The U.S. Food and Drug Administration has approved a new formulation of Merck's blockbuster cancer therapy Keytruda that can be administered under the skin, offering a more convenient option of the wi... ...

Key Points Iovance Biotherapeutics' cancer therapy, Amtagvi, is experiencing decent sales growth. However, the biotech faces some challenges that will make it difficult to turn a profit. Though there could be some catalysts on the way, Iovance's prospects seem too risky. 10 stocks we like better than Iovance Biotherapeutics › Last year, Iovance Biotherapeutics (NASDAQ: IOVA), a small-cap biotech, made a major breakthrough. The company earned approval for Amtagvi, which became the first medicine o ...

Accessibility StatementSkip Navigation – Top-Line Results Anticipated in March 2026 – NEWTON, Mass., Sept. 10, 2025 /PRNewswire/ -- Karyopharm Therapeutics Inc. (Nasdaq: KPTI), a commercial-stage pharmaceutical company pioneering novel cancer therapies, today announced that it has completed enrollment in the Phase 3 SENTRY trial, which is evaluating selinexor in combination with ruxolitinib in JAKi-naïve myelofibrosis patients. "We are excited to announce that we have completed enrollment of our Phase 3 SEN ...

核心观点 - 公司2025年第二季度总收入为3790万美元 其中XPOVIO美国净产品收入为2970万美元 同比增长6% [1] - 公司重申2025年全年总收入指引为1.4亿至1.55亿美元 并将XPOVIO美国净产品收入指引更新为1.1亿至1.2亿美元 [1] - 公司正在探索融资交易和战略替代方案以延长现金流并最大化价值 [1] 财务表现 - 2025年第二季度总收入3790万美元 同比下降11% 主要由于许可和其他收入从1475万美元下降至824.8万美元 [15][16] - 2025年第二季度净亏损3725万美元 而2024年同期为净收入2379万美元 [22] - 截至2025年6月30日 公司现金及等价物为5200万美元 较2024年底的1.091亿美元大幅下降 [23] 产品管线进展 - 骨髓纤维化III期SENTRY试验预计本周完成患者筛选 预计2026年3月公布顶线数据 [1][9] - 骨髓纤维化II期SENTRY-2试验继续招募患者 计划扩大纳入标准 预计2026年报告60mg组顶线数据 [6] - 子宫内膜癌III期XPORT-EC-042试验继续招募患者 预计2026年中报告顶线数据 [11] - 多发性骨髓瘤III期XPORT-MM-031试验已完成120例患者入组 预计2026年上半年报告顶线数据 [8][12] 商业化表现 - XPOVIO美国净产品收入从2024年第二季度的2800万美元增长至2025年第二季度的2970万美元 [5] - 社区医疗机构贡献约60%的净产品收入 [5] - 国际合作伙伴版税收入增长28%至160万美元 [5] 运营与战略 - 公司预计现有流动性可支持运营至2025年10月可转换票据到期 若排除票据到期支付 流动性可支持至2026年1月 [14] - 公司聘请Centerview Partners作为财务顾问 探索融资和战略替代方案 [14] - 2025年研发和SG&A费用预计为2.4亿至2.5亿美元 [13]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度Lactorsy净收入环比增长36%至1000万美元 同比增长65% [29] - 公司预计2025年全年收入目标为4000万至5000万美元 [33] - 第二季度末现金和投资余额为2.38亿美元 预计现金可支撑运营至2026年以后 [37] - 应计回扣费用和准备金从去年的1.48亿美元降至9700万美元 将在2025年和2026年逐步结算 [38] - 通过裁员等措施 预计每年可节省约3000万美元成本 高于第一季度公布的2500万美元 [38] - 预计到2025年底将减少至150名全职员工以下 每年可再节省约500万美元 [39] - 2025年SG&A费用预计为9000万至1亿美元 R&D费用将根据数据读出和投资组合优先排序过程确定 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - Lactorsy(托瑞普利单抗)在鼻咽癌市场机会为1.5亿至2亿美元 [7][33] - Lactorsy在第二线头颈癌中的市场机会约为45亿美元 第二线胃癌为35亿美元 食道癌略低于10亿美元 [35] - 超过90%的33家NCCN机构已在鼻咽癌患者中使用Lactorsy [29] - 新采购账户数量增长20% 使用Lactorsy治疗后续患者的账户增长22% [30] - 社区肿瘤科医生数量是学术机构的三倍以上 但每位医生每年看到的鼻咽癌患者数量较少 [31][66] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司完成战略重新定位并更名为Coherus Oncology以更好反映其使命 [5] - 开发策略侧重于产品组合和与合作伙伴的合作 [6][9] - 通过与其他公司合作扩大Lactorsy标签 成本效益高 [8] - CHS-114(抗CCR8 Treg清除剂)具有高度选择性 可能成为同类最佳 [13] - Casdozoketog(抗IL-27拮抗剂)是唯一已知正在开发的抗IL-27治疗药物 [17][59] - 公司正在积极寻求美国以外的许可协议 以验证管线价值 获得非稀释性融资并抵消全球开发成本 [20][42] - 公司预计2026年抗CCR8药物将开始实现其治疗承诺 并成为许多实体瘤类型的新治疗基础 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现2025年收入目标充满信心 预计2028年达到峰值收入 [33][53] - 社区肿瘤学采用速度通常较慢 但公司正在通过销售团队 数字营销和数据来解锁社区机会 [31][32][66] - 公司预计2026年上半年报告CHS-114和casdozoketog的疗效和安全性数据 [47] - 公司拥有强大的资产负债表 预计关键临床催化剂之后仍有足够现金支撑运营 [43] - 公司不担心KEYTRUDA专利到期后的非标签竞争 因为Lactorsy是唯一获批且具有阳性数据的疗法 并获NCCN指南优先推荐 [89][90][92] 其他重要信息 - Lactorsy在关键研究中显示 与标准护理相比 总生存期提高了37% [7] - 在临床前小鼠模型中 IL-27在关闭肺和肝中的T细胞和NK细胞方面发挥重要作用 [18] - 在肝细胞癌研究中 casdozoketog联合治疗显示出38%的总缓解率和17%的完全缓解率 而历史对照组约为30%和8% [26][84] - 公司正在制定临床计划以解决结直肠癌领域日益增长的需求 该疾病影响年轻患者的情况日益普遍 [16] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于CCR8项目寻找合作伙伴的重要性和时机 [46] - 公司预计2026年上半年报告头颈癌项目的疗效和安全性数据 胃和食道癌项目预计上半年报告安全性数据 下半年报告疗效数据 [47] - 合作伙伴可以协作帮助抵消开发成本 简化开发和吸引合作伙伴的关键数据集包括确定推荐的第二阶段剂量以及显示CD8 T细胞显著浸润的数据 [48][49] - 抗CCR8 Treg清除剂类别正在全球 vigorously 开发 预计未来6至12个月会有数据集加速出现 2026年将是该类药物崭露头角的一年 [50] - 公司对将其CCR8与其他药物结合持开放态度 不局限于自身产品组合 认为该作用机制具有广泛的适用性 [51] 问题: 对Lactorsy实现1.5亿至2亿美元目标的信心 [52] - 公司对实现目标感到非常自信 预计2028年达到峰值收入 [53] - NCCN指南更新后 学术机构和头颈专家中的使用率显著提升 现在需要做的是对社区进行同样的教育和数据传播 [54] 问题: 抗CCR8程序的竞争对手数据是否可作为概念验证 以及抗IL-27的竞争格局 [58] - 对于casdozoketog(抗IL-27) 公司不知道有其他进入临床开发的竞争对手 [59] - 对于抗CCR8 每次数据读出都显示疗效 例如联拓在胰腺癌中显示出22%的总缓解率 信诺比在结直肠癌中显示出完全缓解和部分缓解 [59][60] - 唯一公开报告的随机研究是联拓在MSI-high结直肠癌中推进的研究 公司预计明年会看到其他公司的更新 [60] - 多家大型制药公司正在进行 vigorous 开发活动 预计未来6至12个月会有大量数据出现 [61] 问题: 对社区的投资以及这些投资何时能体现在销售轨迹中 [65] - 社区的患者非常分散 每位医生每年可能只看到一两名患者 但一半的患者在社区 因此不能忽视 [66] - 公司正在通过销售团队 数字技术和数据重新聚焦社区 但由于这些动态 达到峰值销售需要大约三到四年的时间 [67] 问题: Lactorsy对外许可的潜在数据读出和未来交易优先事项 [68] - 公司并未对外许可Lactorsy 而是通过合作战略安排供应Lactorsy用于他人的临床试验 随着这些产品的开发 公司最终将获得可以推广的标签 成本仅为药品供应 非常具有成本效益 [69] - STORM Therapeutics正在进行一项研究 招募头颈癌和肺癌患者 预计明年会有更新 其他研究按计划开始 公司希望明年能看到一些数据读出 [71] - 公司开发新疗法的合作伙伴兴趣是由Lactorsy出色的疗效和安全性特征驱动的 [73] 问题: CASDOZA Torii Bev和一线HCC的随机II期研究入组情况 [74] - 招募进展顺利 在美国和远东地区招募 按计划在明年上半年报告疗效和安全性数据 [75] - 在HCC中 缓解可能需要一些时间才能成熟和深化 但研究按计划进行 [75] 问题: 一线HCC患者使用CASL atezolizumab和bevacizumab三联疗法的耐久性数据 [79] - 最终数据已在1月的ASCO GI上报告 总缓解率为38% 完全缓解率为17% 与当前基准相比具有优势 [80] - 缓解随时间深化 大多数缓解持续6个月或更长时间 [81] - 无进展生存期报告为8.9个月 高于IMbrave150 总生存期数据仍在成熟中 [83] 问题: 一线HCC下一阶段开发的比较组考虑 [84] - 初步疗效和安全性数据将在上半年获得 但数据完全显现效果可能需要时间 [84] - 下一阶段试验预计将是II/III期试验 与当前标准护理(多数国家为Atezo Bev)比较 公司对其38%的总缓解率和17%的完全缓解率(对比Atezo Bev的30%和8%)充满信心 [84][85] 问题: KEYTRUDA专利到期后非标签竞争的风险 [89] - 在鼻咽癌方面 Toripalumab在分子特征和临床特征上具有差异性 公司是美国唯一获批的疗法 [89] - 公司拥有唯一阳性数据 而pembro和NEVA没有阳性数据 并且是NCCN指南中唯一优先推荐的疗法 具有一线分类 [89] - 生物类似药只能获得参考产品的标签 因此不会有鼻咽癌的标签 [92] 问题: NCCN指南在社区医疗机构中的渗透和影响 [95] - 指南将Lactorsy+化疗列为1类优先位置 是唯一处于此位置的疗法 [97] - 指南更新后 在医院专家和头颈专家中产生了显著影响 [97] - 社区的问题不在于不遵循指南 而在于他们每年看到的患者数量很少 并且鼻咽癌并非他们最关注的方向 需要持续进行学术推广和教育才能将指南确立到他们的实践中 [98]

核心业绩表现 - 公司2025年第二季度总收入为3800万美元，其中Revuforj净产品收入2860万美元，Niktimvo合作收入940万美元 [8] - Revuforj季度净收入同比增长43%至2860万美元，即使约三分之一患者因干细胞移植暂停治疗 [1][3] - Niktimvo在上市首个完整季度实现3620万美元净收入，合作方Incyte报告该数据后公司确认50%利润分成 [8][11] 产品管线进展 Revuforj (revumenib) - 针对R/R mNPM1 AML的补充新药申请(sNDA)获FDA优先审评，PDUFA目标日期为2025年10月25日 [1][4][17] - AUGMENT-101试验数据显示：R/R mNPM1 AML患者ORR达48%，CR/CRh率26%，中位缓解持续时间47个月 [4] - 正在开展7项联合疗法临床试验，包括EVOLVE-2三期试验(联合venetoclax+azacitidine治疗初诊mNPM1 AML) [5] Niktimvo (axatilimab-csfr) - 慢性GVHD治疗药物上市5个月内实现5000万美元净收入，已为公司贡献利润 [3][11] - 两项前线联合疗法试验进行中：与ruxolitinib联用的二期试验(NCT06388564)及与类固醇联用的三期试验(NCT06585774) [11][23] 财务与运营状况 - 截至2025年6月30日，公司持有5179亿美元现金及投资，预计可支撑至盈利 [1][7][14] - 研发费用同比增加至6220万美元，主要投入revumenib多项临床试验及sNDA申报里程碑付款 [9] - 销售及行政费用增至4380万美元，系Revuforj商业化推广及人员成本增加所致 [10] - 2025年全年研发+行政费用指引维持370-390亿美元(不含股权激励)，运营费用预计未来几年保持稳定 [13][14] 重要商业动态 - 任命拥有25年经验的Nick Botwood博士担任研发负责人兼首席医疗官 [11] - 董事会成员William Meury因出任合作伙伴Incyte CEO而辞职 [11] - Revuforj已获FDA孤儿药认定及突破性疗法认定，治疗KMT2A重排或NPM1突变急性白血病 [19]

财务数据和关键指标变化 - 2025年前六个月收入为250万美元，相比2024年同期的30.1万美元大幅增长，主要来自BARDA Project NextGen合同[16] - 研发费用为1000万美元，同比增长140万美元或16%，主要投入于BARDA合同、Gideptin和GEO MVA项目[17] - 行政费用为320万美元，同比增长68.6万美元或27%，主要由于投资者关系咨询费用和股权激励费用增加[18] - 净亏损为1070万美元或每股0.79美元，相比2024年同期的1090万美元或每股4.68美元有所收窄[18] - 截至2025年6月30日现金余额为310万美元，相比2024年底的550万美元下降，但7月完成600万美元后续融资补充资金[19] 各条业务线数据和关键指标变化 GEO MVA疫苗 - 获得EMA加速审批路径，可跳过I/II期直接进入III期免疫桥接试验[6] - 已完成CGMP生产并释放临床批次疫苗材料，计划2025年下半年启动III期试验[8][26] - 目标打破MVA疫苗供应垄断，满足美国本土供应链需求，正与白宫、国会、HHS等机构积极沟通[9] GEO CM04S1新冠疫苗 - 针对全球4亿免疫缺陷人群，临床数据显示对变异株更强免疫反应和持久性[10] - 重点推进血液癌干细胞移植患者和CLL患者II期试验，已在City of Hope新增试验点[10][69] - 作为双抗原疫苗，与HHS提倡的多抗原疫苗策略高度契合[72] Gideptin肿瘤治疗 - 修改II期方案为一线治疗头颈鳞癌，主要终点设为病理完全缓解率，计划2026年下半年启动[12][51] - 采用Simon两阶段设计，预计招募36-40例患者，中期分析将评估与Keytruda单药的优劣[53][54] 公司战略和发展方向 - 优先推进GEO MVA临床准备、CM04S1免疫缺陷适应症、MVA生产工艺优化和Gideptin肿瘤项目[15] - 寻求全球商业合作伙伴关系，涵盖研发、注册、生产和分销[14] - 探索非稀释性融资方案延长现金流，包括政府合作、战略投资和股权融资[20] 经营环境和未来展望 - BARDA制造资助项目处于待定状态，取决于未来两年资金审批[63][65] - 监管趋势有利于多抗原疫苗，与公司技术路线一致[72] - 预计2025年关键里程碑包括GEO MVA III期启动、CM04S1数据发布和Gideptin试验设计完善[15] 问答环节 GEO MVA相关问题 - 确认III期采用标准注射而非微针贴片，试验延迟主要因统计设计和监管审批流程[24][26] - EMA同意免疫桥接试验设计，比较与Bavarian Nordic疫苗的非劣效性，无需动物规则疗效数据[37][38] - 欧洲试验数据可用于FDA讨论，紧急情况下BARDA可能考虑使用EMA批准产品[42] Gideptin相关问题 - 修改后的II期针对初治患者，主要终点为病理缓解率，次要终点包括1年无事件生存[44][45] - 选择Keytruda作为联合用药，预计快速入组和短期数据读出[52][54] 新冠疫苗相关问题 - BARDA制造资助暂未拨款，但技术方案已获认可[63][65] - 适应症聚焦免疫缺陷人群，与CDC最新指南高度契合[68][70] - CLL试验已完成约20例患者，计划基于数据探讨加速审批路径[70]

文章核心观点 公司公布Revumenib与维奈托克/阿扎胞苷联用治疗新诊断的突变型NPM1和KMT2A重排急性髓系白血病患者的BEAT AML试验数据，显示出良好耐受性和有前景的临床活性，有望改善患者预后，正在进行的EVOLVE - 2试验可能带来改变临床实践的结果 [1][2] 试验结果总结 患者情况 - 截至2024年9月，43名患者入组，79%为mNPM1 AML患者，21%为KMT2Ar AML患者，中位年龄70岁，40%患者年龄≥75岁 [4] 耐受性 - Revumenib在两个剂量水平与维奈托克和阿扎胞苷联用耐受性良好，未确定最大耐受剂量，常见非血液学治疗突发不良事件有恶心、便秘等，≥3级非血液学不良事件罕见且两剂量水平相似 [5] 疗效 - 意向治疗人群中，完全缓解率67%，复合完全缓解率81%，总缓解率88%；37名可评估患者中，100%微小残留病阴性；复合完全缓解中位持续时间12.0个月；截至2025年2月，23%患者进行了造血干细胞移植 [6] 生存分析 - 单臂试验早期分析（中位随访6.9个月）显示，中位总生存期15.5个月；mNPM1中危患者复合完全缓解率77%，中位总生存期15.5个月；KMT2Ar患者复合完全缓解率89%，中位总生存期18.0个月，均优于历史数据 [7][8] 药物信息 基本信息 - Revuforj（Revumenib）是口服、同类首创、选择性Menin抑制剂，获FDA批准用于治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病 [9] 研发情况 - 正在开发用于治疗mNPM1的复发或难治性急性髓系白血病，AUGMENT - 101试验有积极关键数据，公司于2025年4月提交补充新药申请，多项联用试验正在进行或计划中 [10] 药物获批情况 - 获美国FDA孤儿药认定用于治疗AML、ALL和急性白血病，获欧盟委员会孤儿药认定用于治疗AML；获美国FDA快速通道认定和突破性疗法认定 [11] 公司信息 - 公司是商业阶段生物制药公司，推进创新癌症疗法，产品线亮点包括FDA批准的Revuforj和Niktimvo，正在开展多项临床试验 [25]

核心观点 - Karyopharm Therapeutics宣布其selinexor单药治疗难治性骨髓纤维化的2期临床试验数据被选入2025年欧洲血液学协会年会(EHA)海报展示 [1] - 数据显示selinexor在脾脏体积缩小、症状改善、血红蛋白稳定和疾病修饰方面表现出临床活性 [2][4] - 在12例接受selinexor治疗的患者中，67%达到脾脏体积缩小≥25%(SVR25)，33%达到脾脏体积缩小≥35%(SVR35) [4] - 与医生选择治疗组相比，selinexor组患者血红蛋白水平更高，红细胞输注率更低 [4] 临床试验数据 - XPORT-MF-035是一项2期随机开放标签试验，比较selinexor与医生选择治疗在难治性骨髓纤维化患者中的疗效 [4] - 患者按1:1随机分配至selinexor单药组或医生选择组，selinexor剂量为前两个周期每周80mg，之后减至每周60mg [4] - 12例患者随机至selinexor组，12例至医生选择组，6例从医生选择组交叉至selinexor组 [4] - 包括交叉患者在内，selinexor组67%(8/12)达到SVR25，医生选择组为38%(3/8) [4] - selinexor组33%(4/12)达到SVR35，医生选择组为13%(1/8) [4] 药物机制与适应症 - XPOVIO(selinexor)是首创口服XPO1抑制剂，属于核输出选择性抑制剂(SINE)类抗癌药物 [4] - 已在美国获批用于多种肿瘤适应症，包括多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤 [4][5] - 在欧盟、英国、中国等地区以NEXPOVIO名称获批，由合作伙伴Antengene、Menarini等负责销售 [5] - 目前正在进行多项中晚期临床试验，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化等适应症 [5][11] 安全性数据 - 最常见(≥25%)治疗相关不良事件包括体重减轻(两组均为50%)、贫血(selinexor 25%，医生选择58%)、乏力(42%，25%)等 [4] - 最常见(≥15%)3级以上不良事件包括贫血(17%，58%)、心衰(0%，17%)、食欲下降(17%，0%)等 [4] - selinexor组未观察到因不良事件导致的治疗中断 [4]

核心观点 - 公司公布了2025年第一季度财务业绩和关键临床项目进展 重点关注骨髓纤维化和多发性骨髓瘤领域的研发突破 [1] - 3期SENTRY试验通过预设无效性分析 目前入组进度达80% 预计2025年6-7月完成350名患者招募 [4][11] - XPOVIO需求同比增长5% 但美国净产品收入受500万美元退货储备增加影响同比下降至2110万美元 [5][16] - 公司重申2025年总收入指引1.4-1.55亿美元 其中XPOVIO美国净收入指引1.15-1.3亿美元 [1][21] 临床进展 骨髓纤维化 - 3期SENTRY试验评估每周60mg selinexor联合ruxolitinib对比安慰剂组 中期数据显示脾脏体积缩小 症状改善和血红蛋白稳定 [4][10] - 2期XPORT-MF-035试验在难治性患者中显示selinexor单药活性 SVR25应答率达67% 显著高于对照组38% [10] - 计划2025年上半年报告SENTRY-2试验60mg队列的初步数据 2025年底/2026年初公布3期SENTRY顶线结果 [11] 多发性骨髓瘤 - 3期XPORT-MM-031试验已完成120名患者入组 评估selinexor联合泊马度胺方案 预计2026年上半年公布数据 [7][12] - 公司将继续跟踪已入组患者的长期疗效数据 [12] 子宫内膜癌 - 3期XPORT-EC-042试验持续招募TP53野生型患者 预计2026年中期报告维持治疗的顶线数据 [6][13] 财务表现 2025年第一季度 - 总收入3000万美元 同比下降9% 其中XPOVIO净收入2110万美元 受500万美元退货储备增加影响 [15][16] - 研发费用3460万美元 同比下降2% 主要因人员成本减少 [19] - 净亏损2350万美元 同比收窄37% 每股亏损2.77美元 [24] - 现金及等价物7030万美元 较2024年底减少3880万美元 [25] 2025年全年指引 - 总收入预期1.4-1.55亿美元 XPOVIO美国净收入1.15-1.3亿美元 [21] - 研发和行政费用预计2.4-2.55亿美元 含2000万美元股权激励 [21] - 现有资金预计支撑运营至2026年第一季度初 [21] 商业化进展 - XPOVIO全球患者准入推动特许权收入增长57%至170万美元 [5] - 目前主要处方剂量为40mg和60mg 预计未来季度退货将回归历史水平 [5] - 合作伙伴在欧洲 中国等地区持续推进selinexor的监管审批和市场准入 [27]