财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度净产品收入6.38亿美元，较上年同期增长75%，超此前指引6000多万美元 [14] - 2024年全年净产品收入18亿美元，同比增长56%，超指引1亿多美元 [14] - 2024年第四季度ELEVIDYS销售额3.84亿美元，较上一季度增长112%，自2023年首次获批以来销售额超10亿美元，占标签可及机会不到5% [15] - 2024年第四季度三个PMO产品收入2.54亿美元，全年9.67亿美元 [16] - 2024年第四季度GAAP和非GAAP均实现盈利且现金流为正 [16] - 2025年净产品收入指引（不包括罗氏特许权使用费）在29 - 31亿美元之间，同比增长70%，ELEVIDYS同比增长超160% [17] - 2024年第四季度总营收6.584亿美元，2023年同期3.968亿美元，增加2.616亿美元 [64] - 2024年第四季度ELEVIDYS净产品收入3.842亿美元，2023年同期1.312亿美元；PMO外显子跳跃特许经营权净产品收入2.54亿美元，2023年同期2.338亿美元 [64] - 2024年第四季度确认合作及其他收入2030万美元，2023年同期3170万美元 [65] - 2024年第四季度罗氏可报销共同开发成本2600万美元，2023年同期2350万美元 [66] - 2024年第四季度GAAP净收入1.59亿美元，2023年同期4570万美元；非GAAP净收入2.06亿美元，2023年同期8660万美元 [66] - 2024年第四季度销售成本约1.323亿美元，2023年同期4420万美元 [66] - 2024年第四季度GAAP研发费用2亿美元，2023年同期1.955亿美元，增加450万美元；非GAAP研发费用1.727亿美元，2023年同期1.651亿美元，增加760万美元 [67] - 2024年第四季度GAAP销售、一般及行政费用约1.639亿美元，2023年同期1.317亿美元，增加3220万美元 [68] - 2024年第四季度其他收入1010万美元，2023年同期1570万美元 [69] - 2025年预计非GAAP研发和销售、一般及行政费用合计在12 - 13亿美元之间 [70] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金投资约15亿美元 [71] 各条业务线数据和关键指标变化 - ELEVIDYS 2024年实现史上最成功的基因疗法上市，2025年预计收入占比超三分之二 [15][17] - PMO产品2024年是第八年，仍实现适度增长，2025年仍是指导的重要组成部分，美国市场净蚕食程度较小 [29][31] - 2024年第四季度EXONDYS 51净产品收入1.376亿美元，VYONDYS 53 4020万美元，AMONDYS 45 7620万美元 [32] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2017年底制定Project Moonshot战略计划，2024年实现所有目标，包括ELEVIDYS获批最广泛标签、与FDA重新构建罕见和超罕见疾病开发方法、LGMD特许经营权加速推进、ELEVIDYS广泛上市、实现可持续盈利和现金流为正等 [9][10] - 通过与Arrowhead合作，为基因治疗管线增加siRNA平台，未来几年将有多个基因治疗和潜在重磅siRNA产品上市 [13] - 2025年将利用2024年的成功，在研发和技术运营方面有更多里程碑，包括ELEVIDYS相关数据报告、向悬浮制造转型、LGMD平台快速推进、Arrowhead项目取得重要进展等 [18] - 公司目标是成为全球相关的大型生物技术公司，专注于改善罕见病患者生活 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025年的指导充满信心，有良好的业绩记录，预计全年季度环比增长 [79][80] - ELEVIDYS的上市进展顺利，患者需求强劲，场地容量充足，准入和报销趋势积极，转化率稳定 [34] - 公司认为一次性基因疗法具有商业可行性，为杜氏肌营养不良症患者和有未满足需求的遗传病患者带来希望 [41] - 未来基因医学前景光明，公司在多个项目上取得进展，期待分享更多数据 [57] 其他重要信息 - 本周五是罕见病日，公司作为致力于为罕见病带来新疗法的公司，认为这是重要的日子，要反思罕见病影响、认可工作并庆祝进展 [61][62] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 2025年第一季度患者加入情况及后续季度的吸收节奏 - 公司对全年指导有信心，有良好业绩记录，后续季度将持续增长，全年净产品收入指导30亿美元，超三分之二来自ELEVIDYS，其余来自三个PMO产品 [79][80][81] 问题: 肢带型肌营养不良2E型的患病率、美国诊断人数、门诊与非门诊患者比例及对收入的贡献 - 2E型是超罕见疾病，未来三年三个肌聚糖产品上市后集体贡献约为杜氏肌营养不良ELEVIDYS机会的25%；2E型门诊与非门诊患者一般各占50% [84][85][87] 问题: 2025年FSHD和DM1的数据更新是否为SAD数据，有多少队列、随访时长及分享的数据类型 - FSHD和DM1都是SAD数据，关注安全性、生物标志物疗效早期信号，包括肌肉浓度、敲低、剪接恢复等；希望FSHD能通过检测显示DUX4的直接敲低，这是重要的生物学证据 [91][92] 问题: 肢带型肌营养不良2E型即将公布的数据的标准及对其他LGMD亚型的影响 - 标准是良好的表达且与过去一致，有良好的安全性；此前已给患者使用过SRP - 9003，且其基于ELEVIDYS的经验；该标准适用于其他LGMD项目，公司与监管机构已就相关方法达成一致 [96][97][99] 问题: 2025年晚些时候分享的DM1和FSHD的初始SAD数据是否能确定项目是否优越，如何定义优越性 - 这些数据是重要的生物学证据，能提供潜在产品概况与其他方法对比的信号，但数据仍需发展；公司期待看到从临床前到临床的转化，SAD数据是良好指标，后续还需MAD数据 [108][109][111] 问题: ELEVIDYS标签扩展约八个月后，是否看到对接受ELEVIDYS治疗患者重新投资PMO产品的情况，以及支付方是否愿意在ELEVIDYS治疗后重新投资PMO产品 - 目前仍处于早期，难以得出广泛结论；已存在两者都报销的情况，也有无法报销的情况；尚未看到显著的净蚕食，美国有一定蚕食，PMO产品增长良好，美国以外重叠较小；一些支付方有兴趣让患者接受序贯治疗 [114][115][117] 问题: 5亿美元股票回购计划的时间框架及部署考虑因素 - 时间框架为18个月；公司刚完成Arrowhead交易，将在2025年底恢复到2024年底的现金水平，会在积累现金储备时寻找机会部署资金回购股票 [123][125][126] 问题: ELEVIDYS上市的阶段及2025年的发展，是否有影响增长的重要限制因素 - 公司认为2023年上市出色，2024年获得广泛标签后按节奏推进，预计2025年ELEVIDYS同比增长超160%，仍处于强劲增长阶段；增长是有节奏的过程，涉及多个步骤，约需四个月，并非存在限制因素 [130][131][133] 问题: 向悬浮制造转型及后续桥接研究的潜在成本节约和适用范围 - 若成功，几乎所有基因治疗项目都将向悬浮制造转型，仅9003因时间因素仍采用贴壁方式；成本节约显著，产量效率提高超5倍，最终利润率可能超90%；计划2027年实现向悬浮制造转型 [136][137][139] 问题: FSHD和DM1项目基于剪接生物标志物加速批准的可能性，以及桥接研究的情况 - 桥接研究是相对较小的研究，关注表达和安全性，确认与贴壁方法基本相似，预计今年晚些时候开始；FSHD处于早期阶段，有检测DUX4敲低的独特机会，剪接生物标志物是众多生物标志物之一，是否作为唯一生物标志物有待探索 [142][144][145] 问题: 目前商业ELEVIDYS收入确认的潜在限速步骤及排序 - 难以排序，这是一个节奏问题，涉及约25个人员和多个部门，约需四个月；包括单病例合同、检测、输液场地准备等步骤；支付方政策分为三类，不影响患者最终接受治疗，只是影响时间和工作量；公司在支付方方面表现良好，ELEVIDYS的成功率为100% [150][152][158] 问题: 对下一代DMD基因疗法竞争对手近期数据集的看法，以及患者家庭对接受商业ELEVIDYS治疗与参加其他产品临床试验的想法 - 目前没有下一代基因疗法项目；公司对其他组织研究新疗法感到高兴，认为这得益于公司的成功；ELEVIDYS是唯一获批的变革性疾病修饰基因疗法，可治疗80%的杜氏肌营养不良患者；患者家庭需在充分了解信息的情况下，与医疗服务提供者共同做出艰难决策 [165][166][167] 问题: 公司如何建模竞争基因疗法对DMD年度发病率人群的影响，2E项目是否应预期更高的每个细胞核载体基因组数和超过50%的蛋白质表达，以及监管提交是否有阈值 - 目前建模竞争还为时过早，本十年不会进行建模；若2E项目的载体基因组数和表达与之前9003和9001相似，且安全性良好，公司有信心获得批准 [177][178] 问题: R&D Day是否会展示Arrowhead或其他非Arrowhead管线项目的新数据 - 不确定是否在R&D Day展示Arrowhead数据，取决于数据发布时间与R&D Day的安排，公司期待讨论平台和深度管线 [185] 问题: EMERGENE试验中，非门诊患者的表达是否与第一阶段门诊数据相似，报告数据时是否会与自然病史队列比较 - 门诊和非门诊患者的表达水平相似，EMERGENE分析将分别评估这两个群体；确认性研究将使用公司自己的自然病史研究作为比较对象 [190][191] 问题: 2033年美国ELEVIDYS销售共识估计（约22亿美元，对应850 - 900名治疗患者/年）是否合理，ELEVIDYS要达到并维持该范围需要发生什么 - 美国发病率人群约420 - 430人，此外还有PMO产品；到2030年代可能解决重新给药问题；公司还将推出多个肢带型项目、FSHD和DM1，终端价值将显著提升 [195][196][198] 问题: 2025年和2026年随着ELEVIDYS在收入中占比增加，增长利润率如何演变，FSHD项目的DUX4检测方法是新的还是内部开发的，能否详细说明 - 利润率方面，已计入库存费用，随着治疗较重患者，利润率预计降至70%多；随着悬浮制造工艺推进，2027年利润率有望提高至90%；DUX4检测方法是Arrowhead开发的定量检测方法，DUX4表达水平低，该方法成功实现检测 [202][203][205] 问题: 家长称有患者经历两轮上诉后最终被拒绝，IRO拒绝是否不算永久拒绝，什么算永久拒绝 - 公司没有孩子被永久拒绝治疗，一些仍在处理中；公司在ELEVIDYS上的表现比PMO产品更好，PMO产品过去八年成功率超90% [209] 问题: 9003与FDA的预BLA会议的经验教训及对后续肢带型项目的应用，以及基于FDA内部近期变化，FDA互动可能如何变化 - 预BLA会议非常积极，非临床数据、临床试验计划、CMC计划均获认可，使用β - 肌聚糖作为加速批准的替代生物标志物也获认可；这为后续肌聚糖项目奠定了良好基础；公司认为FDA在过去两年有积极变化，对超罕见疾病的处理方式更加现代化 [214][215][216] 问题: Arrowhead在DM1和FSHD方面与其他RNA方法相比的化学或结构差异，ELEVIDYS是否有扩展现有输液中心容量的灵活性，包括人员配备需求 - Arrowhead专注于构建体的各个方面，其靶向配体是差异化因素，能有效到达肌肉组织；ELEVIDYS有详细的给药节奏，增加输液中心容量需要考虑多个因素，难以大幅改变节奏 [221][225][222]

业绩总结 - 2024财年总收入为19.02亿美元，同比增长53%[39] - 2024财年净产品收入增长56%，达到17.88亿美元，超出指导预期1亿美元[16] - 2024年第四季度总收入为6.58亿美元，同比增长66%[38] - 2024年第四季度净产品收入为6.38亿美元，较上季度增长112%[19] - 2024财年GAAP营业收入为2.18亿美元，较2023财年的亏损2.68亿美元实现扭亏为盈[39] - 2024年第四季度GAAP营业收入为1.62亿美元，较2023年第四季度的250万美元大幅增长[38] - 2024年第四季度净收入为1.59亿美元，较2023年第四季度的4565万美元显著增长[46] 用户数据与市场展望 - 2025财年总产品收入指导范围为29亿至31亿美元，预计中位数增长68%[40] - 成功推出ELEVIDYS，预计2025年将有超过95%的适应症患者尚未接受治疗[19] - EMERGENE的入组和给药已完成，预计2025年将提交BLA申请[13] - 预计2025年将启动SRP-9005的注册性1/3期临床试验[26] 研发与费用 - 2024财年非GAAP研发和销售、管理费用为11.43亿美元，同比增长1%[39] - 2025财年GAAP合并研发和销售、一般及行政费用指导范围为1,400百万至1,575百万美元[50] - 2025财年非GAAP合并研发和销售、一般及行政费用指导范围为1,200百万至1,300百万美元[50] - 2025财年股票补偿费用指导范围为150百万至200百万美元[50] - 2025财年折旧和摊销费用指导范围为50百万至75百万美元[50] 合作与扩张 - 公司与ARWR达成全球许可和合作协议，获得4个临床阶段、3个临床前阶段及最多6个额外靶点的独家权利[13] 其他信息 - 公司于2025年2月14日关闭了6亿美元的循环信贷额度，以增强流动性[37]

Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) Q4 2024 Earnings Conference Call February 26, 2025 4:30 PM ET Company Participants Mary Jenkins - Associate Director, Investor Relations and Corporate Communications Doug Ingram - President and CEO Ian Estepan - Executive Vice President and CFO Dallan Murray - Executive Vice President and CCO Dr. Louise Rodino-Klapac - Executive Vice President, Chief Scientific Officer and Head, Research & Development Conference Call Participants Tazeen Ahmad - Bank of America Securi ...

文章核心观点 - Sarepta Therapeutics本季度财报有盈有亏，股价年初至今表现不佳，未来表现取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化，当前Zacks Rank显示有望近期跑赢市场；同行业Pacira即将公布2024年12月季度财报，盈利和营收有相应预期 [1][3][6] Sarepta Therapeutics财报情况 - 本季度每股收益1.50美元，未达Zacks共识预期的1.87美元，去年同期为0.47美元，此次盈利意外为 -19.79% [1] - 上一季度预期亏损0.15美元/股，实际盈利0.62美元/股，盈利意外为513.33% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 2024年12月季度营收6.5841亿美元，超Zacks共识预期2.83%，去年同期为3.9678亿美元，过去四个季度三次超出共识营收预期 [2] Sarepta Therapeutics股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约12%，而标准普尔500指数上涨1.3% [3] Sarepta Therapeutics未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论及未来盈利预期 [3] - 盈利展望可帮助投资者判断股票走向，近期盈利预估修正趋势与短期股价走势强相关 [4][5] - 财报发布前，公司盈利预估修正趋势有利，当前Zacks Rank为2（买入），预计近期跑赢市场 [6] - 下一季度共识每股收益预期为1.73美元，营收6.5612亿美元；本财年共识每股收益预期为10.94美元，营收30.3亿美元 [7] 行业情况 - 公司所属的Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业目前在250多个Zacks行业中排名前24%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Pacira情况 - 同行业Pacira预计2月27日公布2024年12月季度财报，预计每股收益0.86美元，同比变化 -3.4%，过去30天共识每股收益预估上调5.4% [9] - 预计营收1.8637亿美元，较去年同期增长2.8% [10]

财务表现 - 2024年第四季度总净产品收入为6.382亿美元，全年净产品收入为17.9亿美元，超出全年指引超过1亿美元[4] - 2024年第四季度ELEVIDYS净产品收入为3.842亿美元，超出指引超过6000万美元，全年收入为8.208亿美元[4] - 2024年第四季度RNA-based PMO净产品收入为2.54亿美元，全年收入为9.672亿美元[4] - 2024年第四季度总产品收入同比增长75%，ELEVIDYS收入环比增长112%[3] - 2024年全年总净产品收入较2023年增长56%[3] - 公司重申2025年全年总净产品收入指引为29亿至31亿美元[4] 现金与投资 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物、限制性现金和投资余额约为15亿美元[4] 产品信息 - ELEVIDYS是一种单剂量基因转移疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症[5] - ELEVIDYS适用于4岁及以上杜氏肌营养不良症患者的治疗[6] - ELEVIDYS在非行走患者中的适应症基于加速批准，需在确认性试验中验证临床效益[7]

文章核心观点 - Sarepta Therapeutics股价近四周下跌9%呈熊市趋势，但上一交易日形成的锤子线图形态或预示趋势反转，且华尔街分析师上调盈利预期也增强了反转前景 [1][2] 锤子线图相关 - 锤子线图是烛台图中常见价格形态，开盘价和收盘价差距小形成小烛身，当日最低价与开盘价或收盘价差距大形成长下影线，下影线长度至少为实体两倍时形似锤子 [3] - 下跌趋势中，锤子线图出现意味着空头可能失去对价格控制，多头成功阻止价格进一步下跌预示潜在趋势反转 [4] - 锤子线图可出现在任何时间框架，供短期和长期投资者使用 [4] - 锤子线图有局限性，其强度取决于在图表上的位置，应与其他看涨指标结合使用 [5] 公司反转因素 - 近期公司盈利预期修正呈上升趋势，通常意味着短期内股价上涨 [6] - 过去30天当前年度的共识每股收益预期提高了8.3%，表明华尔街分析师认同公司盈利潜力 [7] - 公司目前Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预期修正趋势和每股收益意外情况排名的4000多只股票的前20%，排名1或2的股票通常跑赢市场，该排名是潜在趋势反转的确凿迹象 [8]

文章核心观点 - Sarepta Therapeutics（SRPT）近期受抛售压力股价下跌，但处于超卖区域且华尔街分析师预计其盈利将改善，股价有望反弹 [1] 超卖股票识别指南 - 用相对强弱指数（RSI）识别股票是否超卖，它是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器 [2] - RSI在0到100之间波动，通常RSI读数低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI能帮助快速检查股票价格是否接近反转点，若因不合理抛售使股价远低于公允价值，投资者可寻找入场机会 [3] - RSI有局限性，不能单独用于投资决策 [4] SRPT趋势反转原因 - SRPT的RSI读数为29.78，表明大量抛售可能已接近尾声，股价趋势可能很快反转以恢复供需平衡 [5] - 卖方分析师上调SRPT本年度盈利预测，使共识每股收益（EPS）预测在过去30天内提高10.1%，盈利预测上调通常会带来短期股价上涨 [6] - SRPT目前Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预测修正趋势和EPS意外情况排名的4000多只股票的前20%，表明其短期内有潜在反转可能 [7]

文章核心观点 邀请投资者加入Haggerston BioHealth市场频道获取制药、生物技术和医疗保健领域独家股票提示，还可跟随模型投资组合投资或使用投行级财务模型和研究 [1] 公司信息 - Sarepta Therapeutics是商业阶段制药公司，在纳斯达克上市，销售四种治疗杜氏肌营养不良症的药物 [2] - Edmund Ingham是生物技术顾问，从事生物技术、医疗保健和制药行业研究超5年，撰写超1000家公司详细报告，领导Haggerston BioHealth投资小组 [2] 服务内容 - Haggerston BioHealth适合新手和有经验的生物技术投资者，提供需关注的催化剂、买卖评级、大型制药公司产品销售和预测、综合财务报表、现金流折现分析和逐市场分析 [2]

文章核心观点 - Sarepta Therapeutics股价过去一年上涨23%，跑赢行业15.7%的跌幅，主要得益于DMD基因疗法Elevidys的销售表现 ，虽公司依赖单一市场且估值高于行业，但考虑Elevidys商业潜力和管理层多元化计划，建议投资者将其股票纳入投资组合 [1][4][18] SRPT股票表现 - 过去一年公司股价上涨23%，跑赢行业15.7%的跌幅，跑赢医疗板块，略逊于标普500指数，且股价高于50日移动平均线 [1] Elevidys对公司营收增长的贡献 - Elevidys是美国首个也是唯一一款用于治疗DMD的一次性基因疗法，自2023年6月商业推出后展现出畅销潜力 [5] - 该疗法最初获批用于4 - 5岁能行走的DMD患者，2023年为公司增加超2亿美元营收，2024年6月FDA扩大其适用范围至4岁及以上所有DMD患者，2024年前九个月公司因此创收超4亿美元 [6] - 公司与罗氏合作开发Elevidys，罗氏拥有该疗法在美国以外市场的独家推广和销售权，2024年第三季度公司从罗氏获得950万美元特许权使用费收入 [7] - 管理层预计2025年公司净产品收入在29 - 31亿美元之间，其中三分之二预计来自Elevidys的销售 [8] 公司DMD以外的产品线情况 - 公司在Elevidys成功基础上，正专注于拓展DMD领域以外的产品线，优先推进针对更多类型肌肉萎缩症的创新基因疗法 [9] - 上个月公司完成了针对LGMD2E/R4患者的基因疗法候选药物SRP - 9003的后期EMERGENE研究的患者招募和给药，预计2025年上半年公布数据，若数据积极，公司打算在年底前提交加速审批申请 [11] - 公司正在评估基因疗法候选药物SRP - 6004用于治疗LGMD2B/R2能行走患者的早期NAVIGENE研究，上个月宣布启动针对LGMD2D的基因疗法候选药物SRP - 9004的临床研究，管理层还计划在2025年初启动针对LGMD2C的基因疗法SRP - 9005的临床研究，两项研究旨在支持FDA加速审批途径 [12] - 11月公司与Arrowhead Pharmaceuticals签署了一项数十亿美元的交易，收购后者的七个管道项目，该交易不仅补充了公司现有的肌肉萎缩症产品线，还拓展到中枢神经系统和罕见肺部疾病的新适应症，公司将支付5亿美元预付款，并对Arrowhead普通股进行3.25亿美元的股权投资，Arrowhead有资格获得超100亿美元的里程碑付款以及产品销售特许权使用费 [13] 公司依赖单一目标市场的问题 - 公司虽有四种FDA批准的治疗方法/疗法，但都仅专注于DMD领域，大部分收入由Elevidys产生，该疗法在2024年前九个月占公司总收入超三分之一，其销售受挫将影响公司前景，且Elevidys的销售正在蚕食公司其他三种药物的销售 [14] SRPT股票估值与预期 - 公司股票估值高于行业，目前市销率为7.73（过去12个月销售价值），高于行业的1.96 [15] - 过去60天，公司2024年每股收益预期从1.48美元升至2.17美元，2025年每股收益预期从10.35美元降至10.04美元 [17] 股票投资建议 - 尽管公司股票估值高于行业，但考虑到Elevidys强大的商业潜力，建议投资者将这只Zacks排名第3（持有）的股票纳入投资组合，公司管理层拓展DMD以外业务的计划令人鼓舞 [18] - 公司最近宣布的5亿美元股票回购计划以及用现有现金为Arrowhead交易融资的决定，凸显了管理层对现有产品和即将推出产品商业潜力的信心 [19]

文章核心观点 - 赛普塔治疗公司（Sarepta Therapeutics）在基因疗法研究和商业产品方面取得进展，其股票表现良好，同时介绍了其他生物科技股情况 [1][8][9] 研究进展 - 公司完成评估SRP - 9003治疗肢带型肌营养不良症2E/R4型（LGMD2E/R4）的III期EMERGENE研究的患者招募和给药，预计2025年上半年出数据，若数据积极，将在明年底前提交加速批准申请，研究主要终点是β - 肌聚糖蛋白的生物标志物表达 [1][2] - 公司启动基因疗法候选药物SRP - 9004治疗LGMD 2D型的临床研究，计划2025年第一季度启动SRP - 9005治疗LGMD 2C型的临床研究，两项研究旨在支持FDA加速审批途径 [4][5] 疾病情况 - LGMD2E/R4是LGMD的超罕见形式，除症状管理外无其他治疗方法，患者10岁前出现神经肌肉症状，青少年时期常发展为行动不便并伴有早逝 [3] 股票表现 - 年初至今，公司股价上涨24.7%，而行业下跌10.5% [8] 商业产品 - 公司商业产品组合包括三种获批的基于RNA的PMO疗法（Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45）和一次性基因疗法Elevidys，均针对杜氏肌营养不良症（DMD）适应症 [9] - Elevidys是美国首个也是唯一的DMD一次性基因疗法，自去年6月商业推出后显示出畅销潜力，2024年前九个月新增约4.37亿美元产品销售额，去年销售额超2亿美元，由公司与罗氏合作开发，罗氏拥有美国以外市场的独家上市和商业化权利 [9][10] - Exondys 51是美国首个获批的DMD疾病修饰疗法，过去几个季度销售增长可观，Vyondys 53和Amondys 45自推出后需求强劲，这三种药物有潜力覆盖美国近三分之一的DMD患者 [11] 股票评级 - 公司目前Zacks排名为2（买入） [12] 其他生物科技股 - Castle Biosciences和CytomX Therapeutics目前Zacks排名均为1（强力买入） [13] - Castle Biosciences过去60天2024年每股收益预期从亏损59美分改善至盈利34美分，2025年每股亏损预期从2.15美元收窄至1.84美元，年初至今股价飙升30.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [14][15] - CytomX Therapeutics过去60天2024年每股亏损预期从29美分收窄至5美分，2025年每股亏损预期从56美分收窄至35美分，年初至今股价下跌27.1%，过去四个季度盈利两次超预期，两次未达预期，平均惊喜率为115.70% [15][16]