临床试验进展 - 公司正在开展多项纳布啡ER临床试验，PRISM试验约240名患者，计划在约45%患者可评估主要终点时进行SSRE分析，预计2020年年中进行[90] - 公司开展的IPF慢性咳嗽2期试验最多涉及56名患者，受疫情影响，预计2020年下半年重启入组[91] 财务累计亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损1.227亿美元，主要源于研发和行政费用[95] 公司IPO及融资情况 - 2019年5月9日，公司IPO发行550万股普通股，私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除费用后净收益6210万美元[96] - 公司自成立至IPO共通过出售优先股和可转换票据筹集1.022亿美元，通过定期贷款融资1500万美元，截至2018年6月30日定期贷款已还清[111] - 2019年5月公司IPO发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除相关费用后净收益6210万美元[112] 现金及现金等价物情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为5260万美元，预计可支撑运营至2021年第四季度[97] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为5260万美元，主要存于货币市场账户[113] - 公司现有现金及现金等价物预计可支持运营至2021年第四季度，但资金使用可能快于预期，需额外融资[123][124] 2020年第一季度费用及亏损变化 - 2020年第一季度研发费用601.9万美元，较2019年同期333.8万美元增加268.1万美元[107] - 2020年第一季度行政费用262万美元，较2019年同期147.4万美元增加114.6万美元[107] - 2020年第一季度总运营费用863.9万美元，较2019年同期481.2万美元增加382.7万美元[107] - 2020年第一季度净亏损847.3万美元，较2019年同期480.2万美元增加367.1万美元[107] 2020年第一季度费用增加原因 - 2020年第一季度研发费用从2019年同期的330万美元增至600万美元，主要因临床开发费用增加250万美元和人员相关费用增加20万美元[108] - 2020年第一季度一般及行政费用从2019年同期的150万美元增至260万美元，主要因股票薪酬费用增加60万美元、上市公司相关费用增加40万美元和咨询及专业费用增加20万美元[109] 2020年第一季度其他收入净额变化 - 2020年第一季度其他收入净额从2019年同期的6000美元增至20万美元，主要因现金余额增加带来利息收入增加20万美元[110] 未来费用及资金需求 - 公司预计未来几年研发和行政费用将增加，需大量额外资金支持运营和发展[101][103][99] 2020年第一季度现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动使用现金470万美元，主要因净亏损850万美元，部分被经营资产和负债变动310万美元及非现金费用70万美元抵消；2019年同期使用现金410万美元[114][115][116] - 2020年第一季度投资活动未使用现金，2019年同期使用少量现金用于购买财产和设备[114][117] - 2020年第一季度融资活动未提供现金，2019年同期融资活动提供现金980万美元，主要来自出售C系列优先股[114][119]

临床试验进展 - 公司正在开展多项纳布啡ER临床试验，PRISM试验计划招募约240名患者，目前已完成约45%的患者入组，预计2020年二季度达到50%入组，年中进行样本量重新估计分析，下半年公布14周盲法治疗期的顶线数据[507] - 公司开展的IPF慢性咳嗽2期临床试验计划招募最多56名患者，预计2020年下半年公布顶线数据[509] 财务亏损情况 - 截至2019年12月31日，公司累计亏损1.142亿美元，主要源于研发和行政管理费用[513] - 2019年净亏损为2605万美元，较2018年的2054.5万美元增加550.5万美元[528] 融资情况 - 2019年5月9日，公司首次公开募股发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除相关费用后净收益6210万美元[514] - 从成立到2019年5月IPO，公司通过销售优先股和可转换票据筹集1.022亿美元，通过定期贷款借款1500万美元[533] - 2019年5月，公司IPO发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除相关费用后净收益6210万美元[534] 现金及运营支撑情况 - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为5730万美元，预计可支撑运营至2021年第三季度[515] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为5730万美元[535] - 2019年经营活动使用现金2310万美元，投资活动使用现金9000美元，融资活动提供现金7320万美元，净现金增加5010万美元[536] - 2018年经营活动使用现金1830万美元，投资活动使用现金15.8万美元，融资活动提供现金360万美元，净现金减少1480万美元[536] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用和资本支出至2021年第三季度[546] 费用变化情况 - 2019年研发费用为1933.9万美元，较2018年的1407.2万美元增加526.7万美元[528] - 2019年行政管理费用为730.6万美元，较2018年的433.6万美元增加297万美元[528] - 2019年总运营费用为2664.5万美元，较2018年的1840.8万美元增加823.7万美元[528] - 研发费用从2018年的1410万美元增至2019年的1930万美元，增加530万美元，增幅37.4%[530] - 一般及行政费用从2018年的430万美元增至2019年的730万美元，增加300万美元，增幅68.5%[531] - 其他收入（支出）净额从2018年的支出230万美元变为2019年的收入60万美元[532] 贷款情况 - 2014年12月，公司签订1500万美元定期贷款协议，利率为1个月LIBOR加7.75%，2018年6月还清贷款[523] 资金需求情况 - 公司需大量额外资金支持运营和增长战略，未来资金需求受临床试验、产品开发、商业化等多因素影响[544] 奖励公允价值计算参数 - 2019年和2018年计算奖励公允价值时，无风险利率分别为2.0%和2.7%，预期波动率分别为78.7%和70.2%，预期股息收益率均为0，期权预期寿命均为6.0年[563] 股份支付费用情况 - 2019年和2018年研发费用中的股份支付费用分别为143000美元和159000美元，一般及行政费用中的股份支付费用分别为984000美元和337000美元，总计分别为1127000美元和496000美元[564] - 截至2019年12月31日，总未确认股份支付费用为390万美元，预计在剩余3.0年的归属期内确认[564] 股票期权内在价值 - 截至2019年12月31日，所有未行使股票期权的内在价值约为90万美元，基于普通股公允价值为每股3.75美元[565] 普通股公允价值估值 - 2017年12月估值时，公司普通股公允价值为3.33美元；2018年4月、9月和12月估值时，分别为6.65美元、9.12美元和9.31美元[569] 递延所得税资产及税亏损结转 - 截至2019年12月31日，公司总递延所得税资产为3330万美元，已被估值备抵全额抵销[575] - 截至2019年12月31日，联邦和州税净营业亏损结转总计约1.068亿美元，其中9130万美元的使用受限[575] 财务工具情况 - 公司财务工具包括现金及现金等价物等，现金及现金等价物等账面价值通常代表其公允价值[576] 资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来未参与任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[579] 准则选择情况 - 公司不可撤销地选择不利用《创业企业融资法案》对新的或修订的会计准则的豁免[580] 新准则采用情况 - 2019年1月1日采用新准则，确认使用权资产379美元，相关租赁负债424美元[582] - 2019年12月FASB发布ASU 2019 - 12，对上市公司2020年12月15日后财年及中期有效，公司正评估是否在2020年第一中期提前采用[583] - 2016年6月FASB发布ASU 2016 - 13，对2019年12月15日后财年有效，公司预计采用该准则对合并财务报表无重大影响[584] 现金及现金等价物存储及利率影响 - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为5730万美元，主要存于有息货币市场账户[585] - 利率立即变动100个基点对公司现金及现金等价物的公允价值无重大影响[585] 经营成果影响因素 - 公司认为通胀、利率变化和汇率波动对各期经营成果无重大影响[586]

临床试验进展 - 公司正在开展多项纳布啡ER临床试验，PRISM试验计划招募约240名患者，目前已完成约30%患者入组，预计2020年下半年公布14周盲法治疗期的顶线数据，中期进行样本量重新估计分析[139] - 公司开展的IPF慢性咳嗽2期临床试验计划招募最多56名患者，预计2020年上半年完成入组，下半年公布顶线数据[140] 累计亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损1.077亿美元，主要源于研发和行政管理费用[144] 股权发行情况 - 2019年5月9日，公司IPO发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除相关费用后净收益6210万美元，IPO完成时，已发行的优先股转换为1038.1234万股普通股[145] - 2019年5月公司IPO和私募配售共发行700万股普通股，净收益6210万美元[168] 现金及运营支撑情况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为6350万美元，预计可支撑运营至2021年第一季度末[146] - 公司现有现金及现金等价物预计至少可支持到2021年第一季度末[179] 费用及运营数据对比（2019年第三季度与2018年同期） - 2019年第三季度与2018年同期相比，研发费用从374.7万美元增至565万美元，行政管理费用从121万美元增至200万美元，总运营费用从495.7万美元增至765万美元[159] - 2019年第三季度与2018年同期相比，C系列可赎回可转换优先股负债公允价值变动从 - 70.2万美元变为0，贷款成功费义务公允价值变动从 - 4.7万美元变为0，利息收入从2.7万美元增至28万美元[159] - 2019年第三季度净亏损736.5万美元，2018年同期净亏损565.4万美元，亏损增加171.1万美元[159] - 2019年第三季度研发费用从2018年同期的370万美元增至560万美元，主要因临床试验活动增加使临床开发费用增加170万美元[160] - 2019年第三季度一般及行政费用从2018年同期的120万美元增至200万美元，主要因上市公司相关费用增加40万美元和人员及股份支付费用增加20万美元[161] - 2019年第三季度其他收入（支出）净额从2018年同期的支出70万美元变为收入30万美元，主要因负债公允价值变化和利息收入增加30万美元[162] 费用及运营数据对比（2019年前九个月与2018年同期） - 2019年前九个月研发费用从2018年同期的950万美元增至1450万美元，主要因临床试验活动增加使临床开发费用增加450万美元[164] - 2019年前九个月一般及行政费用从2018年同期的290万美元增至540万美元，主要因人员及股份支付费用增加120万美元、上市公司相关费用增加70万美元和咨询及专业费用增加30万美元[165] - 2019年前九个月其他收入（支出）净额从2018年同期的支出220万美元变为收入40万美元，主要因负债公允价值变化和利息收入增加50万美元[166] 贷款情况 - 2014年12月，公司获得1500万美元定期贷款，利率为1个月LIBOR加7.75%，2018年6月还清贷款[154] - 公司自成立至IPO共筹集1.022亿美元优先股和可转换债券资金，并从定期贷款安排借款1500万美元，截至2018年6月30日已还清贷款[167] 资金需求及风险 - 公司预计未来几年研发和行政管理费用将增加，需要大量额外资金支持运营和发展战略[147][151][153] - 公司无外部资金来源，需通过股权、债务融资等方式获取资金以完成纳布啡缓释剂临床开发和商业化[181] - 若无法筹集足够资金，公司可能需延迟、减少或放弃产品开发和商业化工作[182] - 公司若发行股权证券筹集资金，股东可能会遭遇股权稀释[181] - 未来债务融资会产生固定支付义务，可能限制公司采取特定行动的能力[181] 现金流量情况 - 2019年前九个月经营活动使用现金1690万美元，投资活动使用现金9000美元，融资活动提供现金7320万美元，现金净增加5630万美元[170] 会计政策情况 - 截至2019年9月30日的九个月内，公司关键会计政策无重大变化[184] 表外安排情况 - 自成立以来，公司未参与任何表外安排[185] 租赁准则情况 - 2016年2月FASB发布ASU 2016 - 02，要求将租赁权利和义务在资产负债表中列报，该准则于2018年12月15日后的财年生效[186] - 公司于2019年1月1日采用新租赁准则，确认使用权资产379美元和相关租赁负债424美元[187] - 新租赁准则的采用对2019年9月30日止三个月和九个月的合并运营报表无重大影响[187] 会计公告影响情况 - 截至2019年9月30日的三个月和九个月内，无新会计公告会对公司未经审计的合并财务报表产生重大影响[188]

公司累计亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损1.003亿美元，主要源于研发和管理费用[144] 公司股权发行与融资情况 - 2019年5月9日，公司在首次公开募股中发行并出售550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除相关费用后净收益6210万美元[145] - 2019年5月，公司在IPO和私募配售中发行700万股普通股，净收益6210万美元[168] - 自成立至2019年IPO，公司通过出售优先股和可转换票据筹集1.022亿美元，通过定期贷款融资1500万美元，截至2018年6月30日，定期贷款已还清[167] 公司现金及资金支撑情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为7140万美元，预计现有资金可支撑到2020年底运营[147] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为7140万美元[169] - 公司预计未来需大量资金推进纳布啡ER的临床开发、监管审批和商业化，现有现金及现金等价物预计可支撑到2020年底[176][179] 公司费用变化情况 - 2019年第二季度研发费用从2018年同期的340万美元增至550万美元，主要因临床开发费用增加200万美元[158][159] - 2019年第二季度管理费用从2018年同期的90万美元增至190万美元，主要因人员和股权薪酬费用、上市公司相关费用及咨询和专业费用增加[158][160] - 2019年上半年研发费用从2018年同期的580.2万美元增至886.6万美元，主要因临床开发费用增加290万美元和人员相关费用增加20万美元[164] - 2019年上半年一般及行政费用从2018年同期的170万美元增至340万美元，主要因人员和股份支付费用增加90万美元、上市公司相关费用增加30万美元和咨询及专业费用增加30万美元[165] 公司其他收入（支出）净额变化情况 - 2019年第二季度其他收入（支出）净额从2018年同期的支出50万美元变为收入6.6万美元，主要因C系列优先股负债公允价值变化及利息收入增加20万美元[158][161] - 2019年上半年其他收入（支出）净额从2018年同期的支出140万美元变为收入7.2万美元，主要因C系列优先股负债公允价值变动和利息收入增加20万美元[166] 公司净亏损变化情况 - 2019年第二季度净亏损从2018年同期的490万美元增至730万美元[158] 公司定期贷款情况 - 2014年12月，公司获得1500万美元定期贷款，年利率为1个月伦敦银行同业拆借利率加7.75%，2018年6月还清[154] 公司优先股及或有负债核算情况 - 公司C系列优先股分三批发行，按公允价值核算负债，直至2019年1月18日第三批交易完成[155] - 公司因定期贷款需支付成功费，该或有负债按公允价值核算，直至2019年5月首次公开募股完成时支付[156] 公司现金流量情况 - 2019年上半年经营活动使用现金920万美元，主要因净亏损1210万美元，部分被经营资产和负债变动240万美元及非现金费用60万美元抵消[171] - 2019年上半年融资活动提供现金7340万美元，主要来自IPO和私募配售净收益6510万美元及C系列优先股第三次发售1000万美元，部分被IPO成本110万美元和成功费70万美元抵消[174] 公司会计政策情况 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和假设，2019年上半年关键会计政策无重大变化[183][184] 公司资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来未参与任何美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[185] 公司新租赁准则相关情况 - 2016年2月美国财务会计准则委员会发布ASU 2016 - 02《租赁》，要求将经营租赁和资本租赁的权利和义务在合并资产负债表中列报，2018年12月15日后开始的财年生效，允许提前采用[186] - 公司于2019年1月1日采用新租赁准则，利用了FASB增加的过渡实用权宜方法[187] - 公司选择使用一揽子实用权宜方法，不重新评估过期或现有合同是否为租赁、租赁分类和初始直接成本[187] - 公司使用实用权宜方法将租赁和非租赁组件视为单一租赁组件[187] - 采用新准则后，截至2019年1月1日，公司在简明合并资产负债表中确认使用权资产379美元和相关租赁负债424美元[187] - 新租赁准则的采用对2019年上半年和前三个月的简明合并经营报表无重大影响[187] 公司会计公告影响情况 - 与2018年12月31日年度经审计合并财务报表附注2所述的近期会计公告相比，2019年上半年无新的会计公告对公司未经审计的简明合并财务报表产生重大影响[188]

业绩总结 - Nalbuphine ER在2016年的市场规模为108亿美元，预计到2022年将增长至143亿美元，年增长率约为32.4%[6] - 截至2019年3月31日，公司现金余额为1290万美元[101] - 2019年5月完成首次公开募股（IPO）及同时进行的私募，净筹资约6260万美元[101] 用户数据 - Prurigo Nodularis患者群体估计为43万人，其中美国约25万人[49] - Nalbuphine ER的临床试验已在超过400名患者中进行，显示出在神经介导的慢性瘙痒症状中的有效性[5] - Nalbuphine ER的临床开发已完成13项研究，超过750名个体参与了试验[35] 临床试验与研发 - 预计在2020年上半年将公布Phase 2b/3临床试验的顶线数据[22] - 2019年第二季度已启动慢性肝病的Phase 2临床试验，预计在2020年上半年公布数据[24] - 公司计划在2019年下半年启动帕金森病引起的运动障碍（LID）的Phase 2临床试验[17] - 预计在2019年下半年发布Phase 1b开放标签试验的顶线数据[98] - 预计未来12-15个月内将有多个临床里程碑的消息发布[19] 产品与市场前景 - 目前在美国和欧洲尚无针对中度至重度瘙痒的批准药物[42] - Nalbuphine ER的口服缓释制剂具有约9小时的半衰期，能够实现每日两次的给药方案[35] - 公司在全球范围内拥有16项已授予的专利，保护期至2032年[7] - 公司拥有全球产品的无障碍权利，专利保护至2032年[107] 安全性与疗效 - Nalbuphine ER 162 mg BID组在最后一次访视时，最差瘙痒评分的平均变化为-3.43，p值为0.025[58] - 在Nalbuphine ER 162 mg BID组中，30%反应者的最差瘙痒评分p值为0.026，显示出显著的疗效信号[58] - 在Phase 2试验中，Nalbuphine ER 81 mg BID组的最差瘙痒评分平均变化为-2.51，p值为0.025[55] - Nalbuphine ER 162 mg剂量在Phase 2试验中未观察到增加的安全风险[62] - 试验中，8例患者在Nalbuphine ER组因不良事件而停药，主要发生在初始的两周滴定期[60] 其他策略 - 计划在PRISM试验中将样本量从63人增加到240人，以提供适当的统计功效[62] - 预计PRISM试验的治疗持续时间将从Phase 2试验的10周增加到14周，以提高活性与安慰剂之间的差异[62]

公司累计亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损1.155亿美元，主要源于研发和行政费用[145] 公司融资情况 - 从成立到2019年3月31日，公司通过出售优先股和可转换票据筹集1.022亿美元，通过定期贷款融资1500万美元，截至2018年6月30日，定期贷款已全部还清[146] - 2019年5月9日，公司IPO发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除相关费用后净收益6260万美元，IPO完成后，优先股转换为1038.1234万股普通股[147] - 从成立到2019年3月31日，公司通过出售优先股和可转换票据筹集了1.022亿美元，通过定期贷款安排借款1500万美元[164] - 2019年5月，公司IPO发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，发行价均为每股10美元，扣除承销折扣、佣金、私募配售代理费和预计发行费用后，净收益为6260万美元[165] 公司现金及运营资金情况 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1290万美元，2019年5月完成IPO和私募配售获净收益6260万美元，预计现有资金可支持到2020年底运营[148] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1290万美元[165] - 公司预计现有现金及现金等价物加上2019年5月IPO和私募配售的净收益，能够支持到2020年底的运营费用和资本支出需求[175] 公司费用指标变化 - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的240万美元增至330万美元，主要因临床开发费用增加90万美元和人员相关费用增加10万美元[160][161] - 2019年第一季度行政费用从2018年同期的80万美元增至150万美元，主要因人员和股份支付费用增加30万美元以及咨询和专业费用增加20万美元[160][162] 公司其他收入（费用）净额变化 - 2019年第一季度其他收入（费用）净额从2018年同期的净费用90万美元增至净收入约6000美元，主要因C系列优先股融资相关负债公允价值变动[160][163] 公司定期贷款情况 - 2014年12月公司签订定期贷款协议借款1500万美元，利率为1个月LIBOR加7.75%，2018年6月已还清[157] 公司优先股相关负债核算 - 公司C系列优先股分三批发行，按公允价值核算负债，直至2019年1月18日第三批交易完成[158] - 与定期贷款相关的成功费协议下的或有义务按公允价值核算负债，2019年5月IPO完成时成功费触发并支付[159] 公司经营活动现金使用情况 - 2019年第一季度，经营活动使用现金410万美元，主要源于净亏损480万美元、经营资产和负债变动提供现金50万美元以及非现金费用20万美元[168] - 2018年第一季度，经营活动使用现金400万美元，源于净亏损400万美元和经营资产和负债变动使用现金90万美元，部分被非现金费用100万美元抵消[169] 公司投资活动现金使用情况 - 2019年第一季度，投资活动使用现金9000美元，2018年同期使用现金5.7万美元，均用于购买财产和设备[167][170] 公司融资活动现金情况 - 2019年第一季度，融资活动提供现金980万美元，主要来自2019年1月出售C系列优先股的净收益1000万美元，部分被IPO递延成本10万美元抵消[167][171] - 2018年第一季度，融资活动使用现金210万美元，主要用于偿还定期贷款[167][172] 公司未来资金需求情况 - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管审批、商业化活动等多方面因素，且可能需通过多种方式筹集资金[173][174][175][178]