华福证券 2025 年 09 月 01 日 策 略 研 究 基因细胞治疗领域把握：前沿疗法为未来医疗蓄 力（2025.8.25—2025.8.29） 投资要点： 近期观点 1、医药指数本周关注的 6 个子行业仅有 1 个录得正收益，表现不 佳。 策 略 定 期 报 告 2、根据《Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Repor,Q2 2025 Quarterly Data Report》报告指出，2025 年第二季度，全球基因、细胞 与 RNA 疗法领域发展迅速，共有三款新疗法获批，包括美国 FDA 批 准的 Zevaskyn 和 mNexspike，以及中国 NMPA 批准的首款血友病 B 基 因疗法 BBM-H901。全球研发管线共计 4,469 项，其中基因疗法占比 49%，RNA 疗法占 29%，细胞疗法占 22%。肿瘤和罕见病仍是研发重 点，基因编辑和递送技术成为关键创新动力。本季度行业并购活跃， 交易总额超 60 亿美元，但初创公司融资下降 35%。未来多个疗法将迎 来监管决策，行业长期前景广阔。 团队成员 分析师： 赵月(S0210524050016) zy30 ...

行业与公司概述 - 医药板块在大盘承压环境下表现强势，创新药和中药超额收益显著[2][3] - 创新药是未来医药行业最明确发展方向，重点关注龙头企业和大品种[2][4] - 医疗器械公司、短期业绩好的企业和触底反弹中药企业是短期关注重点[5] 安科生物核心信息 **CD7 CAR-T疗法** - 针对T淋巴细胞瘤及白血病，ORR达84.6%，完全缓解率77%[8][9] - 持久性突出：3个月70%完全缓解，15个月50%维持缓解[9] - 不良反应主要为CRS，发生率与现有CAR-T疗法相近[10] - 国内市场空间：基础适应症21亿元，拓展后可达50亿元[10] - 子公司博生吉是国内唯一进入二期临床的CD7 CAR-T项目[10] **其他创新管线** - HER2单抗二期临床数据良好，将在ISMO大会公布[11] - PD-L1/4-1BB双抗一期临床显示胃神经内分泌肿瘤和肝癌效果良好[11] - 布局溶瘤病毒、mRNA疫苗及Treg平台等多个创新管线[11] **估值预期** - 当前市值200亿元，创新药部分未被充分估值[12] - 目标市值400亿元（创新药对标200亿），2026年估值仅20倍[12] AAV基因治疗领域 **眼科应用优势** - 免疫豁免性、封闭环境、低剂量需求[14][15] - Regenexbile/艾伯维314项目预计2025年完成三期临床[15] - STMT公司DME适应症2B期数据积极，股价涨42%[15] **重点企业进展** - 康弘药业631/658采用新型载体AAVV128，效果优于艾伯维RGX-314[19] - 特宝生物收购九天生物布局SMA和扩张型心肌病[22][23] - 海特生物控股中盟医疗14%，开发视网膜色素变性疗法[22] **安全性风险** - 预存免疫反应、补体激活TEAE、炎症细胞因子反应[20] - 眼科因低剂量未观察到相关风险[20] 其他重点企业 **肿瘤领域** - 康方生物（双抗类创新药）是重点推荐对象[24] - 上海医药（PD-1三抗）列入投资组合[6] **基因/细胞治疗** - 康弘药业：市值有望突破1000亿，2026年启动三期临床[23] - 特宝生物：中报预期良好，收购九天生物落地[6][23] - 成都先导、悦康、福元医药受行业催化推动[24][25] **医疗器械** - 微创医疗、安杰斯列入月度组合推荐[7] 数据与市场空间 - 诺华Zolgensma（SMA治疗）2024年销售额突破10亿美元[13] - 国内信念医药血友病B基因治疗药物信90已获批[18] - 视网膜变性疗法Nanoscope预计2026年获批[16]