业绩总结 - Scholar Rock于2018年成功进行8600万美元的首次公开募股（IPO）[4] - 2018年12月31日的现金、现金等价物和可交易证券约为1.76亿美元，足以支持公司运营至2021年[92] 用户数据 - SRK-015在脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中总体患病率为30,000-35,000[47] - SMA患者中，I型占14%，II型占51%，III型占35%[48] 临床试验与研发 - SRK-015在脊髓性肌萎缩症（SMA）中的二期临床试验预计将在2019年第一季度启动[10] - Phase 2 TOPAZ试验共招募50-60名患者，治疗周期为12个月，每4周给予SRK-015静脉注射[52] - 预计2019年底将提供初步的药代动力学(PK)和药效学(PD)数据[55] - 2020年上半年进行SRK-015的6个月中期疗效和安全性分析[92] - 2020年第四季度至2021年第一季度公布SRK-015的12个月治疗期的顶线结果[92] - SRK-181癌症免疫疗法候选药物计划于2020年中期进入第一阶段试验[92] 安全性与有效性 - SRK-015在一期临床试验中，30%的受试者报告不良事件（AE），而安慰剂组为50%[36] - SRK-015在一期试验中，未发现与治疗相关的严重不良事件（SAE）或死亡[36] - Scholar Rock的SRK-015在脊髓性肌萎缩症中显示出良好的安全性，适合长期给药，包括在儿童人群中[45] 合作与战略 - Scholar Rock与Gilead达成战略合作，获得8000万美元的预付款，并有可能获得高达14.5亿美元的里程碑付款[4] - 公司与Gilead合作进行纤维化发现和临床前研究[92] - 继续推进针对TGFβ1的选择性抑制剂的活跃发现项目[92] 未来展望 - 预计2019年第二季度开始对SRK-015进行患者给药[92] - 计划在2019年展示完整的第一阶段结果[92] - SRK-181-mIgG1在预临床膀胱肿瘤模型中与抗PD-1联合治疗显示出肿瘤对抗PD-1治疗的敏感性[69] - SRK-181在预临床毒理学研究中，最高剂量为每周100 mg/kg，未观察到药物相关毒性[82]

业绩总结 - Scholar Rock在2018年通过首次公开募股（IPO）筹集了8600万美元的总收入[15] - 与Gilead达成战略合作，获得8000万美元的预付款和高达14.5亿美元的潜在里程碑付款[15] 临床试验与研发进展 - SRK-015的临床试验于2018年5月启动，FDA授予脊髓性肌萎缩症（SMA）孤儿药资格[15] - SRK-015的Phase 1试验预计在2019年第一季度公布中期结果，并计划在同一季度启动Phase 2研究[16] - SRK-015在小鼠模型中显示出改善肌肉力量的潜力，尤其是在脊髓性肌萎缩症的严重程度模型中[38] - SRK-015的临床试验设计为双盲、安慰剂对照，参与者为18至55岁的健康成人，研究已完全招募约60名受试者[43] - SRK-015的独特机制是通过抑制肌肉生长因子的激活来改善肌肉功能[26] - 2018年，SRK-015在健康志愿者的I期临床试验完成入组[49] - SRK-015在SMA患者中的II期概念验证研究计划于2019年第一季度启动[50] 市场与患者数据 - 美国和欧洲脊髓性肌萎缩症的总体患病率为30,000至35,000人[45] - 脊髓性肌萎缩症患者中，I型占14%，II型占51%，III型占35%[46] 新产品与技术 - TGFβ1抑制剂在多个动物模型中展示了免疫调节和抗纤维化活性[85] - Scholar Rock的TGFβ抑制剂在纤维化微环境中选择性防止生长因子的激活[58] - TGFβ1在超过10,000个样本的33种肿瘤类型中被发现是主要亚型[64] - SRTβ1-Ab3与抗PD-1联合治疗在MBT-2膀胱癌模型中显示出显著的生存益处[75] - 在28天的老鼠毒理学研究中，SRTβ1-Ab3在每周100毫克的剂量下未观察到药物相关毒性[85] - 完成了28天的老鼠毒理学试验，证明了TGFβ1抑制剂与抗PD-1联合使用的概念[88] 未来展望与战略 - Scholar Rock计划在2019年上半年确定下一个适应症[16] - 公司将继续评估选择性抑制TGFβ1激活的药物候选者，预计在2019年上半年提名[89] - 继续推进与Gilead的合作，进行发现和临床前研究[89] - 公司在多种疾病模型中评估选择性抑制肌肉生长抑制素的药物[88]