公司累计亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损1.003亿美元，主要源于研发和管理费用[144] 公司股权发行与融资情况 - 2019年5月9日，公司在首次公开募股中发行并出售550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除相关费用后净收益6210万美元[145] - 2019年5月，公司在IPO和私募配售中发行700万股普通股，净收益6210万美元[168] - 自成立至2019年IPO，公司通过出售优先股和可转换票据筹集1.022亿美元，通过定期贷款融资1500万美元，截至2018年6月30日，定期贷款已还清[167] 公司现金及资金支撑情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为7140万美元，预计现有资金可支撑到2020年底运营[147] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为7140万美元[169] - 公司预计未来需大量资金推进纳布啡ER的临床开发、监管审批和商业化，现有现金及现金等价物预计可支撑到2020年底[176][179] 公司费用变化情况 - 2019年第二季度研发费用从2018年同期的340万美元增至550万美元，主要因临床开发费用增加200万美元[158][159] - 2019年第二季度管理费用从2018年同期的90万美元增至190万美元，主要因人员和股权薪酬费用、上市公司相关费用及咨询和专业费用增加[158][160] - 2019年上半年研发费用从2018年同期的580.2万美元增至886.6万美元，主要因临床开发费用增加290万美元和人员相关费用增加20万美元[164] - 2019年上半年一般及行政费用从2018年同期的170万美元增至340万美元，主要因人员和股份支付费用增加90万美元、上市公司相关费用增加30万美元和咨询及专业费用增加30万美元[165] 公司其他收入（支出）净额变化情况 - 2019年第二季度其他收入（支出）净额从2018年同期的支出50万美元变为收入6.6万美元，主要因C系列优先股负债公允价值变化及利息收入增加20万美元[158][161] - 2019年上半年其他收入（支出）净额从2018年同期的支出140万美元变为收入7.2万美元，主要因C系列优先股负债公允价值变动和利息收入增加20万美元[166] 公司净亏损变化情况 - 2019年第二季度净亏损从2018年同期的490万美元增至730万美元[158] 公司定期贷款情况 - 2014年12月，公司获得1500万美元定期贷款，年利率为1个月伦敦银行同业拆借利率加7.75%，2018年6月还清[154] 公司优先股及或有负债核算情况 - 公司C系列优先股分三批发行，按公允价值核算负债，直至2019年1月18日第三批交易完成[155] - 公司因定期贷款需支付成功费，该或有负债按公允价值核算，直至2019年5月首次公开募股完成时支付[156] 公司现金流量情况 - 2019年上半年经营活动使用现金920万美元，主要因净亏损1210万美元，部分被经营资产和负债变动240万美元及非现金费用60万美元抵消[171] - 2019年上半年融资活动提供现金7340万美元，主要来自IPO和私募配售净收益6510万美元及C系列优先股第三次发售1000万美元，部分被IPO成本110万美元和成功费70万美元抵消[174] 公司会计政策情况 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和假设，2019年上半年关键会计政策无重大变化[183][184] 公司资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来未参与任何美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[185] 公司新租赁准则相关情况 - 2016年2月美国财务会计准则委员会发布ASU 2016 - 02《租赁》，要求将经营租赁和资本租赁的权利和义务在合并资产负债表中列报，2018年12月15日后开始的财年生效，允许提前采用[186] - 公司于2019年1月1日采用新租赁准则，利用了FASB增加的过渡实用权宜方法[187] - 公司选择使用一揽子实用权宜方法，不重新评估过期或现有合同是否为租赁、租赁分类和初始直接成本[187] - 公司使用实用权宜方法将租赁和非租赁组件视为单一租赁组件[187] - 采用新准则后，截至2019年1月1日，公司在简明合并资产负债表中确认使用权资产379美元和相关租赁负债424美元[187] - 新租赁准则的采用对2019年上半年和前三个月的简明合并经营报表无重大影响[187] 公司会计公告影响情况 - 与2018年12月31日年度经审计合并财务报表附注2所述的近期会计公告相比，2019年上半年无新的会计公告对公司未经审计的简明合并财务报表产生重大影响[188]

业绩总结 - Nalbuphine ER在2016年的市场规模为108亿美元，预计到2022年将增长至143亿美元，年增长率约为32.4%[6] - 截至2019年3月31日，公司现金余额为1290万美元[101] - 2019年5月完成首次公开募股（IPO）及同时进行的私募，净筹资约6260万美元[101] 用户数据 - Prurigo Nodularis患者群体估计为43万人，其中美国约25万人[49] - Nalbuphine ER的临床试验已在超过400名患者中进行，显示出在神经介导的慢性瘙痒症状中的有效性[5] - Nalbuphine ER的临床开发已完成13项研究，超过750名个体参与了试验[35] 临床试验与研发 - 预计在2020年上半年将公布Phase 2b/3临床试验的顶线数据[22] - 2019年第二季度已启动慢性肝病的Phase 2临床试验，预计在2020年上半年公布数据[24] - 公司计划在2019年下半年启动帕金森病引起的运动障碍（LID）的Phase 2临床试验[17] - 预计在2019年下半年发布Phase 1b开放标签试验的顶线数据[98] - 预计未来12-15个月内将有多个临床里程碑的消息发布[19] 产品与市场前景 - 目前在美国和欧洲尚无针对中度至重度瘙痒的批准药物[42] - Nalbuphine ER的口服缓释制剂具有约9小时的半衰期，能够实现每日两次的给药方案[35] - 公司在全球范围内拥有16项已授予的专利，保护期至2032年[7] - 公司拥有全球产品的无障碍权利，专利保护至2032年[107] 安全性与疗效 - Nalbuphine ER 162 mg BID组在最后一次访视时，最差瘙痒评分的平均变化为-3.43，p值为0.025[58] - 在Nalbuphine ER 162 mg BID组中，30%反应者的最差瘙痒评分p值为0.026，显示出显著的疗效信号[58] - 在Phase 2试验中，Nalbuphine ER 81 mg BID组的最差瘙痒评分平均变化为-2.51，p值为0.025[55] - Nalbuphine ER 162 mg剂量在Phase 2试验中未观察到增加的安全风险[62] - 试验中，8例患者在Nalbuphine ER组因不良事件而停药，主要发生在初始的两周滴定期[60] 其他策略 - 计划在PRISM试验中将样本量从63人增加到240人，以提供适当的统计功效[62] - 预计PRISM试验的治疗持续时间将从Phase 2试验的10周增加到14周，以提高活性与安慰剂之间的差异[62]

公司累计亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损1.155亿美元，主要源于研发和行政费用[145] 公司融资情况 - 从成立到2019年3月31日，公司通过出售优先股和可转换票据筹集1.022亿美元，通过定期贷款融资1500万美元，截至2018年6月30日，定期贷款已全部还清[146] - 2019年5月9日，公司IPO发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除相关费用后净收益6260万美元，IPO完成后，优先股转换为1038.1234万股普通股[147] - 从成立到2019年3月31日，公司通过出售优先股和可转换票据筹集了1.022亿美元，通过定期贷款安排借款1500万美元[164] - 2019年5月，公司IPO发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，发行价均为每股10美元，扣除承销折扣、佣金、私募配售代理费和预计发行费用后，净收益为6260万美元[165] 公司现金及运营资金情况 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1290万美元，2019年5月完成IPO和私募配售获净收益6260万美元，预计现有资金可支持到2020年底运营[148] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1290万美元[165] - 公司预计现有现金及现金等价物加上2019年5月IPO和私募配售的净收益，能够支持到2020年底的运营费用和资本支出需求[175] 公司费用指标变化 - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的240万美元增至330万美元，主要因临床开发费用增加90万美元和人员相关费用增加10万美元[160][161] - 2019年第一季度行政费用从2018年同期的80万美元增至150万美元，主要因人员和股份支付费用增加30万美元以及咨询和专业费用增加20万美元[160][162] 公司其他收入（费用）净额变化 - 2019年第一季度其他收入（费用）净额从2018年同期的净费用90万美元增至净收入约6000美元，主要因C系列优先股融资相关负债公允价值变动[160][163] 公司定期贷款情况 - 2014年12月公司签订定期贷款协议借款1500万美元，利率为1个月LIBOR加7.75%，2018年6月已还清[157] 公司优先股相关负债核算 - 公司C系列优先股分三批发行，按公允价值核算负债，直至2019年1月18日第三批交易完成[158] - 与定期贷款相关的成功费协议下的或有义务按公允价值核算负债，2019年5月IPO完成时成功费触发并支付[159] 公司经营活动现金使用情况 - 2019年第一季度，经营活动使用现金410万美元，主要源于净亏损480万美元、经营资产和负债变动提供现金50万美元以及非现金费用20万美元[168] - 2018年第一季度，经营活动使用现金400万美元，源于净亏损400万美元和经营资产和负债变动使用现金90万美元，部分被非现金费用100万美元抵消[169] 公司投资活动现金使用情况 - 2019年第一季度，投资活动使用现金9000美元，2018年同期使用现金5.7万美元，均用于购买财产和设备[167][170] 公司融资活动现金情况 - 2019年第一季度，融资活动提供现金980万美元，主要来自2019年1月出售C系列优先股的净收益1000万美元，部分被IPO递延成本10万美元抵消[167][171] - 2018年第一季度，融资活动使用现金210万美元，主要用于偿还定期贷款[167][172] 公司未来资金需求情况 - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管审批、商业化活动等多方面因素，且可能需通过多种方式筹集资金[173][174][175][178]