公司动态 - 公司全资德国子公司Vektor Pharma TF GmbH收到欧洲专利局的"意向授权"通知 [1] - 相关欧洲专利申请号为23 729 446 7 [1] - 专利涵盖用于治疗多发性硬化症及相关神经退行性疾病的氯脲霉素舌下口服分散薄膜制剂 [1]

Third quarter 2025 total revenue of $161.7 million, including BRIUMVI U.S. net revenue of $152.9 million Raises full year 2025 global revenue target to $600 million, and raises full year BRIUMVI U.S. net revenue target to approximately $585 million Conference call to be held today, Monday, November 3, 2025, at 8:30 AM ET NEW YORK, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- TG Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TGTX) (the Company or TG Therapeutics) today announced its financial results for the third quarter of 2025, along ...

公司核心动态 - Quantum BioPharma Ltd (NASDAQ: QNTM) 任命世界知名多发性硬化症专家Jack Antel博士为其Lucid-MS项目的临床顾问 [1] - Jack Antel博士将就Lucid-MS的临床开发提供建议 包括针对MS患者的疗效试验设计 [1] - 公司副总裁Andrzej Chruscinski表示 Jack Antel博士的加入对推动Lucid-MS进入二期临床试验至关重要 [4] 新任顾问背景 - Jack Antel博士是临床神经学家 麦吉尔大学神经学教授 曾担任加拿大MS协会医学咨询委员会主席 [2] - Antel博士曾担任国际神经免疫学学会主席和ACTRIMS主席 在科学期刊上发表超过450篇文章 [2] - Antel博士将与此前已担任公司顾问的Peter Stys博士共同工作 [3] 核心研发管线 - 公司专注于治疗神经退行性疾病、代谢紊乱和酒精使用障碍的创新资产组合 [1][8] - 主要候选药物Lucid-21-302 (Lucid-MS) 是一种专利新化学实体 临床前模型显示可预防和逆转髓鞘降解 [9] - Lucid-MS旨在抑制多发性硬化症中的脱髓鞘过程 [1] 公司资产与投资 - 通过全资子公司Lucid Psycheceuticals Inc 进行Lucid-MS的研发 [9] - 公司拥有Unbuzzd Wellness Inc 20.10%的所有权（截至2025年6月30日）并获得其产品unbuzzd™销售额7%的特许权使用费 直至总额达到2.5亿美元 之后降至3% [9] - 公司保留开发用于医药用途的类似产品或替代配方的全部权利 [9] - 通过全资子公司FSD Strategic Investments Inc 持有由住宅或商业地产担保的贷款组合 [9]

药物核心机制与定位 - 核心药物vidofludimus calcium是一种口服药物，具有双重作用机制：一方面通过抑制DHODH酶靶向炎症，减少复发和MRI病变；另一方面通过激活Nurr1蛋白实现神经保护，直接防止神经元细胞死亡 [2][3][6][8] - 该药物旨在治疗所有类型的多发性硬化症，包括复发型和进展型，其独特之处在于能解决与复发无关的神经退行性病变 [2][3][5][9] - 公司指出目前市场上有约15种针对复发型MS的抗炎疗法，但无一能直接靶向导致残疾进展的、独立于复发的神经退行性变 [9] 临床数据与疗效 - 在针对268名复发缓解型MS患者的EMPhASIS二期试验中，药物达到关键疗效和安全性终点，相比安慰剂显著降低MRI病变活性，并在24周内使特定病变指标减少71%–78% [10][11] - 针对467名原发或继发进展型MS患者的CALLIPER二期试验显示，药物使24周确认残疾恶化的风险总体降低24%，其中在原发进展型MS患者中风险降低31%，在无活动性钆增强病变的难治患者群体中风险降低34% [11][12] - 临床试验中安全性表现良好，与安慰剂相似，未出现新的安全信号 [10][13] 市场机会与商业潜力 - 公司估计vidofludimus钙完全去风险后的市场规模可达30亿至70亿美元，具备重磅药物潜力 [20] - 该药物有潜力成为首个也是唯一一个获批用于复发型和各类型进展型MS的口服疾病修饰疗法 [17] - 公司信心在5月通过超额认购的融资轮筹集了6500万美元得到加强 [20] 研发进展与后续计划 - 两项全球三期试验ENSURE-1和ENSURE-2已完成患者招募，主要终点为“至首次复发时间”，预计2026年底获得顶线结果 [14][15][19] - 一项中期分析中，独立监测委员会建议研究按计划继续进行 [15] - 公司计划在今年下半年与FDA和EMA等监管机构举行二期结束会议，以确定后续三期研究路径，很可能首先针对原发进展型多发性硬化症 [20] 竞争格局与患者需求 - 当前复发型MS市场多数药物仅靶向炎症，而进展型MS治疗方案稀少且常需输液，存在未满足的医疗需求 [9][17] - 一种能减少复发、减缓日常功能衰退且无需密集监测的口服药物，将改变新诊断患者、现有治疗下仍恶化的患者以及担忧广泛免疫抑制风险的老年患者的治疗选择 [18]

核心观点 - 诺华公司在ECTRIMS 2025年会上公布了两项关于Kesimpta治疗复发型多发性硬化症的新研究数据，这些数据进一步支持了该药物的长期疗效和安全性 [1] - ARTIOS研究显示，对芬戈莫德或富马酸盐类药物治疗出现突破性疾病的RMS患者，换用Kesimpta后疾病活动显著降低，年化复发率低至0.06（96周内），超过90%的患者达到无疾病活动证据状态 [2][6] - ALITHIOS研究显示，接受一线Kesimpta连续治疗的近期确诊初治RMS患者，在7年时超过90%达到NEDA-3，显示出长期疾病控制效益 [3][6] 产品疗效数据 - ARTIOS IIIb期研究证实，从口服疾病修正治疗换用Kesimpta后，患者MRI活动几乎完全被抑制 [2] - 换用Kesimpta后未观察到新的安全性问题，且与之前使用何种DMT无关 [2] - ALITHIOS扩展研究测量了长期疗效，包括持续的低ARR和MRI活动的深度抑制，在总体人群和近期确诊初治患者中均显示出良好的安全性特征 [3] 产品背景与市场地位 - Kesimpta是一种靶向、精确给药的B细胞疗法，为成人RMS患者提供每月一次皮下注射的自我给药灵活性 [5] - 该药物是一种抗CD20单克隆抗体，初始剂量在第0、1和2周给予，首次注射在医疗专业人员指导下进行 [5] - Kesimpta已在全球超过92个国家获批用于治疗复发型多发性硬化症，截至2025年8月已有超过15万名患者接受治疗 [5] 疾病背景 - 多发性硬化症是一种中枢神经系统慢性炎症性疾病，全球影响近300万人 [4] - MS可分为四种主要类型：临床孤立综合征、复发缓解型、继发进展型和原发进展型 [4] 公司战略 - 诺华在神经科学领域已有超过80年的研究历史，致力于为全球数百万患者带来变革性治疗 [7] - 公司持续在多发性硬化症、神经免疫学、神经退行性疾病以及神经肌肉/罕见疾病领域进行行业领先的治疗方案合作 [7] - 诺华是一家创新药物公司，其药物每日惠及全球近3亿人 [9]

新闻核心观点 - 诺华公司在ECTRIMS 2025年会上公布了两项关于Kesimpta治疗复发型多发性硬化症的新研究数据 这些数据进一步支持了该药物在长期治疗中的有效性和安全性 [1][6] ARTIOS IIIb期研究结果 - 研究显示 从芬戈莫德或富马酸盐类疗法转换至Kesimpta的患者 疾病活动性显著降低 96周内的年化复发率低至006 [2] - 转换至Kesimpta后 MRI活动几乎被完全抑制 超过90%的参与者达到无疾病活动证据状态 [2] - 无论先前使用何种疾病修正治疗 转换至Kesimpta后均未观察到新的安全性问题 [2] - 主要研究者指出 这些发现为从口服DMT转换至ofatumumab的有效性和安全性增添了证据 并观察到对口服DMT反应不佳的RMS患者能维持长达两年的稳健疾病控制 [3] ALITHIOS开放标签扩展研究结果 - 该研究针对近期诊断且未接受过治疗的患者 结果显示接受一线连续Kesimpta治疗的患者中 超过90%在七年时达到NEDA-3状态 [3] - 长期疗效通过持续的低ARR和深度的MRI活动抑制来衡量 并且在总体人群和初治患者中均显示出良好的安全性 无新的安全性问题 [3] 公司对研究数据的评价 - 公司全球开发负责人表示 这些长期数据强调了Kesimpta为RMS患者提供持续疗效和一致安全性的能力 巩固了其作为帮助患者早期控制疾病的疗法地位 [4] 多发性硬化症疾病背景 - 多发性硬化症是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病 全球影响近300万人 主要分为四种类型 [4] Kesimpta药物概况 - Kesimpta是一种靶向B细胞疗法 提供每月一次皮下自我给药的灵活性 是一种抗CD20单克隆抗体 [5] - 该药物已在全球超过92个国家获批用于治疗复发型多发性硬化症 截至2025年8月 已有超过15万名患者接受治疗 [5] 公司神经科学领域布局 - 公司在应对神经系统疾病方面有超过80年的历史 并继续在多发性硬化症 神经免疫学 神经退行性疾病以及神经肌肉/罕见疾病领域合作开发行业领先的治疗方案 [7]

核心观点 - 罗氏在ECTRIMS 2025大会上公布了OCREVUS和fenebrutinib的新数据，显示OCREVUS在延缓多发性硬化症患者残疾进展方面具有显著益处，覆盖儿童、孕妇、哺乳期女性和晚期原发性进展型多发性硬化症成人患者 [1][2] - 研究性药物fenebrutinib的二期数据显示，在96周时疾病活动得到近乎完全抑制，三期临床试验正在进行中 [2][14] OCREVUS临床数据 - OCREVUS皮下注射剂型的三期OCARINA II研究最终数据显示，其两年内的获益风险特征与静脉输注剂型一致，持续近乎完全抑制复发、脑部病变活动和残疾进展 [4] - 三期b ORATORIO-HAND研究的新数据显示，在治疗中位时间2.75年后，与安慰剂相比，OCREVUS使晚期原发性进展型多发性硬化症成人患者12周复合确认残疾进展风险降低30% (p=0.0007) [6] - 在基线时有MRI病变活动的患者中，观察到12周复合确认残疾进展风险降低55% (p<0.0001) [6] - 在包括更晚期疾病患者的大型原发性进展型多发性硬化症人群中，OCREVUS在延缓总体残疾进展和上肢功能恶化方面优于安慰剂 [7] - OCREVUS是首个也是唯一一个获批用于治疗原发性进展型多发性硬化症的疗法，数据显示其益处可延伸至更晚期疾病患者 [9] OCREVUS在特殊人群中的数据 - 针对超过5000例妊娠的奥瑞珠单抗妊娠登记分析显示，子宫内暴露于OCREVUS不会增加不良妊娠或婴儿结局风险 [10] - 四期MINORE和SOPRANINO研究的一年数据显示，大多数在母亲孕期或哺乳期可能暴露于OCREVUS的婴儿对儿童疫苗表现出有意义的抗体反应 [11] - 在MINORE研究中，86%-100%的婴儿对一岁内接种的八种常见疫苗产生保护性抗体反应；在SOPRANINO研究中，这一比例为78%-100% [11] - 在MINORE研究中，95% (20/21) 的婴儿在13个月后B细胞水平保持在正常范围内；在SOPRANINO研究中，这一比例为100% (11/11) [12] - 针对10-17岁儿童复发缓解型多发性硬化症患者的三期OPERETTA 2研究数据将于9月26日公布 [13] Fenebrutinib临床数据 - 二期FENopta开放标签扩展研究两年数据显示，接受fenebrutinib治疗的复发型多发性硬化症患者在96周时维持了近乎完全的疾病活动抑制 [14] - 开放标签扩展研究中的患者年化复发率低至0.06，在此期间没有出现残疾进展，两年时MRI扫描检测到零个新的T1钆增强病变 [14] - 神经丝轻链水平在fenebrutinib治疗第一年降至健康供体范围，并在第二年得以维持 [15] - fenebrutinib的三期临床试验正在进行中，包括针对复发型多发性硬化症的FENhance I和II研究，以及针对原发性进展型多发性硬化症的FENtrepid研究，FENtrepid研究的初步数据预计在今年年底公布 [15] 产品背景信息 - OCREVUS是一种人源化单克隆抗体，靶向CD20阳性B细胞，是唯一获批用于复发型多发性硬化症和原发性进展型多发性硬化症的疗法 [17] - fenebrutinib是一种研究性口服、中枢神经系统渗透性、可逆且非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，对布鲁顿酪氨酸激酶的选择性比其他激酶高130倍 [18][19] - 多发性硬化症是一种慢性疾病，全球影响超过290万人，大约85%的患者患有复发型多发性硬化症，大约15%的患者被诊断为原发性进展型多发性硬化症 [20][21]

公司动态与产品数据发布 - TG Therapeutics公司宣布将在2025年9月24日至26日于西班牙巴塞罗那举行的欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会(ECTRIMS)年会上公布其药物BRIUMVI在复发型多发性硬化症患者中的多项数据[1] - 即将公布的数据包括一项口服报告和两项电子海报展示，内容涵盖BRIUMVI的长期疗效与安全性、改良给药方案的安全性及耐受性、以及来自首个4期观察性研究的真实世界临床经验[2] - 口服报告题为“Ublituximab在复发型多发性硬化症中的长期疗效和安全性：ULTIMATE I和II开放标签扩展研究六年结果”，将于当地时间9月24日14:55-15:05进行[4] 关键临床试验概述 - ULTIMATE I & II是两项设计相同的随机、双盲、双模拟、平行组、活性对照药物对照的3期临床试验，治疗周期为96周，共招募了1,094名RMS患者[3] - 试验中患者被随机分配接受BRIUMVI静脉输注或活性对照药特立氟胺口服，入组患者需满足在前一年至少复发一次、前两年复发两次或存在T1钆增强病灶等条件[3] 产品机制与市场授权 - BRIUMVI是一种靶向CD20阳性B细胞独特表位的新型单克隆抗体，通过糖基化工程技术去除抗体上的特定糖分子，实现了低剂量下的高效B细胞清除[4][5] - 该药物已获得美国FDA批准用于治疗成人RMS，并在欧盟、英国、瑞士和澳大利亚获得批准，用于治疗由临床或影像学特征定义的活动性疾病的成人RMS患者[5][26] 临床安全数据总结 - 在多发性硬化症临床试验中，接受输注反应限制性预用药的BRIUMVI治疗患者中，输注反应发生率为48%，严重输注反应发生率为0.6%[7] - BRIUMVI治疗患者的总体感染发生率为56%，活性对照组为54%，严重感染发生率分别为5%和3%，BRIUMVI组报告了3例感染相关死亡[9] - 最常见的感染包括上呼吸道感染（45%）和尿路感染（10%），最常见的药物不良反应（发生率≥10%）是输注反应和上呼吸道感染[9][24]

业绩总结 - Immunic截至2025年6月30日的现金余额为5530万美元[5] - Vidofludimus calcium在多发性硬化症（MS）中的峰值销售潜力预计为30亿至70亿美元[5] - 2024年全球多发性硬化症治疗市场预计将达到200亿美元，年增长率为4%[100] 用户数据 - 在新诊断的多发性硬化症患者中，约有90万名患者符合Vidofludimus Calcium的适应症[108] - CALLIPER试验的患者中，467名患者中302名（64.7%）为女性，年龄中位数为51岁[79] - CALLIPER试验的患者中，EDSS评分在基线时的中位数为5.5[79] 临床试验结果 - Vidofludimus calcium在复发性多发性硬化症（RRMS）中的EMPhASIS试验成功完成，显示出显著减少残疾恶化的效果[6] - 在EMPhASIS试验中，268名患者在四个欧洲国家的36个中心进行了随机分组，主要和关键次要终点均达到高统计显著性[40] - Vidofludimus calcium在减少MRI病变活动方面表现出强劲的活性，降低了血清神经丝轻链（NfL）浓度[40] - 经过24周治疗，45 mg组的累计Gd+病灶减少了76%，30 mg组减少了71%[44] - 24周内，vidofludimus calcium治疗组的确认残疾恶化事件（CDW）发生率为1.6%，而安慰剂组为3.7%[46] - 在144周的开放标签延续治疗中，92.3%的患者保持无12周CDW事件[52] - Vidofludimus calcium在所有活性剂量下均显示出显著降低神经丝轻链（NfL）水平，与安慰剂相比，10 mg组减少了18%，30 mg组减少了26%，45 mg组减少了9%[55] - Vidofludimus calcium的安全性与安慰剂相似，未观察到一般安全信号，停药率显著低于安慰剂[40] - 试验的主要和关键次要MRI终点均以高统计显著性达成，显示出快速、稳健和持续的CUA病灶减少[63] 未来展望 - 预计ENSURE试验的顶线数据将在2026年底前公布[6] - 预计ENSURE-1和ENSURE-2试验的顶线数据将在2026年底公布[70] - 预计到2032年，口服治疗在全球市场的份额将超过三分之一[106] - 预计2026年底完成Phase 3临床试验[108] - 预计到2032年，口服药物在全球市场的份额将增至42%[104] 新产品和技术研发 - Immunic的临床管线包括多个处于不同开发阶段的项目，显示出良好的差异化[6] - Vidofludimus calcium在临床试验中显示出对神经保护的潜在作用，能够提高神经元存活率[27][32] - Vidofludimus calcium在临床试验中显示出对脑损伤的显著减少，鼓励继续进行后续试验[6] 市场扩张 - Ocrevus®在2024年的全球销售额预计为76亿美元，Kesimpta®为32亿美元[100] - 42%的患者偏好口服药物[106] - 在没有基线炎症病变的患者中，24wCDW的风险降低显著，达到34%[83]

核心观点 - Immunic Inc 在第二季度取得重要临床进展 重点关注多发性硬化症(MS)项目 其中vidofludimus calcium的2期CALLIPER试验显示显著疗效 [1][2] - 公司完成3期ENSURE试验患者招募 涉及2200名患者 预计明年公布结果 [4] - 2期EMPhASIS试验长期随访数据显示超过90%患者在144周治疗后未出现残疾进展 [5][6] - 公司通过两轮融资强化资产负债表 为推进临床试验提供资金保障 [7][8] 临床进展 CALLIPER试验 - vidofludimus calcium在2期试验中实现全研究人群残疾进展减少24% 其中原发性进展型MS患者减少超过30% [1][2] - 数据证实药物作用机制 显示其延缓MS患者病情进展的能力 对原发性 继发性和复发型MS均有重要意义 [3] ENSURE试验 - 3期试验完成患者招募 两项研究分别纳入1100名和1121名复发型MS患者 总计2200名患者 [4] - 试验结果预计明年公布 有望满足MS治疗领域重大未满足需求 [4] EMPhASIS试验 - 长期随访数据显示 患者接受30mg剂量治疗超过5年后 144周时超过90%未出现残疾进展 [5][6] - 药物耐受性良好 停药率极低 反映患者对治疗方案的认可 [6] 财务状况 - 公司成功完成两轮融资 在艰难市场环境下获得投资者支持 为推进3期试验提供资金保障 [7][8] - 融资使公司能够独立或通过合作伙伴完成复发型MS的3期研究 [8]