财务表现 - Vanda Pharmaceuticals最新季度每股亏损0.50美元，优于Zacks共识预期的0.55美元亏损，较去年同期0.07美元亏损扩大，经非经常性项目调整后呈现9.09%的盈利惊喜 [1] - 公司过去四个季度中有三次超过共识EPS预期，上一季度实际每股亏损0.08美元，较预期0.14美元亏损带来42.86%的惊喜 [1][2] - 2025年3月季度营收达5004万美元，超过共识预期6.47%，较去年同期4746万美元增长5.4%，过去四个季度中三次超营收预期 [2] 市场表现与展望 - 公司股价年初至今下跌8.8%，表现逊于标普500指数4.7%的跌幅 [3] - 当前Zacks Rank评级为3（持有），预计短期内表现与市场同步，未来季度共识EPS预期为-0.18美元（对应营收5525万美元），当前财年EPS预期-1.12美元（对应营收2.25亿美元） [6][7] - 行业排名显示医疗-生物医学与遗传学行业位列Zacks 250多个行业前35%，历史数据显示前50%行业表现优于后50%行业超2倍 [8] 同业比较 - 同业公司Prime Medicine预计将报告季度每股亏损0.32美元，同比恶化27.3%，营收预期458万美元，较去年同期增长676.3% [9] - Prime Medicine的季度EPS共识预期在过去30天内未发生变动，与Vanda形成对比 [9] 盈利预测关联性 - 实证研究表明短期股价变动与盈利预测修正趋势高度相关，Zacks Rank工具利用此规律构建投资评级 [5] - Vanda在本次财报发布前的盈利预测修正趋势呈现混合状态，未来修正方向可能随最新财报数据调整 [6]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为5000万美元，较2024年第一季度的4750万美元增长5%，增长主要源于FNAP（Fanapt）因双相情感障碍商业化推出带来的收入增长 [18] - 2025年第一季度FNAP净产品销售额为2350万美元，较2024年第一季度的2060万美元增长14%，增长主要归因于销量增加 [19] - 2025年第一季度HETLIOZ净产品销售额为2090万美元，较2024年第一季度的2010万美元增长4%，增长归因于扣除折扣后的价格上涨，部分被销量下降抵消 [19] - 2025年第一季度PONVORY净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度的680万美元下降18%，下降归因于销量减少 [21] - 2025年第一季度公司净亏损2950万美元，而2024年第一季度净亏损410万美元，净亏损反映了与Anaptis的独家全球许可协议费用及商业活动增加的支出 [23] - 2025年第一季度所得税收益为790万美元，2024年第一季度为50万美元 [23] - 2025年第一季度运营费用为9110万美元，2024年第一季度为5670万美元，增加3440万美元，主要由研发、销售和行政费用及法律等公司活动费用增加导致 [24] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.409亿美元，较2024年12月31日减少3370万美元，减少反映了与Anaptis的许可协议费用支出 [25] - 公司重申2025年总营收指引，并更新指引包括年末现金，预计2025年Fanapt、Hetlioz和Pomvori总营收在2.1亿 - 2.5亿美元之间，年末现金在2.8亿 - 3.2亿美元之间，此营收范围意味着2025年较2024年全年营收增长626% [30] 各条业务线数据和关键指标变化 Fanapt - 2025年第一季度总处方量较2024年第一季度增加约14%，净产品销售额增长14%，新患者启动量（新品牌处方量）增长近三倍 [9] - 2025年4月25日当周总处方量达到2000份，成为增长最快的非典型抗精神病药物之一 [9] - 销售团队持续扩张，2024年第一季度末约50人，目前约250人，预计年中增至约300人 [27] - 2025年4月面对面拜访次数比2025年第一季度月平均次数高43%，比2024年第四季度月平均次数高73%，比2024年第一季度月平均次数高超500% [27] - 已完成超1100个处方医生意识项目，2025年第一季度完成项目数量比2024年第四季度高29% [28] HETLIOZ - 尽管面临两年多的仿制药竞争，2025年第一季度仍保持最大市场份额 [9] - 净产品销售额受专业药房客户库存变化影响，未来可能因库存水平降低或购买时间不确定而波动，且可能因仿制药竞争而显著下降 [20] PONVORY - 2025年第一季度净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度下降18%，下降归因于销量减少 [21] - 正在组建专业销售团队，预计年中增至40人，近期加强了销售领导团队 [28] - 2025年4月新患者处方量创商业推出以来新高 [28] - 处方医生意识项目持续扩展，2025年第一季度完成项目数量比2024年第四季度多38% [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司进入新增长阶段，拥有多种商业化产品和丰富创新产品线，致力于通过研发和商业活动推动业务增长 [7] - 扩大销售团队，加强市场推广，提高产品知名度和市场份额 [26] - 持续投入研发，推进多个药物的临床试验和审批进程，如Tradipitant、Vicente、IMC Dolemo等 [10][11][12] - 行业面临仿制药竞争、医保政策变化等挑战，如Medicare福利重新设计可能对产品毛利率产生负面影响 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入新增长阶段，多个产品商业化进展良好，研发管线丰富，有望在2026年实现六个产品商业化 [7][29] - 尽管面临仿制药竞争和医保政策变化等挑战，但公司对未来增长充满信心，预计商业活动将推动收入增长 [26][30] 其他重要信息 - 公司员工首次超过400人，创22年新高 [8] - 公司提醒投资者，电话中的陈述可能包含前瞻性声明，存在风险和不确定性，建议投资者阅读相关报告和文件 [4][5] 问答环节所有提问和回答 问题1: 对于milseperidone（Basanti）在治疗重度抑郁症的研究中，希望看到怎样的安慰剂调整变化以获得有竞争力的产品形象？ - 公司未预先设定具体幅度，主要终点是与安慰剂相比的基线变化，且抗抑郁药物在HAM D或MADRS反应上的差异不一定代表药物优劣，因为重度抑郁症研究存在很大变异性 [35] 问题2: 社交焦虑症的3期研究设计、样本量设定及何时能获得数据？ - 研究预计今年第三季度开始，关于数据获取时间暂无法回答，研究设计可参考即将发表的之前研究，采用经典设计，使用TRiR测试在TRiEAR初治患者中进行 [36][37] 问题3: tradipitant用于胃轻瘫的最新策略、获批理由及下一步进展时间，最佳情况下是重新提交药物审查还是FDA会做出类似PDUFA的决定？ - 仍处于同一审查周期，去年9月收到完整回复信，有机会申请听证会，但流程复杂，目前已申请，希望尽快得知CDER是否建议专员举行听证会，之后专员再做决定，无需重新提交申请 [39][40][41] 问题4: Fanapt的直接面向消费者（DTC）广告活动将持续多久、如何衡量投资回报、是否有成效以及主要针对双相情感障碍还是精神分裂症患者？ - 第一季度启动了针对双相情感障碍和Ponvori的DTC广告活动，同时努力提高公司品牌知名度，收到良好反馈，表明该市场对促销敏感，DTC广告活动富有成效，主要针对双相情感障碍患者 [46] 问题5: Bisanti在即将举行的ASCP会议上的展示重点是什么？ - 研究发现milsopuridone与iloperidone在体内可快速相互转化，将在会议上公布两项关键研究，一项是单次急性剂量交叉研究，另一项是多次给药至稳态再交叉研究，这些研究证实了两者在低剂量和高剂量下的生物等效性，并间接表明线性关系 [48][49] 问题6: 欧洲抗精神病药物市场机会、未满足需求以及公司在欧洲销售药物的能力，是否收到120天问题？ - 已收到120天问题，正在积极处理，欧洲抗精神病药物定价和报销困难，但对长效注射剂有需求，公司认为需先获得口服药物批准，再推进长效注射剂，公司在德国有强大营销和销售团队，对德国市场有较好了解 [51][52] 问题7: Behzanti在重度抑郁症的总市场机会有多大，若成功是否会直接与CAPLYTA竞争？ - Behzanti与CAPLYTA处于同一领域，研究设计相似，针对治疗抵抗性抑郁症和辅助治疗，采用一日一次给药，与CAPLYTA目标人群相似，公司认为Fanapt在耐受性方面可能优于CAPLYTA和其他竞争对手 [58][59] 问题8: Bisanti的脂质酯制剂作为长效注射剂何时进入临床？ - Fanapt长效注射剂已启动3期研究，Bisanti长效注射剂仍处于制剂阶段，但由于Bisanti有末端羟基，适合开发脂质酯，不同长度的脂质酯可使药物在血液中持续不同时间 [61]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为5000万美元，较2024年第一季度的4750万美元增长5%，增长主要源于FNAP因双相情感障碍商业化推出带来的收入增长 [18] - 2025年第一季度净亏损2950万美元，而2024年第一季度净亏损410万美元，净亏损反映了与Anaptis的独家全球许可协议支付的1500万美元相关费用以及Fanapt和Ponvory商业推出带来的商业活动增加 [24] - 2025年第一季度所得税收益为790万美元，2024年第一季度为50万美元 [24] - 2025年第一季度运营费用为9110万美元，2024年第一季度为5670万美元，增加的3440万美元主要由与Anaptis的许可协议相关的研发费用、商业产品的SG&A费用以及法律和其他公司活动费用增加所致 [25] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.409亿美元，较2024年12月31日减少3370万美元，减少是由于支付与Anaptis的许可协议费用 [27] - 公司重申2025年总营收指引，并更新指引包括2025年底现金，预计2025年Fanapt、Hetlioz和Pomvori总营收在2.1亿 - 2.5亿美元之间，2025年底现金在2.8亿 - 3.2亿美元之间，该营收范围意味着2025年较2024年全年营收增长626% [32] 各条业务线数据和关键指标变化 Fanapt - 2025年第一季度净产品销售额为2350万美元，较2024年第一季度的2060万美元增长14%，增长主要归因于销量增加，总处方量增加约14%，新患者启动量（新品牌处方量）增长近三倍 [20] - 4月25日当周总处方量达到2000份的里程碑，使其成为增长最快的非典型抗精神病药物之一 [9] - 公司宣布将精神病学销售团队扩大至约300名代表 [8] HETLIOZ - 2025年第一季度净产品销售额为2090万美元，较2024年第一季度的2010万美元增长4%，增长归因于扣除折扣后的价格上涨，部分被销量下降抵消 [20] - 尽管面临两年多的仿制药竞争，HETLIOZ在第一季度仍保持最大市场份额 [9] PONVORY - 2025年第一季度净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度的680万美元下降18%，下降归因于销量减少 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进入新的增长阶段，拥有多种商业化产品和丰富的创新产品线 [7] - 扩大销售团队，包括将Fanapt销售团队扩大至约300名代表，将Ponvory销售团队扩大至约40名代表 [8][10] - 开展多项临床研究和新药申请，如Tradipitant、Visanti、Imsidolumab等的新药申请或生物制品许可申请 [10][11][15] - 行业面临仿制药竞争，如HETLIOZ面临多年仿制药竞争，且未来可能因持续的仿制药竞争导致销售额下降 [21] - 行业受到医保政策变化影响，如Medicare福利重新设计可能对公司产品的毛利润产生负面影响 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Fanapt和Ponvory的商业推出将在2025年及以后推动收入增长，Fanapt有望按季度增长，但其增长可能被HETLIOZ收入的波动或下降所抵消 [28][34] - 公司为促进未来收入增长进行有条件投资，包括研发投资和商业投资，早期现金消耗可能较高，但有望在未来带来收入增长 [34] 其他重要信息 - 公司员工首次超过400人，达到22年以来的最高水平 [7] - 公司完成了400多次Fanapt处方医生意识项目，2025年第一季度完成的项目数量比2024年第四季度高29% [30] - PONFORY处方医生意识项目持续扩大，2025年第一季度完成的项目数量比2024年第四季度多38% [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2026年milseperidone或Basanti的MDD三期数据读出时，希望看到怎样的安慰剂调整变化以获得有竞争力的产品形象 - 公司未预先设定幅度，主要终点将是与安慰剂相比的基线变化，因为抗抑郁药物研究中HAM D或MADRS反应存在很大变异性，不能仅以此判断药物优劣 [38] 问题2: 社交焦虑症三期研究的设计、样本量设定以及何时能获得数据 - 研究预计今年第三季度开始，设计可参考即将发表的之前研究，采用TRiR测试在TRiEAR初治患者中进行经典设计，暂无法回答获取数据时间 [39][40] 问题3: tradipitant用于胃轻瘫的最新策略、获批理由、下一步消息时间以及最佳情况下是重新提交药物审查还是FDA做出PDUFA类型决定 - 仍处于同一审查周期，去年9月收到完整回复信，按规定有机会申请听证，但过程复杂，FDA是否举行听证不确定，目前已申请启动该流程，希望尽快得到CDER是否向专员提议举行听证的答复，无需重新提交申请 [43][45] 问题4: Fanapt的直接面向消费者（DTC）广告活动将持续多久、如何衡量投资回报率、是否有成效以及主要针对双相还是精神分裂症患者 - 第一季度启动了针对双相情感障碍和Ponvory的DTC广告活动，同时努力提高Vanda品牌知名度，收到了良好反馈，表明该市场对促销敏感，DTC广告活动富有成效，主要针对双相情感障碍患者 [50][51] 问题5: Bisanti即将在ASCP会议上的展示应关注哪些方面 - 展示将包含两项关键研究，一项是单次急性剂量交叉研究，另一项是多剂量至稳态最大剂量后的交叉研究，这些研究证实了milsopuridone和iloperidone在低剂量和高剂量下的生物等效性，并间接表明了线性关系 [53][54] 问题6: 如何看待欧洲抗精神病药物市场机会、未满足需求以及公司在欧洲销售药物的能力，是否收到120天问题 - 已收到120天问题并正在积极处理，欧洲抗精神病药物定价和报销困难，但对长效注射剂有需求，公司认为这是一个两步走的过程，公司在德国有强大的营销和销售团队，对德国市场动态有较好了解 [55][56] 问题7: Behzanti在重度抑郁症中的总市场机会以及是否会与CAPLYTA直接竞争 - Behzanti与CAPLYTA处于同一领域，研究设计相似，针对治疗抵抗性抑郁症和辅助治疗，Behzanti采用每日一次给药，与CAPLYTA人群相似，公司认为Behzanti在耐受性方面可能优于CAPLYTA等竞争对手 [61][63] 问题8: Bisanti的脂质酯长效注射剂何时进入临床 - Fanapt长效注射剂已启动三期研究，Bisanti长效注射剂仍处于配方阶段，但由于Bisanti有末端羟基，适合开发脂质酯，不同长度的脂质酯可实现不同的药物血药浓度持续时间 [65]

Fanapt业务数据关键指标变化 - 2025年第一季度Fanapt总处方量较2024年第一季度增长14%，新品牌处方量增长近三倍，4月25日当周总处方量达2000份[6][8][10] - 2025年第一季度Fanapt净产品销售额为2350万美元，较2024年第一季度增长14%[7] 多产品总净产品销售额数据关键指标变化 - 2025年第一季度Fanapt、HETLIOZ和PONVORY总净产品销售额为5000万美元，较2024年第一季度增长5%[7] HETLIOZ业务数据关键指标变化 - 2025年第一季度HETLIOZ净产品销售额为2090万美元，较2024年第一季度增长4%[7] PONVORY业务数据关键指标变化 - 2025年第一季度PONVORY净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度下降18%[7] 公司净亏损数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损2950万美元，而2024年第一季度净亏损410万美元[7][20] - 2025年第一季度净亏损为29494美元，2024年同期为4146美元，亏损扩大[29] 公司现金、现金等价物和有价证券数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.409亿美元，较2024年12月31日减少3370万美元[7] 公司员工数量变化 - 公司员工数量首次超过400人，达到22年以来的最高水平[3] 公司营收和现金指引 - 公司重申2025年总营收指引为2.1亿至2.5亿美元，更新指引预计年末现金为2.8亿至3.2亿美元[21] 产品NDA受理情况 - Bysanti治疗双相I型障碍和精神分裂症的NDA已获受理，PDUFA目标行动日期为2026年2月21日；tradipitant治疗晕动病的NDA已获受理，PDUFA目标行动日期为2025年12月30日[6][13][18] 公司总营收数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为50041美元，2024年同期为47462美元，同比增长5.43%[29] 公司每股净亏损数据关键指标变化 - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损均为0.50美元，2024年同期均为0.07美元[29] 公司现金及现金等价物数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为111796美元，2024年12月31日为102316美元，增长9.27%[31] 公司可销售证券数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，可销售证券为229112美元，2024年12月31日为272327美元，下降15.86%[31] 公司总资产数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，总资产为631936美元，2024年12月31日为656204美元，下降3.69%[31] 公司总负债数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，总负债为120519美元，2024年12月31日为117658美元，增长2.43%[31] 公司股东权益数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，股东权益为511417美元，2024年12月31日为538546美元，下降5.04%[31] 公司研发费用数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为35712美元，2024年同期为21154美元，增长68.82%[29] 公司销售、一般和行政费用数据关键指标变化 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为50084美元，2024年同期为30085美元，增长66.47%[29]

新药申请进展 - 美国FDA已受理Bysanti™（milsaperidone）的新药申请，且目前未发现潜在的审评问题 [1] - FDA设定的新药申请审评决定目标日期为2026年2月21日 [1] 药物特性与临床数据 - Bysanti™是一种新化学实体，被发现是伊潘立酮的活性代谢物，口服后可快速转化为伊潘立酮 [2] - 临床研究显示，在单次和多次给药研究中，Bysanti™与伊潘立酮在低剂量和高剂量下均具有生物等效性 [2] - 该药物的疗效和安全性得到伊潘立酮处方信息中描述的临床研究支持，包括针对精神分裂症急性发作的两项研究、针对双相I型障碍躁狂或混合发作的一项研究以及一项精神分裂症复发预防研究 [4] - 其安全性还得到数千名临床研究患者使用伊潘立酮的数据支持，以及超过80,000患者年的上市后使用经验支持 [4] - Bysanti™属于非典型抗精神病药物，对α1肾上腺素能受体以及某些血清素和多巴胺受体具有强亲和力 [6] 研发管线与未来潜力 - Bysanti™目前正作为重度抑郁症的每日一次辅助治疗药物进行临床研究开发，结果预计于2026年公布 [5] - 米那哌隆独特的理化特性使其适合开发脂质酯，为未来研发长效注射剂型提供了可能性 [4] - 若获FDA批准，Bysanti™将有资格获得5年的监管数据独占期 [5] - 当前与Bysanti™相关的专利申请若获授权，其专利独占期可能延长至2040年代 [5][8] 公司观点与市场机会 - 公司管理层认为，该新化学实体与伊潘立酮的生物等效性这一非凡发现，为Bysanti™的高效开发铺平了道路，并为进一步探索该分子的其他治疗应用开辟了新机遇 [7] - 若获批，Bysanti™预计将于2026年在美国上市销售 [8]

文章核心观点 Vanda Pharmaceuticals Inc.宣布将于2025年5月7日市场收盘后公布2025年第一季度业绩，并将举办电话会议讨论相关财务结果和公司活动 [1][2] 业绩公布 - 公司将于2025年5月7日市场收盘后公布2025年第一季度业绩 [1] 电话会议 - 公司将于2025年5月7日美国东部时间下午4:30举办电话会议，管理层将讨论2025年第一季度财务结果和其他公司活动 [2] - 国内拨打1 - 800 - 715 - 9871，国际拨打1 - 646 - 307 - 1963，使用密码9941754参与电话会议 [2] 网络直播与存档 - 电话会议将在公司网站www.vandapharma.com同步直播并存档，投资者需至少提前15分钟到网站注册、下载和安装必要音频软件 [3] 电话会议回放 - 电话会议回放从2025年5月7日美国东部时间晚上8:30开始，至2025年5月14日美国东部时间晚上11:59可访问 [4] - 国内回放拨打1 - 800 - 770 - 2030，国际拨打1 - 609 - 800 - 9909，密码9941754 [4] 公司介绍 - Vanda是一家全球领先的生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法以满足未被满足的医疗需求并改善患者生活 [5] 公司联系方式 - 公司高级副总裁、首席财务官兼财务主管Kevin Moran联系电话202 - 734 - 3400，邮箱[email protected] [6] - Collected Strategies的Jim Golden、Jack Kelleher和Dan Moore邮箱[email protected] [6]

公司动态 - Vanda Pharmaceuticals Inc 宣布FDA官员延迟了公司关于tradipitant治疗胃轻瘫的听证会请求[1] - 公司指责FDA将延迟归咎于新任专员Martin Makary和人员缩减而非自身责任[1] - Vanda指出FDA在过去十年中拒绝了所有关于新药审批的听证会请求[3] FDA相关争议 - FDA声称4月1日的人员缩减导致药物评估研究中心(CDER)至少延迟6个月提供听证会建议[2] - 公司反驳这一说法指出专员明确表示裁员不涉及科学家和评审人员[2] - CDER在之前案例中也曾要求相同或更长时间的延迟[2] 监管环境 - FDA被指控通过制定政策避免对其决策进行审查[4] - 司法部律师承认卫生与公众服务部未遵守法规[4] - 公司呼吁FDA恢复对法律的遵守并停止为非法行为辩护[5] 公司立场 - Vanda多年来一直倡导"透明度和常识"的监管文化[6] - 公司认为创新只能在民主而非官僚环境中蓬勃发展[6] - 呼吁FDA和司法部停止对抗创新者并开启决策透明新时代[6] 公司背景 - Vanda是一家专注于开发创新疗法解决高度未满足医疗需求的全球生物制药公司[7] - 公司致力于改善患者生活[7]

文章核心观点 公司宣布参加美国神经病学学会年会并展示关于新型疗法VCA - 894A的海报，该疗法针对特定基因突变定制，有显著治疗效果且获FDA孤儿药认定，有望满足未被满足的医疗需求 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加4月5 - 9日在加州圣地亚哥举行的美国神经病学学会年会 [1] 海报展示信息 - 4月9日展示标题为“用CMT2S患者特异性芯片器官模型转化IGHMBP2变异：基于ASO的个性化药物治疗拯救”的海报，展示环节为P - 12，编号11 - 017，演讲者是遗传学负责人Sandra Paulina Smieszek博士 [1] - 海报描述针对2S型夏科 - 马里 - 图思病特定基因突变定制的新型突破性疗法VCA - 894A的数据，其效果在Hesperos的人体芯片神经肌肉接头模型中得到证实，能改善神经肌肉功能 [1] - 海报除之前文章数据外，还将展示一些关于传导速度的未发表新数据，可通过DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102479访问全文 [1][3] 疗法相关信息 - VCA - 894A获FDA孤儿药认定，预计很快用于为其开发的特定患者 [2] - 海报中的实验平台有潜力推动基于基因理解和精准医学的治疗方法开发，满足未被满足的医疗需求 [2] 公司介绍 - 公司是全球领先的生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，以满足高度未被满足的医疗需求并改善患者生活 [5] 联系方式 - 公司高级副总裁、首席财务官兼财务主管Kevin Moran，电话202 - 734 - 3400，邮箱[email protected] [6] - Collected Strategies的Jim Golden、Jack Kelleher、Dan Moore，邮箱[email protected] [6]

文章核心观点 - 万达制药向美国食品药品监督管理局提交新药申请，若获批，药物有望2026年在美国上市，专利独占期或延至2040年代，且已开展针对重度抑郁症的三期临床试验 [1][3] 公司信息 - 万达制药是一家全球领先的生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，以满足未被满足的医疗需求并改善患者生活 [4] 药物信息 - 药物Bysanti™（米萨必利酮）属非典型抗精神病药物，是新化学实体，通过与大脑中多种神经递质受体相互作用实现治疗效果 [1][2] - 公司已向美国食品药品监督管理局提交新药申请，请求批准Bysanti™用于治疗急性双相I型障碍和精神分裂症，多项临床研究支持该申请 [1] - 若获批，Bysanti™有望2026年在美国上市，包括待决专利申请在内的独占期可能延至2040年代 [3] - 2024年第四季度，公司启动了Bysanti™作为重度抑郁症每日一次辅助治疗的三期临床试验，预计2026年出结果 [3]

公司基本信息 - 公司成立于2002年，2003年开始运营，总部位于华盛顿特区[27] - 公司于2002年在特拉华州成立，主要行政办公室位于华盛顿特区[168] 公司商业产品组合 - 公司商业产品组合包括Fanapt、HETLIOZ和PONVORY三款产品，还有多款药物和产品新适应症在研发中[26] 公司面临的风险 - 公司面临的风险包括依赖产品商业成功、HETLIOZ面临仿制药竞争、产品未来表现受多种因素影响等[20] - 公司业务受定价和报销政策不确定性、第三方支付方拒绝报销、FDA审批不确定性等影响[20] - 公司依赖外包安排开展多项活动，可能面临供应链中断风险[20] - 公司可能无法遵守政府法规和医疗欺诈与滥用法律，依赖有限的专业药房分销HETLIOZ [20] - 公司产品可能有副作用，临床试验结果不确定，使用净运营亏损和税收抵免结转有局限性[23] - 公司依赖有限的第三方制造商，原材料供应可能有问题，可能失去关键人员[23] - 公司可能面临产品责任诉讼、欧盟价格控制、医疗立法改革等不利影响[23] - 公司知识产权保护可能不足，可能卷入专利诉讼，无法获得市场独占权[23] - 公司业务面临多种风险，依赖Fanapt、HETLIOZ和PONVORY的商业成功[20] - 公司面临HETLIOZ的仿制药竞争[20] - 公司的tradipitant新药申请可能不被FDA批准[20] - 公司依赖第三方制造商生产产品，供应链可能中断[20][23] - 公司产品可能有副作用，影响监管批准和市场销售[23] - 公司临床研究依赖第三方，结果不确定且成本高[23] - 公司面临知识产权相关诉讼风险，专利保护可能不足[23] 产品销售数据 - 2024年Fanapt治疗精神分裂症（片剂）美国净销售额为9430万美元，HETLIOZ治疗Non - 24（胶囊）美国净销售额为7670万美元，PONVORY治疗复发型多发性硬化症（片剂）美国净销售额为2780万美元[29] - 公司商业产品组合包括Fanapt、HETLIOZ和PONVORY，2024年净销售额分别为9430万美元、7670万美元和2780万美元[29] 疾病相关数据 - 精神分裂症在全球约1%的人口中发病，多在青春期晚期或成年早期发病[30] - Non - 24影响美国约8万名全盲个体，HETLIOZ是首个获FDA批准治疗Non - 24的药物[32][33] - SMS在美国估计每15000 - 25000例出生中就有1例受影响，HETLIOZ是首个获FDA批准用于SMS患者的药物[35] - 精神分裂症在全球约1%的人口中发病[30] - HETLIOZ获得美国FDA孤儿药认定，Non - 24在美国影响约8万人[33] - SMS在美国的发病率约为每15000 - 25000例出生中有1例[35] - DSPD影响约1%的人口，目前尚无FDA批准的治疗方法[43] 产品获批情况 - 2009年5月FDA批准Fanapt用于成人精神分裂症的急性治疗，2016年5月批准用于成人精神分裂症的维持治疗[30] - 2024年4月FDA批准Fanapt片剂用于成人双相I型障碍相关的躁狂或混合发作的急性治疗，同年第三季度开始商业发布[31] - 2014年1月HETLIOZ胶囊在美国获批用于治疗成人Non - 24，同年4月在美国商业发布[32][33] - 2020年12月HETLIOZ胶囊和口服混悬液在美国获批分别用于16岁及以上成人和3 - 15岁儿童SMS的夜间睡眠障碍治疗[35] - 2021年3月FDA批准PONVORY用于成人复发型MS的治疗，同年4月在美国商业发布[36] - 2024年4月，FDA批准Fanapt片剂用于成人双相I型障碍的急性治疗，第三季度开始商业推广[31] - 2014年1月，HETLIOZ胶囊获美国FDA批准用于治疗成人Non - 24，4月在美国商业推出[32][33] - 2020年12月，HETLIOZ胶囊和口服混悬液获美国FDA批准用于治疗SMS患者的夜间睡眠障碍[35] - 2023年12月，公司从Janssen购买了PONVORY在美国和加拿大市场的营销和销售权[36] 产品管线及临床研究 - 公司产品管线包括处于临床开发或监管审查阶段的多种产品，如Bysanti IM、Tradipitant等[39] - 2018年10月公司对Fanapt LAI进行药代动力学研究，2024年第四季度启动Fanapt LAI的III期项目[40] - 2021年公司启动Fanapt和米沙必利酮的生物等效性研究，2024年第四季度启动米沙必利酮治疗MDD的III期临床研究[40] - 2018年3月和5月公司分别公布HETLIOZ治疗时差紊乱的JET8和JET研究结果，12月FDA接受HETLIOZ治疗时差紊乱的sNDA申请，2019年8月16日收到CRL，2025年1月DC Circuit就请愿举行口头辩论，目前请愿仍在进行中[41] - 2023年7月FDA接受HETLIOZ治疗失眠的sNDA申请，2024年3月4日收到CRL，2024年10月收到拒绝就失眠sNDA进行审批听证会的拟议命令[42] - HETLIOZ治疗DSPD的III期临床研究正在进行中[43] - 2024年第四季度FDA接受PONVORY治疗银屑病和溃疡性结肠炎的IND申请[44] - 2024年12月FDA接受tradipitant治疗胃轻瘫的NDA申请，设定PDUFA目标行动日期为2024年9月18日，当天收到CRL，2025年1月收到听证机会通知并接受[47] - 2024年第四季度公司提交tradipitant预防与晕动病相关呕吐的NDA申请[50] - 2017年9月公司公布tradipitant单药治疗特应性皮炎的II期临床研究结果，2020年2月公布EPIONE研究结果，该研究未达到主要终点，EPIONE 2研究于2020年暂停[52][53] - 2025年1月公司与AnaptysBio, Inc.达成独家全球许可协议，获得imsidolimab的全球开发、制造和商业化权利[55] - 公司于2018年第四季度启动VTR - 297治疗血液系统恶性肿瘤的I/II期临床研究，2024年1月FDA批准其治疗甲癣的IND申请，4月启动I期临床研究且已完成入组[57][58] - 公司正在评估VSJ - 110治疗过敏性结膜炎，其在干眼症模型中显示出疗效，并在体外和体内试验中表现出抗炎特性[59] - 2022年10月，VPO - 227获FDA孤儿药认定用于治疗霍乱，公司已获批准在孟加拉国开展其治疗霍乱的I期研究[60] - 2022年公司与OliPass合作开发ASO分子，2023年6月VCA - 894A获FDA孤儿药认定用于治疗CMT2S，2024年1月FDA批准其IND申请；2024年12月，VGT - 1849A获FDA孤儿药认定用于治疗真性红细胞增多症[63][64] - 2018年10月公司为Fanapt LAI的药代动力学研究招募第一名患者，2024年第四季度启动Fanapt LAI治疗精神分裂症的III期项目[40] - 2021年公司启动Fanapt和milsaperidone的生物等效性研究，2024年第四季度启动milsaperidone治疗重度抑郁症的III期临床研究[40] - 2018年3月和5月公司分别公布JET8和JET研究治疗时差紊乱的结果，2018年12月FDA接受HETLIOZ治疗时差紊乱的sNDA申请，目标行动日期为2019年8月16日，2024年1月哥伦比亚特区地方法院支持公司的简易判决动议，2025年1月哥伦比亚特区巡回上诉法院就请愿书进行口头辩论，目前请愿仍在审理中[41] - 2023年7月FDA接受公司HETLIOZ治疗失眠的sNDA申请，目标行动日期为2024年3月4日，2024年3月收到CRL，2024年6月收到听证通知，2024年8月申请简易判决，2024年10月收到拒绝就失眠sNDA进行可批准性听证的拟议命令，2024年12月提交回应[42] - HETLIOZ治疗DSPD的III期临床研究正在进行中[43] - 2024年第四季度FDA接受PONVORY治疗银屑病和溃疡性结肠炎的研究性新药（IND）申请[44] 公司许可协议 - 公司因与诺华的和解协议获得Fanapt在美国和加拿大的权利，2014 - 2019年向赛诺菲支付净销售额3%的制造技术固定特许权使用费，在特定市场和条件下，需向赛诺菲支付最高6%的非制造技术固定特许权使用费至2026年11月[67] - 公司与百时美施贵宝签订HETLIOZ许可协议，已支付3750万美元前期费用和里程碑义务金，美国以外地区净销售额特许权使用费率为5%，美国地区特许权使用费率于2022年12月从10%降至5%，并于2024年4月结束[68] - 公司与礼来签订tradipitant许可协议，已支付500万美元前期费用和开发里程碑费用，截至2024年12月31日，美国和欧盟首次批准营销授权的里程碑分别为1000万美元和500万美元，销售里程碑最高达8000万美元[69][70] - 2025年1月，公司与Anaptys签订imsidolimab独家全球许可协议，支付1000万美元前期费用和500万美元现有药品供应费用，Anaptys有资格获得最高3500万美元的未来监管批准和销售里程碑款项，公司需支付10%的全球净销售额特许权使用费[72] - 公司与加州大学旧金山分校签订CFTR激活剂和抑制剂许可协议，已支付160万美元前期费用和开发里程碑费用，截至2024年12月31日，开发里程碑剩余1190万美元，未来监管批准和销售里程碑为3300万美元[74] - 公司因与诺华的和解协议获得VQW - 765独家全球许可，诺华有资格获得净销售额最高达中两位数的分级特许权使用费[76] 产品专利情况 - 产品®Fanapt编号有US 8,586,610、US 8,652,776等多个，类型为治疗方法[79] - 产品®HETLIOZ编号有US 9,060,995、US 9,539,234等多个，类型有治疗方法和药物物质[79] - 产品编号US 10,945,988、US 10,980,770等类型为治疗方法[80] - 产品编号US 11,566,011、US 11,760,742等类型为药物物质[80] - 产品编号US 11,202,770类型为药物制剂[80] - 产品®PONVORY编号有US 8,273,779、US 9,062,014等，类型有治疗方法和药物物质[80] - 产品编号US RE43,728类型为新化学实体[81] - 产品编号US 11,951,097类型为治疗方法[81] - Fanapt美国新化学实体（NCE）专利2016年到期，其他国家2010年到期，基因型治疗方法专利2027年到期，最新治疗方法专利2031年12月到期，微球长效注射（LAI）制剂专利欧洲部分市场2022年到期、美国2024年到期，水性微晶LAI制剂专利美国和欧洲部分市场2023年到期[82] - HETLIOZ美国NCE专利2022年12月到期，25项治疗方法专利2033 - 2041年到期，5项药物物质专利2035年到期，HETLIOZ LQ药物制剂专利2040年到期[83] - PONVORY美国NCE保护将于2026年3月到期，活性成分再版专利原2024年11月到期，经专利期限延长至2029年11月，活性成分结晶形式专利2032年5月到期，4项治疗方法专利1项2024年11月到期、其余3项2025年12月 - 2042年10月到期[86] - 加拿大PONVORY相关专利2740313号2029年10月到期，2968180号因补充保护证书（CSP）2036年4月到期，化合物专利2545582号2024年11月到期，数据保护2029年4月28日结束，6年无提交日期为2027年4月28日[87] - tradipitant NCE专利除美国外2023年4月到期，美国2024年6月到期[88] - imsidolimab专利预计提供排他权至2030年代后期[89] - VQW - 765 NCE专利2023年在美国、欧洲和其他市场正常到期[93] - 欧洲法律为HETLIOZ提供至少10年数据或市场排他权，基本专利可通过补充保护证书（SPC）延长最多5年，完成儿科调查计划（PIP）可额外延长6个月或孤儿适应症市场排他权2年[85] 专利诉讼情况 - 公司就Fanapt对多家仿制药公司提起哈奇 - 韦克斯曼诉讼，部分已解决[82] - 公司就HETLIOZ对Teva、Apotex、MSN等提起多起专利侵权诉讼，部分案件有判决结果，部分仍在审理中[83][84] 客户收入占比 - 2024年有四个主要客户，各占总收入超10%，合计占2024年全年总收入的69%[96] 产品制造协议 - 公司与Patheon的Fanapt制造协议规定，每年需从其订购至少70%美国及其他指定国家Fanapt片剂预计年产量[103] - 公司与Patheon的HETLIOZ制造协议规定，需从其订购至少80% HETLIOZ胶囊预计年产量[103] 产品商业推出情况 - Fanapt口服片剂2009年5月获美国批准治疗精神分裂症，2010年1月在美国商业推出；2024年4月获美国批准用于成人双相I型障碍急性治疗，2024年第三季度在美国商业推出[95] - HETLIOZ胶囊2014年1月获美国批准治疗非24小时睡眠觉醒障碍，2014年4月在美国商业推出；2020年12月，HETLIOZ胶囊和口服混悬液获美国批准治疗史密斯 - 马吉尼斯综合征夜间睡眠障碍，2021年3月口服混悬液在美国商业推出；2015年7月，HETLIOZ胶囊获欧盟批准用于完全失明成人治疗非24小时睡眠觉醒障碍，2016年8月在德国商业推出[95] - PONVORY片剂2021年3月获美国批准用于成人复发型多发性硬化症治疗，4月由杨森在美国商业推出；2021年4月获加拿大批准用于成人复发型多发性硬化症治疗，