文章核心观点 - 眼科生物制药公司OKYO Pharma的urcosimod获FDA快速通道指定用于治疗神经性角膜疼痛（NCP），公司致力于推进其临床开发和监管审查以满足治疗需求 [1][4] 公司相关 - OKYO Pharma是临床阶段生物制药公司，专注开发治疗NCP和干眼症的创新疗法，普通股在纳斯达克资本市场上市，已完成urcosimod治疗干眼症2期试验，正评估其治疗NCP患者 [8] - 公司CEO对FDA授予urcosimod快速通道指定表示兴奋，强调致力于推进该疗法尽快惠及患者 [4] 药物相关 - urcosimod曾称OK - 101，是脂质共轭趋化素肽激动剂，采用膜锚定肽技术开发，用于治疗干眼症和NCP，在小鼠模型中显示抗炎和止痛活性，在干眼症2期试验多终点有统计学意义，也在NCP 2期试验中评估 [7] - FDA授予urcosimod快速通道指定，该指定有助于加速药物开发和审查，提供与FDA更频繁会议、加速批准和优先审查资格及滚动审评新药申请等好处 [1][2] 疾病相关 - NCP是由神经损伤导致的使人衰弱的疾病，表现为眼睛、面部或头部严重疼痛和敏感，确切病因未知，可能与角膜神经损伤和炎症有关，目前无FDA批准药物，以非标签方式治疗 [3][5] - NCP的2期研究是双盲、随机、12周安慰剂对照试验，通过共聚焦显微镜确认疾病 [6]

文章核心观点 - 透视治疗公司宣布[212Pb]VMT01在转移性黑色素瘤1/2a期试验新队列中给首位患者给药，旨在评估其单药治疗安全性，公司认为同时研究其单药和联合疗法有助于确定该潜在新药的发展方向 [1][3] 试验进展 - 公司开展的多中心、开放标签剂量递增和扩展研究中，新队列患者接受1.5 mCi的[212Pb]VMT01单药治疗，此前单药治疗队列初步结果于2024年10月公布，联合免疫检查点抑制剂nivolumab的队列于2025年3月开始给药 [1][2] [212Pb]VMT01介绍 - [212Pb]VMT01旨在靶向并将212Pb递送至表达MC1R的肿瘤部位，2024年9月获美国FDA快速通道指定，用于不可切除或转移性黑色素瘤且有MC1R肿瘤表达患者的诊断和治疗 [4] 黑色素瘤行业情况 - 黑色素瘤是皮肤癌，美国每年约有10万例新诊断病例，约8300人死于转移性黑色素瘤，转移性黑色素瘤预后差，1年生存率50%，5年生存率29%-35%，当前2L+疗法中位无进展生存期为2 - 5个月，仍有大量未满足的治疗需求 [5] 公司情况 - 透视治疗公司是放射性药物公司，利用212Pb同位素和靶向部分开发癌症治疗方法和成像诊断技术，采用“诊疗一体化”方法，其黑色素瘤和神经内分泌肿瘤项目处于1/2a期成像和治疗试验阶段，公司正扩大区域药品成品设施网络 [6][7]

药物研发进展 - 公司研发的首创PD-1/IL-2α偏向性双特异性抗体融合蛋白IBI363获中国国家药监局药品审评中心授予突破性治疗药物资格，用于未接受过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性黏膜或肢端黑色素瘤[1] - IBI363针对晚期黏膜或肢端黑色素瘤的首项关键研究已完成首例患者给药，该研究为头对头比较IBI363单药与帕博利珠单药疗效和安全性的关键试验[2] - 该药物同时获得美国FDA两项快速通道资格，分别针对黑色素瘤和鳞状非小细胞肺癌适应症[2][6] 临床数据表现 - 在两项早期临床试验（NCT05460767 Ia/Ib期和NCT06081920 II期）中，IBI363在26名晚期肢端或黏膜黑色素瘤患者中显示出显著疗效，总客观缓解率达到61.5%，疾病控制率达到84.6%[3][7] - 长期随访数据显示持续肿瘤反应和长期获益，表明其可能优于现有标准疗法[7] - 临床前研究显示IBI363在多个荷瘤药理模型（包括PD-1抑制剂耐药模型和转移模型）中均表现出强效抗肿瘤活性，且安全性良好[4] 疾病领域特征 - 黑色素瘤在中国发病率及死亡率持续上升，其中黏膜型在中国更为常见且对免疫疗法尤其耐药，临床获益有限[3][8] - 中国患者黑色素瘤在发病机制、生物学行为和组织学形态等方面与欧美人群存在显著差异[8] - 对于无BRAF V600突变的患者，化疗联合抗血管生成药物是一线治疗选择，而帕博利珠单抗于2024年9月在中国获批晚期黑色素瘤一线治疗适应症[8] 公司发展概况 - 公司成立于2011年，已商业化15款产品，另有3个新药申请处于审评阶段，4个资产处于III期或关键临床试验，15个分子处于早期临床阶段[9] - 与超过30家全球医疗企业建立合作关系，包括礼来、赛诺菲、Incyte等知名机构[9] - 当前IBI363的临床试验在中国、美国和澳大利亚同步推进，评估其在晚期恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性及初步疗效[5]