We came across a bullish thesis on argenx SE on Lux Opes Research’s Substack. In this article, we will summarize the bulls’ thesis on ARGX. argenx SE's share was trading at $833.16 as of January 26th. ARGX’s trailing and forward P/E were 35.64 and 27.93 respectively according to Yahoo Finance. Cogent Biosciences (COGT) Soars 126% on Stomach Cancer Treatment Progress Copyright: nexusplexus / 123RF Stock Photo argenx SE, a commercial-stage biopharma company, develops various therapies for the treatment of ...

核心观点 - 公司Cartesian Therapeutics重点推进其核心细胞疗法Descartes-08在多种自身免疫疾病适应症的临床开发，包括重症肌无力、肌炎及青少年皮肌炎，并公布了积极的临床数据与监管进展，公司现金预计可支撑运营至2027年中 [1][7] Descartes-08项目临床进展 - **重症肌无力 (MG) 三期试验**：针对乙酰胆碱受体自身抗体阳性重症肌无力的三期AURORA试验入组按计划进行，该试验为随机、双盲、安慰剂对照，计划纳入约100名参与者，以1:1比例随机分组，主要终点为比较第4个月时MG日常生活活动评分改善≥3分的患者比例 [3] - **肌炎适应症拓展**：美国FDA已接受Descartes-08用于肌炎的研究性新药申请，公司计划在2026年上半年启动二期无缝适应性临床试验，该试验设计为随机、双盲、安慰剂对照，计划纳入最多50名中重度多难治性皮肌炎和抗合成酶综合征参与者，主要评估第24周时相比标准治疗加安慰剂的安全性与疗效，在10名参与者达到主要终点后进行中期分析，可能支持单一关键性试验 [1][3] - **儿科适应症开发**：公司已启动Descartes-08用于包括青少年皮肌炎在内的自身免疫疾病儿科患者的1/2期HELIOS试验，该适应症已获FDA授予罕见儿科疾病认定 [1][3] 临床数据与机制 - **二期b期MG试验长期数据**：根据在《自然-医学》上发表的同行评议文章，单疗程治疗后12个月的随访数据显示出深度且持久的应答，在既往未接受过生物制剂治疗的患者亚组中，57%的患者在第6个月达到最小症状表达并维持至第12个月，从第6个月开始逐渐减量背景用药后，第12个月时泼尼松每日剂量的中位减少幅度为55% [4][5] - **作用机制**：相关文章阐明Descartes-08通过短暂靶向B细胞成熟抗原，实现了对自身免疫反应的精准重调，在消除高免疫功能的致病性靶细胞的同时，启动了非细胞免疫重置并选择性调节炎症蛋白，而不耗竭保护性免疫功能 [4] - **安全性特征**：安全性数据保持一致，未报告细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征病例，支持门诊给药 [5] 公司战略与平台拓展 - **下一代疗法与体内递送平台**：公司正在通过多项合作探索优化Descartes-08、Descartes-15及下一代药物的体内递送，近期任命在首创CAR-T细胞疗法及体内CAR-T技术方面有先驱经验的Adrian Bot博士加入董事会，以支持该战略拓展 [6] - **现金状况**：公司当前现金资源预计可支持计划中的运营，包括完成针对MG的Descartes-08三期AURORA试验以及启动肌炎二期试验，直至2027年中 [1][7] 产品与公司背景 - **核心产品Descartes-08**：该产品为靶向B细胞成熟抗原的自体CAR-T细胞疗法，与传统基于DNA的CAR-T疗法不同，其设计无需预处理化疗，可在门诊环境中给药，且无基因组整合相关的癌变风险，已获FDA授予用于治疗MG的孤儿药认定和再生医学先进疗法认定，以及用于治疗青少年皮肌炎的罕见儿科疾病认定 [8] - **公司定位**：Cartesian Therapeutics是一家专注于开发自身免疫疾病细胞疗法的临床阶段生物技术公司 [9]

公司近期动态 - 公司将于2026年1月13日太平洋时间上午10:30至11:10，在旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会上进行演讲 [1] - 公司将在大会期间举办一对一的投资者会议 [1] - 演讲地点位于旧金山威斯汀圣弗朗西斯酒店的乔治亚厅 [1] - 演讲将通过公司官网进行网络直播并提供存档回放 [1] 公司业务与产品 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于变革自身免疫性疾病的治疗 [1][2] - 公司专注于快速推进其核心产品telitacicept的临床开发与潜在商业化 [2] - Telitacicept是一种新型的双靶点融合蛋白 [2] - 该产品目前正处于3期临床开发阶段 [2] - 该产品旨在治疗全球严重的自身抗体驱动性疾病 [2]

融资交易核心信息 - Vor Bio通过私募配售以每股10.81美元的价格出售13,876,032股普通股 [1] - 本次私募预计总收益约为1.5亿美元（扣除相关费用前） [1] - 交易预计于2025年12月18日左右完成 [1] - 公司未聘请配售代理 [1] 投资者构成与公司治理 - 融资参与者包括新老机构投资者，如RA Capital Management、Forbion、Frazier Life Sciences等 [2] - 作为交易的一部分，投资者Forbion获得任命一名董事进入公司董事会的权利 [2] 资金用途 - 净收益将用于推进核心产品telitacicept的临床开发 [3] - 具体包括用于重症肌无力的全球三期临床试验以及启动原发性干燥综合征的全球三期临床试验 [3] - 部分资金将用于营运资本及一般公司用途 [3] 证券发行法律细节 - 本次私募发行的证券未根据《1933年证券法》进行注册 [4] - 公司与投资者签订了登记权协议，同意向美国证券交易委员会提交登记声明以注册转售这些普通股 [4] 公司业务与产品介绍 - Vor Bio是一家临床阶段生物技术公司，致力于变革自身免疫性疾病的治疗 [6] - 公司专注于快速推进其新型双靶点融合蛋白telitacicept的三期临床开发及潜在商业化 [6]

公司概况 - 公司成立于2002年，管线有7个小分子候选药物，含2个核心产品Mufemilast和Hemay022[45] - 公司收到五轮投资，总融资约9.511亿人民币，E轮融资后公司估值为39亿人民币[158] 产品研发 - Mufemilast已获中国NDA批准用于治疗中重度斑块状银屑病，还在进行白塞病的III期试验[47] - Hemay022正在进行针对晚期ER+/HER2+乳腺癌的III期联合疗法临床试验[47] - 公司计划2026年启动Mufemilast针对中重度银屑病关节炎的II/III期适应性临床试验[49] - 公司计划2025年第四季度完成Mufemilast针对中重度溃疡性结肠炎的II期临床试验[49] - 公司计划2026年完成Hemay022在中国的III期临床试验[49] - 公司已完成Hemay007治疗UC的II期临床试验，RA的II期临床试验正在进行中，后续将优先开展RA临床试验[81] - 公司已完成Hemay808治疗特应性皮炎的IIa期临床试验，计划2025年底开始IIb期临床试验[82] 市场数据 - 2024年中重度斑块状银屑病患者数量为320万，预计2028年和2032年保持此数量[59] - 中国银屑病药物市场规模2024年达182亿元，预计2028年达483亿元，2032年达871亿元[60] - 全球BD患者数量从2019年的84.25万增至2024年的101.56万，预计2028年达117.39万，2032年达134.68万[65] - 中国AS患者数量2024年达400万，预计2028年和2032年分别达400万和410万[67] - 中国中重度AD患者数量从2019年的1820万增至2024年的2030万，预计2028年达2200万，2032年达2310万[68] - 中国中重度UC患者数量从2019年的27.89万增至2024年的40.7万，预计2028年达54.83万，2032年达73.71万[71] - 中国乳腺癌发病率2024年为37.27万例，预计2028年达39.08万例，2032年达40.24万例[78] - 中国自身免疫疾病药物市场从2019年的24亿美元增至2024年的46亿美元，预计2028年达121亿美元，2032年达263亿美元[88] - 中国肿瘤市场新增癌症病例从2019年的50万增至2024年的500万，预计2028年达540万，2032年达570万[90] 财务数据 - 2023年、2024年、2024年上半年和2025年上半年，研发成本分别为1.233亿元、9700万元、4600万元和5260万元[100] - 2023 - 2025年上半年，Mufemilast研发费用占比分别为59.7%、60.3%、68.7%、67.0%；Hemay022占比从20.9%降至7.4%[100][101] - 2023 - 2024年及2024 - 2025年上半年，公司亏损分别为1.564亿、1.234亿、0.572亿和0.726亿元[133] - 2023 - 2024年及2024 - 2025年上半年，公司经营活动使用的净现金分别为1.413亿、0.913亿、0.668亿和0.516亿元[139] - 截至2023年12月31日、2024年12月31日和2025年6月30日，公司净资产分别为2.801亿人民币、2.835亿人民币和2.17亿人民币[145] - 截至2023年12月31日、2024年12月31日、2025年6月30日和2025年10月31日，公司流动资产分别为5.4052亿人民币、1.61181亿人民币、1.43115亿人民币和1.31993亿人民币[147] - 截至2023年12月31日、2024年12月31日、2025年6月30日和2025年10月31日，公司流动负债分别为9.3551亿人民币、1.56723亿人民币、1.39941亿人民币和1.40862亿人民币[147] - 2023 - 2025年6月30日，公司资产负债率分别为14.5%、21.6%和21.5%，流动比率分别为0.6、1.0和1.0[151] - 2023年、2024年、2024年上半年和2025年上半年，公司现金运营成本分别为1.32011亿人民币、1.02853亿人民币、6450.4万人民币和5129万人民币[152] 未来计划 - 公司计划将此次融资的一定比例用于核心产品Mufemilast的研发和商业化[165] - 约一定比例或港币用于核心产品Hemay022的研发和商业化[168] - 约一定比例或港币用于关键产品Hemay181的正在进行和计划中的临床试验[168] - 约一定比例或港币用于其他管线产品的研发[168] - 约一定比例或港币用于公司一般用途和营运资金[168] 其他要点 - 截至2025年6月30日，研发和临床试验团队有124人，研发团队和临床团队中分别有79.6%和81.2%的员工拥有学士学位或以上[97] - 截至最后实际可行日期，Hemay022的III期临床试验已招募212名受试者，超过计划招募人数的60%[103] - 2023年、2024年和2025年上半年，最大供应商采购额分别占总采购额的33.6%、29.6%和18.2%；前五大供应商采购额分别占52.5%、47.5%和58.1%[114] - 峡江制造工厂设计年产能约5.8吨，截至最后实际可行日期约1.4吨/年已投产，2023 - 2025年上半年利用率分别为5.5%、6.4%和4.6%[116][118] - 赣州制造工厂计划年产1.15亿片片剂和1000万支软膏，2023 - 2025年上半年片剂利用率分别为3.5%、1.2%和1.2%，软膏利用率分别为0、0和0.3%[118] - 公司与壮实体和南开大学开展了研发合作[108] - 公司计划在产品推出后一年内组建约80 - 85人的内部销售团队，覆盖160 - 200家领先医院和关键意见领袖机构，通过与第三方合同销售组织合作再覆盖500 - 800家医院[121] - 截至最新可行日期，公司在中国拥有9项已授权专利，在美国拥有16项已授权专利，在其他司法管辖区拥有56项已授权专利，另有41项专利申请[129] - 公司在业绩记录期及直至最后实际可行日期未宣派或支付任何股息，目前无股息政策或固定股息支付率，预计近期不支付现金股息[160][163] - 公司发展面临临床试验患者入组困难、无法获监管批准、竞争激烈等风险[154][155] - 公司预计净损失在2025年较2024年增加，因无收入且持续投入临床试验、监管申报和研发工作[170]

公司核心进展与业绩 - 公司报告2025年第三季度财务业绩并提供业务更新，包括完成承销公开发行筹集约1.15亿美元总收益[1] - 公司首席执行官强调本季度为关键时期，在多个自身免疫疾病晚期项目中，主要候选药物telitacicept显示出持续疗效、持久获益和良好安全性[2] - 公司现金及等价物和有价证券为1.705亿美元，结合融资活动后预计资金可支持运营至2027年第二季度[13] Telitacicept临床数据亮点 - 在全身性重症肌无力（gMG）中国三期研究中，治疗48周后96.2%患者MG-ADL改善≥3分（平均降低7.5分），94.2%患者QMG改善≥5分（平均降低9.8分）[6] - 在干燥综合征（SD）中国三期研究中，160mg剂量组71.8%患者24周时ESSDAI改善≥3分（安慰剂组19.3%），疗效持续至48周且安全性良好[6] - 在系统性红斑狼疮（SLE）中国三期研究中，治疗组52周时67.1%达到改良SRI-4应答（安慰剂组32.7%），70.1%患者SELENA-SLEDAI评分降低（安慰剂组40.5%）[6] - 在IgA肾病（IgAN）中国三期研究中，治疗39周后24小时尿蛋白肌酐比（24h-UPCR）较安慰剂降低55%，61%患者24h-UPCR<0.8 g/g（安慰剂组19.5%）[11] 领导层与治理结构强化 - 第三季度显著扩大领导团队和董事会以支持晚期临床开发和商业化准备，新增首席医疗官、总法律顾问、首席医疗事务官等关键职位[9][12] - 董事会新增Alexander (Bo) Cumbo、Michel Detheux博士和Sarah Reed，带来深厚的商业和生物制药开发经验[9] 2025年第三季度财务表现 - 研发费用为1410万美元，较2024年同期2180万美元减少770万美元，主要因股票薪酬和人员成本降低，但telitacicept项目支出增加1310万美元[13] - 管理费用为1400万美元，较2024年同期670万美元增加730万美元，主要因股票薪酬费用增加[13] - 净亏损8.127亿美元，较2024年同期2760万美元大幅增加，主要因负债类别权证公允价值变动产生7.905亿美元损失[13] - 总资产1.762亿美元，总负债24.017亿美元，股东权益为负22.255亿美元[14]

核心产品Obexelimab临床进展 - 计划在2025年底前后公布Obexelimab治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）的三期INDIGO试验顶线结果，该试验是迄今为止在IgG4-RD患者中进行的最大规模临床试验[1][3] - 公布Obexelimab治疗复发型多发性硬化症（RMS）的二期MoonStone试验12周主要终点结果，显示与安慰剂相比，在第8周和第12周累计新的钆增强T1高信号病灶数相对减少95%，具有高度统计学显著性（p=0.0009）[1][3] - Obexelimab在系统性红斑狼疮（SLE）患者中的二期SunStone试验持续入组，预计在2025年底前后完成入组，并在2026年中期报告顶线结果[4] - 预计在2026年第一季度报告MoonStone试验的24周数据[3] 产品管线拓展与授权协议 - 通过授权协议获得三种自身免疫产品候选药物的全球开发和商业化权利，包括用于进展型多发性硬化症（MS）三期开发的BTK抑制剂Orelabrutinib[1][3] - 获得的另外两种候选药物分别为：具有同类最佳潜力的新型口服IL-17AA/AF抑制剂（ZB021），以及具有同类最佳潜力的口服脑渗透性TYK2抑制剂（ZB022）[3][4] - ZB021和ZB022均处于新药临床试验申请（IND）准备阶段，预计在2026年提交IND并启动一期临床开发[4] 财务与资金状况 - 与Royalty Pharma达成Obexelimab融资协议，公司有资格获得总额高达3亿美元的款项，包括7500万美元的首付款，以及在三期INDIGO试验达到成功标准、Obexelimab针对IgG4-RD和SLE获得美国FDA批准后分别获得的各7500万美元里程碑付款[6] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为3.016亿美元[7] - 公司预计，截至2025年9月30日的现金、现金等价物和投资，加上2025年10月完成的1.2亿美元私募融资所得款项，将足以支持其运营支出和资本支出需求至2026年第四季度[7] - 假设获得与三期INDIGO试验相关的7500万美元潜在里程碑付款，公司预计资金将足以支持运营至2027年第一季度[7] - 2025年第三季度研发费用为3440万美元，2024年同期为3350万美元[7] - 2025年第三季度净亏损为5150万美元，2024年同期净亏损为3860万美元[13] Orelabrutinib开发计划 - 在2025年第三季度启动了Orelabrutinib治疗原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的三期全球注册导向试验[6] - 计划在2026年第一季度启动Orelabrutinib治疗继发性进展型多发性硬化症（SPMS）的三期试验[6]

文章核心观点 - 公司报告2025年第三季度财务业绩并重点介绍了其主打候选产品NKX019在自身免疫疾病领域的临床进展 [1] - NKX019临床项目取得重要里程碑，包括与FDA沟通后优化试验方案、启动第二个剂量递增队列以及在所有患者中观察到深度B细胞耗竭 [2][3][6] - 公司现金状况强劲，截至2025年9月30日现金余额为3.165亿美元，预计足以支撑运营至2029年 [6][9] 临床项目进展 - NKX019临床项目Ntrust-1和Ntrust-2的入组流程已简化，并置于一个联合独立数据安全监测委员会监督下，以指导剂量递增 [2][6] - 联合iDSMB已一致批准开始第二个剂量递增队列的患者入组 [6][7] - 修改了淋巴细胞清除方案，在NKX019治疗前联合使用氟达拉滨和环磷酰胺，在所有治疗患者中观察到完全B细胞耗竭，而仅使用环磷酰胺的患者为部分耗竭 [3][6] - 取消了按患者顺序给药的要求，并允许在每个剂量队列中同时为多名参与者给药，加速了剂量递增过程 [2][7] - 计划在2026年的医学会议上由研究者公布初步数据 [4][6] 财务业绩摘要 - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计3.165亿美元 [6][7][23] - 2025年第三季度研发费用为2020万美元，其中包含50万美元的非现金股权激励费用 [7] - 2025年第三季度一般及行政费用为710万美元，其中包含120万美元的非现金股权激励费用 [7] - 2025年第三季度净亏损为2170万美元，每股基本和摊薄亏损为0.29美元，其中包含350万美元的非现金费用 [8][21] - 公司预计现有现金及现金等价物足以资助其当前运营计划至2029年 [9] 临床试验设计详情 - Ntrust-1和Ntrust-2是多中心、开放标签、剂量递增临床试验，旨在评估NKX019在多种自身免疫疾病中的安全性和实现持久缓解的能力 [10] - 试验针对的疾病包括狼疮性肾炎、原发性膜性肾病、系统性硬化症、特发性炎症性肌病和ANCA相关性血管炎，每个剂量水平每个疾病适应症计划入组最多12名患者 [11] - 患者在接受淋巴细胞清除后于第0、3和7天接受三剂NKX019周期治疗，无需补充细胞因子或基于抗体的疗法 [12] - 除公司主导的试验外，还有两项研究者发起的研究，分别针对全身性重症肌无力和系统性红斑狼疮 [13][14] 公司及产品背景 - Nkarta是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发用于治疗自身免疫疾病的同种异体、现成自然杀伤细胞疗法 [16] - NKX019是一种同种异体、冷冻保存的现成免疫疗法候选产品，来源于健康成人捐赠者的外周血NK细胞 [15] - NKX019经过工程化改造，包含人源化CD19导向的CAR和一种专有的膜结合形式IL-15，旨在增强靶向性、持久性和活性，且无需外源性细胞因子支持 [15]

核心药物数据 - 武田制药公布其在研药物Mezagitamab (TAK-079) 在原发性IgA肾病1b期研究的最新数据，显示患者在最后一次给药后96周（18个月）肾功能保持稳定[1][2] - 数据显示，至第96周，患者肾功能保持稳定（平均eGFR较基线变化+2.5；95% CI: -1.8, +7.6; n=12），蛋白尿平均减少55.2%（95% CI: 30.2, 72.6; n=13），血清Gd-IgA1水平持续降低50.1%，60%患者血尿症状消除[4] - 研究中未报告新的安全性问题，未观察到严重不良事件、机会性感染或3级感染[5] 药物作用机制与疾病背景 - Mezagitamab是一种全人源抗CD38单克隆抗体，通过耗竭CD38高表达细胞（如浆细胞）来靶向IgA肾病的早期发病环节，减少异常蛋白Gd-IgA1的形成[3][7] - IgA肾病是一种终身进展性自身免疫疾病，通常在10-30岁年轻人中诊断，会导致肾功能不可逆损伤，约五分之一患者确诊后10年内出现肾衰竭[3][11][12] 临床开发进展 - Mezagitamab针对原发性IgA肾病和慢性免疫性血小板减少症的关键3期临床试验已启动，患者入组进行中[6] - 2025年10月，该药物获得欧洲药品管理局治疗原发性IgA肾病的孤儿药资格认定；2025年8月，获得美国FDA治疗慢性免疫性血小板减少症的突破性疗法认定[6] 公司研发管线 - 武田制药核心治疗领域包括胃肠及炎症、罕见病、血浆衍生疗法、肿瘤学、神经科学和疫苗，公司致力于通过多元化研发管线推进新的治疗方案[13]

核心观点 - 公司是一家专注于利用细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床阶段生物技术公司，其主导产品Descartes-08针对重症肌无力的三期临床试验入组进展顺利，并计划在今年底前公布针对系统性红斑狼疮的二期试验初步数据及启动儿科篮子试验 [1][2] - 公司现金状况充裕，截至2025年9月30日，现金及等价物和受限现金约为1.451亿美元，预计足以支持运营至2027年中，包括完成正在进行的三期AURORA试验 [1][4] - 公司2025年第三季度净亏损3590万美元，研发和管理费用因临床试验推进及人员增加而同比上升 [10] 研发管线进展与预期里程碑 - **Descartes-08 (重症肌无力)**：三期AURORA试验入组按计划进行，该试验为随机、双盲、安慰剂对照，旨在评估约100名患者在接受6次每周一次的门诊输注后的疗效，主要终点为第4个月时日常活动评分改善≥3分的患者比例 [5] - **Descartes-08 (系统性红斑狼疮)**：针对美国约150万患者的系统性红斑狼疮，其二期开放标签试验的初步数据预计于2025年底前公布 [5] - **Descartes-08 (儿科自身免疫疾病)**：计划在2025年底前启动针对幼年系统性红斑狼疮、幼年重症肌无力等疾病的二期儿科篮子试验，其中针对幼年皮肌炎的适应症已获美国FDA罕见儿科疾病认定 [5] - **Descartes-15 (多发性骨髓瘤)**：新一代抗BCMA CAR-T疗法Descartes-15的一期剂量递增试验仍在进行中 [5] 产品特点 - **Descartes-08**：一种靶向B细胞成熟抗原的自体CAR-T细胞疗法，其设计无需进行预处理化疗，可在门诊环境下施用，且避免了基因组整合相关的癌变风险，已获孤儿药认定和再生医学先进疗法认定 [6] - **Descartes-15**：新一代自体抗BCMA CAR-T疗法，临床前研究显示其CAR表达量约为Descartes-08的十倍，并具有选择性靶向杀伤能力，同样设计为无需预处理化疗且不使用整合载体 [7] 2025年第三季度财务业绩 - **现金状况**：截至2025年9月30日，现金及现金等价物为1.434亿美元，受限现金为173.5万美元，总计约1.451亿美元 [4][13] - **研发费用**：2025年第三季度研发费用为1380万美元，较2024年同期的1140万美元增加240万美元，主要原因为推进三期AURORA试验及人员增长 [10] - **管理费用**：2025年第三季度一般及行政费用为770万美元，较2024年同期的660万美元增加110万美元，主要因设施和股权激励费用增加 [10] - **净亏损**：2025年第三季度净亏损为3590万美元，每股亏损1.38美元，而2024年同期净亏损为2420万美元，每股亏损1.13美元 [10] - **收入**：2025年第三季度总收入为45.2万美元，全部来自政府补助收入，而2024年同期包含合作与许可收入 [16]