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Merck Strikes $10-Billion Deal For Verona, Secures First-In-Class COPD Drug
Benzinga· 2025-07-09 21:03
收购交易 - 默克公司同意以每股107美元的价格收购Verona Pharma 总交易价值约为100亿美元 每ADS代表8股普通股 [1] - 交易预计在2025年第四季度完成 大部分收购价格将资本化为Ohtuvayre的无形资产 [3] - 这是默克自2023年以108亿美元收购Prometheus Biosciences以来最大规模的交易 [3] 产品与管线 - 通过收购获得呼吸疾病药物Ohtuvayre(ensifentrine) 该药物是PDE3和PDE4的双重抑制剂 [1] - Ohtuvayre于2024年6月获FDA批准 用于成人慢性阻塞性肺病(COPD)维持治疗 是20多年来首个新型吸入机制COPD药物 [2] - 该药物同时具有支气管扩张和非甾体抗炎作用 目前正在临床试验中评估用于非囊性纤维化支气管扩张 [2] 行业趋势与战略 - 反映大型药企收购已获批创收生物技术公司的趋势 以应对主要药物专利到期带来的收入损失 [4] - 默克抗癌药Keytruda年销售额近300亿美元 预计最早2028年将面临专利到期和美国政府定价规则 [4] - 自2021年4月Rob Davis担任CEO以来 默克成为制药行业并购最活跃的公司之一 [5] 财务与市场反应 - 默克近期与中国江苏恒瑞医药签署价值达22亿美元的心脏病药物全球授权协议 [6] - 交易公布后 Verona股价上涨20.7%至10483美元 默克股价在盘前交易中上涨0.5%至8178美元 [6] - CEO Davis寻求10-150亿美元规模的交易机会 视情况可能更大 [5] 竞争动态 - 阿斯利康据报道正与Summit Therapeutics洽谈价值可能达150亿美元的合作 [6]
摩根士丹利:Investor Presentation _ 日本制药行业
摩根· 2025-07-07 23:44
报告行业投资评级 - 日本制药行业评级为In-Line [3][5] - 美国大型制药行业评级为In-Line,生物科技行业评级为Attractive [17] - 欧盟制药行业评级为In-Line [17] 报告的核心观点 - 日本制药行业整体表现与市场基准相符,部分公司如大塚制药、安斯泰来制药等有新药物研发和市场拓展机会,但也面临专利到期等挑战 [101][106] - 美国制药行业中,生物科技领域具有吸引力,大型制药企业表现平稳 [17] - 欧盟制药行业表现与市场基准一致 [17] 根据相关目录分别进行总结 估值/表现 - 展示了多家日本、美国、欧盟制药公司的估值指标,包括股价、每股收益、市盈率、市净率等,以及不同地区制药行业的平均估值情况 [7][8] - 分析了各公司的股价表现,如2023 - 2025年部分公司的股价涨跌情况 [10] 制药行业结构 - 介绍了日本制药市场的结构,包括医疗和制药成本支出结构、处方药市场按体积和价值的细分、不同类型药物(仿制药、专利过期药、专利药等)的市场占比变化等 [27][30][35] - 分析了美国制药市场的情况,包括按疾病分类的市场规模、品牌药和仿制药的占比、市场趋势等 [53][58] - 阐述了全球制药市场的区域分布,如美国、欧盟、中国、日本等地区的市场份额及预测 [67] 外汇敏感性 - 分析了日元升值对部分日本制药公司的影响,包括对销售额和营业利润的影响,以及不同货币汇率变化的具体影响数值和比例 [44] 各公司总结 大塚制药(4578, EW, PT ¥7,700) - 新药物和特许权使用费收入增长与2024 - 2025年专利到期的矛盾,如阿立哌唑长效注射剂、金纳克等专利到期,但特许权使用费收入预计在2028年超过2000亿日元 [101] - 预计2025 - 2026年有新药物相关进展,如雷沙吉兰治疗创伤后应激障碍的美国审批决定、维西普瑞单抗治疗IgA肾病的PDUFA日期等 [98] 安斯泰来制药(4503, EW, PT ¥1,500) - 当前盈利触底,面临2027年Xtandi专利到期的挑战,但有新药物如Izervay、Padcev、Veozah、Vyloy等带来增长机会 [106] - 2025 - 2026年有部分药物的临床试验结果公布,如Vyloy治疗胰腺癌的2期结果、ASP3082(KRAS G12D)的1期结果等 [103][106] 第一三共(4568, OW, PT ¥4,750) - 有有吸引力的抗体药物偶联物(ADC)新药,如Enhertu(HER2 - ADC)预计2030年销售额超130亿美元,Datroway(TROP2 - ADC/Dato)在多种癌症治疗中有进展 [77] - 2025 - 2026年有多个临床试验结果和审批节点,如Dato - DXd的AVANZAR结果、I - DXd(IDL01)治疗小细胞肺癌2/3线的最终结果等 [74] 卫材(4523, EW, PT ¥4,100) - Leqembi(lecanemab)在阿尔茨海默病治疗中有较好效果,皮下注射剂型预计2025年8月31日获得FDA批准 [113] - Lenvima的专利到期问题大部分得到解决,诉讼结果使得专利到期时间推迟到2030年6月 [113] 盐野义制药(4507, EW, PT ¥2,750) - 收购JT/Torii有成本协同空间,新增约300亿日元/年的特许权使用费收入(HIV、MEK) [119] - 新冠口服药Xocova在日本获批,计划2025年在美国提交申请,HIV业务有增长潜力,新的长效注射剂S - 365598处于1期试验 [119] 协和麒麟(4151, EW, PT ¥2,150) - 有多个新药在研,如KHK4083治疗特应性皮炎的3期结果、KHK4951治疗湿性年龄相关性黄斑变性的2期结果、Ziftomenib治疗急性髓系白血病2/3线预计2025年11月30日获得美国批准 [121][126] - 现有产品如Crysvita、Poteligeo和Nourianz将推动未来10年的稳定增长 [126] 参天制药(4536, EW, PT ¥1,750) - 依赖日本近视和上睑下垂产品的成功,预计2025年近视产品DE - 127上市,2026年上睑下垂产品Upneeq上市 [131] - 面临部分产品专利到期(Alesion、Diquas、Tapros、Eylea)和中国市场政策影响(VBP导致单位销售下降)的挑战 [131] 日本新药(4516, EW, PT ¥3,800) - 肺动脉高压药物Uptravi 2027年专利到期,CAP - 1002(DMD细胞疗法)预计2025年8月31日有PDUFA,有10亿美元潜力 [137] - 维尔特普索(exon 53, exon skip)在美国市场增长潜力受限,NS - 089(DMD, exon 44)、NS - 050/051(DMD, exon 50/51)预计2027 - 2029年在美国上市 [137] 津村(4540, EW, PT ¥3,600) - 利润增长停滞,由于建立供应结构的努力导致成本上升 [143] - 日本市场如果当前强劲增长持续可能有盈利上行空间,中国市场如果并购战略取得进展将带来显著盈利上行空间 [143] 三泽生物(4592, EW, PT ¥2,100) - 阿库戈/SB623(治疗创伤性脑损伤)在日本获批,商业供应需确认等效性,预计2026年1 - 6月确定药品价格并在日本上市 [149] - 计划2026年在美国启动3期试验,有峰值销售额(日本,乐观情况)400亿日元的潜力 [149] JCR制药(4552, EW, PT ¥550) - JBC新药(如Izcargo/JR - 141治疗Hunter/MPS II、JR - 171治疗Hurler / MPS I等)有改进的酶替代疗法,部分药物处于不同临床试验阶段 [156] - 生长激素在日本市场份额从24%提升到45%,有500亿日元的市场规模 [156] 小野制药(4528, UW, PT ¥1,400) - 欧狄沃(Opdivo)在不同地区有专利到期时间(日本2031年、美国2028年、其他地区2028 - 30年),皮下注射剂型2024年12月在美国获批 [163] - 有多个新药在研,如Velexbru治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤预计2026年在美国提交申请、ONO - 4685(PD1/CD3, 癌症)的1/2期结果等 [158] 住友制药(4506, UW, PT ¥550) - 有三个增长驱动因素,Myfembree、Orgovyx和Gemtesa,但Myfembree渗透缓慢,与辉瑞的联盟于2024年终止 [170] - 执行了每年1000亿日元的成本削减,面临多个产品专利到期(日本的Equa、Equmet等,美国的Aptiom)的问题 [170] 武田制药(4502, OW, PT ¥5,400) - 2025 - 2026年有多个新药出现,如TAK - 861治疗发作性睡病、TAK - 279治疗银屑病、鲁斯费肽治疗真性红细胞增多症等 [84] - 开始提高股息(2023年起)和进行股票回购(2021 - 2022年和2025年),预计到2030 - 2032年下行风险有限 [84] 中外制药(4519, OW, PT ¥9,400) - 2025 - 2026年有新的产品线进展,如口服GLP - 1(orforglipron)的3期结果、GYM329/RG6237治疗脊髓性肌萎缩症的2/3期结果等 [89] - 皮阿斯凯(PiaSky)和内姆鲁维奥(Nemluvio)2024年上市,2025年开始贡献收益,Actemra面临生物仿制药侵蚀风险 [89] 加肯制药(4521, OW, PT ¥5,600) - 有两个新药(KP - 001治疗血管畸形、Seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎)有望抵消克莱那芬专利到期的影响 [96] - 强生是主要股东,其NM26(治疗特应性皮炎)已授权给强生,2期b试验正在进行 [96]
MeiraGTx Holdings (MGTX) FY Earnings Call Presentation
2025-07-03 19:47
业绩总结 - MeiraGTx与Janssen达成资产购买协议,预计总收入可达4.15亿美元,其中包括3000万美元的战略投资[11] - 目前正在进行的Retinitis Pigmentosa的III期临床试验已完成给药,且与JNJ的合作已回售[8] - Parkinson's Disease的III期临床试验已准备就绪,预计将满足大规模患者群体的需求[17] 用户数据与市场需求 - AAV-AQP1项目针对每年在美国新诊断的15000例RIX患者,满足严重的未满足需求[13] - Parkinson's Disease在美国的经济负担估计为520亿美元[19] 新产品与技术研发 - 公司采用的专有载体化技术可将肽和抗体的效力提高2-10倍[9] - Riboswitch平台允许在生理时间框架内精确给药,使用口服小分子诱导剂控制治疗蛋白和肽的表达[48] - 已筛选约350种化合物,其中42种显示出高效能,超过30种经过良好的ADMET/PK特性测试[57] - 2种化合物被确认能够穿透血脑屏障,脑与血浆比率超过3,且具备所需的ADMET/PK特性[57] - 3种化合物正在进行临床前开发,其中1种已完成GLP毒性研究,另外2种将在2024年完成GLP毒性研究[57] - Riboswitch调控的CAR-T细胞在抗肿瘤活性方面优于传统CAR-T细胞[74] - Riboswitch CAR-T细胞在抗肿瘤活性方面的表现显著优于对照组,显示出更高的细胞扩增能力[69] - Riboswitch CAR-T细胞在剂量依赖性上表现出更强的细胞毒性[72] - 预计2024年最先进的候选药物将进入IND启用研究[57] 市场扩张与生产能力 - 公司拥有2个商业规模的GMP设施,支持质粒生产和质量控制[9] - 公司在AI驱动的改进基础上,已完成超过50次GMP运行,提升了生产效率[9] - 通过降低3个数量级的剂量,降低3个数量级的生产成本,提升患者的治疗可及性[95] - 公司在生物治疗的体内递送方面取得进展,针对抗体、肽、激素和细胞治疗的体内疗效显著[95] - 公司开发的下一代细胞治疗在耐受性、持久性、效能和安全性方面实现了转变[95] - 公司的制造工艺面临进入壁垒,确保了市场竞争优势[95] 未来展望与战略 - 公司在遗传医学领域的未来重点是生物治疗的体内递送,针对大规模适应症和未满足的需求[89] - 公司针对肌肉流失和脂肪再生的治疗方案正在研发中[95] - 公司在CAR-T疗法方面的应用涵盖液体肿瘤、实体肿瘤和自身免疫疾病[95] - 通过器官类器官测试,验证人类功能的有效性[95] - 公司在小分子口服药物的蛋白质生产剂量反应方面取得了精确的成果[95]
EUROAPI sells Haverhill site to Particle Dynamics as part of its FOCUS-27 transformation plan
Globenewswire· 2025-06-30 23:58
文章核心观点 - EUROAPI出售旗下运营Haverhill制造工厂的子公司EUROAPI UK Ltd 100%股份给Particle Dynamics,交易完成,预计对EUROAPI 2025年上半年合并财务报表影响有限 [1][2] 交易详情 - 2025年6月30日EUROAPI宣布签署股份购买协议出售EUROAPI UK Ltd 100%股份,同时完成交易给Particle Dynamics [1] - 交易财务条款反映所售股份公允价值,未披露具体金额,预计对EUROAPI 2025年上半年合并财务报表影响有限,相关运营和承诺将转移给Particle Dynamics [2] - 2024年Haverhill工厂净销售额约3500万欧元,近80%来自赛诺菲 [2] 双方表态 - EUROAPI首席执行官David Seignolle称出售Haverhill工厂是优化产业布局和推进FOCUS - 27转型计划的关键一步,感谢英国同事并将支持过渡,认为Particle Dynamics有能力推动工厂发展 [2] - Particle Dynamics首席执行官Nicolas Fortin表示收购是加强全球粒子工程能力和拓展服务市场领域的战略举措,将投资Haverhill工厂,增加商业规模喷雾干燥能力并引入人才,为制药创新者提供高质量CDMO服务 [2] EUROAPI简介 - EUROAPI专注于重塑活性成分解决方案,是活性药物成分领先企业,产品组合约200种产品,通过CDMO活动开发创新分子 [3] - 公司3430名员工受获取基本疗法行动激励,有强大研发能力和6个位于欧洲的制造工厂,为80多个国家客户提供最高质量API制造,在泛欧证券交易所上市 [4] 联系方式 - 媒体关系联系人Laurence Bollack,电话+33 (0)6 81 86 80 19,邮箱mr@euroapi.com [5] - 投资者关系联系人Sophie Palliez - Capian,电话+33 (0)6 87 89 33 51,邮箱Sophie.palliez@euroapi.com [5]
Press release: Availability of the Q2 2025 Aide mémoire
Globenewswire· 2025-06-30 13:30
文章核心观点 - 赛诺菲宣布2025年第二季度备忘录已在公司网站“投资者”页面发布,二季度业绩将于7月31日公布 [1] 公司介绍 - 赛诺菲是一家由研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司,致力于改善人们生活并实现显著增长,利用对免疫系统的深入理解研发药物和疫苗,拥有创新产品线 [2] - 赛诺菲在泛欧证券交易所(代码:SAN)和纳斯达克(代码:SNY)上市 [3] 媒体关系联系方式 - Sandrine Guendoul,电话 + 33 6 25 09 14 25,邮箱 sandrine.guendoul@sanofi.com [4] - Evan Berland,电话 + 1 215 432 0234,邮箱 evan.berland@sanofi.com [4] - Léa Ubaldi,电话 + 33 6 30 19 66 46,邮箱 lea.ubaldi@sanofi.com [4] - Léo Le Bourhis,电话 + 33 6 75 06 43 81,邮箱 leo.lebourhis@sanofi.com [4] - Victor Rouault,电话 + 33 6 70 93 71 40,邮箱 victor.rouault@sanofi.com [4] - Timothy Gilbert,电话 + 1 516 521 2929,邮箱 timothy.gilbert@sanofi.com [4] 投资者关系联系方式 - Thomas Kudsk Larsen,电话 + 44 75 45 51 36 93,邮箱 thomas.larsen@sanofi.com [5] - Alizé Kaisserian,电话 + 33 6 47 04 12 11,邮箱 alize.kaisserian@sanofi.com [5] - Felix Lauscher,电话 + 1 908 612 7239,邮箱 felix.lauscher@sanofi.com [5] - Keita Browne,电话 +1 781 249 1766,邮箱 keita.browne@sanofi.com [5] - Nathalie Pham,电话 + 33 7 85 93 30 17,邮箱 nathalie.pham@sanofi.com [5] - Tarik Elgoutni,电话 + 1 617 710 3587,邮箱 tarik.elgoutni@sanofi.com [5] - Thibaud Châtelet,电话 + 33 6 80 80 89 90,邮箱 thibaud.chatelet@sanofi.com [5] - Yun Li,电话 + 33 6 84 00 90 72,邮箱 yun.li3@sanofi.com [5]
BERNSTEIN:中国 GLP - 1 市场更新_季度反弹难掩整体放缓趋势
2025-06-30 09:02
纪要涉及的行业或者公司 - **行业**:中国医药和生物技术行业中的GLP - 1市场 - **公司**:Innovent(1801.HK)、Hansoh(3692.HK)、Jiangsu Hengrui(600276.CH)、CSPC(1093.HK)、United Laboratories、Raynovent、BrightGene、Sciwind、Hengrui、AstraZeneca、Sanofi、Novo Nordisk、Eli Lilly、Shanghai Benemae、Gan Lee、Amgen、Pfizer、Huadong Medicine、Boehringer Ingelheim 纪要提到的核心观点和论据 市场销售情况 - **核心观点**:司美格鲁肽(semaglutide)2025年第一季度销售回升,但整体增长放缓,中国市场对全球GLP - 1销售贡献小,美国市场是主要竞争地 [1][6] - **论据**:2024年第四季度司美格鲁肽在中国销售额环比下降49%,2025年第一季度环比增长110%,但同比增长从超100%放缓至19%;中国市场仅占全球GLP - 1销售额的2 - 3%,美国市场占70 - 80% 价格情况 - **核心观点**:GLP - 1价格与供需动态同步,长期国内新GLP - 1药物供应增加将大幅压低价格,市场将按适应症分割 [2][22] - **论据**:司美格鲁肽线上价格自2023年年中至2024年初快速下降,2024年末稳定,2025年初以来又下降5 - 7%,医院价格2025年第一季度环比下降7 - 8%;替尔泊肽(tirzepatide)定价高且稳定,可能因供应短缺;糖尿病治疗主要遵循医保定价,肥胖治疗遵循零售定价 临床试验和授权情况 - **核心观点**:中国GLP - 1领域竞争加剧,多家公司产品显示出良好的减肥效果 [3] - **论据**:7家国内企业的产品显示减肥效果超15%,如United Laboratories的UBT251最高剂量组减重15.1%,Raynovent的RAY1225减重达15.1%,BrightGene的BGM0504减重达19.8%,Sciwind的XW003减重达15.4%,Hengrui的HRS - 7535减重达9.5% 投资评级和估值 - **核心观点**:给予Hansoh、Innovent和Jiangsu Hengrui“跑赢大盘”评级,CSPC“与大盘表现一致”评级 [5] - **论据**:采用混合估值方法,如Innovent结合DCF估值(62港元)和1Y forward P/S(69港元)得出一年目标价66港元;Hansoh结合DCF估值(27元人民币)、1Y forward P/E(23元人民币)和P/S倍数(23元人民币)得出一年目标价25元人民币(相当于27港元) 其他重要但是可能被忽略的内容 - **价格差距**:Wegovy医院和线上药房渠道存在显著定价差异,医院价格(3.2 mg/ml,3 ml)为每包2463元人民币,线上药房为2514元人民币 [24] - **价格下限**:在诺和诺德司美格鲁肽2021年在中国获批前,已有7种主要传统GLP - 1药物竞争T2D市场,阿斯利康的艾塞那肽(exenatide)每月成本最低约200元人民币,预计中国GLP - 1市场终端TAM为860亿元人民币 [40][44] - **风险提示**:各公司存在不同风险,如Innovent存在临床结果负面、销售增长慢、生物类似药市场份额低等风险;Hansoh存在临床结果负面、合作收入增长慢、竞争加剧等风险 [64] - **评级分布**:截至2025年4月9日,“跑赢大盘”评级公司573家(占比51.76%),“与大盘表现一致”(伯恩斯坦品牌)评级公司387家(占比34.96%),“表现不佳”评级公司147家(占比13.28%) [78]
Sanofi awards Healthy Futures Solution Fund grants to advance community-led solutions, expand equitable access to care across Massachusetts
Prnewswire· 2025-06-26 20:00
公司动态 - 赛诺菲宣布通过其首届"健康未来解决方案基金"向马萨诸塞州当地非营利组织提供超过100万美元的资助[1] - 该基金旨在支持社区主导的解决方案,改善历史上服务不足社区的健康和福祉[1] - 资助将用于扩大解决健康差异根源的项目,并在未来一年内为服务不足人群带来可衡量的影响[2] 战略方向 - 该基金战略性地投资于在服务社区有深厚根基的非营利合作伙伴[2] - 赛诺菲认为最可持续的健康解决方案是由最接近挑战的社区创建并为社区服务[3] - 公司致力于通过解决住房、食品和行为健康等结构性因素来改善医疗保健的公平获取[1] 合作伙伴反馈 - 波士顿无家可归者医疗保健计划表示,这笔资金是对其所服务人群尊严和福祉的投资[4] - 资助将用于扩大为无家可归者提供综合护理的机会,同时解决影响其健康的医疗需求和社会因素[4] 公司背景 - 赛诺菲是一家以研发为导向、人工智能驱动的生物制药公司,专注于改善人们的生活[5] - 公司利用对免疫系统的深入理解开发药物和疫苗,在全球范围内治疗和保护数百万人[5] - 公司致力于通过解决最紧迫的医疗保健、环境和社会挑战来推动进步并产生积极影响[5]
Kymera Therapeutics Announces Sanofi IRAK4 Collaboration Update
Globenewswire· 2025-06-25 19:05
文章核心观点 - 赛诺菲将推进凯米拉公司下一代口服IRAK4降解剂候选药物KT - 485进入临床试验,不推进KT - 474,凯米拉公司有机会获得高达9.75亿美元的合作里程碑款项及两位数特许权使用费 [1] 合作进展 - 赛诺菲通知凯米拉,已选择KT - 485/SAR447971进入临床研究,预计明年进入1期测试,基于此不推进KT - 474 [3] - 赛诺菲行使合作协议中IRAK4靶点的参与选择权,凯米拉在2025年第二季度因KT - 485的临床前活动实现2000万美元里程碑,还有机会获得高达9.75亿美元的临床、监管和商业里程碑款项 [4] 药物优势 - 临床前测试中,KT - 485比KT - 474有更好的目标产品概况,选择性和效力更高,整体概况改善,更能利用IRAK4降解的巨大潜力 [5] 药物介绍 - KT - 485/SAR447971是一流的、选择性的、有效的口服IRAK4降解剂,用于治疗有重大患者需求的免疫炎症性疾病,消除IRAK4可能实现广泛、耐受性良好的抗炎效果,为多种免疫炎症性疾病提供新治疗方法 [6] 公司介绍 - 凯米拉是临床阶段的生物技术公司,开创靶向蛋白降解领域,专注构建口服小分子降解剂管线,为免疫疾病患者提供新一代疗法 [7] 信息获取 - 可访问凯米拉公司网站https://www.kymeratx.com/ ,或在X(@KymeraTx)和领英(Kymera Therapeutics)上关注获取信息 [9]
Press Release: Riliprubart earns orphan drug designation in the US for antibody-mediated rejection in solid organ transplantation
Globenewswire· 2025-06-25 13:00
文章核心观点 美国FDA授予riliprubart孤儿药资格用于实体器官移植中抗体介导排斥反应的研究性治疗,体现赛诺菲致力于解决移植医学中未满足的关键需求,该药正在多项临床研究中探索其在不同适应症中的潜力 [1][2] 药物相关信息 - Riliprubart(SAR445088)是潜在的首创IgG4人源化单克隆抗体,可选择性抑制先天免疫系统经典补体途径中激活的C1s,目前处于临床研究阶段,安全性和有效性未获监管机构评估 [3] 疾病相关信息 - 抗体介导排斥反应是实体器官移植后可能出现的严重并发症,当受体免疫系统产生攻击移植器官的抗体时发生,致敏受体患该病风险高,若不治疗会导致炎症、器官损伤和器官衰竭 [4] 公司相关信息 - 赛诺菲是一家由研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司,致力于改善人们生活并实现显著增长,利用对免疫系统的深入理解研发药物和疫苗,拥有创新产品线 [5] - 赛诺菲股票在泛欧交易所(EURONEXT: SAN)和纳斯达克(NASDAQ: SNY)上市 [6] 临床研究情况 - 目前正在进行一项2期临床研究,探索riliprubart在肾移植受者中的潜力,研究包括有排斥风险和有活动性抗体介导排斥反应的两个患者队列 [2] - 赛诺菲正在进行两项3期研究,探索riliprubart在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIPD)中的应用,分别针对标准治疗难治的患者和接受IVIg治疗的患者 [2] 药物获得资格情况 - Riliprubart获美国FDA孤儿药资格,用于实体器官移植中抗体介导排斥反应的研究性治疗,还在美国和欧盟获用于慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病的研究性使用孤儿药资格 [1][6]
Press Release: Riliprubart earns orphan drug designation in the US for antibody-mediated rejection in solid organ transplantation
GlobeNewswire News Room· 2025-06-25 13:00
核心观点 - 美国FDA授予riliprubart孤儿药资格,用于治疗实体器官移植中的抗体介导排斥反应(AMR),该领域目前尚无FDA批准的治疗方案[1] - Riliprubart是一种潜在首创的IgG4人源化单克隆抗体,通过选择性抑制经典补体途径中的激活C1s发挥作用[3] - 公司正在多个适应症中开展临床研究,包括针对肾移植受者的2期研究(NCT05156710)和针对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIPD)的两项3期研究(MOBILIZE和VITALIZE)[2] 孤儿药资格 - 孤儿药资格授予影响美国少于20万人的罕见病研究疗法[1] - Riliprubart此前已在美国和欧盟获得治疗CIPD的孤儿药资格[6] 临床开发进展 - 针对肾移植受者的2期研究包括两个队列:存在排斥风险的患者和活动性AMR患者[2] - 两项3期研究分别针对标准治疗无效的CIPD患者(NCT06290128)和接受IVIg治疗的患者(NCT06290141)[2] 抗体介导排斥反应(AMR) - AMR是实体器官移植后的严重并发症,由受者免疫系统产生的抗体攻击移植器官引起[4] - 存在预存抗体的致敏受者发生AMR的风险较高,可能导致器官损伤和衰竭[4] 公司背景 - 公司是一家以研发为导向、AI驱动的生物制药企业,专注于免疫系统相关药物和疫苗开发[5] - 公司在EURONEXT(SAN)和NASDAQ(SNY)上市[6]