文章核心观点 Plus Therapeutics公司宣布与Telix IsoTherapeutics Group续签主服务协议，确保关键放射性同位素供应，建立端到端供应链以满足临床和商业需求 [1][2] 协议相关 - 公司与Telix IsoTherapeutics Group续签主服务协议，确保cGMP Re - 186可靠供应 [1] - 协议聚焦关键放射性核素中间体过铼酸铝生产和cGMP Re - 186最终加工，实现可扩展的即时制造以支持供应链 [2] Rhenium (186Re) Obisbemeda相关 - Rhenium (186Re) Obisbemeda是新型注射放疗药物，能安全有效方便地为中枢神经系统肿瘤提供高剂量靶向辐射，降低脱靶风险，改善患者预后 [3] - Rhenium - 186因半衰期短、有破坏癌组织的β能量和用于实时成像的γ能量，是中枢神经系统治疗理想放射性同位素 [3] - Rhenium (186Re) Obisbemeda正在ReSPECT - GBM和ReSPECT - LM临床试验中评估治疗复发性胶质母细胞瘤和软脑膜转移瘤，前者获美国国立癌症研究所资助，后者获德州癌症预防与研究机构1760万美元三年期资助 [3] Plus Therapeutics公司相关 - 公司是临床阶段制药公司，开发中枢神经系统难治性癌症靶向放疗药物，有望改善患者临床结局 [4] - 公司通过战略伙伴关系建立供应链，推进复发性胶质母细胞瘤和软脑膜转移瘤等候选产品管线 [4] - 公司由经验丰富领导团队带领，在德州奥斯汀和圣安东尼奥等癌症临床开发关键中心开展业务 [4] Telix IsoTherapeutics Group公司相关 - 公司由两位企业家科学家于2005年创立，科学家在放射性药物化学和配方开发方面获超100项专利 [5] - 2024年4月被Telix Pharmaceuticals Limited收购，现属Telix Manufacturing Solutions业务单元，有全球供应能力 [5]

文章核心观点 - 公司子公司CNSide Diagnostics将在会议上展示CNSide CSF检测平台在识别脑脊液关键生物标志物突变及对软脑膜转移瘤治疗选择意义的数据，数据显示软脑膜转移瘤生物标志物突变谱具动态性，为治疗策略提供见解，同时介绍了相关检测、疾病及疗法等信息 [1][2] 分组1：CNSide CSF检测平台数据情况 - CNSide CSF检测评估258份来自66名软脑膜转移瘤患者的脑脊液样本，分析临床相关生物标志物 [2] - 评估14种生物标志物，12种在治疗期间至少有一次变化 [2] - CNSide CSF FISH分析在88%（58/66）患者中检测到生物标志物变化，26例有新发现可操作生物标志物 [2] - CNSide CSF ICC分析在20%（13/66）患者中发现生物标志物变化，7例有新发现可操作生物标志物 [2] 分组2：CNSide Diagnostics公司情况 - CNSide Diagnostics是Plus Therapeutics全资子公司，开发和商业化专有临床诊断实验室检测，计划2025年在美国商业化CNSide [3] 分组3：CNSide检测情况 - CNSide脑脊液检测平台由四种实验室开发测试组成，用于诊断、治疗选择和监测软脑膜转移瘤患者，其脑脊液肿瘤细胞计数测试预计2025年商业化 [4] 分组4：软脑膜转移瘤情况 - 软脑膜转移瘤是癌症罕见并发症，原发癌扩散至脑脊液和脑脊髓软脑膜，约5%癌症患者会发生，通常为晚期，1年和2年生存率分别为7%和3%，发病率呈上升趋势，暂无FDA批准疗法 [5][6] 分组5：铼（186Re）奥比斯贝美达情况 - 铼（186Re）奥比斯贝美达是新型注射放疗药物，用于中枢神经系统肿瘤，在ReSPECT - GBM和ReSPECT - LM临床试验中评估治疗复发性胶质母细胞瘤和软脑膜转移瘤，ReSPECT - LM获1760万美元资助 [7] 分组6：Plus Therapeutics公司情况 - Plus Therapeutics是临床阶段制药公司，开发中枢神经系统难治性癌症靶向放疗药物，推进复发性胶质母细胞瘤和软脑膜转移瘤候选产品管线，通过战略伙伴建立供应链 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2024年9月现金和投资余额为480万美元，2023年12月为860万美元[20] - 2024年至今公司确认的补助金收入为440万美元，2023年同期为360万美元，预计2024年补助金收入在600 - 700万美元之间[20] - 2024年至今总运营亏损为1080万美元，2023年同期为950万美元，主要由于ReSPECT - LM试验相关支出增加[21] - 2024年至今净亏损为910万美元（每股1.46美元），2023年同期净亏损为950万美元（每股3.54美元）[21] 各条业务线数据和关键指标变化 1. 软脑膜转移（Leptomeningeal Metastases）项目 - 在ReSPECT - LM单剂量递增试验中，剂量达44毫居里时安全且耐受性良好，未发现剂量限制性毒性，药代动力学数据显示治疗指数高（1 - 3组约为50 - 100的靶与非靶比），治疗后28天循环肿瘤细胞平均减少53%，1 - 4组中位总生存期为12个月[7] - 数据安全监测委员会建议采用75毫居里的修正后较低剂量的第6组，第一名患者已接受治疗，目前已有21名患者接受治疗，其中3名患者对初始剂量反应良好并在同情用药下接受了多次剂量治疗[6] - 已与FDA达成协议进行多剂量递增试验，目前处于试验点启动阶段，预计2025年第一季度开始招募患者[10][11] 2. 诊断（Diagnostic）业务 - 公司的CNSide脑脊液检测平台包含四个实验室开发测试（LDTs），可用于多种神经相关疾病的诊断、治疗选择和监测[12] - 2024年在测试方面的投资有限，因为目前CPRIT补助金可大幅抵消测试成本[14] - 2025年1月计划在美国进行有限市场发布重新推出该测试，同时逐步扩展测试菜单，包括特定细胞生物标志物检测和分子检测[14] - 已完成技术转移和实验室测试（第一步），2024年第三季度在休斯顿的全资子公司获得CLIA注册证书（第二步），本季度将申请Z - Code以扩大报销范围，2025年第一季度在CMS检查后打算获取CLIA合规证书，之后将申请CPT专有实验室分析代码（PLA代码），同时正在与一些商业支付方进行谈判[13] 3. 复发性胶质母细胞瘤（ReSPECT - GBM）试验 - 复发性胶质母细胞瘤肿瘤大于20 mL的患者的1期试验部分已完成招募，将在2025年评估数据并完成最终1期临床研究报告，肿瘤小于等于20 mL的患者的2期试验仍在招募[15] - 截至2024年10月的会议，三个试验点共招募了42名患者，2期试验中大多数不良事件为轻度至中度，超过一半被认为与研究药物无关，9个严重不良事件中只有2个与研究药物有关，全身辐射暴露仍然较低，2期试验中肿瘤平均吸收辐射剂量为300戈瑞，约90%的患者达到关键药物递送参数，使用脑血容量和体积分析的客观肿瘤反应分析显示肿瘤控制与吸收剂量之间存在统计学显著关系[15] - 预计2025年年中完成2期试验共34名患者的招募，并在2025年下半年进行数据读取，已新增两个大型临床试验点（俄亥俄州立大学和北岸医院）以支持2期招募和潜在的关键试验[16] 4. 儿科脑癌（Pediatric Brain Cancer）项目 - 已收到美国国防部300万美元的拨款以支持1期试验，2024年9月收到约90万美元付款，预计2025年上半年在芝加哥卢里儿童医院获得IND批准并作为初始临床试验点[18] 5. 药物生产和制造（Drug Production and Manufacturing） - 正在扩展GMP制造能力并建立材料和中间体冗余，以支持注册试验和未来商业需求预测[19] - 宣布与SpectronRx建立第二个GMP制造合作伙伴关系，已完成工艺鉴定，从单剂量、单批次生产过渡到中试规模生产，在FDA批准时每年可能有15000剂的生产能力[19] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在推进多个项目的临床试验，包括软脑膜转移项目的单剂量和多剂量试验、复发性胶质母细胞瘤试验、儿科脑癌试验等，同时注重药物生产制造能力的扩展[5][10][11][15][18][19] - 在诊断业务方面，积极推进CNSide平台的市场准入活动，包括获取相关证书、扩大报销范围、与支付方谈判等，计划2025年重新推出该测试并逐步扩展测试菜单[13][14] - 与Brainlab达成研究和合作协议，开发和实施用于脑癌的优化病例规划软件，以提高患者治疗效果[17] - 文档未提及行业竞争相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在补助金获取方面处于较好位置，特别是在得克萨斯州通过CPRIT获取补助金较为成功，目前有近1800万美元的有效补助金，总计2500万美元的有效补助金，CPRIT可能有额外资金可用于支持执行情况良好的公司，公司认为即使联邦层面有变化，在得克萨斯州仍有持续的机会[39] - 对于CNSide平台的商业化，预计2024年第四季度能够商业化测试，但更可能在2025年第一季度获得CLIA合规和相关检查后得到报销，已聘请市场准入团队与相关机构谈判，Biocept停止提供测试时已有200个独特客户且年复合增长率约为30%，目前公司拥有更多有利因素，前景积极[46] - 在软脑膜转移项目的多剂量研究中，采用贝叶斯方法确定剂量，认为基于目前临床观察结果，早期剂量压缩对获得长尾生存期很重要，目前正在对该方法进行建模并将其整合到多剂量试验中，以实现最终的批准[44] - 公司将在即将到来的SNO会议上展示更多关于治疗比率、综合发展计划等详细数据[50][52] 其他重要信息 - 公司在试验过程中收到多种补助金资助，如CPRIT补助金、美国国防部补助金、NIH补助金等，同时还在寻求其他非稀释性的补助金资本，目标是每年申请至少1000万美元[22][23] - 公司目前有多种现金来源，包括现金和流动资产、私人配售融资、补助金等，总计约2700万美元[23] 问答环节所有的提问和回答 问题1：如何看待CNSide和RNL在LM中的互补产品机会与独立机会？ - 回答：公司看到越来越多的协同作用，最初考虑收购CNSide时认为仅通过提高诊断敏感性就可能使LM的总可及市场增加2 - 4倍，现在有更多数据表明循环肿瘤细胞可作为生存和疾病监测的指标，在1期试验中作为探索性终点，虽然目前还不能作为关键试验的主要终点，但可作为次要终点提供大量协作数据[34] 问题2：补助金的情况如何，即将上任的政府是否会带来变化？ - 回答：难以确定政府变化是否会带来影响，公司在未来一年获取补助金方面处于较好位置，在得克萨斯州通过CPRIT获取补助金较为成功，CPRIT可能有额外资金支持执行情况良好的公司，即使联邦层面有变化，在得克萨斯州仍可能有机会[39] 问题3：在LM多剂量研究中，如何确定13毫居里的剂量，与同情用药计划中的患者接受剂量相比如何？ - 回答：采用贝叶斯方法确定剂量，在进入约44毫居里的第4组时看到良好的安全性和反应，与FDA协商后将该剂量分割得到多剂量研究中的剂量，同情用药中有两名患者接受了三次总剂量，他们接受的剂量更高（约40或更高）但剂量频率低很多[44] 问题4：CNSide检测相关流程（如CLIA合规、获取Z - Code和PLA - Code）的大致时间表？ - 回答：预计2024年第四季度能够商业化测试，但更可能在2025年第一季度获得CLIA合规和相关检查后得到报销，已聘请市场准入团队与相关机构谈判，目前谈论定价、利润率等还为时尚早[46] 问题5：能否详细说明试验中的治疗比率和安全性数据概况？ - 回答：在LM试验中，到第4组的治疗比率很高，第4组的靶与非靶比约为50 + ，第5组预计大于100:1，第5组骨髓吸收开始略有上升，目前认为第4组剂量可能是推荐的2期剂量，最大耐受剂量可能是第5组剂量，在GBM试验中由于全身吸收极少且肿瘤区域辐射传递高，治疗比率难以计算，但结果比其他公司的系统传递技术更有利，更多细节将在下周的SNO会议上讨论[50] 问题6：能否提供LM的综合发展计划的详细信息？ - 回答：已提到部分细节，将在SNO会议和2025年上半年展示更多内容，基于单剂量数据，在乳腺癌和非小细胞肺癌方面有扩展单剂量试验的潜力，之后可用于降低关键的2/3期试验风险，多剂量试验可采用类似模式，可能将两种不同剂量推向市场（高单剂量和较低多剂量方案）[52]

财务收支状况 - 2024年9月30日公司现金和投资余额为480万美元，2023年12月31日为860万美元[5] - 截至2024年9月30日公司确认的补助收入为440万美元，2023年同期为360万美元[5] - 2024年前三季度授予收入为441.2万美元2023年同期为360万美元[14] - 2024年前三季度研发费用为839.4万美元2023年同期为689.6万美元[14] - 2024年前三季度一般及行政费用为681.3万美元2023年同期为616.7万美元[14] - 2024年前三季度经营活动使用的现金净额为934.3万美元2023年同期为1097万美元[15] - 2024年前三季度投资活动使用的现金净额为417.5万美元2023年同期为11.8万美元[15] - 2024年前三季度融资活动提供的现金净额为618.7万美元2023年同期为397.4万美元[15] 公司亏损情况 - 截至2024年9月30日公司总运营亏损为1080万美元，2023年同期为950万美元[5] - 截至2024年9月30日公司净亏损为910万美元（基本每股1.46美元），2023年同期净亏损为950万美元（基本每股3.54美元）[5] - 2024年前三季度运营亏损为1079.5万美元2023年同期为946.3万美元[14] - 2024年前三季度净亏损为907.5万美元2023年同期为950.6万美元[14] - 2024年前三季度基本每股净亏损为1.46美元2023年同期为3.54美元[14] - 2024年前三季度稀释每股净亏损为1.67美元2023年同期为3.54美元[14] 公司补助金情况 - 公司获得国防部90万美元的补助金[3] - 公司预计90天内收到CPRIT的390万美元补助金[5] 公司试验计划 - 公司完成ReSPECT - GBM试验的招募工作[3] - 公司预计2025年初开始ReSPECT - LM多剂量给药试验的招募工作[3] - 公司计划在2025年完成ReSPECT - GBM的2期招募工作[4] 公司产品计划 - 公司计划2025年推出CNSide脑脊液肿瘤细胞计数检测平台[4]

公司业务与产品研发 - 公司为美国制药公司，开发针对中枢神经系统癌症的靶向放射疗法[74] - 公司于2024年4月26日从Biocept收购了脑脊液癌症诊断组合CNSide®[78] - CNSide®在针对软脑膜转移瘤患者的CNSide FORESEE临床试验中达到主要和次要终点，诊断灵敏度比金标准脑脊液细胞学提高一倍以上，影响90%以上病例的临床管理决策[78] - CNSide®专有细胞计数测试CNSide Test预计2024年第四季度商业推出[78] - 公司的rhenium (186Re) obisbemeda技术获美国国立卫生研究院/国家癌症研究所300万美元资助，用于复发性胶质母细胞瘤的二期临床试验[83] - 美国食品药品监督管理局同意公司对rhenium (186Re) obisbemeda的cGMP指导应用[85] - rhenium (186Re) obisbemeda对患者的辐射剂量可能是常用外部束放射疗法的20倍[86] - 公司正在进行的1/2a期ReSPECT - GBM试验中期结果显示rhenium (186Re) obisbemeda有初步积极数据[91] - 公司已根据美国国立卫生研究院/国家癌症研究所的资助启动二期非剂量限制性毒性剂量试验[93] - 公司ReSPECT - GBM 2期研究中15名复发性胶质母细胞瘤患者中位总生存期为13个月，比现有标准疗法（贝伐单抗单药治疗）的8个月提高63%[98] - 截至2024年9月30日，ReSPECT - GBM 2期试验共招募42名患者，19/42患者已按推荐2期剂量治疗[99] - 公司ReSPECT - LM 1期临床试验预计2024年底完成全部入组，计划增加临床站点[104] - 截至2024年10月9日，ReSPECT - LM试验共26名患者接受单剂量治疗，未观察到剂量限制性毒性[107] - 公司计划2024年第四季度提交ReSPECT - PBC临床试验儿科脑肿瘤的研究性新药申请（IND）[115] - 公司2025年第一季度预计开始ReSPECT - PBC 1期临床试验入组[118] - 公司2025年第一季度预计开始ReSPECT - LM多剂量试验入组[112] - 公司将把铼纳米脂质体技术与生物可降解藻酸盐微球（BAM）技术结合创造新型放射性栓塞技术[119] - 公司188RNL - BAM技术将进一步开发并进入临床试验，初始临床目标为肝癌[121] 公司运营与设施 - 公司总部位于得克萨斯州奥斯汀，在圣安东尼奥有研发和制造设施，近期通过服务协议扩大在印第安纳州的制造能力[81] - 与SpectronRX签订制造服务协议，2025年1月生效[123] 公司财务收入 - 2024年三季度和前三季度授予收入分别为150万美元和440万美元，2023年同期分别为130万美元和360万美元[127] - 截至2024年9月30日从CPRIT拨款中收到1040万美元并确认了440万美元的拨款收入还有80万美元的递延收入[141] - 2024年5月私募配售收到约730万美元的前期总收益若权证全部行使将额外收到约1200万美元[140] - 2022年8月17日至2022年12月31日根据2022年购买协议发行股票净收益约320万美元2023年1月1日至2023年12月31日净收益约100万美元[147] - 2023年根据与加通贝祥的协议发行股票净收益约480万美元[148] - 2024年9月1日起与美国国防部签订协议将在三年内获得300万美元研发资金已收到90万美元[142] 公司财务支出与亏损 - 2024年三季度研发费用285.8万美元，较2023年同期增加约40万美元[128] - 2024年前三季度研发费用839.4万美元，较2023年同期增加约150万美元[128] - 2024年三季度管理费用239.7万美元，较2023年同期增加约40万美元[131] - 2024年前三季度管理费用681.3万美元，较2023年同期增加约60万美元[131] - 2024年三季度融资费用约350万美元[136] - 2024年9月30日现金及现金等价物122.3万美元，2023年12月31日为855.4万美元[139] - 2024年前三季度净亏损910万美元，累计赤字4.896亿美元[139] - 截至2024年9月30日九个月运营活动现金使用930万美元较2023年同期减少160万美元[160] - 截至2024年9月30日九个月投资活动现金使用417.5万美元涉及多项资产购买[161] - 截至2024年9月30日九个月融资活动现金流入618.7万美元涉及私募配售等[162] 公司财务报表与会计处理 - 公司按照美国公认会计原则编制合并财务报表需进行估计和假设影响多项财务数据[164] - 商誉每年或更频繁地在减值迹象存在时进行审查测试于四季度进行[164] - 2024年5月公司发行A系列认股权证和B系列认股权证并分类为负债[165] - 2024年8月9日修订并重述相关认股权证后负债余额520万美元重新分类为权益[165] - 修订后A系列和B系列认股权证不再不符合相关会计准则[165] - 认股权证负债初始按发行日公允价值记录后续每个报告日重新计量[165] - 负债分类认股权证公允价值变动在经营报表中确认直至其被行使到期或符合权益分类[165] - 截至2023年12月31日的年度报告讨论了关键会计政策和估计[164] - 截至2024年9月30日的九个月除特定情况外无重大变化[164] 公司合规与通知 - 2024年3月8日收到纳斯达克通知不符合股东权益最低要求[149] - 公司已收到得克萨斯癌症预防与研究所（CPRIT）约1070万美元里程碑付款，CPRIT将提供最高1760万美元资助[105] - 获得国防部300万美元奖励基金，已收到90万美元[126]

文章核心观点 - 公司Plus Therapeutics与SpectronRx签署了制造服务协议,SpectronRx将生产公司的创新放射性疗法Rhenium (186Re) Obisbemeda,用于治疗中枢神经系统癌症,包括脑膜转移和复发性神经胶质瘤 [1][2][3] - 该合作旨在增强公司的供应链冗余,确保满足后期临床试验和未来商业需求 [3] - Rhenium (186Re) Obisbemeda是一种新型注射性放射性疗法,可以安全有效地将高剂量放射线直接靶向输送到中枢神经系统肿瘤,有望降低非靶向风险,改善患者预后 [4] - 公司正在开展ReSPECT-GBM和ReSPECT-LM临床试验,评估Rhenium (186Re) Obisbemeda治疗复发性神经胶质瘤和脑膜转移 [4] 公司概况 - Plus Therapeutics是一家临床阶段制药公司,专注于开发针对中枢神经系统难治性癌症的靶向放射性疗法 [5] - 公司通过战略合作伙伴关系建立了供应链,为产品的开发、制造和未来潜在商业化做好准备 [5] - SpectronRx是一家诊断和治疗性放射性药物开发和制造商,提供放射性药物合同开发、合同制造和同位素生产服务 [6][7][8] - SpectronRx拥有先进的设施和丰富的行业经验,能够大幅缩短新药上市的时间线 [7][8]

文章核心观点 公司宣布将于2024年11月14日美股收盘后公布2024年第三季度财务结果，管理层将在美东时间下午5点主持电话会议和网络直播讨论财务结果并提供公司最新情况 [1] 财务结果公布及会议安排 - 公司将于2024年11月14日美股收盘后公布2024年第三季度财务结果 [1] - 管理层将于美东时间11月14日下午5点主持电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供公司最新情况 [1] - 网络直播链接为https://edge.media-server.com/mmc/p/rdthweko，拨入链接为https://register.vevent.com/register/BI0e7763782e4d40cebe225238e201e7da，鼓励参与者提前通过拨入链接注册，注册完成后将获得拨入号码和个性化会议代码，需提前15分钟拨入 [2] - 直播结束后，重播将在公司网站“投资者”板块提供，网络直播将在直播结束后90天内在公司网站提供 [3] 公司概况 - 公司是一家临床阶段制药公司，利用先进平台技术开发针对中枢神经系统癌症的靶向放射疗法，有望改善患者临床结果 [4] - 公司结合图像引导局部β辐射和靶向药物递送方法，推进产品候选管线，主要项目针对复发性胶质母细胞瘤（GBM）和软脑膜转移瘤（LM） [4] - 公司通过战略合作伙伴建立了供应链，能够开展产品开发、制造和未来潜在商业化，由经验丰富的领导团队带领，在德克萨斯州奥斯汀和圣安东尼奥等关键癌症临床开发中心开展业务 [4] 投资者联系方式 - 资本市场和投资者关系总监Charles Y. Huang，办公室电话(202)-209-5751，直拨电话(301)-728-7222，邮箱chuang@plustherapeutics.com [8]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金及投资余额为8.4亿美元,较2023年12月31日的8.6亿美元略有下降 [32] - 公司上半年获得2.9亿美元的补助金收入,较2023年同期的2.3亿美元有所增加,这代表CPRIT承担了公司rhenium obisbemeda治疗LM患者的部分费用 [32] - 2024年上半年总运营亏损为7亿美元,较2023年同期的6.2亿美元有所增加,主要是由于ReSPECT-LM试验相关支出的增加 [34] - 2024年上半年净亏损为6.2亿美元,每股1.15美元,较2023年同期的6.3亿美元或每股2.06美元有所下降 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进rhenium obisbemeda治疗LM的多剂量临床试验,预计将于2024年底获得FDA批准 [45] - 公司正在扩大CNSide诊断能力,包括在休斯顿建立专门的实验室,并计划在2024年底获得CLIA认证 [23][24] - 公司正在推进rhenium obisbemeda治疗复发性GBM的临床试验,计划在2024年底前完成入组 [25][27] - 公司获得3百万美元的国防部资助,支持rhenium obisbemeda治疗儿童脑癌的I期临床试验 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展临床试验的地理覆盖范围,包括在中西部和东北地区新增试验点 [26] - 公司正在加强供应链冗余和商业化准备 [29] - 公司正在与CPRIT保持积极沟通,寻求进一步合作机会 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为rhenium obisbemeda治疗LM的疗效信号令人鼓舞,中位生存期达12个月,远高于标准治疗的2-6个月 [13][14] - 管理层认为CNSide诊断在检测LM患者脑脊液中肿瘤细胞方面的敏感性和特异性都很高,可以显著改善患者管理和预后 [16][18] 其他重要信息 - 公司已完成私募融资7.25亿美元,未来还可能获得1.25亿美元的认股权证行权款 [36] - 公司还将获得CPRIT 3.7亿美元和国防部1亿美元的非稀释性资金支持 [37][38] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Justin Walsh 提问** CNSide诊断对治疗决策的影响有哪些? [47] **Marc Hedrick 回答** CNSide可以帮助确定患者是否真的有LM疾病,识别肿瘤的遗传漂移,以及决定是否停止治疗等 [48][49][50][51] 问题2 **Sean Lee 提问** 公司是否会继续推进单剂量LM试验,还是主要集中在多剂量试验? [67] **Marc Hedrick 回答** 公司将继续推进单剂量试验,直到确定最大耐受剂量,同时也会尽快启动多剂量试验,因为多剂量可能更有效 [68][69][70][71] 问题3 **Edward Woo 提问** 公司获得的各类补助金有何季节性特点,未来趋势如何? [76] **Marc Hedrick 回答** 补助金申请和发放确实存在一定季节性,但公司已经建立了良好的合作关系,未来仍有望获得更多非稀释性资金支持 [77][78][79][80]

靶向放射治疗技术 - 公司正在开发针对中枢神经系统癌症的靶向放射治疗技术[107,108,109] - 公司的主要候选药物rhenium (186Re) obisbemeda可以通过精准定位给药实现更高剂量的放射治疗,减少对正常组织的伤害[119,120,121,122] - 公司正在进行rhenium (186Re) obisbemeda治疗复发性胶质母细胞瘤的ReSPECT-GBM临床试验,初步结果显示该药物可以安全有效地给予高剂量放射治疗[127,129] - FDA已经授予rhenium (186Re) obisbemeda孤儿药和快速通道认定,公司正在与FDA就后续III期注册性试验的设计进行沟通[128,130] - 公司已经启动rhenium (186Re) obisbemeda治疗复发性胶质母细胞瘤的II期临床试验,预计2024年底完成入组[131] - 公司在2023年6月的学术会议上报告了rhenium (186Re) obisbemeda I/II期临床试验的安全性和可行性结果[132] - 15名复发性胶质母细胞瘤患者的中位总生存期为13个月，较标准治疗方案贝伐珠单抗单药治疗的8个月提高了63%[133] - 中位无进展生存期为11个月，较标准治疗方案的4个月有所提高[133] - 镭-186标记的obisbemeda给予剂量高达740 Gy，远高于外部放射治疗的35 Gy,但仍表现出良好的安全性[134] - 影像学数据显示镭-186标记的obisbemeda在复发性胶质母细胞瘤中具有疗效信号[135] 其他研发项目 - 公司获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗乳腺癌脑膜转移[146] - 公司与K2bio合作开展脑脊液肿瘤和分子标志物的创新分析[147] - 公司计划于2024年第三季度提交儿童高级胶质瘤和室管膜瘤适应症的IND申请[151] 研发费用 - 研发费用在2024年上半年同比增加约1.4百万美元,主要由于许可费、人员薪酬和专业服务费用的增加[163,164] - 研发费用在2024年6月30日结束的六个月内增加约110万美元，主要是专业服务费用增加50万美元、薪酬费用增加30万美元、临床费用增加20万美元以及其他研发费用增加10万美元[165] - 预计2024年剩余时间研发费用将继续增加，因为公司将继续推进和扩大研究项目[166] 一般及行政费用 - 2024年6月30日三个月和六个月的一般及行政费用分别增加30万美元和20万美元,主要是法律和专业费用增加[168,169] 股份支付费用 - 2024年6月30日三个月和六个月的股份支付费用保持一致[172,173] 融资活动 - 公司在2024年6月30日三个月和六个月内确认了350万美元的融资费用,同时确认了470万美元的认股权公允价值变动收益[175] - 公司于2024年5月完成了750万美元的私募配股,如果认股权全部行权将获得额外1200万美元[180] - 公司于2022年9月获得CPRIT资助1760万美元,截至2024年6月30日已收到1040万美元并确认了300万美元的补助收入[181] 现金流和财务状况 - 2024年6月30日公司现金及现金等价物为491.2万美元,流动资产为938万美元,流动负债为1878.7万美元,流动资金为-940.7万美元[177,178] - 公司目前的运营亏损主要通过发行普通股和优先股、牛津金融贷款、Pershing信贷额度和政府补助等外部资金来支持[189] - 公司未来12个月内将继续需要通过股权融资、债务融资和潜在的合作、许可或开发协议等方式筹集额外现金[189] - 公司的现金使用和未来资金需求将取决于多方面因素,包括临床试验进度、监管审批时间、诊断测试开发、运营规模扩大等[189] - 2024年上半年经营活动现金流出为5,663,000美元,较2023年同期减少2,908,000美元,主要由于CPRIT补助增加[195] - 2024年上半年投资活动现金流出4,166,000美元,主要用于收购Biocept资产、短期投资和购买固定资产[196] - 2024年上半年筹资活动现金流入6,187,000美元,主要包括5月定向增发、Pershing信贷额度提取和牛津贷款偿还[197]

财务状况 - 公司在2024年上半年的净亏损为6,201万美元[29] - 公司在2024年上半年的基本每股亏损为1.15美元[28] - 公司在2024年上半年的稀释每股亏损为1.45美元[28] - 公司在2024年上半年的经营活动现金流出为5,663万美元[29] - 公司在2024年上半年的投资活动现金流出为4,166万美元[30] - 公司在2024年上半年的融资活动现金流入为6,187万美元[31] - 公司在2024年上半年的现金及现金等价物减少3,642万美元[31] - 公司在2024年6月30日的现金及现金等价物余额为4,912万美元[31] - 公司在2024年上半年支付的利息为32万美元[32] 研发进展 - 公司在2024年上半年获得330万美元CPRIT资助,用于支持Rhenium (186Re) Obisbemeda治疗LM的临床开发[10] - ReSPECT-LM I期单剂量试验已取得积极结果,目前中位生存期为12个月,8/16名患者仍在存活[3] - FORESEE临床试验结果显示,CNSide诊断平台有助于90%以上的临床决策,并在24%的决策中帮助选择治疗方案[3] - CNSide检测LM患者肿瘤细胞的敏感性明显优于细胞学检查(80%vs29%)[3] - 公司计划完成ReSPECT-LM I期单剂量试验并确定II期推荐剂量,同时启动多剂量I期试验[8] - 公司获得国防部CDMRP资助,将开展Rhenium (186Re) Obisbemeda经CED给药治疗儿童室管膜瘤和高级别胶质瘤的I/II期试验[9] 其他 - 公司现金及投资余额为840万美元[20] - 公司将于2024年8月14日召开二季度财报电话会议[12] - 公司在2024年上半年的其他收益为795万美元[27]