文章核心观点 - 2024年9月30日Trevi Therapeutics公司宣布任命James V. Cassella博士为首席开发官 ，他将助力Haduvio疗法推进 ，原首席医疗官David Clark因照顾家人卸任但继续担任顾问 [1][2][3] 公司动态 - 公司宣布任命James V. Cassella博士为首席开发官 ，他将利用丰富药物开发经验推动Haduvio疗法进展 [1][2] - 原首席医疗官David Clark因照顾家人卸任 ，将继续为公司提供咨询服务 [3] 新官履历 - James V. Cassella博士有超35年创新上市药物和产品开发公司工作经验 ，专注中枢神经系统疗法 [2] - 此前他担任Concert Pharmaceuticals首席开发官 ，推动自身免疫JAK抑制剂Leqselvi获美国FDA批准 ，还参与公司5.76亿美元被收购交易 [2] - 2004 - 2015年他在Alexza Pharmaceuticals任研发执行副总裁和首席科学官 ，负责中枢神经系统药物Adasuve在美国和欧洲获批 [2] 公司业务 - Trevi Therapeutics是临床阶段生物制药公司 ，正在开发Haduvio疗法治疗特发性肺纤维化和难治性慢性咳嗽引起的慢性咳嗽 [1][4] - Haduvio是双重ĸ - 阿片受体激动剂和µ - 阿片受体拮抗剂 ，有协同镇咳作用 ，注射用纳布啡未被美国缉毒局列入管制药物 [4] 行业现状 - 慢性咳嗽影响大 ，会降低患者生活质量 ，特发性肺纤维化中的慢性咳嗽会导致病情恶化 ，增加进展 、死亡或肺移植风险 [5] - 特发性肺纤维化慢性咳嗽和美国难治性慢性咳嗽均无获批疗法 ，现有治疗方案对患者益处极小 [5] - 慢性咳嗽影响多达10%的成年人口 ，Haduvio拓展至难治性慢性咳嗽领域有望惠及中重度患者 [5]

文章核心观点 - Trevi Therapeutics公司宣布2a期CANAL试验数据将在CHEST 2024上展示，结果显示口服纳布啡缓释剂（Haduvio™）对特发性肺纤维化（IPF）患者慢性咳嗽有积极治疗效果，且安全性与已知情况相符 [1][2] 公司信息 - Trevi Therapeutics是临床阶段生物制药公司，正在开发Haduvio™用于治疗IPF和难治性慢性咳嗽（RCC） [1][4] - Haduvio是缓释型双重ĸ-阿片受体激动剂和µ-阿片受体拮抗剂，有协同镇咳作用，肠胃外纳布啡未被美国药品执法局列入管制药物 [4] - 公司拟将Haduvio作为口服纳布啡缓释剂的商品名，其安全性和有效性未获监管机构评估 [6] 试验情况 - 2a期CANAL试验咳嗽数据将由Alyn Morice教授于10月8日在CHEST 2024上展示，涉及38名完成至少1个治疗周期的IPF患者 [1][2][3] - 分析内容包括咳嗽缓解持续时间、咳嗽时间和咳嗽强度，结果显示与安慰剂相比，纳布啡缓释剂使IPF患者咳嗽缓解时间显著增加、咳嗽时间和强度降低 [2] - 试验安全结果与纳布啡缓释剂既往试验已知安全情况基本一致，常见治疗突发不良事件有恶心、头晕等 [2] 行业现状 - 慢性咳嗽影响大，会导致患者社会、身体和心理生活质量下降，IPF患者慢性咳嗽可能导致病情恶化、增加进展、死亡或肺移植风险 [5] - 目前IPF慢性咳嗽无获批疗法，现有治疗方案对患者益处极小，慢性咳嗽影响多达10%成年人口 [5] - 美国RCC也无获批疗法，Haduvio拓展至RCC有望惠及中重度难治性慢性咳嗽患者 [5]

文章核心观点 - 华尔街分析师对未获FDA批准产品的生物制药公司如Trevi Therapeutics期望颇高，该公司旗舰药物Haduvio若获批有望带来巨大收益，但药物获批存在不确定性 [1][4] Trevi Therapeutics现状 - 公司尚无FDA批准产品，可能营收极少或无营收，当前股价3美元，分析师平均目标价9美元，潜在回报率200% [1] 旗舰药物Haduvio情况 - 药物名为nalbuphine ER，商品名Haduvio，正处于治疗特发性肺纤维化（IPF）慢性咳嗽和难治性慢性咳嗽（RCC）的FDA 2期试验 [3] - 目前这两种病症无专门获批治疗药物，若Haduvio获批，公司有望获利，引发投资者乐观情绪 [4] - 与Gefapixant相比，Haduvio研究用于治疗RCC和IPF，而Gefapixant仅研究用于治疗RCC，Haduvio可利用两个市场 [5][7] - 治疗RCC可能每个客户收入较少，但治疗IPF患者可能为公司创造更大收入流 [8] - 纳布啡可使咳嗽频率比安慰剂降低50.8%，被称为“首个对IPF慢性咳嗽显示出强大疗效的疗法” [9] 公司营收预期 - 分析师预计公司到2028年才有显著收入，当年平均销售预测为8700万美元，到2031年预计增至8.84亿美元 [9] - 公司目前市值2.15亿美元，长期来看价值可能显著增加，但进入试验的药物只有12%能获FDA批准，收入可能无法实现 [10]

文章核心观点 Trevi Therapeutics公司宣布2a期CANAL试验数据将在2024年欧洲呼吸学会（ERS）大会上展示，该试验聚焦Haduvio™治疗特发性肺纤维化（IPF）和难治性慢性咳嗽（RCC）慢性咳嗽的效果 [1] 会议信息 - 会议名称为欧洲呼吸学会（ERS）大会2024 [2] - 会议时间是2024年9月7 - 11日，地点在奥地利维也纳 [1][2] - 海报展示环节为慢性咳嗽研究，时间是9月8日8:00 - 9:30 CET，地点在PS - 10 [2] - 口头报告摘要为特发性肺纤维化患者客观咳嗽计数变化与患者报告咳嗽结局改善的相关性 [2] - 报告人是曼彻斯特大学呼吸医学教授Jacky Smith [2] 公司情况 - Trevi Therapeutics是临床阶段生物制药公司，正在开发Haduvio™治疗IPF和RCC慢性咳嗽 [1][4] - Haduvio是缓释型双重ĸ - 阿片受体激动剂和µ - 阿片受体拮抗剂，有协同镇咳作用 [4] - 公司拟将Haduvio作为口服纳布啡ER的商品名，其安全性和有效性未获监管机构评估 [6] 行业现状 - 慢性咳嗽影响高达10%的成年人口，对患者生活质量影响大 [5] - IPF中慢性咳嗽会导致病情恶化，增加进展、死亡或肺移植风险 [5] - 美国没有批准用于治疗IPF和RCC慢性咳嗽的疗法，现有治疗方案对患者益处极小 [5]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Trevi Therapeutics宣布高级管理层将于9月参加多场投资者和医疗会议，公司正在开发用于治疗特定慢性咳嗽的研究性疗法Haduvio™ [1] 公司参会信息 - 2024年9月4 - 6日参加在波士顿举行的2024 Wells Fargo Healthcare Conference，代表为总裁兼首席执行官Jennifer Good和首席财务官Lisa Delfini [2] - 2024年9月7 - 11日参加在维也纳举行的European Respiratory Society (ERS) Congress 2024 [2] - 2024年9月9 - 11日参加在纽约举行的H.C. Wainwright 26th Annual Global Investment Conference，9月10日12:30 - 13:00进行公司展示，代表为首席财务官Lisa Delfini和首席商务官Farrell Simon，展示仅对参会者开放 [2] - 2024年9月17 - 19日参加在纽约举行的2024 Cantor Global Healthcare Conference，9月19日8:35 - 9:05进行公司展示，代表为总裁兼首席执行官Jennifer Good，可注册观看展示 [3] 公司业务信息 - Trevi Therapeutics是临床阶段生物制药公司，正在开发研究性疗法Haduvio™（口服纳布啡缓释剂）用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和难治性慢性咳嗽（RCC）中的慢性咳嗽 [1][3] - Haduvio是一种缓释（ER）双重ĸ - 阿片受体激动剂和µ - 阿片受体拮抗剂，可在大脑中枢和肺部外周发挥作用，有治疗慢性咳嗽的协同镇咳作用，美国药物执法局未对肠胃外纳布啡进行管制 [3] - 公司打算将Haduvio作为口服纳布啡缓释剂的商品名，其安全性和有效性尚未经任何监管机构评估 [5] 行业情况 - 慢性咳嗽影响显著，常导致患者社会、身体和心理生活质量下降，在IPF中可能导致疾病恶化，与更高的进展、死亡风险或肺移植需求相关 [4] - 目前没有批准用于治疗IPF中慢性咳嗽的疗法，现有治疗方案对患者益处极小 [4] - 慢性咳嗽影响多达10%的成年人口，Haduvio拓展至RCC有潜力惠及中重度难治性慢性咳嗽患者，美国也没有批准用于RCC的疗法 [4] 联系方式 - 投资者联系Katie McManus，电话203 - 304 - 2499，邮箱[email protected] [5] - 媒体联系Rosalia Scampoli，电话914 - 815 - 1465，邮箱[email protected] [5]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第二季度报告净亏损1240万美元,相比2023年同期的710万美元有所增加 [29][30] - 研发费用增加至1000万美元,相比2023年同期的580万美元有所上升,反映了公司在各项临床试验的强劲活动 [30] - 一般及管理费用增加至330万美元,相比2023年同期的250万美元有所上升,主要由于人员及相关费用、市场研究成本和信息技术服务的增加 [31] - 截至2024年6月30日,公司的现金、现金等价物和可流通证券总额为6950万美元,相比2023年12月31日的8300万美元有所下降 [32] - 公司在本季度发行了约150万股股票,由单一买家购买,这笔现金流入增强了公司在临床试验数据公布后的资金储备 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行的主要临床试验包括RCC的RIVER试验和IPF慢性咳嗽的CORAL试验 [9][11][17] - RIVER试验预计在2024年第四季度公布数据,目前已完成约80%的受试者入组 [13][14] - CORAL试验是一项6周的平行组剂量范围研究,预计在2025年上半年公布完整的试验数据 [19][22] - 公司还在进行人体滥用潜力(HAP)研究和呼吸生理研究,预计在2024年第四季度公布这些研究的数据 [23][24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - RCC是一个严重的未满足需求领域,目前在美国没有任何获批的治疗方法 [11][12] - 公司认为Haduvio的作用机制可能在RCC患者中发挥更广泛的作用,并可能在更广泛的基线咳嗽计数范围内产生更强的疗效 [12] - IPF是一种严重的临终期疾病,约85%的患者会出现慢性咳嗽,对患者的身心和社交生活造成重大影响 [17][18] - 目前没有获批的治疗IPF慢性咳嗽的方法,患者和医生迫切需要新的治疗方案 [18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在加强团队建设,以支持快节奏的执行,并在4月聘请了Meg Garin博士加入团队 [10] - 公司认为IPF慢性咳嗽是其主要适应症,并将其作为公司的领先项目,但也在研究如何在RCC中优化Haduvio的使用 [53][54][55][67][70] - 公司正在评估在RCC中将Haduvio定位为第三线治疗,以维持在IPF中的溢价定价 [54][55] - 公司认为,如果camlipixant(P2X3拮抗剂)获批,Haduvio可能会成为其后的第三线治疗选择 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RIVER和CORAL试验的进展感到兴奋,并期待在今年年底前获得多项临床试验数据 [9] - 管理层认为Haduvio的作用机制可能在RCC患者中发挥更广泛的作用,并可能在更广泛的基线咳嗽计数范围内产生更强的疗效 [12] - 公司对完成RIVER和CORAL试验的入组并在2024年第四季度和2025年上半年公布数据充满信心 [14][19][22] - 管理层表示,公司将继续关注IPF慢性咳嗽作为其主要适应症,同时也在研究如何在RCC中优化Haduvio的使用 [53][54][55][67][70] 其他重要信息 - 公司拥有涵盖IPF慢性咳嗽至2039年的核心专利保护,并正在申请进一步延长专利期限 [91][92][93][94][95] - 公司估计美国存在200万至300万名可治疗的RCC患者,是一个很大的市场机会 [97][98][105] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jai Adam 提问** 询问RIVER试验在设计时是否对不同严重程度组使用了不同的统计学假设 [34] **Jennifer Good 和 David Clark 回答** 解释RIVER试验的主要分析是针对全体受试者,对于亚组分析也做了相同的假设 [35][36] 问题2 **Jai Adam 提问** 询问人体滥用潜力研究中nalbuphine是否为非管制药物,以及是否存在剂量依赖性的可喜好性 [34] **Jennifer Good 回答** 解释nalbuphine长期以来一直是非管制药物,公司预计不会出现剂量依赖性的可喜好性,但仍需要进行研究并提交数据 [37][38][39][40] 问题3 **Thomas Smith 提问** 询问呼吸生理研究中预期入组的患者疾病严重程度以及评估的给药剂量 [42] **David Clark 回答** 解释研究将从IPF患者群体开始,后续会扩大到包括睡眠呼吸障碍患者,给药剂量与RIVER和CORAL试验一致 [44][45]

临床试验进展 - 公司正在开发用于治疗特发性肺纤维化(IPF)慢性咳嗽和难治性慢性咳嗽(RCC)的Haduvio(口服纳布芬ER)疗法[94] - Haduvio在公司进行的IPF慢性咳嗽的II期临床试验中达到了主要疗效终点,并取得了关键次要终点的统计学显著性[94] - 公司已经启动了IPF慢性咳嗽的II期b剂量范围研究CORAL临床试验,预计2025年上半年公布试验结果[95] - 公司正在开展一项评估Haduvio对IPF患者呼吸生理的I期b临床试验TIDAL,目的是为III期试验确定患者群体[95] - 公司已经启动了RCC的II期a临床试验RIVER,预计2024年第四季度公布试验结果[95] - 公司在2022年6月报告了Haduvio治疗疣状痒疹(PN)的II期b/III期PRISM试验的积极结果[95] - 公司在2023年10月报告了PRISM试验52周开放标签延长期的初步分析结果,显示Haduvio在52周时仍能持续减轻最严重瘙痒[95] - 公司在PRISM试验的38周开放标签期间收集到了更多Haduvio的安全性数据,与之前试验结果一致[95] - 在38周开放标签期间,最常见的不良事件包括恶心、眩晕、呕吐、疲劳和嗜睡[95] 公司融资情况 - 公司于2019年5月完成首次公开发行,募集资金6210万美元[96] - 公司于2020年6月至2023年8月期间通过"随时发行"计划共发行433.3万股普通股,募集资金1270万美元[96] - 公司于2023年6月重新注册了总额2亿美元的通用发行注册文件,并与Leerink Partners签署了新的"随时发行"协议[96] - 公司于2021年10月和2022年4月、9月分别完成了私募和公开发行,共募集资金约9800万美元[96,97,98] - 公司于2023年5月提前偿还了与Silicon Valley Bank的6.5百万美元贷款[98] - 截至2024年6月30日,公司现金及等价物为6950万美元,预计可维持至少12个月的运营[96] - 通过2023年ATM计划筹集资金500万美元,扣除手续费20万美元[118] - 2024年6月30日已发行1,474,926股普通股,筹集资金500万美元,扣除手续费20万美元[118] 财务情况 - 研发费用增加4,179万美元,主要由于临床试验费用增加[107][108] - 一般及行政费用增加728万美元,主要由于人员相关费用和股份支付费用增加[109] - 其他收益净额减少278万美元,主要由于利息收入减少[110][117] - 现金及现金等价物净减少2,059.7万美元,主要由于经营活动现金流出增加和投资活动现金流出增加[119][120][122] 未来发展 - 公司预计将在可预见的未来发生大量支出,以推进Haduvio的临床开发、监管审批过程和商业化发布活动[124] - 公司预计将继续承担作为上市公司的运营成本,包括大量的法律、会计、投资者关系和其他费用[124] - 公司需要大量额外资金来支持持续经营,预计将通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排或其他方式来实现业务目标[124] - 公司的未来资金需求将取决于多个因素,包括Haduvio的临床试验范围、进度、时间和结果,以及未来产品候选的开发需求[124] - 公司相信现有的现金、现金等价物和可用证券将使其能够为运营费用和资本支出需求提供资金,直到2026年[124] - 公司没有任何承诺的外部资金来源,需要通过公开或私募股权发行、债务融资、合作、许可安排或其他方式来完成Haduvio的临床开发和商业化[124] 内部控制 - 公司的披露控制和程序被认为截至2024年6月30日有效,在合理保证水平上[128] - 公司在2024年6月30日结束的三个月内,其财务报告的内部控制没有发生任何重大变化[129]

财务状况 - 公司第二季度现金、现金等价物和可流通证券为6950万美元，预计现金可持续到2026年[4] - 第二季度净亏损为1236万美元，较上年同期增加73%[10] 临床试验进展 - 公司正在进行的重要临床试验包括RCC的2a期RIVER试验和IPF慢性咳嗽的2b期CORAL试验[2][3][6][7] - RIVER试验目前已完成约80%的患者入组，预计在2024年第四季度公布顶线数据[6][7] - CORAL试验预计在2024年第四季度完成样本量重估，如无需调整样本量，预计在2025年上半年公布顶线结果[7] - 公司还在进行HAP研究和TIDAL生理学研究等支持性试验[7] 研发投入 - 第二季度研发费用为1000万美元，较上年同期增加72%，主要由于临床试验开支增加[8]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Trevi Therapeutics公布2024年第二季度财务结果及业务进展，Haduvio™治疗慢性咳嗽的临床试验取得进展，公司现金可支撑至2026年 [1] 第二季度及近期业务亮点 - RCC的2a期RIVER试验约80%（计划60名患者）已入组，预计2024年第四季度获得顶线数据 [3] - IPF慢性咳嗽的2b期CORAL试验预计入组约160名患者，多数60个计划站点已启动，预计2024年第四季度进行样本量重新估计，假设样本量无调整，预计2025年上半年获得顶线结果 [3] - 人体滥用潜力（HAP）研究约95%已入组，预计9月底完成最后患者访视，2024年第四季度获得顶线数据 [3] - 1b期TIDAL呼吸生理研究获英美批准并已启动筛查，预计入组约25名患者，主要终点是递增剂量Haduvio对呼吸功能的影响 [3] - 公司本季度任命Margaret Garin为临床开发副总裁 [3] - 2024年第二季度末公司现金、现金等价物和有价证券为6950万美元，预计现金可支撑至2026年 [1][3] 2024年第二季度财务亮点 - 研发（R&D）费用从2023年同期的580万美元增至2024年第二季度的1000万美元，主要因多项试验临床开发费用等增加，部分被2b/3期PRISM试验临床开发费用减少抵消 [4] - 一般及行政（G&A）费用从2023年同期的250万美元增至2024年第二季度的330万美元，主要因人员及相关费用等增加 [5] - 2024年第二季度公司净亏损1240万美元，而2023年同期净亏损710万美元 [5] 会议安排 - 公司管理层将于美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播，可通过电话或公司网站参与 [1][6] - 公司计划参加8月12 - 14日Stifel 2024生物技术夏季峰会等多个会议 [7] 公司及产品信息 - Trevi Therapeutics是临床阶段生物制药公司，正在开发Haduvio™治疗IPF和RCC慢性咳嗽，Haduvio是双重κ-阿片受体激动剂和μ-阿片受体拮抗剂，有协同镇咳作用 [7] - 慢性咳嗽影响大，IPF和RCC均无获批疗法，Haduvio有望为患者提供治疗选择 [2][8] - 公司拟将Haduvio作为口服纳布啡ER的商品名，其安全性和有效性尚未经监管机构评估 [9] 财务数据 |项目|2024年6月30日|2023年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物（千美元）|12,963|32,397| |有价证券（千美元）|56,532|50,574| |营运资金（千美元）|65,377|81,723| |总资产（千美元）|73,810|89,403| |股东权益（千美元）|66,174|82,547| |项目|2024年第二季度|2023年第二季度|2024年上半年|2023年上半年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |研发费用（千美元）|10,021|5,842|18,825|10,842| |一般及行政费用（千美元）|3,268|2,540|6,370|5,103| |总运营费用（千美元）|13,289|8,382|25,195|15,945| |运营亏损（千美元）|(13,289)|(8,382)|(25,195)|(15,945)| |其他收入净额（千美元）|929|1,207|1,925|2,362| |税前亏损（千美元）|(12,360)|(7,175)|(23,270)|(13,583)| |所得税收益（千美元）|8|30|16|37| |净亏损（千美元）|(12,352)|(7,145)|(23,254)|(13,546)| |基本和摊薄后每股净亏损（美元）|(0.12)|(0.07)|(0.23)|(0.14)| |加权平均普通股股数（股）|101,041,573|98,698,579|100,279,393|98,654,868| [12][13]

公司信息 - 公司为临床阶段生物制药公司，开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）慢性咳嗽和难治性慢性咳嗽（RCC）的研究性疗法Haduvio™（口服纳布啡ER） [1][3] - 公司高级管理层将于2024年8月8日美国东部时间下午4:30主持电话会议和网络直播，提供公司最新情况并回顾截至2024年6月30日季度的财务业绩 [1] - 参与电话会议可拨打（877）870 4263（美国国内）或（412）317 0790（国际），无需接入代码；网络直播可从公司网站“投资者与新闻”板块访问，活动结束后网站将提供30天的网络直播存档回放 [2] - 公司拟将Haduvio作为口服纳布啡ER的商品名，其安全性和有效性尚未经任何监管机构评估 [5] 产品信息 - Haduvio是一种双重ĸ-阿片受体激动剂和µ-阿片受体拮抗剂，可在大脑中枢和肺部外周发挥作用，有治疗慢性咳嗽的协同镇咳作用，注射用纳布啡未被美国缉毒局列入管制药品 [3] 行业信息 - 慢性咳嗽影响显著，常导致患者社会、身体和心理生活质量下降；在IPF中，慢性咳嗽可能导致病情恶化，与更高的进展、死亡风险或肺移植需求相关 [4] - 慢性咳嗽影响多达10%的成年人口，目前IPF慢性咳嗽和美国RCC均无获批疗法，现有治疗方案对患者益处极小，Haduvio拓展至RCC有望惠及中重度难治性慢性咳嗽患者 [4]