文章核心观点 - 斯普鲁斯生物科学公司本季度财报有盈利惊喜，股价年初至今表现不佳，未来表现取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化，当前扎克斯评级为买入，同行业阿塔拉生物疗法公司即将公布财报 [1][3][6] 斯普鲁斯生物科学公司（SPRB）财报情况 - 本季度每股亏损0.22美元，优于扎克斯普遍预期的每股亏损0.33美元，去年同期每股亏损0.32美元，盈利惊喜达33.33% [1] - 上一季度预期每股亏损0.32美元，实际每股亏损0.28美元，盈利惊喜为12.50% [1] - 过去四个季度，公司均超盈利预期 [2] - 截至2024年6月季度营收161万美元，超扎克斯普遍预期3.87%，去年同期营收217万美元，过去四个季度均超营收预期 [2] 斯普鲁斯生物科学公司股价表现 - 年初至今股价下跌约85.1%，而标准普尔500指数上涨12% [3] 斯普鲁斯生物科学公司未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论及未来盈利预期 [3] - 盈利预期包括当前季度及近期预期变化，与短期股价走势强相关，可通过扎克斯评级工具追踪 [4][5] - 财报发布前盈利预期修正趋势有利，当前扎克斯评级为2（买入），预计短期内跑赢市场 [6] - 未来季度和本财年盈利预期变化值得关注，当前季度预期每股亏损0.32美元，营收180万美元，本财年预期每股亏损1.24美元，营收527万美元 [7] 行业情况 - 扎克斯行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前30%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [8] 同行业阿塔拉生物疗法公司（ATRA）情况 - 尚未公布2024年6月季度财报，预计本季度每股亏损1.25美元，同比变化+92.7%，过去30天盈利预期未变 [9] - 预计营收4830万美元，较去年同期增长4931.3% [9]

临床试验进展 - 公司正在开发用于治疗特发性肾上腺增生症、多囊卵巢综合征和重度抑郁症的产品候选药物tildacerfont[62] - 在成人特发性肾上腺增生症的CAHmelia-203临床试验中,tildacerfont未能达到主要疗效终点,但总体安全性良好[62] - 公司启动了CAHmelia-204临床试验,评估tildacerfont在成人特发性肾上腺增生症患者中的疗效,预计2024年第四季度公布结果[62] - 公司还启动了CAHptain-205临床试验,评估tildacerfont在2-17岁儿童特发性肾上腺增生症患者中的安全性和疗效,预计2024年第四季度公布结果[62,63] - 公司认为tildacerfont可能在多囊卵巢综合征治疗中发挥作用,已完成POWER临床试验,结果显示tildacerfont可降低DHEAS水平并增加SHBG水平[63] - 公司与HMNC公司合作,HMNC将开展tildacerfont治疗重度抑郁症的临床试验,公司有权在试验结果积极的情况下获得独家许可[63] 许可协议 - 公司与Kaken签订了开发和商业化tildacerfont用于治疗日本CAH的许可协议[64] - 根据协议,公司获得了1500万美元的首付款,并有机会获得未来开发和商业化里程碑付款,以及在日本的双位数销售提成[64] - Kaken将负责tildacerfont在日本的临床开发和商业化,公司将保留其他地区的所有权利[64] 财务状况 - 公司依赖并预计将继续依赖第三方制造tildacerfont用于临床试验和商业化[64] - 公司自成立以来一直亏损,预计未来会继续大幅亏损,并将继续进行大量研发投入[64] - 公司目前有6970万美元的现金和现金等价物,预计可以维持至少12个月的运营[64] - 公司已获得2亿美元的股票发行注册,并与Jefferies签订了最高2100万美元的股票发行协议[64] - 公司于2023年2月完成了5360万美元的股票发行[64] - 公司面临着广泛的宏观经济不确定性,如银行倒闭等,可能会对公司的运营和财务产生重大不利影响[65] 财务数据 - 公司研发费用总体下降5,036,000美元，主要是由于CAHmelia-203临床试验终止、POWER临床试验完成以及CAHmelia-204临床试验完成入组所致[77][78] - 公司一般及行政费用增加545,000美元，主要是由于专业服务费用增加以及股份支付费用增加[79] - 公司现金及现金等价物余额为69,700,000美元，预计可为公司运营及偿还债务提供至少12个月的资金支持[89] - 公司已实施成本削减措施,包括终止CAHmelia-203临床试验以及裁员约21%,延长了公司的现金流预测至2025年底[89] - 公司于2022年2月设立了200,000,000美元的股票发行注册计划,并与Jefferies签订了最高21,000,000美元的"随时发行"股票销售协议[90] - 公司于2023年2月完成了5,360万美元的私募股票融资[91] 未来展望 - 公司尚未产生任何产品收入，预计在获得监管批准并商业化tildacerfont或任何未来产品候选药物之前不会产生任何有意义的收入[92] - 公司预计未来将继续需要大量资金来开发tildacerfont并维持运营[92] - 公司可能通过股权融资、债务融资、合作协议或其他融资方式筹集资金[92] - 公司可能无法以可接受的条款或任何条款筹集到足够的资金[92] - 公司可能需要推迟、缩减或停止tildacerfont的开发或商业化,或寻求更早阶段的合作伙伴[92] - 公司有2.8百万美元的长期贷款本息支付义务,以及1.3百万美元的不可撤销经营租赁付款[94,95] - 公司还有最高2300万美元的里程碑付款义务,但时间和可能性存在不确定性[95] - 公司2024年上半年经营活动现金流出增加1627万美元,主要是由于2023年4月收到的1500万美元Kaken预付款[96,97] - 公司2024年上半年融资活动现金流出增加5069万美元,主要是由于2023年2月私募融资收到的5090万美元净额[97]

财务状况 - 公司现金和现金等价物为6970万美元，预计可以支持公司运营计划至2025年底[6] - 第二季度合作收入为160万美元，同比下降26.2%[6] - 第二季度总运营费用为1160万美元，同比下降27.9%[6] - 第二季度净亏损为918万美元，同比下降28.4%[6] 研发进展 - 第二季度研发费用为810万美元，同比下降38.2%[6] - 计划于2024年第四季度公布CAHmelia-204和CAHptain-205临床试验的结果[5] - 计划于2025年上半年与FDA进行临床前会议[5] 合作项目 - 与HMNC Brain Health GmbH合作开发用于治疗抑郁症的tildacerfont[3] - 在ENDO 2024年会上展示了tildacerfont治疗多囊卵巢综合征的II期POWER研究的最终结果[3] 患者就医偏好 - 在ENDO 2024年会上展示了地理位置和保险对CAH患者就医偏好的影响[3,4]

临床试验进展 - CAHmelia - 203临床试验招募96名基线雄烯二酮（A4）水平均值为1151 ng/dL的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）成年患者，200mg每日一次的tildacerfont在第12周A4较基线安慰剂调整后降低2.6%，研究未达主要疗效终点，公司决定终止该研究[77] - CAHmelia - 204临床试验招募100名每日平均超生理剂量糖皮质激素（GC）为37mg氢化可的松当量的经典CAH成年患者，基线A4水平均值为224 ng/dL，66%患者有雄激素控制，预计2024年第三季度公布topline结果[78] - CAHptain - 205临床试验招募30名2 - 17岁经典CAH儿童，基线GC剂量均值为14 mg/m²/天，基线A4水平均值为372 ng/dL，73%患者在治疗12周时达到A4或GC较基线降低的疗效终点，70%基线A4值升高患者在第4周A4降低，预计2024年第三季度公布额外剂量范围队列的topline中期结果[79] - POWER临床试验共招募27名多囊卵巢综合征（PCOS）患者，2023年8月对20名患者（13名使用tildacerfont，7名使用安慰剂）的中期数据分析支持靶点结合，提示tildacerfont治疗可降低PCOS女性的硫酸脱氢表雄酮（DHEAS）水平，最终数据将在未来医学会议公布[82] 财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度公司净亏损分别为1160万美元和1280万美元，运营活动使用现金分别为1500万美元和1180万美元，截至2024年3月31日和2023年12月31日累计亏损分别为2.089亿美元和1.972亿美元[86] - 自成立至2024年3月31日公司累计筹集总收益2.931亿美元，包括2020年10月IPO的1.035亿美元、可赎回可转换优先股销售的1.16亿美元、债务发行的500万美元、2023年2月私募融资的5360万美元以及Kaken的1500万美元预付款，截至2024年3月31日和2023年12月31日现金及现金等价物分别为8120万美元和9630万美元[88] - 2024年和2023年第一季度，公司合作收入分别为200.2万美元和196.4万美元，增长3.8万美元[119] - 2024年第一季度研发费用为1031.7万美元，较2023年的1171.2万美元减少139.5万美元[119] - 2024年第一季度一般及行政费用为431.8万美元，较2023年的345.1万美元增加86.7万美元[119] - 2024年第一季度总运营费用为1463.5万美元，较2023年的1516.3万美元减少52.8万美元[119] - 2024年第一季度净亏损为1162.5万美元，较2023年的1279.1万美元减少116.6万美元[119] - 2024年第一季度研发费用为1031.7万美元，较2023年同期的1171.2万美元减少139.5万美元[121] - 2024年第一季度一般及行政费用较2023年同期增加90万美元[122] - 2024年第一季度利息及其他收入净额较2023年同期增加60万美元[124] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司累计亏损分别为2.089亿美元和1.972亿美元[125] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8120万美元和9630万美元[125] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量较2023年同期增加320万美元[141][142] - 2023年第一季度，融资活动提供的净现金为5050万美元，主要来自2023年2月私募所得5100万美元，减去定期贷款本金还款40万美元[145] 融资与销售协议 - 2023年4月公司从Kaken获得1500万美元预付款，有权在未来开发和商业里程碑达成时获得额外付款以及日本净销售额的两位数分层特许权使用费[84] - 2022年2月美国证券交易委员会宣布S - 3表格注册声明生效，涵盖最高2亿美元证券销售，公司与Jefferies签订销售协议，可不时发行和销售最高2100万美元普通股，截至2024年3月31日未发行[90] - 2023年2月公司与多家机构和合格投资者签订证券购买协议，出售1611.6万股普通股、预融资认股权证（可购买80万股普通股）和认股权证（可购买1268.7万股普通股），总收益5360万美元，2023年第二季度所有预融资认股权证均行使[91] - 2023年2月私募融资，出售普通股、预融资认股权证和认股权证，获得毛收入5360万美元[129] 许可与贷款协议 - 公司与礼来的许可协议中，一次性预付080万美元，临床开发和商业销售里程碑付款最高2300万美元，全球净销售额分层特许权使用费为个位数中段至十几岁以下[95] - 公司与加研的许可协议中，加研2023年4月预付1500万美元，里程碑付款最高约6500万美元，非公司生产产品特许权使用费为两位数至二十几的中段[98] - 公司与硅谷银行的贷款协议，初始本金450万美元，后增至3000万美元，第一笔2000万美元，第二笔1000万美元2022年12月31日到期[103] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，第一笔未偿还本金分别为300万美元和340万美元[105] - 贷款最终付款含未偿还本金、应计未付利息和030万美元的期末付款，为第一笔原始本金的60%[107] 成本削减与资金预测 - 公司实施成本削减措施，裁员约21%，将现金跑道延长至2025年底[126] - 公司认为截至2024年3月31日的现金及现金等价物至少可满足未来12个月运营和债务义务资金需求，但预测基于的假设可能不准确[89] 未来还款金额 - 截至2024年3月31日，定期贷款未来本金和利息还款额为320万美元[137] - 截至2024年3月31日，不可撤销经营租赁的总未折现租赁付款额为140万美元[138] 公司身份与准则相关 - 公司可能作为新兴成长型公司至2025年12月31日，若成为“大型加速申报公司”、财年总年总收入达12.35亿美元以上或三年内发行超10亿美元非可转换债务，将失去该身份[149] - 公司依据美国公认会计原则编制财务报表，需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[146] - 公司作为新兴成长型公司，选择JOBS法案的延长过渡期，财务报表可能与按上市公司生效日期遵守新会计准则的公司不可比[148] - 2024年第一季度，公司关键会计估计与年报中讨论的相比无变化[147] 风险因素相关 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，假设利率变动1%，对财务报表无重大影响[152] - 公司运营主要在美国，虽与美国以外供应商合作且部分发票以外币计价，但外币汇率变动对运营结果无重大影响[153] - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本，但截至2024年3月31日，预计通胀变化对未来业务、财务状况和运营结果无重大影响[154] 投资政策 - 公司投资政策目标是资本保全、流动性、资本保障和总回报，不进行交易或投机性投资，未使用衍生金融工具管理利率风险[151] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物包括8120万美元银行存款和货币市场基金[151]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度现金及现金等价物为8120万美元，预计可支持公司运营至2025年底[13] - 2024年和2023年第一季度合作收入均为200万美元，反映与Kaken Pharmaceutical合作的1500万美元预付款部分确认[13] - 2024年第一季度研发费用为1030万美元，2023年同期为1170万美元，整体减少与CAH项目和PCOS二期研究完成有关[13] - 2024年第一季度行政及一般费用为430万美元，2023年同期为350万美元[13] - 2024年第一季度总运营费用为1460万美元，2023年同期为1520万美元，含非现金股份薪酬费用分别为160万和110万美元[13] - 2024年第一季度净亏损为1160万美元，2023年同期为1280万美元[13] 业务线（临床试验）数据关键指标变化 - CAHmelia - 203临床试验中，替达司特使促肾上腺皮质激素（ACTH）最大平均降低45%[2][3] - CAHmelia - 203中基线氢化可的松当量（HCe）为15mg的患者，替达司特治疗12周后雄烯二酮（A4）平均安慰剂调整后较基线增加18%；55mg HCe的患者A4平均安慰剂调整后较基线降低27%[3] - CAHmelia - 203中研究药物依从性为55%的患者，替达司特治疗12周后A4平均安慰剂调整后较基线增加14%；完全依从的患者A4平均安慰剂调整后较基线降低达14%[3][4] 业务线（临床试验）进展 - 预计2024年第三季度公布CAHmelia - 204临床试验和CAHptain二期临床试验额外剂量范围的topline结果，2025年第一季度与FDA进行二期结束会议[8]

财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年公司总资产分别为1.03946亿美元和0.85648亿美元[623] - 2023年和2022年公司总负债分别为2743.7万美元和1716.2万美元[623] - 2023年和2022年公司净亏损分别为4791.9万美元和4618万美元[626][632] - 2023年和2022年公司全面亏损分别为4736.1万美元和4655.4万美元[626] - 2023年和2022年公司普通股加权平均流通股数分别为3851.022万股和2352.7116万股[626] - 2023年公司合作收入为1008.9万美元，2022年无合作收入[626] - 2023年和2022年公司研发费用分别为4943.2万美元和3519.8万美元[626] - 2023年经营活动净现金使用量为3327.5万美元，2022年为4168.3万美元[632] - 2023年投资活动净现金提供量为5577.7万美元，2022年为2369.2万美元[632] - 2023年融资活动净现金提供量为4914万美元，2022年使用量为24.1万美元[632] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司受限现金分别为3.5万美元和20万美元，与信用证相关的抵押现金有关[652] - 2023年和2022年12月31日，公司未确认与投资相关的减值损失，截至2023年12月31日无投资减值准备[692] - 截至2023年和2022年12月31日，定期贷款估计公允价值分别为360万美元和490万美元[693] - 2023年和2022年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为14600千美元和9399千美元[695] - 2023年和2022年经营租赁成本分别为337千美元和465千美元，现金支付分别为251千美元和492千美元[698] - 截至2023年和2022年12月31日，定期贷款利率分别为9.0%和8.0%[706] - 2023 - 2026年未来本金和利息付款合计371.3万美元，其中利息33.5万美元，定期贷款净额为171.7万美元[710] - 2023年公司确认合作收入1010万美元，截至2023年12月31日，递延收入为490万美元[719] - 2023年和2022年预留未来发行的普通股分别为2101.9708万股和770.4202万股[721] - 2023年和2022年公司股票期权总公允价值分别为400万美元和190万美元[729] - 2023年公司授予237.525万个受限股票单位（RSUs），2023年末RSUs余额为348.2663万个，加权平均授予日公允价值为每股1.59美元[730][731] - 2023年和2022年归属的RSUs总公允价值分别为90万美元和30万美元，2023年末和2022年末流通在外RSUs的合计内在价值分别为1020万美元和220万美元[730] - 2023年和2022年授予的期权加权平均公允价值分别为每股1.65美元和2.34美元，2023年和2022年基于股票的薪酬费用分别为462.2万美元和363.1万美元[734] - 2023年和2022年公司均无所得税费用，2023年和2022年联邦法定所得税税率均为21.0%，有效税率均为0%[735][736] - 2023年末总递延所得税资产为24.9万美元，总递延所得税负债为24.9万美元，净递延所得税资产为0；2022年末总递延所得税资产为39.4万美元，总递延所得税负债为39.4万美元，净递延所得税资产为0[737] - 截至2023年12月31日，公司联邦和州所得税净经营亏损结转额分别约为1.182亿美元和1.23亿美元，联邦和州税收抵免结转额分别约为2220万美元和170万美元[738][739] - 2023年和2022年末公司未确认的税收利益分别约为320万美元和300万美元[743] - 2023年和2022年公司401(k)退休储蓄计划费用均为10万美元[745] 各条业务线表现 - 公司主要开发tildacerfont用于罕见内分泌疾病，面临临床、监管、融资等风险[635,645,646] - 2016年公司向礼来公司支付0.8百万美元的一次性预付款，未来达成特定里程碑需支付最高2300万美元，并按中个位数到低两位数的比例支付分层特许权使用费[714] - 2023年4月公司从加肯制药获得1500万美元的预付款，达成特定里程碑最高可再获约6500万美元，并有权获得两位数百分比的特许权使用费[717] 管理层讨论和指引 - 公司自成立以来已产生重大净亏损，预计在可预见的未来将继续产生重大净亏损[15] - 2024年3月10日董事会批准成本节约计划，包括终止CAHmelia - 203研究和裁员约21%，预计产生约40万美元现金费用[748][749] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为9633.9万美元，包括银行存款和货币市场基金[609][623] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物9630万美元，可满足至少12个月运营和债务需求[639] - 截至2023年12月31日，公司普通股数量为41,029,832股，股东权益为76,509美元[629] - 2020年10月公司首次公开募股，发行690万股普通股，净收益9340万美元[636] - 2023年2月公司私募交易，总收益约5360万美元[637] - 2022年2月公司可出售高达2.1亿美元普通股，但截至2023年12月31日未发行[638] - 公司金融工具主要包括现金及现金等价物、预付费用、应付账款、定期贷款和应计费用，定期贷款的估计公允价值基于市场可观察利率，属于二级公允价值计量[654] - 公司于2023年1月1日采用《会计准则更新（ASU）2016 - 13》，投资分类为可供出售，按估计公允价值计量[655] - 公司确定租赁安排时，使用权资产和租赁负债按租赁开始日未来最低租赁付款额的现值确认，经营租赁费用在不可撤销租赁期内直线法确认[659] - 公司财产和设备按成本减累计折旧入账，计算机和办公设备、计算机软件使用年限为3年，家具和固定装置为5年，制造机械设备为7年，租赁改良为租赁期或15年中的较短者[661] - 2023年和2022年末，公司长期资产未发生减值损失[662] - 公司临床试验成本在发生时计入研发费用，根据与临床研究组织等的合同情况进行应计费用估计[663] - 公司收入确认需经过识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入五个步骤，交易价格可能包括固定和可变金额[666] - 公司研发成本在发生时费用化，股票薪酬采用公允价值法核算，所得税采用资产负债法核算[674][675][679] - 公司根据资产和负债法核算所得税，评估递延所得税资产回收可能性，若认为无法回收则设立估值备抵[679][680] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，对财务报表无影响[686] - 2022年12月，公司签订南旧金山约6500平方英尺办公空间不可撤销经营租赁，租期至2028年2月，最低租赁付款总额170万美元[697] - 截至2023年12月31日，未来最低租赁承诺总额1502千美元，租赁负债1270千美元[700] - 2019年9月，公司与SVB签订贷款协议，初始定期贷款本金450万美元[701] - 2021年3月，公司将定期贷款本金增至3000万美元，2000万美元首笔可用，1000万美元次笔需完成特定里程碑，贷款于2026年1月1日到期[703] - 2022年5月，公司对贷款协议进行第二次修订，修改次笔贷款里程碑、增加流动性契约并修改利息和提前还款条款[704] - 截至2023年12月31日，定期贷款账面价值为330万美元，其中第一笔未偿还本金为340万美元，减去未摊销债务折扣和发行成本3.9万美元[705] - 最终付款包括所有未偿还本金、应计未付利息和一笔0.3百万美元的期末付款，占第一笔原始本金的6.0% [707] - 截至2023年和2022年12月31日，公司均获授权发行2亿股面值0.0001美元的普通股，2023年未宣布股息[720] - 员工股票购买计划（ESPP）允许符合条件的员工以最多15%的合格薪酬通过工资扣除购买公司普通股，可按发行日期或适用购买日期公司普通股公平市场价值较低者的85%购买，截至2023年12月31日，有67.5038万股普通股可供发行[732][733]

临床试验进展 - 12周2a期概念验证临床试验中，tildacerfont使经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）成年患者基线时升高的肾上腺激素关键指标降低约80%[93] - CAHmelia - 203试验目标入组72名患者，最终入组预计超目标，预计2024年第一季度公布顶线结果；CAHmelia - 204试验预计2024年第一季度初完成入组，2024年第三季度公布顶线结果[94] - CAHptain 2期开放标签临床试验已完成30名患者入组，预计2024年第一季度公布顶线数据[95] - POWER试验共入组27名患者，2023年8月对20名患者（13名使用tildacerfont，7名使用安慰剂）的中期数据进行分析，结果支持靶点结合，提示tildacerfont可降低多囊卵巢综合征（PCOS）女性患者的硫酸脱氢表雄酮（DHEAS）水平[97] 财务收入与支出 - 2023年4月公司从Kaken获得1500万美元预付款，未来达成开发和商业里程碑还有额外付款，以及日本净销售额的两位数分层特许权使用费[99] - 2023年和2022年前九个月，公司净亏损分别为3800万美元和3500万美元，运营活动使用现金分别为2210万美元和2990万美元[101] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为1.873亿美元和1.493亿美元[101] - 自成立至2023年9月30日，公司累计筹集总收益2.931亿美元，包括2020年10月首次公开募股的1.035亿美元等[102] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.08亿美元和7910万美元[103] - 2023年2月，公司与多家机构和合格投资者达成证券购买协议，出售普通股、预融资认股权证和认股权证，总收益5360万美元，2023年第二季度所有预融资认股权证均已行使[106] - 公司向礼来支付0.8百万美元的一次性预付款，并可能支付最高23.0百万美元的里程碑付款，还需支付中个位数到低两位数的分层特许权使用费[111] - 公司与加健签订许可协议，加健于2023年4月支付15.0百万美元预付款，公司最多可获约65.0百万美元里程碑付款，还可获两位数到中20%的特许权使用费[114] - 公司与硅谷银行的定期贷款初始本金为4.5百万美元，后增至30.0百万美元，截至2023年9月30日和2022年12月31日，第一笔未偿还本金分别为3.8百万美元和5.0百万美元[117][120] - 定期贷款最终还款包括0.3百万美元的期末付款，为第一笔原始本金的6.0%，提前还款需支付1%或2%的费用[122] - 2023年第三季度公司确认3.1百万美元的合作收入，来自加健许可协议[136] - 2023年第三季度研发费用为13.494百万美元，较2022年同期增加4.7百万美元，主要因替达塞丰临床试验进展和人员费用增加[135][137] - 2023年第三季度行政费用为3.237百万美元，较2022年同期增加0.5百万美元，主要因人员费用增加[135][138] - 2023年第三季度利息费用为0.119百万美元，与2022年同期基本持平，与定期贷款有关[135][139] - 2023年第三季度利息及其他收入净额为1.423百万美元，较2022年同期增加1.2百万美元，主要因2023年投资收益增加[135][140] - 2023年第三季度净亏损为12.354百万美元，较2022年同期增加0.953百万美元[135] - 2023年前三季度合作收入为720万美元，2022年同期为0 [141][142] - 2023年前三季度研发费用为3833.2万美元，较2022年同期的2635.9万美元增加1197.3万美元 [141][143] - 2023年前三季度一般及行政费用为969.9万美元，较2022年同期的881.4万美元增加88.5万美元 [141][144] - 2023年前三季度净亏损为3796.9万美元，较2022年同期的3503.6万美元增加293.3万美元 [141] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，累计亏损分别为1.873亿美元和1.493亿美元 [147] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金、现金等价物和投资分别为1.08亿美元和7910万美元 [147] - 2023年2月，公司通过私募融资获得5360万美元 [147][152] - 截至2023年9月30日，定期贷款的未来本金和利息支付为420万美元 [160] - 截至2023年9月30日，不可撤销经营租赁的总未折现租赁负债为160万美元 [161] - 根据礼来许可协议，公司在达到特定里程碑时需支付总计最高2300万美元 [163] - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为2210万美元，2022年同期为2990万美元，同比减少787.9万美元[165][166] - 2023年前9个月投资活动净现金流入为4650万美元，2022年同期为910万美元，同比增加3735.4万美元[165][167] - 2023年前9个月融资活动净现金流入为4970万美元，2022年同期净现金使用量为30万美元，同比增加4996.9万美元[165][168] - 2023年前9个月现金、现金等价物和受限现金净增加7410.3万美元，2022年同期净减少2109.9万美元，同比增加9520.2万美元[165] 公司相关身份与影响因素 - 公司可能作为新兴成长公司至2025年12月31日，若年总收入达12.35亿美元或三年发行超10亿美元非可转换债务等情况会提前失去该身份[174] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资包括1.08亿美元银行存款、货币市场基金等[176] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，假设利率变动1%对财务报表无重大影响[177] - 公司运营主要在美国，但与美国以外供应商合作，部分发票以外币计价，不过对运营结果无重大影响[178] - 通胀使公司劳动力成本和临床试验成本增加，但截至2023年9月30日，预计未来通胀变化对业务、财务状况和运营结果无重大影响[179] 财务报表编制说明 - 公司依据美国公认会计原则编制财务报表，需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[169]

临床试验进展 - 成人经典CAH患者服用tildacerfont后关键肾上腺激素指标降低约80%[61] - CAHmelia - 203试验入组率超75%，预计2023年下半年公布顶线结果；CAHmelia - 204试验入组率接近75%，预计2024年下半年公布顶线结果[61] - POWER试验已对20名患者的中期数据进行分析，研究共入组27名患者[62] 市场规模 - 美国约有500万、全球约有1.15亿育龄女性受多囊卵巢综合征影响[62] 财务收入与预付款 - 2023年4月公司从Kaken获得1500万美元预付款[62] - 2023年4月公司因与加健的许可协议获15.0百万美元预付款，后续里程碑付款最高约65.0百万美元，产品销售可获双位数百分比特许权使用费[68] - 2023年第二季度公司合作收入为2.2百万美元，来自与加健的许可协议[80][81] - 2023年上半年合作收入为410万美元，而2022年同期为0 [86] - 2023年4月公司收到Kaken许可协议1500万美元预付款[101] 净亏损与运营现金使用 - 2023年和2022年上半年公司净亏损分别为2560万美元和2360万美元，运营活动使用现金分别为980万美元和2140万美元[62] - 2023年第二季度净亏损为12.824百万美元，较2022年同期增加0.952百万美元[80] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为980万美元，2022年同期为2140万美元，减少1157万美元[101] 累计亏损情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为1.749亿美元和1.493亿美元[62] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，累计亏损分别为1.749亿美元和1.493亿美元 [91] 资金筹集情况 - 2020年10月公司IPO发行690万股普通股，净收益9340万美元；截至2023年6月30日，公司累计筹集总收益2.931亿美元[62] - 2023年2月，公司通过私募融资出售股票和认股权证获得5360万美元 [95] 现金、现金等价物和投资情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.205亿美元和7910万美元[63] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，现金、现金等价物和投资分别为1.205亿美元和7910万美元 [91] - 2023年6月30日，公司现金、现金等价物和投资包括1.205亿美元银行存款、货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券[108] 证券销售与发行 - 2022年2月公司Shelf Registration涵盖最高2亿美元证券销售；Sales Agreement可最高发行总价2100万美元普通股[64] 许可协议费用 - 公司向礼来一次性预付0.8百万美元获得许可产品权利，后续里程碑付款最高达23.0百万美元，还需支付分级特许权使用费[67] - 根据礼来许可协议，公司在达到特定里程碑时需支付总计最高2300万美元 [99] 定期贷款情况 - 公司与硅谷银行的定期贷款初始本金4.5百万美元，经修订后增至30.0百万美元，截至2023年6月30日第一笔未偿还本金为4.2百万美元[70][71] - 定期贷款最终还款含0.3百万美元尾款，为第一笔初始本金的6.0%，提前还款需支付1%或2%的本金作为费用[71] - 截至2023年6月30日，定期贷款未来本金和利息支付为470万美元 [99] - 2023年2月私募配售净收益5090万美元，定期贷款本金支付80万美元[103] 费用变化情况 - 2023年第二季度研发费用为13.126百万美元，较2022年同期增加4.066百万美元[80][82] - 2023年第二季度行政费用为3.011百万美元，较2022年同期增加0.189百万美元[80][83] - 2023年第二季度利息费用为0.127百万美元，较2022年同期增加0.033百万美元[80][84] - 2023年第二季度利息及其他收入净额为1.275百万美元，较2022年同期增加1.171百万美元[80][85] - 2023年上半年研发费用为2483.8万美元，较2022年同期的1756.8万美元增加727万美元 [87] - 2023年上半年一般及行政费用为646.2万美元，较2022年同期的604.8万美元增加41.4万美元 [86] - 2023年上半年利息和其他收入净额为181.4万美元，较2022年同期的16.2万美元增加165.2万美元 [86] 投资与融资活动现金流量 - 2023年上半年投资活动净现金流入为3250万美元，2022年同期为2600万美元，增加646.8万美元[102] - 2023年上半年融资活动净现金流入为5010万美元，2022年同期净现金使用量为20万美元，增加5028.4万美元[103] - 2023年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加7278.4万美元，2022年同期为446.2万美元，增加6832.2万美元[101] - 2023年上半年投资活动中，投资到期收益4440万美元，投资购买支出1190万美元[102] 新兴成长公司身份 - 公司可能作为新兴成长公司至2025年12月31日，若年总收入达12.35亿美元或三年发行超10亿美元非可转换债务等情况会提前失去该身份[107] 利率变动影响 - 2023年6月30日和2022年12月31日，假设利率变动1%对财务报表无重大影响[109] 经营租赁负债 - 截至2023年6月30日，不可撤销经营租赁的总未折现租赁负债为170万美元 [99]

市场机会 - CAH市场机会超30亿美元，需求未满足，竞争小，近50年无新疗法[3][158] - PCOS在美国每年市场规模达25亿美元，有效治疗或降低医疗成本[143] 产品特性 - Tildacerfont是二代CRF - 1受体拮抗剂，可减少疾病和类固醇负担[3][158] 临床数据 - 两项成人CAH 2a期研究显示生物标志物降低约80%，八项研究共235人给药[3][158] - 高度雄激素升高患者中，ACTH和A4最大降幅分别为84%和79%[73] 研究进展 - 成人CAH两项研究数据预计2023年下半年（CAHmelia - 203）和2024年下半年（CAHmelia - 204）公布[3][158] - P2 P.O.W.E.R.研究PCOS 2023年三季度出 topline结果，P2 CAHptain研究儿科CAH青少年数据2023年下半年公布[3][158] 知识产权 - 拥有综合IP组合，独家权益至2038年，获美国和欧盟孤儿药指定[3][158] 财务状况 - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和投资为1.18585亿美元，债务为459.5万美元[164] - 2023年第一季度现金和投资余额约1.19亿美元[190]

临床试验成果 - 12周2a期概念验证临床试验中，tildacerfont使经典CAH成年患者基线时升高的肾上腺激素关键指标降低约80%[63] 市场影响范围 - 美国约500万、全球约1.15亿育龄女性受多囊卵巢综合征（PCOS）影响[64] 合作收入与特许权 - 2023年4月公司从Kaken获得1500万美元预付款，未来还有额外付款和两位数分层销售净额特许权使用费[64] - 公司向礼来支付0.8百万美元的一次性预付款，并可能支付最高23.0百万美元的里程碑款项，还需支付中个位数到接近两位数的分层特许权使用费[68] - 公司与加健签订许可协议，加健于2023年4月支付15.0百万美元预付款，公司最多可获约65.0百万美元里程碑款项，还将获得两位数至25%左右的特许权使用费[70] - 2023年第一季度公司确认来自加健许可协议的合作收入为2.0百万美元[81] 净亏损与运营现金使用 - 2023年和2022年第一季度，公司净亏损分别为1280万美元和1180万美元，运营现金使用量均为1180万美元[64] - 2023年第一季度运营亏损为13.199百万美元，较2022年同期的11.733百万美元增加1.466百万美元[81] - 2023年第一季度净亏损为12.791百万美元，较2022年同期的11.762百万美元增加1.029百万美元[81] 累计亏损情况 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为1.621亿美元和1.493亿美元[64] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为1.621亿美元和1.493亿美元[86] 资金筹集情况 - 2020年10月IPO发行690万股普通股，净收益9340万美元，自成立至2023年3月31日，累计筹集资金2.781亿美元[64] - 自成立至2023年3月31日，公司累计筹集资金2.781亿美元，包括2020年10月首次公开募股的1.035亿美元、可赎回可转换优先股销售的1.16亿美元、债务发行的500万美元以及2023年2月私募融资的5360万美元[86] 证券销售与协议 - 2022年2月，美国证券交易委员会宣布有效注册声明，涵盖最高2亿美元证券销售[66] - 2022年2月，公司与Jefferies达成协议，可出售最高2100万美元普通股[66] - 2023年2月，公司向投资者出售股票和认股权证，总收益5360万美元[66] - 2022年2月，美国证券交易委员会宣布有效货架注册，涵盖出售高达2亿美元的公司证券[88] - 2022年2月，公司与杰富瑞签订销售协议，可不时发行和出售总发行价高达2100万美元的普通股[89] - 2023年2月，公司与多家机构和合格投资者签订证券购买协议，出售1611.6万股普通股、预融资认股权证（可购买80万股普通股）和认股权证（可购买1268.7万股普通股），总收益为5360万美元[90] 贷款情况 - 公司与硅谷银行的定期贷款本金从4.5百万美元增至30.0百万美元，截至2023年3月31日和2022年12月31日，第一笔贷款未偿还本金分别为4.6百万美元和5.0百万美元，第二笔10.0百万美元的贷款承诺于2022年12月31日到期[72] - 截至2023年3月31日，定期贷款未来本金和利息支付为520万美元，办公室不可撤销经营租赁总租赁负债为170万美元[94] 费用变化情况 - 2023年第一季度研发费用为11.712百万美元，较2022年同期的8.508百万美元增加3.204百万美元[81][82] - 2023年第一季度行政费用为3.451百万美元，较2022年同期的3.225百万美元增加0.226百万美元[81][83] - 2023年第一季度利息费用为0.131百万美元，较2022年同期的0.087百万美元增加0.044百万美元[81] - 2023年第一季度利息及其他收入净额为0.539百万美元，较2022年同期的0.058百万美元增加0.481百万美元[81] 现金流量情况 - 2023年第一季度，经营活动净现金使用为1179万美元，投资活动净现金提供为1050万美元，融资活动净现金提供为5050万美元[96][97][98] - 2022年第一季度，经营活动净现金使用为1182.6万美元，投资活动净现金使用为750万美元，融资活动净现金使用为10万美元[96][97][98] 新兴成长型公司身份 - 公司可作为新兴成长型公司至2025年12月31日，若任一财年总年营收达12.35亿美元或以上、三年期间发行超10亿美元非可转换债务等情况会提前失去该身份[102] 现金、现金等价物和投资情况 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.186亿美元和7910万美元[64] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.186亿美元和7910万美元[86] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和投资包括1.186亿美元银行存款、货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券[103] 财务影响因素 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，假设利率变动1%对公司财务报表无重大影响[103] - 公司运营主要在美国，与美国境外供应商合作，部分发票以外币计价，但外币汇率变动对运营结果无重大影响[104] - 截至2023年3月31日，公司认为通胀预期变化对未来报告期业务、财务状况和经营成果无重大影响[105] 未来支付义务 - 截至2023年3月31日，公司根据礼来许可协议，在实现某些里程碑时需支付高达2300万美元[95]