公司概况 - 公司在特拉华州注册成立于2002年，主要行政办公室位于华盛顿特区[82] - 2022年12月31日公司有290名全职员工，2021年12月31日为278名[81] - 公司向美国证券交易委员会提交多种报告，相关报告也会在公司网站免费提供[83] 公司战略与目标 - 公司目标是巩固全球领先生物制药公司地位，策略包括最大化产品商业成功、开展战略合作等[18] - 公司战略包括最大化HETLIOZ®和Fanapt®商业成功、开展战略合作等[18] 公司业务风险 - 公司业务面临依赖产品商业成功、面临竞争、监管审批不确定等风险[7][8][9] - 公司业务面临依赖产品商业成功、面临仿制药竞争等风险[7] - 公司产品面临FDA不批准、市场接受度不确定等风险[8] - 公司供应链面临依赖第三方制造商、原材料供应不足等风险[11] - 公司知识产权面临授权条款限制、专利保护不足等风险[14] - 公司可能面临产品责任诉讼、数据隐私安全等法律风险[12] - 公司可能无法有效营销和销售未来产品，受医疗立法改革影响[13] - 公司研发面临临床试验结果不确定、研发新产品可能不成功等风险[9] - 公司财务面临净运营亏损和税收抵免使用受限等风险[9] 公司产品组合 - 公司商业产品组合包括HETLIOZ®和Fanapt®，还有多款药物在研[17] - 公司商业产品组合包括HETLIOZ®和Fanapt®，还有多款药物在研发中[17] 产品销售情况 - 2022年公司商业化产品净销售额方面，Non - 24（胶囊）为1.597亿美元，Schizophrenia（片剂）为9470万美元[19] - 2022年公司商业化产品净销售额中，Non - 24（胶囊）为1.597亿美元，Schizophrenia（片剂）为9470万美元[19] - 2022年五家主要客户（Accredo、OptumRx、AmerisourceBergen、Cardinal Health、McKesson）各占总收入超10%，合计占比87%[48] - 2022年五家主要客户每家占总收入超10%，合计占比87%[48] 疾病相关情况 - Non - 24在美国影响约8万人，主要影响全盲人群，也会影响有视力人群，且与某些疾病存在共病情况[19][20] - Non - 24在美国影响约8万人，主要影响全盲人群，也会影响有视力人群[19] - SMS在美国的发病率约为每15000 - 25000例出生中有1例[22] - 精神分裂症在全球约1%的人口中发病，多在青春期晚期或成年早期发病[23] - DSPD影响约1%的人口，目前尚无FDA批准的治疗方法[28] - 美国约有100万成年人患有帕金森病，20% - 40%的患者会出现幻觉和妄想症状[30] - 美国胃轻瘫患者约600万，很多患者未被诊断[30] - 约30%的普通人群在普通旅行条件下会患晕动病[31] - 2015年美国约980万人被诊断患有特应性皮炎，其中约640万是接受药物治疗的患者[31] 产品研发进展 - 公司计划开发HETLIOZ®用于治疗儿科Non - 24，其儿科液体制剂的药代动力学研究已于2018年第一季度完成[28] - HETLIOZ治疗DSPD的III期研究正在进行中，DSPD影响约1%的人口，目前无FDA批准的治疗方法[28] - HETLIOZ治疗ASD症状的临床项目正在进行中[28] - 2022年12月宣布Fanapt在治疗成人双相I型障碍相关的急性躁狂和混合发作中有效[28] - 2018年10月公司为Fanapt LAI制剂的药代动力学研究招募了第一名患者，该研究正在进行中[29] - 2018年12月，tradipitant治疗胃轻瘫的II期临床研究达到主要终点；2022年2月，III期临床研究未达到预设主要终点[30] - 2019年7月，tradipitant治疗晕动病的II期临床研究显示有效，III期研究正在进行中[31] - 2017年9月，tradipitant治疗特应性皮炎的II期临床研究显示有改善但不显著；2020年2月，III期EPIONE研究未达主要终点[31] - 2020年4月启动tradipitant治疗COVID - 19肺炎的III期临床研究，2021年8月因未达预设主要终点而关闭[31] - 2018年第四季度启动VTR - 297治疗血液系统恶性肿瘤的I/II期临床研究，目前正在进行中[32] - VSJ - 110治疗过敏性结膜炎的临床项目正在进行，VPO - 227治疗分泌性腹泻疾病的早期CFTR抑制剂项目已规划[32] - 2022年12月，VQW - 765治疗社交场合急性表演焦虑的II期研究显示，用药者压力水平数值更低[32][33] - 2022年，公司与OliPass Corporation达成合作协议，共同开发一组ASO分子[33] 产品授权与费用 - 公司为开发和商业化HETLIOZ®向百时美施贵宝支付3750万美元前期费用和里程碑款项[34] - 公司为开发和商业化HETLIOZ®，已向Bristol - Myers Squibb支付3750万美元前期费用和里程碑款项[34] - 美国以外地区HETLIOZ®净销售额特许权使用费为5%，2022年12月起美国净销售额特许权使用费从10%降至5%，将于2024年4月结束[36] - 公司就Fanapt®向赛诺菲支付净销售额最高6%的特许权使用费至2026年11月，美国市场此后不再支付[36] - 公司向赛诺菲支付Fanapt®净销售额最高6%的特许权使用费至2026年11月，美国市场此后不再支付[36] - 公司为开发和商业化tradipitant已向礼来支付300万美元前期费用和开发里程碑款项，截至2022年12月31日，剩余里程碑款项最高达9700万美元[36] - 公司为tradipitant已向礼来支付300万美元前期费用和开发里程碑款项，截至2022年12月31日，剩余里程碑付款最高达9700万美元[36] - 公司为开发和商业化CFTR调节剂和抑制剂已向加州大学旧金山分校支付160万美元前期费用和开发里程碑款项，截至2022年12月31日，剩余里程碑款项达4490万美元[36] - 公司为CFTR激活剂和抑制剂组合已向加州大学旧金山分校支付160万美元前期费用和开发里程碑款项，截至2022年12月31日，剩余里程碑付款达4490万美元[36] - Novartis就VQW - 765净销售额可获得最高达15%左右的分级特许权使用费[37] - Novartis有权获得VQW - 765净销售额最高达中两位数的分级特许权使用费，公司无里程碑付款义务[37] 产品专利情况 - HETLIOZ®的NCE专利2022年12月在美国到期，美国专利商标局已授予17项治疗方法专利（2033 - 2035年到期）、3项药物物质专利（2035年到期），HETLIOZ LQ®有1项药物制剂专利（2040年到期）[41] - 公司针对HETLIOZ® 20 mg胶囊专利侵权对Teva、Apotex等提起诉讼，2022年12月法院裁定Teva和Apotex未侵犯美国专利No. RE46,604 [41] - 公司就HETLIOZ® 20 mg胶囊专利侵权对多家公司提起诉讼，2022年12月法院裁定Teva和Apotex未侵犯美国专利No. RE46,604 [41] - Tradipitant和VQW - 765受NCE及其他相关专利和专利申请保护，VTR - 297和CFTR已申请NCE专利保护，申请仍在审理中[38] - 公司已为HETLIOZ®和Fanapt®基于自身发现申请专利以提供额外保护[39] - 公司已为HETLIOZ®和Fanapt®基于自身发现申请专利以提供额外保护[39] - 欧洲法律为HETLIOZ®提供至少10年数据或市场独占期，基本专利保护可通过SPC延长最多5年，PIP可额外延长市场独占期[42] - Fanapt®基于基因型治疗方法的美国专利2027年到期，最新治疗方法专利2031年12月到期[42] - Fanapt®基于基因型治疗患者的美国专利2027年到期，最新治疗方法专利2031年12月到期[42] - tradipitant的NCE专利除美国外2023年4月到期，美国正常2024年6月到期[44] - tradipitant的NCE专利除美国外2023年4月到期，美国正常情况下2024年6月到期[44] - VQW - 765的NCE专利在美国、欧洲和其他市场2023年正常到期[44] - VQW - 765的NCE专利在美国、欧洲和其他市场2023年正常到期[44] - 公司就HETLIOZ®和Fanapt®相关专利对仿制药公司提起诉讼，部分诉讼已解决[42][43] - 公司就HETLIOZ®对Teva和Apotex提起Hatch - Waxman诉讼，就Fanapt®对多家仿制药公司竞争对手提起诉讼，部分已解决[42][43] 产品获批与上市 - HETLIOZ®胶囊2014年1月获美国批准治疗Non - 24，2014年4月商业推出；口服混悬剂2021年3月商业推出；胶囊2015年7月获欧盟批准治疗Non - 24，2016年8月在德国商业推出[47] - HETLIOZ®胶囊2014年1月在美国获批治疗Non - 24，2014年4月商业推出；口服混悬剂2021年3月商业推出；胶囊2015年7月在欧盟获批治疗完全失明成年人的Non - 24，2016年8月在德国商业推出[47] - Fanapt®口服片剂2009年5月获美国批准治疗精神分裂症，2010年1月商业推出[47] - Fanapt®口服片剂2009年5月在美国获批治疗精神分裂症，2010年1月商业推出[47] 产品竞争情况 - 公司产品HETLIOZ®面临现有和潜在仿制药竞争[5] - HETLIOZ®在美国面临Teva、Apotex和MSN的仿制药竞争；治疗睡眠相关疾病还面临Ambien®等多种药物竞争[49] - HETLIOZ®治疗SMS夜间睡眠障碍无FDA批准的直接竞争对手，治疗Non - 24有Teva、Apotex和MSN等竞争对手[49] - Fanapt®治疗精神分裂症面临Risperdal®等多种非典型和典型抗精神病药物竞争[50][51] - Fanapt®治疗精神分裂症的竞争对手包括Risperdal®、Invega®等多种药物[50] 产品生产与供应链 - 公司依赖第三方制造商生产产品[5] - 公司采用虚拟供应链制造和分销模式，依赖第三方制造商生产药物[53] - 公司采用虚拟供应链制造和分销模式，依赖第三方制造商生产药物[53] - 公司与Patheon签订HETLIOZ®胶囊制造协议，需向其订购至少80%的预计年产量[53] - 公司与Patheon签订HETLIOZ®胶囊制造协议，需向其订购至少80%的预期年产量[53] - 公司与Patheon签订Fanapt®片剂制造协议，需向其订购至少70%的预计年产量[54] - 公司承接诺华与Patheon的Fanapt®制造协议，并签订新协议，需订购至少70%的预期年产量[53][54] - 2020年12月，公司签订HETLIOZ LQ®商业供应非独家制造协议，初始期限为5年[54] - 2020年12月，公司签订HETLIOZ LQ®商业供应非独家制造协议，初始期限5年[54] 药品监管法规 - 药品研发、生产和销售受美国及其他国家政府广泛监管，违规将面临多种处罚[55][56] - 药品研发、生产等受美国各级政府及其他国家广泛监管，违规将面临多种处罚[55][56] - 新药需通过FDA的NDA流程批准才能在美国合法销售[56] - 新药需经FDA的NDA流程批准才能在美国合法销售，审批和合规需耗费大量时间和资金[56] - 临床前测试后需提交IND申请，IND在FDA收到30天后自动生效，除非被临床搁置[56] - 人体临床试验通常分为三个阶段，FDA或主办方等可随时暂停试验[56][57][58][59][60] - 药物研发需经过临床前测试、IND申请、临床三期试验等阶段，FDA或IRB可暂停试验[56][57][58][59][60] - 新药获批后可能需进行“IV期”试验，开发过程中公司有机会与FDA会面[60] - 新药获批后可能需进行IV期试验，开发过程中公司可与FDA多次开会沟通[60] - 提交NDA需支付大量用户费用，FDA对标准NDA的审查目标为10个月[61] - 提交NDA需支付大量用户费用，FDA对标准NDA的审查目标为10个月，通常需12个月[61] - 特定临床试验需在www.clinicaltrials.gov注册并披露信息，未正确报告结果会面临民事罚款[61] - 新药申请获批前FDA会检查生产设施和临床试验点，评估后发批准信或完整回复信，若发完整回复信需解决缺陷后重新提交[62] - 新药申请获批前FDA会检查生产设施和临床试验点，评估后发批准信或完整回复信，若发完整回复信，申办方需解决缺陷后重新提交或撤回申请[62] - 儿科研究公平法案要求多数药物开展儿科临床试验，申请需含儿科评估，可申请延期[62] - 儿科研究公平法案要求多数药物申办方开展儿科临床试验，申办方或FDA可申请延期，未提交评估等情况会收到违规信[62] - 获批药物可能有使用限制，FDA或要求测试、监测和上市后临床试验，还可能设风险评估和缓解策略[62] - 药物获批后可能有使用限制，FDA会要求监测和上市后临床试验，可能设风险评估和缓解策略条件，不遵守规定可能被撤回批准[62] - 孤儿药指治疗罕见病药物，获指定后首个获批者有7年美国独家销售期，还有税收抵免和申请费豁免[63] - 孤儿药指治疗罕见病药物，获批首个特定活性成分治疗特定疾病的孤儿药有7年美国独家销售期，还有研发费用税收抵免和申请费豁免等好处[63] - 快速通道产品可滚动提交新药申请部分内容供FDA提前审查，符合条件产品还可申请优先审查和加速批准[65] - 快速通道产品符合条件时FDA可滚动审查NDA部分内容，产品还可能符合优先审查和加速批准等加速开发和审查计划[65] - 优先审查产品FDA力争6个月内审查，普通新药申请目标为10个月[65] - 优先审查产品FDA会在6个月内审查，普通NDA审查目标为10个月，加速批准产品需开展上市后临床试验，未完成或未证实临床获益可能被快速撤回批准[65][66] - 加速批准药物需开展上市后临床试验，未完成或未证实临床获益可能被快速撤市，且需预批准促销材料[66] - 突破性疗法若获指定，FDA

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年总收入2.544亿美元，较2021年的2.687亿美元下降5% [23] - 2022年HETLIOZ净产品销售额1.597亿美元，是2022年收入的主要贡献者，较2021年下降8% [23] - 2022年Fanapt净产品销售额9470万美元，与2021年基本持平 [24] - 2022年全年净收入630万美元，2021年为3320万美元；2022年所得税拨备500万美元，2021年为920万美元 [24] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.669亿美元，较2021年12月31日增加3400万美元 [24] - 2022年第四季度总收入6450万美元，较2021年第四季度的6800万美元下降5% [25] - 2022年第四季度HETLIOZ净产品销售额4010万美元，较2021年第四季度的4410万美元下降9% [25] - 2022年第四季度Fanapt净产品销售额2440万美元，较2021年第四季度的2400万美元增加2%，较2022年第三季度的2400万美元也增加2% [26] - 2022年第四季度Fanapt处方量较2022年第三季度下降约2% [26] - 2022年第四季度净收入690万美元，2021年第四季度为710万美元；2022年第四季度所得税拨备280万美元，2021年同期为150万美元 [26] - 2022年第四季度运营费用5790万美元，较2021年第四季度的5940万美元减少150万美元，较2022年第三季度的6140万美元减少360万美元 [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 - HETLIOZ业务：2022年全年和第四季度净产品销售额均下降，反映了Non - 24患者处方报销持续面临挑战；因HETLIOZ专利诉讼，美国市场存在不确定性，公司目前无法提供2023年财务指引 [23][25][29] - Fanapt业务：2022年全年净产品销售额基本持平，第四季度较2021年和2022年第三季度均有2%的增长，但第四季度处方量较第三季度下降约2% [24][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2023年上半年提交Fanapt用于治疗成人双相I型障碍相关急性躁狂和混合发作的补充新药申请（SNDA） [10] - 公司持续推进tradipitant用于胃轻瘫的新药申请（NDA）准备工作，预计2023年上半年提交FDA；胃轻瘫开放标签研究已完成400名患者的12周研究；用于治疗晕动病的临床项目入组完成超75%，预计2023年年中出结果 [15][16] - 公司继续推进HETLIOZ在失眠和时差障碍适应症的监管批准工作 [17] - 公司对特拉华地区法院关于HETLIOZ专利诉讼的裁决提出上诉，联邦巡回上诉法院定于3月14日举行听证会 [19] - 公司针对梯瓦制药推出的他司美琼仿制药采取多项行动，包括专利侵权、违反[Vanda Act]和患者安全问题等诉讼，并向FDA提交公民请愿书 [20][21] - 公司继续就各种监管事项对FDA采取多项行动，以维护公司利益并使产品更广泛地惠及患者 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 双相障碍影响约2.8%的美国成年人口，是精神分裂症估计患病率的约10倍，Fanapt获批用于双相障碍将带来巨大的市场拓展机会 [11] - VQW - 765在治疗社交场合急性表演焦虑的临床研究中，接受该药物的参与者压力水平低于安慰剂组，尤其在女性参与者中效果显著且具有统计学意义，公司期待在未来研究中证实其疗效 [12][14] - 由于HETLIOZ专利诉讼导致美国市场存在不确定性，公司目前无法提供2023年财务指引，将随时间推移评估提供财务指引的能力 [29] 问答环节所有提问和回答 文档中未提及问答环节的提问和回答内容。

业绩总结 - 2022年总收入预期为2.4亿至2.7亿美元，第三季度实际收入为6530万美元[12] - 截至2022年9月30日，公司的现金及现金等价物为4.548亿美元[128] - 2022年第三季度净亏损为60万美元[128] 产品销售 - HETLIOZ®的净产品销售预期为1.5亿至1.7亿美元，第三季度实际销售为4130万美元[12] - Fanapt®的净产品销售预期为9000万至1亿美元，第三季度实际销售为2400万美元[12] - 截至2022年9月30日，HETLIOZ®净产品销售为1.196亿美元，Fanapt®净产品销售为7030万美元，总收入为1.899亿美元[128] 临床研究与新产品 - Tradipitant用于治疗胃轻瘫的NDA预计将在2023年上半年提交[30] - Tradipitant在为期4周的II期研究中，显示出对150名糖尿病或特发性胃轻瘫患者的恶心和整体症状的改善[40] - 在II期研究中，Tradipitant组的恶心发生率为17.5%，而安慰剂组为39.7%，差异为22.2%（P值0.0039）[62] 研发进展 - Vanda的临床开发管线包括针对多种适应症的产品，如自闭症谱系障碍和帕金森病精神病[10] - HETLIOZ®在JET8研究中，85分钟的总睡眠时间改善显著，p值小于0.0001[94] - 预计到2022年底，Fanapt®在急性双相情感障碍的III期研究结果将公布[100] 市场需求与用户数据 - 胃轻瘫影响约600万人，且为未满足的医疗需求[15] - 预计美国约有1%的居民可能患有延迟睡眠相位障碍(DSPD)[15] - Fanapt®在帕金森病精神病的研究中，约有100万成年人在美国受到影响[103] 未来展望 - Vanda预计2022年年末现金及现金等价物将超过4.5亿美元[12] - HETLIOZ®和HETLIOZ LQ®于2020年12月获批用于治疗Smith-Magenis综合症的夜间睡眠障碍[17] - 目前已有超过300名患者在开放标签阶段继续接受Tradipitant治疗，部分患者已持续使用超过一年[40]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为6.21788亿美元和5.93792亿美元[15] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为1.06131亿美元和0.88864亿美元[15] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为5.15657亿美元和5.04928亿美元[15] - 2022年和2021年第三季度，公司总营收分别为6531.8万美元和7009.5万美元[17] - 2022年和2021年前三季度，公司总营收分别为1.899亿美元和2.00663亿美元[17] - 2022年和2021年第三季度，公司净收入分别为327万美元和777.1万美元[17] - 2022年和2021年前三季度，公司净亏损分别为58.6万美元和净收入2607.4万美元[17] - 2022年和2021年第三季度，公司综合收入分别为321.6万美元和777.9万美元[19] - 2022年和2021年前三季度，公司综合亏损分别为189.6万美元和综合收入2594.6万美元[19] - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为5658.8548万股和5590.0855万股[15] - 2022年前九个月净亏损586,000美元，2021年同期净利润为26,074,000美元[25] - 2022年前九个月经营活动提供的净现金为22,568,000美元，2021年同期为37,607,000美元[25] - 2022年前九个月投资活动使用的净现金为25,503,000美元，2021年同期为50,698,000美元[25] - 2022年前九个月融资活动提供的净现金为129,000美元，2021年同期为2,509,000美元[25] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少2,724,000美元，2021年同期减少10,572,000美元[25] - 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为49,866,000美元，2021年同期为51,041,000美元[25] - 2022年和2021年前三季度，公司分别记录所得税费用230万和770万美元[68] - 2022年和2021年前三季度，公司股票薪酬费用分别为1249.6万和1160万美元[65] - 2022年第三季度净收入为327万美元，2021年同期为777.1万美元；2022年前九个月净亏损58.6万美元，2021年同期净收入为2607.4万美元[70] - 2022年第三季度基本和摊薄每股净收入均为0.06美元，2021年同期为0.14美元；2022年前九个月基本和摊薄每股净亏损均为0.01美元，2021年同期为0.47美元和0.46美元[70] - 2022年第三季度总营收为6530万美元，较2021年同期的7010万美元减少480万美元，降幅7%[108] - 2022年前三季度总营收为1.899亿美元，较2021年同期的2.007亿美元减少1080万美元，降幅5%[115] - 2022年第三季度研发费用为2490万美元，较2021年同期的1970万美元增加520万美元，增幅26%[109] - 2022年前三季度研发费用为6730万美元，较2021年同期的5600万美元增加1130万美元，增幅20%[115] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为2990万美元，较2021年同期的3250万美元减少260万美元，降幅8%[112] - 2022年前三季度销售、一般和行政费用为1.037亿美元，较2021年同期的9060万美元增加1310万美元，增幅14%[118] - 2022年第三季度其他收入为160万美元，2021年同期为10万美元费用[113] - 2022年前三季度其他收入为200万美元，2021年同期为20万美元[119] - 2022年第三季度所得税拨备为220万美元，2021年同期为300万美元[114] - 2022年前三季度所得税拨备为230万美元，2021年同期为770万美元[120] - 2022年前9个月经营活动提供的现金流为2260万美元，较2021年同期的3760万美元减少1500万美元[127] - 2022年前9个月投资活动使用的现金流为2550万美元，较2021年同期的5070万美元减少2520万美元[128] - 2022年前9个月融资活动提供的现金流为10万美元，较2021年同期的250万美元减少240万美元[129] - 2022年前9个月净收入为亏损58.6万美元，较2021年同期的2607.4万美元减少2666万美元[127] - 2022年前9个月非现金费用为1573.1万美元，较2021年同期的2182.8万美元减少609.7万美元[127] - 2022年前9个月经营资产和负债的净变化为增加742.3万美元，较2021年同期的减少1029.5万美元增加1771.8万美元[127] - 2022年前9个月购置财产和设备支出为41.6万美元，较2021年同期的41.8万美元减少2000美元[127] - 2022年前9个月有价证券的净购买、销售和到期金额为2508.7万美元，较2021年同期的5028万美元减少2519.3万美元[127] - 2022年前9个月行使股票期权所得款项为12.9万美元，较2021年同期的250.9万美元减少238万美元[127] - 截至2022年9月30日，公司总资产为621,788千美元，较2021年12月31日的593,792千美元增长4.71%[15] - 2022年第三季度，公司净产品销售额为65,318千美元，较2021年同期的70,095千美元下降6.81%[17] - 2022年前三季度，公司净产品销售额为189,900千美元，较2021年同期的200,663千美元下降5.36%[17] - 2022年第三季度，公司净利润为3,270千美元，较2021年同期的7,771千美元下降57.92%[17] - 2022年前三季度，公司净亏损为586千美元，而2021年同期净利润为26,074千美元[17] - 截至2022年9月30日，公司普通股发行和流通股数为56,588,548股，较2021年12月31日的55,900,855股增加1.23%[15] - 2022年第三季度，公司综合收益为3,216千美元，较2021年同期的7,779千美元下降58.66%[19] - 2022年前三季度，公司综合亏损为1,896千美元，而2021年同期综合收益为25,946千美元[19] - 2022年1 - 3月，公司因行使股票期权和结算受限股票单位发行普通股585,857股[21] - 2022年4 - 6月，公司因行使股票期权和结算受限股票单位发行普通股65,750股[21] - 2021年12月31日至2021年9月30日，普通股数量从54,865,092股增至55,708,730股，股东权益总额从453,266千美元增至493,321千美元[23] - 2022年和2021年前九个月净收入分别为 - 586千美元和26,074千美元，经营活动提供的净现金分别为22,568千美元和37,607千美元[25] - 2022年和2021年前九个月投资活动使用的净现金分别为25,503千美元和50,698千美元，融资活动提供的净现金分别为129千美元和2,509千美元[25] - 2022年9月30日和2021年9月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额分别为49,866千美元和51,041千美元[25] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司商业产品组合包括用于治疗非24小时睡眠 - 觉醒障碍等的HETLIOZ和用于治疗精神分裂症的Fanapt[29] - 公司有多款药物正在研发，如用于治疗时差紊乱等的HETLIOZ、用于治疗双相I型障碍等的Fanapt等[32] - 2022年和2021年第三季度，HETLIOZ净产品销售额分别为4133.5万美元和4561.5万美元，Fanapt净产品销售额分别为2398.3万美元和2448万美元；2022年和2021年前九个月，HETLIOZ净产品销售额分别为1.19554亿美元和1.29467亿美元，Fanapt净产品销售额分别为7034.6万美元和7119.6万美元[35] - 公司商业产品组合包括HETLIOZ和Fanapt，2022年和2021年前九个月总净产品销售额分别为189,900千美元和200,663千美元[29][35] 资产相关数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，可供出售的有价证券公允价值分别为4.05394亿美元和3.80742亿美元[39] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，需按公允价值计量的资产分别为4.05394亿美元和3.80742亿美元[41][42] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，存货分别为1.1057亿美元和8252万美元[44] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，HETLIOZ无形资产净值分别为1894.4万美元和2008.1万美元，另有2790万美元与Fanapt相关的无形资产已全额摊销[45][46] - 截至2022年9月30日，可供出售有价证券摊销成本为407,255,000美元，公允价值为405,394,000美元；截至2021年12月31日，摊销成本为381,009,000美元，公允价值为380,742,000美元[39] - 截至2022年9月30日，需按公允价值计量的资产总额为405,394,000美元，其中一级资产206,485,000美元，二级资产198,909,000美元；截至2021年12月31日，总额为380,742,000美元，一级资产194,719,000美元，二级资产186,023,000美元[41][42] - 截至2022年9月30日，存货总额为11,057,000美元；截至2021年12月31日，为8,252,000美元[44] - 截至2022年9月30日，HETLIOZ无形资产净值为18,944,000美元；截至2021年12月31日，为20,081,000美元[45][46] 负债相关数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应付账款和应计负债分别为5012.5万美元和3443.8万美元[47] 特许权使用费及费用支付情况 - 截至2022年9月30日，公司已向BMS支付3750万美元的前期费用和里程碑义务，无剩余里程碑义务，但需就HETLIOZ净销售额向BMS支付特许权使用费[50] - 美国以外地区HETLIOZ净销售额特许权使用费为5%，美国当前为10%，2022年12月降至5%，2024年4月结束[51] - 公司就Fanapt向Sanofi支付净销售额3%固定特许权使用费至2019年12月，特定条件下支付6%至2026年11月[51] - 截至2022年9月30日，公司为tradipitant已支付300万美元，剩余里程碑义务包括200万、1000万、500万及最高8000万美元[51] - 截至2022年9月30日，公司为CFTR组合已支付160万美元，剩余里程碑义务包括1190万和3300万美元[52] - 2022年9月，公司与OliPass合作支付300万美元前期费用[54] - 截至2022年9月30日，公司因HETLIOZ向BMS支付前期费用和里程碑义务共3750万美元，无剩余里程碑义务，美国境外净销售额特许权使用费为5%，美国当前为10%，12月降至5%，2024年4月结束[50][51] - 公司就Fanapt向Sanofi支付净销售额3%的固定特许权使用费至2019年12月，特定条件下支付6%至2026年11月[51] - 截至2022年9月30日，公司因tradipitant向Lilly支付前期费用和开发里程碑共300万美元，剩余里程碑义务最高达9700万美元[51] - 截至2022年9月30日，公司已向加州大学旧金山分校支付160万美元的前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑义务包括1190万美元的开发里程碑和3300万美元的未来监管批准及销售里程碑[52] - 2022

财务数据和关键指标变化 - 2022年前九个月总营收1.899亿美元，较2021年同期的2.007亿美元下降5% [19] - 2022年前九个月HETLIOZ净产品销售额1.196亿美元，较2021年同期下降8% [19] - 2022年前九个月Fanapt净产品销售额7030万美元，较2021年同期下降1% [20] - 2022年前九个月净亏损60万美元，2021年同期净收入2610万美元 [20] - 2022年前九个月运营费用1.902亿美元，较2021年同期的1.671亿美元增加2310万美元 [21] - 截至2022年9月30日，美国现金、现金等价物和有价证券为4.548亿美元，较2021年9月30日增加4880万美元，增幅12%，较2021年12月31日增加2200万美元，增幅5% [21] - 2022年第三季度总营收6530万美元，较2021年第三季度的7010万美元下降7% [22] - 2022年第三季度HETLIOZ净产品销售额4130万美元，较2021年第三季度下降9% [22] - 2022年第三季度Fanapt净产品销售额2400万美元，较2021年第三季度下降2% [23] - 2022年第三季度Fanapt处方量较2022年第二季度下降约2% [23] - 2022年第三季度净收入330万美元，2021年第三季度净收入780万美元 [23] - 2022年第三季度运营费用6140万美元，较2021年第三季度的5930万美元增加210万美元 [24] - 截至2022年9月30日，公司现金余额为4.548亿美元，较2022年6月30日增加1390万美元，增幅3% [25] - 公司更新2022年指引，预计HETLIOZ和Fanapt净产品销售额在2.4亿 - 2.7亿美元之间，此前指引为2.4亿 - 2.8亿美元 [25] - 预计HETLIOZ净产品销售额在1.5亿 - 1.7亿美元之间，此前指引为1.5亿 - 1.8亿美元 [26] - 预计Fanapt净产品销售额在9000万 - 1亿美元之间，2022年末现金超过4.5亿美元，此前指引为超过4400万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - HETLIOZ业务，2022年前九个月和第三季度净产品销售额均出现下降，主要因非24患者处方报销持续面临挑战 [19][22] - Fanapt业务，2022年前九个月和第三季度净产品销售额均有下降，第三季度处方量较第二季度下降约2% [20][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续专注提升现有商业产品性能、推进临床项目，利用创新为长期增长定位 [6] - 与韩国OliPass达成研发协议，共同开发基于其专有修饰肽核酸的反义寡核苷酸 [12] - 公司挑战监管机构不合理规则，如起诉CMS新规则，希望维护自身权益并推动行业标准发展 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司临床项目进展顺利，如Fanapt双相躁狂症和VQW - 765表现焦虑症研究预计本季度出结果，有望为公司带来积极影响 [7] - 若通过股息获批用于胃轻瘫，将是40多年来FDA批准的首个相关治疗方法，具有重要意义 [8] 其他重要信息 - Fanapt双相躁狂症临床研究已完成入组，预计本季度出结果 [7] - VQW - 765表现焦虑症研究已完成入组，预计本季度出结果 [7] - 胃轻瘫新药申请准备工作正在进行，预计2023年上半年提交FDA [7] - 400名患者的tradipitant胃轻瘫开放标签研究正在进行 [8] - 公司公布VLY - 686 - 3301和VLY - 686 - 2301研究汇总分析结果，显示通过股息在胃轻瘫治疗上有显著效果 [9] - 通过股息晕动病临床项目正在进行，关键研究预计2023年上半年完成 [10] - HETLIOZ治疗延迟睡眠相位障碍和自闭症谱系障碍睡眠障碍的临床开发项目正在入组 [11] - 计划本季度向FDA提交HETLIOZ治疗失眠的补充新药申请 [11] - FDA授予VPO - 227治疗霍乱孤儿药资格，预计2023年提交研究性新药申请 [11] - 公司HETLIOZ专利诉讼预计年底前有法院判决，若胜诉可延长其独家销售权至2033 - 2035年 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司决定现在提交HETLIOZ治疗失眠补充新药申请的原因，是否与FDA讨论过申请，是否使用2008年研究或有新数据提交 - 公司尚未提交补充新药申请，计划本季度提交；慢性失眠四周研究是2008年研究，另外两项支持申请的研究是过去已报告的相位提前失眠研究 [30]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为6.09102亿美元和5.93792亿美元[15] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为1.00553亿美元和0.88864亿美元[15] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为5.08549亿美元和5.04928亿美元[15] - 2022年和2021年第二季度，公司净产品销售额分别为6439万美元和6789.9万美元[17] - 2022年和2021年上半年，公司净产品销售额分别为1.24582亿美元和1.30568亿美元[17] - 2022年和2021年第二季度，公司净利润分别为257.4万美元和965.3万美元[17] - 2022年和2021年上半年，公司净亏损分别为385.6万美元和净利润1830.3万美元[17] - 2022年和2021年第二季度，公司综合收益分别为247.1万美元和956.4万美元[19] - 2022年和2021年上半年，公司综合亏损分别为511.2万美元和综合收益1816.7万美元[19] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为5655.2462万股和5590.0855万股[15] - 2022年上半年净亏损3,856千美元，2021年上半年净利润18,303千美元[23] - 2022年上半年经营活动提供的净现金为9,731千美元，2021年上半年为28,210千美元[23] - 2022年上半年投资活动使用的净现金为3,726千美元，2021年上半年为34,110千美元[23] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为125千美元，2021年上半年为2,138千美元[23] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加6,152千美元，2021年上半年净减少3,791千美元[23] - 截至2022年6月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为58,742千美元，2021年同期为57,822千美元[23] - 2022年上半年总收入降至1.246亿美元，较2021年同期减少600万美元，降幅5%[103] - 2022年上半年总运营费用为1.2879亿美元，2021年同期为1.07858亿美元，同比增长19.41%[17] - 2022年上半年运营亏损420.8万美元，2021年同期运营收入为2271万美元[17] - 2022年上半年基本每股净亏损0.07美元，2021年同期基本每股净收入为0.33美元[17] - 2022年第二季度基本和摊薄每股收益均为0.05美元，2021年为0.17美元；2022年上半年基本和摊薄每股亏损均为0.07美元，2021年分别为0.33美元和0.32美元[64] - 2022年第二季度和上半年计算摊薄每股收益时排除的反摊薄证券分别为5389183股和4982824股，2021年分别为2212724股和2174917股[64] - 2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为4.409亿美元，高于2021年12月31日的4.328亿美元[109] - 2022年上半年所得税拨备为10万美元，2021年同期为470万美元[108] - 2022年上半年经营活动产生的现金流为970万美元，较2021年同期的2820万美元减少1850万美元[115] - 2022年上半年投资活动使用的现金流为370万美元，较2021年同期的3410万美元减少3040万美元[116] - 2022年上半年融资活动产生的现金流为10万美元，较2021年同期的210万美元减少200万美元[117] - 2022年6月30日现金及现金等价物为5822.6万美元，2021年12月31日为5207.1万美元[115][15] - 2022年6月30日可销售证券为3.82632亿美元，2021年12月31日为3.80742亿美元[15] - 2022年6月30日应收账款净额为2880.5万美元，2021年12月31日为3246.7万美元[15] - 2022年6月30日存货为149.6万美元，2021年12月31日为102.5万美元[15] 各业务线产品销售数据关键指标变化 - 2022年上半年HETLIOZ净产品销售额为78,219千美元，Fanapt为46,363千美元，总净产品销售额为124,582千美元；2021年上半年HETLIOZ净产品销售额为83,852千美元，Fanapt为46,716千美元，总净产品销售额为130,568千美元[32] - 2022年6月30日止三个月，总营收为6440万美元，较2021年同期减少350万美元，降幅5%[98] - 2022年6月30日止三个月，HETLIOZ净产品销售额为4120万美元，较2021年同期减少330万美元，降幅7%[98] - 2022年6月30日止三个月，Fanapt净产品销售额为2320万美元，较2021年同期减少20万美元，降幅1%[98] - 2022年上半年HETLIOZ净产品销售额降至7820万美元，较2021年同期减少560万美元，降幅7%[104] - 2022年上半年Fanapt净产品销售额降至4640万美元，较2021年同期减少40万美元，降幅1%[104] 公司资产相关数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司可供出售的有价证券摊余成本为3.84469亿美元，公允价值为3.82632亿美元；截至2021年12月31日，摊余成本为3.81009亿美元，公允价值为3.80742亿美元[36] - 截至2022年6月30日，公司按公允价值计量的资产总额为3.95628亿美元，其中一级资产1.98106亿美元，二级资产1.97522亿美元；截至2021年12月31日，总额为3.80742亿美元，一级资产1.94719亿美元，二级资产1.86023亿美元[38][39] - 截至2022年6月30日，公司存货总额为959.8万美元，其中流动资产149.6万美元，非流动资产810.2万美元；截至2021年12月31日，总额为825.2万美元，流动资产102.5万美元，非流动资产722.7万美元[41] - 截至2022年6月30日，公司HETLIOZ无形资产账面净值为1932.3万美元；截至2021年12月31日，账面净值为2008.1万美元[42][43] 公司负债及费用相关数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司应付账款和应计负债总额为5023.6万美元；截至2021年12月31日，总额为3443.8万美元[44] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，无形资产摊销费用均为40万美元；2022年和2021年截至6月30日的六个月，分别为80万美元和70万美元[43] - 2022年和2021年第二季度的股票薪酬费用分别为383万美元和374万美元，上半年分别为860.8万美元和764.9万美元[60] - 2022年和2021年第二季度的所得税费用分别为120万美元和300万美元，上半年分别为10万美元和470万美元[61][62] - 2022年6月30日止三个月，商品销售成本为610万美元，较2021年同期减少50万美元，降幅8%[98] - 2022年6月30日止三个月，研发费用为2150万美元，较2021年同期增加120万美元，增幅6%[98] - 2022年第二季度研发总费用为2.149亿美元，2021年同期为2.0248亿美元[99] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用增至3300万美元，较2021年同期增加470万美元，增幅16%[100] - 2022年上半年研发费用增至4250万美元，较2021年同期增加610万美元，增幅17%[104] - 2022年上半年销售、一般和行政费用增至7380万美元，较2021年同期增加1570万美元，增幅27%[106] 公司业务合作及特许权使用相关情况 - 截至2022年6月30日，公司因HETLIOZ已向BMS支付3750万美元的前期费用和里程碑义务款项，无剩余里程碑义务，在境外市场需按净销售额的5%支付特许权使用费，在美国当前为10%，2022年12月降至5%，2024年4月结束[47][48] - 公司就Fanapt向Sanofi支付净销售额3%的固定特许权使用费至2019年12月，在特定条件下需按净销售额6%支付特许权使用费至2026年11月[48] - 截至2022年6月30日，公司因tradipitant已向Lilly支付300万美元的前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑义务包括最高8000万美元的销售里程碑等[48] - 公司签订的知识产权赔偿协议潜在未来付款金额无上限，自成立以来未产生相关费用[45] - 截至2022年6月30日，公司已向加州大学旧金山分校支付160万美元的前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑义务包括1190万美元的开发里程碑费用和3300万美元的未来监管批准及销售里程碑费用[49] - HETLIOZ在美国和德国的第三方特许权使用费分别为净产品销售额的10%和5%，Fanapt为6%，HETLIOZ在美国的第三方特许权使用费将于2022年12月降至5%[98] 公司股权及薪酬相关数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，2006年和2016年股权计划下有6442978股受限股票单位和期权，2016年计划授权发行1189万股，其中4207145股可用于未来授予[53] - 截至2022年6月30日，未归属服务期权奖励的未确认补偿成本为930万美元，预计在1.4年的加权平均期间内确认；未归属服务受限股票单位的未确认补偿成本为2540万美元，预计在1.8年的加权平均期间内确认[55][58] - 2022年上半年授予期权的加权平均授予日公允价值为每股5.18美元，2021年同期为每股8.91美元；2022年和2021年上半年行使股票期权所得款项分别为10万美元和210万美元[56] - 2022年上半年归属的受限股票单位对应的622107股的授予日公允价值为1090万美元[59] 公司业务产品相关法律诉讼及政策情况 - 2022年1月，公司就HETLIOZ专利诉讼与一名被告达成和解，其余被告的合并诉讼审判于3月举行，预计年底出判决[74] - 2014 - 2015年，多家公司提交Fanapt仿制药申请，公司提起专利侵权诉讼，2016年8月法院判决公司胜诉，禁止Roxane生产相关仿制药至2027年11月或2028年5月[65] - 2018年4月 - 2021年3月，公司就HETLIOZ专利对多家公司提起诉讼，2022年1月与MSN和Impax达成许可协议，许可自2035年3月13日起生效[66] - 2022年5月，公司与证券集体诉讼原告达成和解协议，赔偿由保险公司支付，预计对公司业务无重大不利影响[66] - 2022年公司就FDA信息披露、规则解释、快速通道指定等事项提起多起诉讼[66][67][68] - 自2021年11月，超15个州修订或同意修订Medicaid预先授权标准，以扩大HETLIOZ的患者使用范围[74] - 2022年7月，行政法法官推翻一项Medicare Part D计划政策，该政策曾阻止有视力的非24小时患者使用HETLIOZ [74] 公司产品研发进展情况 - tradipitant治疗晕动病的III期研究已完成约30%的患者招募[75] - Fanapt治疗双相情感障碍急性躁狂发作的III期临床研究接近完成约400名患者的招募，预计年底出结果[76] - VQW - 765单剂量治疗社交/表现焦虑的II期临床研究已完成患者招募，预计年底出结果[77] 公司销售折扣及准备金相关数据关键指标变化 - 2022年上半年，回扣和销货退回及其他的准备金分别为4110万美元和1500万美元[90][91] - 销售折扣和津贴活动方面，2021年12月31日余额为4145.5万美元，2022年6月30日余额为3941万美元[90] - 截至2021年12月31日，销售折扣和津贴余额中回扣与退款为31854000美元，折扣、退货及其他为9601000美元，总计41455000美元[90] - 2022年上半年，回扣与退款的准备金为41131000美元，折扣、退货及其他的准备金为15015000美元，总计56146000美元[90] - 2022年上半年，对前期销售的调整中回扣与退款为 - 1580000美元，折扣、退货及其他为 - 82000美元，总计 - 1662000美元[90] - 2022年上半年，已支付的信贷/款项中回扣与退款为 - 41183000美元，折扣、退货及其他为 - 15346000美元，总计

财务数据和关键指标变化 - 2022年前6个月总营收1.246亿美元，较2021年同期的1.306亿美元下降5% [23] - 2022年前6个月HETLIOZ净产品销售额7820万美元，较2021年同期的8390万美元下降7% [24] - 2022年前6个月Fanapt净产品销售额4640万美元，较2021年同期的4670万美元下降1% [25] - 2022年前6个月净亏损390万美元，而2021年同期净利润为1830万美元 [25] - 2022年前6个月运营费用1.288亿美元，较2021年前6个月的1.079亿美元增加2090万美元 [26] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.409亿美元，较2021年6月30日增加4440万美元，较2021年12月31日增加800万美元 [28] - 2022年第二季度总营收6440万美元，较2021年第二季度的6790万美元下降5% [29] - 2022年第二季度HETLIOZ净产品销售额4120万美元，2021年第二季度为4450万美元 [29] - 2022年第二季度Fanapt净产品销售额2320万美元，较2021年第二季度的2340万美元下降1%，与2022年第一季度的2320万美元基本持平 [30] - 2022年第二季度净利润260万美元，2021年第二季度为970万美元 [31] - 2022年第二季度运营费用6090万美元，较2021年第二季度的5550万美元增加540万美元，较2022年第一季度的6790万美元减少690万美元 [32][33] - 公司预计2022年HETLIOZ和Fanapt净产品销售额在2.4亿 - 2.8亿美元之间，其中HETLIOZ净产品销售额在1.5亿 - 1.8亿美元之间，Fanapt净产品销售额在9000万 - 1亿美元之间，2022年末现金超过4.4亿美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 HETLIOZ业务线 - 2022年前6个月净产品销售额7820万美元，较2021年同期下降7%，反映出Non - 24患者处方报销持续面临挑战 [24] - 2022年第二季度净产品销售额4120万美元，较2021年第二季度下降，同样受报销挑战影响 [29] Fanapt业务线 - 2022年前6个月净产品销售额4640万美元，较2021年同期下降1% [25] - 2022年第二季度净产品销售额2320万美元，较2021年第二季度下降1%，与2022年第一季度基本持平，第二季度处方量也与第一季度基本持平 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 商业战略 - 持续推进战略，致力于实现强劲的财务执行，将改善产品的患者可及性和覆盖率作为首要任务 [12][15] - 针对HETLIOZ，与医疗保险和医疗补助计划合作，已在多个州的医疗补助计划中取得成功，超过15个州修订或同意修订医疗补助预先授权标准，扩大了HETLIOZ对Non - 24患者和史密斯 - 马吉尼斯综合征夜间睡眠障碍患者的使用范围；在医疗保险方面，2022年7月一名有视力的Non - 24患者在与医疗保险D部分计划的保险纠纷中胜诉，公司打算借此推动其他D部分计划取消类似限制政策 [13][14][15] - 针对史密斯 - 马吉尼斯综合征夜间睡眠障碍适应症，与倡导组织PRISMS密切合作，支持该疾病社区的教育工作，并将参加本周开始的PRISMS第11届国际史密斯 - 马吉尼斯综合征会议 [16] 临床研发战略 - 推进后期项目向近期里程碑迈进，Fanapt用于双相情感障碍患者急性躁狂发作的III期临床研究接近完成招募，预计2022年底公布结果 [17] - Tradipitant用于预防晕动病的III期研究已恢复招募，目前约完成30%的招募，此前研究显示其治疗患者呕吐发生率显著低于安慰剂组；用于胃轻瘫的研究中，公司与FDA举行了预新药申请会议，打算提交该适应症的新药申请，同时继续进行开放标签安全性研究，并通过扩大使用计划为患者提供药物，已有多名患者用药超过一年 [18][19][20] - HETLIOZ用于治疗睡眠时相延迟障碍和自闭症谱系障碍睡眠障碍的临床开发项目正在招募患者，同时正在准备提交用于治疗失眠的补充新药申请 [21] - VQW - 765用于缓解社交表现焦虑的临床研究已完成招募，预计2022年底公布结果 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2022年是推进多个重要研发项目的一年，这些项目有望为公司的长期增长做出贡献，同时将继续推动商业产品的发展 [22] - 对于HETLIOZ在医疗保险D部分计划的保险情况，认为这是一个新兴事件，目前处于初期阶段，公司将继续评估其影响，公司此前对HETLIOZ的销售指导范围中，下限假设是支付方挑战持续导致治疗患者数量下降，上限假设是情况改善和治疗患者数量恢复增长，目前趋势似乎处于两者之间 [52][54][55] 问答环节所有提问和回答 问题1: 支持HETLIOZ用于失眠治疗策略的证据是什么？若获批，对HETLIOZ定价有何影响？在胃轻瘫方面，预新药申请会议是否讨论了非人类毒理学研究（如犬类研究），关于安全数据库和获批情况有何决定？ - 支持HETLIOZ用于失眠治疗的证据包括：Tasimelteon已获批用于Non - 24和史密斯 - 马吉尼斯综合征；在基于相位事件的短暂失眠模型研究（包括一项小型研究和两项5小时和8小时相位事件的大型研究）中，显示出改善关键参数的显著效果；在一项为期4周的慢性失眠患者研究中，Tasimelteon在开始阶段和4周后均能显著改善持续睡眠等指标；加上近8年用于Non - 24的长期使用经验，支持其用于治疗伴有睡眠障碍的慢性失眠，可能支持短期适应症，也适用于睡眠时间表改变（特别是相位事件）的失眠症 [38][39][40][41] - 目前HETLIOZ用于两个孤儿适应症，价格较高，公司希望通过拓展其他适应症，使更多患者受益，从而让药物更具可负担性 [45] - 关于胃轻瘫研究中的犬类9个月毒性研究，FDA指南建议但非强制要求，公司认为目前已有大量临床前毒理学研究数据，包括短期和长期研究，认为无需进行该犬类研究，且考虑到公众舆论和近期美国农业部对弗吉尼亚一家设施的突击检查事件，公司反对不必要的动物毒理学研究；公司有大量暴露时间长达3个月和部分6个月的数据，以及通过扩大使用计划超过一年的数据，认为这些信息足以支持提交申请和FDA审查，但FDA在申请提交并完成60天可提交性审查之前不会做出承诺 [41][42][44] 问题2: HETLIOZ用于失眠治疗的提交计划时间表如何？提交前是否会与FDA会面？ - 公司已与FDA会面并将继续讨论，可能的适应症包括短期治疗以睡眠起始障碍为特征的慢性失眠和《精神疾病诊断与统计手册第五版》中以睡眠时间表改变为特征的其他失眠症；由于补充新药申请所需的临床前安全、制造等信息已具备，准备工作相对简单，但无法确定具体时间，需继续与FDA讨论 [49][50][51] 问题3: 医疗保险D部分计划覆盖范围的变化是否影响公司财务指导？对今年收入的考虑有何影响？ - 这是一个新兴事件，目前处于初期阶段，一名有视力的Non - 24患者胜诉体现了患者和裁决者遵循FDA标签、改善患者可及性的意愿；公司对HETLIOZ的销售指导范围中，下限假设是支付方挑战持续导致治疗患者数量下降，上限假设是情况改善和治疗患者数量恢复增长，目前趋势似乎处于两者之间，公司将继续评估其影响 [52][54][55]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为603,558,000美元和593,792,000美元[15] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为101,435,000美元和88,864,000美元[15] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为502,123,000美元和504,928,000美元[15] - 2022年和2021年第一季度，公司净产品销售额分别为60,192,000美元和62,669,000美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司总运营费用分别为67,861,000美元和52,328,000美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司运营收入（亏损）分别为 - 7,669,000美元和10,341,000美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司净收入（亏损）分别为 - 6,430,000美元和8,650,000美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司基本每股净收入（亏损）分别为 - 0.11美元和0.16美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司综合收入（亏损）分别为 - 7,583,000美元和8,603,000美元[19] - 2022年和2021年第一季度，公司其他综合损失（税后）分别为1,153,000美元和47,000美元[19] - 2022年第一季度净亏损643万美元，而2021年第一季度净利润为865万美元[23] - 2022年第一季度经营活动提供的净现金为404.6万美元，2021年同期为919.3万美元[23] - 2022年第一季度投资活动提供的净现金为1086.6万美元，2021年同期为7.1万美元[23] - 2022年第一季度融资活动提供的净现金为0，2021年同期为184.9万美元[23] - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为6744.5万美元，2021年同期为7271.1万美元[23] - 2022年第一季度总营收为6020万美元，较2021年同期减少250万美元，降幅4%[93] - 2022年第一季度商品销售成本为570万美元，较2021年同期减少40万美元，降幅6%[93] - 2022年第一季度研发费用为2100万美元，较2021年同期增加480万美元，增幅30%[93] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为4080万美元，较2021年同期增加1110万美元，增幅37%[95] - 2022年第一季度无形资产摊销为40万美元，与2021年同期持平[95] - 2022年第一季度其他收入为10万美元，与2021年同期持平[96] - 2022年第一季度所得税收益为110万美元，2021年同期所得税费用为180万美元[97] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为4.352亿美元，高于2021年12月31日的4.328亿美元[98] - 2022年3月31日止三个月经营活动提供的现金流为400万美元，较2021年同期的920万美元减少510万美元[104] - 2022年3月31日止三个月投资活动提供的现金流为1090万美元，较2021年同期的10万美元增加1080万美元[105] - 2022年3月31日止三个月融资活动无现金流，较2021年同期的180万美元减少180万美元[106] - 2022年3月31日止三个月净收入为亏损643万美元，2021年同期为盈利865万美元，减少1508万美元[104] - 2022年3月31日止三个月非现金费用为1052.6万美元，较2021年同期的655.7万美元增加396.9万美元[104] - 2022年3月31日止三个月经营资产和负债净变化为减少5万美元，较2021年同期的减少601.4万美元增加596.4万美元[104] - 2022年3月31日止三个月购置财产和设备为7.5万美元，较2021年同期的13万美元减少5.5万美元[104] - 2022年3月31日止三个月有价证券净购买、销售和到期为1094.1万美元，较2021年同期的20.1万美元增加1074万美元[104] - 2021年3月31日止三个月行使股票期权所得款项为184.9万美元，2022年同期为0[104] - 截至2022年3月31日，公司总资产为603,558千美元，较2021年12月31日的593,792千美元增长1.64%[15] - 2022年第一季度净产品销售额为60,192千美元，较2021年同期的62,669千美元下降3.95%[17] - 2022年第一季度总运营费用为67,861千美元，较2021年同期的52,328千美元增长29.68%[17] - 2022年第一季度运营亏损为7,669千美元，而2021年同期运营收入为10,341千美元[17] - 2022年第一季度净亏损为6,430千美元，而2021年同期净利润为8,650千美元[17] - 2022年第一季度基本每股净亏损为0.11美元，2021年同期基本每股净利润为0.16美元[17] - 2022年第一季度综合亏损为7,583千美元，而2021年同期综合收入为8,603千美元[19] - 2022年第一季度经营活动提供的净现金为4,046千美元，较2021年同期的9,193千美元下降56.00%[23] - 2022年第一季度投资活动提供的净现金为10,866千美元，而2021年同期为71千美元[23] - 2022年第一季度融资活动提供的净现金为0千美元，2021年同期为1,849千美元[23] - 截至2022年3月31日和2021年3月31日，现金及现金等价物分别为66,927千美元和72,132千美元，受限现金分别为518千美元和589千美元，总计分别为67,445千美元和72,711千美元[31] - 2022年第一季度加权平均流通股基本股数为56105239股，2021年同期为55145789股；摊薄股数2022年为56105239股，2021年为56505087股[63] - 2022年第一季度计算摊薄每股净亏损时排除的反摊薄证券为4263975股，2021年为2137110股[63] - 2022年第一季度研发总费用为2096.9万美元，2021年同期为1613.1万美元[94] 各条业务线数据关键指标变化 - 2022年第一季度HETLIOZ净产品销售额为3703.1万美元，Fanapt净产品销售额为2316.1万美元，总净产品销售额为6019.2万美元；2021年同期HETLIOZ净产品销售额为3934.3万美元，Fanapt净产品销售额为2332.6万美元，总净产品销售额为6266.9万美元[32] - 2022年第一季度HETLIOZ净产品销售额为3703.1万美元，较2021年同期减少231.2万美元，降幅6%[93] - 2022年第一季度Fanapt净产品销售额为2316.1万美元，较2021年同期减少16.5万美元，降幅1%[93] - 2022年和2021年第一季度，HETLIOZ净产品销售额分别为37,031千美元和39,343千美元，Fanapt净产品销售额分别为23,161千美元和23,326千美元，总净产品销售额分别为60,192千美元和62,669千美元[32] 公司资产相关数据变化 - 截至2022年3月31日，普通股数量为56,486,712股，较2021年12月31日的55,900,855股增加585,857股[21] - 截至2022年3月31日，可供出售的有价证券公允价值为3.68249亿美元，2021年12月31日为3.80742亿美元[36] - 截至2022年3月31日，按公允价值计量的资产总额为386,232,000美元，其中一级资产204,835,000美元，二级资产181,397,000美元；截至2021年12月31日，按公允价值计量的资产总额为380,742,000美元，其中一级资产194,719,000美元，二级资产186,023,000美元[38][39] - 截至2022年3月31日，库存总计9,275,000美元，较2021年12月31日的8,252,000美元有所增加[41] - 截至2022年3月31日，HETLIOZ无形资产的账面净值为19,702,000美元，2021年12月31日为20,081,000美元；2022年和2021年第一季度的摊销费用均为400,000美元[42][43] - 截至2022年3月31日，应付账款和应计负债总计51,394,000美元，2021年12月31日为34,438,000美元[44] - 截至2022年3月31日，可供出售的有价证券摊余成本为369,991千美元，公允价值为368,249千美元；截至2021年12月31日，摊余成本为381,009千美元，公允价值为380,742千美元[36] - 截至2022年3月31日，需按公允价值计量的资产总计386,232千美元，其中Level 1为204,835千美元，Level 2为181,397千美元；截至2021年12月31日，总计380,742千美元，其中Level 1为194,719千美元，Level 2为186,023千美元[38][39] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，存货分别为9,275千美元和8,252千美元[41] - 截至2022年3月31日，HETLIOZ无形资产账面净值为19,702千美元；截至2021年12月31日，为20,081千美元；2022年和2021年第一季度摊销费用均为0.4百万美元[42][43] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，应付账款和应计负债分别为51,394千美元和34,438千美元[44] 公司许可协议相关情况 - 公司与BMS的HETLIOZ许可协议，截至2022年3月31日已支付3750万美元，美国市场目前净销售额特许权使用费率为10%，2022年12月降至5%，2024年4月结束[47][48] - 公司与Novartis的Fanapt协议，需向Sanofi支付净销售额3%的固定特许权使用费至2019年12月，美国市场在特定条件下需支付6%的固定特许权使用费至2026年11月[48] - 公司与Lilly的tradipitant许可协议，截至2022年3月31日已支付300万美元，剩余里程碑义务包括开发里程碑200万美元、美国和欧盟首次批准营销授权分别为1000万美元和500万美元以及最高8000万美元的销售里程碑[48] - 公司与UCSF的CFTR激活剂和抑制剂许可协议，截至2022年3月31日已支付160万美元，剩余里程碑义务包括开发里程碑1190万美元和未来监管批准及销售里程碑3300万美元[49] - 公司与Novartis的VQW - 765许可协议，无里程碑义务，Novartis可获得净销售额最高达中两位数的分级特许权使用费[50] - 截至2022年3月31日，公司为开发和商业化HETLIOZ已向BMS支付3750万美元前期费用和里程碑款项，在HETLIOZ净销售额上，美国以外地区需支付5%特许权使用费，美国当前为10%，2022年12月降至5%，2024年4月结束[47][48] - 截至2022年3月31日，公司为开发和商业化tradipitant已向Lilly支付300万美元前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑义务包括200万美元开发里程碑、美国和欧盟首次批准营销授权分别需支付1000万和500万美元，以及最高8000万美元销售里程碑款项[48] - 截至2022年3月31日，公司为开发和商业化CFTR激活剂和抑制剂已向UCSF支付160万美元前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑义务包括1190万美元开发里程碑和3300万美元未来监管批准及销售里程碑款项[49] 公司股权及薪酬相关情况 - 截至2022年3月31日，2006年和2016年股权计划下有6386142股受限股票和期权，2016年计划授权发行1079万股，其中3230231股可用于未来授予[53] - 截至2022年3月31日，未归属服务期权奖励的未确认薪酬成本1000万美元，预计在1.5年内

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收为6020万美元，较2021年第一季度的6270万美元下降4% [8] - 2022年第一季度HETLIOZ净产品销售额为3700万美元，2021年第一季度为3930万美元 [8] - 2022年第一季度Fanapt净产品销售额为2320万美元，与2021年第一季度的2330万美元基本持平，较2021年第四季度的2400万美元下降3% [8] - 2022年第一季度Fanapt处方量较2021年第四季度下降约2% [8] - 2022年第一季度公司净亏损640万美元，2021年第一季度净利润为870万美元 [8] - 2022年第一季度所得税收益为110万美元，2021年同期所得税费用为180万美元 [9] - 2022年第一季度运营费用为6790万美元，2021年第一季度为5230万美元，较2021年第四季度的5940万美元增加850万美元 [9] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.352亿美元，较2021年3月31日增加5700万美元，较2021年12月31日增加240万美元 [10] - 公司预计2022年HETLIOZ和Fanapt净产品销售总额在2.4亿 - 2.8亿美元之间，HETLIOZ净产品销售额在1.5亿 - 1.8亿美元之间，Fanapt净产品销售额在9000万 - 1亿美元之间，2022年底现金超过4.4亿美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - HETLIOZ业务方面，2022年第一季度净产品销售额下降，受年度医保制造商贡献、年度支付方中断以及支付方报销挑战等因素影响；自2021年以来超15个州修订了医疗补助预先授权标准；在治疗史密斯 - 马吉尼斯综合征（SMS）夜间睡眠障碍方面，患者和护理人员兴趣持续增加 [4][8] - Fanapt业务方面，2022年第一季度净产品销售额基本持平，处方量较2021年第四季度下降约2% [8] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 商业方面，加强HETLIOZ商业推广，与商业支付方、医保和医疗补助合作，提高报销批准率；开展针对SMS的直接面向消费者的营销活动，提高疾病认知度；评估与自闭症社区合作的机会 [4] - 临床方面，推进多个后期临床项目，包括Tradipitant治疗胃轻瘫、预防晕动病，HETLIOZ治疗延迟睡眠相位障碍和自闭症谱系障碍症状，Fanapt治疗双相情感障碍急性躁狂发作等 [6][7] - 专利方面，HETLIOZ受多项专利保护至2035年，2022年1月解决了部分专利诉讼，3月对其余被告进行了审判，预计法院在2022年12月作出裁决 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2022年将是公司激动人心的一年，随着商业努力的加强和临床管线的推进，有望取得重要里程碑 [4] 问答环节所有提问和回答 文档中未提及问答环节的提问和回答内容

产品销售数据 - 公司2021年HETLIOZ用于治疗Non - 24在美国的净销售额为1.735亿美元[29] - 公司2021年Fanapt用于治疗精神分裂症在美国的净销售额为9510万美元[29] - 2021年公司五大主要客户（OptumRx、Accredo、Cardinal Health、AmerisourceBergen、McKesson）各占总收入超10%，合计占2021年总收入的91%[85] 产品面临风险 - 公司依赖HETLIOZ和Fanapt的商业成功，其未来表现可能受竞争产品或安全问题影响[21] - 公司面临第三方支付方拒绝为HETLIOZ处方提供保险或报销的比率上升问题[21] - 公司tradipitant新药申请或补充新药申请可能不被FDA接受，临床试验结果可能不被认可[21] - 公司HETLIOZ治疗时差紊乱症的补充新药申请可能不被FDA批准[21] - 公司使用净运营亏损结转和税收抵免结转来抵消未来应税收入的能力可能受限[24] - 公司依赖有限数量的第三方制造商生产产品，可能无法满足需求[24] - 公司可能面临产品责任诉讼[24] 公司发展目标 - 公司目标是通过多种策略巩固全球领先生物制药公司地位[28] 产品获批情况 - HETLIOZ胶囊2014年1月获美国FDA批准治疗成人非24小时睡眠觉醒障碍，同年4月在美国商业上市[30][31] - 2015年7月，HETLIOZ获欧盟委员会集中营销授权，治疗全盲成人非24小时睡眠觉醒障碍，2020年7月授权无限期续期[31] - 2020年12月，HETLIOZ胶囊和口服混悬液分别获美国FDA批准治疗成人和儿童史密斯 - 马吉尼斯综合征夜间睡眠障碍[33] - 精神分裂症在全球约1%的人口中发病，Fanapt于2009年5月获美国FDA批准用于成人精神分裂症急性治疗[34] - 2009年5月FDA批准Fanapt用于成人精神分裂症急性治疗，2016年5月批准用于成人精神分裂症维持治疗[34] - 2010年1月FDA授予HETLIOZ在盲人Non - 24治疗中的孤儿药指定地位，2011年2月欧洲药品管理局也给予相同指定[31] 疾病相关情况 - 非24小时睡眠觉醒障碍影响美国约8万人，主要是全盲个体，也会影响视力正常个体[31] - 史密斯 - 马吉尼斯综合征在美国每15000 - 25000例出生中约有1例受影响[33] - 昼夜节律睡眠延迟障碍影响约1%的人口，目前无FDA批准的治疗方法，HETLIOZ的III期研究正在进行[40] - 美国约有100万成年人患有帕金森病，20% - 40%的患者会出现幻觉和妄想症状，Fanapt治疗帕金森病精神病的临床项目正在进行[42] - 美国胃轻瘫患者约600万，许多人未确诊[47] - 约30%的普通人群在普通旅行条件下患晕动病[49] - 美国约980万人被诊断患有特应性皮炎，其中约640万是接受药物治疗的患者[52] 产品特许权使用情况 - 公司已向百时美施贵宝支付3750万美元的前期费用和里程碑义务，美国以外地区HETLIOZ净销售额的特许权使用费率为5%，美国当前为10%，2022年12月降至5%，2024年4月结束[62] - 公司向赛诺菲支付Fanapt净销售额最高6%的特许权使用费至2026年11月[63] - 公司已向礼来支付300万美元的前期费用和开发里程碑，剩余里程碑付款包括200万美元、1000万美元、500万美元及最高8000万美元[65] - 公司已向加州大学旧金山分校支付160万美元的前期费用和开发里程碑，剩余里程碑付款包括1190万美元和3300万美元[67] - 公司与诺华就Fanapt达成和解协议，获VQW - 765全球独家许可，诺华可获最高达中两位数百分比的净销售分层特许权使用费[69] 产品专利情况 - HETLIOZ的NCE专利2022年12月在美国到期，美国专利商标局已颁发15项治疗方法专利（2033 - 2035年到期）、2项药物物质专利（2035年到期）和1项药物制剂专利（2040年到期）[75] - Fanapt的NCE专利2016年在美国到期、2010年在其他国家到期，美国已颁发的治疗方法专利最晚2031年12月到期[76] - Tradipitant的NCE专利除美国外2023年4月到期，美国正常情况下2024年6月到期[77][78] - VQW - 765的NCE专利2023年在美国、欧洲和其他市场正常到期[81] 产品生产与分销 - 公司采用虚拟供应链制造和分销模式，依赖第三方进行产品和候选产品的生产和分销[88] - 公司与Patheon签订HETLIOZ胶囊和Fanapt口服片剂制造协议，HETLIOZ协议需订购至少80%预期年产量，Fanapt协议需订购至少70%预期年产量[90][91] - 2014年1月与Patheon签订HETLIOZ 20 mg胶囊制造协议，初始期限5年，自动续约1年[91] - 2014年承担诺华与Patheon的Fanapt制造协议，2016年5月签订新协议，初始期限5年，自动续约1年[91] - 2020年12月签订HETLIOZ LQ瓶非独家制造协议，初始期限5年，自动续约1年[91] 药品监管流程 - 新药需经FDA的NDA流程批准才能在美国合法销售，过程需耗费大量时间和资金[92][93] - IND申请提交后30天自动生效，除非FDA在此期间实施临床搁置[95] - 临床试验分三个阶段，I期测试安全性等，II期评估不良反应等，III期扩大患者群体评估[100] - 新药开发期间，公司可在提交IND前、II期临床试验结束、提交NDA前与FDA开会[99] - 提交NDA需支付大量用户费用，FDA标准NDA审查目标为10个月，通常需12个月[104][105] - FDA可能将新药申请提交咨询委员会，虽不受其建议约束但会认真考虑[106] - 孤儿药指治疗美国患病人数少于20万疾病的药物，获孤儿药认定的首个NDA申请者有7年美国独家销售期[114][115] - 优先审评产品FDA会在6个月内审评，而当前PDUFA审评目标下NDAs审评时间为10个月[118] - 新化学实体（NCE）获批后有5年排他期，不符合NCE排他条件的产品可能有3年排他期[122][123] - 若应FDA书面要求开展儿童临床试验，可获额外6个月儿科排他期[124] - FDA批准NDA前会检查生产设施和临床试验点，确保符合cGMP和GCP要求[107] - FDA评估NDA后会发批准信或完整回应函（CRL），收到CRL需解决缺陷后重新提交或撤回申请[108] - 《儿科研究公平法案》（PREA）要求IND申办者为多数药物开展儿科临床试验，提交儿科评估[109] - 获批药物可能有使用限制，FDA可能要求开展上市后试验、制定风险评估和缓解策略（REMS）[111] - 获批后若不遵守监管标准或出现问题，FDA可能撤回批准，部分变更需进一步审评[112] - ANDA申请者需对橙皮书中已批准药物的专利进行认证，提供Paragraph IV认证后NDA和专利持有者可发起诉讼，诉讼会阻止FDA批准ANDA最长30个月[126][127] - 含未获批活性成分的药物获批后5年内，不能提交仿制药简略新药申请（ANDA），除非对专利提出挑战，此时可在原药获批4年后提交；含已获批活性成分但以新剂型等获批的药物，获批后3年内，FDA不能基于该药物批准ANDA[128] 法规合规风险 - 违反《反回扣法》可处以监禁、刑事罚款、民事货币处罚和禁止参与联邦医疗保健计划；违反《虚假索赔法》可处以三倍损害赔偿和每笔虚假索赔或陈述5500至11000美元的货币处罚（2015年11月2日后发生的违规行为）[130][132] - 《处方药营销法》对药品和药品样品的分销施加要求和限制，违反可能导致刑事和民事处罚；《患者保护与平价医疗法案》对样品分销施加年度报告要求[131] - 《医师支付阳光法案》要求相关制造商每年向医疗保险和医疗补助服务中心报告向医生和教学医院的付款或其他“价值转移”信息，未报告可能导致民事罚款和/或处罚[136] - 《反海外腐败法》禁止美国公司及其代表和中介向外国政府官员等付款以获取或保留海外业务，违反可能导致重大民事和刑事处罚[137] 欧盟监管与定价 - 欧盟监管体系下，可通过集中或分散程序提交营销授权申请；集中程序适用于生物技术或高度创新药物，可获全欧盟有效授权；分散程序需各成员国在90天内决定是否认可批准[141] - 部分外国国家处方药定价受政府控制，与政府当局的定价谈判可能需要9至12个月或更长时间；为获得报销或定价批准，可能需进行成本效益临床试验[142] - 欧盟《通用数据保护条例》（GDPR）自2018年5月起适用，违反可能导致高达2000万欧元或上一财年全球总收入4%的罚款及其他行政处罚[143] 美国政策变化 - 2019年1月1日起，取消或延迟《平价医疗法案》（ACA）个人强制购买医疗保险的处罚；增加参与医疗保险D部分的制药商的销售点折扣[147] - 2021年7月，美国最高法院裁定起诉ACA的州和个人无资格挑战该法案，法院未审理案件实质内容[147] - 2013年起，《2011年预算控制法案》导致医保向供应商的付款每年最多削减2%，该规定将持续到2024年[151] - 《2012年美国纳税人救济法案》将政府追回向供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[151] - 《2021年美国救援计划法案》将从2024年1月1日起取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[151] - 《2018年两党预算法案》自2019年起将制造商在医保D部分覆盖缺口折扣计划中的折扣从50%提高到70%[148] - 2022年1月1日起，CMS对“产品线扩展”和“新配方”的定义变更生效，“产品线扩展”药物可能面临更高的医疗补助回扣[150] - 公司可能因不愿与医保谈判而面临额外消费税，若药品提价速度超过通胀率，将被征收税收罚款[149] 公司人员情况 - 2021年12月31日公司有278名全职员工，2020年12月31日为292名[155] 公司文件获取 - 公司在美提交的年度、季度报告等文件可在SEC网站（www.sec.gov）查询，也可在公司网站（www.vandapharma.com）免费获取[157][158] - 公司的商业行为和道德准则、公司政策等文件可在公司网站获取[159] 公司业务不确定性 - 公司面临继续商业化产品、提高市场接受度、克服报销和患者获取挑战等多方面的不确定性[14] 公司产品组合与研发 - 公司商业产品组合包括HETLIOZ和Fanapt，2021年HETLIOZ用于Non - 24（胶囊）美国净销售额为1.735亿美元，Fanapt用于精神分裂症（片剂）美国净销售额为9510万美元[29] - 公司有多个药物处于研发中，包括用于治疗时差紊乱、双相情感障碍等的药物[28] 产品临床研究情况 - 2018年3月和5月，公司公布HETLIOZ治疗时差紊乱症的JET8和JET研究结果，显示有显著临床意义的益处[37] - 2018年12月公布tradipitant治疗胃轻瘫II期研究结果，达到主要终点；2022年2月III期研究未达到预设主要终点[43][45] - 2019年7月，晕动病II期临床研究显示，安慰剂组呕吐参与者比例显著高于tradipitant组[48] - 2020年2月，EPIONE研究未达到减少瘙痒的主要终点，但tradipitant在轻度特应性皮炎人群中止痒效果显著[51] - 2020年4月公司宣布启动针对COVID - 19住院患者的Tradipitant III期临床研究ODYSSEY VLY - 686 - 3501，2021年8月因未达预设主要终点停止招募[53] - 2018年第四季度公司启动VTR - 297在血液系统恶性肿瘤患者中的临床研究，I/II期临床研究（1101）正在进行[55] - 2020年10月FDA接受CFTR激活剂VSJ - 110的IND申请并批准临床开发，公司正评估其治疗过敏性结膜炎的效果[56] - 2020年第四季度公司在哈佛大学一家领先的霍乱实验室启动BPO - 27早期CFTR抑制剂项目研究，用于治疗分泌性腹泻疾病[58] - 2020年1月FDA接受VQW - 765的IND申请并批准临床开发，公司正评估其治疗精神疾病的效果，已启动单剂量治疗缓解社交/表现焦虑的II期研究[59] - 2021年公司启动Fanapt和VHX - 896的生物等效性研究，认为VHX - 896有改善Fanapt临床特性的潜力[60]