公司研发进展 - 公司将于2025年12月6日至9日在美国奥兰多举行的2025年美国血液学会（ASH）年会上以海报形式公布其正在进行的BI-1206联合利妥昔单抗和Calquence®（acalabrutinib）治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）临床试验的安全性导入部分的新数据[1] - 截至2025年8月4日的摘要数据表明，该三联组合疗法安全且耐受性良好，并显示出令人鼓舞的疗效数据[1] 产品管线与临床试验 - 核心研发产品BI-1206是一种新型、首创的免疫调节抗体，用于癌症免疫治疗，目前正处于与现有标准疗法联合治疗非霍奇金淋巴瘤的临床评估阶段[1] - 临床试验旨在评估BI-1206与利妥昔单抗及acalabrutinib三联组合疗法的安全性和有效性[1]

临床试验数据更新 - 公司宣布其主打候选药物OST-HER2在41名患者的2b期临床试验中产生的额外总生存期和无事件生存期关键亚组数据[2] - 针对仅发生肺部转移的患者亚组分析显示：仅发生首次肺部转移事件的患者2年总生存率为73.8%（19/26），显著优于30%的自然史对照组（p < 0.0001）[5] - 针对发生二次或以上肺部转移事件的患者亚组分析显示：2年总生存率为80.0%（8/10）[5] - 公司此前已于2025年10月10日宣布了2b期临床试验具有统计学显著性的阳性最终2年总生存期数据[2] 监管进展与商业化路径 - 公司计划与FDA、MHRA和EMA举行监管会议，以审阅总生存期数据、待定的生物标志物数据以及上市后确认性试验设计[3] - 公司准备根据FDA的加速批准计划提交生物制品许可申请，并利用MHRA和EMA的有条件批准途径提交上市授权申请[3] - 公司预计在2025年向美国FDA提交OST-HER2治疗骨肉瘤的生物制品许可申请[4] - 若获批，公司将有资格获得优先审评券，该券后续可被出售[4] 公司技术与产品管线 - OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激效应引发针对HER2蛋白强免疫反应的免疫疗法[4] - 该药物已获得FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定[4] - 除骨肉瘤外，OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究，并在临床前乳腺癌模型中显示疗效[4] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台，该平台具有可调谐的、定制化的抗体-连接子-载荷候选物，并利用公司专有的硅胶Si-连接子和条件活性载荷技术[7] 临床试验背景与意义 - 此次亚组分析是在公司参加了2025年10月10日FDA/骨肉瘤研究所举办的骨肉瘤药物开发研讨会后进行的[2] - 公司管理层认为，与主要依赖化疗药物的替代机构标准护理方案相比，OST-HER2良好的安全性特征在患者招募中发挥了重要作用[3] - 研究招募的患者似乎代表了年度整体患者人群，且总生存期疗效信号在不同患者亚组中广泛出现[3]

药物临床试验进展 - 合作伙伴Cancer Research UK在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上公布了HTL0039732（NXE0039732）正在进行的1/2a期临床试验（NCT05944237）中已成功完成的1期部分数据[1] - 该首次人体试验旨在评估HTL0039732作为单药治疗（n=13）以及与检查点抑制剂atezolizumab联合用药（n=22）在标准疗法耐药或难治的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性[2] - 2a期试验扩展了四个患者队列，包括微卫星稳定结直肠癌、胃或胃食管结合部腺癌、透明细胞肾细胞癌和转移性去势抵抗性前列腺癌背景的患者，首位患者已于2025年9月接受给药[2] 药物安全性与有效性数据 - 1期研究的主要目标是安全性和确定推荐2期剂量以支持进入扩展阶段，HTL0039732耐受性良好，单药或联合治疗均未出现4/5级治疗相关不良事件或剂量限制性毒性[6] - 联合治疗组中14%的患者（22人中的3人）出现3级治疗相关不良事件，与已确立的atezolizumab单药治疗数据相似，显示出联合治疗令人鼓舞的安全性特征[6] - 根据RECIST标准（显示肿瘤缩小>30%），两名患者确认对HTL0039732与atezolizumab的联合用药产生部分缓解，一名为既往检查点抑制剂治疗中出现疾病进展的转移性肾细胞癌患者，另一名为通常无法从检查点抑制剂单药治疗中获益的微卫星稳定结直肠癌患者[6] - 在此1期研究中，2名ccRCC患者中有1名（50%）以及11名MSS-CRC患者中有1名（约9%）观察到部分缓解[6] - 基于所呈现的数据，选定推荐2期剂量为160mg每日一次与atezolizumab联合用药，用于进入队列扩展研究[6] 药物作用机制与潜力 - HTL0039732是一种新型口服EP4拮抗剂，有潜力与其他免疫疗法联合治疗多种癌症[5] - 该药物旨在阻断前列腺素E2通过EP4受体的信号传导，PGE2在肿瘤微环境中触发癌细胞逃避免疫系统，靶向EP4可增强免疫系统检测和控制癌细胞的能力，使其有潜力治疗对当前免疫疗法反应不佳的癌症[9] - 在联合使用atezolizumab时，HTL0039732耐受性良好，确认了靶点结合，并在两种不同肿瘤类型中显示出令人鼓舞的早期疗效[5] 公司管线与平台 - Nxera Pharma是一家技术驱动的生物制药公司，利用其独特的NxWave™发现平台，推进超过30个活跃项目组成的广泛管线，从发现阶段到后期临床阶段[11] - 该管线包含潜在地同类首创和同类最佳的候选药物，专注于解决肥胖与代谢疾病、神经学/神经精神疾病以及免疫学与炎症等一些增长最快医学领域的重大未满足需求[11]

临床试验数据与结果 - 公司合作伙伴Cancer Research UK在2025年10月17-21日于柏林举行的欧洲肿瘤内科学会大会上公布了其免疫疗法药物HTL0039732正在进行的1/2a期临床试验中已成功完成的1期部分数据[1] - 该首次人体试验旨在评估HTL0039732作为单药治疗（n=13）以及与检查点抑制剂atezolizumab联合使用（n=22）在标准疗法耐药或难治的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性[2] - 1期研究达到了主要目标，确定了用于2a期扩展试验的推荐剂量，即与atezolizumab联合使用时为160mg每日一次[5] - HTL0039732耐受性良好，单药或联合治疗均未出现4/5级治疗相关不良事件或剂量限制性毒性，联合治疗组中3级治疗相关不良事件发生率为14%（22名患者中的3名）[5] - 根据RECIST标准，两名患者对HTL0039732和atezolizumab的联合治疗确认达到部分缓解（肿瘤缩小超过30%），一名为既往检查点抑制剂治疗出现疾病进展的转移性肾细胞癌患者，另一名为通常无法从检查点抑制剂单药治疗中获益的微卫星稳定结直肠癌患者[5] - 在此1期研究中，2名ccRCC患者中有1名观察到部分缓解（50%），11名MSS-CRC患者中有1名观察到部分缓解（约9%）[5] - 2a期试验扩展了四个患者队列，包括MSS CRC、胃或胃食管结合部腺癌、透明细胞肾细胞癌和转移性去势抵抗性前列腺癌，首位患者已于2025年9月给药[2] 药物机制与潜力 - HTL0039732是公司新型口服EP4拮抗剂，通过阻断前列腺素E2通过EP4受体的信号传导来增强免疫系统检测和控制癌细胞的能力，有望与其它免疫疗法联用治疗多种癌症[4][8] - 在联合用药中，HTL0039732显示出良好的耐受性，确认了靶点结合，并在两种不同肿瘤类型中表现出令人鼓舞的早期疗效[4] - 在免疫疗法耐药的肿瘤中出现的放射学反应显示出改进当前治疗的潜力，其数据表现优于其他相同作用机制的药物，有潜力成为同类最佳[6] 试验管理与公司背景 - Cancer Research UK的药物开发中心正在赞助和管理这项正在进行的1/2a期临床试验，试验由首席研究员和共同首席研究员领导，主要研究中心位于剑桥，并在实验癌症医学中心网络的其他多个中心开放招募[3] - 公司拥有试验产生结果的许可权[3] - 公司是一家技术驱动的生物制药公司，利用其NxWave™发现平台推进超过30个活跃项目组成的广泛管线，涵盖从早期发现到后期临床阶段[10] - 公司专注于在肥胖和代谢疾病、神经学/神经精神疾病以及免疫学和炎症等一些增长最快的医学领域解决未满足的需求[10]

监管沟通进展 - 美国FDA已授予公司第二次C类会议 旨在就支持加速批准计划的临床疗效数据终点达成一致 会议定于2025年12月11日举行 [1] - 英国MHRA已授予OST-HER2转移性骨肉瘤项目的上市授权申请前会议 公司寻求使BLA和MAA提交时间与Orbis项目保持一致 [2] - 公司计划在2025年提交OST-HER2治疗骨肉瘤的生物制品许可申请 若获批将有资格获得优先审评券 [6] 产品管线与临床数据 - 公司主要资产OST-HER2是一种免疫疗法 利用李斯特菌的免疫刺激作用引发针对HER2蛋白的强烈免疫反应 [4] - OST-HER2在复发、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中显示出积极数据 在12个月无事件生存期主要终点上具有统计学显著获益 [6] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 称为可调ADC 该平台利用公司专有的pH敏感硅胶Si-Linker和条件活性载荷技术 [7] 行业共识与监管导向 - FDA/骨肉瘤研究所研讨会推动领域关注可在近期取得有意义的临床进展的方面 并就犬类骨肉瘤模型的价值达成共识 [3] - 行业共识认为需要关注总生存期数据作为最终疗效终点 并讨论更适合未来免疫疗法和靶向细胞毒性药物的临床试验设计 [3] - FDA于2025年8月18日发布的《肿瘤临床试验总生存期指南》被公司认为是领域所需 聚焦于对患者最重要的长期生存和生活质量 [3] 公司资质与产品地位 - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道认定和孤儿药认定 以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [4] - OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究 并在各种乳腺癌模型中显示出临床前疗效数据 [6] - OST-HER2已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤 [6]

药物临床数据与分析 - 欧洲肿瘤内科学会发布的汇总分析显示，COM701在60名可评估的铂耐药卵巢癌患者中表现出抗肿瘤活性和安全性[1][2] - 分析特别指出，在无肝转移、疾病负担较低的患者中，COM701显示出持续且持久的疗效[3] - 该分析结果支持了将COM701作为早期治疗线维持疗法的评估依据[3] 临床试验进展 - 公司正在进行的MAIA-卵巢癌试验评估COM701单药作为复发性铂敏感卵巢癌的维持治疗[3] - 试验计划在获得约60名参与者的数据后进行中期分析，以评估中位无进展生存期[3] - 试验点已在美国和以色列启动，并正于法国通过ARCAGY-GINECO合作组启动新试验点以支持入组[3] - 基于预期的入组速度，公司目前估计中期分析结果将在2026年底获得[3] 公司财务状况与合作伙伴进展 - 公司预计其现金将足以支持运营计划至2027年[3] - 合作伙伴阿斯利康将在ESMO 2025上进行两次关于rilvegostomig的口头报告，该双特异性抗体的TIGIT成分源自公司的COM902[5] - rilvegostomig正处于由阿斯利康负责的III期开发阶段[6] 公司产品管线 - COM701是一种潜在同类首创的抗PVRIG抗体，处于I期开发阶段[6] - COM902是一种靶向TIGIT的潜在同类最佳抗体，处于I期开发阶段[6] - GS-0321是一种潜在同类首创的抗IL-18结合蛋白抗体，已授权给吉利德，处于I期开发阶段[7]

临床试验数据 - 公司宣布其非定制免疫疗法候选药物OST-HER2在预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期试验中，获得具有统计学显著性的积极最终2年总生存期数据 [1] - 在可评估患者中，OST-HER2治疗组有75%（36名患者中的27名；5名患者失访）实现了2年总生存期，而历史对照组患者为40%（p < 0.0001）[1][4] - 亚组分析显示，实现12个月无事件生存期的患者100%实现了2年总生存期，而未实现无事件生存期的患者中，有59%实现了2年总生存期 [1][4] 专家与公司评论 - 专家评论认为，OST-HER2的研究结果令人鼓舞，显示其安全且耐受性良好，并期待其成为治疗转移性骨肉瘤的新选择 [2] - 公司管理层表示，与历史对照组相比，OST-HER2在总生存期上的持续优异表现符合公司预期 [3] 监管沟通与申请计划 - 公司已与英国MHRA、美国FDA和欧盟EMA的荷兰报告员进行了富有成效的监管会议，这些监管机构表示总生存期结合生物标志物数据可能支持有条件上市许可 [3] - 公司计划于2025年11月获得临床试验患者样本的生物标志物分析数据，并计划在2025年12月与各监管机构再次会晤 [3] - 公司预计在2025年12月向英国MHRA提交有条件上市许可申请，2026年1月向美国FDA提交加速批准路径下的生物制品许可申请，并在2026年第一季度向欧盟EMA提交上市许可申请 [3] 公司及产品背景 - OS Therapies是一家临床阶段肿瘤学公司，专注于骨肉瘤和其他实体瘤治疗的识别、开发和商业化 [6] - 公司主要资产OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激作用靶向HER2蛋白的免疫疗法，已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道和孤儿药认定，以及欧盟EMA的孤儿药认定 [6] - 除骨肉瘤外，OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究，并在临床前乳腺癌模型中显示疗效，且已获美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤 [6] - 公司还在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台，该平台具有可调谐的、定制化的抗体-连接子-有效载荷候选物 [7] 后续活动安排 - 公司将于2025年10月13日美国东部时间上午8:30举行投资者电话会议，讨论迄今为止收集的试验数据以及OST-HER2在英美欧的监管路径 [3][5]

核心观点 - 公司宣布其与欧洲药品管理局（EMA）的报告员（荷兰药品评估委员会）于2025年10月6日举行的会议取得了积极的监管进展 [2] - 会议结果确认了支持其OST-HER2项目申请有条件上市许可（CMA）的关键数据，并为后续的确认性临床试验规划了路径 [3][4] 监管会议成果 - 公司与报告员在安全性、非临床数据以及化学、制造和控制（CMC）数据方面达成一致，这些数据支持其正在进行的OST-HER2 2b期临床试验 [3] - 报告员建议，显示统计学显著性的最终两年总生存期（OS）结果，可作为考虑有条件上市许可（CMA）的合适主要终点 [3] - 安全性数据被确认为积极，并且来自其他李斯特菌候选药物的数据（涵盖超过500名患者）可能足以支持CMA申请 [8] - 非临床数据和CMC数据包均被视为足以支持CMA提交 [8] - 截至2025年7月的疗效数据令人鼓舞，报告员指出12个月无事件生存期（EFS）可能不是最合适的终点，总生存期（OS）可能更能衡量临床获益 [8] - 此次会议是迈向预计在2025年12月获得的EMA正式科学建议的重要里程碑 [4] 市场授权申请进展 - 在英国药品和健康产品管理局（MHRA）启动上市许可申请（MAA）提交程序后，该机构已授予公司一个加速的市场准入科学建议会议 [6] - 此次会议旨在确保申请方与监管机构在MAA审查过程中的问题保持一致，以加速患者获得药物 [6] 产品与管线概述 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于癌症免疫疗法和抗体药物偶联物 [2] - 主要资产OST-HER2是一种免疫疗法，利用李斯特菌的免疫刺激作用引发针对HER2蛋白的强烈免疫反应 [11] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道和孤儿药认定，以及EMA的孤儿药认定 [11] - OST-HER2已在美国农业部获得用于治疗犬骨肉瘤的有条件批准 [11] - 公司预计在2025年向美国FDA提交OST-HER2用于骨肉瘤的生物制品许可申请（BLA） [11] - 公司还在推进其下一代可调谐抗体药物偶联物（tADC）平台 [12]

公司近期活动与会议参与 - 公司宣布将参与2025年秋季一系列行业会议和活动，包括细胞与基因治疗梅萨会议、罗斯年度医疗保健机会会议、FDA/骨肉瘤研究所研讨会、BIOFuture 2025、第52届日间艾美奖颁奖典礼、Maxim集团医疗保健会议以及BIO-Europe会议 [1] - 公司管理层将广泛参与这些活动，具体包括：董事长兼首席执行官Paul Romness将出席梅萨会议、艾美奖颁奖典礼、Maxim会议和BIO-Europe会议；首席商务官Gerald Commissiong将出席罗斯会议、BIOFuture 2025和艾美奖颁奖典礼；管理及监管团队将出席FDA/OSI研讨会 [2][3][4][5] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段的癌症免疫治疗和抗体药物偶联物生物技术公司，主要专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗药物的识别、开发和商业化 [1] - 公司主要资产OST-HER2是一种免疫疗法，利用李斯特菌的免疫刺激效应来启动针对HER2蛋白的强免疫反应，该资产已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [5] - OST-HER2在复发性、完全切除、肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中报告了阳性数据，在12个月无事件生存期主要终点上显示出统计学显著获益，公司预计在2025年向美国FDA提交该药物的生物制剂许可申请 [5] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台，即可调谐ADC，该平台利用公司专有的硅胶Si-Linker和条件活性载荷技术，能够实现每个连接子递送多个有效载荷 [6] 行业认可与合作伙伴关系 - 公司已成为再生医学联盟的成员 [2] - 一部名为《庇护我：癌症先锋》的比较肿瘤学纪录片获得了第52届日间艾美奖两项提名，该纪录片记录了参与OST-HER2临床试验的临床医生、兽医以及人类和犬类患者 [1][3]

公司近期动态 - 公司将于2025年11月5日至9日在美国马里兰州国家港口举行的癌症免疫治疗学会第40届年会上进行两项海报展示 [1] - 展示内容包括来自其enLIGHTEN™发现平台的见解以及CAN-2409在非小细胞肺癌项目中的额外数据 [1] - 公司总裁兼首席执行官Paul Peter Tak博士将受邀在专题讨论中介绍CAN-2409针对中高危局限性前列腺癌的积极3期临床试验数据 [2] 产品管线与平台 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发现成的多模式生物免疫疗法，以引发个体化的全身抗肿瘤免疫反应 [4] - 公司建立了两个临床阶段的多模式生物免疫治疗平台，分别基于新型基因改造腺病毒和单纯疱疹病毒载体 [4] - CAN-2409是腺病毒平台的主要候选产品，近期已完成针对非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌的成功2a期临床试验，以及一项针对局限性前列腺癌的关键性安慰剂对照3期临床试验 [4] - CAN-3110是HSV平台的主要候选产品，目前正在进行一项针对复发性高级别胶质瘤的1b期临床试验，初步结果已发表于《自然》杂志 [5] - enLIGHTEN™发现平台是一个系统性的、基于HSV的迭代发现平台，利用人类生物学和先进分析技术为实体瘤创造新的病毒免疫疗法 [5] 监管进展与认定 - CAN-2409针对新诊断的中高危局限性前列腺癌的治疗获得了美国FDA的再生医学先进疗法认定 [4] - CAN-2409在非小细胞肺癌和前列腺癌领域获得了快速通道资格，并在胰腺导管腺癌领域获得了快速通道资格和孤儿药认定 [4] - CAN-3110已获得FDA的快速通道资格和孤儿药认定 [5]