有认股权证购买股票却被记为负债 - 认股权证的某些特征决定其应记为负债而非股东权益 [40]

财务数据和关键指标变化 - 2018年经营现金消耗约为1200万美元，2017年为1810万美元；第四季度经营现金消耗为250万美元，2017年第四季度为420万美元，年度现金消耗减少主要与运营费用降低有关 [16][17] - 2018年第四季度净亏损220万美元，包含60万美元认股权证负债公允价值变动的信贷；2017年第四季度净亏损430万美元。2018财年净亏损1260万美元，包含220万美元认股权证负债公允价值变动的信贷；2017年同期净亏损2260万美元，2017年净亏损包含与肿瘤资产收购相关的170万美元在研研发非现金费用 [18] - 2018年第四季度研发费用（不包括股份支付）为230万美元，2017年第四季度为240万美元；2018财年研发费用为860万美元，2017年同期为1150万美元，研发支出减少主要因STAR临床试验完成和功效改进，部分被ATI - 0918制造活动和BARDA RELIEF临床试验投资抵消 [19] - 2018年第四季度销售和营销活动相关费用降至约40万美元，2017年第四季度约为50万美元；2018财年销售和营销费用为190万美元，2017年为350万美元，费用减少与较低的薪资福利和专业服务有关 [20] - 2018年第四季度一般及行政费用（不包括股份支付）升至110万美元，2017年第四季度为150万美元；2018财年一般及行政费用为610万美元，2017年为710万美元，费用持续下降主要与2017年9月重组导致的薪资福利减少和可自由支配支出有关 [21] - 2018年第四季度总收入为210万美元，2017年同期为150万美元；2018财年总收入为670万美元，2017年为640万美元，2018年第四季度和全年总收入包含来自合作伙伴Bimini的100万美元里程碑收入 [22] - 截至12月31日，公司有530万美元现金和1300万美元债务，2018年12月与Oxford修订债务协议，将仅支付利息期限延长至当日 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务线 - ATI - 0918（通用聚乙二醇化脂质体盐酸多柔比星）正式名称为盐酸多柔比星Cytori（DHC），用于晚期乳腺癌、卵巢癌、卡波西肉瘤和多发性骨髓瘤，初始目标市场在欧洲，年市场机会约1.2亿美元 [6][7] - 上一季度已向欧洲药品管理局（EMA）提交意向通知，计划约七个月后提交营销授权申请，若获批，预计2020年末推出，可能与商业伙伴合作 [8] - ATI - 1123是处于2期准备阶段的白蛋白稳定聚乙二醇化脂质体多西他赛，公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对小细胞肺癌的孤儿药指定，正与监管顾问合作更新IND并寻求505(b)(2)地位和加速批准，预计2019年年中提供更多相关信息并积极推进该药物开发 [9][11] 细胞治疗业务线 - 日本ADRESU关键压力性尿失禁试验预计2019年第二季度得出结果 [12] - BARDA资助的1期热烧伤试验中，美国FDA允许扩大入组标准，试验已修订以评估治疗对移植物供体部位的影响，预计4月底有七个地点开始招募患者 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - DHC初始目标市场在欧洲，年市场机会约1.2亿美元 [7] - ATI - 1123在美国小细胞肺癌二线治疗市场约为每年7500万美元，公司认为有机会占据相当份额 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是成为领先的临床阶段肿瘤公司，出售部分脂肪细胞治疗资产是实现该目标的重要一步 [3][4] - 公司将继续推进肿瘤和细胞治疗业务的临床项目，如DHC的营销授权申请、ATI - 1123的505(b)(2)申请和临床试验等 [8][11] - 日本市场上，公司产品从Class I设备升级为Class III设备，虽不直接驱动市场，但使公司处于市场优势地位，增加竞争对手进入难度 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正处于关键转型期，将充分利用现有肿瘤资产，评估潜在新资产加入管线，对未来发展既感到兴奋又面临挑战 [48] 其他重要信息 - 公司将部分脂肪细胞治疗资产出售给现有合作伙伴Lorem Vascular，获得400万美元预付款，交易预计下个月完成，交易不包括日本市场和BARDA合同相关权利，公司将通过与Lorem Vascular的供应协议获取产品 [4][5] - 新首席财务官Gary Titus今日正式上任，他有超过15年公共生物技术和医疗保健公司CFO经验，最近曾带领UroGen在美国纳斯达克成功首次公开募股 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 解决方案系统的主要增长驱动因素是什么，哪些因素可推动耗材利用率增加，以及今年早些时候宣布的Class III医疗器械指定有何影响 - 耗材利用率自2015年末再生医学批准后，季度环比呈稳定两位数年度增长，主要由非应计、非报销销售驱动，未来临床ACD OCI试验若达到主要终点成为可报销适应症，可能成为近期增长驱动因素 [27] - Class III批准是与日本政府就监管路径协商的结果，产品从Class I设备升级，虽不直接驱动市场，但使公司处于市场优势地位，增加竞争对手进入难度 [28] 问题2: 脂质体多西他赛在美国哪些领域有优势，获批是针对特定适应症还是全面批准 - 1期试验显示，脂质体多西他赛ATI - 1123在胰腺癌和肺癌患者中有特定疗效或肿瘤缩小效果，公司认为小细胞肺癌二线治疗是潜在加速开发的细分市场，同时也可能作为小细胞肺癌一线治疗以及胰腺癌等其他肿瘤治疗的临床靶点 [30] 问题3: 出售给Lorem Vascular的具体资产和保留资产有哪些 - 细胞治疗业务中，日本市场运营所需的所有能力（包括IP、商标、硬资产、租赁、库存、技术转让权、制造权、监管临床数据等）以及BARDA合同相关权利和产品供应均保留，Lorem Vascular获得除日本和BARDA代表地区外的其他地区权利，包括硬资产、原材料、IP、商标、两个设施的租赁权等 [37][38] 问题4: ATI - 1123在美国市场的潜在市场规模如何 - 美国小细胞肺癌二线治疗市场约为每年7500万美元，公司认为有机会占据相当份额，同时该药物在胰腺癌等领域也有潜在机会，公司计划先进行一项试验进入市场，再扩展适应症，505(b)(2)途径可实现加速批准 [39][40] 问题5: DHC在欧洲提交营销授权申请前有哪些关键因素，是否与稳定性等方面有关 - 提交意向通知是关键里程碑，表明公司有能力生产该药物且可能与CAELYX非临床等效，目前正在进行稳定性批次生产。未来约七个月内，需完成稳定性批次生产、六个月稳定性测试、与CAELYX的体外可比性测试以及符合GTP的临床前清理工作。提交申请后，可能还需六个月稳定性测试以最终获得批准 [43][44]