Praxis Precision Medicines (PRAX) Update / Briefing May 02, 2025 10:00 AM ET Speaker0 Good morning, everyone, and thanks for being with us here today in the office in Boston. I really appreciate it. And everyone else in the webcast as well for our GE portfolio updates at Praxis. As you can see here at the beginning, the way we tend to think about everything at Praxis is daring for more. So we're there for more today as well. I think it's a great show here in a not so sunny day in Boston, and hopefully, gonn ...

文章核心观点 - 公司公布2025年第三财季财务结果并汇报进展，通过转板纳斯达克和股权融资增强财务状况，管线取得进展，有望在2026年提交IBIO - 600监管申请 [1][2] 公司介绍 - 公司是前沿生物技术公司，利用AI和先进计算生物学开发下一代生物制药，目标是变革药物发现、加速开发进程和开启精准医疗新可能 [5] 2025财年第三季度及近期公司进展 - 开始在纳斯达克证券交易所交易，提升知名度、改善交易流动性并吸引长期机构投资者 [7] - 公布IBIO - 600非人类灵长类动物数据，显示半衰期延长和剂量依赖性肌肉生长；同时公布一流Activin E抗体体内中期结果，显示单独使用和与司美格鲁肽联用均有脂肪选择性减重效果 [7] - 从AstralBio获得一流Activin E靶向抗体的许可，拓展公司心脏代谢和肥胖管线 [7] - 通过与机构投资者的认股权证诱导交易筹集620万美元总收益，增强资产负债表并提供额外营运资金 [7] 2025财年第三季度财务结果 - 2025年3月31日和2024年同期三个月研发费用分别为190万美元和90万美元，增加约100万美元，主要因推进IBIO - 600和Activin E项目研究活动增加开支 [7] - 2025年3月31日和2024年同期三个月总务及行政费用分别约为300万美元和270万美元，增加30万美元，主要因IT相关成本、咨询费和特许经营税增长，部分被专业服务费降低抵消 [7] - 2025年3月31日止三个月持续经营业务净亏损约490万美元，合每股0.49美元，2024财年同期约为260万美元，合每股0.71美元 [7] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和受限现金约为520万美元，含20万美元受限现金；4月认股权证诱导交易后，截至2025年5月1日约为1050万美元 [7]

业绩总结 - 2025年第一季度收入为7300万美元，同比增长16%[26] - 核心收入同比增长16%，显示出公司在基因检测市场的强劲表现[26] - 2025年第一季度的非GAAP毛利为3012.6万美元，毛利率为41%[102][107] - 2025年第一季度的运营现金流为900万美元[93] - 2025年预计核心收入为3.1亿美元，同比增长10%[103] - 2024年第一季度总收入为6448.5万美元，毛利为2283.7万美元，毛利率为34.3%[97][99][107] 用户数据与市场机会 - 预计癌症诊断市场规模为800亿美元，早期检测/液体活检市场为180亿美元[33] - 2024年头颈癌市场机会预计为18.4亿美元，2035年将增至21亿美元[85] - 2024年胰腺癌市场机会预计为12.3亿美元，2035年将增至15.3亿美元[85] - Fulgent的消费者启动测试在COVID-19期间实现了显著增长，成功扩展到数十万次测试[70] 新产品与技术研发 - 公司提供超过18400个基因测试和900个面板，具备灵活的定制化服务[26] - Fulgent的癌症检测面板包括49个基因的聚焦癌症面板和153个基因的综合癌症面板，覆盖率均为99%[50] - Fulgent的NGS测试在重症婴儿中，35名急性病婴儿中有20名（57%）获得诊断，其中13名（65%）的诊断对治疗具有临床实用性[56] - Fulgent的Beacon Expanded Panel覆盖427个基因，检测超过400种隐性和X连锁疾病[58] - 使用KNOVA技术，胎儿异常妊娠的检测率提高了60.7%[67] - FID-007在11名重度治疗的头颈癌患者中观察到45%的客观缓解率（ORR）和72%的疾病控制率（DCR）[75] - FID-007的临床试验显示，46名患者中有17%表现出抗肿瘤活性[77] - FID-007的推荐剂量为125 mg/m²/周，且安全性可控[77] - 公司拥有32项已授予专利和4项待审专利，支持其纳米药物递送平台的开发[21] 市场扩张与并购 - 公司在2022年收购Fulgent Pharma，增强了其药物发现能力和市场覆盖[21] - 通过收购Inform Diagnostics，进一步推动了公司的增长战略[27] - 预计未来将继续通过有机投资和并购来扩大诊断和治疗机会[19] 财务状况 - 截至2025年12月31日，预计现金及现金等价物和可市场证券约为7.7亿美元[104] - 2025年第一季度的非GAAP运营亏损为1979.5万美元，非GAAP运营亏损率为27%[107] - 2024年第一季度的总资产为12.2亿美元，负债总额为9090.5万美元[106] - 2025年第一季度的市场able证券为2.53亿美元[106] - 2024年第一季度的研发费用为1143.4万美元[107]

文章核心观点 2025年第一季度Kura Oncology公司提交ziftomenib新药申请并取得多项进展，财务有收入增长但也有亏损，公司预计资金充足，后续有多项临床试验和数据公布计划 [2][8][9] 近期亮点 - 2025年第一季度提交ziftomenib治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）新药申请，有望获FDA优先审评 [1][5] - ziftomenib 1b/2期注册导向试验数据获美国临床肿瘤学会（ASCO）年会口头报告资格 [4] - 因提交新药申请获合作方Kyowa Kirin 4500万美元里程碑付款 [4][5] - 预计7.032亿美元备考现金及合作款项支持ziftomenib商业化至一线AML联合治疗阶段 [4] - 本周启动ziftomenib治疗胃肠道间质瘤（GIST）的KOMET - 015 1期临床试验 [5][6] - 上月在AACR年会上展示KO - 2806联合卡博替尼治疗透明细胞肾细胞癌临床前数据 [6] 财务结果 |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |合作收入|1410万美元|0美元| |研发费用|5600万美元|3630万美元| |一般及行政费用|2280万美元|1820万美元| |净亏损|5740万美元|4950万美元| |非现金股份支付费用|780万美元|850万美元| |现金、现金等价物和短期投资（3月31日）|6.582亿美元|7.274亿美元| |调整后备考现金等（3月31日）|7.032亿美元| - | [9][16][18] 预测里程碑 - 2025年第二季度在ASCO和EHA会议公布KOMET - 001试验数据及KOMET - 007试验初步临床数据 [8][9] - 2025年下半年在医学会议公布KOMET - 007试验初步临床数据 [8][9] - 2025年下半年启动两项一线AML 3期注册试验 [8][9] - 2025年年中为糖尿病下一代menin抑制剂项目提名开发候选药物 [8][9] - 2025年下半年启动KO - 2806和卡博替尼治疗晚期肾细胞癌的FIT - 001扩展队列 [8][13] - 2025年下半年公布FIT - 001试验和KURRENT - HN试验数据 [8][13] 会议与网络直播 2025年5月1日下午4:30（美国东部时间）公司管理层将举办网络直播和电话会议讨论第一季度财务结果并提供公司最新情况 [4][10] 公司简介 Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，致力于癌症精准药物研发，管线有小分子候选药物，ziftomenib是唯一获FDA突破性疗法认定治疗复发或难治性NPM1突变AML的研究性疗法，与Kyowa Kirin有全球战略合作协议 [11]

数据集发布 - Illumina与Ovation合作开发了包含25000名接受GLP-1受体激动剂治疗患者的临床多组学数据集[1] - 该数据集是商业可用规模最大的同类数据集，包含表型、基因组和蛋白质组数据[3] - 数据集旨在帮助制药行业推进药物发现和开发，特别是针对对GLP-1疗法无反应的40%2型糖尿病患者[2] 技术细节 - 项目使用Illumina NGS技术对25000个全基因组进行测序[4] - 使用Illumina Protein Prep(IPP)检测方法分析5000个样本的蛋白质表达，每个样本检测9500种人类蛋白质[4] - 数据通过DRAGEN二次分析和Connected Multiomics进行三次分析及可视化[5] 合作背景 - 合作始于2024年，最初阶段专注于创建肝病、慢性肾病和GLP-1受体激动剂治疗患者的试点数据集[7] - Ovation提供其生物库中超过170万份去标识化、经同意和标记化的样本[6] - 公司计划未来探索扩大GLP-1数据集并生成其他数据集的机会[7] 行业影响 - 该数据集将促进GLP-1疗法在新适应症中的开发[1] - 有助于发现对现有疗法无反应患者的新生物标志物和药物靶点[2] - 美国八分之一的成年人使用过GLP-1受体激动剂，显示该疗法市场潜力巨大[2]

公司参会信息 - 临床阶段精准肿瘤学公司Prelude Therapeutics将参加2025年5月7日在纽约举行的公民生命科学会议 [1] - 2025年5月7日上午11点，公司首席执行官Kris Vaddi博士、总裁兼首席医疗官Jane Huang医学博士和首席科学官Peggy Scherle博士将参加炉边谈话 [2] - 炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站“活动与演示”板块观看，录像将存档90天 [2] 公司简介 - Prelude Therapeutics是一家领先的精准肿瘤学公司，致力于为癌症患者开发创新药物 [3] - 公司管线包含多种新型候选药物，如一流的高选择性静脉注射和口服SMARCA2降解剂、潜在的同类最佳CDK9抑制剂 [3] - 公司利用靶向蛋白降解技术，与合作伙伴发现、开发和商业化下一代降解剂抗体偶联物 [3] 投资者联系方式 - 投资者可联系公司高级副总裁Robert Doody，电话484.639.7235，邮箱RDoody@preludetx.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净收入为2660万美元，2024年第一季度为4650万美元，收入下降主要归因于TRICARE的临时付款暂停、专注销售代表生产力导致的订单增长放缓以及销售人数减少 [20] - 2025年第一季度设备收入为1190万美元，耗材收入为1470万美元 [20] - 2025年第一季度毛利润为1820万美元，占收入的69%；2024年第一季度为3720万美元，占收入的80% [20] - 2025年第一季度销售和营销费用降至1690万美元，降幅28%，主要因人员减少 [21] - 2025年第一季度G&A费用为1440万美元，2024年为1330万美元 [21] - 2025年第一季度净亏损1040万美元，每股亏损0.33美元；2024年为净收入1万美元 [21] - 截至2025年3月31日的三个月调整后EBITDA亏损1180万美元，2024年同期为170万美元 [21] - 公司维持了4000万美元的营运资金和2400万美元的现金的强劲资产负债表 [22] - 预计第二季度收入为2700万美元，每股收益亏损0.20美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2025年第一季度非NexWave产品订单百分比从去年的平均30%增至34% [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正进行业务重组，以应对最坏情况下失去TRICARE业务，削减组织中多余部分并调整业务领域，预计今年晚些时候完成后重回增长轨道 [9] - 重新聚焦销售团队于新的收入机会，即使没有TRICARE患者也能实现增长，通过增加高效销售代表推动业务发展 [9] - 继续向开处方者推广支撑产品等其他产品 [10] - 完成并通过了Nico脉搏血氧仪的所有EMC和安全测试，预计将在一周多后提交FDA，该产品无肤色偏见，能准确测量多种血红蛋白水平，有望取代旧技术脉搏血氧仪 [10] - 开展早期宣传教育活动，针对全国医生，为Nico脉搏血氧仪商业化做准备，目标是建立有兴趣的医生管道，以便在FDA批准后评估和使用该产品 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司股价目前较低，可能低于合理水平，主要受TRICARE临时付款暂停和审计公司被收购引发的负面报道影响 [5] - 公司有信心扭转局面，非侵入性家庭疼痛管理设备和医院监测部门都有增长机会，收入来源也更加多元化 [11] - 尽管第一季度困难，但公司对未来增长前景乐观，有多种增长途径，使命是为患者提供高质量技术和服务 [24] - 公司将根据需要调整成本结构，长期目标是实现年收入超过8亿美元 [25] 其他重要信息 - 3月公司整体员工减少约15%，主要在公司办公室，预计每年节省约3500万美元 [13] - 除TRICARE外，公司对与各保险公司的新增长机会感到兴奋，包括个人伤害领域，该领域收入正在增长 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与TRICARE的对话细节，包括拒绝承保原因、提交的证据、对6月9日决定的看法，以及与其他支付方的对话情况和是否会有多米诺效应 - 目前没有更多信息可提供，与国防卫生局会面时已展示合规论据，TRICARE付款暂停的索赔理由模糊，公司仅展示了遵守其指南和政策的情况 [30] - 目前没有与其他支付方就任何问题进行对话，这不是拒绝承保，而是临时付款暂停，TRICARE会继续处理索赔 [31] 问题2: 第一季度未达预期的原因，未提供2025年指导的原因，以及能否介绍非TRICARE业务情况 - 第一季度收入未达预期有多种因素，收入确认对支付方的变化敏感，第一季度出现了一些此类变化 [34] - 尚未提供全年指导，是在等待TRICARE问题更清晰，预计在7月公布第二季度结果时给出 [35] - 其他业务正常运营，没有特别重大的情况 [35] 问题3: 第一季度收入和第二季度指导是否包含TRICARE付款 - 第一季度收入和第二季度指导均不包含TRICARE付款 [37] 问题4: 如果结果积极，TRICARE是否会一次性支付第一季度和第二季度欠款 - 不确定支付方式，但TRICARE表示会报销未支付的索赔，部分2024年第四季度的索赔也已裁决，只是等待付款暂停决定的解除 [38][39] 问题5: 如果结果消极，是否会停止服务TRICARE患者，以及是否有弥补收入损失的计划 - 会通过重新聚焦销售团队在其他领域的业务来弥补TRICARE患者带来的收入损失 [41] 问题6: 如果Nico在2025年底前获批，预计2026年还是2027年产生有意义的销售 - 一旦获批将立即推出Nico，2026年开始产生收入，会进行可控的推出并确保为客户提供服务 [42]

文章核心观点 公司在2025 AACR会议上公布NXP900海报展示亮点，其1a期剂量递增研究数据显示该药物有良好药代动力学反应和可接受安全性，临床前数据支持其单药及联合疗法开发策略，1b期项目即将开展 [1][5] NXP900 Phase 1a亮点 - 29名晚期癌症患者接受单药NXP900治疗，剂量20 - 250 mg/天，患者中位年龄62岁，62%为男性，83% ECOG体能评分为1，中位既往治疗次数为5次 [6] - 最常见治疗突发不良事件为疲劳、腹泻等，多为1 - 2级，250 mg/天剂量下未确定剂量限制性毒性剂量水平 [6] - NXP900全身暴露量随剂量增加而增加，150 mg/天剂量起达到临床相关浓度，单次给药后患者样本中SRC抑制水平超90% [6] - 单药NXP900在体外抑制YAP1核定位和YES1/YAP1扩增的NSCLC细胞增殖，在体内YES1扩增NSCLC模型中诱导显著肿瘤生长抑制 [6] - 作为联合用药伙伴，NXP900与市场领先的EGFR和ALK激酶抑制剂联用可逆转耐药性 [6] 三个临床前海报突出NXP900在NSCLC中的潜在用途 - 临床前海报强化NXP900作为单药在生物标志物靶向癌症中的临床开发策略，以及与市场领先疗法联用克服NSCLC耐药性的策略 [1] Phase 1b项目 - 单药研究的1b期预计在剂量递增阶段结束后不久开始，将纳入YES1基因扩增和Hippo通路改变的晚期癌症患者 [4] - 1b期项目另一目标是评估NXP900与现有市场领先疗法联用治疗耐药NSCLC的效果 [4] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发肿瘤学创新精准药物，目前正在开发NXP800和NXP900两个临床阶段候选药物 [7] - NXP800是口服小分子GCN2激活剂，正在进行1b期临床试验治疗铂耐药、ARID1a突变卵巢癌，以及研究者发起的胆管癌临床试验 [7] - NXP900是口服小分子SRC激酶家族抑制剂，独特作用机制可完全关闭信号通路，目前处于1a期剂量递增研究 [7]

文章核心观点 iBio公司与现有认股权证持有人达成协议，持有人以降低的行权价格行使认股权证购买普通股，公司获得约620万美元毛收入，同时向投资者发行新认股权证 [1]。 分组1：交易内容 - 公司与现有认股权证持有人达成协议，持有人以每股1.11美元的降低行权价格行使认股权证，购买5,626,685股普通股，公司获得约620万美元毛收入 [1] - 投资者因现金行使现有认股权证，获得可购买最多11,253,370股普通股的新认股权证，新认股权证行权价为每股0.86美元，自发行日起五年到期 [2] - 认股权证诱导交易预计于2025年4月30日左右完成，需满足惯常成交条件 [2] 分组2：交易相关方 - Chardan担任此次交易的独家财务顾问 [3] 分组3：证券登记情况 - 此次私募发行的证券未根据1933年《证券法》及其修订案或适用的州证券法进行登记，公司已授予新认股权证购买者登记权，并同意向美国证券交易委员会提交登记声明 [4] 分组4：公司介绍 - iBio是一家利用人工智能和先进计算生物学开发下一代生物制药的前沿生物技术公司，致力于为心血管代谢疾病、肥胖症、癌症等难治疾病开发突破性抗体疗法 [6] 分组5：联系方式 - 公司投资者关系联系邮箱为ir@ibioinc.com [8] - 媒体联系人有Ignacio Guerrero - Ros博士和David Schull，联系邮箱分别为Ignacio.guerrero - ros@russopartnersllc.com和David.schull@russopartnersllc.com，联系电话为(858) 717 - 2310或(646) 942 - 5604 [9]

文章核心观点 Relay Therapeutics将于2025年5月5日美国金融市场收盘后公布2025年第一季度财务业绩和公司亮点 [1] 公司介绍 - 公司是临床阶段的精准医疗公司，结合前沿计算和实验技术改变药物发现过程，旨在为患者带来改变生活的疗法 [2] - 作为新兴生物技术公司，公司旨在突破药物发现的界限，其Dynamo®平台整合前沿计算和实验方法，针对先前难以解决或未充分解决的蛋白质靶点研发药物 [2] - 公司最初专注于加强小分子疗法在靶向肿瘤学和遗传疾病适应症方面的发现 [2] 联系方式 - 联系人Pete Rahmer，邮箱prahmer@relaytx.com [3] - 媒体联系人Dan Budwick，电话973 - 271 - 6085，邮箱dan@1abmedia.com [3]