业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量和脂质的减少，8周内总脂质减少了79.5%[22] - VK2809在NASH模型中，8周后纤维化、胶原蛋白和羟脯氨酸的减少分别为50.2%、60.2%和46.3%[29] - VK2809在14天的Phase 1b研究中，LDL胆固醇的安慰剂调整后减少了15.2%（p=0.026），甘油三酯减少了34.8%（p=0.052）[33] - VK2809治疗组在12周内的LDL-C相对变化分别为-14.7%、-18.9%和-18.3%[40] - VK2809治疗组在12周内，平均ALT和AST水平相较于安慰剂组显著降低[60] - VK2809治疗组中，88%的患者在12周内实现肝脂肪减少≥30%[45] - VK2809治疗组中，70%的患者实现肝脂肪减少≥50%[45] - VK2809在16周时仍保持肝脂肪的显著减少，5 mg QD组的相对变化为-48.7%，10 mg QOD组为-33.4%[54] - VK2809治疗组在12周和16周的MRI-PDFF减少保持一致，显示出治疗的持续效果[56] 用户数据 - VK2809在NAFLD患者中，88%的患者经历了≥30%的肝脂肪含量减少，70%的患者经历了≥50%的减少[64] - VK2809在高风险亚组中表现出一致的疗效，包括ALT升高、BMI、以及西班牙裔人群[64] - VK2809治疗组在治疗后4周，70%的患者仍保持肝脂肪减少的反应[64] 未来展望 - VK2809的Phase 2b VOYAGE试验正在进行中，针对生物活检确认的NASH患者[9] - VK0214的Phase 1b试验正在进行中，针对X-ALD患者[9] - VK0214已获得FDA的孤儿药资格[92] 新产品和新技术研发 - VK2809的选择性TRβ激动剂特性使其在肝脏的靶向递送，降低了系统性副作用的风险[21] - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中，观察到持久且渐进的血浆VLCFA水平降低，表明其在中枢神经系统的潜在活性[85] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA减少，尤其是在肝脏和脊髓中[89] - VK0214在治疗组与对照组相比，C26:0、C24:0、C22:0和C20:0的减少幅度分别为-29%、-21%、-43%和-54%[87] 财务信息 - 截至2021年6月30日，公司的现金消耗为20,128,000美元[95] - 截至2021年6月30日，公司的投资总额为228,258,000美元[95] - 公司总股份、期权、限制性股票单位和认股权证的总数为83,642,000股[95] 安全性和耐受性 - VK2809的每日一次口服剂型显示出良好的耐受性，没有出现严重不良事件[23] - VK2809的安全性和耐受性良好，未观察到显著的肝功能测试差异[61] - VK2809在12周的研究中未观察到严重不良事件(SAE)，且各组间的停药情况平衡[64]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度研发费用为1280万美元，同比增长640万美元，主要由于临床和临床前研究费用增加，部分被药物候选物制造费用、薪资福利和股票薪酬的减少所抵消 [12] - 2021年第二季度一般和行政费用为270万美元，同比下降10万美元，主要由于薪资福利和股票薪酬的减少，部分被第三方咨询、专业费用和保险费用的增加所抵消 [13] - 2021年第二季度净亏损为1540万美元，每股亏损0.20美元，同比净亏损增加580万美元，主要由于研发费用增加，部分被一般和行政费用减少以及利息收入下降所抵消 [14] - 2021年上半年研发费用为2430万美元，同比增长850万美元，主要由于临床和临床前研究、药物候选物制造和股票薪酬费用增加，部分被第三方咨询服务费用减少所抵消 [15] - 2021年上半年一般和行政费用为540万美元，同比下降40万美元，主要由于股票薪酬、薪资福利、法律和差旅费用减少，部分被专业费用、保险和第三方咨询服务费用增加所抵消 [16] - 2021年上半年净亏损为2940万美元，每股亏损0.38美元，同比净亏损增加1010万美元，主要由于研发费用增加，部分被一般和行政费用减少以及利息收入下降所抵消 [17] - 截至2021年6月30日，公司持有现金、现金等价物和短期投资总额为2.283亿美元，较2020年底的2.484亿美元有所下降 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - VK2809（用于治疗非酒精性脂肪性肝炎NASH的甲状腺激素β受体激动剂）在2021年第二季度继续推进其2b期VOYAGE研究，患者入组速度保持稳定 [8][9] - VK0214（用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良XALD的甲状腺激素β受体激动剂）在2021年第二季度完成了1期临床试验，并启动了1b期临床试验 [9][10] - VK2809在2a期研究中显示出显著的肝脏脂肪减少和LDL胆固醇改善，且在16周时仍保持45%的中位肝脏脂肪减少 [24][25] - VK0214在1期健康志愿者试验中显示出良好的安全性和耐受性，并在14天治疗后观察到LDL胆固醇、甘油三酯和载脂蛋白B的显著降低 [38][40] 公司战略和发展方向 - 公司将继续推进VK2809和VK0214的临床开发，预计VK2809的2b期VOYAGE研究初步数据将在2022年公布 [31][32] - 公司计划通过新的S-3注册声明和ATM股权融资机制来管理财务资源，尽管目前没有近期的资本需求 [47] - 公司认为VK2809在治疗NASH和纤维化方面具有最佳潜力，并对其在代谢和脂质紊乱治疗中的广泛应用前景持乐观态度 [48][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为VK2809在减少肝脏脂肪和血浆脂质方面表现出卓越的低剂量效力和持久效果，具有成为NASH治疗领域最佳药物的潜力 [27][28] - 管理层对VK0214的1期试验结果表示满意，并认为其在XALD治疗中具有潜在的治疗益处 [36][38] - 管理层预计VK2809的2b期VOYAGE研究数据将在2022年公布，并认为VK0214的1b期试验将在2022年提供初步结果 [32][45] 问答环节所有提问和回答 问题: VK2809的VOYAGE研究入组进度如何 - 公司预计入组可能会延续到2022年，尽管在2021年上半年入组速度保持稳定，但未看到预期的加速 [52][53] 问题: VK0214的机制特异性 - VK0214通过激活甲状腺激素β受体来调节ABCD2的表达，从而可能改善XALD患者的代谢异常，但其具体机制尚不完全清楚 [56][57] 问题: VK0214的剂量选择依据 - 公司根据1期试验中观察到的脂质减少效果和剂量依赖性暴露选择了20mg和40mg作为1b期试验的起始剂量 [68][69] 问题: VK2809的竞争对手动态 - 公司认为GLP-1机制在NASH治疗中具有潜力，尤其是其对代谢综合征的多重影响 [96] 问题: VK0214的1b期试验设计 - 1b期试验将评估VK0214在28天治疗期内对XALD患者的安全性和有效性，预计初步结果将在2022年公布 [116][117] 问题: VK2809的VOYAGE研究入组是否受GLP-1治疗影响 - 接受GLP-1治疗的患者不会被排除在VOYAGE研究之外，但需要在入组前保持稳定剂量至少6个月 [107]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 12340 El Camino Real, Suite 250 San Diego, California 92130 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) For the transition period from to (I.R.S. Employer Identification Number) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-37355 For the quarterl ...

业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量和脂质减少，8周后总脂质减少了79.5%[22] - VK2809在治疗NASH模型中，8周后肝纤维化显著改善，纤维化减少50.2%[30] - VK2809在8周治疗中，甘油三酯和胆固醇分别减少了64.6%和70.0%[22] - VK2809治疗组在12周内达到≥30%肝脂肪减少的患者比例为88%，而安慰剂组为0%[47] - VK2809治疗组中，70%的患者显示肝脂肪减少≥50%[47] - VK2809在12周内显著降低LDL-C，5 mg QD组的平均变化为-23.7 mg/dL，10 mg QOD组为-27.1 mg/dL，10 mg QD组为-28.3 mg/dL[43] - VK2809在12周内对肝脂肪的相对减少显著，5 mg QD组的相对变化为-53.8%（p=0.0001），10 mg QOD组为-56.5%（p=0.0018），10 mg QD组为-59.7%（p=0.0004）[45] - VK2809在16周时的中位数肝脂肪相对变化为-48.7%（VK2809 5 mg QD）和-45.4%（VK2809联合）[55] - VK2809在治疗后4周内，70%的患者仍保持肝脂肪减少的反应[65] - VK2809在MRI-PDFF评估中显示出显著的肝脂肪减少，且在不同基线脂肪含量的患者中均保持一致[59] 用户数据 - VK2809的临床数据表明，减少肝脂肪与NAS改善之间存在相关性[18] - VK2809的治疗效果与长期组织学改善的可能性相关[47] - VK2809在不同NASH风险因素患者中表现出一致的疗效，包括ALT升高、BMI、以及西班牙裔人群[65] 新产品和新技术研发 - VK0214目前正在进行I期临床研究，针对X-ALD的治疗[8] - VK0214已获得FDA孤儿药资格[92] - VK0214的1期研究正在健康志愿者中进行[92] - VK0214的1b期概念验证研究计划于2021年在X-ALD患者中进行[92] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA水平降低，肝脏C26:0减少15%[89] - VK0214在脑部C20:0和C26:0的减少幅度分别为19%和15%[89] - VK0214在脊髓C26:0的减少幅度为34%[89] - VK0214在6周内实现快速的VLCFA减少，且在25周内持续进展[92] 未来展望 - VK2809的临床试验正在进行中，Phase 2b VOYAGE试验针对生物组织确认的NASH[9] - VK2809的治疗效果支持在NAFLD和高LDL-C患者中的概念验证研究[34] - VK2809的安全性和耐受性良好，未出现严重不良事件（SAEs）[34] - VK2809的耐受性良好，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[64] 财务数据 - 2020年现金消耗为27,252,000美元[95] - 截至2020年12月31日，投资总额为248,386,000美元[95]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用为1150万美元，同比增长350万美元，主要由于临床试验、药物候选制造、薪资福利和股票补偿费用增加，部分被临床前研究费用减少所抵消 [13] - 2021年第一季度一般及行政费用为270万美元，同比下降30万美元，主要由于股票补偿、法律和专利服务、薪资福利和差旅费用减少，部分被专业费用和保险费用增加所抵消 [14] - 2021年第一季度净亏损为1400万美元，每股亏损019美元，同比净亏损增加430万美元，主要由于研发费用增加，部分被一般及行政费用减少和利息收入下降所抵消 [15] - 截至2021年3月31日，公司持有现金、现金等价物和短期投资总计2417亿美元，较2020年12月31日的2484亿美元略有下降 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - VK2809项目：继续推进用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和纤维化的Phase 2b VOYAGE研究，目标招募约340名患者，预计2021年下半年完成招募 [8][24][27] - VK0214项目：Phase 1首次人体研究进展顺利，预计近期完成健康志愿者给药，计划2021年年中启动Phase 1b研究，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD） [9][32] 公司战略和发展方向 - VK2809项目：公司认为该药物在NASH和纤维化治疗中具有最佳潜力，计划推进Phase 3开发，并已完成配方研究和肝损伤患者研究 [18][28][29] - VK0214项目：公司认为该药物在X-ALD治疗中具有创新性，期待评估其对关键生物标志物的影响 [30][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2021年运营费用将同比增长50%至70%，主要由于临床试验相关的外部支出增加 [57][79] - 公司认为VK2809在NASH治疗中具有竞争力，特别是在心血管指标改善方面，预计Phase 2b数据将支持其作为口服药物的竞争力 [51] - 公司预计VK2809的12周中期分析数据将在2022年初公布，具体时间取决于患者招募完成后的数据处理时间 [73] 问答环节所有提问和回答 问题: 是否考虑进行F4肝硬化NASH研究 - 公司目前未计划进行F4肝硬化NASH研究，未来决策将基于Phase 2b的纤维化组织学数据 [37] 问题: VK0214的PoC研究结构和规模 - 公司未披露具体结构，但将包括有限剂量和少量患者，更多细节将在研究启动时公布 [39] 问题: VK2809的配方和肝损伤研究数据是否会公布 - 公司不计划在即将召开的会议上公布这些数据，配方研究旨在开发更商业化的形式，肝损伤研究未发现安全性风险 [44] 问题: 现金储备是否足以支持Phase 3研究 - 公司认为现有现金储备足以支持VK2809的Phase 3研究和VK0214的Phase 3研究 [45] 问题: VK2809的配方选择和Phase 3推进 - 公司已完成配方研究，认为无需额外步骤即可推进Phase 3，预计Phase 2b数据将支持其竞争力 [50][51] 问题: VK0214的Phase 1数据公布时间 - 公司预计在2021年上半年公布Phase 1数据，Phase 1b数据可能在2022年公布 [52] 问题: VK2809的合作伙伴兴趣 - 公司认为合作伙伴对12周数据和12个月组织学数据均有兴趣，但具体时间点尚不确定 [80] 问题: VK2809的招募动态和次要终点 - 公司预计美国招募将占主导，未披露纤维化分层的具体数据，次要终点未披露统计假设 [85][86] 问题: VK0214的Phase 1b研究设计 - 公司未计划控制背景治疗，预计注册终点将集中在12至24个月的功能改善 [89]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-37355 VIKING THERAPEUTICS, INC. Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act | Title of Each Class | Trading Symbo ...

业绩总结 - VK2809在生物组织确认的NASH模型中，经过8周治疗后，肝脂肪含量减少70.0%[22] - VK2809在治疗中，甘油三酯减少64.6%，胆固醇减少79.5%，NAS评分改善39.7%[22] - VK2809在8周治疗后，肝纤维化显著降低，胶原蛋白减少50.2%，羟脯氨酸减少60.2%[30] - VK2809的每日一次口服剂型，显示出良好的耐受性且无毒性证据[23] - VK2809在12周内的LDL-C平均变化为5 mg QD组-23.7 mg/dL，10 mg QOD组-27.1 mg/dL，和10 mg QD组-28.3 mg/dL[43] - VK2809在12周内的肝脂肪中位基线为12.0%，5 mg QD组的最大减少为78%[45] - VK2809在12周内使88%的患者的肝脂肪含量减少≥30%，其中所有接受5 mg剂量的患者均有此效果，70%的患者减少≥50%[65] - VK2809在16周时的中位数肝脂肪相对变化为-48.7%（VK2809 5 mg QD组）和-33.4%（VK2809 10 mg QOD组），相较于安慰剂组的-18.7%[55] - VK2809在治疗期间未观察到严重不良事件（SAEs），且各组间的停药情况平衡[60] - 截至2020年12月31日，公司的现金消耗为27,252,000美元[95] - 截至2020年12月31日，公司总投资为248,386,000美元[95] 用户数据 - VK2809的临床数据表明，减少肝脂肪与NAS改善之间存在相关性[18] - VK2809的联合组在12周内显示出88%的反应率，70%的患者肝脂肪减少≥50%[47] - VK2809在高血压患者（基线BP≥140 mmHg）的肝脂肪减少为-54.9%（p=0.0167）[53] - VK2809在基线BMI≥30 kg/m²患者的肝脂肪减少为-58.0%（p=0.0002）[53] - VK2809在12周内的ALT> xULN患者的肝脂肪减少为-49.6%（p=0.027）[53] 新产品和新技术研发 - VK0214目前正在进行I期临床研究，针对X-ALD的治疗[8] - VK2809的IIb期VOYAGE试验正在进行中，针对生物组织确认的NASH[8] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA水平降低，肝脏C26:0减少15%[89] - VK0214在脑部C20:0和C26:0的减少幅度分别为19%和15%[89] - VK0214在脊髓中的C26:0水平降低了34%[89] - VK0214在6周内实现了快速的VLCFA减少，且在25周内持续有效[92] - 公司已获得FDA的孤儿药地位，表明其在X-ALD治疗中的潜力[92] - VK0214的临床试验正在进行中，计划于2021年在X-ALD患者中进行1b期概念验证研究[92] 市场扩张和并购 - 公司在代谢和内分泌疾病领域专注于新型治疗药物[97] - VK2809的开发支持在活检确认的NASH患者中进一步研究[67] 负面信息 - VK2809在治疗后4周内维持了肝脂肪的显著减少，70%的VK2809患者在停药28天后仍保持反应[65] - VK2809的耐受性良好，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[64] - VK2809在临床试验中未发现与阿托伐他汀的药物相互作用[67]

业绩总结 - VK2809在生物组织确认的NASH模型中，经过8周治疗后，肝脂肪含量减少70.0%[22] - VK2809在治疗中，甘油三酯减少64.6%，胆固醇减少79.5%，NAS评分减少39.7%[22] - VK2809的临床2b试验（VOYAGE）正在进行中，针对生物组织确认的NASH患者[8] - VK2809的治疗效果与长期组织学改善的可能性相关[47] - VK2809在NASH的二期临床试验中显示出显著的肝脏脂肪含量和脂质减少[97] 用户数据 - VK2809治疗组在12周内达到≥30%肝脂肪减少的患者比例为88%，而安慰剂组为0%[47] - VK2809治疗组中，70%的患者显示肝脂肪减少≥50%[47] - VK2809在12周内显著降低LDL-C，5 mg QD组的平均变化为-23.7 mg/dL，10 mg QOD组为-27.1 mg/dL，10 mg QD组为-28.3 mg/dL[43] - VK2809在12周内对肝脂肪的相对减少显著，5 mg QD组的相对变化为-53.8%（p=0.0001），10 mg QOD组为-56.5%（p=0.0018），10 mg QD组为-59.7%（p=0.0004）[45] 新产品和新技术研发 - VK0214针对X-ALD的临床试验目前处于第一阶段[9] - VK0214已获得FDA孤儿药资格，正在进行健康志愿者的第一阶段研究[92] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA水平降低，肝脏C26:0减少15%[89] - VK0214在脑部C20:0和C26:0的减少幅度分别为19%和34%[89] 市场扩张和并购 - VK0214在X-ALD患者中的第一阶段概念验证研究计划于2021年进行[92] 负面信息 - VK2809在治疗期间未观察到其他肝功能测试与安慰剂组显著不同[62] - VK2809在治疗期间对心血管标志物（如troponin和CK-MB）没有临床意义的变化[63] 其他新策略和有价值的信息 - VK2809的选择性TRβ激动剂特性，显示出在NASH和纤维化方面的广泛代谢益处[30] - VK2809的独特药物特性使其在肝脏选择性激活，可能降低系统性副作用风险[19] - VK2809的安全性和耐受性良好，未出现严重不良事件（SAEs）[34] - VK2809在治疗后4周内维持了肝脂肪的显著减少，70%的VK2809患者在停药28天后仍保持反应[65] - VK2809在降低血浆脂质方面表现出显著效果，可能带来长期心血管益处[65] - 2020年现金消耗为27,252,000美元，投资总额为248,386,000美元[95] - 截至2020年12月31日，流通股数为73,216,000股，期权和限制性股票单位为4,051,000股，认股权证为5,245,000股，总股份为82,512,000股[95]

业绩总结 - VK2809在8周内显著降低了肝脏脂肪，三酰甘油减少了70.0%，胆固醇减少了64.6%，总脂质减少了79.5%，NAS评分减少了39.7%[22] - VK2809在12周的临床试验中，5 mg QD组LDL-C减少23.7 mg/dL，10 mg QOD组减少27.1 mg/dL，10 mg QD组减少28.3 mg/dL[36] - VK2809在12周内的治疗中，88%的患者实现了≥30%的肝脂肪减少，70%的患者实现了≥50%的减少[41] - VK2809在12周内的中位基线肝脂肪为11.7%，治疗后达到6.0%[44] - VK2809在16周时的中位相对变化为-45.4%，而安慰剂组为-2.0%[47] - VK2809治疗组的ALT和AST水平在12周时相较于安慰剂组显著降低[50] - VK2809在治疗后4周内，70%的患者仍保持响应状态[54] - VK2809在治疗期间，LDL-C和甘油三酯等血浆脂质显著降低，提示潜在的长期心血管益处[54] - VK0214在6周和25周内分别实现了血浆VLCFA的显著减少，减少幅度分别为48%和82%[67] - VK0214在多种组织中观察到显著的VLCFA减少，脊髓C26:0减少了15%，大脑C20:0减少了34%[69] 用户数据 - VK2809的临床数据表明，减少肝脏脂肪与NAS改善之间存在相关性，显示出其在NASH治疗中的潜力[16] - VK2809的治疗在动物模型中表现出良好的耐受性，没有毒性证据[22] - VK2809的耐受性良好，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[53] - VK2809的临床试验显示出在高风险人群中的一致疗效[55] - VK0214在ABCD1缺失模型中显示出长期暴露后对中枢神经系统的积极影响[67] 未来展望 - VK2809的Phase 2b VOYAGE试验正在进行中，针对NASH的治疗效果持续评估[8] - VK0214目前正在进行Phase 1研究，针对X-ALD的疗效评估[8] - VK0214已获得FDA的孤儿药资格，显示出其在X-ALD治疗中的潜力[71] - VK0214的临床试验计划于2021年在X-ALD患者中进行[71] 新产品和新技术研发 - VK2809的独特药物特性使其在肝脏选择性激活TRβ，可能降低系统性副作用的风险[18] - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗方案，临床项目展示了最佳的疗效数据[7] - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗药物，展示了最佳的临床疗效数据[74] 财务信息 - 截至2020年9月30日，公司现金消耗为20,334,000美元，投资总额为255,304,000美元[72] - 公司总股份（包括期权、限制性股票单位和认股权证）为82,448,000股[72]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度研发费用为900万美元，同比增长38%，主要由于临床试验、薪资福利和股票薪酬增加 [15] - 2020年第四季度一般及行政费用为220万美元，同比下降8%，主要由于法律和专利服务、专业费用及薪资福利减少 [16] - 2020年第四季度净亏损为1090万美元，每股亏损0.15美元，同比增加45%，主要由于研发费用增加 [17] - 2020年全年研发费用为3190万美元，同比增长35%，主要由于临床试验、薪资福利、股票薪酬及药物生产费用增加 [18] - 2020年全年一般及行政费用为1070万美元，同比增长18%，主要由于股票薪酬、薪资福利及保险费用增加 [19] - 2020年全年净亏损为3950万美元，每股亏损0.54美元，同比增加53%，主要由于研发和行政费用增加 [20] - 截至2020年底，公司现金及短期投资总额为2.484亿美元，同比下降9.8% [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品VK2809在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和高胆固醇血症患者的12周2期临床试验中表现出显著疗效，肝脏脂肪含量中位数减少45%，70%的患者在16周后仍保持30%以上的肝脏脂肪减少 [23][25] - VK2809在2b期VOYAGE试验中继续推进，目标招募340名患者，预计2021年下半年完成招募 [28][30] - 2020年启动了VK0214的1期临床试验，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD），预计2021年上半年完成 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - VOYAGE试验在美国和海外继续推进，尽管疫情导致招募进度放缓，但大多数试验中心保持开放 [30] - 公司计划在2021年增加更多美国和海外试验中心，预计总试验中心数量接近100个 [59] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进VK2809的3期开发准备工作，完成了药物配方研究和肝损伤患者研究 [31][33] - VK0214在X-ALD治疗中显示出潜力，可能成为该疾病的首个药物治疗选择 [40] - 公司任命了新的首席运营官和首席财务官，以支持长期发展 [37][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2020年是富有成效的一年，尽管面临疫情挑战，公司仍取得了重要进展 [7][39] - 预计2021年将完成VOYAGE试验的招募，并推进VK0214的1b期临床试验 [39][40] - 公司现金储备充足，预计能够支持多个关键临床里程碑的完成 [38][41] 其他重要信息 - 公司完成了VK2809的肝损伤患者研究，结果显示药物在不同程度肝损伤患者中均安全 [33] - VK2809的配方研究显示，片剂和软胶囊均具有良好的药代动力学特性，为未来剂型选择提供了灵活性 [32] 问答环节所有的提问和回答 问题: VK2809的12周MRI数据何时公布 - 预计在完成招募后4-5个月内公布数据，可能在2022年初 [46] 问题: VK0214的1b期临床试验启动时间 - 预计在2021年年中启动，具体时间取决于1期试验结果 [47] 问题: 疫情对VOYAGE试验招募的影响 - 疫情导致招募进度放缓，公司计划增加更多试验中心以加快招募 [59][69] 问题: 2021年研发费用预期 - 预计2021年运营费用将比2020年增加50%，主要由于研发费用增加 [61] 问题: VK2809在肝损伤患者中的安全性 - 研究显示VK2809在不同程度肝损伤患者中均安全，仅在严重肝损伤患者中观察到轻微的药代动力学变化 [78][79] 问题: VOYAGE试验的52周活检数据收集情况 - 尽管疫情导致部分访视延迟，但52周活检数据收集进展顺利 [85] 问题: X-ALD试验的主要终点 - 公司尚未与FDA讨论注册终点，但预计步态和平衡相关终点可能成为重点 [89] 问题: VK2809的配方选择 - 公司正在评估片剂和软胶囊配方，片剂可能更适合联合用药，软胶囊可能更适合单药治疗 [70] 问题: 竞争格局和非侵入性NASH诊断进展 - 公司密切关注竞争格局，特别是Intercept的监管进展和FGF21药物的数据 [115][116] - 非侵入性NASH诊断尚未得到FDA验证，活检仍是金标准 [117]