公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司总资产分别为5.15905亿美元和4.83748亿美元[15] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司总负债分别为7533.3万美元和7280.3万美元[15] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司股东权益分别为4.40572亿美元和4.10945亿美元[15] - 2020年和2019年第三季度，公司净产品销售额分别为6030.8万美元和5948.5万美元[17] - 2020年和2019年前三季度，公司净产品销售额分别为1.80515亿美元和1.66258亿美元[17] - 2020年和2019年第三季度，公司净利润分别为594.7万美元和1.00423亿美元[17] - 2020年和2019年前三季度，公司净利润分别为1514.7万美元和1.11337亿美元[17] - 2020年和2019年第三季度，公司基本每股收益分别为0.11美元和1.88美元[17] - 2020年和2019年前三季度，公司基本每股收益分别为0.28美元和2.10美元[17] - 2020年和2019年第三季度，公司综合收益分别为573万美元和1.00248亿美元[19] - 截至2020年9月30日，公司普通股数量为54,689,654股，较2019年12月31日的53,549,612股增加1,140,042股[21] - 2020年前九个月公司净收入为15,147,000美元，较2019年同期的111,337,000美元下降86.4%[25] - 2020年前九个月经营活动提供的净现金为32,473,000美元，较2019年同期的36,156,000美元下降10.2%[25] - 2020年前九个月投资活动使用的净现金为24,813,000美元，较2019年同期的62,079,000美元下降60.0%[25] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为4,202,000美元，较2019年同期的4,148,000美元增长1.3%[25] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为57,553,000美元，较2019年同期的39,950,000美元增长44.1%[25] - 2020年前九个月折旧费用为1,043,000美元，较2019年同期的1,022,000美元增长2.1%[25] - 2020年前九个月基于股票的薪酬费用为10,148,000美元，较2019年同期的9,790,000美元增长3.7%[25] - 2020年第三季度净产品销售总额为6030.8万美元，2019年同期为5948.5万美元；2020年前九个月净产品销售总额为1.80515亿美元，2019年同期为1.66258亿美元[34] - 2020年前九个月，五家主要客户各占总收入超10%，合计占总收入96%；截至2020年9月30日，五家主要客户各占应收账款超10%，合计占应收账款总额93%[35] - 截至2020年9月30日，可供出售的有价证券摊余成本为2.91138亿美元，公允价值为2.91575亿美元；截至2019年12月31日，摊余成本为2.6675亿美元，公允价值为2.67057亿美元[39] - 截至2020年9月30日，需定期按公允价值计量的资产总公允价值为2.91575亿美元，其中一级资产1.51501亿美元，二级资产1.40074亿美元；截至2019年12月31日，总公允价值为2.74027亿美元，含700万美元现金等价物[41][42] - 截至2020年9月30日，存货总计670.3万美元，其中流动资产132.2万美元，非流动资产538.1万美元；截至2019年12月31日，存货总计396.4万美元[45] - 截至2020年9月30日，应付账款和应计负债总计2908.6万美元；截至2019年12月31日，总计2759万美元[49] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，公司分别记录所得税费用250万美元和所得税收益8810万美元；2020年和2019年截至9月30日的九个月，分别记录所得税费用560万美元和所得税收益8810万美元[65] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，基本每股收益分别为0.11美元和1.88美元，摊薄后每股收益分别为0.11美元和1.84美元；2020年和2019年截至9月30日的九个月，基本每股收益分别为0.28美元和2.10美元，摊薄后每股收益分别为0.28美元和2.03美元[68] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，加权平均流通股基本股数分别为54,666,128股和53,297,298股，摊薄股数分别为55,209,032股和54,541,625股；2020年和2019年截至9月30日的九个月，加权平均流通股基本股数分别为54,325,832股和53,052,521股，摊薄股数分别为55,054,772股和54,803,851股[68] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，稀释性证券影响股数分别为542,904股和1,244,327股；2020年和2019年截至9月30日的九个月，稀释性证券影响股数分别为728,940股和1,751,330股[68] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，从摊薄后每股收益计算中排除的反稀释性证券分别为3,898,896股和2,646,933股；2020年和2019年截至9月30日的九个月，从摊薄后每股收益计算中排除的反稀释性证券分别为3,602,648股和1,826,279股[68] - 2020年第三季度总营收为6030万美元，较2019年同期的5950万美元增加80万美元，增幅1%[99] - 2020年前三季度总营收为1.805亿美元，较2019年同期的1.663亿美元增加1430万美元，增幅9%[104] - 2020年第三季度研发费用为1230万美元，较2019年同期的1130万美元增加100万美元，增幅8%[99] - 2020年前三季度研发费用为4070万美元，较2019年同期的3560万美元增加520万美元，增幅14%[105] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用为3400万美元，较2019年同期的3020万美元增加380万美元，增幅13%[101] - 2020年前三季度销售、一般和行政费用为1.049亿美元，较2019年同期的9270万美元增加1220万美元，增幅13%[107] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券总额为3.485亿美元，2019年12月31日为3.121亿美元[110] - 2020年9月30日，现金及现金等价物为5697.3万美元，2019年12月31日为4507.2万美元；有价证券为2.91575亿美元，2019年12月31日为2.67057亿美元[111] - 2020年前九个月经营活动提供的现金流为3250万美元，较2019年同期的3620万美元减少370万美元[115] - 2020年前九个月投资活动使用的现金流为2480万美元，较2019年同期的6210万美元增加3730万美元[116] - 2020年前九个月融资活动提供的现金流为420万美元，较2019年同期的410万美元增加10万美元[117] - 2020年前九个月净收入为1514.7万美元，2019年同期为1.11337亿美元，减少9619万美元[115] - 2020年前九个月非现金费用为1704.9万美元，2019年同期为 - 7831.8万美元，增加9536.7万美元[115] - 截至2020年9月30日，公司不可撤销的长期合同现金义务总额为1983.9万美元，其中2020年需支付88万美元，2021年需支付303.3万美元等[119] - 截至2020年9月30日，公司总资产为5.15905亿美元，较2019年12月31日的4.83748亿美元增长6.65%[15] - 2020年第三季度，公司净产品销售额为6.0308亿美元，较2019年同期的5.9485亿美元增长1.38%[17] - 2020年前三季度，公司净产品销售额为18.0515亿美元，较2019年同期的16.6258亿美元增长8.57%[17] - 2020年第三季度，公司净利润为594.7万美元，较2019年同期的1.00423亿美元下降94.08%[17] - 2020年前三季度，公司净利润为1514.7万美元，较2019年同期的1.11337亿美元下降86.39%[17] - 截至2020年9月30日，公司普通股发行和流通股数为5468.9654万股，较2019年12月31日的5354.9612万股增长2.13%[15] - 2020年第三季度，公司综合收入为573万美元，较2019年同期的1.00248亿美元下降94.28%[19] - 2020年前三季度，公司综合收入为1527.7万美元，较2019年同期的1.11547亿美元下降86.31%[19] - 2020年，公司因行使股票期权和结算受限股票单位发行普通股，3 - 9月累计发行114.0042万股[21] - 2020年3 - 9月，公司股票薪酬费用累计为1014.8万美元[21] - 截至2019年9月30日，普通股数量为53,333,211股，股东权益总额为400,907千美元[23] - 2020年前九个月净收入为15,147千美元，2019年同期为111,337千美元[25] - 2020年前九个月经营活动提供的净现金为32,473千美元，2019年同期为36,156千美元[25] - 2020年前九个月投资活动使用的净现金为24,813千美元，2019年同期为62,079千美元[25] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为4,202千美元，2019年同期为4,148千美元[25] - 截至2020年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为57,553千美元，2019年同期为39,950千美元[25] - 2020年前九个月有五个主要客户，各占总收入超10%，合计占总收入96%[35] - 2020年9月30日有五个主要客户，各占应收账款超10%，合计占应收账款93%[35] - 截至2020年9月30日，可供出售有价证券摊余成本2.91138亿美元，公允价值2.91575亿美元；截至2019年12月31日，摊余成本2.6675亿美元，公允价值2.67057亿美元[39] - 截至2020年9月30日，按公允价值计量的资产总计2.91575亿美元，其中一级1.51501亿美元，二级1.40074亿美元；截至2019年12月31日，总计2.74027亿美元，其中一级0.88601亿美元，二级1.85426亿美元[41][42] - 截至2020年9月30日，存货总计670.3万美元，其中流动资产132.2万美元，非流动资产538.1万美元；截至2019年12月31日，总计396.4万美元，其中流动资产114万美元，非流动资产282.4万美元[45] - 截至2020年9月30日，应付账款和应计负债总计2908.6万美元；截至2019年12月31日，总计2759万美元[49] - 截至2020年9月30日，累计其他综合收益为37.9万美元，较2019年12月31日的24.9万美元有所增加[55] - 2020年前九个月，股票期权授予的加权平均授予日公允价值为每股5.53美元，2019年为每股10.34美元；行使股票期权所得款项2020年为420万美元，2019年为410万美元[59] - 2020年第三季度和前九个月，公司分别记录所得税费用250万美元和560万美元；2019年分别记录所得税收益8810万美元和8810万美元[65] - 2020年前九个月授予员工和董事股票期权的布莱克 - 斯科尔斯 - 默顿期权定价模型假设中，预期股息收益率为0%，加权平均预期波动率为51%，加权平均预期期限为6.07年，加权平均无风险利率为1.14%[64] - 2020年第三季度基本每股收益为0.

财务数据和关键指标变化 - 2020年前9个月总营收1.805亿美元，较2019年同期的1.663亿美元增长9% [31] - 2020年前9个月HETLIOZ净产品销售额1.165亿美元，较2019年同期增长12%；Fanapt净产品销售额6400万美元，较2019年同期增长3% [32] - 2020年前9个月净收入1510万美元，2019年同期为1.113亿美元；2020年前9个月所得税拨备560万美元，2019年同期所得税收益8810万美元 [33] - 截至2020年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为3.485亿美元，较2019年9月30日增加4890万美元 [34] - 2020年第三季度总营收6030万美元，较2019年第三季度的5950万美元增长1% [35] - 2020年第三季度HETLIOZ净产品销售额3960万美元，较2019年第三季度增长5%；Fanapt净产品销售额2070万美元，较2019年第三季度下降6% [35][37] - 2020年第三季度净收入590万美元，2019年同期为1.004亿美元；2020年第三季度所得税拨备250万美元，2019年同期所得税收益8810万美元 [39] - 2020年第三季度运营费用5260万美元，较2019年第三季度的4870万美元增加380万美元，主要因后期临床项目研发费用和Non - 24认知及Fanapt营销费用增加 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 - HETLIOZ：2020年第三季度新处方量自8月下旬显著增加，9月创历史新高，10月预计再创新高；2020年第三季度净产品销售额同比增长5%，主要因单位需求和净价格有利因素；截至2020年9月30日，专业药房渠道库存按需求计算不足2.5周，较6月30日增加170万美元 [10][35][36] - Fanapt：2020年第三季度净产品销售额同比下降6%；批发商库存较6月30日增加，价值不到30万美元；2020年第三季度处方量较第二季度增长不到1%，业务受疫情影响 [37][38] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 继续推进HETLIOZ和Fanapt的营销和销售工作，以增加商业收入 [13] - 专注研发管线，包括已商业化和临床前管线产品 [13] - 推进HETLIOZ用于Smith - Magenis综合征的FDA审批，获批后扩大产品覆盖范围，提高疾病认知度和诊断效率 [14][17][19] - 完成Tradipitant治疗胃轻瘫的III期研究患者招募，预计2021年提交新药申请；其他III期项目因疫情暂停新随机分组；ODYSSEY研究显示Tradipitant可能加速COVID - 19肺炎患者临床改善 [20][23] - 推进HETLIOZ治疗晚睡相障碍和自闭症谱系障碍失眠的III期项目规划；推进Fanapt相关临床开发项目 [25] - 开展VSJ - 110治疗过敏性结膜炎的II期研究，探索其治疗多种眼部炎症疾病的潜力 [26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情在春季末达到高峰影响了HETLIOZ和Fanapt需求，但第三季度表现出色，对第四季度和2021年增长前景乐观 [8][30] - 期待推进所有管线项目，尤其关注12月FDA对Smith - Magenis综合征申请的决定，以及2021年胃轻瘫项目完成和新药申请提交 [30] 其他重要信息 - Smith - Magenis综合征是由染色体17基因突变引起的神经发育障碍，常见症状为睡眠障碍，目前无有效获批治疗方法；美国约有1.5万名患者，约200人已参与公司登记，数百人与患者倡导组织有关联 [15][16][18] - 美国胃轻瘫患者估计超500万，多数未确诊；唯一获批治疗药物Metoclopramide有严重副作用和使用限制；公司认为新疗法有潜力获得显著市场份额，带来10亿美元峰值收入机会 [21][22] - 干眼症全球患病率5% - 20%，美国约6000万人受影响，超10%的50岁以上人群患病；现有治疗方法有限，疾病发病率上升，仍存在未满足医疗需求 [28][29] 问答环节所有提问和回答 问题1：Tradipitant动物毒理学研究进展及HETLIOZ用于Smith - Magenis综合征与FDA讨论细节 - 公司认为Tradipitant 9个月毒理学犬类研究无科学依据，将通过正式上诉程序与FDA继续讨论；胃轻瘫关键研究正在进行，若2021年年中结果积极，有望提交申请，但可能有治疗时长限制；Smith - Magenis综合征审查正在进行，FDA预计12月1日作出决定 [49][50] 问题2：胃轻瘫试验重启，其他试验因COVID未重启的原因 - 胃轻瘫是严重且有时危及生命的疾病，患者无其他选择，在患者和研究人员推动下研究继续；特应性皮炎有其他治疗选择，招募困难；晕动病研究因当地限制无法按原方式进行；ODYSSEY研究受招募困难影响，公司正与政府讨论合作可能性 [52][53] 问题3：HETLIOZ市场准入限制、新处方转化为付费处方情况、Smith - Magenis综合征产品推出预期、患者支付方组合及Fanapt DTC活动影响和支出考虑 - HETLIOZ不到一半处方能实际兑现，公司计划调整策略提高兑现率；因近期新处方需求激增，对2021年增长乐观；Smith - Magenis综合征研究中有20 - 30名患者，获批后将转为商业产品，公司还将与约200个家庭及倡导组织合作推广；患者支付方组合尚不清楚，公司计划未来几个月确定；Fanapt DTC活动在预算内，若投资回报率高将继续投入，目前各项指标表现良好 [60][61][65] 问题4：对Smith - Magenis综合征获批的信心 - 公司对获批相当有信心，与FDA关于该综合征的对话并非首次，FDA熟悉该疾病和公司文件；夏季FDA与患者组织开会确认主要治疗问题与公司主要终点一致 [71] 问题5：公司现金使用计划 - 公司现金余额增加提供了执行项目的保障和资源，可用于商业产品增长和管线投资，如对VSJ - 110的早期投资，有望为股东创造价值 [72]

财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为95305千美元，较2019年12月31日的45072千美元增长111.45%[13] - 截至2020年6月30日，公司可销售证券为244544千美元，较2019年12月31日的267057千美元下降8.43%[13] - 2020年第二季度，公司净产品销售额为62207千美元，较2019年同期的59060千美元增长5.33%[14] - 2020年上半年，公司净产品销售额为120207千美元，较2019年同期的106773千美元增长12.58%[14] - 2020年第二季度，公司研发费用为12903千美元，较2019年同期的10950千美元增长17.84%[14] - 2020年上半年，公司研发费用为28430千美元，较2019年同期的24228千美元增长17.34%[14] - 2020年第二季度，公司净利润为8714千美元，较2019年同期的11526千美元下降24.4%[14] - 2020年上半年，公司净利润为9200千美元，较2019年同期的10914千美元下降15.71%[14] - 2020年第二季度，公司综合收入为8529千美元，较2019年同期的11777千美元下降27.58%[16] - 2020年上半年，公司综合收入为9547千美元，较2019年同期的11299千美元下降15.51%[16] - 截至2020年6月30日，公司普通股数量为54,628,336股，额外实收资本为642,398千美元，累计亏损为211,465千美元，股东权益总额为431,584千美元[18] - 2020年上半年经营活动产生的净现金为23,099千美元，2019年同期为30,158千美元；投资活动产生的净现金为23,032千美元，2019年同期为 - 48,205千美元；融资活动产生的净现金为4,079千美元，2019年同期为3,590千美元[20] - 2020年6月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为95,883千美元，2019年同期为47,287千美元[20] - 2020年上半年HETLIOZ®净产品销售额为76,897千美元，2019年同期为66,792千美元；Fanapt®净产品销售额为43,310千美元，2019年同期为39,981千美元；总净产品销售额为120,207千美元，2019年同期为106,773千美元[29] - 2020年上半年有五个主要客户，每个客户占总收入超过10%，合计占总收入的96%；占应收账款超过10%，合计占应收账款的93%[30] - 2020年6月30日，公司可供出售的有价证券总市值为244,544,000美元，2019年12月31日为267,057,000美元[35] - 2020年6月30日，公司按公允价值计量的资产总额为287,062,000美元，其中一级资产150,120,000美元，二级资产136,942,000美元；2019年12月31日总额为274,027,000美元，其中一级资产88,601,000美元，二级资产185,426,000美元[37][38] - 2020年6月30日和2019年12月31日，公司按公允价值计量的资产中现金等价物分别为4250万美元和700万美元[38] - 2020年6月30日，公司存货总额为3,928,000美元，2019年12月31日为3,964,000美元[41] - 2020年6月30日，公司无形资产HETLIOZ®净值为22,298,000美元，2019年12月31日为23,037,000美元；截至这两个时间点，公司还有2790万美元与Fanapt®相关的已完全摊销无形资产[45] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，无形资产摊销费用均为40万美元；2020年和2019年截至6月30日的六个月，摊销费用分别为70万美元和80万美元[46] - 2020年6月30日，公司应付账款和应计负债总额为28,398,000美元，2019年12月31日为27,590,000美元[47] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，累计其他综合收益（损失）净额中，外币折算分别为1万美元和1.3万美元，有价证券未实现收益分别为58.6万美元和23.6万美元，累计其他综合收益分别为59.6万美元和24.9万美元[56] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月内，授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股5.65美元和11.16美元，行使股票期权所得款项分别为410万美元和360万美元[61] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月内，股票薪酬费用分别为306.9万美元和310.1万美元；六个月内分别为701.3万美元和638.3万美元[65] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月内，公司记录的所得税费用分别为240万美元和不足10万美元；六个月内分别为310万美元和不足10万美元[68] - 2020年第二季度和上半年基本和摊薄后普通股每股净收益分别为0.16美元和0.17美元，2019年同期分别为0.22美元和0.21美元[72] - 2020年第二季度和上半年净收入分别为871.4万美元和920万美元，2019年同期分别为1152.6万美元和1091.4万美元[72] - 2020年第二季度总收入为6220万美元，较2019年同期的5910万美元增加310万美元，增幅5%[115] - 2020年上半年总收入为1.202亿美元，较2019年同期的1.068亿美元增加1340万美元，增幅13%[123] - 2020年第二季度HETLIOZ®产品净销售额为4160万美元，较2019年同期的3780万美元增加370万美元，增幅10%[115] - 2020年上半年HETLIOZ®产品净销售额为7690万美元，较2019年同期的6680万美元增加1010万美元，增幅15%[123] - 2020年第二季度Fanapt®产品净销售额为2060万美元，较2019年同期的2120万美元减少60万美元，降幅3%[116] - 2020年上半年Fanapt®产品净销售额为4330万美元，较2019年同期的4000万美元增加330万美元，增幅8%[125] - 2020年第二季度研发费用为1290万美元，较2019年同期的1100万美元增加200万美元，增幅18%[117] - 2020年上半年研发费用为2840万美元，较2019年同期的2420万美元增加420万美元，增幅17%[128] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为3.398亿美元，较2019年12月31日的3.121亿美元有所增加[133] - 2020年第二季度和上半年所得税费用分别为240万美元和310万美元，2019年同期均不足10万美元[122][132] - 2020年上半年经营活动产生的现金流为2310万美元，较2019年同期的3020万美元减少710万美元[137] - 2020年上半年投资活动产生的现金流为2300万美元，较2019年同期的-4820万美元增加7120万美元[138] - 2020年上半年融资活动产生的现金流为410万美元，较2019年同期的360万美元增加50万美元[139] - 截至2020年6月30日，公司非可撤销长期合同现金义务总计2.072亿美元，其中2020年需支付176.1万美元[141] - 截至2020年6月30日，公司总资产为5.06631亿美元，较2019年12月31日的4.83748亿美元增长4.73%[13] - 2020年第二季度，公司净产品销售额为6220.7万美元，较2019年同期的5906万美元增长5.33%；上半年净产品销售额为1.20207亿美元，较2019年同期的1.06773亿美元增长12.58%[14] - 2020年第二季度，公司净利润为871.4万美元，较2019年同期的1152.6万美元下降24.4%；上半年净利润为920万美元，较2019年同期的1091.4万美元下降15.7%[14] - 2020年上半年，公司经营活动产生的现金流量净额为2309.9万美元，较2019年同期的3015.8万美元下降23.4%[20] - 2020年上半年，公司投资活动产生的现金流量净额为2303.2万美元，而2019年同期为-4820.5万美元[20] - 2020年上半年，公司融资活动产生的现金流量净额为407.9万美元，较2019年同期的359万美元增长13.62%[20] - 截至2020年6月30日，公司普通股发行和流通股数为5462.8336万股，较2019年12月31日的5354.9612万股增加107.8724万股[13] - 2020年第二季度，公司基本每股收益为0.16美元，较2019年同期的0.22美元下降27.27%；上半年基本每股收益为0.17美元，较2019年同期的0.21美元下降19.05%[14] - 2020年上半年，公司综合收益为954.7万美元，较2019年同期的1129.9万美元下降15.51%[16] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，现金及现金等价物分别为95305千美元和46543千美元，受限现金分别为578千美元和744千美元，总计分别为95883千美元和47287千美元[28] - 2020年和2019年第二季度HETLIOZ®净产品销售额分别为41561千美元和37835千美元，上半年分别为76897千美元和66792千美元；Fanapt®净产品销售额第二季度分别为20646千美元和21225千美元，上半年分别为43310千美元和39981千美元；总净产品销售额第二季度分别为62207千美元和59060千美元，上半年分别为120207千美元和106773千美元[29] - 2020年上半年有五个主要客户，各占总收入超10%，合计占总收入96%；占应收账款超10%，合计占应收账款93%[30] - 截至2020年6月30日，可供出售的有价证券摊余成本为243784千美元，未实现收益770千美元，未实现损失10千美元，公允价值为244544千美元；2019年12月31日，摊余成本为266750千美元，未实现收益313千美元，未实现损失6千美元，公允价值为267057千美元[35] - 截至2020年6月30日，按公允价值计量的资产总计287062千美元，其中一级150120千美元，二级136942千美元；2019年12月31日，总计274027千美元，其中一级88601千美元，二级185426千美元。2020年6月30日和2019年12月31日现金等价物分别为42500千美元和7000千美元[37][38] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，存货分别为3928千美元和3964千美元，其中流动资产分别为1384千美元和1140千美元，非流动资产分别为2544千美元和2824千美元[41] - 截至2020年6月30日，HETLIOZ®无形资产账面总值3300万美元，净值2229.8万美元；2019年12月31日，账面总值3300万美元，净值2303.7万美元[45] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，无形资产摊销费用均为40万美元；六个月分别为70万美元和80万美元[46] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司应付账款和应计负债分别为2839.8万美元和2759万美元[47] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，累计其他综合收益分别为59.6万美元和24.9万美元[56] - 2020年上半年，公司授予股票期权加权平均授予日公允价值为每股5.65美元，行使股票期权所得款项为410万美元[61] - 截至2020年6月30日，与未归属服务受限股单位相关的未确认薪酬成本2350万美元，预计在1.8年的加权平均期间内确认[63] - 2020年上半年受限股单位活动：2019年12月31日未归属1649285股，授予786818股，没收174577股，归属523880股，2020年6月30日未归属1737646股[64] - 2020年上半年归属的5238

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度总营收6220万美元，较2019年第二季度的5910万美元增长5% [10][22] - 2020年第二季度HETLIOZ净产品销售额4160万美元，较2019年第二季度的3780万美元增长10% [10][22] - 2020年第二季度Fanapt净产品销售额2060万美元，较2019年第二季度的2120万美元下降3% [24] - 2020年第二季度净收入870万美元，2019年第二季度净收入1150万美元 [26] - 2020年第二季度运营费用5300万美元，2019年第二季度为4920万美元，较第一季度的5810万美元减少510万美元 [27][28] - 截至2020年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为3.398亿美元，较2019年6月30日增加4720万美元 [30] - 公司预计年底现金将超过3.4亿美元，此前指引为超过3.2亿美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - HETLIOZ业务增长得益于单位需求和净价格优势，2020年第二季度净产品销售和专业药房订单创历史新高，6月30日专业药房库存少于两周，与第一季度持平 [22][23] - Fanapt业务受疫情影响，2020年第二季度批发商库存减少，处方量较第一季度下降3% [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 6月开展关于精神分裂症和Fanapt的直接面向消费者的宣传活动，提高精神分裂症认知并鼓励了解治疗方案和Fanapt [11] - 公司FDA已接受HETLIOZ治疗史密斯 - 马吉尼斯综合征的申请，进入为期六个月的优先审评，目标行动日期为2020年12月1日 [12] - 启动tradipitant针对胃轻瘫患者的扩大使用协议，多名患者表达继续治疗意愿并正在申请FDA批准，公司预计2021年上半年完成III期研究入组并于下半年提交新药申请，同时与FDA就动物毒理学研究争议进行协商 [15][17] - 开展tradipitant治疗晕动病的III期关键试验患者招募和筛选工作，与FDA就试验终点和设计达成一致，因疫情部分测试暂停 [19] - 其他临床项目因疫情暂停，ODYSSEY研究（tradipitant用于重症COVID - 19患者）因纽约地区住院人数减少招募放缓，计划进行中期分析并确定下一步行动 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临疫情挑战，公司商业项目在2020年第二季度表现创纪录，总营收同比增长5%，较第一季度增长7% [10] - 若HETLIOZ获批治疗史密斯 - 马吉尼斯综合征，将为患者带来价值并为公司带来商业机会 [13] - 胃轻瘫治疗市场现有选择有限，tradipitant若获批有望获得显著市场份额和十亿美元级别的峰值收入 [18] - 下半年运营费用高度依赖全球疫情发展及其对研发和商业活动的影响 [29] 问答环节所有提问和回答 问题: 无 - 无相关回答 [36]

现金及现金等价物变化 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为6.495亿美元，较2019年12月31日的4.5072亿美元有所增加[15] - 截至2020年3月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为65,527000美元，2019年同期为35,122000美元[22] - 2020年3月31日，公司现金及现金等价物为64950千美元，较2019年12月31日的45072千美元有所增加[15] 可销售证券变化 - 截至2020年3月31日，公司可销售证券为2.47376亿美元，较2019年12月31日的2.67057亿美元有所减少[15] - 截至2020年3月31日，可供出售有价证券摊余成本24.6364亿美元，公允价值24.7376亿美元；截至2019年12月31日，摊余成本26.675亿美元，公允价值26.7057亿美元[36] - 2020年3月31日，可销售证券为247376千美元，较2019年12月31日的267057千美元有所减少[15] 净产品销售额变化 - 2020年第一季度，公司净产品销售额为5800万美元，较2019年同期的4771.3万美元增长21.56%[16] - 2020年第一季度HETLIOZ®产品净销售额为35,336000美元，Fanapt®产品净销售额为22,664000美元，总净产品销售额为58,000000美元；2019年同期HETLIOZ®产品净销售额为28,957000美元，Fanapt®产品净销售额为18,756000美元，总净产品销售额为47,713000美元[32] - 2020年第一季度总营收为5800万美元，较2019年同期增加1030万美元，增幅22%；其中HETLIOZ产品净销售额为3530万美元，增加640万美元，增幅22%；Fanapt产品净销售额为2270万美元，增加390万美元，增幅21%[121] - 2020年第一季度，公司净产品销售额为58000千美元，高于2019年同期的47713千美元[16] - 2020年第一季度HETLIOZ®产品净销售额为35,336,000美元，2019年同期为28,957,000美元[32] - 2020年第一季度Fanapt®产品净销售额为22,664,000美元，2019年同期为18,756,000美元[32] - 2020年第一季度总净产品销售额为58,000,000美元，2019年同期为47,713,000美元[32] 总运营费用变化 - 2020年第一季度，公司总运营费用为5812.5万美元，较2019年同期的4980万美元增长16.72%[16] - 2020年第一季度总运营费用为58125千美元，高于2019年同期的49800千美元[16] 运营亏损变化 - 2020年第一季度，公司运营亏损为12.5万美元，较2019年同期的208.7万美元大幅减少[16] - 2020年第一季度，公司运营亏损为125千美元，小于2019年同期的2087千美元[16] 净收入变化 - 2020年第一季度，公司净收入为48.6万美元，而2019年同期净亏损为61.2万美元[16] - 2020年第一季度净收入为486000美元，2019年同期净亏损为612000美元[22] - 2020年第一季度净收入为486,000美元，而2019年同期净亏损为612,000美元[22] 基本每股净收入变化 - 2020年第一季度，公司基本每股净收入为0.01美元，2019年同期基本每股净亏损为0.01美元[16] - 2020年第一季度，公司基本每股净收入为0.01美元，稀释每股净收入也为0.01美元；2019年同期基本和稀释每股净亏损均为0.01美元[16] - 2020和2019年第一季度基本和摊薄每股净收益（亏损）分别为0.01美元和 - 0.01美元[73] 综合收入变化 - 2020年第一季度，公司综合收入为101.8万美元，2019年同期综合亏损为47.8万美元[18] - 2020年第一季度，公司综合收入为1018千美元，而2019年同期为综合亏损478千美元[18] 总资产变化 - 截至2020年3月31日，公司总资产为4.88525亿美元，较2019年12月31日的4.83748亿美元略有增加[15] - 2020年3月31日，公司总资产为488525千美元[15] 总负债变化 - 截至2020年3月31日，公司总负债为7213.9万美元，较2019年12月31日的7280.3万美元略有减少[15] - 2020年3月31日，公司总负债为72139千美元[15] 股东权益相关 - 截至2020年3月31日，公司普通股数量为54,132,336股，总股本54000美元，额外实收资本635,730000美元，其他综合收益781000美元，累计亏损220,179000美元，股东权益总计416,386000美元[20] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.202亿美元，股东权益总额为4.164亿美元[120] - 2020年3月31日，公司股东权益为416386千美元[15] - 截至2020年3月31日，公司普通股数量为54,132,336股，较2019年12月31日的53,549,612股增加582,724股[20] 经营活动净现金变化 - 2020年第一季度经营活动净现金使用为907000美元，2019年同期经营活动净现金提供为9,643000美元[22] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为90.7万美元，较2019年同期减少1060万美元[134] - 2020年第一季度经营活动净现金使用为907,000美元，2019年同期为提供9,643,000美元[22] 投资活动净现金变化 - 2020年第一季度投资活动净现金提供为20,300000美元，2019年同期投资活动净现金使用为36,451000美元[22] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为2030万美元，较2019年同期增加5680万美元[135] - 2020年第一季度投资活动净现金提供为20,300,000美元，2019年同期为使用36,451,000美元[22] 融资活动净现金变化 - 2020年第一季度融资活动净现金提供为479000美元，2019年同期为179000美元[22] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为50万美元，较2019年同期增加30万美元[136] - 2020年第一季度融资活动净现金提供为479,000美元，2019年同期为179,000美元[22] 主要客户情况 - 2020年第一季度有五个主要客户，每个客户占总收入超过10%，合计占总收入的96%；有五个主要客户，每个客户占应收账款超过10%，合计占应收账款的94%[33] - 2020年第一季度有五个主要客户各占总收入超10%，合计占总收入96%；五个主要客户各占应收账款超10%，合计占应收账款94%[33] 会计准则影响 - 2019年12月FASB发布ASU 2019 - 12，公司正在评估采用该标准是否会对合并财务报表产生重大影响[34] - 2016年6月FASB发布ASU 2016 - 13，2020年1月1日采用该标准对公司合并财务结果无重大影响[35] 按公允价值计量的资产变化 - 截至2020年3月31日，需定期按公允价值计量的资产公允价值总计24.7376亿美元，其中一级1级8.7572亿美元，二级15.9804亿美元；截至2019年12月31日，总计27.4027亿美元，其中一级8.8601亿美元，二级18.5426亿美元[38][39] 存货变化 - 截至2020年3月31日，存货总计386.2万美元，其中流动资产132万美元，非流动资产254.2万美元；截至2019年12月31日，总计396.4万美元，其中流动资产114万美元，非流动资产282.4万美元[42] HETLIOZ®无形资产情况 - 公司因HETLIOZ®获批向BMS支付800万美元许可费，因累计全球销售额达2.5亿美元支付2500万美元，均按直线法在相关产品专利估计经济使用寿命内摊销，最新到期日为2035年7月[43][44][45] - 截至2020年3月31日，HETLIOZ®无形资产毛账面价值3300万美元，累计摊销1033.3万美元，净账面价值2266.7万美元；截至2019年12月31日，毛账面价值3300万美元，累计摊销996.3万美元，净账面价值2303.7万美元[46] - 2020年和2019年截至3月31日的三个月，无形资产摊销费用均为40万美元[47] - 截至2020年3月31日，公司因HETLIOZ®已向BMS支付3750万美元前期费用和里程碑义务，无剩余里程碑义务，需按一定规则支付特许权使用费和分许可相关费用[52] 应付账款和应计负债变化 - 截至2020年3月31日，应付账款和应计负债总计2604.5万美元；截至2019年12月31日，总计2759万美元[48] 知识产权赔偿协议情况 - 公司签订的知识产权赔偿协议潜在未来付款最高金额无上限，自成立以来未产生相关诉讼辩护或和解费用[49][50] Fanapt®特许权使用费情况 - 公司就Fanapt®向Sanofi支付净销售额3%的固定特许权使用费至2019年12月，在特定条件下按净销售额6%支付特许权使用费至2026年11月[53] - 公司就Fanapt®需向Sanofi支付3%的制造技术净销售额固定特许权使用费至2019年12月，在特定条件下按6%支付非制造相关技术净销售额固定特许权使用费，在美国需支付至2026年11月[53] tradipitant费用及义务情况 - 截至2020年3月31日，公司为tradipitant已向礼来支付300万美元前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑义务包括200万、1000万、500万和最高8000万美元[54] CFTR调节剂和抑制剂组合费用及义务情况 - 截至2020年3月31日，公司为CFTR调节剂和抑制剂组合已向UCSF支付120万美元前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑义务为1220万和3300万美元[56][57] 长期合同现金义务情况 - 公司不可撤销的长期合同现金义务中，2020、2021和2022年预计分别支付320万、100万和50万美元[58] - 公司不可撤销的长期合同现金义务中，2020、2021和2022年预计分别支付320万、100万和50万美元用于媒体和数据服务[58] - 截至2020年3月31日，公司不可撤销的长期合同现金义务总额为24110千美元，其中2020年需支付4889千美元，2021年需支付3295千美元等[139] 累计其他综合收益变化 - 截至2020年3月31日，累计其他综合收益为78.1万美元，较2019年12月31日的24.9万美元有所增加[59] - 截至2020年3月31日，累计其他综合收益中，外币折算为0，有价证券未实现收益为78.1万美元，累计其他综合收益为78.1万美元[59] 受限股票和期权情况 - 截至2020年3月31日，2006和2016计划下有6335548股受限股票和期权，16年计划有2153920股可用于未来授予[60] - 截至2020年3月31日，2006和2016计划下有6335548股受未行使期权和受限股票单位约束，16计划有710万股预留，2153920股可用于未来授予[60] 未确认补偿成本情况 - 截至2020年3月31日，未确认的服务期权奖励补偿成本910万美元预计在1.5年内确认，未确认的服务受限股票单位补偿成本2590万美元预计在2.0年内确认[62][65] - 截至2020年3月31日，未确认的与未归属服务期权奖励相关的补偿成本910万美元预计在1.5年内确认[62] - 截至2020年3月31日，未确认的与未归属服务受限股票单位相关的补偿成本2590万美元预计在2.0年内确认[65] 股票期权行使所得款项变化 - 2020年第一季度股票期权行使所得款项为50万美元，2019年同期为20万美元[63] 所得税费用变化 - 2020年和2019年第一季度记录的所得税费用分别为80万和不足10万美元[69] - 2020年第一季度所得税费用为80万美元，2019年同期不足10万美元[129] - 2020和2019年第一季度公司分别记录所得税费用80万和不足10万美元[69] 商业产品表现 - 公司商业产品在2020年第一季度表现强劲，同比增长22%[92] 专利侵权诉讼情况 - 公司自2014年6月起与Rox

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度总营收为5800万美元，较2019年第一季度的4770万美元增长22% [23] - 2020年第一季度HETLIOZ净产品销售额为3530万美元，较2019年第一季度的2900万美元增长22%，较2019年第四季度的3860万美元下降8% [23][25] - 2020年第一季度Fanapt净产品销售额为2270万美元，较2019年第一季度的1880万美元增长21%，与2019年第四季度的2230万美元基本持平 [27] - 2020年第一季度Vanda实现净利润50万美元，而2019年第一季度净亏损60万美元 [28] - 2020年第一季度运营费用为5810万美元，较2019年第一季度的4980万美元增加830万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - HETLIOZ业务同比增长得益于单位需求和净价格优势，2020年第一季度 Medicaid 支付方组合趋势向好，单位净收入增加 [24] - 2020年第一季度HETLIOZ治疗患者数量较2019年第四季度有所下降，主要归因于年度支付方中断，但随后患者需求增长 [25][26] - 截至2020年3月31日，专业药房渠道库存少于两周，较2019年第四季度减少约10万美元 [26] - 截至2020年3月31日，批发商Fanapt库存较2019年第四季度增加约20万美元 [27] - 2020年第一季度Fanapt处方量较2019年第一季度下降2% [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司实施多项针对远程服务的新举措，包括提高产品知名度、拉近与患者距离和开展医生教育 [11] - 公司暂停新的临床研究筛选和随机化，继续对现有试验参与者进行远程评估和治疗 [13] - 公司继续与FDA就HETLIOZ的两个新适应症批准进行讨论 [15] - 公司开展ODYSSEY研究和CALYPSO研究，并与伊利诺伊大学芝加哥分校建立研究合作关系，以应对COVID - 19 [17][18][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Fanapt和HETLIOZ第一季度的商业表现满意，尽管COVID - 19疫情带来挑战，但公司有信心应对并实现年初设定的目标 [7][11] - 由于COVID - 19疫情的快速演变，公司将持续评估其对业务和运营的影响，并适时提供财务指导更新 [12][29] - 公司拥有强大的资本状况，截至第一季度末资产负债表上有超过3.12亿美元，有助于在疫情面前继续推进业务战略 [30] 其他重要信息 - 公司2020年2月25日公布的财务目标包括：HETLIOZ和Fanapt净产品销售额在2.4亿 - 2.6亿美元之间；HETLIOZ净产品销售额在1.55亿 - 1.65亿美元之间；Fanapt净产品销售额在8500万 - 9500万美元之间；2020年末现金超过3.2亿美元 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请提供sNDA for SMS的最新情况，并提醒FDA要求的数据 - 公司去年年底提交sNDA，FDA初审后发出拒绝受理通知，要求提供额外的制造信息，公司已提供；FDA还要求进行一项关于临床药理学的桥接研究，公司将与FDA开会讨论解决方案 [33] 问题2: COVID对未来运营费用（研发和销售、一般及行政费用）有何影响 - 公司预计不会对运营费用产生重大影响，由于疫情，现有部分运营费用可能减少，但也会有与COVID - 19应对相关的额外运营费用；公司未提供运营费用指导，但预计2020年末现金超过3.2亿美元 [34][35] 问题3: 请详细说明tradipitant作为COVID - 19疗法的原理 - COVID - 19影响呼吸系统并导致急性呼吸窘迫综合征，其机制尚不清楚；临床前研究表明，神经激肽 - 1受体系统参与调节多种模型中的呼吸变化，使用神经激肽 - 1受体拮抗剂可减轻炎症反应，改善COVID - 19肺炎病程 [37] 问题4: 请说明使用口服剂量的tradipitant靶向肺部组织与吸入剂量相比的优缺点 - 公司在口服制剂和给药方面有丰富经验，此前动物实验表明药物在肺部分布良好，因此认为口服剂量可以到达肺部；此外，不清楚COVID - 19感染的具体炎症反应起始位置 [43] 问题5: 目前仅在一个地点进行试验，这对入组有何影响，是否计划将研究扩展到其他地区 - 公司正在与全国多个地点进行讨论，希望入组工作能顺利进行；纽约地区感染率下降，增加试验地点有助于完成研究 [44]

公司商业产品组合及销售数据 - 公司商业产品组合包括HETLIOZ®和Fanapt®，2019年HETLIOZ®治疗Non - 24在美国净销售额为1.43亿美元，Fanapt®治疗精神分裂症在美国净销售额为8420万美元[22] - 公司商业产品组合包括HETLIOZ®和Fanapt®，2019年HETLIOZ®在美国治疗Non - 24净销售额为1.43亿美元，Fanapt®在美国治疗精神分裂症净销售额为8420万美元[22] 产品获批及上市时间 - 2014年1月HETLIOZ®获美国FDA批准用于治疗Non - 24，同年4月在美国商业推出；2015年7月获欧盟委员会集中营销授权，2016年8月在德国商业推出[23][25] - 2009年5月FDA批准Fanapt®在美国用于成人精神分裂症急性治疗，10月公司与诺华修订并重签 sublicense协议，2010年1月诺华在美国推出该产品[29] - 2014年12月31日诺华将Fanapt®在美国和加拿大的商业权利转让给公司，同年公司分销合作伙伴在以色列推出该产品[29] - 2016年5月FDA批准Fanapt®用于成人精神分裂症维持治疗的补充新药申请[29] - HETLIOZ于2014年1月获美国批准治疗Non - 24，4月在美国商业推出；2015年7月获欧盟批准治疗全盲成年人的Non - 24；2016年8月在德国商业推出[90] - Fanapt于2009年5月获美国批准治疗精神分裂症，2010年1月在美国商业推出[91] 产品孤儿药指定地位 - 2010年1月FDA授予HETLIOZ®治疗盲人Non - 24孤儿药指定地位，2011年2月欧洲药品管理局也给予相同指定[26] 疾病影响情况 - Non - 24影响美国约8万人，主要是全盲个体，也会影响有某些合并症的视力正常个体[27] - 精神分裂症在全球约1%的人口中发病，多在青春期晚期或成年早期发病[30] - 美国每年超2000万居民前往欧洲、中东和亚洲海外目的地旅行[36] - 美国国立卫生研究院估计，SMS在美国每15000至25000例出生中约有1例受影响[37] - 2015年报告估计美国有980万例特应性皮炎确诊病例，其中约640万为药物治疗患者[45] - 2012年论文估计美国胃轻瘫患病率超500万患者[47] - 约30%的普通人群在普通旅行条件下患有晕动病[54] - Non - 24影响美国约8万人，主要是全盲个体，也会影响有其他合并症的视力正常个体[27] - 精神分裂症在全球约1%的人口中发病，多在青春期晚期或成年早期发病[30] - 美国每年有超2000万居民前往欧洲、中东和亚洲的海外目的地旅行，易患时差紊乱症[36] - 美国国立卫生研究院估计，SMS在美国每15000至25000例出生中约有1例受影响[37] - 2015年美国约980万人被诊断患有特应性皮炎，其中约640万人为接受药物治疗的患者[45] - 2012年美国胃轻瘫患病率估计超500万患者[47] - 约30%的普通人群在普通旅行条件下患有晕动病[54] 公司目标与策略 - 公司目标是巩固全球领先生物制药公司地位，策略包括最大化产品商业成功、建立战略伙伴关系等[20][21] 产品研究结果 - 2018年3月和5月公司分别公布JET8和JET研究治疗时差紊乱结果，HETLIOZ®对时差紊乱昼夜症状有显著临床意义[32] - 2018年9月公司公布驾驶研究结果，表明tasimelteon不影响驾驶表现[34] - 2018年12月FDA接受HETLIOZ®治疗时差紊乱的sNDA申请，行动目标日期为2019年8月16日，公司收到完整回复信[35] - 2019年7月公司报告tradipitant在治疗晕动病的II期临床研究中有效，研究有126人参与[53] - 2018年3月和5月，公司公布HETLIOZ®治疗时差紊乱症的JET8和JET研究结果，显示有显著临床意义的益处[32] - 2018年9月，公司公布驾驶研究结果，表明tasimelteon不影响驾驶性能[34] - 2018年12月，FDA接受公司HETLIOZ®治疗时差紊乱症的sNDA申请，行动目标日期为2019年8月16日，公司收到完整回复信，继续寻求批准[35] - 2018年12月，公司公布HETLIOZ®治疗SMS的安慰剂对照研究结果，显示改善睡眠质量和增加睡眠时间，预计2020年FDA有监管行动[37] - 2017年9月，公司公布tradipitant治疗特应性皮炎的随机II期临床研究结果，显示改善瘙痒强度和疾病严重程度，但在主要终点上改善不显著[43] - 2019年7月在太平洋进行的tradipitant治疗晕动病的II期临床研究中，126名有晕动病史的人参与[53] 产品开发费用及特许权使用费 - 公司为开发和商业化HETLIOZ®已向BMS支付3750万美元前期费用和里程碑义务，在NCE专利到期前需支付10%净销售特许权使用费[61] - 公司支付赛诺菲固定特许权使用费，制造技术为净销售额的3%（至2019年12月），非制造相关的赛诺菲技术在特定条件下最高为净销售额的6%（美国市场至2026年11月）[64] - 公司为开发和商业化曲拉匹坦已向礼来支付300万美元前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑款项包括开发里程碑200万美元、美国和欧盟首次批准营销授权分别为1000万美元和500万美元、销售里程碑最高8000万美元[65] - 公司为开发和商业化CFTR激活剂和抑制剂组合已向加州大学旧金山分校支付120万美元前期费用和开发里程碑款项，剩余里程碑款项包括开发里程碑1220万美元、未来监管批准和销售里程碑3300万美元[70] - 公司已向百时美施贵宝支付3750万美元用于开发和商业化HETLIOZ®的前期费用和里程碑义务，在NCE专利到期前需支付10%的净销售特许权使用费[61][62] - 公司向赛诺菲支付Fanapt®净销售额3%的制造技术固定特许权使用费至2019年12月，在美国市场，在特定条件下需支付最高6%的非制造相关技术特许权使用费至2026年11月[64] - 公司已向礼来支付300万美元用于开发和商业化tradipitant的前期费用和开发里程碑，剩余里程碑付款包括首次提交营销授权200万美元、美国和欧盟首次批准营销授权分别为1000万美元和500万美元以及最高8000万美元的销售里程碑[65] - 截至2019年，公司已向加州大学旧金山分校支付120万美元前期费用和开发里程碑款项，包括2017年100万美元前期许可费和2019年3月20万美元开发里程碑付款[70] - 截至2019年12月31日，剩余开发里程碑款项为1220万美元，未来监管批准和销售里程碑款项为3300万美元[70] - 1220万美元开发里程碑款项中，每个许可产品一期研究结束时有35万美元里程碑付款，CFTR组合总计不超过110万美元[70] 产品专利情况 - HETLIOZ®的NCE专利在美国于2022年12月到期（含5年延期），美国已颁发9项使用方法专利（2033 - 2035年到期）和1项药物物质专利（2035年到期）[77] - Fanapt®的NCE专利在美国于2016年到期，其他国家于2010年到期，美国一项基于基因型治疗方法的专利2027年到期，最新的治疗方法专利12月2031年到期[80][81] - 曲拉匹坦的NCE专利除美国外2023年4月到期，美国正常情况下2024年6月到期（可能有Hatch - Waxman延期）[84] - VQW - 765的NCE专利在美国、欧洲和其他市场2023年正常到期[86] - 欧洲法律为HETLIOZ®提供至少10年的数据或市场独占期，可能通过补充保护证书（SPC）延长至15年，完成儿科调查计划（PIP）可额外延长6个月或孤儿适应症市场独占期2年[78] - 欧洲法律为Fanapt®提供10年监管独占期（有显著新适应症可能额外延长1年）[83] - HETLIOZ®、tradipitant和VQW - 765受NCE及其他相关专利和专利申请保护，VTR - 297和CFTR已寻求NCE专利保护，申请待决[73] - Fanapt®的NCE专利已过期，但仍受药用专利保护[73] - 公司已基于自身发现为HETLIOZ®和Fanapt®申请额外专利保护[73] - HETLIOZ®有11项专利列于《橙皮书》，包括新化学实体和多种治疗方法专利[76] - Fanapt®有9项治疗方法专利列于《橙皮书》[76] 公司制造协议 - 公司与Patheon签订HETLIOZ制造协议，需向其订购至少80%的HETLIOZ胶囊预计年产量[95] - 公司与Patheon签订Fanapt制造协议，需向其订购至少70%的Fanapt片剂预计年产量[96] 公司客户情况 - 2019年12月31日财年，5家主要客户各占总收入超10%，合计占总收入96%[98] FDA相关规定 - FDA为获批新药提供3年或5年监管排他期，NCE可获5年排他期，其他情况可能获3年排他期[102] - 罕见病药物获FDA孤儿药认定，首个获批治疗特定疾病的产品可获7年独家营销期[103] - FDA需在收到申请60天内确定产品候选药物是否符合快速通道和突破性疗法认定[104] - 提交NDA需向FDA支付大量用户费，特定情况下可获减免[106] - 根据PREA，NDA或其补充文件需包含评估药物在相关儿科亚群安全性和有效性的数据[107] - FDA收到新药申请后有60天时间审查其是否完整，标准新药申请（NME）初始审查目标为自60天备案日期起10个月，非NME标准申请为提交日期起10个月，优先审查申请的NME NDAs为60天备案日期起6个月，非NME申请为提交日期起6个月[110] - FDA审查完申请后会发出完整回复信（CRL）或批准信，目标是在重新提交日期起2个月或6个月内审查90%的重新提交申请[111] - 若未满足适用监管标准，FDA可能延迟或拒绝批准新药申请，批准后产品变更可能需进一步测试、通知和审批[113] - 药品获批后可能有使用限制、标签警告等，FDA可撤回批准，还可能要求进行上市后研究[114] - 获批产品需持续受FDA监管，包括生产、报告、抽样等，变更通常需FDA事先审查和批准，还有年度计划用户费用和补充申请费用[115][116] - 药品制造商及其分包商需向FDA和州机构注册，接受定期检查，生产过程变更严格受监管[117][118] - 新药申请时需向FDA列出覆盖药品的专利，获批后专利会公布在橙皮书中，仿制药申请（ANDA）可引用[123] - ANDA申请人需对橙皮书中列出的专利进行认证，若提供Paragraph IV认证，NDA和专利持有人可在45天内提起专利侵权诉讼，会阻止FDA批准ANDA最长30个月[124][125] - 药品获批后有非专利独占期，含新活性成分药品获批后5年，含已有活性成分但新剂型等获批后3年，期间ANDA通常不能获批[126] 国外上市及监管情况 - 产品在国外上市需获当地监管机构批准，欧盟可通过集中或分散程序提交营销授权申请，多数国家需监管机构批准价格[127][129] 医疗相关政策 - 2011年《预算控制法案》导致自2013财年起，每年对医疗服务提供商的医疗保险支付总额最多削减2%，该规定将持续至2024年，除非国会采取额外行动[134] - 《平价医疗法案》规定，制造商需为符合条件的受益人在医保覆盖缺口期间购买适用品牌药提供50%的销售点折扣，2018年《两党预算法案》将该折扣从50%提高到70%，于2019年生效[135] - 《平价医疗法案》扩大了医疗补助计划的资格标准，允许各州为收入在联邦贫困线133%及以下的特定个人提供医疗补助[135] - 2017年《减税与就业法案》废除“个人强制医保”条款，自2019年1月1日起生效，国会预算办公室预计到2027年将减少1300万美国人参保，保险市场保费可能上涨[138] - 美国和州政府持续提出并通过旨在降低医疗成本的立法，如2010年《平价医疗法案》[134] - 政府实施成本控制计划，包括价格控制、报销限制和仿制药替代要求，可能限制公司产品销售收入[132] - 美国医疗行业的主要趋势是成本控制，近年来有多项关于药品定价、限制医保覆盖和报销等的提案[133] - 近期美国国会进行多项调查，提出联邦和州立法，旨在提高药品定价透明度、降低药品成本和改革报销方法[134][139] 公司员工情况 - 截至2019年12月31日，公司有284名全职员工，2018年12月31日为270名[140] 公司商业化不确定性 - 公司在新市场商业化HETLIOZ®和Fanapt®的能力存在不确定性[14] 公司产品后续计划 - 公司计划在2020年完成tradipitant治疗晕动病的III期计划并向FDA提交新药申请[55] - 2017年FDA接受VTR - 297的研究性新药申请，2018年第四季度启动血液系统恶性肿瘤患者的临床研究[56] - 2020年1月FDA接受VQW - 765的研究性新药申请并授权进行临床开发[57] 协议终止情况 - 协议双方在特定情况下可终止协议，若公司终止或因违约被对方终止，相关权利将归还对方，且公司仍需支付协议规定的版税等费用[71]

财务数据和关键指标变化 - 2019年全年总收入2.272亿美元，较2018年的1.931亿美元增长18% [28] - 2019年HETLIOZ产品销售额1.43亿美元，较2018年增长23%；Fanapt产品销售额8420万美元，较2018年增长9% [29] - 2019年全年净收入1.156亿美元，2018年为2520万美元；2019年所得税收益8650万美元，包含递延税资产估值备抵释放的有利影响 [30] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.121亿美元，较2019年增加5480万美元 [30] - 2019年第四季度总收入6090万美元，较2018年第四季度的5300万美元增长15% [31] - 2019年第四季度HETLIOZ净产品销售额3860万美元，较2018年第四季度的3240万美元增长19%；Fanapt净产品销售额2230万美元，较2018年第四季度的2060万美元增长8% [31][33] - 2019年第四季度Fanapt处方量较2018年第四季度下降约3% [34] - 2019年第四季度净收入420万美元，2018年第四季度为1040万美元 [34] - 2019年第四季度运营费用5670万美元，较2018年第四季度的4390万美元增加1280万美元 [35] - 公司预计2020年HETLIOZ和Fanapt净产品销售额在2.4亿 - 2.6亿美元之间，HETLIOZ净产品销售额在1.55亿 - 1.65亿美元之间，Fanapt净产品销售额在8500万 - 9500万美元之间，年末现金超过3.2亿美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - HETLIOZ产品2019年销售额增长23%，第四季度净产品销售额增长19%，患者数量在第四季度较第三季度有所增长，2019年有有利的医疗补助支付方组合趋势，提高了每单位净收入 [29][31] - Fanapt产品2019年销售额增长9%，第四季度净产品销售额增长8%，但第四季度处方量较2018年第四季度下降约3% [29][33][34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2020年公司将继续推进HETLIOZ在美国和德国的商业化，并在新的欧盟市场执行商业计划；继续扩大Fanapt在美国精神分裂症方面的商业支持 [40] - 研发方面，继续支持tradipitant的临床和商业活动，推进HETLIOZ和Fanapt的生命周期管理，以及早期产品AQW051、VTR - 297和CFTR的临床项目 [40][41] - 公司还将有与知识产权和产品组合相关的业务目标，并在招聘和人力资本方面进行大量投资 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司变革性的一年，公司持续推动强劲增长，为长期成功奠定基础，对2020年创新发展充满信心 [8] - 尽管EPIONE研究未达到主要终点，但tradipitant在轻度特应性皮炎患者中显示出强大的止痒效果，可能满足大量患者的未满足医疗需求 [13][14] - 公司预计2020年研发和销售、一般及行政费用将增加，但会继续增加年末现金余额，同时推进投资组合以支持患者 [37][38] 其他重要信息 - 美国最高法院驳回了WestWard Pharmaceuticals关于Fanapt '610专利的调卷令申请，确保该专利保护期至2027年11月2日 [10] - Fanapt的直接面向消费者营销活动计划于2020年上半年推出 [10] - 公司正在进行EPIONE II研究，并计划重新评估其设计 [23] - 公司在胃轻瘫和晕动病方面对tradipitant的研究正在进行中，预计晕动病项目今年年底完成并向FDA提交新药申请 [24] - 公司已提交HETLIOZ用于Smith - Magenis综合征及液体制剂的申请，等待FDA审查；继续与FDA沟通解决HETLIOZ用于治疗时差紊乱症的审批问题 [25] - 关于延迟睡眠相位障碍的观察性研究正在进行，预计2020年启动III期干预研究；Fanapt用于双相情感障碍的III期研究已启动，长效注射制剂的药代动力学研究正在进行 [26] 问答环节所有提问和回答 问题: 特应性皮炎研究结果公布后，后续试验是否可聚焦轻度患者及其他推进方案 - 公司认为tradipitant在轻度AD患者中有强止痒效果，但结果需确认；EPIONE II研究处于早期，可重新评估并调整至轻度患者群体；专家建议考虑药物对12 - 18岁患者的效果，该群体主要为轻度AD伴严重瘙痒且无获批的安全系统治疗方法；公司将继续分析数据，重新评估EPIONE II研究，监管机构通常需要两项验证性研究，但具体取决于结果的确认程度 [47][49][50] 问题: 与FDA在长期毒理学要求（九个月狗研究）上的互动及策略更新 - 公司曾质疑额外九个月狗研究的必要性，法院判决FDA有权决定是否要求该研究；公司与FDA继续讨论，有多种选择，对找到合适解决方案保持乐观 [54][55] 问题: 何时能获得上述策略的更多信息 - 公司表示有更新时会提供，目前与FDA有很多工作在进行，希望取得进展 [56][58] 问题: 用于Smith - Magenis综合征的申请包内容及与FDA的互动情况 - 申请包核心是一项III期研究，结果已在预新药申请会议上与FDA讨论并达成提交共识；已提交申请，包含III期临床数据和液体制剂的补充新药申请；该研究在成人和儿童中进行，涉及当前胶囊制剂和拟议液体制剂 [59] 问题: EPIONE研究中轻度、中度和重度患者的基线最严重瘙痒评分，以及中度至重度患者结果是否受伴随药物或其他治疗影响 - 公司认为伴随药物未对结果产生混淆；基线时所有患者平均最严重瘙痒评分为7分（0 - 10分制），IGA 1、2组平均为7.2分，IGA 3、4组为8.3分，具体可参考新闻稿图2的b框 [63] 问题: 2020年HETLIOZ增长放缓的主要驱动因素 - 产品已上市六年，罕见孤儿病产品持续高增长较难；第一季度受季节性医疗保险制造商贡献和年度支付方中断影响；公司正在探索Non - 24与创伤性脑损伤的关联，销售和营销团队将努力识别和治疗相关患者；期待Smith - Magenis综合征适应症获批以直接向患者和家属推广 [65][66] 问题: Fanapt药代动力学研究的数据预计公布时间 - 药代动力学研究正在进行，早期数据显示结果与长效注射剂兼容，公司已开始设计Fanapt精神分裂症长效注射剂的疗效研究 [70] 问题: 考虑到Fanapt的直接面向消费者营销活动支出，如何看待今年及2021年的运营费用 - 公司未给出具体运营费用数字，预计年末现金余额超过3.2亿美元；由于强化的直接面向消费者营销活动和研发研究数量增加，运营费用将逐季增加 [72] 问题: EPIONE研究中tradipitant在轻度患者中有效的原因，以及轻度患者通常使用的免疫抑制剂是否有影响 - 特应性皮炎是复杂异质性疾病，轻度AD是一种独特的内型；研究发现轻度患者（IGA 1、2）嗜酸性粒细胞计数较低，且无丝聚蛋白突变积累；假设在IGA 1、2患者中，物质P可能是瘙痒的主要介质，而在IGA 3、4患者中，物质P的作用被其他促瘙痒剂淹没，导致反应不显著 [76][78][80] 问题: 在延迟睡眠 - 觉醒相位障碍方面，对该适应症的认知工作情况、未满足需求程度及患者当前治疗方式 - DSPD可能影响不同研究中0.5% - 几%的人群，在青少年和年轻人中更常见，患者可自我诊断；病情影响职业和社交功能时患者寻求治疗，但现有睡眠药物对昼夜节律无效甚至会恶化；公司受相关研究启发，在土耳其和美国进行观察性研究，目标是开展综合研究，表征tradipitant在该人群中的效果 [82][83][84] 问题: 随着Jim离职，公司未来企业战略是否会有变化 - 公司表示不会有直接变化，感谢Jim 10年的付出，公司发展会更好 [86]

业绩总结 - Vanda的HETLIOZ®在2019年的全球净产品销售指导为1.37亿至1.43亿美元[52] - HETLIOZ®自2014年推出以来，净产品销售持续增长，从2014年的1300万美元增长至2018年的1.16亿美元[53] - HETLIOZ®的净产品销售额为1.044亿美元，Fanapt®的净产品销售额为6190万美元，总收入为1.663亿美元[81] - Vanda预计2019年Fanapt®的净产品销售额将在7800万至8200万美元之间[83] 用户数据 - Vanda的Atopic Dermatitis（特应性皮炎）在美国的患者人数约为1780万，其中约980万被诊断，640万接受药物治疗[19] - Vanda的胃轻瘫市场在美国的估计患病人数为60万，且有600万（1.8%）的潜在患者[28] 新产品和新技术研发 - Vanda在2019年第二季度启动了Tradipitant的III期临床研究，针对胃轻瘫[13] - Tradipitant在特应性皮炎的II期研究中显示出显著改善，最差瘙痒评分（Worst Itch VAS）P值为0.019[22] - Tradipitant的III期临床研究EPIONE已完全招募，预计结果将在2020年第一季度公布[26] - Vanda在2019年第四季度启动了Atopic Dermatitis的第二个III期研究（EPIONE II）[13] - Vanda的Fanapt®在2019年启动了针对精神分裂症的长效注射剂型临床研究[13] 市场扩张 - HETLIOZ®在欧洲市场的目标是提高对非24小时睡眠节律障碍的认知，预计将进行市场推广和报销准备[56] - Vanda计划在2020年初进行Fanapt®的直接面向消费者（DTC）试点[77] 未来展望 - HETLIOZ®在2019年8月收到了针对Jet Lag Disorder的完整回应信[13] - Vanda在2019年第四季度计划提交HETLIOZ®的sNDA申请[13] - Tradipitant的III期临床研究正在进行中，预计招募约250名随机受试者[42] 负面信息 - Vanda于2019年8月收到FDA关于HETLIOZ®的完整回应信，正在评估后续步骤[68] 其他新策略 - Tradipitant在II期研究中，ITT人群的每日恶心评分（DD-Nausea）从基线减少了1.25，安慰剂组减少了0.73，p值为0.0099[32] - Tradipitant组的恶心无日百分比（DD-% Nausea Free Days）为28.8%，而安慰剂组为15.0%，p值为0.0160[32] - Gastroparesis的主要症状指数（GCSI）在Tradipitant组减少了0.93，安慰剂组减少了0.58，p值为0.0223[32] - Tradipitant组的临床全球印象严重性（CGI-S）评分为-1.13，安慰剂组为-0.74，p值为0.0207[32] - 在呕吐亚组中，Tradipitant的每日恶心评分改善显著，p值为0.00002[35] - 在完整应答者分析中，Tradipitant组的完整应答者比例为32.8%，而安慰剂组为11.7%，p值为0.0013[40]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度总净产品销售额为5950万美元，较2018年第三季度的4910万美元增长21% [18] - 2019年第三季度Hetlioz净产品销售额为3760万美元，较2018年第三季度的2990万美元增长26% [19] - 2019年第三季度Fanapt净产品销售额为2190万美元，较2018年第三季度的1920万美元增长14% [20] - 2019年第三季度公司净收入为1.004亿美元，而2018年第三季度为720万美元 [21] - 2019年第三季度所得税收益为8810万美元，包含递延税资产估值备抵释放的有利影响 [22] - 2019年第三季度税前收入为1230万美元，较2018年第三季度的730万美元增长69% [22] - 2019年第三季度运营费用为4870万美元，较2018年第三季度的4290万美元增加580万美元 [23] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.996亿美元，较2018年第三季度增加5900万美元 [24] - 公司重申2019年净产品销售指引，预计结果在指引范围上限，Hetlioz和Fanapt净产品销售在2.15亿 - 2.25亿美元之间，Hetlioz净产品销售在1.37亿 - 1.43亿美元之间，Fanapt净产品销售在7800万 - 8200万美元之间 [24] - 公司更新2019年末现金预期，预计年末现金超过2.95亿美元，此前指引为超过2.75亿美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - Hetlioz：2019年第三季度患者治疗数量较第二季度略有下降，第二季度新增患者数量创历史新高；截至2019年9月30日，专业药房渠道库存按需求计算不足两周，第三季度末库存低于第二季度，库存变化价值约90万美元 [19] - Fanapt：2019年第三季度批发商库存较第二季度减少，库存变化价值约20万美元；IQVIA指数显示，与2018年第三季度相比，处方量下降2%，处方趋势与2019年全年财务指引一致 [20] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司为Fanapt准备大规模直接面向消费者的营销活动，将于明年年初启动，此前夏季试点的杂志印刷活动反馈积极，未来几个月将扩大营销活动 [9][10] - 公司制定全面监管战略，与监管机构就业务相关事宜进行深入合作，参与FDA关于胃轻瘫的新草案指南制定过程并提出重要意见，还积极与FDA就临床前和上市后安全评估模型及项目开发计划进行讨论 [10][11][12] - 公司在临床开发资产方面取得显著进展，多个产品并行推进，未来24个月有大量临床试验和监管申报计划 [13] - 公司加强和维护知识产权组合，为产品新增专利 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度是公司出色的季度，商业化产品收入持续增长，展示了公司市场地位的优势和追求价值提升机会以推动长期可持续增长的承诺 [7] - 公司对Hetlioz治疗时差紊乱症的补充新药申请有信心，认为能证明其对时差紊乱症核心特征的显著临床意义；期待与FDA合作，尽快将Hetlioz用于史密斯 - 马吉尼斯综合征的治疗带给患者和家属 [13] - 公司对tradipitant在晕动病、特应性皮炎和胃轻瘫等适应症的临床研究进展感到兴奋，预计将取得良好结果 [15][16][17] 其他重要信息 - 公司在过去一个季度参加多个科学会议，并在会议上发表12篇论文，内容涵盖胃轻瘫、史密斯 - 马吉尼斯综合征、人类生物钟类型等研究 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：tradipitant治疗特应性皮炎2期研究提前完成招募的原因及相关信息 - 一是执行和招募速度快，二是分析盲态数据后发现招募375名患者与约500名患者相比，研究效力提升很小，因此将招募人数上限设定为375名 [30] 问题2：12月13日与FDA临床部分搁置争议的动议听证会的潜在结果及如何向市场传达 - 公司总法律顾问表示，7月提交简易判决动议时请求了口头听证，很高兴法官批准，相关文件可在PACER系统公开获取，公司对案件立场有信心，但不会对策略、结果或回应进行猜测 [32] 问题3：基于tradipitant晕动病2期积极结果，3期研究的关键考虑因素 - 2期研究表明海浪状况和浪高很重要，3期研究将在特定海况下对患者进行随机分组；公司计划与FDA召开2期结束会议，正式审查结果和后续临床研究 [33] 问题4：公司增加直接面向消费者（DTC）支出的产品重点及对支出能增加处方量的信心来源 - 公司不准备讨论具体支出目标；此前Hetlioz的DTC活动效果良好，建立了约3万名对非24小时睡眠 - 觉醒障碍感兴趣的患者数据库，推动了产品增长；公司计划为Fanapt开展DTC电视广告活动，抗精神病药物类别对DTC推广敏感，Fanapt此前未进行此类推广，而竞争对手主要为双相情感障碍和重度抑郁症进行广告宣传，公司希望通过宣传精神分裂症治疗来消除疾病污名化，早期印刷试点反馈积极；公司有评估DTC活动效果的良好指标，能快速了解活动效果和确定合理支出 [38][39][40][41][42] 问题5：FDA是否愿意在不完成额外动物临床前研究的情况下批准tradipitant用于某些适应症，尤其是短期使用的晕动病 - 对于晕动病，这是一种偶然间歇性治疗，根据ICH指南，可能不需要两种物种的长期安全数据，公司认为现有临床前数据应符合要求；公司有增强项目安全性的计划，可参考公司在胃轻瘫指南上的评论，其中提出了创建综合安全数据库的建议，包括在批准时提交安慰剂对照研究数据，并通过专业药房计划和完整登记系统对多达1万名患者进行持续报告和分析，公司认为当前FDA和ICH指南要求的上市药物安全数据库不足，其建议有潜力改善人类药物安全性 [44][45][46][47] 问题6：Hetlioz从第二季度到第三季度的患者动态情况 - 每月新增患者数量持续增长，增长来自患者导向医生计划（PDP）和Hetlioz精神病学倡议（HPI）；第二季度是Hetlioz增长创纪录的季度，第三季度保持了这一良好态势，在夏季DTC活动减少等情况下，维持患者治疗数量和需求表现出色；产品上市六年仍能持续增长很罕见，公司通过识别未被充分诊断的患者来推动增长，从患者故事中看到产品对患者生活的积极改变 [50][51][52][53] 问题7：Fanapt双相情感障碍研究的试验设计和是否为注册研究 - 该研究将是注册研究；试验设计为三到四周的住院研究，有经典的成功研究和抗精神病药物研究的终点指标 [59] 问题8：新闻稿中未提供非GAAP调整数据，本季度基于股票的薪酬数据及细分情况 - 相关数据将在10 - Q报告中呈现，本季度移除该附表是因为公司今年不再提供非GAAP运营费用指引，且所需数据都在报告中 [65] 问题9：研发费用今年大部分时间低于共识和预期，预计开始增加，其幅度及未来12 - 18个月不同研究的成本情况 - 公司在研发执行方面效率高，如特应性皮炎研究能以较少患者数量更快得出结果；随着晕动病、胃轻瘫等研究的推进，预计研发费用将增加，具体指引将在明年公布 [67][68] 问题10：Hetlioz从第二季度到第三季度患者治疗数量略有下降，第三季度销量和价格的拆分情况 - 第二季度是增长创纪录的季度，第三季度能维持患者治疗数量已很出色，考虑到夏季医生和患者休假、DTC活动减少等因素；第二季度到第三季度可视为业务平稳，公司对未来发展充满期待；患者治疗数量有小幅下降，同时有约90万美元的去库存情况 [69][70][72] 问题11：Hetlioz精神病学倡议（HPI）目前所处阶段及未来发展前景 - 每月仍有强劲需求，未出现需求饱和迹象；公司正在重组销售团队和活动，以进一步强调Hetlioz的销售 [73]