文章核心观点 介绍Proactive公司的相关信息，包括记者背景、业务覆盖范围、报道领域及技术使用情况等 记者背景 - 记者Emily Jarvie曾是澳大利亚社区媒体政治记者，后在加拿大报道新兴迷幻药领域商业、法律和科学进展，2022年加入Proactive，其作品发表于澳、欧、北美多地报刊杂志和数字出版物 [1] 公司业务 - 公司金融新闻和在线广播团队为全球投资受众提供快速、易获取、有信息价值和可操作的商业与金融新闻内容，内容由经验丰富且合格的新闻记者团队独立制作 [1] - 公司新闻团队遍布全球主要金融和投资中心，在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有办事处和工作室 [2] - 公司是中小盘市场专家，也会让社区了解蓝筹公司、大宗商品和更广泛的投资故事，内容能吸引积极的个人投资者 [2] 报道领域 - 团队提供涵盖市场的新闻和独特见解，包括但不限于生物技术和制药、矿业和自然资源、电池金属、石油和天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术 [3] 技术使用 - 公司一直积极采用技术，人类内容创作者经验丰富，团队可使用技术辅助和优化工作流程 [4] - 公司偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式AI，但所有发布内容均由人类编辑和创作，符合内容制作和搜索引擎优化最佳实践 [5]

文章核心观点 - Sarepta Therapeutics（SRPT）股价近四周上涨14.1%，华尔街分析师短期目标价显示其仍有上涨空间，但目标价可靠性存疑，分析师对公司盈利前景乐观及Zacks排名等因素表明其股价短期内有上涨潜力 [1][4][9] 股价表现与目标价情况 - SRPT股价近四周上涨14.1%，上一交易日收盘价为124.47美元，分析师平均目标价184.15美元，潜在涨幅48% [1] - 20个短期目标价区间为75 - 217美元，标准差32.08美元，最低目标价预示股价下跌39.7%，最乐观目标价预示上涨74.3% [2] 目标价可靠性分析 - 投资者虽看重共识目标价，但分析师设定目标价的能力和公正性存疑，仅据此投资可能不利 [3] - 研究表明目标价常误导投资者，分析师因业务激励常设定过高目标价 [5][6] - 目标价标准差小表明分析师意见一致性高，可作为进一步研究的起点，但投资决策不能仅依赖目标价 [7][8] 公司上涨潜力因素 - 分析师对公司盈利前景乐观，EPS估计上调一致性强，盈利估计修正趋势与短期股价走势强相关 [9] - 近30天有一个当前年度盈利估计上调，无下调，Zacks共识估计提高4.7% [10] - SRPT当前Zacks排名第二（买入），处于基于盈利估计排名的前20%，表明短期内有上涨潜力 [11]

公司表现 - Sarepta Therapeutics (SRPT) 股价年初至今上涨43%，显著优于行业6.9%的跌幅 [1] - SRPT股价表现优于行业、板块和标普500指数 [2] - SRPT股价高于50日和200日移动平均线 [1] 关键驱动因素 - Elevidys是Sarepta的主要收入驱动因素，自2023年6月商业化以来，已显示出重磅药物潜力 [5] - 2023年Elevidys为Sarepta带来超过2亿美元的收入，使其首次突破年度净产品销售额10亿美元大关 [6] - 2024年第三季度Elevidys销售额达到1.81亿美元，环比增长48%，预计第四季度销售额将翻倍 [7] - 2025年预计Elevidys销售额将占公司净产品收入的三分之二，达到29-31亿美元 [7] 合作与扩展 - Sarepta与Roche合作开发Elevidys，Roche拥有该疗法在美国以外市场的独家商业化权利 [8] - 2024年第三季度Sarepta从Roche获得950万美元的特许权使用费 [8] - Sarepta正在开发针对不同肌营养不良症的新基因疗法 [9] - Sarepta与Arrowhead Pharmaceuticals达成独家许可和合作协议，获得七个针对多种遗传疾病的研发项目 [12] - 该交易包括5亿美元的前期付款和3.25亿美元的股票投资，以及超过100亿美元的里程碑付款和产品销售特许权使用费 [13] 估值与预期 - Sarepta股价相对于行业溢价，当前市销率为8.45，高于行业的2.14 [14] - 过去60天内，2024年每股收益预期从1.45美元上调至2.09美元，2025年预期从10.27美元上调至11.10美元 [14] - 分析师对Sarepta的盈利预期持续上升，显示其增长潜力 [14] - Sarepta目前持有Zacks排名2（买入） [18]

文章核心观点 - 萨雷普塔治疗公司（Sarepta Therapeutics）与箭头制药公司（Arrowhead Pharmaceuticals）达成独家全球许可和合作协议，推动股价上涨，该协议将扩充公司产品线，且公司财务状况和商业前景受市场看好 [1][9] ARWR交易扩充萨雷普塔产品线 - 萨雷普塔将获得箭头制药7个管线项目的独家权利，包括4个处于积极临床开发阶段和3个临床前开发阶段的项目，针对肌肉、中枢神经系统和罕见肺部疾病 [2] - 4个临床项目分别为ARO - DUX4（治疗面肩肱型肌营养不良症）、ARO - DM1（治疗1型强直性肌营养不良症）、ARO - MMP7（治疗特发性肺纤维化）和ARO - ATXN2（治疗脊髓小脑性共济失调2型），目前均由箭头制药在不同的I/II期研究中评估 [3] - 箭头制药负责正在进行的临床研究，完成后萨雷普塔将承担后期开发责任；箭头制药完成新药研究申请（IND）相关活动后，萨雷普塔将接手3个临床前资产，针对脊髓小脑性共济失调1型、3型和亨廷顿病 [4] - 双方还达成发现合作，萨雷普塔将选择6个靶点，箭头制药为这些靶点开发并交付IND就绪的构建体 [5] 萨雷普塔 - 箭头交易的财务条款 - 萨雷普塔将支付5亿美元预付款，并对箭头制药普通股进行3.25亿美元的股权投资，还将在未来五年内每年支付2.5亿美元 [6] - 箭头制药有潜力通过近期临床试验入组相关里程碑付款额外获得3亿美元，还有资格获得高达100亿美元的未来里程碑付款以及产品销售特许权使用费；萨雷普塔将用现有现金余额为交易提供资金，预计明年初完成交易 [7] 萨雷普塔的其他公告 - 公司总裁兼首席执行官道格·英格拉姆将加入箭头制药董事会 [8] - 萨雷普塔董事会授权在未来18个月内回购至多5亿美元的公司流通普通股 [8] 萨雷普塔股票表现 - 华尔街对萨雷普塔的许可交易印象深刻，若交易成功完成，将补充公司肌营养不良症产品线并拓展新适应症 [9] - 分析师认为公司用现有现金余额为交易融资并推出新的回购计划，显示了管理层对当前上市疗法商业潜力的信心，尤其是最近获批的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys [9][10] - 今年以来，萨雷普塔治疗公司的股价上涨了35.3%，而行业下跌了7.9% [11] 萨雷普塔强大的商业产品组合 - 萨雷普塔的商业产品组合包括三种获批的基于RNA的PMO疗法（Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45）和一次性基因疗法Elevidys，均针对DMD适应症 [13] - Elevidys是美国首个也是唯一的DMD一次性基因疗法，自去年6月商业推出以来显示出畅销潜力，2024年前九个月产品销售额增加约4.37亿美元，去年销售额超2亿美元；该疗法由萨雷普塔与罗氏合作开发，罗氏拥有其在美国以外市场的独家上市和商业化权利 [14][15] - Exondys 51是美国首个获批的DMD疾病修饰疗法，过去几个季度销售增长可观；Vyondys 53和Amondys 45自推出以来需求强劲，这三种药物有潜力覆盖美国近三分之一的DMD患者 [16] - 管理层准备明年向FDA提交基因疗法候选药物SRP - 9003用于治疗肢带型肌营养不良症2E/R4的监管申请 [17] 萨雷普塔的Zacks评级 - 萨雷普塔治疗公司目前的Zacks评级为2（买入） [18]

文章核心观点 - Sarepta Therapeutics股票过去四周上涨0.2%，华尔街分析师短期目标价显示其仍有上涨空间，虽目标价可靠性存疑，但分析师对公司盈利预期上调及Zacks排名显示其近期有上涨潜力 [1][4][9] 分析师目标价情况 - 分析师对Sarepta Therapeutics的20个短期目标价均值为185.45美元，暗示潜在涨幅42.1%，标准差31.14美元，最低目标价80美元暗示下跌38.7%，最乐观目标价215美元暗示上涨64.8% [1][2] - 目标价常误导投资者，分析师设定目标价能力和公正性存疑，部分分析师因业务激励设定过高目标价 [3][5][6] - 目标价标准差小表明分析师观点一致性高，可作为进一步研究起点，但投资决策不能仅依赖目标价 [7][8] 公司上涨潜力依据 - 分析师对公司盈利前景乐观，近期EPS预期上调一致性高，盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关 [9] - 近30天内6个当前年度盈利预期上调，1个下调，Zacks共识预期提高41.3% [10] - 公司Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预期的4000多只股票前20%，显示近期上涨潜力 [11]

关于作者及服务 - 文章由Terry Chrisomalis发表 他运营Biotech Analysis Central医药服务 在Seeking Alpha Marketplace提供服务 有两周免费试用期 服务包括对许多制药公司的深度分析 [1] - Biotech Analysis Central SA市场每月收费49美元 年计划有33.50%的折扣 每年399美元 [1] 关于Sarepta Therapeutics公司 - Sarepta Therapeutics公司 (NASDAQ: SRPT) 几天前发布了2024年第三季度财报 能够报告该期间的净产品收入 [2] 关于分析师披露 - 分析师在提及的任何公司中没有股票期权或类似衍生品头寸 且未来72小时内无启动此类头寸的计划 文章为分析师自己所写 表达自己的观点 除Seeking Alpha外无报酬 与文章提及股票的任何公司无业务关系 [3] 关于Seeking Alpha披露 - 过去的表现不能保证未来的结果 未给出任何投资是否适合特定投资者的推荐或建议 上述观点可能不反映Seeking Alpha整体观点 Seeking Alpha不是持牌证券交易商 经纪人或美国投资顾问或投资银行 分析师为第三方作者 包括可能未被任何机构或监管机构许可或认证的专业投资者和个人投资者 [4]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度总净产品收入为4.3亿美元，同比增长39%[8] - ELEVIDYS净产品收入为1.81亿美元，同比增长近50%[19] - PMO系列产品（包括EXONDYS 51、VYONDYS 53和AMONDYS 45）净产品收入为2.49亿美元，同比增长4%[24] - 公司第三季度GAAP净利润为3360万美元，非GAAP净利润为6700万美元[54] - 第三季度总收入为4.672亿美元，同比增长40.8%[51] 各条业务线数据和关键指标变化 - ELEVIDYS第三季度净产品收入为1.81亿美元，同比增长近50%，超过公司30%的季度环比增长指引[19] - PMO系列产品第三季度净产品收入为2.49亿美元，同比增长4%[24] - EXONDYS 51净产品收入为1.407亿美元 - VYONDYS 53净产品收入为3220万美元 - AMONDYS 45净产品收入为7590万美元，同比增长近15%[25] 各个市场数据和关键指标变化 - ELEVIDYS在美国市场的净产品收入为1.81亿美元，同比增长近50%[19] - 若包括合作伙伴Roche在海外市场的ELEVIDYS销售收入，公司第三季度ELEVIDYS总收入为1.905亿美元[9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司决定终止SRP-5051的开发计划，原因是与FDA的讨论、风险收益分析以及Duchenne领域治疗格局的变化[12][13] - 公司计划在2025年提交SRP-9003的BLA申请，用于治疗LGMD type 2E，并计划在2024年第四季度启动SRP-9004和SRP-9005的临床试验[14] - 公司正在推进ELEVIDYS的临床开发，包括支持海外批准、履行上市后承诺以及扩大ELEVIDYS的适用人群[15] - 公司正在推进ELEVIDYS的悬浮制造工艺，预计2025年开始桥接研究[16] - 公司计划在2025年举办R&D日，展示其研发管线的进展[48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ELEVIDYS的长期销售前景充满信心，预计2025年销售额将达到30亿美元，其中ELEVIDYS占三分之二，PMO系列占三分之一[63] - 公司预计将在2025年实现GAAP和非GAAP的持续盈利，并将在2025年初实现正现金流[60] - 公司认为PMO系列产品具有很高的耐久性，预计在2025年后仍将保持强劲表现[140] 其他重要信息 - 公司第三季度GAAP研发费用为2.245亿美元，同比增长30.2%，主要由于终止与Roche的制造和供应协议的成本[56] - 公司第三季度非GAAP研发费用为1.998亿美元，同比增长35.9%[57] - 公司第三季度GAAP销售、一般和管理费用为1.282亿美元，同比增长7.3%，主要由于支持ELEVIDYS商业化的专业服务费用增加[58] - 公司第三季度非GAAP销售、一般和管理费用为1.002亿美元，同比增长7.4%[58] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于2024年第四季度和2025年的销售指引 - 公司重申之前的指引，即第四季度销售额将比第三季度增长100%，并保持对2025年30亿美元销售额的信心[63] 问题: 关于PPMO项目终止的原因 - 公司终止PPMO项目的主要原因是与FDA的讨论、风险收益分析以及Duchenne领域治疗格局的变化，特别是ELEVIDYS的批准[67][68][69] 问题: 关于ELEVIDYS的全球患者治疗数量 - 公司未提供具体的患者治疗数量，但表示已治疗了大量患者，并重申对ELEVIDYS销售指引的信心[75][76] 问题: 关于支付方覆盖政策和Medicaid的覆盖情况 - 公司表示与支付方的讨论非常积极，预计50%的患者将通过商业保险，50%通过Medicaid获得治疗[79][80] 问题: 关于ELEVIDYS的站点容量和治疗分布 - 公司表示约有75个站点，大部分站点已开始治疗患者，但未提供具体的站点分布数据[99][100] 问题: 关于PMO系列的竞争和长期前景 - 公司认为PMO系列产品具有很高的耐久性，预计在2025年后仍将保持强劲表现，并认为竞争对手要超越PMO的门槛很高[105][140][141] 问题: 关于ELEVIDYS的长期增长和市场渗透 - 公司预计将在2030年左右覆盖Duchenne的现患人群，并在此后继续增长[76] 问题: 关于ELEVIDYS的制造能力和悬浮制造工艺 - 公司表示对制造能力充满信心，并正在推进悬浮制造工艺，预计2025年开始桥接研究[116][117] 问题: 关于ELEVIDYS的再治疗研究 - 公司表示正在进行的再治疗研究旨在为15%因预存抗体而被排除的患者提供治疗机会，而非直接用于再治疗[120][121] 问题: 关于ELEVIDYS的竞争动态和长期前景 - 公司认为PMO系列产品具有很高的耐久性，预计在2025年后仍将保持强劲表现，并认为竞争对手要超越PMO的门槛很高[139][140][141] 问题: 关于ELEVIDYS的第四季度销售趋势 - 公司重申对第四季度销售指引的信心，并表示不会更新当前的指引[150]

公司营收与每股收益情况 - Sarepta Therapeutics在截至2024年9月的季度营收为4.6717亿美元同比增长40.8% [1] - 同期每股收益为0.62美元去年为 - 0.46美元 [1] - 营收较Zacks共识预期的3.9988亿美元高出16.83% [1] - 每股收益较共识预期的 - 0.15美元高出513.33% [1] 关键指标与分析师预期对比 - 净产品营收为4.2977亿美元九位分析师平均预估为3.9167亿美元 [3] - PMO产品营收为2.4879亿美元八位分析师平均预估为2.2975亿美元 [3] - 合作营收为3740万美元八位分析师平均预估为923万美元 [3] - 净产品ELEVIDYS营收为1.8098亿美元八位分析师平均预估为1.6203亿美元 [3] 股票表现 - 公司股票在过去一个月回报率为+4.4%而Zacks标准普尔500指数综合变化为+0.7% [4] - 公司股票目前Zacks排名为3(持有)表明近期可能与大盘表现一致 [4]

财务状况 - 截至2024年9月30日，公司拥有约13.958亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和投资，足以支持未来至少12个月的运营计划[97] - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为1.97855亿美元，相比2023年12月31日的4.2843亿美元减少2.30575亿美元，降幅54%[132] - 2024年前三季度经营活动现金流出为2.97833亿美元，相比2023年同期的4.46336亿美元减少1.48503亿美元，降幅33%[138] - 2024年前三季度投资活动现金流出为855.7万美元，相比2023年同期的1.01445亿美元减少9288.8万美元，降幅92%[138] - 2024年前三季度融资活动现金流入为7581.5万美元，相比2023年同期的1.23061亿美元减少4724.6万美元，降幅38%[138] - 2024年前三季度库存增加2.335亿美元，主要由于ELEVIDYS相关库存资本化[141] - 2024年前三季度制造相关预付款和预付费用增加2.355亿美元，主要由于与Catalent的预付原材料和批次费用增加[141] - 2024年前三季度其他资产增加3940万美元，主要由于与Roche的合作应收款增加[141] - 2024年前三季度递延收入减少3540万美元，主要由于与Roche的合作[141] - 公司应付账款、应计费用、租赁负债和其他负债减少了1.112亿美元[144] - 公司应收账款增加了1.042亿美元[144] - 公司与罗氏合作的递延收入减少了6680万美元[144] - 公司库存增加了5360万美元[144] - 公司投资活动使用的现金在2024年9月30日为860万美元，在2023年9月30日为1.014亿美元[146][147] 收入与利润 - 公司2024年第三季度总收入为4.67亿美元，同比增长41%[101] - 公司2024年前三季度总收入为12.44亿美元，同比增长47%[103] - 2024年第三季度产品销售收入为4.30亿美元，同比增长39%[101] - 2024年前三季度产品销售收入为11.50亿美元，同比增长47%[103] - 2024年第三季度ELEVIDYS销售收入为1.81亿美元，同比增长162%[103] - 2024年前三季度ELEVIDYS销售收入为4.37亿美元，同比增长显著[103] - 2024年第三季度合作与其他收入为3740万美元，同比增长66%[101] - 2024年前三季度合作与其他收入为9376万美元，同比增长40%[103] - 2024年第三季度净收入为3361万美元，去年同期为亏损4094万美元[101] - 2024年前三季度净收入为7619万美元，去年同期为亏损5.82亿美元[103] - 2024年第三季度，公司与罗氏（Roche）合作及其他收入为3740万美元，2023年同期为2250万美元[107] - 2024年第三季度，合同制造收入为2790万美元，主要来自向罗氏供应ELEVIDYS的商业批次[107] - 2024年第三季度，特许权使用费收入为950万美元，2023年同期无类似活动[107] - 2024年前三季度，公司与罗氏合作及其他收入为9380万美元，2023年同期为6680万美元，增长主要来自合同制造收入3370万美元和特许权使用费收入1210万美元[108] - 2024年前三季度其他收入净额为3260万美元，相比2023年同期的1730万美元有所增加，主要由于2023年战略投资减值，而2024年无类似活动[130] 研发与制造 - 公司拥有超过40个项目在临床和临床前开发阶段，展示了公司在精准遗传医学领域的多方面方法和专业知识[90] - 公司通过与Aldevron和Catalent的合作，增强了基因治疗制造能力，并确保了临床和商业制造需求的支持[93] - 公司已开发了四个产品，均获得了FDA的加速批准或传统批准，包括EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45和ELEVIDYS[85] - 公司正在进行多项临床试验，以满足FDA的上市后要求和承诺，验证产品的临床效益[86] - 公司通过与第三方供应商的制造和供应协议，支持其产品候选物的生产和组件供应[91] - 公司正在开发SRP-9003基因治疗项目，用于治疗多种形式的LGMD，并已启动了多个临床试验阶段[87] - 公司已与多家合同制造组织（CMO）签订了供应协议，生产定制原材料、活性药物成分（API）和成品，用于商业和临床用途[91] - 2024年第三季度，研发费用为2.24483亿美元，2023年同期为1.94301亿美元，增长3018.2万美元，增幅16%[115] - 2024年前三季度，研发费用为6.04569亿美元，2023年同期为6.8187亿美元，减少7730.1万美元，降幅11%[115] - 2024年第三季度，SRP-9001项目的研发费用为1.48081亿美元，2023年同期为4547.8万美元，增长1.02603亿美元[115] - 2024年第三季度研发费用总计2.24亿美元，同比增长16%[116] - 2024年第三季度制造费用增加7352.9万美元，主要由于终止与Thermo Fisher Scientific的开发、商业制造和供应协议相关的9190万美元成本[118] - 2024年第三季度临床试验费用减少945.7万美元，主要由于PPMO平台活动减少和ESSENCE研究的逐步减少[118] - 2024年第三季度专业服务费用增加184.6万美元，主要由于对第三方研发承包商的依赖增加[118] - 2024年前三季度研发费用总计6.05亿美元，同比下降11%[119] - 2024年前三季度制造费用减少3320.5万美元，主要由于ELEVIDYS批准后商业批次的资本化[122] - 2024年前三季度临床试验费用减少884.9万美元，主要由于ESSENCE研究和EMBARK研究的逐步减少[122] - 公司记录了1.367亿美元的基于股票的补偿费用[143] - 公司记录了3300万美元的折旧和摊销费用[143] - 公司记录了2780万美元的战略投资减值[143] - 公司记录了1610万美元的其他非现金项目[143] - 公司因出售ELEVIDYS优先审查券获得了1.02亿美元的收益[143] - 公司因投资折扣的增加获得了3280万美元的收益[143] 销售与市场扩展 - 公司计划继续扩展其产品管线，通过内部研发和战略交易进行扩展[82] - 公司计划在产品获得批准的司法管辖区内继续扩展其商业分销网络[95] - 2024年第三季度销售、一般和行政费用总计1.28亿美元，同比增长6%[125] - 2024年第三季度专业服务费用增加248.1万美元，主要由于ELEVIDYS商业化的持续努力[125] - 2024年第三季度设施和技术相关费用增加160.8万美元，主要由于公司持续扩张[125] - 2024年前三季度总销售及行政费用增加4382.8万美元，增幅13%，主要由专业服务费用增加1329.1万美元、薪酬及其他人事费用增加831.1万美元、股票期权补偿费用增加413.8万美元、设施及技术相关费用增加583.7万美元、其他费用增加1222.8万美元驱动[126] 成本与费用 - 2024年前三季度，成本销售（不包括摊销的许可权）为1.86795亿美元，2023年同期为1.06167亿美元，增长8062.8万美元，主要由于ELEVIDYS需求增加及部分批次产品未达到质量标准[112] - 2024年第三季度，产品销售相关的库存成本（不包括销售给罗氏的产品）为6578.1万美元，2023年同期为2652.5万美元，增长3925.6万美元，增幅148%[111] - 2024年第三季度，销售给罗氏的产品库存成本为1372.5万美元，2023年同期无类似活动[111]

文章核心观点 - 文章比较了Wave Life Sciences和Sarepta Therapeutics两家生物科技公司，认为Wave Life Sciences虽然风险更高，但潜在回报也更大，是当前更好的投资选择 [1][2][15] Wave Life Sciences - 公司专注于遗传药物，目前尚无产品上市，但其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床项目显示出潜力 [3] - 公司最新数据显示，接受治疗的患者肌肉 dystrophin 蛋白含量达到健康水平的5.5%，虽然不足以恢复正常健康，但相比零 dystrophin 是一个显著改善，可能显著延长患者寿命 [6] - 公司预计在2025年初报告完整试验结果，并寻求FDA的加速批准 [7] - 公司拥有1.54亿美元现金及等价物，并通过股票和预融资认股权证发行筹集了2亿美元，足以支持其DMD项目的商业化 [8] Sarepta Therapeutics - 公司已有多种DMD治疗药物上市，过去12个月的净收入略高于4700万美元 [9] - 公司近期获得FDA批准扩大其基因治疗药物Elevidys的适应症，增加了可及市场 [11] - 公司预计在2025年底前获得欧洲药品管理局（EMA）对Elevidys的批准决定，这将是其可及市场的重大扩展 [12] - 公司面临EMA可能不批准Elevidys的风险，这可能导致其在美国的批准状态重新审查，对投资者构成潜在风险 [13][14] 行业 - 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种遗传性、进行性和致命的肌肉纤维疾病，主要影响男孩，由于DNA突变导致肌肉细胞无法产生足够的 dystrophin 蛋白 [4] - 遗传疗法的关键指标是治疗后患者肌肉细胞产生的功能性 dystrophin 蛋白百分比 [5]